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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
_____________________________________________________________________________________
表格10-Q
_____________________________________________________________________________________
(標記一)
☒根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2023年9月30日
或
☐根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
由_至_的過渡期
委託文件編號：001-38295
_____________________________________________________________________________________

x4製藥公司.
(註冊人的確切姓名載於其章程)
_____________________________________________________________________________________
特拉華州
(述明或其他司法管轄權
公司或組織)
27-3181608
(税務局僱主
識別號碼)
北燈塔街61號, 4樓
波士頓, 馬薩諸塞州
(主要執行辦公室地址)
02134
(郵政編碼)
(857) 529-8300
(註冊人的電話號碼，包括區號)
____________________________________________________________________________
根據該法第12(B)節登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股XFOR納斯達克股市有限責任公司
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器☐加速文件管理器☐
非加速文件服務器☒規模較小的報告公司☒
新興成長型公司☐

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐


用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐*☒


截至2023年11月7日，註冊人擁有167,291,209已發行普通股的股份。


第一部分：財務信息
第1項。
財務報表
7
截至2023年9月30日及2022年12月31日的簡明綜合資產負債表（未經審核）
7
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月及九個月之簡明綜合經營報表及全面虧損（未經審核）
8
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月及九個月之簡明綜合報表（未經審核）
9
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九個月之簡明綜合現金流量表（未經審核）
11
簡明合併財務報表附註(未經審計)
12
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析
27
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
33
第四項。
控制和程序
33
第二部分：其他信息
第1項。
法律程序
35
項目1A.
風險因素
36
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
73
第三項。
高級證券違約
73
第四項。
煤礦安全信息披露
73
第5項。
其他信息
73
第6項。
展品
74
簽名
75

2


有關前瞻性陳述的警示説明

本10—Q表格季度報告包含1933年《證券法》第27A條（經修訂）（“證券法”）和1934年《證券交易法》第21E條（經修訂）或（“交易法”）所指的前瞻性陳述，涉及未來事件或我們未來運營或財務業績。本10—Q表格季度報告中包含的所有陳述，除歷史事實陳述外，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。這些聲明可能會被諸如“可能”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等前瞻性術語識別，或這些術語或其他類似術語的否定。我們的前瞻性陳述基於對公司的一系列預期、假設、估計和預測，並不保證未來業績或業績，涉及重大風險和不確定性。我們可能無法實際實現這些前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望。實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期有重大差異。這些前瞻性陳述受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括標題為“風險因素”的章節和本報告其他地方所述的風險，其中包括：:
•我們目前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及相關準備工作的啟動、時間、進度和結果，以及試驗結果將在多長時間內公佈，以及我們的研究和開發計劃；
•可能從我們的任何候選產品中獲得的潛在益處，包括臨牀實用性；
•我們獲得和維持現有候選產品或我們將來可能開發的任何候選產品的監管批准的時間和能力，以及任何已批准候選產品標籤中的任何相關限制、限制或警告；
•我們的研究、開發、生產和商業化候選產品的計劃；
•我們為候選產品提交監管申報的時間，以及美國和其他國家的監管發展；
•我們候選產品的市場規模和增長潛力（如果獲得批准），以及我們候選產品的市場接受率和程度，包括可能從付款人獲得的補償；
•美國食品藥品監督管理局（“FDA”）和歐盟委員會指定的好處，包括但不限於快速通道、孤兒藥和突破療法；
•我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；
•我們吸引和留住合格員工和關鍵人員的能力；
•我們的競爭地位以及與我們的競爭對手或我們的行業有關的發展和預測；
•我們對獲得和維護知識產權保護能力的期望；
•已有或可能獲得的競爭性療法的成功；
•我們對未來運營、財務狀況、收入、成本、開支、現金使用、資本需求或我們對額外融資的需求的估計和預期；
•我們作為一個持續經營的企業繼續存在的能力；
•我們計劃在許可、收購、開發和商業化其他候選產品；
•法律法規的影響；
•我們計劃確定其他具有重大商業潛力且符合我們商業目標的候選產品；
•我們籌集額外資本的能力；
•我們的策略、前景、計劃、期望或目標；以及
3

•其他風險和不確定性，包括本季度報告中“風險因素”一節所列的風險和不確定性。


閣下應參閲本季度報告中標題為“風險因素”的章節，以瞭解可能導致我們的實際結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果有重大差異的重要因素。由於這些因素，我們無法向您保證本季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，則不準確性可能是重大的。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人的陳述或保證，即我們將在任何指定時間框架內實現我們的目標和計劃，或根本不應被視為。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。因此，閣下不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本季度報告日期之後的任何日期的觀點。



4

與我們的業務相關的選定風險摘要

我們的業務面臨重大風險和不確定性。倘出現以下任何風險，我們的業務、財務狀況及經營業績可能受到重大不利影響。閣下應仔細審閲及考慮本季度報告第一部分第1A項“風險因素”一節中有關風險因素的全面討論。一些較嚴重的風險包括：

•自成立以來，我們已產生重大虧損，且並無產生產品銷售收入。我們預計在可預見的將來將繼續產生虧損，我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。

•我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化努力。

•籌集額外資金可能會導致我們的投資者被稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或產品候選人的權利。未來債務責任可能使我們面臨可能對我們的業務、經營業績及財務狀況造成不利影響的風險，並可能導致股東進一步攤薄。

•我們幾乎完全依賴於我們的主要候選產品mavorixafor的成功，我們正在開發用於潛在治療慢性血小板減少性疾病，包括WHIM（疣，低丙種球蛋白血癥，感染和骨髓病變）綜合徵，並視潛在的戰略合作伙伴關係而定，用於治療Waldenström綜合徵。我們不能確定我們將能夠獲得監管部門的批准，或成功地將mavorixafor或任何其他候選產品商業化。

•FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准過程是漫長的，耗時的，固有的不可預測性，如果我們最終無法獲得候選產品的監管批准，包括mavorixafor，我們的業務將受到重大損害。

•我們依賴於與Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、喬治敦大學和Dana—Farber Cancer Institute的許可協議，以允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或未能遵守這些協議項下的義務可能會對我們的業務造成重大損害，並阻止我們開發或商業化我們的候選產品。

•臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品聲明。

•我們可能無法及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這可能會延遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。

•如果mavorixafor治療慢性血小板減少性疾病（包括WHIM綜合徵）的商業機會小於我們的預期，我們從mavorixafor治療任何疾病的潛在未來收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

•我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的可用而改變，並受審核和驗證程序的約束，可能導致最終數據發生重大變化。

•FDA對我們候選產品的突破性治療指定或快速通道指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，而且這兩種指定都不會增加我們候選產品獲得上市批准的可能性。

•候選產品可能會引起不良副作用，可能會延遲或阻止其上市批准，限制已批准標籤的商業特徵，或導致上市批准後的重大負面後果（如有），包括撤回上市。

•如果未來我們無法建立銷售和營銷能力，或選擇性地與第三方達成協議以銷售和營銷我們的候選產品，我們可能無法成功地將候選產品商業化（如果候選產品獲得批准）。

•我們面臨着巨大的競爭，這可能導致其他人在我們之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。

•即使我們獲得並保持FDA對候選產品的批准，我們可能永遠不會在美國以外獲得候選產品的批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。

•即使我們能夠將mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品商業化，該產品也可能受到不利的定價法規、第三方報銷慣例或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。
5


•我們沒有大規模臨牀或商業規模生產候選產品的經驗，也沒有生產設施。我們目前依賴單一第三方生產商生產mavorixafor（活性藥物成分（“API”），以及單一生產mavorixafor成品製劑膠囊的生產商。如果我們遇到這些第三方的問題，mavorixafor的生產可能會被推遲，這可能會損害我們的運營結果。

•我們依賴第三方合同研究組織（“CRO”）進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些CRO未能成功履行其合同職責或在預期期限內完成，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到重大損害。

•我們供應鏈的中斷可能會延遲我們候選產品的商業發佈。

•我們的員工、主要調查人員、CRO和顧問可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能對我們的業務造成重大不利影響。

•我們可能依賴於此類合作來開發和商業化我們的候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法充分利用候選產品的市場潛力。

•如果我們不能保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。

•第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

•我們未來的成功取決於我們保留管理人員的能力，以及在競爭激烈的環境中吸引、留住和激勵關鍵人員的能力。

•我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難。

•我們的期限負載包含限制我們經營業務的靈活性的限制。

•我們的業務可能受到經濟衰退、通脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機（如COVID—19疫情）、政治危機、地緣政治事件（如烏克蘭及以色列戰爭）或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些因素在過去及將來可能對我們的業務及財務表現造成負面影響。

•我們的股價一直且可能繼續波動及大幅波動。


6

第一部分財務資料

項目1. 財務報表。
x4製藥公司
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
2023年9月30日2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$131,581 $121,718 
有價證券10,102 — 
應收研究和開發獎勵393 1,152 
預付費用和其他流動資產5,796 5,807 
流動資產總額147,872 128,677 
財產和設備，淨額772 1,104 
商譽17,351 17,351 
使用權資產6,054 7,229 
其他資產1,244 1,225 
總資產$173,293 $155,586 
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$8,132 $7,777 
應計費用16,184 12,034 
租賃負債的當期部分1,116 1,198 
長期債務的當期部分— 1,315 
流動負債總額25,432 22,324 
長期債務，扣除貼現和當前部分後的淨額54,322 32,304 
租賃負債2,848 3,603 
認股權證負債（附註4）22,014 23,131 
其他負債1,083 173 
總負債105,699 81,535 
承付款和或有事項(附註9)
股東權益：
普通股，$0.001面值，500,000,000分別截至2023年9月30日和2022年12月31日的授權股票；164,705,712和121,667,250截至2023年9月30日和2022年12月31日分別發行和發行的股票
165 122 
額外實收資本526,323 450,786 
累計其他綜合損失(119)(119)
累計赤字(458,775)(376,738)
股東權益總額67,594 74,051 
總負債和股東權益
$173,293 $155,586 




附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
7

x4製藥公司
簡明合併經營報表和全面虧損
(以千為單位，每股除外)
(未經審計)
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
運營費用：
研發$19,081 $14,110 56,745 42,044 
銷售、一般和行政8,133 6,044 25,578 20,457 
出售非金融資產收益— — — (509)
總運營費用27,214 20,154 82,323 61,992 
運營虧損(27,214)(20,154)(82,323)(61,992)
其他收入(費用)，淨額：
利息收入1,388 14 3,137 21 
利息支出(1,634)(1,018)(3,891)(2,849)
衍生負債的公允價值變動— — — 511 
認股權證負債的公允價值變動25,164 — 743 — 
其他收入(費用)，淨額17 (441)342 (440)
其他收入(費用)合計，淨額24,935 (1,445)331 (2,757)
扣除所得税準備前的虧損(2,279)(21,599)(81,992)(64,749)
所得税撥備26 (13)45 14 
淨虧損和綜合虧損(2,305)(21,586)(82,037)(64,763)
B類認股權證視為股息重置價格— (287)— (2,546)
普通股股東應佔淨虧損$(2,305)$(21,873)$(82,037)$(67,309)
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損
$(0.01)$(0.26)$(0.48)$(1.32)
已發行普通股的加權平均股份--基本和稀釋
196,988 83,211 170,751 50,976 









附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
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簡明合併股東權益報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)


普通股其他內容
已繳費
資本		累計其他綜合
損失		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2022年12月31日的餘額121,667,250 $122 $450,786 $(119)$(376,738)$74,051 
有限制股份單位的歸屬540,238 — — 
基於股票的薪酬費用1,645 1,645 
淨虧損(24,020)(24,020)
2023年3月31日的餘額122,207,488 122 452,431 (119)(400,758)51,676 
私募股權交易中發行普通股和預充權證，扣除發行成本34,521,046 35 60,408 60,443 
員工購股計劃下普通股發行114,577 — 175 175 
行使股票期權及認股權證7,476,345 7 8,804 8,811 
有限制股份單位的歸屬98,555 — — — 
基於股票的薪酬費用2,142 2,142 
淨虧損(55,712)(55,712)
2023年6月30日的餘額164,418,011 164 523,960 (119)(456,470)67,535 
有限制股份單位的歸屬286,201 1 1 
行使股票期權及認股權證1,500 2 2 
基於股票的薪酬費用2,361 2,361 
淨虧損(2,305)(2,305)
2023年9月30日的餘額164,705,712 $165 $526,323 $(119)$(458,775)$67,594 



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x4製藥公司
簡明合併股東權益報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
普通股其他內容
已繳費
資本		累計其他綜合
損失		累計
赤字		總計
股東權益
股票金額
2021年12月31日的餘額28,127,657 $28 $347,374 $(119)$(282,871)$64,412 
發行普通股、可贖回普通股和購買普通股的預先供資權證，扣除發行成本
2,512,902 3 5,817 5,820 
認股權證的行使100 — — 
受限制股票單位的歸屬，扣除為履行税務義務而預扣及退任的股份168,817 (12)(12)
基於股票的薪酬1,459 1,459 
淨虧損(21,965)(21,965)
2022年3月31日的餘額30,809,476 31 354,638 (119)(304,836)49,714 
員工購股計劃下普通股的發行72,727 49 49 
有限制股份單位的歸屬108,995 — — 
基於股票的薪酬1,522 1,522 
淨虧損(21,212)(21,212)
2022年6月30日的餘額30,991,198 31 356,209 (119)(326,048)30,073 
發行普通股和購買普通股的預存資金權證，扣除發行費用37,649,086 38 13,459 13,497 
有限制股份單位的歸屬94,269 — 
認股權證負債重分類為股權38,754 38,754 
基於股票的薪酬費用1,111 1,111 
淨虧損(21,586)(21,586)
2022年9月30日的餘額68,734,553 $69 $409,533 $(119)$(347,634)$61,849 





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簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
截至9月30日的9個月，
20232022
經營活動的現金流：
淨虧損$(82,037)$(64,763)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
基於股票的薪酬費用6,148 4,092 
折舊及攤銷費用357 389 
非現金租賃費用1,173 1,104 
債務貼現的增加681 653 
認股權證負債的公允價值變動(743)— 
其他(46)255 
經營性資產和負債變動情況：
預付費用、其他流動資產和應收研發獎勵459 158 
應付帳款426 (481)
應計費用和其他長期負債5,651 1,305 
租賃負債(834)(721)
用於經營活動的現金淨額(68,765)(58,009)
投資活動產生的現金流：
購買有價證券(11,025)— 
有價證券的出售和到期日1,000 — 
收購物業及設備(25)(69)
用於投資活動的現金淨額(10,050)(69)
融資活動的現金流：
員工購股計劃發行普通股及行使股票期權及認股權證所得款項8,615 70 
已支付的與既得限制性股票單位的股份淨額結算有關的僱員税— (12)
就修訂貸款及擔保協議支付的費用以及與出售權證有關的發行費用(631)(3,300)
償還貸款和擔保協議項下的應計期末費用(2,064)(795)
貸款和擔保協議項下借款所得款項22,500 — 
出售普通股、認股權證及預存資金認股權證所得款項，扣除發行成本後 59,999 60,623 
融資活動提供的現金淨額88,419 56,586 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響(28)(468)
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減)9,576 (1,960)
期初現金、現金等價物和限制性現金123,028 83,108 
期末現金、現金等價物和限制性現金$132,604 $81,148 
尚未支付的發行成本涉及出售普通股股份、認股權證和預融資認股權證$— $22 



附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)


1.    業務性質和陳述依據

x4製藥公司本公司（連同其附屬公司統稱“本公司”）是一家發現和開發用於治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新型療法的後期臨牀生物製藥公司，專注於免疫系統功能障礙導致的疾病。該公司的主要臨牀候選藥物是mavorixafor，一種趨化因子受體CXCR 4的小分子拮抗劑，正在開發為口服，每日一次的治療。由於其能夠增加成熟的、功能性的白細胞從骨髓進入血液的動員，公司認為，mavorixafor有潛力為各種慢性血小板減少性疾病和WHIM（疣，低丙種球蛋白血癥，感染和骨髓病變）綜合徵（“WHIM”）提供治療益處，這是一種罕見的原發性免疫缺陷。在2022年11月宣佈公司關鍵的全球III期臨牀試驗的正面數據後，公司於2023年8月向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交了新藥申請（“NDA”），尋求批准口服、每日一次mavorixafor治療12歲及以上患有WHIM綜合徵的患者。FDA於2023年10月30日接受了NDA進行優先審查，並將PDUFA/行動日期定為2024年4月30日。隨着該公司準備於2024年第二季度在美國為WHIM潛在推出mavorixafor，該公司還招募參與者參加一項II期臨牀試驗，以評估mavorixafor在某些慢性血小板減少性疾病患者中的安全性和療效。X4還預計在2024年上半年啟動一項關鍵的全球III期臨牀試驗，用於某些慢性血小板減少症。該公司總部位於馬薩諸塞州波士頓，在奧地利維也納設有研究機構。

持續經營評估—根據會計準則更新（“ASU”）第2014—15號， 披露實體作為持續經營企業的能力的不確定性(小主題205-40)（“ASU 2014—15”），本公司已評估是否存在若干條件和事件，整體考慮，對本公司在二零二三年十一月九日（即簡明綜合財務報表刊發日期）後一年內持續經營的能力產生重大疑問。自成立以來，本公司已產生重大經營虧損及經營產生負現金流量。截至2023年9月30日，本公司擁有美元141.7現金、現金等價物和短期有價證券，累計赤字為美元458.8萬業務活動所用現金淨額為美元68.8截至2023年9月30日止九個月，於2023年8月2日，本公司與Hercules Capital Inc.（“Hercules”）訂立其第二份經修訂及重列貸款及抵押協議（經修訂，“Hercules貸款協議”）之修訂（“修訂”）。（"Hercules"）。該修訂本將免息期由2024年9月延長至2025年3月，於結算日提供額外22. 5百萬元借貸，並將可用借貸能力增加至115. 0百萬元。Hercules貸款協議要求公司維持最低現金水平為美元。20至2025年1月，此後將在公司實現運營里程碑後削減。

管理層已根據《會計準則法典》（“ASC”）205—40的要求評估了公司持續經營的能力。本公司擁有充足財務資源，為其於二零二三年十一月九日刊發該等簡明綜合財務報表日期後至少一年的預測經營成本提供資金。因此，簡明綜合財務報表乃按假設本公司將繼續按持續經營基準編制，並預期於日常業務過程中變現資產及清償負債及承擔。

