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PDUFA對復發或進行性plGG中託沃拉非尼保密協議的目標行動日期仍定為2024年4月30日

在《自然醫學》雜誌上發佈的第 2 階段 FIREFLY-1 託伏拉非尼註冊數據

截至2023年，3.663億澳元的現金、現金等價物和短期投資為2026年的發展提供了空間

加利福尼亞州布里斯班，2024年2月26日——Day One Biopharmaceuticals（納斯達克股票代碼：DAWN）（“第一天” 或 “公司”）是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為所有年齡段的危及生命的疾病患者開發和商業化靶向療法，今天公佈了其第四季度和2023年全年財務業績，並重點介紹了最近的公司成就。

第一天首席執行官傑裏米·本德爾博士説：“在第一天，我們將迎來具有里程碑意義的一年，託伏拉非尼的PDUFA日期即將到來。”“我們的團隊經過培訓，隨時準備為需要新治療選擇的兒童提供我們預期的第一種商用藥物。我們還繼續推進託伏拉非尼的3期一線試驗，並正在積極探索針對癌症兒童和成人的產品線的其他潛在新增內容。”

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2023年10月，第一天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）接受了其託伏拉非尼優先審查的新藥申請（NDA）。美國食品和藥物管理局已將《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的目標行動日期定為2024年4月30日。該公司預計，一旦託伏拉非尼可能獲得批准，將有資格獲得優先審查券。

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2023 年 11 月，Nature Medicine 公佈了註冊的 2 期 FIREFLY-1 試驗結果，調查了託沃拉非尼在 BRAF 改變、復發或進行性兒科低度神經膠質瘤 (plGG) 患者中的研究。

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2023年第四季度，第一天繼續為託伏拉非尼的批准和推出做好商業準備，在美國僱用了18名銷售代表。

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評估託沃拉非尼作為plGG患者的一線療法的關鍵性3期FIREFLY-2/LOGIC臨牀試驗繼續在美國、加拿大、歐洲、澳大利亞和亞洲註冊，並激活了80多個研究點。

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評估託伏拉非尼與該公司在研MEK抑制劑pimasertib聯合使用的 FIRELIGHT-1 試驗的1b/2期子研究（102b）的患者入組仍在繼續。

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醫學博士艾莉·巴里已被提升為首席醫學官，她將領導第一天臨牀開發計劃的執行和擴展。最近，Barry博士在第一天擔任臨牀開發主管，在公司臨牀項目的執行中發揮了不可或缺的作用。在2021年加入公司之前，Barry博士曾擔任輝瑞兒科腫瘤學全球臨牀負責人以及輝瑞兒科腫瘤學領導團隊負責人，負責監督多個腫瘤學臨牀項目。她接替了醫學博士、拉斐爾·盧梭博士，後者已過渡到2024年第二季度擔任戰略諮詢職務。

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第一天歡迎經驗豐富的生物技術資深人士哈比卜·戴布爾和威廉·格羅斯曼博士加入其董事會。兩人均為公司董事會帶來了在腫瘤學領域的深厚專業知識和領導能力。

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現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資總額為3.663億美元。根據第一天目前的運營計劃，管理層認為其有足夠的資本資源為2026年的預期運營提供資金。

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研發費用：截至2023年12月31日的第四季度和全年研發費用分別為3,730萬美元和1.305億美元，而2022年同期為2,600萬美元和8,560萬美元。增長主要是由於額外的員工薪酬成本、里程碑式的付款，以及與第一天的主要候選產品託伏拉非尼相關的臨牀試驗和製造活動。

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併購費用：截至2023年12月31日的第四季度和全年的一般和管理費用分別為2,220萬美元和7,550萬美元，而2022年同期為1,670萬美元和6,130萬美元。增長主要是由於額外的員工薪酬成本、持續的商業建設以及支持公司增長的專業服務費用。

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淨虧損：2023年第四季度的淨虧損總額為5,450萬美元，非現金股票薪酬支出為1,080萬美元，而2022年第四季度為4,010萬美元，非現金股票薪酬支出為680萬美元。截至2023年12月31日止年度的淨虧損為1.889億美元，非現金股票薪酬支出為3,930萬美元，而截至2022年12月31日的年度為1.422億美元，非現金股票薪酬支出為2720萬美元。

