例如 99.1

Stoke Therapeutics公佈第三季度財務業績並提供業務最新情況

— STK-001：預計2024年第一季度的讀數將包括1/2a期研究的結束結果以及正在進行的開放標籤擴展（OLE）研究中有關重複給藥對發作頻率、認知和行為影響的長期數據 —

— STK-001：公司隨後計劃與監管機構會面，討論第三階段的研究設計；預計將在2024年上半年更新—

— 截至2023年9月30日，公司擁有2.147億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為2025年底的運營提供資金 —

馬薩諸塞州貝德福德，2023年11月7日——致力於通過使用基於RNA的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病根本原因的生物技術公司Stoke Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：STOK）今天公佈了2023年第三季度的財務業績，並提供了業務最新情況，包括與該公司專有的反義寡核苷酸（ASO）相關的業務最新情況，斯托克正在開發，是第一種潛在的解決藥物德拉維特綜合徵的遺傳原因。STK-001

Stoke Therapeutics首席執行官愛德華·凱伊醫學博士説：“我們最近對 STK-001 研究的數據分析表明，在已經接受最佳抗癲癇藥物的德拉維特綜合徵患者中，驚厥發作頻率大幅持續降低。”“更引人注目的是，在多項認知和行為衡量標準方面觀察到的改善，這在對當前護理標準的研究中是沒有發現的。這些數據，加上臨牀醫生令人鼓舞的反饋，支持了我們的信念，即 STK-001 是一種改善疾病的方法，它正在將治療從癲癇發作管理轉向該綜合徵。我們有望在年底前完成1/2a期研究，並將使用這些數據以及其他OLE數據來支持我們提議的3期給藥方案，供全球監管機構討論。”

2023 年第三季度業務亮點和近期發展

Dravet 綜合症：STK-001

即將到來的預期里程碑

Dravet 綜合症：STK-001

常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)：STK-002

2023 年第三季度及年初至今的財務業績

關於德拉維特綜合症

Dravet 綜合徵是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇，其特徵是發作頻繁、長時間和難治性發作，發作始於出生後的第一年。Dravet 綜合徵難以治療，長期預後也很差。該疾病的併發症通常導致患者及其護理人員的生活質量差。這種疾病的影響不僅限於癲癇發作，通常還包括智力障礙、發育遲緩、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統中斷和情緒障礙。由於與該疾病相關的發育遲緩和認知障礙，該疾病被歸類為發育和癲癇性腦病。與一般癲癇人羣相比，Dravet綜合徵患者在癲癇（SUDEP）中突然死亡的風險更高。尚無經批准的針對德拉維特綜合徵患者的疾病改善療法。每16,000名嬰兒中就有一名出生時患有德拉維特綜合症，這種綜合徵並不集中在特定的地理區域或族裔羣體。

關於 STK-001

STK-001 是一種用於治療 Dravet 綜合徵的研究性新藥，目前正在進行的臨牀試驗中進行評估。斯托克認為，STK-001 是一種專有的反義寡核苷酸（ASO），有可能成為第一種解決德拉維特綜合徵遺傳原因的疾病改善療法。STK-001 旨在通過利用 SCN1A 基因的非突變體（野生型）拷貝來恢復生理 nav1.1 水平來調節 nav1.1 蛋白的表達，從而減少癲癇發作和嚴重的非癲癇發作合併症的發生。STK-001 已被美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局授予孤兒藥稱號，並被美國食品藥品管理局指定為治療德拉維特綜合徵的潛在新療法。

關於MONARCH 1/2a期研究（美國）

MONARCH研究是一項1/2a期開放標籤研究，針對年齡在2至18歲之間、已確診為Dravet綜合徵且有證據表明SCN1Agene存在基因突變的兒童和青少年。該研究的主要目標是評估 STK-001 的安全性和耐受性，以及確定血漿中的藥代動力學和腦脊液暴露。次要目標是根據驚厥發作頻率與基線相比的百分比變化，評估作為輔助抗癲癇治療的療效。斯托克還打算衡量該疾病的非癲癇發作方面，例如生活質量，例如

次要端點。有關 MONARCH 研究的更多信息，請訪問 https://www.monarchstudy.com/。

參與MONARCH研究並符合研究進入標準的患者有資格繼續接受SWALLOWTAIL的治療。SWALLOWTAIL是一項開放標籤延期（OLE）研究，旨在評估重複給藥 STK-001 的長期安全性和耐受性。我們預計，SWALLOWTAIL 還將提供有關 STK-001 對癲癇發作的初步影響以及該疾病的非發作方面（例如生活質量和認知質量）的寶貴信息。

SWALLOWTAIL 的註冊和給藥正在進行中。

關於第1/2a期ADMIRAL研究（英國）

ADMIRAL 研究是一項針對 2 至 兒童和青少年的1/2a期開放標籤研究

參與ADMIRAL研究並符合研究進入標準的患者有資格繼續接受LONGWING的治療。LONGWING是一項開放標籤延期（OLE）研究，旨在評估重複給藥 STK-001 的長期安全性和耐受性。我們預計，LONGWING 還將提供有關 STK-001 對癲癇發作的初步影響以及該疾病的非發作方面（例如生活質量和認知質量）的寶貴信息。

LONGWING 的註冊和給藥仍在進行中。

關於常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)

常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA) 是最常見的遺傳性視神經疾病。這是一種罕見的疾病，從生命的頭十年開始，會導致雙眼出現漸進性和不可逆轉的視力喪失。嚴重程度可能有所不同，視力喪失的速度可能難以預測。在擁有ADOA的人中，大約有一半沒有達到駕駛標準，多達46％的人被登記為合法盲人。據報道，在被診斷患有 ADOA 的人中，有 400 多個 OPA1 突變。目前，ADOA患者尚無經批准的治療方法。ADOA影響全球大約每3萬人中就有一人，在丹麥，由於創始人效應，發病率更高，為萬分之一。