根據其目前的現金流量預測，並考慮到Hercules貸款協議的條款，在沒有額外資金的情況下，本公司相信其擁有足夠的現金、現金等價物和有價證券為2025年的運營提供資金。然而，為了為2025年及以後的運營提供資金，公司將需要籌集額外資金，這無法保證。除非及直至本公司在未來達到盈利能力，否則將需要額外資本為我們的業務提供資金，有關資金可通過股權發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟的組合籌集。如果公司無法獲得資金，可能會被迫推遲、減少或取消部分或全部研發項目、產品組合擴張或商業化努力，這將對公司的業務前景造成不利影響，或可能無法繼續運營。

合併原則--簡明綜合財務報表包括本公司及其全資附屬公司之賬目，包括於奧地利維也納註冊成立之X4 Pharmaceuticals（Austria）GmbH（“X4 Austria”）及X4 Therapeutics，Inc.（“X4 Austria”）。所有重大的公司間賬户和交易均已抵銷。
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

未經審計的中期簡明合併財務報表-這些中期簡明綜合財務報表所載截至2022年12月31日的簡明綜合資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括美國公認會計原則(“GAAP”)所要求的所有披露。隨附的簡明綜合財務報表未經審計。隨附的未經審核中期簡明綜合財務報表乃由本公司根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)中期財務報表的規則及規定編制。因此，按照公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據這些規則和條例予以精簡或省略。然而，該公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與本公司截至2022年12月31日的已審計財務報表及其附註一併閲讀，這些附註包含在2023年3月21日提交給美國證券交易委員會的2022年年報中。管理層認為，本公司的簡明財務狀況、簡明經營業績和現金流量的公允報表的所有調整，僅包括必要時的正常經常性調整，均已作出。截至2023年9月30日的三個月和九個月的運營結果不一定表明截至2023年12月31日的一年可能預期的運營結果。

使用預算-根據公認會計原則編制公司簡明合併財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響報告期內資產和負債的報告金額、合併財務報表日期的或有資產和負債的披露以及報告期間的費用報告金額。這些綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計費用、長期資產(包括經營租賃使用權資產和商譽)的減值或未減值，以及認股權證負債公允價值的假設。本公司根據過往經驗、已知趨勢及其他其認為在當時情況下屬合理的特定市場因素或其他相關因素作出估計。在持續的基礎上，當環境、事實和經驗發生變化時，管理層評估其估計數。估計的變化被記錄在它們被知道的時間段。截至該等簡明綜合財務報表發出日期，本公司並不知悉有任何特定事件或情況需要本公司更新其估計、假設及判斷或修訂其資產或負債的賬面價值。實際結果可能與這些估計不同，任何此類差異都可能對公司的合併財務報表產生重大影響。
2.    重要會計政策摘要
重要的會計政策-公司的重要會計政策在經審計的綜合財務報表以及公司於2023年3月21日提交給美國證券交易委員會的截至2022年12月31日的10-K表格年度報告中披露。自這些合併財務報表之日起，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
現金和現金等價物-本公司將所有在購買之日到期日為90天或以下的高流動性投資視為現金等價物。截至2023年9月30日和2022年12月31日，現金等價物包括貨幣市場基金、國庫券和聯邦政府機構票據。
有價證券-有價證券包括被歸類為可供出售的短期證券，到期日大於90天，但自收購之日起少於365天。該公司在收購證券時確定證券的適當分類，並在每個資產負債表日期評估此類分類的適當性。該公司的有價證券由可供出售的證券組成，這些證券被歸類為2級，因為它們的價值是基於使用源自可觀察市場數據或得到可觀察市場數據證實的重大投入的估值。可供出售證券的成本是根據特定識別方法計算的。可供出售的未實現損益在簡明綜合資產負債表和簡明股東權益表中作為其他全面(虧損)收入的組成部分計入，在簡明綜合經營表和實現前的全面虧損中作為全面(虧損)總收入的組成部分計入。出售有價證券的已實現收益和虧損採用特定確認法確定，並計入其他(費用)收入、附帶的簡明綜合經營報表和全面虧損淨額。只要有價證券的公允價值低於攤銷成本，並且有證據表明有價證券的賬面價值不可收回，公司就會審查有價證券的減值情況。根據ASC 326對未實現損失進行減值評估，金融工具--信貸損失，以確定減值是與信貸相關還是與信貸無關。與信貸相關的減值在簡明綜合資產負債表上確認為準備，
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

本集團對盈利作出相應調整，而非信貸相關減值則在扣除税項後的其他全面（虧損）收益中確認。在此評估中考慮的證據包括減值原因、遵守我們的投資政策、減值的嚴重程度、證券的可收回性以及與證券、行業或地理區域具體相關的任何不利條件。
受限現金
(單位：千)截至2023年9月30日截至2022年12月31日
信用證擔保：華夏租賃$250 $250 
信用證擔保：維也納奧地利租賃202 205 
信用證擔保：波士頓租賃571 855 
受限現金總額$1,023 $1,310 
預付費用和其他流動資產中包含的受限現金$250 $285 
包括在其他資產中的受限現金$773 $1,025 
關於該公司在馬薩諸塞州和奧地利的設施的租賃協議，該公司為各自的房東保留了以限制性現金作擔保的信用證。
下表提供了簡明綜合資產負債表內報告的現金、現金等價物和限制性現金與公司截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明綜合現金流量表中顯示的總金額之和的對賬：
 
(單位：千)2023年9月30日2022年12月31日
現金和現金等價物$131,581 $121,718 
受限現金，當期部分250 285 
受限現金，非流動現金773 1,025 
現金總額、現金等價物和限制性現金$132,604 $123,028 
商譽-商譽在第四季度每年在報告單位層面進行減值測試，或更頻繁地在事件或情況變化表明資產可能減值時進行測試。此類事件或情況的例子包括但不限於，法律或商業環境的重大不利變化、不利的監管行動或意外的競爭。該公司已確定其在單一經營部門中運營，並擁有單一報告單位。
本公司評估定性因素，以確定事件或情況的存在是否表明報告單位的公允價值更有可能低於其賬面價值。如本公司在評估整體事件或情況後，決定報告單位的公允價值極有可能少於其賬面價值，則本公司將進行中期量化減值測試，以將報告單位的公允價值與其賬面價值進行比較。如果報告單位的公允價值超過其淨資產的賬面價值，商譽不會減損，也不需要進一步測試。如果報告單位的公允價值低於其賬面價值，本公司將減值損失金額(如有)計量為報告單位的賬面價值超過公允價值. 截至2023年9月30日止三個月，概無觸發事件導致需要對商譽進行中期減值測試。

最近採用的會計準則
2016年6月，財務會計準則委員會發布了ASU 2016-13，信用損失（專題326）金融工具信用損失的計量（“ASU 2016—13”），經修訂。ASU 2016—13要求以攤餘成本計量的金融資產，如應收貿易賬款，應扣除預期信貸損失，這可能基於相關信息，如歷史經驗，當前條件和未來預期的每一個類似金融資產池。新指引要求加強有關貿易應收款項及相關信貸虧損的披露。本公司於2023年1月1日採納ASU 2016—13。由於本公司於採納日期之綜合資產負債表上並無應收賬款或有價證券，故採納ASU 2016—13並無影響。

3.    許可證、合作和資金擔保
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

研發獎勵計劃
本公司參與奧地利政府提供的研發獎勵計劃，據此，本公司有權就本公司在奧地利的附屬公司所產生的合資格研發費用及資本開支的一定比例獲得奧地利政府的補償。截至2023年9月30日，根據該計劃到期的金額為美元0.4百萬元，該金額計入簡明綜合資產負債表應收研發獎勵。截至2023年及2022年9月30日止九個月各年，本公司錄得美元0.4於簡明綜合經營報表內，與該計劃有關的收入中，百萬美元列為其他收入。

許可和協作協議
於二零一四年七月，本公司與Genzyme訂立許可協議（“Genzyme協議”），據此，
公司獲得Genzyme擁有或控制的與CXCR4受體相關的某些專利和知識產權的獨家許可，以開發和商業化含有許可化合物的產品（包括但不限於，
mavorixafor）用於所有治療、預防和診斷用途，自體和同種異體人幹細胞治療除外。根據Genzyme協議的條款，公司有義務採取商業上合理的努力，開發和商業化授權產品，用於美國和至少一個其他主要市場國家的領域。

本公司有義務支付Genzyme里程碑付款總額最高為2500萬美元，取決於本公司在授權產品方面實現了某些臨牀階段的監管和銷售里程碑。在截至2023年9月30日的九個月內，本公司根據Genzyme協議應計500萬美元與一個發展里程碑有關，因為本公司認為根據ASC主題450， 或有事件這一里程碑將實現。該里程碑於2023年10月30日實現。應計付款5，000，000元已計入簡明綜合經營報表之研發開支。另外700萬美元的監管里程碑付款尚不可能，但根據Genzyme協議，有可能在未來8至9個月內支付。本公司亦有義務根據本公司根據協議商業化的授權產品的淨銷售額支付Genzyme分層使用費。

出售非金融資產收益
截至2022年9月30日止九個月，一名先前已向本公司收購若干知識產權權利的第三方終止該安排，並將該等權利轉回本公司。截至二零二二年九月三十日止九個月，本公司將該等權利轉讓予另一第三方，以換取美元。0.5萬本公司並無持續參與任何與知識產權相關的持續研發活動。公司得出結論認為，這些第三方是“非客户”，因為轉讓給和轉讓給這些第三方的基礎知識產權支持與公司戰略重點不一致的潛在候選藥物，因此，不是公司日常活動的輸出。因此，該公司將知識產權的銷售入賬為ASC主題610—20項下的非金融資產銷售，非金融資產終止確認的損益（“ASC 610—20”），幷包括截至二零二二年九月三十日止九個月出售非金融資產收益收益。

截至2023年9月30日止九個月，本公司的許可證或合作協議並無重大修訂。

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簡明合併財務報表附註
(未經審計)


4.    金融資產和負債的公允價值
下表列出了該公司按公允價值經常性計量的金融資產和負債的信息，並顯示了用於確定此類公允價值的公允價值等級：
於2023年9月30日的公允價值計量使用：
(單位：千)1級2級3級總計
資產：
現金等價物--貨幣市場基金$98,119 $— $— $98,119 
有價證券—國庫債券、聯邦政府機構票據— 10,102 — 10,102 
$98,119 $10,102 $— $108,221 
負債：
內含衍生負債$— $— $10 $10 
C類權證責任— — 22,014 22,014 
$— $— $22,024 $22,024 

截至2022年12月31日的公允價值計量使用：
(單位：千)1級2級3級總計
資產：
現金等價物--貨幣市場基金$70,170 $2,858 $— $73,028 
$70,170 $2,858 $— $73,028 
負債：
內含衍生負債$— $— $10 $10 
C類權證責任— — 23,131 23,131 
$— $— $23,141 $23,141 

本公司的現金等價物包括主要投資於短期商業票據、資產支持證券、存款證和回購協議的貨幣市場基金。貨幣市場基金乃根據相同資產之呈報市場定價（即第一級計量）或使用活躍市場之類似證券之可觀察輸入數據（即第二級計量）進行估值。該公司擁有聯邦政府機構票據和國庫債券的投資組合。該等投資採用第二級假設按公平值計量。

下表提供公平值使用第三級輸入數據釐定的公平值金融工具總額的結轉：
(單位：千)內含衍生負債C類認股權證責任總計
截至2022年12月31日的餘額$10 $23,131 $23,141 
公允價值變動— (743)(743)
認股權證負債於行使時重新分類為永久權益 — (374)(374)
截至2023年9月30日餘額$10 $22,014 $22,024 

內含衍生負債—就本公司與Hercules的貸款協議（見附註7）確認的嵌入式衍生負債的公允價值（與違約事件時應支付給Hercules的額外費用相關）是根據市場上不可觀察的重大輸入數據釐定的，其代表公允價值層級內的第三級計量。該嵌入式衍生負債（於簡明綜合資產負債表其他非流動負債內呈報）之公平值由本公司於各報告日期部分根據第三方估值結果估計，該估值乃根據考慮時間及
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

違約事件發生贖回的概率，違約事件發生的預付費或或有利息的潛在金額，以及本公司的風險調整貼現率， 14%.

C類認股權證責任— 於2022年12月，本公司發行C類認股權證，以於公開發行普通股中購買其普通股股份。C類認股權證於簡明綜合資產負債表列作負債，並於期末透過簡明綜合經營報表及全面虧損之“其他收入（開支）淨額”調整至公平值。

本公司使用柏力克—舒爾斯期權定價模式計算C類認股權證的公平值， 其代表公平值架構內的第三級計量， 提供以下投入：

2023年9月30日2022年12月31日
普通股價格$1.09$0.99
無風險利率4.6 %4.0 %
預期期限(以年為單位)4.24.9
預期波動率91.3 %101.7 %
預期股息收益率— %— %




5.    財產和設備，淨額

財產和設備，淨額包括：
(單位：千)2023年9月30日2022年12月31日
租賃權改進$228 $228 
傢俱和固定裝置1,273 1,268 
計算機設備181 173 
軟件24 24 
實驗室設備651 639 
2,357 2,332 
減去：累計折舊和攤銷(1,585)(1,228)
$772 $1,104 
與財產和設備有關的折舊和攤銷費用為#美元。3571,000美元389截至2023年、2023年和2022年9月30日的9個月分別為1000人。
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

6.    應計費用

應計費用包括以下內容：
(單位：千)9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
應計僱員薪酬和福利$6,067 6,592 
應計外部研發費用8,563 3,906 
應計專業費用976 571 
應計遞延融資費用— 591 
其他578 374 
$16,184 $12,034 
7. 長期債務
長期債務包括以下內容：
(單位：千)9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
長期債務本金$55,000 $32,500 
債務貼現，扣除債務增值後的淨額(1,007)(196)
期末付款累計增加額329 1,315 
長期債務$54,322 $33,619 
減：當前部分$— $(1,315)
長期債務，扣除當期部分$54,322 $32,304 
Hercules貸款協議
於2018年10月，本公司與Hercules訂立Hercules貸款協議（經最近於2023年8月修訂）。Hercules貸款協議提供最多1.15億美元的定期貸款融資，包括：㈠未繳3 250萬美元於二零二三年八月最新修訂生效前（“兑換結餘”）（ii）在本修訂結束時提取的2250萬美元定期貸款部分，（iii）最多2000萬美元的額外部分，在美國可能批准mavorixafor用於WHIM綜合徵患者後，（“批准”）至（A）批准後45天和（B）第一張圖紙的2024年9月30日（以較早者為準），以及第二張圖紙的2024年12月15日（以較早者為準），（iv）額外撥款750萬美元，將在實現某個臨牀開發相關里程碑後，至（A）實現該里程碑後45天和（B）2024年12月15日（以較早者為準）和（v）額外撥款高達3250萬美元，這將是由赫拉克勒斯自行決定的批准。本公司已借出總額為$55.0截至目前，100萬元定期貸款代表最高借款。

根據Hercules貸款協議之借貸按相等於（i）兩者之較高者之浮動利率計息。 10.15%或(Ii)華爾街日報 最優惠利率加 3.15%.倘發生違約及直至該事件不再持續為止，適用於借貸之利率將按以下方式增加： 4.0%.貸款須於二零二五年三月一日止每月僅支付利息，並自二零二五年四月一日（“攤銷日期”）起至貸款到期日止每月按等額本金及應計利息償還。攤銷日期可延長（i）如批准於2026年9月30日或之前獲得，則可延長至2026年10月1日；及（ii）如已根據上述第（i）款延期且未發生違約事件，則可延長至到期日。貸款於2026年10月1日到期； 然而，前提是則倘攤銷日期根據上句第（i）款延長，則到期日將延長至二零二七年七月一日。根據本公司的選擇，本公司可預付全部（但不少於全部）未償還借貸，惟於二零二三年一月六日（“原截止日期”）後首十二個月內預付溢價3%，其後十二個月內預付溢價2%，其後則預付溢價1%。此外，《大力士貸款協議》規定支付期末費用，2.1於二零一九年十二月三十一日，二零一九年十二月三十一Hercules貸款協議項下的借款，
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

以公司的幾乎所有個人財產和其他資產作抵押，但其知識產權除外（但包括支付權和銷售、許可或處置知識產權的收益）。

根據Hercules貸款協議，本公司已同意正面及負面契諾。在2025年1月31日之前，公司必須在一個或多個賬户中保留現金，其中Hercules擁有第一優先權擔保權益（“合格現金”），總金額至少等於美元。20.0百萬美元。
•於2025年1月31日及之後，該金額必須等於Hercules貸款協議項下未償還貸款本金總額的至少20%。
•從2025年1月31日起，公司必須將跟蹤六個月的淨產品收入保持在公司董事會批准的預測值的至少55%（“業績約定”）。但是，在任何期間，
◦(i)本公司持有的合格現金總額至少等於修訂後貸款協議項下未償還貸款的75%，
◦(ii)（x）本公司維持至少4.50億美元的市值（定義見Hercules貸款協議）及（y）本公司維持總額至少等於未償還貸款的45%的合格現金。

Hercules貸款協議還限制了公司承擔額外債務、支付股息、對其知識產權進行抵押或從事某些基本業務交易的能力，如合併或收購其他業務，但某些例外情況除外。
本公司根據Hercules貸款協議確認利息開支如下：
(單位：千)截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
利息支出總額$1,397 $1,018 $3,210 $2,845 
非現金利息支出$237 $256 $681 $653 
截至2023年9月30日，Hercules貸款協議的年實際利率為 13.6%。有幾個不是於截至二零二三年九月三十日止九個月內根據Hercules貸款協議到期或支付的本金付款。期末付款2.1截至2023年9月30日止九個月內支付了百萬美元。
本公司認為，於二零二三年一月及二零二三年八月對Hercules貸款協議的修訂代表對債務的修訂。因此，支付予與該等修訂直接有關的第三方的費用於產生時支銷，而就該等修訂向Hercules支付的費用已遞延，並於債務安排年期內採用實際利率法攤銷至利息開支。
於2023年9月30日，根據Hercules貸款協議到期的未來本金及應計期末付款如下（千）：
截至十二月三十一日止的年度：總計
2023$— 
2024— 
202524,720 
202630,609 
長期債務$55,329 

8.    租契
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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