管理層將於美國東部時間3月5日星期二上午9點50分參加爐邊談話。訪問公司網站的 “活動和演講” 部分，將提供討論的網絡直播和存檔音頻直播。

Tovorafenib是一種研究性口服、穿透大腦、高選擇性的II型RAF激酶抑制劑，旨在靶向MAPK信號通路中的一種關鍵酶，該酶正在原發性腦腫瘤或實體瘤的腦轉移中進行研究。託伏拉非尼目前正在對plGG的兩項關鍵臨牀試驗進行評估。Tovorafenib還被評估為一種聯合療法，適用於複發性或進行性實體瘤並伴有MAPK通路畸變（FIRELIGHT-1）的青少年和成人患者羣體。

Tovorafenib已被美國食品藥品管理局授予突破性療法和罕見兒科疾病稱號，用於治療具有活性RAF變異的plGG患者。Tovorafenib還獲得了美國食品藥品管理局頒發的用於治療惡性神經膠質瘤的孤兒藥稱號，並獲得了歐盟委員會的神經膠質瘤治療認定。

Day One Biopharmaceuticals是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，我們相信在兒科癌症方面，我們可以做得更好。我們把孩子放在第一位，正在開發滿足他們需求的靶向療法。Day One的成立是為了解決尚未滿足的關鍵需求：兒科癌症的治療開發嚴重不足。該公司的名稱靈感來自於醫生與患者及其家屬就最初的癌症診斷和治療計劃進行的 “The Day One Talk”。Day One旨在重新設想抗癌藥物的開發，並從第一天開始重新定義所有癌症患者（無論年齡大小）都有可能實現的目標。

Day One與領先的臨牀腫瘤學家、家族和科學家合作，識別、獲取和開發重要的新興癌症治療方法。該公司的主要候選產品託伏拉非尼是一種在研的口服、大腦穿透、高選擇性的II型RAF激酶抑制劑。該公司的產品線還包括pimasertib，這是一種研究性口服、高選擇性的絲裂原活化蛋白激酶1和2（MEK-1/2）小分子抑制劑。Day One 的總部設在加利福尼亞州的布里斯班。欲瞭解更多信息，請訪問www.dayonebio.com或者在 LinkedIn 或 X 上找到該公司

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的 “前瞻性” 陳述，包括但不限於：第一天開發癌症療法的計劃、對當前臨牀試驗的期望、按設計進行託沃拉非尼的2期和3期臨牀試驗、對完成臨牀試驗、公佈數據結果的安全性、有效性、時機和能力的任何期望、第一天的能力獲得監管部門的批准並實現商業化託伏拉非尼和其他正在開發的候選藥物，以及託伏拉非尼治療plGG或相關適應症的能力。

包含 “相信”、“計劃”、“繼續”、“期望”、“將”、“發展”、“信號”、“潛力” 或 “持續” 等詞語的陳述以及未來時態陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設，如果它們不能完全實現或被證明不正確，則可能導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。

前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，可能導致第一天的實際活動或結果與任何前瞻性陳述中表達的顯著差異，包括本新聞稿中的風險和不確定性以及我們在向美國證券交易委員會提交的文件中列出的其他風險，包括第一天開發、獲得監管部門批准或商業化任何候選產品的能力、第一天保護知識產權的能力、全球業務或宏觀經濟的潛在影響狀況，包括通貨膨脹、利率變化、全球銀行體系的潛在不穩定性、聯邦債務上限和預算的不確定性以及與之相關的潛在政府關閉、全球地區衝突以及第一天的現金、現金等價物和投資是否足以為其運營提供資金。除非法律要求，否則這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，第一天明確表示沒有義務更新這些前瞻性陳述或實際業績可能出現差異的原因，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。


	截至12月31日的財年
	2023	2022	2021
運營費用：
研究和開發	$ 130,521	$ 85,618	$ 43,584
一般和行政	75,543	61,291	29,159
運營費用總額	206,064	146,909	72,743
運營損失	(206,064)	(146,909)	(72,743)
投資收益，淨額	17,187	4,746	4
其他費用，淨額	(40)	(18)	(15)
淨虧損	(188,917)	(142,181)	(72,754)
歸因於可贖回的可轉換非控股權益的淨虧損	—	—	(2,109)
交換可贖回的非控股權益股份——視為股息	—	—	(99,994)
歸屬於普通股股東/成員的淨虧損	$ (188,917)	$ (142,181)	$ (170,639)
基本和攤薄後的每股淨虧損	$ (2.37)	$ (2.17)	$ (4.62)
用於計算每股淨虧損的加權平均普通股數量，基本和攤薄後	79,773,004	65,466,773	36,960,569


	十二月三十一日 2023	十二月三十一日 2022
現金、現金等價物和短期投資	$ 366,347	$ 342,269
總資產	376,048	349,062
負債總額	29,508	17,023
累計赤字	(458,585)	(269,668)
股東權益總額	346,540	332,039