附錄 99.1
Adverum Biotechnologies公佈2023年第四季度和全年財務業績,並提供管道要點和公司最新情況
-在黃斑協會年會上公佈的LUNA初步數據支持濕性AMD患者的潛在最佳臨牀活動和令人鼓舞的安全性-
-與新老機構投資者完成了1.275億美元的私募融資-
-現金流預計將持續到2025年底-
-1 比 10 的反向股票拆分將於 2024 年 3 月 21 日生效-
加利福尼亞州雷德伍德城,2024年3月18日——Adverum Biotechnologies, Inc.(納斯達克股票代碼:ADVM)是一家率先使用基因療法作為高度流行眼部疾病新護理標準的臨牀階段公司,今天公佈了第四季度和2023年全年的財務業績。該公司還提供了近期的管道亮點和公司最新情況。
Adverum Biotechnologies總裁兼首席執行官洛朗·菲捨爾醫學博士表示:“我們在2023年和2024年迄今為止在開發IXO-VEC方面取得了巨大進展,它是一種持久的潛在基因療法,可治療數百萬濕性AMD患者。”“我們很高興在Macula Society上公佈了我們正在進行的IXO-VEC的LUNA二期試驗的初步數據,該試驗顯示出IXO-VEC的2E11和6E10劑量的臨牀活性可能處於同類最佳水平,數據趨勢與我們的首次人體OPTIC試驗的數據相似或更好。重要的是,初步數據表明,IXO-VEC的耐受性普遍良好。我們期待在2024年中期發佈LUNA第二階段計劃的26週中期分析。”
菲捨爾博士繼續説:“在Macula Society發佈數據之前,Adverum與新老投資者完成了1.275億美元的私募融資,我們預計這將有意義地將我們的現金流延至2025年底,遠遠超過我們正在進行的LUNA第二階段試驗中預計公佈的為期52周的頭條數據。同時,我們將繼續與美國和歐盟的監管機構互動,為Ixo-VEC的第三階段開發提供信息,我們計劃在2025年上半年啟動該項目。”
Ixo-Vec 計劃亮點:
•2024 年 Macula Society 的 ixo-VEC LUNA 初步試驗數據:
◦2024年2月,我們在加利福尼亞州棕櫚泉舉行的第47屆黃斑學會年會上公佈了正在進行的針對濕性AMD患者的LUNA二期IXO-VEC試驗的積極初步療效和安全性數據。
◦接受2E11或6E10劑量ixo-VEC治療的LUNA患者的年化抗血管內皮生長因子(VEGF)注射量和26周內未接受補充注射的患者的百分比可能達到同類最佳水平。
▪ 服用2E11和6E10劑量的患者的年化抗血管內皮生長因子注射平均分別減少了90%和94%。
▪ 在服用2E11和6E10劑量的患者中,分別有85%和68%在26周內沒有接受過補充注射。
◦在兩個劑量水平下均維持或改善了平均 BCVA 和平均 CST。
◦ixo-vec 的耐受性仍然良好,眼內炎症對局部皮質類固醇有反應。
◦未報告與 IXO-VEC 相關的嚴重不良事件,即鞏膜外層炎、血管炎、視網膜炎、脈絡膜炎、血管閉塞或張力減退。
•AAO 2023 上的 ixo-VEC OPTIC 長期試驗數據:
◦2023年11月,在加利福尼亞州舊金山舉行的美國眼科學會(AAO)2023年年會上,該公司在視網膜亞專業日期間公佈了針對濕性AMD患者的OPTIC延伸研究的3年數據。
◦通過3年的隨訪,包括維持視力、持續改善解剖結構和持續減輕抗血管內皮生長因子治療負擔,OPTIC延期試驗的患者繼續從ixo-VEC中獲得長期益處。
▪ 服用2E11劑量的患者的年化抗血管內皮生長因子注射量減少了84%,在2E11劑量的參與者中,有53%的參與者在三年內接受了零次補充注射。
▪ 通過隨訪(治療後長達4.5年),Aflibercept的蛋白水平得以維持。
▪ BCVA 得以維持,CST 在 3 年內得到改善。
◦ixo-vec 的耐受性總體良好,最常見的不良事件是對局部使用皮質類固醇有反應的劑量依賴性炎症。
公司最新動態:
•批准1比10的反向股票拆分:3月8日,董事會批准了公司普通股的1比10反向分割。該公司的普通股將於2024年3月21日開始在股票拆分調整後的反向基礎上交易。反向股票拆分後,該公司將有大約2,080萬股普通股的已發行普通股。
•1.275億美元的私募融資:2024年2月,公司以每股1.20美元的價格向部分機構和認可的醫療保健專業投資者完成了1.0625億股普通股(或預先籌資的認股權證)的私募配售,比Adverum的30天成交量加權平均價格高出約20%。本次融資由TCGX牽頭,包括5AM Ventures、Commodore Capital、弗雷澤生命科學、Logos Capital、Samsara BioCapital、Venrock Healthcare Capital、Venrock Healthcare Capital Partners和Vivo Capital在內的新老投資者以及兩家大型投資管理公司都參與該融資預計將把Adverum的現金流延至2025年底。
