附錄 99.1

bluebird bio公佈2023年第三季度財務業績並重點介紹運營進展

— ZYNTEGLO® 和SKYSONA® 繼續強勁的商業化推出；迄今為止，這兩個項目共有22名患者開始接受治療 —

— 本季度末擁有2.27億美元的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金—

— 公司預先達成協議，如果獲得批准，將以1.03億美元的價格出售優先審查憑證；潛在的非稀釋性資本將增強現金狀況—

— 管理層將於美國東部時間今天上午 8:00 主持電話會議 —

馬薩諸塞州薩默維爾——2023年11月7日——藍鳥生物公司（納斯達克股票代碼：BLUE）（“藍鳥生物” 或 “公司”）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績和業務亮點，包括最近的商業和運營進展以及監管更新。

藍鳥生物首席執行官安德魯·奧本沙因表示：“我們繼續看到ZYNTEGLO和SKYSONA推出的產品強勁的線性增長，患者完成了治療過程，我們已建立的合格治療中心網絡需求巨大。”“我們預計2023年12月的PDUFA日期即將到來，用於鐮狀細胞病的lovo-cel的發佈準備工作正在順利進行中。在第三季度，我們加速了QTC網絡的增長，該網絡在ZYNTEGLO和lovo-cel之間實現了百分之百的協同效應，並與認可lovo-cel價值並對我們的創新合同產品反應積極的付款人進行了深入的對話。我們對自己的商業基因療法經驗充滿信心，致力於與鐮狀細胞社區繼續合作，並對有機會為SCD患者提供基因療法感到興奮。”

近期亮點

ZYNTEGLO®（betibeglogene autotemcel）和 SKYSONA®（elivaldogene autotemcel）的商業上市

•ZYNTEGLO持續強勁的線性增長，自推出以來已有16名患者啟動（細胞採集）。迄今為止，已經完成了對SKYSONA6名患者的細胞採集。

•9月，藍鳥宣佈修訂與Lonza的協議，後者為ZYNTEGLO和SKYSONA生產藥品。修訂後的協議使兩種療法的製造能力得以提高。該協議還包括修改後的付款條款，旨在更好地與公司的業務目標保持一致。

•ZYNTEGLO和SKYSONA的價值繼續得到商業和政府付款人的認可。最近，藍鳥與密歇根州和馬薩諸塞州醫療補助機構簽署了基於結果的ZYNTEGLO協議。迄今為止，該公司收到的兩種療法的最終拒絕金額均為零，所有付款人的藥品事先授權批准保持不變，約為兩週。

•bluebird的合格治療中心（QTC）網絡已擴展到29個激活中心（定義為簽署的主服務協議或MSA），包括成人和兒科中心

16 個州。在這29種活化的QTC中，除了ZYNTEGLO之外，有4種已被激活用於腦腎上腺白質營養不良症（CALD）患者使用SKYSONA。該公司仍有望在2023年底之前擴大到40-50個已激活的QTC。

lovo-cel 美國食品藥品管理局審查

•2023年8月16日，藍鳥生物宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，不會為lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）安排諮詢委員會會議。

•lovo-cel生物製劑許可申請（BLA）的審查仍在進行中。該機構此前已接受lovo-cel BLA進行優先審查，並將處方藥使用者費用法（PDUFA）的目標日期定為2023年12月20日。

出售 PRV 的預先協議

•2023年10月30日，藍鳥簽訂了一項協議，出售罕見兒科疾病優先審查憑證（PRV）（如果收到），該券與lovo-cel可能批准用於鐮狀細胞病有關。根據協議條款，PRV的權利將轉讓給買方，該公司將在銷售結束時獲得1.03億美元，這取決於美國食品和藥物管理局批准lovo-cel的BLA和PRV的授予。藍鳥預計，如果lovo-cel獲得批准，12歲及以上的鐮狀細胞病患者將獲得潛在的PRV。可能出售PRV的收益尚未反映在公司的現金流中。

ASH 2023 上的數據演示

公司鐮狀細胞病和β-地中海貧血基因治療項目的最新長期隨訪數據將在2023年12月9日至12日在聖地亞哥會議中心和在線舉行的美國血液學會（ASH）年會和博覽會上公佈。藍鳥仍然擁有最成熟的SCD和β-地中海貧血基因治療計劃，提供長達五年和長達九年的長期數據，分別地。

•鐮狀細胞病數據

◦口頭陳述 [#1051]: 接受lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 基因療法的鐮狀細胞病 (SCD) 患者的療效、安全性和健康相關生活質量 (HRQOL)：長達 60 個月的隨訪