公司擁有租賃協議，其設施波士頓，馬薩諸塞州，這是公司的主要執行辦事處；維也納，奧地利，這是公司的研究和開發中心；和沃爾瑟姆，馬薩諸塞州，公司已分包給第三方。任何租賃協議並無任何限制或財務契諾。
•維也納奧地利租賃— 本公司擁有經營租約， 1,200於二零二一年二月開始，年期為 7年維也納租約的年基租約為美元，285一千個。
•波士頓租賃公司- 該公司在馬薩諸塞州波士頓租賃約28，000平方英尺的辦公空間（“波士頓租賃”），作為公司的總部。基本租金支付約為美元1.1每年100萬美元，加上一定的運營費用。波士頓租約的有效期將持續至2026年11月，除非提前終止。本公司有權在業主同意下分租該物業，亦有權按當時的實際市場租金率將波士頓租約續期五年。本公司須以信用證的形式為業主提供保證金，金額為60萬美元。
•沃爾瑟姆租賃— 該公司租賃了大約6,000位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆（Waltham Lease）的辦公空間（“沃爾瑟姆租約”）。經修訂的沃爾瑟姆租約於2019年1月1日開始，並於2023年12月31日屆滿。基本租金約為美元0.3每年百萬。除基本租金外，本公司亦負責應佔經營開支、電費及房地產税，該等成本不計入租賃使用權資產或租賃負債的釐定。本公司在租賃期內將該空間轉租給第三方。使用權資產按年攤銷至租金費用。 五年制租期。

由於本公司的租賃沒有提供隱含利率，本公司在計算租賃付款現值時估計增量借款利率。本公司使用其增量借款利率，即在類似經濟環境下以抵押基準按類似期限借款所產生的利率，金額等於租賃付款。
截至2023年及2022年9月30日止三個月及九個月的租賃開支組成部分如下：
(千美元)截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
租賃費2023202220232022
固定經營租賃成本$518$507 $1,561 $1,561 
租賃總費用$518$507 $1,561 $1,561 
其他信息
來自經營租賃的經營現金流$345 $334 $1,037 $1,014 
轉租收入$49 $49 $97 $147 
加權平均剩餘租賃期限--經營租賃3.4年份
加權平均貼現率-經營租賃11.5 %


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簡明合併財務報表附註
(未經審計)

於二零二三年九月三十日開始之租賃協議項下到期之租賃負債到期日如下（以千計）：
租賃負債到期日運營中
租契
2023年(今年剩餘時間)$403 
20241,370 
20251,398 
20261,329 
2027276 
此後46 
租賃付款總額4,822 
減去：利息(858)
截至2023年9月30日的經營租賃負債總額$3,964 

9.    承付款和或有事項
本公司與合同生產組織（“CMO”）簽訂協議，生產用於臨牀試驗的馬沃裏沙福。本公司與CMO（生產用於本公司臨牀藥物供應的原料藥批次）簽訂的協議包含取消條款，要求本公司在取消時支付最多合同全部價值。截至2023年9月30日，該公司有約180萬美元的此類承諾，但須遵守註銷條款。
賠償協議— 在日常業務過程中，本公司可就若干事宜向賣方、出租人、業務夥伴及其他方提供不同範圍及條款的彌償，包括但不限於違反該等協議或第三方提出的侵犯知識產權索賠所產生的損失。此外，本公司已與董事會成員及其行政人員訂立彌償協議，要求本公司（其中包括）彌償彼等因彼等擔任董事或行政人員的身份或服務而可能產生的若干責任。在許多情況下，本公司根據這些賠償協議可能需要支付的最高潛在金額是無限的。迄今為止，本公司尚未因該等彌償義務而產生任何重大費用。公司目前不知道任何賠償索賠，並已 不是於二零二三年九月三十日或二零二二年十二月三十一日之簡明綜合財務報表中，並無累計與該等責任有關之任何負債。
法律程序— 本公司並非任何訴訟的一方，亦無就任何訴訟責任設立或然儲備。於各報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否可能根據處理或然事項會計處理的權威指引條文合理估計。本公司的費用為與任何法律訴訟有關的費用。

10.    普通股和普通股
截至2023年9月30日，公司重訂註冊證書授權公司簽發， 500百萬股普通股，面值$0.001每股本公司普通股持有人的投票權、股息權和清算權受可能發行的任何優先股持有人的權利、權力和優先權的約束和限制。每股普通股授權持有人就提交公司股東投票的所有事項投票。普通股股東有權獲得股息，如董事會可能宣佈的，如果有的話。 不是至今已宣佈或支付現金股息。
2023年第二季度私募
於2023年5月15日，本公司訂立證券購買協議，據此，本公司同意以私募方式向若干機構及認可投資者（“投資者”）發行及出售（“二零二三年第二季度私募”），
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(未經審計)

以每股1.52美元的價格購買34，521，046股普通股，以及以每股1.519美元的購買價購買8，263，157股普通股的預配認股權證（代表每股1.52美元的價格減去每股該等預配認股權證的每股0.01美元的行使價）。預撥資金認股權證可於其最初發行後隨時行使，惟須受若干實益擁有權限制所規限。2023年第二季度私募已於2023年5月18日結束。本公司收到的總收益為6500萬美元，扣除本公司支付的發行費用。

此外，於二零二三年五月十五日，本公司與投資者訂立登記權協議（“登記權協議”），據此，本公司同意登記轉售二零二三年第二季度私募發行之普通股及發行投資者持有之預籌認股權證相關之普通股股份（“可登記證券”）。根據登記權協議，本公司同意提交登記，
不遲於2023年6月14日提交涵蓋可登記證券轉售的聲明。該註冊聲明於2023年6月9日提交，並於2023年6月20日由SEC宣佈生效。本公司已同意採取商業上合理的努力，以保持該登記聲明的有效性，直到2023年第二季度私募股權中出售的普通股股份以及該登記聲明涵蓋的預先融資權證的普通股股份已出售或可根據規則144無限制地轉售之日。
認股權證及預先出資認股權證
在公開和私人銷售其普通股股份方面，本公司已發行認股權證和預融資認股權證，這些認股權證可行使購買本公司普通股股份。所有尚未行使之認股權證及預存資金認股權證現時均可行使，且並無重置價格條文。於該等公開及私人發售完成後，本公司收到約99%的預供資認股權證行使價，其餘行使價等於或少於美元，0.01每股。

搜查證演習
截至2023年9月30日止九個月，7，475，814份認股權證獲行使，本公司收到所得款項8，400，000元。

截至2023年9月30日，本公司尚未行使的認股權證和用於購買普通股股份的預融資認股權證包括以下各項：
發行日期數量
的股份
普普通通
可發行的股票		鍛鍊
價格		到期日
2016年10月25日5,155 $19.78 2026年10月24日
2017年12月28日115,916 $19.78 2027年12月28日
2018年9月12日20,220 $19.78 2028年9月12日
2018年10月19日20,016 $19.78 2028年10月19日
2019年3月13日5,000 $19.78 2029年3月12日
2019年4月16日3,866,154 $13.20 2024年4月15日
2019年11月29日1,250,000 $12.00 (a)不適用
2021年3月23日50,000 $8.70 (b)不適用
2021年11月9日2,008,032 $4.98 (c)不適用
2022年3月3日766,666 $1.80 (d)不適用
2022年7月6日13,276,279 $1.095 (e)不適用
2022年7月6日44,075,050 $1.095 2027年7月6日
2022年12月9日32,137,448 $1.50 2027年12月9日
2022年12月9日6,800,000 $1.10 (f)不適用
2023年5月19日8,263,157 $1.52 (g)不適用
112,659,093 
(a)於二零一九年十一月，本公司收到美元11.999每個預先供資的逮捕證，或美元21.0總收益百萬。每個預供資
認股權證可行使額外$0.001每一份預存許可證。(b)於二零二一年三月，本公司收到美元。8.69每個預先供資的逮捕證，或美元435總收益為千。每份預存資金認股權證可行使額外$0.01每一份預存許可證。(c)於二零二一年十一月，本公司收到美元4.97每個預先供資的逮捕證，或美元10.0 總收益百萬。每個
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(未經審計)

預存資金認股權證可行使額外$0.01每一份預存許可證。(d)於二零二二年三月，本公司收到美元。1.79每個預先供資的逮捕證，或美元1.4 總收益百萬。每份預存資金認股權證可行使額外$0.01每一份預存許可證。(e)於二零二二年七月，本公司收到美元1.094每個預先供資的逮捕證，或美元14.5總收益百萬。每份預存資金認股權證可行使額外$0.001每一份預存許可證。 (f)於2022年12月，本公司收到每份預備認股權證1.099美元，或美元7.5 總收益百萬。(g)於2023年5月，本公司收到每份預融資認股權證1. 519美元，或所得款項總額1，260萬美元。 每份預存資金認股權證可行使額外$0.001每一份預存許可證。

11.    基於股票的薪酬
計劃摘要— 本公司有以下股權激勵計劃：
•X4製藥公司2015年僱員、董事及顧問股權激勵計劃（經修訂）（“2015年計劃”）；
•X4製藥公司二零一七年股權激勵計劃（“二零一七年計劃”）；及
•X4製藥公司經修訂及重列2019年度獎勵股權激勵計劃（“2019年度計劃”）
本公司亦有以下員工購股計劃：
•X4製藥公司經修訂及重列二零一七年僱員購股計劃（“二零一七年購股計劃”）

董事會成員的董事會成員，董事會成員的董事會成員。行使價、歸屬及其他限制由董事會或其委員會（如獲授權）酌情釐定，惟每股購股權行使價不得低於授出日期普通股公平市值的100%，且購股權的年期不得超過十年。授予僱員的獎勵性股票期權及授予僱員、高級職員、董事會成員、顧問及顧問的限制性股票獎勵通常在四年內歸屬。授予本公司僱員、高級職員、董事會成員、顧問及顧問之非法定購股權一般於三至四年內歸屬。根據該等計劃已屆滿、終止、交出或註銷但尚未獲充分行使的股份將可供日後獎勵。此外，參與者向本公司提交以行使獎勵之普通股股份，將加入可供授出獎勵之普通股股份數目。

截至2023年9月30日，共有約 2.0 根據本公司的股權激勵計劃可供發行的1000萬股普通股。約 5.0 根據2017年ESPP，仍有000萬股普通股可供發行。

股票期權估值— 下表按加權平均基準呈列柏力克—舒爾斯購股權定價模式所用假設，以釐定授予僱員、董事及非僱員之購股權於授出日期之公平值。
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
無風險利率4.2 %3.3 %4.0 %2.4 %
預期期限(以年為單位)6.16.16.06.1
預期波動率94.7 %95.7 %93.5 %94.8 %
預期股息收益率0 %0 %0 %0 %
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(未經審計)

股票期權
下表概述本公司截至2023年9月30日止九個月的股票期權活動：
數量
股票		加權
平均值
鍛鍊
價格		加權
平均值
合同
期限(年)		集料
固有的
價值(千)
截至2022年12月31日的未償還債務2,021,480 $6.99 6.5$1 
授與3,648,650 1.31 
已鍛鍊(2,031)1.50 
沒收和過期(99,365)9.91 
截至2023年9月30日未償還5,568,734 $3.22 8.7$164 
自2023年9月30日起可行使1,217,001 $9.26 5.8$2 
已歸屬且預計將於2023年9月30日歸屬4,102,969 $3.86 8.4$108 
 
截至2023年及2022年9月30日止九個月授出的購股權於授出日期的加權平均每股公平值為美元。1.02及$1.24，分別為。

限制性股票單位-下表概述本公司截至2023年9月30日止九個月的限制性股票單位活動：
數量
股票
截至2022年12月31日未歸屬1,680,563 
授與5,064,691 
既得(926,572)
被沒收(243,843)
截至2023年9月30日未歸屬5,574,839 
截至2023年9月30日止九個月，本公司向其僱員授出以表現為基礎的受限制股票單位（“受限制股票單位”）。根據本公司實現兩個營運里程碑的每一個目標，並以承授人繼續受僱於本公司為條件，PRSU歸屬50%。截至2023年9月30日，兩項績效標準均未達到。本公司相信，這些運營里程碑的實現是可能的，因此，已使用加速歸屬模型，根據獎勵截至授出日期的公平值和管理層對每個運營里程碑將實現日期的最佳估計，確認獎勵的股票補償費用。本公司於每個期間更新其有關實現營運里程碑之概率及時間之估計，直至獎勵獲授或被沒收為止。
基於股票的補償— 截至2023年9月30日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位有關的未確認補償費用總額為美元，5.4百萬美元，預計將在加權平均期間確認2.2好幾年了。
以股份為基礎之補償開支於簡明綜合經營報表分類如下：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位：千)2023202220232022
研發費用$1,259 $576 $3,210 $1,990 
銷售、一般和行政費用1,102 535 2,938 2,102 
基於股票的薪酬總額$2,361 $1,111 6,148 4,092 


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股票增值權- 於二零二二年十一月七日（“授出日期”），董事會薪酬委員會通過
根據2017年計劃，批准向公司總裁兼首席執行官、公司首席財務官兼司庫以及公司其他若干執行官授予股票增值權（“SAR”）的特別保留和認可授予。SAR的計量價格每SAR等於1.80美元，即本公司普通股在授出日期的每股收盤價，每次授出SAR的最長期限為自授出日期起十年。除董事會另有決定外，特別提款權將於行使時以現金結算。結算價值將基於本公司普通股在結算日的收盤價減去1.80美元之間的差額乘以已行使的SAR數量。股份認購權將於授出日期第一、二及第三週年以相等每年分期歸屬及可予行使，惟收件人於（包括）各適用歸屬日期仍為本公司僱員。

截至2023年9月30日，未償還SAR的公允價值的計算包括本公司普通股的收盤價1.09美元和以下加權平均數假設：

2023年9月30日
無風險利率4.6 %
預期期限(年)5.11
預期波動率97.4 %
預期股息收益率— %
預期罰沒率19 %

由於結算將以現金形式進行，除非董事會授權以本公司普通股股份結算且該等股份可從2017年計劃中發行，否則該等股份將以負債獎勵入賬。本公司目前擬於行使股票期權時以現金結算。補償開支乃根據股份增值權之公平值入賬，該公平值乃採用柏力克—舒爾斯期權估值模式釐定，並於股份增值權歸屬時採用加速歸屬法釐定。本公司於各期間重新計量未償還特別提款權之公平值，直至結算為止，並將存續期至今之補償開支調整至期末特別提款權之公平值。截至2023年9月30日止九個月，本公司確認與SAR相關的補償費用210萬美元。

12.    所得税
《公司》做到了不是截至2023年9月30日及2022年9月30日止九個月的虧損未錄得美國聯邦或州所得税優惠，原因是得出結論認為，公司的美國聯邦和州遞延税項資產需要全額估值撥備。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九個月，本公司錄得與奧地利附屬公司有關的不重大所得税撥備。

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13.    每股淨虧損
普通股股東應佔每股基本及攤薄虧損淨額計算如下：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位為千，每股數據除外)2023202220232022
分子：
淨虧損$(2,305)$(21,586)$(82,037)$(64,763)
B類權證價格重置產生的視為股息
— (287)— (2,546)
普通股股東應佔淨虧損
$(2,305)$(21,873)$(82,037)$(67,309)
分母：
已發行普通股的加權平均股份--基本和稀釋
196,988 83,211 170,751 50,976 
普通股股東應佔每股淨虧損—基本及攤薄
$(0.01)$(0.26)$(0.48)$(1.32)

截至2023年9月30日及2022年9月30日止三個月及九個月已發行普通股基本及攤薄加權平均股包括尚未發行的預融資認股權證的加權平均影響，0.01或更少的每股。截至2022年9月30日止九個月，根據本公司的B類認股權證協議，每份尚未行使的B類認股權證的行使價已調整至本公司公開或私人發售中出售的普通股股份的價格，惟該價格低於先前的B類認股權證價格。該等價格調整被視為股息，調整普通股股東就每股基本盈利而言可獲得的淨虧損。視作股息乃採用柏力克—舒爾斯定價模式計算，並計及本公司普通股的歷史波動性及尚未行使的B類認股權證的估計剩餘年期。B類認股權證已於二零二二年十二月到期。
該公司的潛在稀釋性證券包括尚未行使的股票期權、未歸屬的限制性股票單位和購買截至2023年9月30日和2022年9月30日止三個月和九個月普通股股份的認股權證。所有潛在攤薄證券均不包括在計算每股攤薄淨虧損時，因其影響將減少每股淨虧損，因此該等證券被視為“反攤薄”。因此，用於計算普通股股東應佔每股基本和攤薄淨虧損的普通股加權平均數是相同的。 在計算所指期間普通股股東應佔每股攤薄淨虧損時，該公司不包括下列基於每個期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股份會產生反攤薄的效果：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
購買普通股股份的期權5,568,734 1,843,673 5,568,734 1,843,673 
未歸屬的限制性股票單位5,574,839 1,397,789 5,574,839 1,397,789 
購買普通股股份的認股權證（不包括預充認股權證，其包括在已發行基本股中）
80,244,959 60,374,393 80,244,959 60,374,393 
91,388,532 63,615,855 91,388,532 63,615,855 




26

項目2. 管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

以下資料應與本公司未經審核簡明綜合財務報表及其附註一併閲讀，以及本公司於2023年3月21日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10—K表格年度報告（“年度報告”）中包含的經審核財務資料及其附註。此討論及分析包含涉及重大風險及不確定性之前瞻性陳述。由於各種重要因素、風險和不確定性，我們的實際結果、業績或經驗可能與任何前瞻性陳述所示的存在重大差異，包括但不限於本季度報告10—Q表格其他地方的“風險因素”。
概述
我們是一家臨牀後期階段的生物製藥公司，發現和開發用於治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，重點是免疫系統功能障礙導致的疾病。

我們的主要臨牀候選藥物是mavorixafor，一種趨化因子受體CXCR 4的小分子拮抗劑，正在開發為口服，每日一次的治療。由於其能夠增加成熟的、功能性的白細胞從骨髓進入血流的動員，我們認為mavorixafor有潛力為各種慢性血小板減少性疾病和WHIM（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）綜合徵提供治療益處，WHIM是一種罕見的原發性免疫缺陷，目前尚無批准的治療方法。

我們目前正在尋求美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的批准，在10月底FDA接受我們的新藥申請（“NDA”）後，將口服、每日一次的mavorixafor用於治療12歲及以上患有WHIM綜合徵的患者。FDA已經批准了NDA優先審查，確定了自接受之日起為期六個月的審查目標，並指定處方藥用户費用法案（“PDUFA”）的目標行動日期為2024年4月30日。目前，FDA已經通知我們，他們目前不打算召開諮詢委員會會議來審查申請。由於mavorixafor在美國被認定為WHIM綜合徵的罕見兒科疾病，我們有資格獲得優先審查許可證（“PRV”），該許可證可用於獲得後續申請的優先審查，或在mavorixafor獲得批准後出售給另一個藥物申辦者。

