Design Therapeutics概述了GeneTac平臺的進展並公佈了2023年第四季度和全年財務業績

Friedreich Ataxia (FA) DT-216P2 新藥產品，具有良好的非臨牀藥代動力學和注射部位安全性；到 2024 年年底完成 GLP 研究，2025 年開始患者試驗

IND 獲準用於治療 Fuchs 角膜內皮營養不良症 (FECD) 的 DT-168，1 期開發將於 2024 年開始；正在進行觀察性研究，以確認患者特徵和評估潛在終點

亨廷頓氏病（HD）新項目揭曉，目標是使用Genetac小分子減少突變亨廷頓蛋白

截至2023年底，2.818億澳元的現金和證券支持為期五年的運營計劃，以及將多達四個項目推進到臨牀概念驗證的計劃

電話會議和網絡直播將於美國東部時間今天下午 4:30 舉行

加利福尼亞州卡爾斯巴德，2024年3月19日——開發嚴重退行性遺傳病治療方法的生物技術公司Design Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：DSGN）今天提供了其GeneTac投資組合資產平臺的最新進展，並公佈了2023年第四季度和全年財務業績。

“在Design，我們的願景是通過與患者的自然基因組合作來恢復細胞健康，開發出能夠治療一系列退行性疾病的首創或同類最佳小分子產品組合。最近幾個月，我們在評估GeneTac平臺的範圍方面開展了重要工作。我們認為，在我們目前的現金流下，Genetac平臺有可能在未來五年內在多達四個項目中提供臨牀概念驗證，但要視研發結果而定。” Design Therapeutics董事長兼首席執行官Pratik Shah博士説。

沙阿博士繼續説：“我們在足協的主要項目推出了一種名為 DT-216P2 的新藥產品，我們設計該產品旨在改善藥代動力學和注射部位的安全性，這使我們能夠恢復這種使人衰弱、退行性的神經肌肉遺傳性疾病的臨牀開發。這項工作建立在我們先前臨牀試驗的FA患者令人鼓舞的數據基礎上。此外，我們的 FECD 計劃 DT-168 有可能成為第一種針對這種退行性角膜疾病根本原因的有效治療方法，現在的臨牀試驗已獲得 FDA 的批准。最後，我們將重點介紹一項令人興奮的亨廷頓氏病新項目，這表明了巨大的醫療需求未得到滿足，這進一步證明瞭我們針對基因組藥物的差異化方法的深度和多功能性。”

管道更新和預期的即將到來的里程碑

Design此前使用其先前的配方報告了1期數據，該配方顯示外周血細胞和骨骼肌中的frataxin（FXN）mRNA水平升高，證實了FA患者的活性。基於這些發現，Design 正在推進 DT-216P2 for FA，並計劃在 2024 年年底之前完成 GLP 研究，並於 2025 年開始患者試驗。

2023 年第四季度和全年財務業績

網絡直播和電話會議信息

Design將於美國東部時間今天下午 4:30 主持網絡直播和電話會議，討論這些更新。該活動可通過www.designtx.com投資者頁面的活動部分觀看。網絡直播的重播將在設計網站上存檔30天。

會議參與者的撥入信息可以通過在此處註冊活動來獲得。

關於設計療法

Design Therapeutics是一家生物技術公司，基於其GeneTac基因靶向奇美拉小分子平臺開發一類新療法。該公司的GeneTac分子的設計目的是

要麼調高要麼調低特定致病基因的表達，以解決疾病的根本原因。除了為弗裏德賴希共濟失調患者開發的主要GeneTac小分子 DT-216 外，該公司還在推進福克斯角膜內皮營養不良症、亨廷頓氏病和1型肌強直性營養不良症的項目。多種基因組藥物的發現工作正在進行中。欲瞭解更多信息，請訪問 designtx.com。

前瞻性陳述

本新聞稿中不純粹是歷史性質的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述包括但不限於來自早期項目、非臨牀數據和早期臨牀數據的預測；對 DT-216P2 PK 和安全狀況改善的預期；某些開發活動的進展或完成，包括開發候選物的選擇；DT-216P2 和 DT-168 研究和臨牀試驗的啟動及其時機；Design 推進 GeneTac 平臺的能力；Design 的估計財務狀況及其資源充足程度支持其計劃運營；以及Design的GeneTac分子產品線的能力和潛在優勢。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。諸如 “相信”、“設計”、“預期”、“目標”、“計劃”、“期望”、“估計”、“打算”、“將”、“潛力” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Design當前的預期，涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，這些風險和不確定性包括但不限於與FDA接受IND對我們的候選產品進行計劃臨牀試驗以及我們對未來臨牀試驗的擬議設計相關的風險；與非臨牀開發活動相關的風險；與受多種因素影響的臨牀試驗和患者入組相關的風險，以及任何困難或此類臨牀試驗或患者入組出現的延誤可能會延遲或以其他方式對Design的臨牀開發計劃；發現和開發安全有效且可用作人類療法並作為開發階段公司運營的療法的過程；不良副作用或其他特性可能導致設計或監管機構暫停或終止臨牀試驗，從而延遲或阻礙Design候選產品的開發或監管批准；Design的開發能力，啟動或完成其候選產品的非臨牀研究和臨牀試驗；有前景的早期研究或臨牀試驗在後來的非臨牀研究或臨牀試驗中無法證明安全性和/或有效性的風險；Design開發候選產品的計劃發生變化；與進行臨牀試驗、監管申報和申請相關的不確定性；與依賴第三方成功進行臨牀試驗和非臨牀研究相關的風險；設計對關鍵第三方的依賴，包括合同製造商和合同研究機構；Design 籌集繼續推行其業務和產品開發計劃所需的任何額外資金的能力；美國和國外的監管發展；Design 為其候選產品獲得和維持知識產權保護的能力；Design 招募和留住關鍵科學或管理人員的能力；Design 經營所在行業的競爭，這可能導致其他人發現、發展競爭力或將其商業化先於或比設計更成功的產品；以及市場狀況。有關這些因素和其他因素的更詳細討論，請參閲Design向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件，包括2023年11月13日向美國證券交易委員會提交的截至2023年9月30日的Design表10-Q季度報告的 “風險因素” 標題下的文件，以及截至2023年12月31日財年的設計10-K表年度報告的 “風險因素” 標題下的文件，即今天晚些時候向美國證券交易委員會提交。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的全部限制，除非法律要求，否則Design沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。

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