附錄 99.1

Cabaletta Bio公佈2023年第四季度和全年財務業績並提供業務最新情況

第一位患者在 RESET 中服用 CABA-201 劑量^™（恢復自我耐受）臨牀試驗計劃

來自復位肌炎首批患者的初始 臨牀數據^™和 RESET-SLE^™ 預計將在24年上半年進行試驗；對這些患者和其他患者的長期隨訪將在24年下半年報告

重置 SSC^™（系統性硬化）和 RESET-MG^™試驗的初步臨牀數據預計將在24年下半年公佈

美國食品藥品管理局授予幼年皮肌炎的 CABA-201 罕見兒科疾病稱號

截至2023年12月31日 ，現金流進入26年上半年，現金、現金等價物和短期投資為2.412億美元

費城，2024年3月21日，Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：CABA）是一家臨牀階段 生物技術公司，專注於開發和推出首批專為自身免疫性疾病患者設計的治療性靶向細胞療法，今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績，並提供了業務最新情況。

在過去的一年中，我們為在各種自身免疫性疾病中實施 CABA-201 的有效開發戰略 奠定了基礎。美國各地的臨牀機構正在積極招募我們的肌炎和系統性紅斑狼瘡試驗，截至輸注 CABA-201 後 21 天，第一位患者未接受任何等級的 CRS 或 ICANS 的劑量。Cabaletta首席執行官兼聯合創始人史蒂芬·尼希特伯格醫學博士表示，我們期待在這一勢頭基礎上再接再厲，擴展到更多臨牀場所，並在2024年提供整個RESET計劃 的數據。通過推進由公司贊助的針對每種自身免疫性疾病的個體試驗，而無需進行 初始劑量遞增研究，我們認為，在我們當前的RESET clinical 試驗計劃中，九個隊列中任一組對六名患者進行治療後，我們能夠更快地啟動與FDA的註冊隊列和/或研究的討論。最近獲得的幼年皮肌炎罕見兒科疾病稱號進一步證明瞭我們對探索 CABA-201 對患者的廣泛潛力的承諾，這是 的適應症，其中沒有 FDA 批准的療法。基於我們強勁的資產負債表和差異化的 CABA-201 開發戰略，我們相信我們完全有能力開發和推出第一款專為自身免疫性疾病患者設計的 靶向的、也許是治癒性的細胞療法。

最近的運營亮點和即將到來的預期里程碑

嵌合抗原受體 T 細胞用於自身免疫 (CARTA) 策略

CABA-201：自體、工程化 T 細胞，其嵌合抗原受體含有完全人類 CD19 粘合劑 和 4-1BB 共刺激結構域，可作為多種治療組合中各種自身免疫性疾病的潛在治療方法，其中 B 細胞促進 疾病的引發和/或維持。

風濕病學產品組合

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肌炎（特發性炎性肌病）中的 CABA-201

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在1/2期復位肌炎試驗中，第一位患者在給藥後28天劑量限制毒性觀察窗口的前21天內未觀察到任何等級的CRS（細胞因子釋放綜合徵）或 ICANS（免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵）。

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1/2 期重置肌炎試驗的註冊工作正在美國多個地點進行。

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系統性紅斑狼瘡 (SLE) 中的 CABA-201

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第1/2期RESET-SLE試驗的註冊正在進行中， 正在美國的多個地點進行。

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2024年3月，加拿大衞生部發布了無異議信（NOL），以迴應Cabaletta提交的 RESET-SLE試驗的臨牀試驗申請。NOL允許Cabaletta開始啟動臨牀試驗場所的程序，並繼續註冊加拿大的 RESET-SLE試驗的患者。

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系統性硬化症 (ssC) 中的 CABA-201

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2023年10月，卡巴萊塔獲得了美國食品和 藥物管理局（FDA）的1/2期復位SSC試驗的研究性新藥（IND）申請許可。

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卡巴萊塔預計將在2024年下半年報告1/2期重置SSC試驗的初步臨牀數據。

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CABA-201 監管名稱更新

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2024 年 1 月，卡巴萊塔宣佈，美國食品藥品管理局授予 CABA-201 快速通道 稱號，用於治療皮肌炎患者以改善疾病活性，並用於治療 ssC 患者以改善相關器官功能障礙。

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2024 年 2 月和 2024 年 3 月，卡巴萊塔宣佈，CABA-201 被美國食品藥品管理局授予 孤兒藥稱號，分別用於治療特發性炎性肌病（IIM，即肌炎）和系統性硬化症。

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Cabaletta最近被授予罕見兒科疾病稱號，用於治療幼年 皮肌炎。假設該計劃獲得美國聯邦政府的重新授權，該指定可能使公司有資格獲得優先審查憑證，用於在 CABA-201 獲得上市批准 時的後續營銷申請。

神經病學作品集

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全身性重症肌無力 (GmG) 中的 CABA-201

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2023 年 11 月，Cabaletta 宣佈，美國食品藥品管理局允許其 CABA-201 的 IND 申請進行 1/2 期 RESET-MG 試驗。

