附錄 99.1

Scholar Rock 報告 2023 年全年財務 業績和重點業務進展

- 針對脊髓性肌萎縮症患者的關鍵 3 期 SAPPHIRE 試驗有望在 2024 年第四季度公佈主要數據

- 宣佈美國食品藥品管理局批准啟動阿匹特格羅單抗治療肥胖的2期概念驗證試驗的IND申請；預計將於2024年中期開始

- 在 Keystone 研討會上，作為更健康的體重管理的一部分，提供了 臨牀前數據，支持 SRK-439 在保持瘦肌肉質量方面的潛在益處

- 2023 年末 擁有約 2.8 億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為 2025 年下半年的運營提供資金

劍橋， 馬薩諸塞州。--（美國商業資訊）— 2024年3月19日--SColar Rock（納斯達克股票代碼：SRRK）是一家後期生物製藥公司 ，專注於推進脊髓性肌萎縮 (SMA)、心臟代謝障礙和其他以 蛋白質生長因子起着根本作用的嚴重疾病的創新療法，今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務業績和公司最新情況。

“2023年，Scholar Rock在我們行業領先的 抗肌抑素產品線中取得了重大進展，我們為未來的一年做好了變革的準備。我們仍有望在2024年第四季度發佈apitegromab治療脊髓性肌萎縮症的 3 期 SAPPHIRE 試驗的主要數據，該試驗如果成功，將成為我們神經肌肉系列的基礎 。此外，我們仍有望在2024年中期啟動使用apitegromab 與 GLP-1 RA 聯合使用的2期概念驗證試驗，因為我們將繼續將我們的新型臨牀前肥胖症肌肉抑制劑 SRK-439 推向新藥。” 醫學博士、M.P.H.、Scholar Rock總裁兼首席執行官傑伊·巴克斯特羅姆説。“作為唯一一家使用我們的選擇性抗肌抑素方法在SMA中展示臨牀 概念驗證的公司，我們完全有能力進一步擴大我們的領導地位，有可能在SMA領域推出 ，預計將在2025年推出肥胖症臨牀數據。”

公司亮點和即將到來的里程碑

脊髓性肌萎縮 (SMA) 計劃

Apitegromab 是 一種正在研究中的全人源單克隆抗體，它通過選擇性地結合骨骼肌中肌抑素的促和潛在形式 來抑制肌抑素的激活，並且正在開發作為治療SMA的潛在第一種肌肉靶向療法。Apitegromab 是唯一一種在SMA中顯示臨牀概念驗證的肌肉靶向療法。

心臟代謝計劃

SRK-439 是一種新型的臨牀前研究性肌抑制劑，對促和潛伏的肌抑制素具有很高的體外親和力，並保持 肌抑素特異性（即沒有 GDF11 或 Activin-A 結合），最初是為治療肥胖而開發的。

企業

2023 年全年財務業績

截至2023年12月31日的全年中，淨虧損為1.658億美元，合每股虧損1.99美元，而截至2022年12月31日的全年淨虧損為1.345億美元，合每股虧損2.26美元。

“我們在2023年執行了所有產品組合，並利用我們在肌抑素抑制方面世界領先的 專業知識正式啟動了我們的心臟代謝計劃。此外，我們在全年 中精心管理支出，第四季度的融資延長了我們的現金流。” Scholar Rock首席運營官兼首席財務官泰德·邁爾斯説。“我們在2024年有了一個良好的開端，為關鍵的一年做好了充分的準備，將 SAPPHIRE 數據讀出視為公司的關鍵轉折點。”

關於第三階段 SAPPHIRE 試驗

SAPPHIRE 是一項正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期臨牀試驗，評估了阿匹特格羅單抗在接受 SMN 靶向治療（nusinersen 或 risdiplam）的 2 型和 3 型 SMA 非活動患者中的安全性和有效性。SAPPHIRE 的目標是在 主要療效人羣中招收約156名年齡在2-12歲的患者。這些患者以 1:1:1 的比例隨機分配，每隔4周接受一次為期12個月的apitegromab 10 mg/kg、apitegromab 20 mg/kg、 或安慰劑，為期12個月。還將單獨評估以招收多達48名年齡在13-21歲的患者為目標的探索性人羣。這些患者以 2:1 的比例隨機分配，接受阿匹特格羅單抗20 mg/kg或安慰劑。有關 SAPPHIRE 的 更多信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov。Apitegromab尚未獲得美國食品藥品管理局或任何其他 衞生機構批准用於任何用途，其安全性和有效性尚未確定。

