Entrada Therapeutics公佈2023年第四季度和全年財務業績

— 現金流延至2026年第二季度 —

— 截至2023年12月31日，3.52億美元的現金、現金等價物和有價證券 —

— 完成了第三組 ENTR-601-44 的 1 期臨牀試驗的劑量，該試驗用於潛在的 DMD 治療，2024 年下半年的數據讀出有望實現 —

— 預計將在 2024 年第四季度對 DMD 患者進行 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45 全球二期臨牀開發的監管申請 —

波士頓，2024年3月13日——Entrada Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TRDA）是一家臨牀階段的生物製藥公司，旨在通過開發一類新的藥物來改變患者的生活，這些藥物可以利用長期以來被認為無法獲得的細胞內靶標。該公司今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績，並重點介紹了最近的業務更新。

Entrada Therapeutics首席執行官迪帕爾·多希表示：“我們在推進不斷增長的細胞內療法產品線方面繼續取得重大進展。”“2024年，我們將迎來激動人心的一年，我們的杜興特許經營將迎來幾個重要的臨牀里程碑，包括預計將在第四季度提交 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45 全球開發的第二階段監管申請。我們與Vertex的合作也在增強臨牀勢頭，啟動了針對 DM1 患者的 VX-670 1/2 期臨牀試驗。隨着我們的現金流延至2026年第二季度，我們相信我們完全有能力推進杜興特許經營權和更廣泛的渠道，為患者和股東創造價值。”

近期企業要聞

•已完成其1期臨牀試驗的前三組 ENTR-601-44-101 的給藥，該試驗旨在治療可跳過外顯子44的杜興氏肌營養不良症（DMD）患者。Entrada計劃在2024年下半年公佈臨牀試驗的數據。此外，該公司預計將在2024年第四季度提交監管申請，要求在杜興氏44可跳過的外顯子患者中單獨進行ENTR-601-44 的全球二期臨牀開發，針對可跳過外顯子45的杜興氏患者進行 ENTR-601-45 的全球二期臨牀開發。

•Vertex Pharmicals宣佈，它已獲得加拿大衞生部和英國藥品和保健產品監管局（MHRA）的批准，用於1型肌強直性營養不良症（DM1）患者的 VX-670 臨牀試驗申請。Vertex在加拿大啟動了針對DM1患者的1/2期臨牀試驗，並將在短期內在英國啟動該研究。

•2024年1月，Entrada宣佈將曾任Entrada Therapeutics首席運營官的內森·道登晉升為總裁兼首席運營官。道登先生在發展Entrada的戰略和運營能力方面發揮了關鍵作用。2024年2月，公司任命凱文·希利博士為監管事務高級副總裁。希利先生在嚴重和罕見疾病療法的開發和商業化方面擁有豐富的專業知識，並領導或參與了與美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局和其他全球衞生當局的30多次正式會議。2024年3月，Entrada任命瑪麗·羅森菲爾德為臨牀運營和數據管理高級副總裁。羅森菲爾德女士在大中型製藥公司和合同研究機構擁有超過20年的研發經驗，在獲得產品監管批准方面有着良好的記錄。

2023 年第四季度和全年財務業績

現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為3.520億美元，而截至2022年12月31日為1.887億美元。這一增長主要歸因於迄今為止從Vertex協議中獲得的收益。Entrada預計，截至2023年12月31日，其現金、現金等價物和有價證券，加上持續的研究支持以及根據Vertex合作實現的某些里程碑的預期成就，將足以為公司2026年第二季度的運營費用和資本支出需求提供資金。

協作收入：2023年第四季度的協作收入為4180萬美元，2023年全年為1.29億美元。2022年第四季度或全年沒有合作收入。

研發（R&D）費用：2023年第四季度的研發費用為2,830萬美元，2023年全年為9,990萬美元，而2022年同期分別為1,570萬美元和6,660萬美元。增長的主要原因是 ENTR-601-44 1 期臨牀試驗的啟動、為支持未來臨牀試驗而針對 ENTR-601-45 和 ENTR-601-50 進行 IND 支持研究所產生的成本、額外的平臺投資以及包括非現金股票薪酬在內的人員成本增加。

一般和管理（G&A）費用：2023年第四季度的併購支出為870萬美元，2023年全年為3,230萬美元，而2022年同期分別為990萬美元和3,060萬美元。2023年第四季度的併購支出低於2022年第四季度，這主要是由於法律和諮詢費的減少。全年支出的增加主要是由於人員成本的增加（包括非現金股票薪酬）。

淨收益（虧損）：2023年第四季度的淨虧損為950萬美元，2023年全年的淨虧損為670萬美元，而2022年同期的淨虧損分別為2460萬美元和9,460萬美元。

關於恩特拉達療法

Entrada Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，旨在通過開發一類新的藥物來改變患者的生活，這些藥物可以利用長期以來被認為無法獲得的細胞內靶標。該公司的內窺體逃生載體（EEV™）療法旨在使各種療法能夠在細胞內高效地向各種器官和組織輸送，從而提高治療指數。通過這種專有的、多功能的模塊化方法，Entrada正在推進基於RNA、抗體和酶的強大開發產品組合，用於潛在的神經肌肉、眼部、代謝和免疫疾病等。該公司的主要寡核苷酸項目正在開發中，旨在為可跳過外顯子44、45和50的杜興氏病患者提供潛在的治療。Entrada已合作開發了一項針對1型肌強直性營養不良症的臨牀階段計劃，即 VX-670。

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前瞻性陳述

本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有聲明，包括有關Entrada的戰略、未來運營、前景和計劃、管理目標、Entrada繼續招募和完成其正在進行的在英國進行的 ENTR-601-44 健康志願者試驗的能力，以及Entrada的合作伙伴Vertex為其招募和完成其招募能力的聲明

在加拿大對DM1患者進行1/2期臨牀試驗，並在英國啟動針對DM1患者的1/2期臨牀試驗，對2024年下半年其 ENTR-601-44 1期臨牀試驗數據發佈時間的預期，對 ENTR-601-44 治療益處的預期，用於治療杜興納的 ENTR-601-44、ENTR-601-45 和 ENTR-601-50 的持續開發和進步，以及我們用於治療DM1的合作候選人VX-670 的預期，對預期時機、進展的預期以及成功的根據1995年《私人證券訴訟改革法》，我們與Vertex的合作，包括根據合作和許可協議可能獲得的任何未來付款、開發其他治療計劃的能力，包括進一步的外顯子跳過計劃、其EEV候選人的潛在治療益處以及截至2026年第二季度其現金資源的充足性，構成了前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“目標”、“持續”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該” 或 “將”，或這些術語的否定詞或其他類似術語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含前瞻性陳述這些識別詞。Entrada可能無法實際實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：候選產品的識別和開發固有的不確定性，包括研究活動的開展以及臨牀前研究和臨牀試驗的啟動和完成；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間的不確定性；以及Entrada提交和獲得的能力對IND或同等外國申請的監管許可，並啟動或完成臨牀試驗；臨牀前研究的結果是否可以預測以後的臨牀前研究和臨牀試驗的結果；Entrada的現金資源是否足以為公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求提供資金；以及Entrada向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中確定的風險和不確定性，包括公司最新報告表格 10-K 及以下Entrada隨後可能向美國證券交易委員會提交的文件。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了Entrada截至本新聞稿發佈之日的觀點。Entrada預計，隨後的事件和事態發展將導致其觀點發生變化。但是，儘管Entrada可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但它明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。在本新聞稿發佈之日之後的任何一天，不應將這些前瞻性陳述視為Entrada的觀點。

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