我們成功完成的全球性關鍵性III期臨牀試驗（4WHIM）支持了這一公認的NDA，該試驗評價了mavorixafor在WHIM綜合徵患者中的安全性和療效。4WHIM試驗達到了其主要終點和第一個關鍵次要終點，與安慰劑相比，試驗參與者超過絕對中性粒細胞計數閾值的時間（"TAT—ANC"）和超過絕對淋巴細胞計數閾值的時間（"TAT—ALC"）的時間在統計學上顯著增加。其他數據顯示，與安慰劑相比，mavorixafor治療還導致了年感染率的統計學顯著降低，並且在試驗參與者中與安慰劑相比，感染的嚴重程度和持續時間都有臨牀意義的降低。在整個52周的試驗中，Mavorixafor耐受性良好。

預計2024年上半年在美國可能推出mavorixafor治療WHIM綜合徵，我們繼續建立我們的上市組織，在商業和醫療職能部門招聘關鍵人員，增加與關鍵利益相關者和罕見病患者倡導組織的互動。以及一種疾病的爆發提高認識運動，旨在加深對WHIM綜合徵的瞭解，並教育患者和醫生早期診斷的重要性和益處。

我們目前還在推進mavorixafor治療某些慢性血小板減少症患者，此前在特發性、週期性和先天性慢性中性粒細胞減少症患者中單劑量mavorixafor的Ib期臨牀試驗中獲得了積極結果。我們目前正在進行一項II期臨牀試驗，評估在同一患者人羣中長期服用每日一次口服mavorixafor的持久性、安全性和耐受性，同時使用或不使用注射粒細胞集落刺激因子（G—CSF）。該試驗的初步結果表明，參與者經歷了ANC的強勁增長，並達到了正常範圍的ANC水平。摘要總結這些數據已被接受為海報展示在65這是2023年12月9日至12月12日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的美國血液學學會年會。此外，我們希望分享第一階段的進一步數據， 2024年上半年進行2次審判。

同樣在2024年上半年，我們預計啟動一項為期52周的全球性關鍵安慰劑對照III期臨牀試驗，評估每日一次mavorixafor在患有特發性和先天性慢性中性粒細胞減少症（伴或不伴G—CSF治療）的12歲及以上人羣中的安全性和療效。

我們認為，成功開發mavorixafor併為診斷患有某些慢性血小板減少症的患者提供一種新的治療選擇，有可能徹底改變治療格局，這主要是由注射療法（包括G—CSF）提供的，這些療法通常與治療限制性不良事件相關。


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我們的管道

New Pipeline October 31 2023.jpg

迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生收益，且預期於可見將來銷售產品不會產生重大收益。如果我們為候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門的批准，我們將來可能會從產品銷售中產生收入。我們無法預測我們是否、何時或在多大程度上將從我們的候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品可能永遠無法獲得監管部門的批准。

宏觀經濟考量
美國和海外的不利經濟條件可能會對我們的業務增長和經營業績產生負面影響。例如，新冠肺炎疫情、通脹上升、美聯儲加息、俄烏戰爭和以色列戰爭等宏觀經濟事件導致全球經濟不確定性。宏觀經濟狀況的影響可能不會在未來期間完全反映在我們的經營業績中。然而，如果經濟不確定性增加或全球經濟衰退，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到損害。有關宏觀經濟事件對我們業務、財務狀況及經營業績的潛在影響的進一步討論，請參閲“風險因素”一節。

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經營成果
截至2023年和2022年9月30日的三個月和九個月的比較
下表概述截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月及九個月之經營業績：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20232022變化20232022變化
(單位：千)
運營費用：
研發$19,081 $14,110 $4,971 $56,745 $42,044 $14,701 
銷售、一般和行政8,133 6,044 2,089 25,578 20,457 5,121 
出售非金融資產收益— — — — (509)509 
總運營費用27,214 20,154 7,060 82,323 61,992 20,331 
運營虧損(27,214)(20,154)(7,060)(82,323)(61,992)(20,331)
其他收入(費用)合計，淨額24,935 (1,445)26,380 331 (2,757)3,088 
扣除所得税準備前的虧損(2,279)(21,599)19,320 (81,992)(64,749)(17,243)
所得税撥備26 (13)39 45 14 31 
淨虧損$(2,305)$(21,586)$19,281 $(82,037)$(64,763)$(17,274)
研究和開發費用
研發費用主要包括與發現和開發候選產品有關的費用，包括員工工資和相關費用，候選產品的臨牀前和臨牀開發費用；內部和第三生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的藥品的方成本，以及原料藥和製劑的驗證批次，以支持我們保密協議 研發費用還包括設施、折舊和其他費用；與遵守監管要求有關的費用；以及根據第三方許可協議支付的款項。我們將研發成本按發生時支出。
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20232022變化20232022變化
(單位：千
按候選產品直接支付研發費用：
馬沃裏沙福爾 $10,918 $7,217 $3,701 $34,186 $17,894 $16,292 
X4P—002(19)341 (360)58 2,285 (2,227)
X4P—0032 3 (1)2 199 (197)
未分配開支
8,180 6,549 1,631 22,499 21,666 833 
研發費用總額$19,081 $14,110 $4,971 $56,745 $42,044 $14,701 

截至2023年9月30日止三個月及九個月的研發開支分別較去年同期增加5，000，000元及14，700，000元。本三個月期間的研發費用較去年增加，原因是與編制及提交我們的保密協議相關的監管成本較高，我們的原料藥及潛在製劑的合約生產成本較高，以支持與保密協議相關的該等工藝驗證，以及與我們關於mavorixafor治療12歲及以上WHIM綜合徵患者的關鍵III期臨牀試驗相關的更高的第三方成本。 九個月期間的研發費用較去年同期有所增加，原因是上述因素及應計授權內費用增加，包括Genzyme協議項下與開發里程碑相關的應計費用500萬美元，我們相信這很可能實現。
銷售、一般和行政費用  
銷售、一般及行政開支主要包括銷售及市場推廣、行政、財務及行政職能人員之薪金及相關成本，包括以存貨為基礎之薪酬。銷售、一般和管理費用還包括直接和分配的設施相關成本，以及法律、專利、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。本三個月和九個月期間的銷售、一般和行政費用分別比上一年同期增加210萬美元和510萬美元。這些增長是由員工人數和第三方成本增加推動的，因為我們開始建設我們的商業，
29

本集團於2024年上半年為潛在批准新協議及潛在產品推出而進行的業務，以及與我們的股票增值權相關的開支增加（附註11），該等開支乃按各期間的公平值計量。我們預期銷售、一般及行政開支將於未來增加，因為我們將繼續加強銷售、一般及行政職能。

其他收入(費用)，淨額  


截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20232022變化20232022變化
(單位：千)
利息收入$1,388 $14 $1,374 $3,137 $21 $3,116 
利息支出(1,634)(1,018)(616)(3,891)(2,849)(1,042)
衍生負債的公允價值變動— — — — 511 (511)
C類權證負債公允價值變動25,164 — 25,164 743 — 743 
其他收入(費用)17 (441)458 342 (440)782 
其他收入(費用)合計，淨額$24,935 $(1,445)$26,380 $331 $(2,757)$3,088 

截至2023年9月30日止三個月的其他收入（開支）淨額較去年同期大幅增加，乃由於我們於2022年第四季度發行並按公平值列賬為負債的C類權證的公平值減少所致。我們使用柏力克—舒爾斯期權定價模型對該等C類權證進行估值，該模型包括我們普通股的市值作為輸入數據。於二零二三年第三季度，我們普通股股份的市價下跌，這是C類權證負債減少的主要原因。 該等C類認股權證將繼續按公平值計量，直至獲行使為止，屆時將繼續在每個季度產生收益或虧損。其他收入（開支）淨額於本期間亦較去年同期有所增加，原因是利率普遍上升導致貨幣市場及有價證券投資的利息收入增加，以及我們的投資資金增加。 截至2023年9月30日止九個月，其他收入（開支）淨額較去年同期增加，乃由於上述因素導致利息收入增加，惟部分因未償還借款增加及該等借款的實際利率上升而導致利息開支增加而抵銷。
所得税撥備
我們並無就截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月及九個月的虧損錄得美國聯邦或州所得税優惠，原因是我們的結論是需要就我們的美國聯邦及州遞延税項資產作出全額估值撥備。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月及九個月，我們錄得與奧地利附屬公司及投資組合利息收入有關的所得税開支。
流動性與資本資源
流動資金來源
到目前為止，我們的業務主要來自銷售普通股、認股權證和預付款的所得資金，
購買我們的優先股和我們的普通股的權證，出售優先股，從發行
可轉換債務及貸款及擔保協議項下的借貸。

自動櫃員機銷售協議 —我們已達成受控股權發行協議SM銷售協議（“ATM銷售協議”），與B。萊利證券公司，Cantor Fitzgerald & Co.，及Stifel，Nicolaus & Company，Incorporated（統稱“銷售代理”），據此，我們可全權酌情通過一個或多個銷售代理提供和出售我們的普通股股份。到目前為止，根據ATM銷售協議，我們已經出售了約1430萬美元的普通股，扣除發行成本。根據我們於2023年8月24日生效的表格S—3註冊聲明以及其中所載的相關ATM招股説明書，我們可以發售和出售我們的普通股，總髮行價最高為額外7500萬美元。

30

LPC協議 —於二零二二年一月，我們與Lincoln Park Capital Fund LLC（“Lincoln Park”）訂立購買協議（“LPC協議”）， 根據該協議，我們有權在36個月內應我們的要求，向林肯公園出售我們的普通股，總價值高達5000萬美元，但須遵守某些限制和條件。根據LPC協議，我們可能出售的普通股股份上限為560萬股，該金額可根據LPC協議中定義的某些條件進行調整。2022年1月，我們通過LPC協議出售普通股股份籌集了300萬美元。

公共和私人股本交易 — 在過去幾年中，我們主要通過公開發售和私募配售銷售普通股、認股權證和預充認股權證來為我們的業務提供資金。例如，最近一次於二零二三年五月，我們出售普通股股份，並以普通股預充認股權證取代普通股股份，以認購普通股股份（“二零二三年第二季度私人配售”），總收益為6，500萬美元，未計發行費用。

Hercules貸款協議 — 於二零二三年一月，我們與Hercules Capital，Inc.訂立第二份經修訂及重列貸款及抵押協議，作為代理人和貸款人，Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022—1作為貸款人（統稱“Hercules”），該協議修訂並重申了日期為2019年6月27日的經修訂和經重申的貸款和擔保協議，隨後不時修訂。截至2022年12月31日，我們已根據第二份A & R Hercules貸款協議借款3250萬美元。於2023年8月2日，我們與Hercules就第二份A & R Hercules貸款協議（經修訂，“Hercules貸款協議”）訂立修訂（“修訂”），其規定總最高借貸額為115. 0百萬元。Hercules貸款協議規定了最多1.15億美元的定期貸款融資，包括修訂前未償還的3250萬美元和修訂結束時提取的2250萬美元定期貸款部分。於實現營運里程碑後可獲得額外借貸。Hercules貸款協議項下的借款按相等於（i）10. 15%或（ii）3. 15%加《華爾街日報》最優惠利率兩者中的較高者的浮動利率計息，並須於二零二五年三月一日之前以每月僅支付利息的方式償還，以及自二零二五年四月一日起至貸款到期日之前以每月等額本金及應計利息的方式償還，目前是2026年10月1日，但在我們實現某些運營里程碑後，可能會延期。Hercules貸款協議要求我們在2025年1月31日之前保持2000萬美元的最低現金水平，該金額隨後根據我們實現運營里程碑進行調整。

繼續關注— 自我們成立以來，我們已產生重大經營虧損和經營負現金流。我們尚未將任何產品商業化，我們預計數年內不會從任何產品銷售中產生收入（如有的話）。截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物為1.316億美元，我們的受限制現金餘額為100萬美元，我們的有價證券投資為1010萬美元。

我們已根據ASC 205—40的要求評估了我們作為持續經營企業的能力。吾等相信，吾等有充足財務資源為吾等的預測經營成本提供資金，並於二零二三年十一月九日刊發該等簡明綜合財務報表日期起計至少一年內遵守吾等的Hercules貸款協議的最低現金要求。因此，簡明綜合財務報表乃按假設本公司將繼續按持續經營基準編制，並預期於日常業務過程中變現資產及清償負債及承擔。

根據我們目前的現金流量預測，並考慮到Hercules貸款協議的條款，在沒有額外資金的情況下，我們相信我們有足夠的現金、現金等價物和有價證券為2025年的運營提供資金。然而，為了為2025年及以後的運營提供資金，我們將需要籌集額外的資本，這無法保證。除非及直至我們在未來達到盈利能力，否則我們將需要額外資本為我們的業務提供資金，這些資金可通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟的組合籌集。如果我們無法獲得資金，我們可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴張或商業化努力，這將對我們的業務前景造成不利影響，或我們可能無法繼續運營。
31


現金流
下表概述我們於各呈列期間的現金流量活動：
截至9月30日的9個月，
20232022
(單位：千)
淨虧損$(82,037)$(64,763)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整7,570 6,493 
經營性資產和負債的變動5,702 261 
用於經營活動的現金淨額(68,765)(58,009)
用於投資活動的現金淨額(10,050)(69)
融資活動提供的現金淨額88,419 56,586 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響(28)(468)
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減)9,576 (1,960)
期初現金、現金等價物和限制性現金123,028 83,108 
現金、現金等價物和受限現金，期末$132,604 $81,148 

經營活動在截至2023年9月30日的9個月中，經營活動中使用的淨現金為6880萬美元，主要原因是我們淨虧損8200萬美元，經760萬美元的非現金支出以及570萬美元的運營資產和負債變化調整後產生。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用、非現金租賃費用和非現金利息費用。 截至2022年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金為5800萬美元，主要原因是我們淨虧損6480萬美元，經650萬美元的非現金支出以及30萬美元的運營資產和負債變化調整後產生。在截至2023年9月30日的9個月內，經營活動中使用的淨現金較上年同期有所增加，主要是由於我們的研發費用增加，以及上文討論的銷售、一般和行政費用的較小幅度增加。
投資活動在截至2023年9月30日的9個月中，投資活動中使用的現金包括1,000萬美元的短期有價證券淨投資。上一期間的投資活動並不多。

融資活動於截至2023年9月30日止九個月內，本公司於融資活動中提供之現金淨額為8,840萬美元，主要包括2023年第二季度私募所得款項淨額6,040萬美元，以及Hercules貸款協議新增借款2,250萬美元。在截至2022年9月30日的九個月內，融資活動提供的現金淨額為5660萬美元，主要包括在這九個月內完成的兩次私募股權發行的淨收益6060萬美元，以及向林肯公園出售我們的普通股和通過我們的員工股票購買計劃，部分被根據我們的Hercules貸款協議支付的120萬美元的期末付款和與期內協議修訂相關的費用所抵消。
資金需求
根據我們截至2023年9月30日手頭的現金、現金等價物和有價證券，以及上文所述的借款能力的增加以及所附簡明綜合財務報表的附註7，我們相信我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年的運營提供資金。然而，如上所述，根據我們目前的財務預測，我們認為我們將在2025年第一季度違反大力神貸款協議的最低現金契約。為了為運營提供資金並滿足大力神貸款協議中的最低現金約定，我們將被要求籌集額外資本，可能是通過股權發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟的組合。在2023年及以後，假設我們目前的運營預期不變，我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將繼續增加，特別是在我們推進正在開發的候選產品的當前和預期臨牀試驗的情況下。由於與候選藥品的研究、開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計我們所需資金的確切金額。我們的短期和長期資金需求將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，包括：
•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何可能的延遲以及臨牀試驗和非臨牀研究的結果，特別是用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病患者的Mavorixafor的第二階段臨牀試驗；
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•監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，以滿足FDA和類似的外國監管機構建立的監管要求，包括FDA或類似的外國監管機構可能要求我們對我們的候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；
•我們有能力為我們的候選產品獲得市場批准；
•提交、起訴、辯護和執行我們關於候選產品的專利主張和其他知識產權的成本，包括我們根據與Genzyme的許可協議條款從Genzyme獲得許可的任何此類專利主張和知識產權；以及
•我們有能力維持、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍，包括為知識產權糾紛辯護的成本，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟。

Hercules貸款協議
請參閲簡明綜合財務報表附註附註7以瞭解我們的Hercules貸款協議的詳細描述。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們的簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則編制。編制簡明綜合財務報表及相關披露要求我們作出估計及判斷，而這些估計及判斷會影響簡明綜合財務報表中資產、負債、成本及開支的呈報金額，以及或然資產及負債的披露。吾等根據過往經驗、已知趨勢及事件以及吾等認為在有關情況下屬合理的各種其他因素作出估計，其結果構成對無法從其他來源顯而易見的資產及負債賬面值作出判斷的基礎。我們持續評估我們的估計和假設。根據不同假設或條件，我們的實際業績可能與該等估計有所不同。

於截至二零二三年九月三十日止三個月，誠如年報一部分所報告截至二零二二年十二月三十一日止年度的主要會計政策並無重大變動。 此外，有關截至2023年9月30日止三個月的新會計公告或會計公告變動，請參閲該等簡明綜合財務報表附註2“近期採納的會計公告”。
較小的報告公司狀態
根據《交易法》第12b—2條和S—K條例第10（f）（1）條的定義，我們是一家規模較小的報告公司（“SRC”）。我們可以利用某些規模化的披露，以供小型報告公司使用，只要（i）我們由非關聯公司持有的有表決權和無表決權普通股在我們第二財政季度的最後一個營業日測量低於2.50億美元，或（ii）我們的年收入在最近完成的財政年度低於1億美元，我們的有表決權和非表決權的普通股，非關聯公司持有的有投票權的普通股在我們第二財政季度的最後一個營業日測量不到7億美元。
第三項：加強對市場風險的定量和定性披露
作為SRC，我們不需要提供本項目所要求的信息。
項目4 控制和程序
信息披露控制和程序的評估

管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內被記錄、處理、彙總和報告，並累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官。以便及時作出有關所需披露的決定。

我們的管理層，在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見交易法規則13a—15（e）和15d—15（e）），截至2009年，
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根據該評估，我們的披露控制及程序於二零二三年九月三十日以合理保證水平有效。我們的管理層認識到，任何監控及程序，無論設計及運作如何完善，只能提供合理保證，以達致其目標，而管理層在評估可能的監控及程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。
財務報告內部控制的變化
截至二零二三年九月三十日止三個月，我們對財務報告的內部控制並無發生對或合理可能對我們對財務報告的內部控制造成重大影響的變動。
34

第二部分：其他信息
項目1.繼續進行法律訴訟
我們可能不時捲入法律訴訟或在日常業務過程中受到索賠。吾等目前並無任何重大法律訴訟的一方，吾等亦不知悉有任何待決或威脅面臨的法律訴訟，吾等認為可能對吾等的業務、經營業績或財務狀況造成重大不利影響。
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項目1A.不包括風險因素