◦主講作者：朱莉·坎特，醫學博士，UAB成人鐮狀細胞診所主任，血液學和腫瘤學系副教授，伯明翰阿拉巴馬大學綜合鐮狀細胞病中心聯合主任

◦日期/時間：太平洋時間 2023 年 12 月 11 日星期一下午 4:30

•Β-地中海貧血數據

◦海報演示 [#1102]: 在使用betibeglogene autotemcel（beti-cel）治療後 9 年內，輸血依賴性 β-地中海貧血的成人和兒童患者可持續、有效、安全並改善生活質量

◦主講作者：亞歷克西斯·湯普森，醫學博士，費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院兒科（血液學）教授，費城兒童醫院血液學科主任

◦日期/時間：太平洋時間 2023 年 12 月 9 日星期六下午 5:30

◦海報演示 [#2480]: 使用 betibeglogene autotemcel (beti-cel) 基因療法治療的輸血依賴性 β-地中海貧血 (TDT) 患者的鐵負擔得到改善：長達 9 年的隨訪

◦主講作者：Janet L. Kwiatkowski，醫學博士，MSCE，費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院兒科（血液學）教授，費城兒童醫院地中海貧血中心主任

◦日期/時間：太平洋時間 2023 年 12 月 10 日星期日下午 6:00

概述藍鳥生物在 ASH 2023 上接受的數據的摘要可在ASH會議網站上查閲。

即將到來的預期里程碑

•對於lovo-cel，美國食品藥品管理局已將PDUFA的目標日期定為2023年12月20日，如果獲得批准，該公司預計將在2024年初商業上市。藍鳥估計，大約2萬名SCD患者（佔美國SCD人口的五分之一）可能有資格接受基因治療。

•該公司有望在2023年底之前擴大到40-50個活化QTC。藍鳥的QTC網絡旨在最大限度地利用其在β-地中海貧血方面的商業機會，並優先考慮接近SCD患者，因為如果獲得美國食品藥品管理局的批准，lovo-cel將在2024年商業上市。

•對於SKYSONA，該公司繼續預計今年將有5至10名患者按照先前的指導開始治療。

2023 年第三季度財務業績

•現金狀況：截至2023年9月30日，公司的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金餘額約為2.27億美元。藍鳥預計，如先前的指導，2023年全年淨現金消耗將在2.7億至3億美元之間。根據目前的運營計劃，藍鳥預計，其現金、現金等價物和有價證券，包括預期的運營現金流，不包括5,300萬美元的限制性現金，將足以滿足藍鳥2024年第二季度的計劃運營費用和資本支出要求。

•淨收入：截至2023年9月30日的三個月，總收入淨額為1,240萬美元，而截至2022年9月30日的三個月，淨收入為10萬美元。1,230萬美元的增長主要歸因於SKYSONA和ZYNTEGLO的產品收入。

•銷售和收購費用：截至2023年9月30日的三個月，銷售、一般和管理費用為4,070萬美元，而截至2022年9月30日的三個月為3,340萬美元。銷售和收購包括與賓尼街50號相關的租賃費用；但是，相關的轉租收入以其他收入（支出）淨額列報。不包括租約

截至2023年9月30日的三個月，賓尼街50號的支出，銷售和收購支出為3,110萬美元，而截至2022年9月30日的三個月為2410萬美元。這一增長主要歸因於ZYNTEGLO和SKYSONA在美國的營銷活動所推動的商業成本，以及Lovo-cel在美國的商業準備活動的業績（預計可能獲得批准），以及2023年員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的費用、專業費用以及信息技術和設施相關成本的增加。諮詢費的減少部分抵消了這些增加的成本。

•研發費用：截至2023年9月30日的三個月，研發費用為4,550萬美元，而截至2022年9月30日的三個月為5,310萬美元。減少760萬美元的主要原因是與SKYSONA和ZYNTEGLO相關的製造成本現已包含在庫存和產品收入成本中，以及2023年員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的支出、許可和里程碑費以及信息技術和設施相關成本的減少。這些成本下降被臨牀成本、實驗室費用和諮詢費的增加部分抵消。

•淨收益（虧損）：截至2023年9月30日的三個月，淨虧損為7,170萬美元，而截至2022年9月30日的三個月，淨虧損為7,650萬美元。

電話會議詳情

藍鳥將於美國東部時間11月7日星期二上午8點舉行電話會議，討論第三季度財務業績和商業發佈進展。

要通過電話接聽電話，請通過此鏈接 https://register.vevent.com/register/BIee363f414c2f4fd19da314c2b328d635 註冊以接收撥號號碼和唯一的 PIN 以訪問實時電話會議。

