附錄 99.1
Belite Bio宣佈向日本的Stargardt病臨牀試驗提交Tinlarebant PMDA
| · | Tinlarebant 是 Belite Bio 的口服片劑，旨在減緩晚期 乾性年齡相關性黃斑變性（乾性 AMD）受斯塔加特病（STGD1）和地理萎縮（GA）影響的 患者的疾病進展 |
| · | 來自針對青少年 STGD1 受試者的為期 24 個月的 2 期試驗的數據 顯示，與具有 相似基線特徵（年齡 ≤18 歲）的 ProgStar 參與者相比，TinlaRebant 治療受試者的萎縮性 病變生長持續降低（p |
| · | 在 的2期試驗中，接受TinlaRebant治療的受試者（12人中有5人）在24個月的治療期內沒有出現萎縮性 視網膜病變 |
| · | 一項針對 STGD1 青少年受試者（“DRAGON”）的關鍵性全球三期臨牀試驗 的註冊已經完成，涉及來自 11 個國家的 104 名受試者，預計中期數據將於 2024 年第四季度公佈 |
| · | Tinlarebant 已在日本被授予孤兒藥稱號，用於治療 STGD1 |
| · | GA（“PHOENIX”）的 全球三期試驗正在進行中 |
聖地亞哥，2024年3月22日——Belite Bio, Inc（納斯達克股票代碼：BLTE）（“Belite Bio” 或 “公司”）是一家臨牀階段的生物製藥 藥物開發公司，專注於推進針對嚴重未得到滿足的 醫療需求的退行性視網膜疾病的新療法，今天宣佈向製藥和醫療器械管理局（PMDA）提交啟動臨牀試驗日本青少年 STGD1（“DRAGON II”）中的 Tinlarebant。
DRAGON II 試驗是評估替拉瑞班特在日本 青少年 STGD1 受試者中的藥代動力學和藥效學的 1b 期開放標籤研究和一項旨在評估替拉瑞班特對青少年 STGD1 受試者的療效、安全性和耐受性的2/3期全球、多中心、雙面罩、安慰劑對照的隨機研究相結合。大約60名年齡在12至20歲之間的受試者，包括大約10名日本受試者，以 1:1 隨機分配（tinlarebant: placebo）的試驗目標是入組該試驗的2/3階段。來自日本受試者的數據旨在促進未來在 日本申請保密協議。
關於 Tinlarebant（a/k/a LBS-008）
Tinlarebant 是一種新型口服療法，旨在減少維生素類毒素（稱為雙視黃醇）的積累，這些毒素會導致 STGD1 中的視網膜 疾病，也促進 GA 或晚期乾性 AMD 的疾病進展。雙視黃醇是視覺週期的副產物， 依賴於眼睛維生素 A（視黃醇）的供應。Tinlarebant的工作原理是降低和維持血清視黃醇 結合蛋白4（RBP4）的水平，視黃醇是視黃醇從肝臟轉運到眼睛的唯一載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇 量，Tinlarebant 減少了雙視黃醇的形成。Tinlarebant 已在美國獲得快速通道認證和罕見兒科 疾病稱號，在美國、歐洲和日本獲得孤兒藥認定，用於治療 STGD1。
Stargardt 病 (STGD1)
STGD1 是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良（導致中心視力模糊或喪失）。這種疾病 是由視網膜特異性基因（ABCA4）的突變引起的，該突變導致雙視黃醇的逐漸積累，導致視網膜 細胞死亡和中心視力逐漸喪失。雙視黃醇的熒光特性和視網膜成像 系統的發展幫助眼科醫生識別和監測疾病進展。目前，沒有美國食品藥品管理局批准的 STGD1 治療方法。
重要的是， STGD1 和 GA，即晚期乾性 AMD，具有相似的病理生理特徵，其特徵是雙視黃醇過度積累、 視網膜細胞死亡和逐漸喪失視力。儘管 “死視網膜” 的外周擴張，但視力下降會緩慢發生， 直到疾病到達眼睛中央（黃斑）。因此，Belite Bio正在一項為期兩年的3期研究（PHOENIX）中評估Tinlarebant 對GA患者的安全性和有效性。
晚期乾性年齡相關性黃斑變性（乾性 AMD）中的 GA
乾性 AMD 是老年人視力喪失的主要原因。地理萎縮（GA）是 AMD 的後期階段。目前，沒有經美國食品藥品管理局批准的用於胃炎的口服 療法，也沒有經美國食品藥品管理局批准的用於乾性 AMD 其他階段的療法。據估計，美國有2,000萬AMD 患者，全球有超過1.96億名患者，估計全球直接醫療費用為2550億美元。
關於 Belite Bio
Belite Bio是一家 臨牀階段的生物製藥藥物開發公司，專注於推進針對視網膜退行性眼 疾病的新療法，這些疾病的醫療需求尚未得到滿足，例如（i）萎縮性年齡相關性黃斑變性（AMD），在晚期乾性 AMD 中通常稱為地理 萎縮（GA），以及（ii）常染色體隱性遺傳型斯塔加特病，或 STGD1，此外還有特定的代謝 疾病。欲瞭解更多信息，請在推特、Instagram、LinkedIn、Facebook上關注我們，或訪問我們的網站www.belitebio.com。
關於前瞻性 陳述的重要注意事項
本新聞稿包含有關未來預期和計劃的 前瞻性陳述，以及有關非歷史 事實的事項的其他陳述。這些陳述包括但不限於關於臨牀數據對患者的潛在影響的陳述， 和Belite Bio的進展和預期的臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑和商業化 ，以及任何其他包含 “期望”、“希望” 和類似表述的陳述。 由於各種重要因素， 實際結果可能與前瞻性陳述中顯示的結果存在重大差異， 包括但不限於Belite Bio證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；可能不支持進一步開發或監管批准的候選藥物的臨牀結果 ；完成相關臨牀試驗和/或獲得此類臨牀試驗中期/最終數據的時機；內容以及相關監管 機構做出決定的時機關於Belite Bio候選藥物的監管批准；Tinlarebant的潛在療效，以及Belite Bio向美國證券交易所 委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分中更全面地討論了這些 風險。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前獲得的信息，Belite Bio沒有義務 公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，法律可能要求的 除外。
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