投資我們的證券涉及高度風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本季度報告中其他地方出現的其他信息，包括未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註。發生以下任何風險可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景造成重大不利影響，或導致我們的實際業績與我們在本報告中作出的前瞻性陳述以及我們可能不時作出的前瞻性陳述中所載者存在重大差異。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會失去全部或部分投資。我們不能向您保證以下討論的任何事件不會發生。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們已產生重大虧損，且並無產生產品銷售收入。我們預計在可預見的將來將繼續產生虧損，我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。
我們是一家臨牀後期生物製藥公司。 對生物製藥產品開發的投資具有高度的投機性，因為它涉及大量的前期資本支出和重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全性，獲得監管部門的批准或成為商業可行性。自成立以來，我們已產生重大經營虧損。截至2022年、2021年及2020年12月31日止年度，我們的淨虧損分別為9390萬美元、8870萬美元及6210萬美元，截至2023年9月30日止九個月為8200萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為4.588億美元。迄今為止，我們主要以出售普通股所得款項、認股權證及購買優先股及普通股之預存認股權證、出售優先股所得款項、發行可換股債券所得款項及貸款及擔保協議項下之借貸。迄今為止，我們沒有批准進行商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入，我們可能永遠不會產生產品收入或實現盈利。

我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續產生鉅額開支，並增加運營虧損，因為我們為候選產品進行額外的臨牀試驗；繼續發現和開發其他候選產品；收購或授權其他候選產品和技術；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；僱用更多的臨牀、科學和商業人員；建立商業生產來源和安全的供應鏈能力，足以提供我們可能獲得監管批准的任何候選產品的商業數量；為成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管批准；建立銷售、營銷和分銷基礎設施，以使我們可能獲得監管批准的任何產品商業化；並增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃未來商業化工作的人員。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤及其他可能對我們業務造成不利影響的未知因素。 我們未來淨虧損的規模將部分取決於我們未來開支的增長率和我們創造收入的能力。

我們從運營中產生利潤並隨後保持盈利的能力在很大程度上取決於：
•我們當前或潛在未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、進展、持續時間、終點、成本、結果和時間，特別包括我們治療慢性血小板減少性疾病的II期臨牀試驗的範圍、進展、持續時間、終點、成本、結果和完成時間；
•我們有能力籌集足夠的資金來支持我們候選產品的開發和潛在的商業化；
•監管審查、批准或其他行動的結果和時機；
•我們有能力為我們的候選產品獲得市場批准；
•我們以優惠條款建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們是否以及在何種程度上保留任何新的許可、合作或類似安排下的開發或商業化責任；
•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；
•我們維護、擴展和保護我們知識產權組合範圍的能力；
•我們能夠以商業上合理的條款生產任何經批准的產品；
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•我們建立銷售和營銷組織或為任何批准的產品提供合適的第三方替代品的能力；
•我們追求的候選產品和項目的數量和特點;
•增聘臨牀、監管和科學人員；以及
•產生與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用。
根據我們目前的計劃，除非我們(或潛在的未來被許可方或合作伙伴)獲得市場批准，並將我們當前或潛在的未來候選產品商業化，否則我們預計不會從產品銷售中獲得可觀的收入。無論是我們還是被許可方都可能永遠不會成功地為我們的候選產品獲得營銷批准或商業化，即使我們這樣做了，我們也可能永遠不會產生足夠大的收入來從運營中產生利潤。即使我們確實從運營中產生了利潤，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能從運營中產生利潤並保持盈利，將降低我們的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發努力、使產品多樣化或繼續運營的能力。我們價值的下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知和未知的因素，這些因素可能會改變或推遲我們的計劃。例如，由於新冠肺炎疫情，我們在一些臨牀試驗中遇到了臨牀試驗站點激活的延遲和患者登記速度的放緩，這推遲了我們對報告這些試驗數據能力的期望。假設我們完成了任何候選產品的開發並獲得了營銷批准，我們將需要從一家專注於研發的公司過渡到一家能夠支持商業活動的公司。我們可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜和拖延，這樣的過渡可能不會成功。
我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化努力。
如果我們無法獲得額外的資金來支持我們目前的運營計劃，我們可能會被迫推遲或縮小我們的開發計劃的範圍和/或限制或停止我們的運營。

自成立以來，我們的運營消耗了大量現金。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、用於購買我們的優先股和普通股的認股權證和預融資認股權證、出售優先股、發行可轉換債券的收益以及貸款和擔保協議下的借款。我們預計，隨着我們繼續推進候選產品的臨牀開發，併為我們獲得監管批准的任何候選產品的推出和商業化做準備，未來我們的研發費用將會增加，包括可能建立我們自己的商業組織來滿足美國和某些其他市場的需求。此外，如果我們為我們的任何候選產品獲得營銷批准，而這些產品當時不受與第三方的許可、合作或類似安排的約束，我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。

截至2023年9月30日，我們擁有1.316億美元的現金和現金等價物，以及1010萬美元的有價證券。我們將需要額外的資本來維持我們的運營，並執行我們的業務計劃，其中可能包括通過公共或私人股本或債務融資、第三方資金、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任何組合來籌集資金。雖然我們過去成功地籌集了資金，但我們在未來時期籌集資金的能力並不能得到保證。我們還將需要額外的資本，以滿足我們與Hercules Capital，Inc.和某些關聯實體(“Hercules”)現有債務安排下的契約，該契約要求我們在2025年1月之前保持最低2,000萬美元的現金水平，隨後在滿足某些條件時可能會減少。根據我們目前的現金流預測，假設我們的主要候選產品的潛在商業化沒有額外的資金和額外的現金流入，我們將無法在2025年第一季度左右維持滿足本公約所需的最低現金。在這種情況下，大力神可能會要求償還所有未償債務。

我們不能確定到2025年及以後需要的額外資金是否能以可接受的條件提供，或者根本不能。如果我們無法在需要時籌集更多資金，或在我們可以接受的條件下籌集足夠的資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或我們一個或多個候選產品或一個或多個其他研發計劃的任何未來商業化努力。此外，當我們需要獲得額外的資金時，這種額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，
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這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景，我們的股東可能會損失他們在我們公司的全部或部分投資。
我們還可能被要求：
•為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找新的或更多的合作伙伴，而不是在其他情況下是可取的，或者是以比其他情況下更不利的條款；或
•以不利的條款放棄或許可我們的技術或候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。
我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何潛在延遲以及結果；
•我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；
•我們開發或可能獲得許可的候選產品和程序的數量和特點；
•監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，以滿足FDA和類似的外國監管機構建立的監管要求，包括FDA或類似的外國監管機構可能要求我們對我們的候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；
•我們有能力為我們的候選產品獲得市場批准；
•提交、起訴、辯護和執行我們的專利申請和其他涵蓋我們候選產品的知識產權的費用，包括我們根據我們與Genzyme的許可協議條款從Genzyme或其他第三方獲得許可的任何此類專利申請和知識產權；
•我們維護、擴大和捍衞我們知識產權組合範圍的能力，包括為知識產權糾紛辯護的費用，包括第三方針對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；
•關於我們候選產品的商業規模生產活動的成本和完成時間；
•我們以優惠條款建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們是否以及在何種程度上保留任何新的許可、合作或類似安排下的開發或商業化責任；
•在我們選擇將我們的產品商業化的地區，為我們可能獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；
•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；
•收購、許可或投資企業、候選產品和技術的成本；
•我們需要和有能力聘請更多的管理人員以及科學和醫療人員；
•我們候選產品的市場接受度，只要任何產品已獲準商業銷售；
•競爭的技術和市場發展的影響；
•作為公眾公司運營的成本；以及
•疫情和公共衞生緊急事件（包括與COVID—19疫情有關的事件）、地緣政治行動（包括戰爭和恐怖主義）或自然災害（包括地震、颱風、洪水和火災）導致的業務中斷。
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籌集額外資金可能會導致我們的投資者被稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或產品候選人的權利。未來債務責任可能使我們面臨可能對我們的業務、經營業績及財務狀況造成不利影響的風險，並可能導致股東進一步攤薄。
在此之前（如果有的話），我們希望通過公共或私人股本或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任何組合來滿足我們的現金需求。除了我們與林肯公園資本基金有限責任公司（“林肯公園”）的普通股購買協議，根據該協議，林肯公園有義務，在某些限制和條件下，購買最多5000萬美元的我們的普通股股份，我們沒有任何承諾的外部資金來源，並可能尋求在任何時候籌集額外的資本。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為我們普通股持有人的權利產生不利影響。債務融資，如果可用，可能涉及協議，包括限制或限制我們採取具體行動的能力，如產生額外債務，作出資本支出，宣佈股息或其他分配，獲取或許可知識產權和其他運營限制，這些限制可能對我們開展業務的能力產生不利影響，並可能導致對其他資產設置留置權，知識產權。例如，我們與Hercules的債務安排包含一項最低現金財務契約，我們根據我們目前的現金流預測，假設我們沒有籌集額外資金，並且我們的主要產品候選產品的商業化失敗，我們預計我們將在2025年第一季度違反該契約。如果我們與Hercules或未來的貸款人發生此類債務違約，我們可能會被要求抵押額外的資產，或者貸款人可以對當前抵押品強制執行補救措施。
如果我們通過與第三方的許可、合作或類似安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研發計劃或候選產品的寶貴權利，或以不利於我們的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或通過許可、合作或類似安排籌集額外資金，我們可能會被要求延遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本希望自己開發和營銷的候選產品的權利。
自成立以來，我們沒有從任何產品銷售中產生收入，可能永遠不會盈利。
迄今為止，我們尚未從任何產品銷售中產生收入。我們創造收入和盈利的能力取決於我們成功獲得市場批准和商業化候選產品的能力，包括mavorixafor，或我們可能開發的，在許可或未來收購的其他候選產品。即使我們能夠成功獲得監管部門的批准，我們也無法預測任何未來虧損的程度，並且不知道這些候選產品何時會為我們帶來收益（如果有的話）。我們從mavorixafor或我們當前或未來的任何候選產品中產生收入的能力還取決於許多其他因素，包括我們的能力：
•成功完成開發活動，包括所有必要的非臨牀研究和臨牀試驗；
•完成並向FDA提交新藥申請，並獲得有商業市場的適應症的監管批准；
•完成上市申請並向外國監管機構提交，並獲得監管批准；
•為我們的產品設定並獲得商業上可行的價格；
•以可接受的成本水平獲得我們產品的商業數量；
•建立一個商業組織，能夠在我們保留商業化權利的市場上銷售、營銷和分銷我們打算銷售的產品；
•尋找合適的合作伙伴，幫助我們在其他市場營銷、銷售和分銷我們批准的產品；以及
•從包括政府、付款人在內的第三方獲得保險和足夠的補償。
此外，由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括我們的候選產品可能無法在開發過程中取得進展或證明其預期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他監管機構可能需要額外的臨牀試驗或非臨牀研究。我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利，如果FDA或任何其他監管機構要求將此類額外的臨牀試驗或非臨牀研究作為申請和批准過程或批准後過程的一部分，如果我們成功實現，此類費用可能會超出我們的預期。
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監管部門的批准。即使我們能夠成功完成上述開發和監管審查，如果這些產品獲得批准，我們預計也會產生與商業化相關的鉅額成本。
即使我們能夠通過銷售我們的候選產品獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現並保持盈利將降低公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持我們的發現和臨牀前開發努力、擴大我們的業務或繼續我們的運營的能力，並可能需要我們籌集額外的資本，這可能會稀釋您的所有權利益。我們價值的下降也可能導致您的全部或部分投資損失。

無形資產公允價值估計的變化可能會對我們的經營業績造成不利影響。
我們每年或更頻繁地測試商譽的減值，如果情況變化或事件的發生表明存在減值。市場狀況的任何重大變化，包括我們股票價格的持續下跌，表明賬面價值下降，可能會在該變化為人所知的期間產生減值。例如，截至2021年12月31日，我們的市值，即普通股價格乘以已發行普通股的股份，下降到低於包括商譽在內的淨資產價值。由於我們普通股的市場價格持續下跌，我們單一報告單位的公允價值(基於我們截至2021年12月31日的市值衡量)低於其賬面價值，我們得出商譽受損的結論。因此，我們記錄了980萬美元的減值費用，以將截至2021年12月31日的商譽賬面金額減少到1740萬美元。雖然我們根據我們截至2023年9月30日的量化測試確定商譽沒有減損，但我們普通股未來市值的下降可能會導致記錄額外的減值費用。
與我們的候選產品開發相關的風險
我們幾乎完全依賴於我們的主要候選產品mavorixafor的成功，我們正在開發這種藥物，用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病，包括突發綜合徵，並取決於潛在的戰略合作伙伴關係，用於治療Waldenström病。我們不能確定我們是否能夠獲得監管部門的批准，或者成功地將mavorixafor或任何其他候選產品商業化。
我們的業務幾乎完全依賴於Mavorixafor的成功臨牀開發、監管批准和商業化。我們目前沒有銷售的產品，可能永遠無法開發出適銷對路的藥品。我們候選產品的臨牀試驗，以及我們候選產品的製造和營銷，都將受到美國和其他國家政府當局的廣泛和嚴格的審查和監管，在這些國家，我們打算測試任何候選產品，如果獲得批准，將推向市場。在獲得任何候選產品商業銷售的監管批准之前，我們必須成功地達到一些關鍵的發展里程碑，包括：
•開發耐受性好、安全有效的劑量；
•完成開發和擴大規模，以允許以商業批量和可接受的成本生產我們的候選產品；
•通過關鍵的臨牀試驗證明，每種候選產品對患者來説都是安全有效的，符合預期的適應症；
•建立商業製造能力或與第三方製造商達成安排；以及
•為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權。
為任何單個候選產品實現這些開發里程碑所需的時間是漫長且不確定的，我們可能無法成功完成mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的這些里程碑。我們尚未完成任何候選產品的開發。我們也可能無法完成其他項目的設計或制定。我們可能無法完成任何證明安全性和有效性的候選產品的開發，並具有商業上合理的治療和儲存期。如果我們無法完成mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的開發，我們將無法商業化並從中賺取收入。

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我們可能會開發mavorixafor，以及潛在的未來候選產品，與其他療法相結合，這可能會使我們面臨更多風險。
我們可能會開發mavorixafor，並可能開發未來的候選產品，與一種或多種目前批准的療法聯合使用。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或與其他現有療法聯合使用，我們仍將面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能撤銷對與我們候選產品聯合使用的療法的批准或這些現有療法可能出現的安全性、療效、生產或供應問題的風險。聯合療法通常用於治療疾病，如果我們開發任何候選產品與其他藥物聯合使用，我們將面臨類似風險。這可能導致我們自己的產品從市場上撤出或在商業上不太成功。

我們還可能會評估mavorixafor或任何其他候選產品，與一種或多種其他癌症療法聯合使用，這些療法尚未獲得FDA或美國以外的類似監管機構批准上市。我們將無法營銷和銷售mavorixafor或我們開發的任何候選產品，與任何此類未批准的療法聯合使用，但最終沒有獲得上市批准。

如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其對我們選擇與Mavorixafor或我們開發的任何候選產品聯合進行評估的藥物的安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得或銷售Mavorixafor或我們開發的任何候選產品。

FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准過程是漫長的，耗時的，固有的不可預測性，如果我們最終無法獲得候選產品的監管批准，包括mavorixafor，我們的業務將受到重大損害。
我們不被允許在美國銷售mavorixafor或任何其他候選產品，直到我們從FDA或任何外國獲得NDA的批准，直到我們從這些國家或司法管轄區獲得必要的批准，例如歐洲藥品管理局(EMA)在歐盟的營銷授權申請(MAA)。我們提交的NDA可能會收到FDA拒絕提交的回覆，即使FDA提交了回覆，我們也可能收到完整的回覆信，而不是商業營銷的批准。FDA可以召集一個諮詢委員會來審查我們的保密協議，該委員會的結果可能不利於批准我們的保密協議。此外，FDA可能會要求我們進行額外的臨牀試驗和/或非臨牀研究，以支持潛在的批准。成功完成臨牀試驗並獲得NDA的批准是一個複雜、漫長、昂貴和不確定的過程，FDA或類似的外國監管機構可能會出於許多原因推遲、限制或拒絕批准Mavorixafor用於治療突發事件綜合徵或其他適應症，其中包括：
•不同意我們的臨牀試驗的設計或實施；
•不同意我們的臨牀試驗的充分性；
•未能證明Mavorixafor或其建議適應症的任何其他候選產品的安全性和有效性；
•未能證明Mavorixafor或任何其他候選產品的任何臨牀和其他益處超過其安全風險；
•對我們的非臨牀研究或臨牀試驗數據的負面解釋；
•製造或控制過程中的缺陷，或與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造設施未能遵守當前的良好製造規範要求或cGMP；
•從Mavorixafor臨牀試驗中收集的數據不足，或審批要求發生變化，使其非臨牀和臨牀數據不足以支持提交NDA或獲得監管部門的批准；或
•可用於治療目標患者人羣的臨牀實踐或經批准的產品的變化，可能會對我們正在尋求的mavorixafor或我們的其他候選產品的適應症產生影響。
FDA或類似的外國監管機構還可能要求提供更多信息，包括支持批准的其他非臨牀或臨牀數據，這可能會推遲或阻止我們的商業化計劃的批准，或導致我們放棄開發計劃。即使我們獲得了監管部門的批准，我們的候選產品也可能獲得更少或更多的批准
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如果我們要求有限的適應症，這種批准可能取決於昂貴的上市後臨牀試驗的表現，或者我們可能不被允許包括該候選產品成功商業化所必需或希望的標籤聲明。例如，Mavorixafor可能被批准為一種適應症，但由於有其他可用的治療方法或當時被接受的臨牀實踐，無法用於治療該適應症的患者。
我們依賴於與Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、喬治敦大學和Dana—Farber Cancer Institute的許可協議，以允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或未能遵守這些協議項下的義務可能會對我們的業務造成重大損害，並阻止我們開發或商業化我們的候選產品。
我們與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和達納-法伯癌症研究所簽署了許可協議，根據這些協議，我們獲得了對我們業務重要的專利和專利申請的權利。我們依賴這些許可協議，以便能夠使用對我們的業務至關重要的各種專有技術，包括涵蓋我們候選產品的某些專利和專利申請，包括mavorixafor。我們使用這些專利和專利申請以及採用這些許可專利中聲稱的發明的權利取決於我們許可協議條款的延續和遵守。
我們與Genzyme的許可協議對我們施加了各種勤勉、付款和其他義務，包括以下義務：
•我們有義務向Genzyme里程碑付款，總額高達2500萬美元，這取決於我們在許可產品方面實現了某些後期監管和銷售里程碑。
•我們有義務根據我們根據協議進行商業化的授權產品的淨銷售額向Genzyme支付分級版税。
•我們有義務向Genzyme支付我們或我們的關聯公司收到的一定比例的現金付款，作為根據Genzyme授予我們的許可授予從屬許可的代價。
如果我們未能履行Genzyme許可協議下的任何義務，或者我們處於破產狀態，Genzyme可能有權終止許可協議，在這種情況下，我們將無法銷售許可涵蓋的任何候選產品。
在2014年7月之前，我們不控制根據Genzyme許可協議向我們授權的專利和專利申請的起訴、維護或備案，也不控制針對第三方侵權強制執行這些專利和專利申請。因此，這些專利和專利申請不是由我們或我們的律師起草的，在我們於2014年7月簽署Genzyme許可協議之前，我們沒有控制這些專利和專利申請的起訴，也沒有任何參與。根據與Genzyme的許可協議條款，自2014年7月以來，我們控制了對授權給我們的專利和專利申請的起訴、維護和備案，以及針對第三方侵權的這些專利和專利申請的強制執行的權利。然而，我們不能保證對這些專利和專利申請的起草和起訴給予同樣程度的關注，就像我們控制這些專利和專利申請的起草和起訴時可能使用的那樣。我們也不能確定授權給我們的專利和專利申請的起草或起訴是否符合適用的法律和法規，或者是否會產生有效和可強制執行的專利。
根據我們與貝絲以色列女執事醫療中心的許可協議，我們為許可協議授予的權利預付了一次性費用。本許可協議對我們施加了各種義務，包括要求我們定期向貝絲以色列女執事醫療中心提供進展報告，並保持特定的保險水平。貝絲以色列女執事醫療中心可能會因我們不付款、資不抵債或拖欠重大債務而終止協議。我們有權在提前90天書面通知後，以任何理由終止協議。
我們與喬治敦大學的許可協議對我們施加了各種勤勉、付款和其他義務，包括我們向喬治城大學裏程碑付款總額高達80萬美元的義務，這取決於我們與許可產品相關的某些銷售里程碑的實現情況，我們有義務定期就某些事件提交報告，並保持慣例的保險水平。喬治敦大學可能會因我們不付款、資不抵債、未能維持保險或未能履行重大義務而終止協議。我們有權提前60天書面通知，以任何理由終止協議。

