附錄 99.1

img233743075_0.jpg 

 

Repare Therapeutics提供最新業務並報告2023年第四季度和全年財務業績

馬薩諸塞州劍橋和蒙特利爾（美國商業資訊）——2024年2月28日——臨牀階段領先的精準腫瘤學公司Repare Therapeutics Inc.（“Repare” 或 “公司”）（納斯達克股票代碼：RPTX）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績。

“2023年是Repare取得實質性進展的一年。Repare總裁兼首席執行官勞埃德·西格爾説，我們推進了產品組合中的四個項目，為今年有意義的數據讀取和新的臨牀試驗的啟動奠定了基礎。“特別是，作為 PKMYT1 抑制領域的領導者和創新者，我們期待在2024年公佈所有正在進行的lunresertib臨牀試驗的數據，並很高興與Debiopharm合作開始一項lunresertib和WEE1聯合臨牀試驗。”

2023 年及近期投資組合亮點：

•
Lunresertib
•
在2023年美國癌症研究協會（AACR）-NCI-EORTC分子靶標和癌症治療國際會議上，提供了其正在進行的1期MYTHIC試驗的初步陽性數據，該試驗評估了單獨使用lunresertib（RP-6306）以及與camonsertib聯合治療包含 CCNE1 擴增或 FBXW7 或 PPP2R1A 有害變異的晚期實體瘤患者。初步組合數據包括，在初步推薦的2期劑量下，十名經過大量預治療的婦科腫瘤患者的RECIST總體反應率為50％。
•
宣佈與Debiopharm合作，探索高選擇性臨牀WEE1抑制劑Debio 0123和lunresertib的潛在臨牀協同作用，預計將在2024年上半年對第一位患者進行給藥，兩家公司已經為此進行了大量的臨牀前驗證。Repare將作為正在進行的MYTHIC試驗的新分支贊助這項全球臨牀試驗，費用由Debiopharm和Repare平均分擔。
•
Camonsertib
•
在2023年AACR年會的臨牀試驗全體會議上，介紹了評估camonsertib（RP-3500）與三種聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）抑制劑聯合使用的1/2期TRESR和ATTAC試驗的初步臨牀數據。Camonsertib是一種有效的選擇性口服小分子ATR（共濟失調-毛細血管擴張和RAD3相關蛋白激酶）的選擇性口服小分子抑制劑，無論選擇PARP抑制劑還是鉑耐藥性，其總體臨牀獲益率均為48％，具有良好的安全性和耐受性。TRESR試驗的數據還發表在《自然醫學》上，重點介紹了camonsertib在晚期實體瘤中的臨牀益處。
•
在羅氏的2期TAPISTRY試驗（NCT04589845）中，為第一位患者服用卡蒙舍替布給藥後，Repare通過與羅氏的合作獲得了4000萬美元的里程碑式付款，這筆款項隨後於2024年2月收到。2023年10月，羅氏還在其基於多種免疫療法的1b/2期臨牀試驗中為基於卡蒙舍替的組中的第一位患者給藥

 

轉移性非小細胞肺癌（Morpheus Lung；NCT03337698）參與者的組合。
•
自羅氏camonsertib合作開始以來，根據羅氏合作協議，Repare已累計獲得1.826億美元的收入，包括預付款、里程碑付款以及羅氏的額外報銷。2024年2月，Repare收到了羅氏當選終止羅氏合作協議的書面通知。終止協議將於2024年5月生效，屆時Repare將從羅氏手中奪回camonsertib的全球開發和商業化權。
•
RP-1664
•
2024 年 2 月，在 RP-1664 的多中心、開放標籤 1 期劑量遞增試驗中，為第一位患者給藥，該試驗針對患有 TRIM37 的高度實體瘤的成人和青少年患者。Repare 透露了 polo 樣激酶 4 (PLK4) 作為 RP-1664 開發計劃的靶標，並報告説，在臨牀前研究中，RP-1664 表現出對 PLK4 的強效選擇性抑制，並對 trim37-High 腫瘤細胞具有合成殺傷力。
•
RP-3467
•
報告了 RP-3467 的全面臨牀前數據，這是一種潛在的同類最佳的 Polβ ATPase 抑制劑。RP-3467 與 PARP 抑制劑聯合使用在臨牀前表現出完整、持續的迴歸，與放射配體療法和化療聯合使用時表現出令人信服的抗腫瘤活性。

