Editas Medicine 公佈2023年第四季度和全年業績和業務更新

公司與美國食品和藥物管理局一致，認為RUBY是一項單一的1/2/3期試驗

有望在2024年中期提供來自reni-cel的RUBY試驗和eDithal試驗的更多臨牀數據，並在2024年年底之前提供更多更新

已開始在 RUBY 試驗的青少年隊列中入組

簽訂了許可協議，向Vertex Pharmicals提供Cas9的非獨家許可

財務狀況良好，預計將持續到2026年

馬薩諸塞州劍橋，2024年2月28日——臨牀階段的基因組編輯公司Editas Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：EDIT）今天公佈了第四季度和2023年全年的財務業績，並提供了業務最新情況。

“我為我們團隊在2023年的表現感到自豪，因為我們在成為商業階段公司的道路上取得了重大進展。在第四季度，我們繼續在reni-cel計劃中招收患者並給其劑量，共享來自更大患者羣體的有希望的數據，並繼續向BLA申請邁進。我們還通過業務發展，利用我們強大的知識產權組合，向其他開發基因編輯藥物的製藥和生物技術公司發放分許可，為Editas創造了價值。” Editas Medicine總裁兼首席執行官Gilmore O'Neill評論道。“我們以強勁的勢頭進入2024年，專注於為患有嚴重的、以前無法治癒的疾病的人開發具有臨牀差異化的變革性藥物，並努力實現成為體內可編程基因編輯醫學領導者的長期願景。”

近期成就與展望

體外血紅蛋白病

•Renizgamglogene autogedtemcel（renizgamglogene autogedtemcel，前身為 EDIT-301）用於嚴重鐮狀細胞病（SCD）

▪ 與美國食品藥品監督管理局（FDA）一致，即RUBY現在被視為支持BLA申請的1/2/3階段試驗。

▪ 公司繼續在RUBY試驗的成人隊列中招收患者並給其劑量。

▪ 公司開始招募青少年RUBY試驗。

▪ 該公司仍有望在2024年中期提供大量鐮狀細胞患者的臨牀數據集，並在2024年年底之前在RUBY試驗中提供更多臨牀隨訪。

▪ 12月，該公司在公司贊助的網絡研討會和美國血液學會（ASH）年會的海報中介紹了RUBY試驗中11名患者的安全性和有效性數據。

•Reni-Cel 治療輸血依賴性 β 地中海貧血 (TDT)

▪ 該公司繼續在eDithal的TDT試驗中招募患者並給患者服藥。

▪ 該公司仍有望在2024年年中提供來自eDithal試驗的更多臨牀數據，並在2024年年底之前提供更多數據。

▪ 12月，該公司在公司贊助的網絡研討會和ASH年會的海報中介紹了Edithal試驗中6名患者的安全性和有效性數據。

體內藥物

•該公司有望在年底之前為未公開適應症建立體內臨牀前概念驗證。

•2023年，Editas Medicine加強了其發現組織並將其重點放在建立體內基因編輯管道上。

業務發展

•12月，Editas Medicine與Vertex Pharmicals簽訂了許可協議，向Vertex提供了該公司Cas9基因編輯技術的非獨家許可，該技術用於鐮狀細胞病和β地中海貧血領域靶向 BCL11A 基因的體外基因編輯藥物，包括Vertex的CASGEVY™（exagamglogene autotemcel）。根據協議條款，Editas Medicine獲得了預付款，並且有資格在2034年之前額外獲得5000萬美元的或有預付款，以及年度許可費，其中可能包括某些基於銷售的年度許可費上漲。

2023 年第四季度和全年財務業績

截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為4.271億美元，而截至2023年9月30日為4.464億美元。公司預計，現有的現金、現金等價物和有價證券，以及近期的年度許可費和根據我們與Vertex Pharmicals, Incorporated的許可協議應支付的或有預付款，將為2026年的運營費用和資本支出提供資金。

2023 年第四季度

•在截至2023年12月31日的三個月中，歸屬於普通股股東的淨虧損為1,890萬美元，合每股虧損0.23美元，而2022年同期的淨虧損為6,070萬美元，合每股虧損0.88美元。

