Autolus Therapeutics於美國東部標準時間2024年1月22日上午7點宣佈接受obecabtagene autoleucel（obe-cel）作為復發/難治性成人B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）潛在治療藥物的生物製劑許可申請 PDUFA 目標日期為2024年11月16日。公司有望在上半年向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請 2024 年倫敦，2024 年 1 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）——Autolus Therapeutics plc（納斯達克股票代碼：AUTL），一家處於臨牀階段的生物製藥公司，正在開發下一代產品程序化T細胞療法今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其針對復發/難治性（r/r）成人B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）患者的obecabtagene autoleucel（obe-cel）生物製劑許可申請（BLA）。根據《處方藥使用者費用法》（PDUFA），美國食品藥品管理局將目標行動日期定為2024年11月16日，該標準審查時間表與最近批准的CAR T療法一致。美國食品和藥物管理局目前不打算舉行諮詢委員會會議來討論該申請。BLA提交的材料基於Obe-cel在成人 r/r B-ALL 中的關鍵二期 FELIX 研究的數據。這些數據已在2023年6月的2023年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈，最新的數據將在2023年12月的美國血液學會年會（ASH）上公佈。Autolus首席執行官克里斯蒂安·伊廷博士評論説：“BLA申請的接受對Autolus來説是一個重要的里程碑，我們期待在審查週期中繼續與美國食品藥品管理局合作。”“由於PDUFA的日期定為11月，我們將繼續專注於為可能推出的obe-cel做準備。”Autolus計劃在2024年上半年向歐洲藥品管理局（EMA）提交復發/難治性急性淋巴細胞白血病中的obe-cel的上市許可申請。Obe-cel已被美國食品藥品管理局授予孤兒藥稱號，EMA授予孤兒醫療產品稱號，美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法（RMAT）稱號，EMA為成人復發/難治B-ALL授予優先藥物（PRIME）稱號。關於Autolus Therapeutics plc Autolus是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，正在開發用於治療癌症和自身免疫性疾病的下一代程序化T細胞療法。該公司正在使用一系列專有的模塊化T細胞編程技術，設計精確靶向、可控和高活性的T細胞療法，這些療法旨在更好地識別靶細胞，分解其防禦機制並消滅這些細胞。Autolus正在開發一系列用於治療血液系統惡性腫瘤、實體瘤和自身免疫性疾病的候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問 www.autolus.com。關於 obe-cel（AUTO1）Obe-cel 是一種 CD19 CAR T 細胞研究療法，旨在克服與當前 CD19 CAR T 細胞療法相比，臨牀活性和安全性的侷限性。Obe-cel 的設計具有快速的靶向結合脱離率，以最大限度地減少編程 T 細胞的過度激活。obe-cel的臨牀試驗表明，這種 “快速脱率” 特徵可減少毒性和T細胞衰竭，從而提高持久性，並導致復發/難治成人急性淋巴細胞白血病患者的長期緩解水平高。FELIX試驗是一項針對成人急性淋巴細胞白血病的關鍵試驗，其結果正準備提交給美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局。Autolus正在對患有ALL和侵襲性B-NHL的兒科患者進行一項1b期研究，與倫敦大學學院合作，obe-cel目前正在B-NHL的1期臨牀試驗中接受評估。關於 obe-cel FELIX 臨牀試驗 Autolus 針對 obe-cel 入組的復發/難治性 B 前體 ALL 的成年患者 Ib/II 期臨牀試驗。在進入單臂二期臨牀試驗之前，該試驗包含了Ib期的組成部分。主要終點是總體反應率，次要終點包括反應持續時間、MRD 陰性 CR 率和安全性。該試驗在美國、英國和歐洲的30個領先學術和非學術中心招收了100多名患者。 [NCT04404660]前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》中 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述是不是歷史事實的陳述，在某些情況下，可以用 “可能”、“將”、“可能”、“期望”、“計劃”、“預期” 和 “相信” 等術語來識別。這些聲明包括但不限於有關公司預期過渡計劃以及從臨牀階段公司向商業階段公司的時機的聲明。任何前瞻性陳述均基於管理層當前的觀點和假設，涉及風險和不確定性，可能導致實際業績、業績或事件與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於Autolus的臨牀前或臨牀項目無法及時或根本無法推進或導致批准產品的風險；早期臨牀試驗的結果並不總是可以預測未來的結果；臨牀試驗的成本、時間和結果；許多候選產品無法及時或具有成本效益的基礎上或根本沒有成為批准的藥物；招收患者參與臨牀的能力試驗；以及可能的安全性和有效性問題。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Autolus的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Autolus於2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的20-F表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及對Autolus隨後向證券和附錄99.1提交的文件中潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論

交易委員會。本新聞稿中的所有信息均為截至發佈之日，除非法律要求，否則Autolus沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。聯繫人：奧利維亞·曼瑟 +44 (0) 7780 471568 o.manser@autolus.com 朱莉婭·威爾遜 +44 (0) 7818 430877 j.wilson@autolus.com Susan A. Noonan S.A. Noonan S.A. Noonan Communications +1-917-513-5303 susan@sanoonan.com Lauren Williams Investase +44 23 9438 7760 lauren@investase.com