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我們與Dana-Farber癌症研究所(DFCI)的許可協議要求我們承擔各種勤奮、付款和其他義務，包括我們向DFCI里程碑付款的義務，總金額高達大約3200萬美元，視我們在特許產品方面是否達到某些監管和銷售里程碑而定，定期提交報告並維持某些最低保險水平。在下列情況下，DFCI可以終止協議：(I)我們停止經營與許可產品有關的業務；(Ii)我們未能履行勤勉、保險、付款或任何其他重大義務；(Iii)我們或再被許可人的一名高級管理人員或再被許可人被判犯有與一個或多個許可產品的製造、使用、銷售或進口有關的重罪；(Iv)我們破產；(V)我們在沒有通知DFCI的情況下授予再許可，或其條款與協議所要求的再許可條款不符，或者(Vi)我們對許可產品提出專利挑戰。我們有權提前90天書面通知，以任何理由終止協議。
根據我們與Genzyme、貝絲以色列女執事醫療中心、喬治城大學和/或達納-法伯癌症研究所之間的任何許可協議，可能會發生關於受此類許可協議約束的知識產權的糾紛，包括：
•根據適用的許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受適用許可協議約束的知識產權；
•我們在使用適用許可協議下的許可技術開發和商業化產品和技術方面的盡職義務，包括滿足這些盡職義務的努力程度和具體活動；以及
•由我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權。
如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛妨礙或損害我們以可接受的條款維護任何許可協議的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品和技術並將其商業化。
臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品聲明。
即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也不能確定他們的結果將支持建議的候選產品，FDA或外國政府當局是否會同意我們對此類結果的結論，或者FDA或外國政府當局不會要求進行額外的臨牀試驗。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不確保以後的臨牀試驗將會成功，而且後來的臨牀試驗的結果往往不會複製以前的臨牀試驗和臨牀前試驗的結果。臨牀試驗結果可能無法證明我們的候選產品對人類是安全的，並對預期的適應症有效。這一失敗可能會導致我們放棄某個候選產品，並可能延遲其他候選產品的開發。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將延遲或阻止我們的營銷申請(NDA和/或MAA)的提交，並最終影響我們獲得批准並將我們的候選產品商業化併產生產品收入的能力。有關某些臨牀試驗的信息，包括結果(陽性或陰性)，將根據每個國家的臨牀試驗註冊政策公開。競爭對手可以使用這些公開的信息來了解開發計劃的進展情況。
我們臨牀試驗的延遲可能會導致我們上市批准申請的延遲提交，並危及我們可能獲得批准並從銷售我們的產品中獲得收入的能力。
我們可能會在目前或未來的臨牀試驗中遇到延遲，包括我們治療慢性中性粒細胞減少性疾病的Mavorixafor2期臨牀試驗。由於新冠肺炎大流行，我們經歷了臨牀試驗地點激活的延遲和我們用於治療突發事件綜合徵、Waldenström‘s和慢性中性粒細胞減少症的Mavorixafor臨牀試驗的患者登記速度放緩。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲、暫停或終止，包括以下原因：
•延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就我們能夠執行的試驗設計達成協議；
•延遲或未能獲得開始試驗的授權，或不能遵守監管機構就臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；
•無法、延遲或失敗地確定和維護足夠數量的試驗站點，其中許多可能已經參與了相互競爭的臨牀試驗計劃；
•拖延或未能招募合適的受試者參加審判的；
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•延遲或未能讓受試者完成試驗或返回治療後跟進；
•臨牀場地和調查人員偏離試驗規程，未按規定進行試驗，或者退出試驗的；
•延遲或未能與預期的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可能需要進行廣泛的談判，並且可能在不同的CRO和試驗地點之間存在顯著差異；
•延遲或未能獲得機構審查委員會(“IRB”)的批准，以在每個地點進行臨牀試驗；
•因數據安全監測委員會(“數據安全監測委員會”)的否定或模稜兩可的調查結果而導致的延誤(如果有)；
•不明確或消極的結果；
•FDA、類似的外國監管機構的決定，或dsmb因安全問題或任何其他原因隨時暫停或終止臨牀試驗的建議；
•用於非臨牀研究或臨牀試驗的藥物產品不足；
•缺乏足夠的資金來繼續產品開發計劃；
•影響我們臨牀試驗的啟動、患者登記、開發和操作的外部業務中斷，包括突發公共衞生事件，如新冠肺炎大流行，以及不可預見的事件，如烏克蘭和以色列的戰爭；或
•政府規章或要求的變化。
完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
我們可能無法及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這可能會延遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。
確定並使患者有資格參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間取決於我們在測試我們的候選產品時可以招募、招募和留住患者的速度，我們已經對我們可以招募患者參加臨牀試驗的速度做出了某些假設。我們臨牀試驗的時間在一定程度上取決於我們招募患者參與測試Mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的速度，以及完成所需的隨訪期。例如，由於新冠肺炎疫情，我們已經並預計將繼續經歷更慢的招生速度。
如果我們無法確定參加我們臨牀試驗的患者，或者患者出於任何原因不願參加我們的臨牀試驗，包括如果患者選擇參加針對類似患者羣體的競爭性臨牀試驗，則我們可能會推遲招募患者、進行研究並獲得監管部門對mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的批准的時間表。這些延遲可能會導致成本增加、延遲推進我們當前或未來的候選產品、延遲測試我們候選產品的有效性或完全終止臨牀試驗。
我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有所需或期望的特徵以在試驗中實現多樣性的患者，從而無法及時完成我們當前和未來的臨牀試驗。特別是，我們目前正在評估Mavorixafor用於治療突發事件綜合徵和慢性中性粒細胞減少症，這是一種罕見的疾病，可供臨牀試驗的患者有限。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制可用的試驗參與者。如果我們在招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗時遇到困難，我們可能會被迫推遲、限制或終止正在進行或計劃中的候選產品臨牀試驗，這將推遲我們獲得批准並從這些候選產品中獲得產品收入的能力。
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如果mavorixafor治療慢性血小板減少性疾病（包括WHIM綜合徵）的商業機會小於我們的預期，我們從mavorixafor治療任何疾病的潛在未來收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
如果我們的任何目標指標中的商業機會的規模小於我們的預期，我們可能無法實現盈利和增長。我們的主要臨牀候選藥物mavorixafor正在開發中，作為一種每日一次的口服療法，可能用於治療各種慢性中性粒細胞減少症，包括突發綜合徵。我們已經在一項關鍵的3期臨牀試驗(“4WHIM試驗”)中推進了Mavorixafor，用於治療突發症狀，目前正在推進針對某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的2期臨牀試驗。我們目前只知道少數幾個可用的突發奇想綜合徵患者登記，我們依賴於各種估計和假設來估計可尋址的突發奇想綜合徵人口。根據對醫生的廣泛在線調查，以驗證當前的患病率估計，以及使用人工智能進行的其他研究，我們估計，美國有多達3700名確診和未確診的突發事件患者，其中許多人以前沒有確診。如果我們的任何目標適應症(包括突發症狀)的商業機會比我們預期的要小，無論是因為我們對可尋址患者人數的估計被證明是錯誤的，還是因為其他原因，我們來自mavorixafor的潛在未來收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
對於我們成長和盈利的能力來説，成功地識別出突發綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少症的患者是至關重要的。我們對突發症狀(或其他潛在的原發免疫缺陷)和慢性中性粒細胞減少症患者人數的預測基於各種來源，包括科學文獻中的第三方估計和分析，可能被證明是不正確的。此外，可能會出現新的信息，改變我們對這些疾病患病率或每種疾病的候選患者數量的估計。確定接受治療的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能接受治療的患者數量。此外，我們適應症的可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受Mavorixafor治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的手術結果和我們的業務產生不利影響。

早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。
我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。對早期（通常是較小的）試驗結果的解釋表明某些受試者有積極趨勢，需要謹慎。入組更多受試者的臨牀試驗的後期階段的結果可能無法顯示預期的安全性和有效性結果，或者與同一候選產品的早期試驗結果不一致。失眠可能由於多種原因而發生，包括試驗設計、試驗終點（或探索性研究中缺乏試驗終點）、受試者人羣、受試者數量、受試者選擇標準、試驗持續時間、藥物劑量和製劑等方面的差異，或早期試驗中缺乏統計效力。

從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據有不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻止監管批准。此外，我們可能會因許多因素而遭遇監管延遲或拒絕，包括在我們候選產品開發期間監管政策的變化。任何該等延誤均可能對我們的業務、財務狀況、經營業績及前景造成負面影響。

我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的可用而改變，並受審核和驗證程序的約束，可能導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時發佈臨牀試驗的中期頂線或初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據存在一種或多種臨牀結局可能隨着患者入組的繼續和更多患者數據的可用而發生重大變化的風險。初步數據或頂線數據仍需經過審核和驗證程序，可能導致最終數據與我們先前公佈的初步數據有重大差異。初步數據或最高數據可能包括，例如，關於一個臨牀試驗中入組的一小部分患者的數據，並且這些初步數據不應被視為指示、相信或保證入組該臨牀試驗的其他患者將獲得類似的結果或這些患者的初步結果將得到維持。因此，在獲得最後數據之前，應謹慎看待臨時和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
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與我們候選產品的營銷和商業化相關的風險
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，其未來仍可能面臨開發和監管方面的困難，而任何獲批准的產品都將受到廣泛的批准後監管要求。
如果我們獲得候選產品的監管批准，則該產品將受到FDA和類似的外國監管機構的廣泛持續要求，監管生產、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監督、進口、出口、廣告、促銷、記錄保存和安全性報告以及其他上市後信息。任何產品的安全性和有效性在批准後將繼續由FDA和類似的外國監管機構密切監測。如果FDA或類似的外國監管機構在我們的任何候選產品獲得批准後獲悉新的安全性信息，這些監管機構可能要求更改標籤，或FDA可能要求制定風險評估緩解策略（“REMS”）或類似策略，對產品的預期用途或營銷施加重大限制，對可能昂貴的批准後研究或上市後監督實施持續要求。根據國家需要每季度、每六個月和每年一次的進度報告，如果發生嚴重不良事件，則更頻繁地報告。

此外，藥品生產商及其設施須接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以符合cGMP法規。與我們的NDA審查有關，我們的製造商可能會接受FDA的預批准檢查。如果監管機構發現產品之前未知的問題，例如嚴重度或頻率超出預期的不良事件，或產品生產設施的問題，監管機構可能會對該產品、生產設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場撤回產品或暫停生產。如果我們、我們的候選產品或候選產品的生產設施未能遵守cGMP和其他適用的監管要求，FDA可能（其中包括）：
•發出警告信；
•要求修改宣傳材料或要求我們向醫療從業人員提供糾正信息；
•要求我們簽訂同意法令，其中可以包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰；
•尋求禁制令或施加民事或刑事處罰或罰款；
•暫停或撤回監管審批；
•暫停任何正在進行的臨牀試驗；
•拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；
•暫停或對業務施加限制，包括代價高昂的新制造要求；或
•扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們啟動產品召回。
上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將產品商業化和創收的能力。
FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。如果我們被發現或被指控不正當地推廣非標籤用途，我們可能會承擔重大責任。
FDA和其他監管機構嚴格監管可能對藥品的促銷聲明。這些法規包括直接面向消費者的廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網的促銷活動和標籤外促銷的標準和限制。例如，FDA授予的任何監管批准僅限於FDA認為藥物安全有效的適應症和患者人羣。

雖然美國的醫生可以選擇並通常被允許為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀試驗中測試並經監管機構批准的用途不同的用途開出產品處方，但我們推廣任何候選產品的能力(如果獲得批准)將僅限於FDA或此類其他監管機構特別批准的適應症和人羣，如果我們被發現推廣此類標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。例如，聯邦政府對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。政府還要求公司簽署同意法令或實施永久禁令，根據這些禁令，特定的促銷行為將被改變或限制。如果我們不能成功管理我們的促銷活動
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如果產品候選獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
FDA對我們的候選產品進行突破性的治療指定或快速通道指定可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，而且這些指定都不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們已經獲得了Mavorixafor的突破性療法和快速通道稱號，用於治療心血來潮的成人患者，我們也可能為其他候選產品尋求這些稱號。突破性療法被定義為一種產品，旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病，初步臨牀證據表明，該產品可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。突破性的治療指定提供了滾動審查的可能性，使FDA能夠在提交完整的申請之前審查我們的營銷申請的部分內容，並可能進行優先審查。

如果一種藥物或生物候選藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病或疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請快速通道指定。
指定為突破性療法和快速通道指定是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們的候選產品符合指定為突破性療法或快速通道指定的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的產品相比，收到針對候選產品的突破性治療指定或快速跟蹤指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格作為突破性療法或快速通道指定，FDA稍後也可能會決定這些產品不再符合資格條件。

我們可能無法獲得或保持我們候選藥物的孤立藥物指定或獨家經營權，這可能會限制我們候選產品的潛在盈利能力。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管當局可能會將治療或預防患者人數相對較少的罕見疾病或疾病的藥物指定為孤兒藥物。根據1983年的《孤兒藥物法案》(《孤兒藥物法案》)，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可將該產品指定為孤兒藥物，該藥物的定義是美國患者人數少於20萬人。我們於2018年10月獲得FDA指定的治療突發事件綜合徵的Mavorixafor孤兒藥物，並於2019年7月獲得EMA指定的孤兒藥物。我們還於2022年6月在美國獲得了用於治療Waldenström巨球蛋白血癥的Mavorixafor的孤兒藥物指定。如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了其具有該指定的適應症的第一次上市批准，該產品有權獲得七年的市場排他期，這使得FDA不能在此期間批准同一藥物在同一適應症的另一次上市申請，但一些例外情況除外。歐盟的一項類似條款允許在歐洲擁有10年的排他性。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於營銷排他性不再合理，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。在某些情況下，在美國和歐洲，孤兒藥物的排他性可能會喪失，例如，孤兒藥物指定持有人無法生產足夠數量的藥物，以滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，或由於某些其他原因。

FDA已經批准了用於治療突發事件綜合徵的Mavorixafor的罕見兒科疾病名稱，然而，不能保證FDA批准Mavorixafor用於突發事件會導致優先審查憑證。
2012年，國會授權FDA向某些罕見兒科疾病產品申請的贊助商授予優先審查代金券。該計劃旨在鼓勵新藥和生物製品的開發，以預防和治療某些罕見的兒科疾病。具體地説，在這項計劃下，贊助商如果獲得了一種藥物或生物製劑的批准，並符合一定的標準，就有資格獲得一張代金券，該代金券可以兑換成對不同產品的後續營銷申請的優先審查。獲得優先審查憑證的罕見兒科疾病藥物產品的發起人可以將該憑證轉讓(包括通過出售)給另一發起人。只要進行轉讓的贊助商尚未提交申請，則在使用該憑證之前，該憑證可以被進一步轉讓任何次數。如果獲得優惠券的罕見兒科疾病藥物在批准之日後一年內沒有在美國上市，FDA還可以撤銷任何優先審查優惠券。

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FDA已批准將Mavorixafor用於治療突發綜合徵的罕見兒科疾病，然而，即使Mavorixafor獲得FDA批准，也不能保證我們能夠獲得優先審查憑證。具體地説，FDA不得將代金券授予上市申請的贊助商，除非(I)該藥物於2024年9月30日獲得罕見兒科疾病指定，然後不遲於2026年9月30日獲得FDA的批准；或(Ii)國會重新授權該計劃。即使我們在當前法定截止日期2024年9月30日之前收到了罕見兒科疾病的指定，如果我們在2026年9月之前沒有獲得批准，我們也可能無法收到憑單。即使立法延長了批准這種罕見的兒科疾病指定藥物必須獲得批准才能獲得優先審查憑單的日期，我們也可能在該日期之前無法獲得批准，即使我們獲得了批准，我們也可能無法獲得優先審查憑單。