可以通過訪問藍鳥網站投資者與媒體部分的 “活動與演講” 頁面來觀看電話會議的網絡直播，網址為 http://investor.bluebirdbio.com。網絡直播的重播將在活動結束後的90天內在藍鳥網站上播放。

關於藍鳥生物有限公司

bluebird bio正在尋求治療性基因療法，為患者及其家人提供更多的藍鳥時光。

藍鳥專注於嚴重遺傳性疾病，在鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦腎上腺白質營養不良症方面擁有業界領先的項目，並且正在推進將新技術應用於這些疾病和其他疾病的研究。我們對每種療法進行了定製設計，以解決疾病的根本原因，並開發了深入而有效的分析方法，以瞭解我們的慢病毒載體技術的安全性並推動基因療法領域的發展。

bluebird 成立於 2010 年，擁有世界上最大、最深入的體外基因療法數據集，正在建立基因療法的商業模式，為該行業設定標準。今天，藍鳥繼續開闢新的道路，將我們的現實經驗與堅定的承諾相結合

向患者社區和以人為本的文化吸引和培育各種各樣的專用鳥羣。

bluebird bio、ZYNTEGLO 和 SKYSONA 是 bluebird bio, Inc. 的註冊商標。版權所有。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。所有非歷史事實陳述的陳述都是或可能被視為前瞻性陳述，包括我們關於公司財務狀況、經營業績、商業收入和關鍵指標的陳述，包括預期的患者開診人數以及預期的報告和時間；預期的現金跑道；公司獲得額外融資選擇以擴大現金流的能力；2023年的預期現金消耗，以及有關公司計劃和預期的聲明業務，包括與公司產品和候選產品的治療潛力有關的業務；監管部門的潛在批准，包括對PDUFA的認可以及lovo-cel的商業上市；如果收到與lovo-cel可能獲得批准相關的公司PRV的銷售；對收到PRV的預期；擴大製造能力的計劃；其QTC網絡的預期增長及其時機；公司的追求能力治療性基因療法和對患者的預期益處；以及公司參與即將舉行的活動和演講。此類前瞻性陳述基於歷史表現以及當前對我們未來財務業績、目標、計劃和目標的預期和預測，涉及固有的風險、假設和不確定性，包括可能在未來幾年推遲、轉移或改變其中任何因素的內部或外部因素，這些因素難以預測，可能超出我們的控制範圍，並可能導致我們未來的財務業績、目標、計劃和目標與陳述中表達或暗示的財務業績、目標、計劃和目標存在重大差異。任何前瞻性陳述都無法保證。應評估本新聞稿中的前瞻性陳述以及影響藍鳥生物業務的許多風險和不確定性，尤其是藍鳥生物截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中討論的風險因素中確定的風險因素和不確定性，該報告由我們隨後向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告、8-K表最新報告和其他文件進行了更新。這些風險包括但不限於：我們的產品商業化和生產過程中的延誤和挑戰；在lovo-cel可能獲得批准後，我們可能無法獲得優先審查憑證，或者lovo-cel可能無法在我們預期的時間範圍內獲得批准或根本無法獲得批准的風險；我們可能會在項目開發中遇到更多延遲，包括實施新的臨牀擱置，這可能會影響我們滿足預期時間表和增加的能力我們的成本；我們持續運營所需的內部和外部成本計劃中的活動以及由此對支出和現金使用的影響已經而且將來可能高於預期，這導致了我們，將來也可能導致我們使用現金的速度比預期的要快，或者改變或削減部分計劃，或兩者兼而有之；我們繼續經營的能力存在重大疑問；由於其他原因，例如變化，我們對支出、現金使用和現金需求的預期可能被證明是不正確的在計劃或實際事件與我們的假設不同的情況下；療效和我們先前和正在進行的臨牀試驗的安全性結果將不會持續下去，也不會出現在使用我們的候選產品治療的其他患者身上；與慢病毒載體、藥物產品或骨髓消融相關的插入致癌或其他可報告事件的風險；我們的任何一種或多種候選產品，包括lovo-cel在內，無法成功開發、批准或商業化的風險（視情況而定）。本文件中包含的前瞻性陳述僅在本文件發佈之日作出，除非適用法律另有要求，否則bluebird bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

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