2024 年展望：

•
作為正在進行的MYTHIC臨牀試驗的第四個分支，於2024年上半年啟動lunresertib和WE1抑制劑Debio 0123的1/1b期臨牀試驗。
•
報告2024年上半年評估lunresertib與FOLFIRI聯合治療晚期實體瘤的1期MINOTAUR試驗的初步數據。
•
披露2024年第二季度Repare贊助的TRESR和ATTACC臨牀試驗以外的其他camonsertib臨牀開發計劃。
•
報告來自1期MYTHIC試驗的劑量擴展隊列的數據，該試驗評估了2024年下半年在選擇性晚期實體瘤中使用lunresertib與camonsertib聯合治療選擇性晚期實體瘤。
•
報告2024年下半年評估倫瑞替布與吉西他濱聯合治療晚期實體瘤的1期磁性試驗的初步數據。該試用版的註冊現已關閉。
•
2024 年下半年啟動 RP-3467 的 1 期劑量發現試驗。

2023 年第四季度和全年財務業績：

•
現金、現金等價物和有價證券：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為2.236億美元。2024年2月，Repare在羅氏TAPISTRY試驗中為第一位患者服用卡蒙舍替布給藥後，從羅氏獲得了4000萬美元的里程碑式付款。該公司認為，其現金、現金等價物和有價證券足以為其2026年中期的運營提供資金。

 

•
合作協議收入：截至2023年12月31日的三個月和十二個月期間，合作協議收入分別為1,300萬美元和5,110萬美元，而截至2022年12月31日的三個月和十二個月期間分別為1,820萬美元和1.318億美元。三個月期間收入下降是由於羅氏合作和BMS合作確認的遞延收入減少。十二個月期間收入下降的主要原因是羅氏合作項下確認的收入減少，這主要是由於公司履行了發放合併許可證和轉讓臨牀試驗材料的履約義務，2022年確認的收入為1.08億美元。BMS合作和小野合作確認的遞延收入增加部分抵消了十二個月期間的下降。
•
扣除税收抵免（淨研發）後的研發費用：截至2023年12月31日的三個月和十二個月期間，淨研發費用分別為3530萬美元和1.336億美元，而截至2022年12月31日的三個月和十二個月期間分別為2990萬美元和1.191億美元。三個月和十二個月期間淨研發支出的增加主要是由於與我們的lunersertib臨牀項目進展相關的人員相關成本和直接外部成本的增加，以及臨牀前項目向支持IND的研究的推進。
•
一般和管理（G&A）費用：截至2023年12月31日的三個月和十二個月期間，併購支出分別為860萬美元和3,380萬美元，而截至2022年12月31日的三個月和十二個月期間分別為790萬美元和3,260萬美元。併購支出的增加主要是由於人事相關成本的增加，但部分被D&O保險費的降低以及與羅氏合作協議相關的專業費用的減少所抵消。
•
淨虧損：截至2023年12月31日的三個月和十二個月期間，淨虧損分別為2,800萬美元，合每股虧損0.67美元，合每股虧損2.23美元；在截至2022年12月31日的三個月和十二個月期間，淨虧損分別為3,170萬美元，合每股虧損0.75美元，合每股虧損2,900萬美元，合每股虧損0.69美元。

關於 Repare Therapeutics 的 SniprX® 平臺

Repare的SniprX® 平臺是一種基於全基因組CRISPR的篩選方法，它利用專有的等基因細胞系來識別新的和已知的合成致死基因對以及根據腫瘤遺傳特徵最有可能從公司療法中受益的相應患者。Repare的平臺允許對腫瘤中含有一種或多種經SniprX® 篩選確定的基因組變異的患者開發精準療法，以便選擇性地靶向最有可能從所得候選產品中獲得臨牀益處的患者的腫瘤。