•任命羅穆爾德·科爾鮑博士為首席科學官:2024年1月,該公司宣佈任命Romuald “Romu” Corbau博士為首席科學官。Corbau博士擁有超過25年的藥物開發經驗,包括領導Spark Therapeutics對Luxturna® 的轉化研發,Luxturna® 是一種治療Leber先天性黑蒙病的視網膜下注射基因治療產品,萊伯氏先天性黑蒙症是一種通常導致失明的遺傳性視力喪失疾病。
預期里程碑
•2024:美國食品和藥物管理局繼續進行正式和非正式的監管互動
•2024 年中期:LUNA 26 週中期分析
•2025 年上半年:啟動 3 期試驗
截至2023年12月31日的三個月的財務業績
•截至2023年12月31日,現金、現金等價物和短期投資為9,650萬美元,而截至2023年9月30日為1.171億美元,截至2022年12月31日為1.856億美元。包括2024年2月私募融資的收益,預計現金、現金等價物和短期投資為2.238億美元。Adverum預計,其現金、現金等價物和短期投資將為2025年底的運營提供資金。
•截至2023年12月31日的三個月,研發費用為1,530萬美元,而2022年同期為2,220萬美元。研發費用減少是由於臨牀試驗相關費用減少、材料生產和生物分析減少、股票薪酬支出降低、許可費減少以及外部研發服務減少所致。2023年第四季度,研發費用中包含的股票薪酬支出為100萬美元。
•截至2023年12月31日的三個月,一般和管理費用為1,090萬美元,而2022年同期為1170萬美元。一般和管理費用減少,這是由於本期租賃的場所減少導致設施費用降低,轉租收入增加和折舊費用降低。2023年第四季度,一般和管理費用中包含的股票薪酬支出為310萬美元。
•截至2023年12月31日的三個月,淨虧損為2370萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.23美元,而2022年同期為3,270萬美元,基本和攤薄後每股虧損0.33美元。
關於濕性年齡相關性黃斑變性
濕性AMD,也稱為新生血管性AMD或namD,是一種由血管內皮生長因子驅動的晚期AMD,影響約10%的AMD患者,這與黃斑和視網膜中的液體積聚有關。濕性AMD是65歲以上人羣失明的主要原因,全球約有2000萬人患有這種疾病。隨着人口老齡化,預計全球濕性AMD的新病例將顯著增加。預計到2040年,AMD將影響全球2.88億人,濕式AMD約佔這些病例的10%。此外,濕性AMD是一種雙側疾病,在前兩到三年中,第二隻眼的namD發病率高達42%。目前的護理標準要求在眼睛中頻繁地反覆注射抗血管內皮生長因子。IVT基因療法通過提供穩定的抗血管內皮生長因子治療水平來控制黃斑液體,有望保護視力,並在患者一生中減少大部分或全部的注射。
關於 Wet AMD 中的 ixo-vec
Adverum正在開發用於治療濕性AMD的ixoberogene soroparvovec(ixo-VEC,前身為 ADVM-022),這是其臨牀階段的候選基因療法產品。ixo-vec 利用專有的載體衣殼AAV.7M8,在專有表達盒的控制下攜帶 aflibercept 編碼序列。與其他需要手術才能在視網膜下進行基因療法(視網膜下療法)的眼科基因療法不同,ixo-vec設計為在醫生辦公室進行一次性靜脈注射,具有長期療效,減輕頻繁注射抗血管內皮生長因子(VEGF)的負擔,優化患者依從性並改善濕性AMD患者的視力結果。美國食品藥品監督管理局認識到濕性AMD需要新的治療方案,批准了用於治療濕性AMD的ixo-VEC的快速通道。IXO-VEC還獲得了歐洲藥品管理局頒發的PRIME稱號和英國藥品和保健產品監管局頒發的治療濕性AMD的創新通行證。
關於 Adverum 生物技術
Adverum Biotechnologies(納斯達克股票代碼:ADVM)是一家處於臨牀階段的公司,其目標是將基因療法確立為治療高度流行的眼部疾病的新標準,其願望是開發功能性治療方法來恢復視力和預防失明。Adverum正在利用其專有的玻璃體內注射(IVT)平臺的功能,開發耐用的單次給藥療法,旨在在醫生辦公室提供,以消除為治療這些疾病而頻繁進行眼部注射的需求。Adverum正在評估其新的候選基因療法ixoberogene soroparvovec(ixo-vec,前身為 ADVM-022),該藥物是針對新生血管或濕性年齡相關性黃斑變性患者的一次性體外受精注射。此外,通過克服與當前衰弱性眼部疾病治療模式相關的挑戰,Adverum渴望改變護理標準,保持視力,並在全球範圍內產生深遠的社會影響。欲瞭解更多信息,請訪問 www.adverum.