附錄 99.1
附錄 99.1
Beam Therapeutics公佈2023年第四季度和年終財務業績，並重申預期的里程碑
Beacon 針對嚴重鐮狀細胞病的 BEAM-101 1/2 期研究的患者劑量和入組繼續取得進展；第一批臨牀數據預計將於 2024 年下半年公佈
針對 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 BEAM-302 的 1 期試驗有望在 2024 年上半年啟動，等待歐洲臨牀試驗申請 (CTA) 的受理
截至2023年第四季度，擁有12億美元的現金、現金等價物和有價證券；Cash Runway預計將支持2027年的運營計劃
馬薩諸塞州劍橋，2024 年 2 月 27 日 — Beam Therapeut(Nasdaq: BEAM) 是一家通過基礎編輯開發精準遺傳藥物的生物技術公司，今天公佈了2023年第四季度和全年財務業績，並重申了該公司鐮狀細胞病和遺傳病投資組合的預期里程碑。
Beam首席執行官約翰·埃文斯表示：“今年有可能為Beam帶來變革，因為我們正在努力推進臨牀的多個基礎編輯項目，通過短期催化劑鞏固關鍵的高價值特許經營權——所有這些都得到了強勁的資產負債表的支持。”“我們預計將在2024年啟動首次體內臨牀研究，並報告來自我們體外基礎編輯臨牀項目的第一批人體內數據。在運營方面，我們在鐮狀細胞病中 BEAM-101 的 BEACON 研究取得了重大進展，我們有望在上半年完成前哨隊列並開始在擴張隊列中給藥。此外，我們提前提交了針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症的 BEAM-302 CTA，並有望在 2024 年上半年啟動該研究。我們堅信，與現有療法相比，基礎編輯有可能為患有嚴重疾病的患者提供新的選擇和有意義的優勢。”
2024 年的關鍵預期里程碑
鐮狀細胞病（SCD）特許經營權
遺傳病特許經營權
2023 年第四季度和全年財務業績
現金跑道
Beam預計，截至2023年12月31日，其現金、現金等價物和有價證券將使公司能夠為2027年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。這一預期包括用於實現上述 BEAM-101、ESCAPE、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑的資金，以及對平臺進步和製造能力的持續投資。
關於 Beam療法
Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。為了實現這一願景，Beam已經組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並且正在建設內部製造能力。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和高效的單鹼基變化，而不會在DNA中出現雙鏈斷裂。這有可能實現各種潛在的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多元化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於為員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們對過渡到多項目臨牀階段公司的預期；我們技術的治療應用和潛力，包括與SCD、AATD、GSD1a和ESCAPE有關的潛力；我們推進項目的計劃和預期時機、臨牀試驗設計以及對 BEAM-101、BEAM-301、BEAM-302 和ESCAPE的預期；我們的估計截至12月31日的現金、現金等價物和有價證券，2023年及其相關預期；我們的資本資源是否足以為運營費用和資本支出需求提供資金，以及此類資源的預計可用期限；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準基因藥物的能力。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於以下方面的風險和不確定性：我們成功實現投資組合優先排序和戰略重組收益的能力；我們開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品的能力，這可能比計劃更長的時間或成本更高；我們籌集額外資金的能力，但可能不是可用；我們為候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力；我們的候選產品是否會獲得啟動人體臨牀研究所需的監管部門批准的不確定性；對候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時機超出預期；我們的候選產品可能出現生產或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；我們的實際審計結果是否與截至2023年12月31日的估計現金、現金等價物和有價證券一致；以及我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告和任何後續文件中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性與證券交易委員會合作。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，因此我們無法預測所有因素或事件。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
聯繫人：
投資者：
Holly Manning
THRUST 戰略
holly@thrustsc.com
媒體：
丹·佈德威克
1AB
dan@1abmedia.com
簡明的合併資產負債表數據（未經審計） |
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（以千計） |
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十二月三十一日 |
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十二月三十一日 |
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現金、現金等價物和有價證券 |
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$ |
1,189,876 |
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$ |
1,078,134 |
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總資產 |
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1,459,714 |
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1,341,714 |
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負債總額 |
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478,385 |
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608,240 |
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股東權益總額 |
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981,329 |
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733,474 |
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簡明合併運營報表（未經審計） |
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（以千計，股票和每股數據除外） |
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截至12月31日的三個月 |
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截至12月31日的年份 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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許可和協作收入 |
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$ |
316,192 |
|
|
$ |
20,037 |
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$ |
377,709 |
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|
$ |
60,920 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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140,077 |
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86,341 |
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437,381 |
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311,594 |
|
一般和行政 |
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43,257 |
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22,681 |
|
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116,813 |
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|
87,805 |
|
運營費用總額 |
|
|
183,334 |
|
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|
109,022 |
|
|
|
554,194 |
|
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|
399,399 |
|
運營收入（虧損） |
|
|
132,858 |
|
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(88,985 |
) |
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(176,485 |
) |
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(338,479 |
) |
其他收入（支出）： |
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衍生負債公允價值的變化 |
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(1,900 |
) |
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3,000 |
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7,500 |
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|
|
23,900 |
|
非控股權投資公允價值的變動 |
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(722 |
) |
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21,578 |
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(18,592 |
) |
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20,200 |
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或有對價負債公允價值的變化 |
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1,863 |
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19,447 |
|
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9,740 |
|
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18,904 |
|
利息和其他收入（支出），淨額 |
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12,064 |
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7,611 |
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|
46,676 |
|
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|
15,297 |
|
其他收入總額（支出） |
|
|
11,305 |
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51,636 |
|
|
|
45,324 |
|
|
|
78,301 |
|
所得税前淨收益（虧損） |
|
|
144,163 |
|
|
|
(37,349 |
) |
|
|
(131,161 |
) |
|
|
(260,178 |
) |
所得税準備金 |
|
|
(1,366 |
) |
|
|
(1,000 |
) |
|
|
(1,366 |
) |
|
|
(3,410 |
) |
權益法投資的虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(25,500 |
) |
淨收益（虧損） |
|
$ |
142,797 |
|
|
$ |
(38,349 |
) |
|
$ |
(132,527 |
) |
|
$ |
(289,088 |
) |
有價證券的未實現收益（虧損） |
|
|
2,628 |
|
|
|
2,244 |
|
|
|
3,034 |
|
|
|
(2,380 |
) |
綜合收益（虧損） |
|
$ |
145,425 |
|
|
$ |
(36,105 |
) |
|
$ |
(129,493 |
) |
|
$ |
(291,468 |
) |
普通股每股淨收益（虧損）——基本 |
|
$ |
1.77 |
|
|
$ |
(0.54 |
) |
|
$ |
(1.72 |
) |
|
$ |
(4.13 |
) |
已發行基本加權平均普通股 |
|
|
80,858,517 |
|
|
|
70,777,452 |
|
|
|
77,151,771 |
|
|
|
70,015,305 |
|
普通股每股淨收益（虧損）——攤薄 |
|
$ |
1.73 |
|
|
$ |
(0.54 |
) |
|
$ |
(1.72 |
) |
|
$ |
(4.13 |
) |
攤薄後的加權平均已發行普通股 |
|
|
82,702,302 |
|
|
|
70,777,452 |
|
|
|
77,151,771 |
|
|
|
70,015,305 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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