關於 SRK-439

SRK-439 是一種新型的臨牀前研究性肌抑制劑 ，對促和潛伏的肌抑制素具有很高的體外親和力，並能保持肌抑素特異性（即沒有 GDF11 或 Activin-A 結合）， 最初是為治療肥胖而開發的。根據臨牀前數據，SRK-439 有可能通過保持瘦肉來支持更健康的 體重管理。SRK-439 的功效和安全性尚未確定，而且 SRK-439 尚未獲得 FDA 或任何其他監管機構批准 用於任何用途。

關於《學者搖滾》

Scholar Rock 是一家生物製藥公司，致力於發現、開發 併為有大量未滿足需求的嚴重疾病患者提供改變生活的療法。作為 細胞蛋白超家族 生物學領域的全球領導者，這家處於臨牀階段的公司專注於推進以蛋白質生長因子為基礎的創新療法，並以學者巖石與 蛋白質結構的視覺相似性而得名。 在過去的十年中，Scholar Rock創建了一條有可能提高神經肌肉疾病、 心臟代謝障礙、癌症和其他生長因子靶向藥物可以發揮變革作用的疾病的護理標準。

Scholar Rock是唯一一家為脊髓性肌萎縮症（SMA）的肌肉靶向治療提供臨牀概念驗證 的公司。這種解鎖根本不同的治療方法 的承諾是由專有平臺的廣泛應用所推動的，該平臺開發了具有非凡選擇性的新型單克隆抗體，可以調節蛋白質生長 因子。Scholar Rock 利用歷史上通過 傳統療法未能充分解決的疾病領域的尖端科學，每天都在努力為患者創造新的可能性。要詳細瞭解我們的方法，請訪問 Scholarrock.com 並關注 @ScholarRock 和 LinkedIn。

有關 Scholar Rock 的其他信息的可用性

投資者和其他人應注意，我們使用公司網站www.scholarrock.com與投資者 和公眾進行溝通，包括但不限於公司披露、投資者介紹 和常見問題解答、證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議記錄和網絡直播記錄，以及推特和領英上的 。我們在我們的網站、推特或領英上發佈的信息可能被視為重要信息。 因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他感興趣的人定期查看我們在那裏發佈的信息。 根據經修訂的1933年《證券法》（ ）提交的任何文件中，不得將我們網站或社交媒體的內容視為以引用方式納入其中。

學者搖滾^®是 Scholar Rock, Inc. 的註冊商標

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述” ，包括但不限於有關Scholar Rock的未來預期、計劃和前景的陳述，包括但不限於Scholar Rock對其增長的預期、 戰略、apitegromab 和 SRK-181 臨牀試驗的進展和時機以及包括 SRK-439 和 適應症選擇和開發在內的臨牀前項目時機，包括治療潛力、臨牀益處及其安全性、對當前正在進行的臨牀前和臨牀試驗的 時機、成功率和數據公告的預期、其現金流、對 重要里程碑實現的預期、任何候選產品以與先前的非臨牀、 臨牀前或臨牀試驗數據一致的方式在人體中發揮作用的能力，以及其候選產品和專有平臺的潛力。 使用 “可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、 “預測”、“相信”、“估計”、“項目”、“打算”、“未來”、 “潛力” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似表述旨在識別此類前瞻性陳述。 所有這些前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險 和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性 陳述中或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於臨牀前和臨牀數據，包括 apitegromab 2 期臨牀試驗或 SRK-181 1 期臨牀試驗 A 部分或 B 部分的結果，不具預測性 ，可能與未來或正在進行的相同候選產品的臨牀試驗生成的數據不一致或更有利， 包括但不限於 3 期臨牀試驗 SMA 或 SRK-181 1 期臨牀試驗的 B 部分中的 apitegromab； Scholar Rock 有能力提供按預期時間表確定和開發候選產品 所需的財政支持、資源和專業知識；Scholar Rock 的非臨牀和臨牀前研究及臨牀試驗生成的數據；監管機構提供的信息 或做出的決定；來自開發類似用途產品的第三方的競爭；Scholar Rock 獲得、維護和保護其知識產權的能力；Scholar Rock 對第三方開發 和產品製造的依賴候選人包括，但不限於提供任何臨牀試驗；以及Scholar Rock管理開支和在需要時獲得額外資金以支持其業務活動以及建立和維護戰略業務 聯盟和新業務計劃的能力；以及在 Scholar Rock截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中題為 “風險因素” 的部分以及潛在風險的討論中更全面地討論了這些風險、不確定性以及 Scholar Rock 隨後向其提交的文件中的其他重要因素證券交易委員會。 任何前瞻性陳述僅代表Scholar Rock截至今天的觀點，不應被視為其自以後任何日期起的 觀點。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Scholar Rock沒有義務更新這些信息。

學者巖控股公司

簡明合併運營報表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）

學者搖滾：

投資者和 媒體
Rushmie Nofsinger
Scholar Rock

rnofsinger@scholarrock.com

ir@scholarrock.com

857-259-5573