•截至2023年12月31日的三個月，合作和其他研發收入增至6000萬美元，而2022年同期為650萬美元。增長主要歸因於根據我們與Vertex簽訂的許可協議收到的款項。

•截至2023年12月31日的三個月，研發費用增加了1,760萬美元，達到6,960萬美元，而2022年同期為5,200萬美元。這一增長主要歸因於與Vertex許可協議相關的分許可付款，但我們重新確定優先順序和有針對性地專注於reni-cel計劃所節省的費用抵消了這一支出。

•截至2023年12月31日的三個月，一般和管理費用減少了350萬美元，至1,450萬美元，而2022年同期為1,800萬美元。下降的主要原因是專利和法律成本的降低。

2023 年全年

•2023年全年，歸屬於普通股股東的淨虧損為1.532億美元，合每股虧損2.02美元，而2022年同期為2.204億美元，合每股虧損3.21美元。

•2023年的合作和其他研發收入為7,810萬美元，而2022年為1,970萬美元。5,840萬美元的增長主要歸因於根據我們與Vertex的許可協議收到的款項。

•2023年的研發費用增加了270萬美元，達到1.777億美元，而2022年為1.75億美元。這一增長主要歸因於與Vertex許可協議相關的分許可付款，但部分被我們的戰略調整優先次序和定向關注reni-cel計劃導致的外部支出減少所抵消。

•2023年的一般和管理費用為6,970萬美元，而2022年為7,070萬美元。100萬美元的減少與股票薪酬支出的減少有關，但部分被支持戰略計劃和業務發展活動的專業服務的增加所抵消。

即將舉行的活動

Editas Medicine計劃參與以下投資者活動：

•TD Cowen 第 44 屆年度醫療保健會議

2024年3月4日

麻州波士頓

•Leerink Partners 全球生物製藥會議

2024年3月12日

佛羅裏達州邁阿密海灘

•巴克萊第 26 屆年度全球醫療保健會議

2024年3月13日

佛羅裏達州邁阿密海灘

電話會議

Editas Medicine管理團隊將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，提供和討論2023年第四季度和全年公司最新情況和財務業績。要接聽電話，請撥打1-877-407-0989（國內）或1-201-389-0921（國際），並要求撥打Editas Medicine財報電話會議。電話會議還將在Editas Medicine網站www.editasmedicine.com的 “投資者” 欄目上進行網絡直播，重播將在電話會議結束大約兩小時後播出。

關於埃迪塔斯醫學

作為臨牀階段的基因組編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為面向全球嚴重疾病患者的強大治療產品線。Editas Medicine旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革性、耐用、精準的基因組藥物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a專利遺產以及布羅德研究所和哈佛大學Cas9人類藥物專利資產的獨家被許可人。如需瞭解最新信息和科學演講，請訪問 www.editasmedicine.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“將” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括有關公司臨牀前和臨牀研究及其研發計劃的啟動、時間、進展和結果的聲明，包括在2024年年底之前為未公開適應症建立體內概念驗證、公司接收和提交臨牀試驗和臨牀前研究數據的時機，包括2024年中期和2024年底之前的RUBY和eDithal試驗的臨牀數據更新、潛力和預期，公司'的候選產品、監管機構申報和批准的時間或可能性、公司對商業準備情況的預期以及公司對現金流的預期。公司可能無法實際實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：臨牀前研究和臨牀試驗（包括RUBY和Edithal試驗）的啟動和完成以及包括reni-cel在內的公司候選產品的臨牀開發所固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時機；臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；對監管部門批准進行試驗或推銷產品的預期，以及足以滿足公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求的資金可用性。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述，該報告包含在公司向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告中，該報告由公司隨後向美國證券交易委員會提交的文件進行了更新，也包含在公司未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則公司明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

EDITAS MEDICINE, INC.

合併運營報表

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

EDITAS MEDICINE, INC.

選定的合併資產負債表項目

（金額以千計）

（未經審計）

###

媒體和投資者聯繫人：

克里斯蒂·巴內特

(617) 401-0113

cristi.barnett@editasmed.com