Repare Therapeutics Inc 公司簡介

Repare Therapeutics是一家領先的臨牀階段精準腫瘤學公司，其專有的合成殺傷力方法可以發現和開發新療法。該公司利用其支持CRISPR的全基因組SniprX® 平臺，系統地發現和開發以基因組不穩定性為重點的高靶向癌症療法，包括DNA損傷修復。該公司的產品線包括lunresertib（也稱為 RP-6306），一種目前處於1/2期臨牀開發階段的 PKMYT1 抑制劑；camonsertib（也稱為 RP-3500），一種潛在的領先ATR抑制劑，目前處於1/2期臨牀開發階段；RP-1664，一種1期PLK4抑制劑；RP-3467，一種臨牀前Polβ ATPase抑制劑項目；以及其他未公開的、未公開的

 

臨牀前計劃。欲瞭解更多信息，請訪問 www.reparerx.com然後在 X（前身為 Twitter）和 LinkedIn 上關注 @Reparerx。

SniprX® 是 Repare Therapeutics Inc. 的註冊商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》和加拿大證券法所指的 “前瞻性陳述”。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有陳述均為 “前瞻性陳述”。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“意願” 等詞語以及這些詞語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表述來識別，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：公司候選產品的當前和未來臨牀前研究和臨牀試驗的設計、目標、啟動、時間、進展和結果，包括單獨評估lunresertib和camonsertib聯合評估的1期MYTHIC試驗、評估lunresertib與FOLFIRI聯合使用的MINOTAUR試驗、評估lunresertib的MAGNETIB試驗與吉西他濱聯合使用其對Debio 0123和lunresertib的1/1b期試驗與 Debiopharm 的合作、其 RP-1664 的 1 期試驗、RP-3467 的 1 期試驗，以及 TRESR 和 ATTACC 臨牀試驗之外的 camonsertib 其他臨牀開發計劃；camonsertib、lunresertib、RP-1664 和 RP-3467 的耐受性、療效和臨牀進展；RP-3467 作為同類最佳 Polβ ATPase 抑制劑的潛力；Debio 0123 和 lun的潛在協同作用 tib 和合作的潛在收益；公司預期的現金流；以及發現更多目標和臨牀的好處和能力來自公司發現平臺的候選人。這些前瞻性陳述基於公司截至本新聞稿發佈之日的預期和假設。這些前瞻性陳述都涉及風險和不確定性，可能導致公司的臨牀開發計劃、未來業績或業績與前瞻性陳述所表達或暗示的存在重大差異。許多因素可能導致當前預期與實際結果之間的差異，包括：臨牀前測試和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗得出相同的結果或以其他方式提供足夠的數據來證明候選產品的有效性和安全性；宏觀經濟狀況，包括烏克蘭衝突和中東衝突、通貨膨脹加劇以及不確定的信貸和金融市場，對公司業務、臨牀試驗的影響財務狀況；臨牀前研究或臨牀試驗期間觀察到的意外安全性或有效性數據；低於預期的臨牀試驗場所激活率或註冊率；公司從合作和許可協議中獲益的能力；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；監管批准程序的不確定性和時機；以及意想不到的訴訟或其他爭議。公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）和魁北克金融市場管理局（“AMF”）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分列出了可能導致公司實際業績與本新聞稿中前瞻性陳述中明示或暗示的業績不同的其他因素。除非法律另有要求，否則公司明確表示沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因造成的。欲瞭解更多信息，請訪問 reparerx.com 並在 Twitter 上關注 @RepareRx 和 LinkedIn 上關注 Repare https://www.linkedin.com/company/repare-therapeutics/.

 

 

Preare Therapeutics

合併資產負債表

（未經審計）

（金額以千美元計，股票數據除外）

 

 

截至12月31日，

 

 

 

2023

 

 

2022

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產：

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

111,268

 

 

$

159,521

 

有價證券

 

 

112,359

 

 

 

184,420

 

應收所得税

 

 

10,813

 

 

 

—

 

其他當期應收賬款

 

 

4,499

 

 

 

4,323

 

預付費用

 

 

4,749

 

 

 

5,715

 

流動資產總額

 

 

243,688

 

 

 

353,979

 

財產和設備，淨額

 

 

4,215

 

 

 

4,228

 

經營租賃使用權資產

 

 

3,326

 