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卡巴萊塔預計將在2024年下半年報告1/2期RESET-MG試驗的初步臨牀數據。

外部科學演講

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2024 年 2 月，Cabaletta 在 ASTCT 的 2024 年串聯會議 | 移植與細胞療法 (TCT) 會議上發表了關於耐藥性自身免疫性疾病臨牀前 CABA-201 特異性和活性數據的海報演示®（美國移植與細胞療法學會）和 CIBMTR®（國際血液和骨髓移植研究中心）。

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2024年3月，Cabaletta在第五屆全球肌炎會議上發佈了關於 耐藥性肌炎新臨牀前特異性和活性數據的海報演示。此外，Cabaletta首席醫學官David J. Chang醫學博士於2024年3月14日主持了一場研討會，由醫學博士卡爾·瓊和醫學博士羅希特·阿格瓦爾出席，題為CAR T細胞的下一個 前沿：自身免疫性疾病。

嵌合體自身抗體受體 T (CAART) 細胞策略

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DSG3-CAART：Cabaletta正在評估desmoglein 3嵌合自身抗體受體T（DSG3-CAART）細胞作為 尋常型粘膜天皰瘡（mPV）患者的潛在治療方法。Descaartes 組合隊列的註冊人數™試驗正在進行中，患者在輸注 DSG3-CAART 之前接受靜脈注射免疫球蛋白 (iViG)、環磷酰胺和氟達拉濱的預治療，目的是提高 DSG3-CAART 的持久性和活性。

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Musk-CAART：Cabaletta正在評估肌肉特異性激酶（mUSK）嵌合自身抗體受體T （Musk-CAART）細胞作為馬斯克相關重症肌無力（musk MG）患者的潛在治療方法。第一階段註冊，開放標籤 MuscaArtes™在一個沒有預處理的隊列中，正在對musK自身抗體陽性MG患者 進行Musk-caART的研究。

2023 年第四季度和全年財務 業績

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截至2023年12月31日的三個月，以及截至2023年12月31日的全年中，研發費用分別為1,740萬美元和5,540萬美元，而截至2022年12月31日的三個月和截至2022年12月31日的全年分別為1,240萬美元和3,930萬美元， 。

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截至2023年12月31日的三個月，以及截至2023年12月31日的全年中，一般和管理費用分別為570萬美元和1,920萬美元，而截至2022年12月31日的三個月和截至2022年12月31日的全年分別為390萬美元和1,480萬美元， 。

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截至2023年12月31日，卡巴萊塔的現金、現金等價物和短期投資為2.412億美元，而截至2022年12月31日為1.065億美元。

該公司預計，截至2023年12月31日，其現金、 現金等價物和短期投資將使其能夠為2026年上半年的運營計劃提供資金。

關於 CABA-201

CABA-201 旨在在 一次性輸液後深度短暫地消耗 CD19 陽性 B 細胞，這可能使免疫系統重啟，從而有可能持久緩解自身免疫性疾病患者的治療。迄今為止，Cabaletta已獲得美國食品藥品管理局 批准了四項 CABA-201 的研究性新藥（IND）申請，用於多種自身免疫性疾病，包括系統性紅斑狼瘡（SLE）、肌炎、系統性硬化（SSc）和全身性重症肌無力（GmG）。Cabaletta 正在進行四階段 1/2 重置^™共有九個可以同時推進的隊列的臨牀試驗，採用類似的平行隊列設計 ，起始劑量為 1 x 10⁶沒有劑量遞增要求的細胞/kg。

關於 Cabaletta 簡介

Cabaletta Bio（納斯達克股票代碼：CABA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於發現和開發工程化T細胞療法 ，這些療法有可能為自身免疫性疾病患者提供深入、持久、也許是治癒性的治療方法。CABA^™平臺包括兩種策略：CARTA（用於自身免疫的嵌合 抗原受體 T 細胞）策略，以及 CABA-201， 包含 4-1BB完全是人類 CD19-CAR T，作為 RESET 中正在評估的主要候選產品^™（恢復自我耐受）系統性紅斑狼瘡、 肌炎、系統性硬化和全身性重症肌無力的臨牀試驗，以及 CAART（嵌合自身抗體受體 T 細胞）策略，包括針對尋常型粘膜天皰瘡的 DSG3-CAART 和用於 musk 重症肌無力的 Musk-CAART。不斷擴大的CABA^™該平臺旨在開發潛在的治療療法，為患有各種自身免疫性 疾病的患者提供深刻而持久的反應。Cabaletta Bios 總部和實驗室位於賓夕法尼亞州費城。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》 所指的Cabaletta Bio的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的明示或暗示陳述：Cabaletta發展自身免疫管道的能力；其利用已發佈的第三方學術臨牀 數據和潛在收益的能力；Cabaletta的CAAR T和CARTA技術未來計劃和戰略以及公司的業務計劃和整個目標；有關以下內容的聲明其開發計劃的監管申報，包括計劃提交此類監管申請的時間安排，例如 IND 申請，以及監管機構的可能審查；Cabaletta 保留和認可的能力及其對快速通道指定 和/或 CABA-201 孤兒藥認定為治療多種自身免疫性疾病而提供的預期激勵措施的期望；Cabalettas 保留和認可的能力及其對潛在益處和激勵措施的期望 由美國食品藥品管理局提供的罕見兒科疾病CABA-201 的指定以及美國食品藥品管理局優先審查憑證提供的潛在益處；Cabaletta 對 CABA-201 潛在成功和 治療益處的期望，包括其認為 CABA-201 可以重置免疫系統併為越來越多的自身免疫性疾病的患者提供深層而持久的反應 ；Cabaletta 認為它正在開發第一種專門為自身免疫性疾病患者設計的 CD19-CAR T 療法，並且其有效性為 啟動註冊的途徑研究；Cabaletta 有能力實現其變革自身免疫性疾病治療的願景，包括在解決自身免疫規模方面取得進展