如果我們不能建立銷售和營銷能力來營銷和銷售我們的候選產品，我們可能就無法產生任何收入。
即使我們最終成功地獲得了用於治療突發症狀或其他適應症的Mavorixafor的監管批准，為了營銷和銷售Mavorixafor和我們正在開發的其他候選產品，我們目前打算建立和發展我們自己的銷售、營銷和分銷業務。儘管我們的管理團隊以前有過此類努力的經驗，但不能保證我們將成功地建立這些業務。如果我們無法建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法產生產品收入，也可能無法盈利。我們還將與許多目前擁有廣泛和資金充足的銷售和營銷業務的公司競爭。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
如果我們的產品獲得批准，我們的商業成功取決於我們的候選產品在醫院、醫生、患者和醫療保健付款人中獲得顯著的市場接受度。
即使我們未來可能開發或收購的任何候選產品獲得監管部門的批准，該產品也可能無法在醫院、醫生、醫療保健支付者、患者和醫學界獲得市場接受。我們獲得批准的任何候選產品的市場接受度取決於許多因素，包括：
•臨牀試驗證明的這些候選產品的有效性和安全性；
•產品候選獲得批准的臨牀適應症；
•醫院的主要運營商、醫生和患者接受該候選產品作為安全有效的治療方法，特別是Mavorixafor和我們的其他候選產品將自己確立為我們正在追求的適應症治療範例中的新護理標準的能力；
•與候選產品和替代療法的相對成本相比，我們候選產品相對於替代療法的潛在和可感知的優勢；
•與我們的候選產品有關的任何副作用的流行率和嚴重程度，包括Mavorixafor；
•我們有能力以具有競爭力的價格提供任何經批准的產品供銷售；
•我們的產品和競爭產品進入市場的時機；
•我們的定價，以及第三方付款人和政府當局提供的保險和足夠的補償；
•相對方便和容易管理；以及
•我們的銷售和營銷努力以及我們未來潛在合作伙伴的努力的有效性。
如果獲得批准，在醫院或保險處方上獲得我們的候選產品可能會有延遲，或者在新批准的藥物商業化的早期階段可能會有保險限制。如果我們的任何候選產品獲得批准，但未能獲得醫院、醫生、患者或醫療保健付款人的市場認可，我們將無法產生重大收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
候選產品可能會引起不良副作用，可能會延遲或阻止其上市批准，限制已批准標籤的商業特徵，或導致上市批准後的重大負面後果（如有），包括撤回上市。
我們可能開發或獲得的任何候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或FDA或其他監管機構中斷、推遲或停止我們的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或延遲或
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拒絕FDA或其他監管機構對此類候選產品的上市批准。我們的臨牀試驗結果可能會揭示這些或其他副作用的嚴重程度和流行程度，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。此外，任何與藥物相關的副作用都可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，我們的候選產品罕見而嚴重的副作用可能只會在接觸候選產品的患者數量顯著增加的情況下才會暴露出來。如果我們的候選產品獲得上市批准，而我們或其他人在獲得批准後發現此類候選產品(或任何其他類似藥物)引起的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
•監管部門可以撤回或限制對這類產品候選產品的批准；
•監管當局可能要求添加標籤聲明，如“方框”警告或禁忌症；
•我們可能被要求創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者；
•我們可能會被要求改變這些候選產品的分配或管理方式，進行額外的臨牀試驗或改變候選產品的標籤；
•監管當局可能要求制定風險評估和緩解策略計劃，以降低風險，其中可能包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具；
•我們可能會受到監管調查和政府執法行動的影響；
•我們可以決定在這些候選產品獲得批准後將其從市場上移除；
•我們可能會被起訴，並對接觸或服用我們的候選產品的個人造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受損。
我們認為，任何該等事件可能會阻礙我們實現或維持市場對受影響候選產品的接受度，並可能大幅增加候選產品的商業化成本（如獲得批准），並嚴重影響我們成功商業化候選產品和產生收入的能力。
我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到上市限制或退出市場，如果我們未能遵守監管要求或我們的產品遇到意外問題，我們可能會受到處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、cGMP要求、質量保證和相應的記錄和文件維護，以及關於向醫生分發樣品和記錄保存的要求。即使候選產品獲得上市批准，該批准也可能受限於產品上市的適應症用途或批准條件，或包含昂貴的上市後檢測和監督要求，以監測藥物的安全性或有效性。FDA嚴格監管藥物的批准後營銷和推廣，以確保其僅針對批准的適應症和符合批准的標籤規定上市。

此外，稍後發現我們的產品、製造商或製造工藝先前未知的問題，或未能遵守監管要求，可能導致（除其他外）：
•對此類產品、製造商或製造工藝的限制；
•對產品的標籤、營銷、分銷或使用的限制；
•進行批准後臨牀試驗的要求；
•警告信或無標題信件；
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•產品退出市場的；
•拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；
•產品召回；
•罰款、返還或返還利潤或收入；
•暫停或撤回上市審批；
•拒絕允許我公司產品進出口的；
•產品檢獲；以及
•禁制令或施加民事或刑事處罰。

如果未來我們無法建立銷售和營銷能力，或選擇性地與第三方達成協議以銷售和營銷我們的候選產品，我們可能無法成功地將候選產品商業化（如果候選產品獲得批准）。
我們最近開始建立銷售或營銷基礎設施，在銷售、營銷或分銷醫藥產品方面經驗有限。為使我們保留銷售和市場營銷職責的任何獲批准產品取得商業成功，我們必須繼續發展銷售和市場營銷組織和/或將這些職能外包給其他第三方。

建立我們自己的銷售和營銷能力以及與第三方訂立協議以提供這些服務都涉及風險。例如，招聘和培訓銷售團隊是昂貴和耗時的，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招聘銷售人員並建立營銷能力的候選產品的商業發佈延遲或因任何原因而沒有進行，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能是昂貴的，如果我們不能留住或重新安置我們的銷售和營銷人員，我們的投資將失去。

可能會阻礙我們將候選產品商業化的因素包括：
•我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
•銷售人員無法接觸到醫生或教育足夠數量的醫生，使他們瞭解開任何未來產品的好處；以及
•與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。

倘我們與第三方訂立安排以提供銷售、營銷及分銷服務，我們的產品收入或該等產品收入對我們的盈利能力可能低於我們營銷及銷售我們自行開發的任何產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的候選產品的安排，或可能無法在對我們有利的條件下這樣做。我們可能對此類第三方几乎沒有控制權，其中任何一方可能未能投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功建立銷售和營銷能力，無論是自己還是與第三方合作，我們將無法成功地將候選產品商業化。

我們面臨着巨大的競爭，這可能導致其他人在我們之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品，來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司。其中一些競爭產品和療法基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭者還包括學術機構、政府機構和其他從事研究、尋求專利保護和建立研究、開發、製造和商業化合作安排的公共和私營研究組織。

我們正在開發我們的主要候選產品mavorixafor，用於治療慢性血小板減少症和WHIM綜合徵。我們知道其他公司正在開發CXCR4抑制劑，這些抑制劑處於與mavorixafor相似的開發階段，包括BioLineRx，Noxxon，Upsher—Smith，Polyphor和Glycomimetics。據我們所知，似乎沒有任何競爭對手正在開發WHIM綜合徵或慢性中性粒細胞減少症的項目。對於慢性中性粒細胞減少症，非格司亭注射劑（人粒細胞集落刺激因子（G—CSF））和兩種
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生物仿製藥（Zarxio和Nivestym）已獲FDA批准，用於降低患有先天性中性粒細胞減少症、週期性中性粒細胞減少症或特發性中性粒細胞減少症的症狀性患者的重度中性粒細胞減少症（例如“發熱、感染、口咽潰瘍）的發生率和持續時間.

在許多疾病中，這些藥物聯合施用以增強療效。目前批准的一些藥物療法是品牌的，並受專利保護，而其他的則是仿製藥。這些獲批藥物中有許多是成熟的治療方法，並被醫生、患者和第三方支付者廣泛接受。保險公司和其他第三方支付者也可能鼓勵使用仿製藥產品。我們預計，如果我們的任何候選產品獲得批准，其定價將高於競爭性仿製產品。這可能使我們難以實現我們的業務戰略，即將候選產品與現有療法結合使用，或以候選產品替代現有療法。

我們的競爭對手可能會開發出比我們正在開發的任何產品更有效、更安全、更方便或成本更低的產品，或者會使我們的候選產品過時或無競爭力。我們的競爭對手也可能比我們獲得候選產品的批准更快地獲得FDA或其他監管機構的產品上市批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。

我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、臨牀試驗、獲得監管部門批准和上市批准產品方面擁有比我們更多的財政資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手手中。較小的和其他處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和老牌公司的合作安排。這些第三方可能會在招聘和保留合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗中心和臨牀試驗患者登記以及獲取補充或必要的技術方面與我們競爭。

即使我們獲得並保持FDA對候選產品的批准，我們可能永遠不會在美國以外獲得候選產品的批准，這將限制我們的市場機會，並可能損害我們的業務。
FDA在美國批准候選產品並不確保該候選產品獲得其他國家或司法管轄區監管機構的批准，而一個外國監管機構的批准並不確保獲得其他外國監管機構或FDA的批准。如果獲得監管部門的批准，任何未來候選產品在美國境外的銷售都將遵守有關臨牀試驗和上市批准的外國監管要求。即使FDA批准候選產品的上市許可，類似的外國監管機構也必須批准候選產品在這些國家的生產和銷售。批准程序因司法管轄區而異，可能涉及的要求和行政審查期與美國不同，而且比美國更繁重，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家，候選產品必須獲得報銷批准，然後才能批准在該國銷售。在某些情況下，我們打算對任何候選產品收取的價格（如果獲得批准）也需獲得批准。根據歐洲藥品管理局的意見，從歐盟委員會獲得歐盟委員會對任何未來候選產品的批准，如果我們選擇在那裏提交上市許可申請，將是一個漫長而昂貴的過程。即使候選產品獲得批准，FDA或歐盟委員會（視情況而定）可能會限制該藥物上市的適應症，要求在藥物標籤上註明廣泛的警告，或要求昂貴且耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能會延遲或阻止在某些國家推出任何未來候選產品。

此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不被其他國家的監管機構接受。此外，監管部門對我們候選產品的批准可能會被撤銷。如果我們未能遵守監管要求，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能受到損害。

如果我們尋求批准在美國以外地區將我們的候選產品商業化，與國際運營相關的各種風險可能會損害我們的業務。
如果我們在美國境外尋求候選產品的批准，我們預計我們在商業化過程中將面臨額外風險，包括：
•外國對批准治療的不同監管要求；
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•減少對知識產權的保護；
•關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
•外匯波動，這可能導致營業費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
•國外報銷、定價和保險制度；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
•由於地緣政治行動（包括戰爭和恐怖主義）或自然災害和公共衞生流行病（如COVID—19疫情）導致的業務中斷。

我們以前在這些領域沒有經驗。此外，歐洲內外的許多國家都提出了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多生物製藥公司發現，在國外推銷自己的產品的過程非常具有挑戰性。

即使我們能夠將mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品商業化，該產品也可能受到不利的定價法規、第三方報銷慣例或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。
管理新藥上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的法律法規因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變批准要求，可能涉及額外費用，並導致獲得批准的延誤。有些國家要求藥物的銷售價格在上市前得到批准。在許多國家，定價審查期在獲得上市或產品許可批准後開始，在某些市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後仍受政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，延遲我們的產品商業發佈，可能會很長一段時間，並對我們在該國家銷售產品產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一個或多個候選產品的投資，即使我們的候選產品獲得了市場批准。

我們成功將mavorixafor或任何其他候選產品商業化的能力，也將部分取決於政府衞生管理當局、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的覆蓋範圍和充分補償。政府當局和其他第三方支付者，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並確定報銷水平。這是美國和歐盟的主要趨勢。醫療保健行業和其他行業都是成本控制。

政府當局和其他第三方支付者試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制費用。越來越多的第三方支付者要求製藥公司向他們提供預定的價格折扣，並挑戰醫療產品的價格。我們無法確定mavorixafor或我們商業化的任何其他產品是否有承保和報銷，以及如果承保和報銷可用，則無法確定報銷水平。報銷可能會影響我們獲得上市批准的任何候選產品的需求或價格。由於針對較小人羣的藥物通常價格較高，因此獲得和維持適當的mavorixafor報銷可能特別困難。此外，第三方支付者可能會對價格較高的藥物的報銷提出嚴格的要求，任何競爭性產品的推出都可能對最初收取的價格造成下行壓力。如果無法報銷或僅在有限的程度上報銷，我們可能無法成功地將我們獲得上市批准的任何候選產品商業化。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的覆蓋範圍和報銷狀態，未來可能會實施不太有利的覆蓋政策和報銷率。

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獲得新批准藥物的承保和報銷可能會出現重大延誤，承保範圍可能比藥物獲得相關監管機構批准的用途更為有限。此外，獲得保險和報銷資格並不意味着任何藥物在所有情況下都將獲得支付，或以涵蓋我們成本的費率支付，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。新藥的臨時報銷水平（如適用）也可能不足以支付我們的費用，並且可能不會永久化。

報銷率可能會因藥物的使用和臨牀使用環境而異，可能會基於已經為較低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有支付中。政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何放寬目前限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥物的法律，可能會降低藥物的淨價。在美國，第三方支付者通常依賴醫療保險覆蓋政策和支付限制來制定自己的報銷政策。在歐洲聯盟，參考定價制度和其他措施可能導致成本控制和價格降低。我們無法就我們開發的任何獲批准的產品迅速從政府資助和私人付款人獲得保險範圍和足夠的補償率，可能會對我們的經營業績、我們籌集開發候選產品和將產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況造成重大不利影響。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。
在一些國家，特別是歐洲聯盟國家，處方藥的定價受政府控制。在這些國家，在產品獲得上市許可後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行臨牀試驗，比較我們候選產品與其他可用療法的成本效益。如果我們的產品無法報銷，或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價被設置在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到損害，可能會受到重大損害。

針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨與人體臨牀試驗中候選產品測試相關的產品責任暴露的固有風險，並且在我們可能開發的任何產品的商業銷售方面將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為我們的候選產品或產品造成傷害的索賠辯護，我們可能會承擔重大責任。無論案情或最終結果如何，責任索賠可能導致：
•減少我們管理層的資源，以推行我們的業務戰略；
•減少對我們可能開發的任何產品的需求；
•損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•臨牀試驗參與者的退出；
•為任何相關訴訟辯護的鉅額費用；
•對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵；
•收入損失；
•增加保險成本；以及
•無法將我們可能開發的任何產品商業化。
雖然我們保留臨牀試驗保險，但它可能不足以涵蓋我們可能產生的所有責任。我們預計，隨着我們繼續臨牀試驗或開始任何產品的商業化，我們將需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險費越來越貴。我們可能無法以合理的成本或足以支付可能產生的任何責任的金額獲得或維持保險。

與政府監管相關的風險
我們與客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規的約束，這可能會使我們面臨重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益減少。
雖然我們目前沒有任何藥物在市場上，我們是，一旦我們開始商業化我們的候選產品，我們將受到額外的醫療保健法律和監管要求和聯邦執法，
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政府、州和外國政府在我們開展業務的司法管轄區。醫療保健提供者和第三方支付者將在我們獲得上市批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規，這些法律法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷任何我們獲得上市批准的產品的業務或財務安排和關係。根據適用的聯邦和州醫療保健法律和法規的限制包括：
•聯邦《反回扣法》除其他外禁止個人和實體故意直接或間接以現金或實物形式索取、提供、接受或支付報酬，以誘使或獎勵或作為回報，推薦個人購買、訂購或推薦任何商品或服務，根據聯邦醫療保健計劃，如醫療保險和醫療補助；個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖，以實施違反；
•《聯邦虛假索賠法》對個人或實體施加刑事和民事處罰，包括民事舉報人或qui tam行動，其中包括故意向聯邦政府提出或促使提出虛假或欺詐性的付款要求，或作出虛假陳述以逃避、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務；此外，政府可以聲稱，包括違反聯邦反回扣法令所引起的物品和服務在內的索賠構成《虛假索賠法》的目的的虛假或欺詐性索賠；
•1996年聯邦健康保險流通和責任法案（“HIPAA”）規定了刑事和民事責任，其中包括執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意偽造，隱瞞或掩蓋重要事實，或作出任何重大虛假陳述與醫療福利，項目或服務的交付或支付有關；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖，即可實施違法行為；
•聯邦醫生支付透明度要求，有時被稱為“陽光法案”下的患者保護和負擔得起的醫療法案，經2010年的醫療保健和教育和解法案修正，（統稱為"ACA"），要求某些藥品，設備，生物製品和醫療用品的製造商，根據醫療保險，醫療補助，或兒童健康保險計劃向醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）報告，與支付和其他價值轉移給醫生的信息，（定義包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊醫），某些其他醫療保健專業人員（如醫生助理和執業護士）、教學醫院以及醫生及其直系親屬在這些製造商中的所有權和投資權益；
•經《經濟和臨牀健康衞生信息技術法》及其實施條例修訂的HIPAA，該條例還對某些涵蓋的實體醫療保健提供者、醫療計劃和醫療保健信息交換所及其業務夥伴及其分包商規定了義務 提供涉及使用或披露個人可識別健康信息的某些服務，以及使用、披露或以其他方式處理個人可識別健康信息的分包商，包括關於保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸的強制性合同條款；
•類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人（包括私人保險公司）報銷的醫療保健項目或服務的銷售或營銷安排和索賠;
•一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願遵守指南和聯邦政府頒佈的相關遵守指南，並可能要求製藥商報告與支付和其他價值轉移有關的信息，藥品定價或營銷支出；
•要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律；以及
•在某些情況下，國家和外國法律還對健康信息的隱私和安全進行管理，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。

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確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律及法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務實踐可能不符合現行或未來的法規、法規或涉及適用欺詐和濫用的案例法或其他醫療保健法律法規。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、剝奪、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid，額外的報告要求和/或監督，如果我們成為企業誠信協議或類似協議的約束，以解決非遵守這些法律以及削減或重組我們的業務。如果我們希望與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健項目之外。
當前和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統方面發生了多項立法和監管變更以及擬議變更，這些變更可能會阻止或延遲我們候選產品的上市批准，限制批准後活動，並影響我們銷售獲得上市批准的任何候選產品的盈利能力。
在美國，醫療保險涵蓋老年人和符合條件的殘疾人購買某些藥物，並採用了一種基於醫生服用藥物平均銷售價格的報銷方法。此外，醫療保險可能會限制任何治療類別所涵蓋的藥物數量。持續的成本削減計劃和未來的法律可能會降低我們將獲得的任何批准產品的覆蓋範圍和價格。雖然醫療保險受益人僅限於大多數老年人和某些殘疾人，但私人支付者通常遵循醫療保險覆蓋政策和支付限制來確定自己的支付率。
2010年3月，ACA成為法律。ACA是一項全面的法律，旨在擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，為醫療保健和健康保險行業增加新的透明度要求，對醫療行業徵收新的税收和費用，並實施額外的醫療政策改革。ACA對我們的候選產品具有重要意義的條款如下：
•對生產或進口指定品牌處方藥和生物製品的任何實體徵收的不可抵扣的年費；
•根據醫療補助藥品回扣計劃，提高製造商必須支付的法定最低迴扣；
•擴大醫療欺詐和濫用法律，包括《虛假申報法》和《反回扣法令》，新的政府調查權力，以及加強對違規行為的懲罰；
•新的醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，其中製造商必須同意提供70%的銷售點折扣，以談判價格；
•延長製造商的醫療補助退税責任；
•擴大醫療補助計劃的資格標準；
•根據《公共衞生服務法》的藥品定價計劃，擴大有資格享受折扣的實體；
•新要求向CMS報告與醫生的財務安排，如該法所定義，以及教學醫院；
•新要求每年向FDA報告製造商和分銷商提供給醫生的藥物樣本；
•一個新的以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，以及為此類研究提供資金。