 

 

5,371

 

應收所得税

 

 

2,276

 

 

 

—

 

其他資產

 

 

396

 

 

 

497

 

總資產

 

$

253,901

 

 

$

364,075

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

2,400

 

 

$

461

 

應計費用和其他流動負債

 

 

24,057

 

 

 

21,645

 

經營租賃負債，流動部分

 

 

2,400

 

 

 

2,171

 

遞延收入，當期部分

 

 

10,222

 

 

 

53,102

 

應繳所得税

 

 

—

 

 

 

1,240

 

流動負債總額

 

 

39,079

 

 

 

78,619

 

經營租賃負債，扣除流動部分

 

 

1,010

 

 

 

3,257

 

遞延收入，扣除流動部分

 

 

1,730

 

 

 

2,682

 

負債總額

 

 

41,819

 

 

 

84,558

 

承付款和或有開支

 

 

 

 

 

 

股東權益：

 

 

 

 

 

 

優先股，每股沒有面值；無限量股票授權為
分別為 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日；已發行 0 股
以及截至2023年12月31日和2022年12月31日的未繳款項

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股，每股沒有面值；無限量股票授權為
2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日；42,176,041 和 42,036,193
截至 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日已發行和流通的股票，
分別地

 

 

483,350

 

 

 

482,032

 

額外的實收資本

 

 

61,813

 

 

 

37,226

 

累計其他綜合虧損

 

 

28

 

 

 

(428

)

累計赤字

 

 

(333,109

)

 

 

(239,313

)

股東權益總額

 

 

212,082

 

 

 

279,517

 

負債總額和股東權益

 

$

253,901

 

 

$

364,075

 

 

 

 

Preare Therapeutics

合併運營報表

（未經審計）

（金額以千美元計，股票和每股數據除外）

 

 

年末
十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

收入：

 

 

 

 

 

 

合作協議

 

$

51,133

 

 

$

131,830

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究與開發，扣除税收抵免

 

 

133,593

 

 

 

119,066

 

一般和行政

 

 

33,764

 

 

 

32,560

 

運營費用總額

 

 

167,357

 

 

 

151,626

 

運營損失

 

 

(116,224

)

 

 

(19,796

)

其他收入（支出），淨額

 

 

 

 

 

 

外匯已實現和未實現（虧損）收益

 

 

(170

)

 

 

308

 

利息收入

 

 

13,334

 

 

 

5,631

 

其他費用，淨額

 

 

(119

)

 

 

(43

)

其他收入總額，淨額

 

 

13,045

 

 

 

5,896

 

所得税前虧損

 

 

(103,179

)

 

 

(13,900

)

所得税優惠（費用）

 

 

9,383

 

 

 

(15,147

)

淨虧損

 

$

(93,796

)

 

$

(29,047

)

其他綜合損失：

 

 

 

 

 

 

可供出售有價證券的未實現收益（虧損）

 

 

456

 

 

 

(428

)

其他綜合收益總額（虧損）

 

$

456

 

 

$

(428

)

綜合損失

 

$

(93,340

)

 

$

(29,475

)

歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄虧損

 

$

(2.23

)

 

$

(0.69

)

加權平均流通普通股——基本股和攤薄後普通股

 

 

42,093,293

 

 

 

41,922,042

 

 

 

 

三個月已結束
十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

主要財務亮點：

 

 

 

 

 

 

來自合作協議的收入

 

$

13,047

 

 

$

18,198

 

研究與開發，扣除税收抵免

 

$

35,266

 

 

$

29,891

 

一般和行政

 

$

8,648

 

 

$

7,939

 

淨虧損

 

$

(28,030

)

 

$

(31,658

)

歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄虧損

 

$

(0.67

)

 

$

(0.75

)

加權平均流通普通股——基本股和攤薄後普通股

 

 

42,139,096

 

 

 

41,979,869

 

 

 

備用聯繫人：

羅賓·加納

副總裁兼投資者關係主管

Preare Therapeutics

investor@reparerx.com

投資者：

馬修·德揚
Argot Par

repare@argotpartners.com

媒體：

大衞·羅森

Argot Par

david.rosen@argotpartners.com

212-600-1902