疾病，通過創新來優化患者和醫生體驗，並將 CABA-201 的潛在應用擴展到具有明確患者羣體的多種其他適應症 ；Cabaletta 認為它完全有能力開發和推出針對自身免疫性疾病患者的首批靶向的、可能具有治療性的細胞療法；該公司推進了針對系統性紅斑狼瘡、肌炎、SSC 和 SSC 患者的 CABA-201 單獨的 1/2 期臨牀試驗 GmG，包括與狀態、安全數據或其他相關的更新，以及相關數據讀取的預期時機； Cabalettas 有能力加快產品線、為患者開發有意義的療法並利用其研究和轉化見解；該公司對其 CABA-201 1/2 期臨牀 試驗的試驗設計效率的預期；卡巴萊塔斯計劃在 2024 年上半年讀出使用 CABA-201 治療的肌炎和系統性紅斑狼瘡患者的初步臨牀數據；卡巴萊塔斯計劃在 2024 年上半年讀出使用治療的肌炎和系統性紅斑狼瘡患者的初步臨牀數據；卡巴萊塔斯計劃 2024 年下半年公佈了 治療的 ssC 和 GmG 患者的初步臨牀數據CABA-201；未來資本、支出和其他財務業績的使用；為2026年上半年的運營提供資金的能力以及Cabalettas 高管成員對公司運營和進展的預期貢獻。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前 對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險 和不確定性包括但不限於：與監管申報和潛在許可相關的風險；生物活性跡象或持久性跡象可能無法為長期結果提供依據的風險；Cabaletta 在其 CABA-201 的臨牀前研究和臨牀試驗中證明 足夠的安全性、有效性和耐受性證據的能力；在 學術出版物中使用的類似設計結構中觀察到的結果的風險，包括由於給藥方案並不能表明我們尋求的結果使用 CABA-201 實現目標；與臨牀試驗場所激活、註冊延遲 或註冊率低於預期相關的風險；與臨牀研究期間觀察到的意外安全性或有效性數據相關的風險；與動盪的市場和經濟狀況以及公共衞生危機相關的風險；Cabalettas 保留和認可孤兒藥認定為其候選產品提供的預期激勵措施的能力（如果適用）；與 Cabalettas 相關的風險保護和維護其能力知識產權 地位；與培養和維持與Cabaletta合作和製造合作伙伴的成功關係相關的風險，包括最近的立法；與啟動和進行研究 及其候選產品的其他開發要求相關的不確定性；Cabalettas任何一種或多種候選產品無法成功開發和/或商業化的風險； 臨牀前研究或臨牀研究的初始或中期結果的風險不會預測與未來研究相關的未來結果。有關這些風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Cabalettas 的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Cabalettas最近10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及 對Cabalettas向美國證券交易委員會提交的其他文件中潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Cabaletta 沒有義務更新這些信息。

CABALETTA BIO, INC.

精選財務數據

（未經審計；以千計，股票和每股數據除外）

運營聲明

		截至12月31日的三個月								截至12月31日的財年
		2023				2022				2023				2022
		未經審計
運營費用：
研究和開發			17,405				12,400				55,424				39,300
一般和行政			5,741				3,902				19,236				14,839
運營費用總額			23,146				16,302				74,660				54,139
運營損失			(23,146	)			(16,302	)			(74,660	)			(54,139	)
利息收入			2,260				610				6,985				1,164
淨虧損			(20,886	)			(15,692	)			(67,675	)			(52,975	)
每股有表決權和無表決權股票的淨虧損，基本和 攤薄後的淨虧損		$	(0.46	)		$	(0.52	)		$	(1.65	)		$	(1.81	)

精選資產負債表數據

		十二月三十一日
		2023				2022
		未經審計
現金、現金等價物和短期投資		$	241,249			$	106,547
總資產			253,650				116,968
負債總額			17,452				12,448
股東權益總額			236,198				104,520

聯繫人：

Anup Marda

首席財務官

investors@cabalettabio.com

威廉·格拉米格

斯特恩投資者關係有限公司

william.gramig@sternir.com