關於 STK-002

STK-002 是一種專有的反義寡核苷酸 (ASO)，正在臨牀前開發，用於治療常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)。大約80％的ADOA患者在10歲之前出現症狀，通常從4到6歲開始。斯托克認為，STK-002 有可能成為針對ADOA患者的第一種改善疾病的療法。據估計，65％至90％的病例是由OPA1基因的突變引起的，其中大多數導致單倍功能不全，導致50％的OPA1蛋白表達

疾病表現。STK-002 旨在通過利用 OPA1 基因的非突變體（野生型）拷貝來恢復 OPA1 蛋白表達，從而上調 OPA1 蛋白的表達，目的是阻止或減緩 ADOA 患者的視力喪失。Stoke 已經生成的臨牀前數據證明瞭 STK-002 的機制驗證和概念驗證。STK-002 已被美國食品藥品管理局認定為ADOA的潛在新療法，該公司已獲得MHRA的CTA授權。

關於 OSPREY 第一階段研究（英國）

OSPREY研究是一項針對6至55歲的兒童和成人的第一階段開放標籤研究，他們已確診為ADOA，並且有OPA1基因存在基因突變的證據。該研究的主要目標是評估單次遞增劑量 STK-002 的安全性和耐受性，並確定血液中的暴露情況。次要目標是評估每位患者一隻眼睛在玻璃體內 (IVT) 給藥 STK-002 後的療效，衡量標準是 ADOA 患者的視覺功能和眼部結構變化以及生活質量。入學和給藥預計將於2024年初開始。

關於獵鷹研究

FALCON是一項多中心、前瞻性自然史研究，針對年齡在8至60歲之間，已確立ADOA臨牀診斷為由雜合OPA1基因變異引起的ADOA的人羣。不提供研究藥物或其他治療方法。該研究在美國、英國、意大利和丹麥的10個地點招收了48名患者。患者在基線、6 個月、12 個月、18 個月和 24 個月時接受評估。不會有額外的隨訪期。

關於 TANGO

TANGO（靶向增強核基因輸出）是斯托克的專有研究平臺。斯托克最初應用這項技術的是基因的一個拷貝正常運作而另一個基因發生突變的疾病，也稱為單倍體功能不全。在這些情況下，突變基因不產生其應有的蛋白質，從而導致疾病。斯托克研究人員使用探戈方法和對RNA科學的深刻理解，設計了與前mRNA結合並幫助功能（或野生型）基因產生更多蛋白質的反義寡核苷酸（ASO）。TANGO旨在通過增加或刺激健康基因的蛋白質輸出來恢復缺失的蛋白質，從而補償該基因的突變拷貝。

關於斯托克療法

Stoke Therapeutics（納斯達克股票代碼：STOK）是一家生物技術公司，致力於通過使用基於RNA的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。斯托克正在使用斯托克專有的TANGO（靶向增強核基因輸出）方法，開發反義寡核苷酸（ASO），以選擇性地恢復蛋白質水平。斯托克的第一個化合物 STK-001 正在臨牀測試中，用於治療德拉維特綜合徵，這是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇。德拉維特綜合徵是單倍體功能不全引起的眾多疾病之一，在這種疾病中，正常蛋白質水平的損失約50％會導致疾病。斯托克正在開發用於治療常染色體顯性視神經萎縮（ADOA）的 STK-002，這是最常見的遺傳性視神經疾病。斯托克最初的重點是單倍體功能不全以及中樞神經系統和眼睛的疾病，儘管有證據

該概念已在其他器官、組織和系統中得到證實，這支持了其對專有方法具有廣泛潛力的信念。斯托克總部位於馬薩諸塞州貝德福德，在馬薩諸塞州劍橋設有辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問 https://www.stoketherapeutics.com/ 或在 X @StokeTx 上關注 Stoke。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的前瞻性陳述，包括但不限於：公司的季度業績和現金流；其未來的經營業績、財務狀況和流動性；STK-001 治療德拉維特綜合徵根本原因和減少發作或行為或認知改善的能力；STK-002 治療 ADOA 根本原因的能力；時機和預期臨牀試驗進展，數據讀物和演示；監管相互作用或批准的時間或收到情況；TANGO設計提高蛋白質產量的藥物的能力及其預期益處。包含 “計劃”、“將”、“繼續”、“預期” 或 “持續” 等詞語的陳述以及未來時態的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設，如果事實證明不正確或未完全實現，則可能導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：公司推進候選產品、獲得監管部門批准並最終將其候選產品商業化的能力；臨牀前和臨牀試驗的時間和結果；臨牀試驗的積極結果審判可能會不能在後續試驗中複製，或者早期臨牀試驗的成功可能無法預測後期試驗的結果；正在進行的試驗的初步中期數據可能顯示結果在這些試驗完成後會發生變化；公司在2025年底之前為發展活動提供資金和實現發展目標的能力；公司保護其知識產權的能力；以及公司10-K表年度報告中 “風險因素” 標題下描述的其他風險和不確定性截至12月31日的年度2022年，其10-Q表季度報告以及公司不時向美國證券交易委員會提交的其他文件。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，公司沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。

財務表如下

Stoke Therapeutics, Inc

合併資產負債表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Stoke Therapeutics, Inc

合併運營報表和綜合虧損報表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Stoke 媒體與投資者聯繫人：

黎明卡爾瑪

首席傳播官

dkalmar@stoketherapeutics.com

781-303-8302

埃裏克·羅哈斯

投資者關係副總裁

IR@stoketherapeutics.com

617-312-2754