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中包含的有關未來可能發生的事件或結果的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類聲明包括但不限於關於ixo-VEC作為一次性靜脈注射液治療濕性AMD的潛在益處的聲明,包括其改善視力結果的潛力、IXO-VEC的潛在最佳臨牀活性、2期LUNA試驗和啟動3期試驗的初步和中期數據的預期時間,以及與公司現金充足率和跑道相關的聲明以及其他包含以下內容的聲明 “預期”、“相信”、“期望”、“打算”、“計劃”,”target、” “will” 和類似的表達式。由於各種風險和不確定性,包括但不限於與市場狀況相關的風險所固有的風險,實際結果可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異。Adverum面臨的其他風險和不確定性在 “風險因素” 標題下以及Adverum的證券交易委員會(SEC)文件和報告的其他地方列出,包括Adverum向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告,該報告經10-Q表的任何後續報告進行了更新。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。除非法律要求,否則,Adverum 沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。
企業、投資者和媒體查詢
Adverum 生物技術有限公司
E: ir@adverum.com
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Adverum 生物技術有限公司 |
部分合並資產負債表數據 |
(以千計) |
| | 十二月三十一日 | | 十二月三十一日 |
| | 2023 | | 2022 |
| |
| | |
現金和現金等價物以及有價證券 | | $ | 96,526 | | 1 | $ | 185,589 | |
總資產 | | 173,010 | | | 308,372 | |
流動負債總額 | | 24,914 | | | 32,246 | |
負債總額 | | 89,541 | | | 126,854 | |
股東權益總額 | | 83,469 | | | 181,518 | |
| | | | |
(1) 現金、現金等價物和有價證券不包括Adverum2024年2月私募中約1.278億美元的淨收益 |
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Adverum 生物技術有限公司 |
合併運營報表 |
(除每股數據外,以千計) |
| | 截至12月31日的三個月 | | 截至12月31日的年份 |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | (未經審計) | | (1) |
| | | | | | | | |
許可證收入 | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 3,600 | | | $ | — | |
| | | | | | | | |
運營費用: | | | | | | | | |
研究和開發 | | 15,278 | | | 22,199 | | | 77,676 | | | 99,277 | |
一般和行政 | | 10,880 | | | 11,741 | | | 49,915 | | | 57,858 | |
運營費用總額 | | 26,158 | | | 33,940 | | | 127,591 | | | 157,135 | |
營業虧損 | | (26,158) | | | (33,940) | | | (123,991) | | | (157,135) | |
其他收入,淨額 | | 1,311 | | | 1,223 | | | 5,748 | | | 2,673 | |
所得税前淨虧損 | | (24,847) | | | (32,717) | | | (118,243) | | | (154,462) | |
所得税優惠(準備金) | | 1,133 | | | (19) | | | 1,078 | | | (74) | |
淨虧損 | | (23,714) | | | (32,736) | | | (117,165) | | | (154,536) | |
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 | | $ | (0.23) | | | $ | (0.33) | | | $ | (1.16) | | | $ | (1.56) | |
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | | 101,213 | | 99,915 | | 100,824 | | 99,251 |
| | | | | | | | |
(1) 源自Adverum的年度經審計的合併財務報表。 |