對ACA的某些方面存在挑戰。此外，自《反腐敗法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的質疑，該質疑認為ACA完全違憲，因為“個人授權”被國會廢除。在美國最高法院裁決之前，2021年1月28日，拜登總統發佈行政命令，啟動
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特殊的註冊期，目的是通過ACA市場獲得健康保險覆蓋。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其現有的限制獲得醫療保健的政策和規則，其中包括重新審查包括工作要求的醫療補助示範項目和豁免計劃，以及為通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋造成不必要障礙的政策。此外，2022年8月16日，拜登總統簽署了《2022年減少通貨膨脹法案》，該法案除其他外，將在ACA市場購買醫療保險的個人增加補貼延長至2025年。IRA還消除了醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈洞”，從2025年開始大幅降低受益人最大自付成本，並創建了一個新的製造商折扣計劃。未來，ACA可能會受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。

政府也加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，這導致了幾項總統行政命令、國會調查和擬議法案，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府計劃的藥品報銷方法。例如，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令《促進美國經濟競爭》，多項條款針對處方藥。為響應拜登的行政命令，2021年9月9日，美國衞生與公眾服務部（“HHS”）發佈了一份《應對高藥價綜合計劃》，概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可能採取的各種潛在立法政策以及HHS為推進這些原則而採取的潛在行政行動。此外，****，除其他外，（i）指示衞生和社會服務部談判某些高支出、單一來源藥物和醫療保險涵蓋的生物製劑的價格，並通過提供不等於或低於法律規定的這些藥物和生物製劑談判的"最高公平價格"的價格，使藥物製造商受到民事罰款和潛在的消費税，及（ii）就醫療保險B部分或醫療保險D部分涵蓋的某些藥物及生物製品徵收回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲。IRA允許HHS在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中的許多條款。HHS已經並將繼續發佈和更新這些計劃的實施。2023年8月29日，HHS公佈了首批10種藥物的清單，這些藥物將接受價格談判，儘管醫療保險藥物價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前尚不清楚IRA將如何實施，但可能會對製藥行業產生重大影響。此外，為響應拜登政府2022年10月的行政命令，2023年2月14日，HHS發佈了一份報告，概述了CMS創新中心測試的三種新模式，將評估其降低藥物成本，促進可及性和提高護理質量的能力。目前尚不清楚這些模式是否會用於今後的任何醫療改革措施。在國家一級，立法機關越來越多地通過立法和實施條例，以控制藥品和生物製品的定價，包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品准入和銷售成本披露的限制和透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和大宗採購。

我們無法預測未來會採取什麼樣的醫療改革措施。然而，我們預計ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對任何獲批產品的價格帶來額外的下行壓力。這些新法律可能導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少。醫療保險或其他政府計劃的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會阻礙我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。

已提出立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們無法確定是否會頒佈額外的立法變更，或者FDA法規、指南或解釋是否會變更，或者這些變更對我們候選產品的上市批准（如有）可能產生什麼影響。此外，美國國會對FDA批准程序的審查力度加大，可能會大大推遲或阻止上市批准，並使我們面臨更嚴格的產品標籤和上市後條件和其他要求。
我們受反腐敗法、出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律約束。倘我們未能遵守該等法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施及法律費用，從而可能對我們的業務、經營業績及財務狀況造成不利影響。
我們的業務受反腐敗法律規限，包括《反海外腐敗法》（“反海外腐敗法”）及其他適用於我們開展業務及將來可能開展業務的國家的反腐敗法律。《反海外腐敗法》和這些其他法律一般禁止我們、我們的官員、員工和中間人行賄、被賄賂或其他禁止的行為。
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向政府官員或其他人支付款項，以獲得或保留業務或獲得其他業務優勢。我們將來可能在可能違反《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，並可能參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能會使我們承擔《反海外腐敗法》或當地反腐敗法律下的責任。此外，我們無法預測其國際業務可能受到的未來監管要求的性質、範圍或影響，或現行法律可能被執行或解釋的方式。
我們亦須遵守其他規管我們國際業務的法律及法規，包括美國政府及歐盟或英國當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和個人的經濟制裁、海關要求及外匯管制法規，我們統稱為貿易管制法。
我們無法保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反海外腐敗法》或其他法律要求，包括貿易管制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》和其他反腐敗法或貿易管制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、沒收和其他制裁和補救措施以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和流動性造成不利影響。同樣，美國或其他當局對任何潛在違反《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易管制法的行為進行的任何調查也可能對我們的聲譽、業務、經營業績和財務狀況造成不利影響。

美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和保留關鍵人員的能力以及接受用户費用支付的能力，以及法律、監管和政策的變化。因此，該機構的平均審查時間近年來波動。此外，政府對SEC和我們運營可能依賴的其他政府機構的資助，包括為研發活動提供資金的機構，受政治進程的影響，這本身是不穩定和不可預測的。

FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務造成不利影響。例如，在過去幾年中，美國政府已經多次關閉，某些監管機構，如FDA和SEC，不得不解僱FDA，SEC和其他政府僱員，並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，在我們作為上市公司的運營中，未來政府關閉可能會影響我們進入公開市場和獲取必要資本以適當資本化和繼續運營的能力。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們沒有大規模臨牀或商業規模生產候選產品的經驗，也沒有生產設施。我們目前依賴單一第三方生產商生產mavorixafor（活性藥物成分（“API”），以及單一生產mavorixafor成品製劑膠囊的生產商。如果我們遇到這些第三方的問題，mavorixafor的生產可能會被推遲，這可能會損害我們的運營結果。
為了滿足我們對臨牀供應品的預計需求，以通過監管批准和商業生產來支持我們的活動，我們目前合作的製造商將需要增加其生產頻率和/或規模，或者我們將需要尋找更多或替代製造商。我們尚未獲得替代供應商，以防我們使用的當前製造商無法滿足需求，或如果我們遇到任何問題。如果出現該等問題，而我們無法安排其他第三方生產來源，我們無法找到能夠複製現有生產方法的其他第三方，或我們無法以商業上合理的條款或及時的方式複製現有生產方法，我們可能無法完成候選產品的開發，或無法營銷或分銷。
依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己生產候選產品，我們將不會面臨這些風險，包括依賴第三方來確保監管合規性和質量保證，由於我們無法控制的因素，第三方可能違反生產協議（包括未能合成和生產我們的候選產品或我們最終可能根據我們的規格商業化的任何產品），以及第三方根據其自身業務終止或不續簽協議的可能性
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在一個代價高昂或對我們有害的時刻。此外，FDA和其他監管機構要求我們的候選產品和我們最終可能商業化的任何產品都必須按照cGMP和類似的外國標準生產。藥品生產商和其他參與生產和分銷獲批藥品的實體必須在FDA和一些州機構註冊，並定期接受突擊檢查，以符合cGMP要求。生產工藝的變更受到嚴格監管，通常需要事先獲得FDA或其他監管機構的批准，然後才能實施。FDA的要求還要求調查和糾正任何與cGMP的偏差，並對我們和我們可能決定使用的任何第三方製造商施加報告和文件要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持cGMP合規性。我們的第三方生產商如未能遵守cGMP或未能擴大生產工藝規模，包括未能交付足夠數量的候選產品或產品（如果產品及時獲得批准），可能導致我們的任何候選產品延遲或未能獲得監管批准。此外，此類失敗可能是FDA發出警告信、撤銷先前授予我們的候選產品批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或扣押、全部或部分暫停生產、暫停正在進行的臨牀試驗、拒絕批准待決申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進口或出口，強制令，或施加民事和刑事處罰。
我們目前的製造商和任何未來的製造商可能無法以成本或數量或及時的方式生產我們的候選產品，以製造商業上成功的產品。如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們可能需要建立大規模的商業化生產能力。此外，隨着我們的藥物開發管道的增加和成熟，我們將對臨牀研究和商業生產能力有更大的需求。我們並無商業規模生產醫藥產品的經驗，其中部分製造商將需要擴大其生產規模，以滿足我們對商業生產的預期需求，而這些需求可能無法及時滿足。
我們依靠第三方CRO進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些CRO未能成功履行其合同職責或在預期期限內完成，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到重大損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究組織和臨牀數據管理組織來監測和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。雖然我們僅控制其活動的某些方面，但我們有責任確保我們的每項研究均按照適用的方案以及法律、監管和科學標準進行，我們對CRO的依賴並不免除我們的監管責任。我們還依賴第三方根據藥物非臨牀研究質量管理規範（GLP）的要求和1966年實驗動物福利法案的要求進行臨牀前研究。我們、我們的CRO和我們的臨牀試驗中心必須遵守法規和現行的藥物臨牀試驗質量管理規範（GCP）以及類似的國外要求，以確保臨牀試驗中患者的健康、安全和權利得到保護，並確保數據的完整性。監管機構通過定期檢查試驗申辦者和試驗中心，確保符合GCP要求，並進行與NDA審查相關的生物研究監查稽查。如果我們、我們的任何CRO或我們的臨牀試驗中心未能遵守適用的GCP要求，我們的臨牀試驗或特定研究中心生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能會發出完整回覆函，要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。
我們的CRO並非我們的僱員，除了根據我們與該等CRO的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們正在進行的臨牀和臨牀前項目投入了足夠的時間和資源。如果CRO未能成功履行其合同義務或滿足預期時間表，或由於未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因，導致他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功地將我們的候選產品商業化。因此，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能增加，我們的創收能力可能會被推遲。
我們供應鏈的中斷可能會延遲我們候選產品的商業發佈。
供應商關係的任何重大中斷都可能損害我們的業務。我們目前依賴於mavorixafor的單一來源供應商，以及mavorixafor成品膠囊的單一供應商。如果這些單一來源供應商中的任何一個在其生產設施遭受重大自然或人為災難，我們將無法在商業規模上生產mavorixafor，直到找到合格的替代供應商。雖然存在替代供應來源，但具備必要的製造和監管專門知識和設施的第三方供應商數量有限，而且安排替代供應商可能費用高昂，需要大量時間。正在進行的臨牀研究中，候選產品或其關鍵材料的供應出現任何重大延誤，都可能大大推遲我們的研究的完成。
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臨牀研究、產品測試和我們候選產品的潛在監管批准。如果我們或我們的製造商在獲得監管部門批准後無法購買該等關鍵材料，我們的候選產品的商業發佈將被推遲，這將損害我們從候選產品的銷售中產生收入的能力。

我們的員工、主要調查人員、CRO和顧問可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能對我們的業務造成重大不利影響。
我們面臨着員工、主要調查人員、CRO和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些方的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或類似外國監管機構的法規，故意不向FDA或類似外國監管機構提供準確信息，故意不遵守我們制定的生產標準，遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及類似的法律法規，由類似的外國法律法規制定和執行。監管機構準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到廣泛的法律法規的約束，旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為。該等法律及法規可能會限制或禁止一系列定價、折扣、市場推廣、銷售佣金、客户獎勵計劃及其他業務安排。員工或第三方不當行為也可能涉及不當使用臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。我們並不總是能夠識別和阻止員工不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施（例如員工培訓）可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守該等法律或法規而引起的其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，該等行動可能會對我們的業務和經營業績造成重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。
我們已經建立了合作，並可能尋求在未來有選擇地建立合作，如果我們無法以商業上合理的條款建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和我們候選產品的潛在商業化將需要大量額外現金來支付費用。對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥和生物技術公司合作，以開發這些候選產品並進行潛在的商業化。
我們在尋找合適的合作伙伴方面面臨着巨大的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作者的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對若干因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、申報產品候選的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性，如果對這種擁有權提出挑戰，而不考慮挑戰的利弊以及一般的行業和市場條件，則可能存在這種挑戰。合作者還可以考慮類似適應症的替代產品候選，這些適應症可能可供合作，以及這種合作是否比我們為我們的候選產品進行的合作更具吸引力。
我們可能依賴於此類合作來開發和商業化我們的候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法充分利用候選產品的市場潛力。
我們擁有並可能在未來有選擇地尋求第三方合作者，以開發和商業化我們的候選產品。我們可能的合作伙伴包括大中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們可能會對合作者用於開發或商業化候選產品的資源數量和時間控制有限。我們從該等安排中產生收益的能力將取決於我們的合作者成功履行該等安排中分配給他們的職能的能力。
涉及我們候選產品的合作給我們帶來了許多風險，包括：
•協作者在確定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
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•合作者不得對我們的候選產品進行開發和商業化，或可根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點的變化或可用資金或外部因素(如轉移資源或產生競爭優先級的收購)選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
•合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方；
•合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品或產品競爭的產品，前提是合作者認為競爭產品更有可能成功開發或可以在比我們更具經濟吸引力的條件下商業化；
•對一個或多個候選產品或產品擁有營銷和分銷權的合作者可能無法為此類藥物的營銷和分銷投入足夠的資源；
•合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而招致訴訟，從而危及我們的專有信息或使我們面臨潛在的訴訟；
•合作者和我們之間可能會發生爭議，導致我們候選產品或產品的研究、開發或商業化延遲或終止，或導致昂貴的訴訟或仲裁，轉移管理層的注意力和資源；
•如果我們發生控制權變更，我們可能會在合作中確定的情況下失去某些有價值的權利；
•合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外資金來進一步開發或商業化適用候選產品；以及
•協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。此外，如果我們未來的合作伙伴參與業務合併，在這種合作下繼續追求和強調我們的產品開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。
與我們的知識產權有關的風險
最近的法律和美國法院的裁決使我們很難預測專利將如何在我們的行業中頒發或執行。
美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。
在過去的十年裏，專利法和美國專利商標局(USPTO)的規則發生了許多變化，這可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，簡稱AIA)，包括從“先發明”制度過渡到“先申請”制度，並改變了對已頒發專利的挑戰方式。允許第三方對新頒發的專利提出質疑的某些變化，如建立各方間審查程序，於2012年9月16日生效。在這些訴訟中挑戰專利所需的舉證責任比在地區法院訴訟中要低，生物製藥行業的專利已經利用這些新的授權後挑戰成功地提出了挑戰。此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了特定情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在特定情況下削弱了專利權人的權利。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，與友邦保險相關的專利法的這些實質性變化可能會進一步削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力，所有這些都可能損害我們的業務。

此外，從事生物製品和藥品的開發和商業化的公司的專利地位尤其不確定。我們不能向您保證，我們為我們的技術和產品尋求專利保護的努力不會受到上述變化、未來地區法院案件裁決或USPTO發佈的指導或程序變化的負面影響。我們無法完全預測最高法院的裁決可能會對生命科學公司未來獲得或執行與其產品和技術相關的專利的能力產生什麼影響。

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此外，儘管最高法院在Myriad案中裁定，自然產生的DNA的孤立片段不是符合專利資格的標的，但某些第三方可能會聲稱我們可能進行的活動侵犯了其他與基因相關的專利主張，我們可能認為有必要通過主張不侵權和/或無效立場來為自己辯護，或者付費獲得這些主張的許可。在上述任何情況或涉及第三方知識產權的其他情況下，如果我們未能成功抗辯專利侵權索賠，我們可能被迫支付損害賠償金或受到禁令的限制，以阻止我們使用專利標的。這樣的結果可能會損害我們的業務。

如果我們不能保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。
我們依靠我們的能力來保護我們的專有技術。我們依賴商業祕密、專利、版權和商標法，以及與員工和第三方達成的保密、許可和其他協議，所有這些只提供有限的保護。我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家就我們的專有技術和產品獲得和保持專利保護的能力。在我們根據許可協議有權這樣做的地方，我們尋求通過在美國和海外提交與我們的業務重要的新技術和產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題。因此，我們的專利的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值，包括那些由第三方授權給我們的專利權，都是高度不確定的。
我們採取的監管和保護我們專有權利的步驟可能不足以防止我們的專有信息被挪用或侵犯我們的知識產權，無論是在美國國內還是國外。根據我們目前頒發的任何專利已經授予的權利，以及根據未來頒發的專利可能授予的權利，可能無法為我們提供我們正在尋求的專有保護或競爭優勢。如果我們無法為我們的技術和產品獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠充分，我們的競爭對手可能會開發和商業化類似或優於我們的技術和產品，我們成功將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到不利影響。
關於專利權，我們不知道我們任何候選產品的任何未決專利申請是否會導致頒發保護我們技術或產品的專利，或有效阻止他人將競爭性技術和產品商業化。我們的待決申請不能針對實施此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請發出專利。此外，審查過程可能要求我們或我們的許可人縮小權利要求，這可能限制可能獲得的專利保護範圍。雖然我們與Genzyme簽訂的許可協議包括多項獨家授權給我們的已發佈專利，但專利的發佈並不確定其發明人、範圍、有效性或可轉讓性，我們擁有或從第三方獲得許可的已發佈專利可能會在美國和海外的法院或專利局受到質疑。此類挑戰可能導致專利保護的喪失、此類專利的權利範圍縮小、或此類專利的無效或不可撤銷性，這可能限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。防止未經授權使用我們的專利技術、商標和其他知識產權是昂貴的、困難的，並且在某些情況下可能不可能的。在某些情況下，可能難以或不可能檢測到第三方侵犯或盜用我們的知識產權，即使涉及已發佈的專利聲明，證明任何此類侵權行為可能更加困難。
我們可能需要花費大量費用來獲得我們的知識產權，並且我們無法確保我們將為我們的候選產品獲得有意義的專利保護。
專利申請程序既昂貴又耗時，我們可能無法以合理成本或及時的方式提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，在我們的開發和商業化活動過程中所作的進一步發明，在公開披露之前，我們也可能無法確定其可申請專利的方面，從而使其獲得專利保護為時已晚。此外，考慮到新產品候選的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在我們正在起訴專利的任何國家尋求專利期限的延長。這包括在美國，根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法案》，該法案允許專利期限在涵蓋已批准產品的專利到期後最多延長五年，其中該產品的商業營銷或使用許可是首次允許的商業營銷或使用，專利的剩餘期限不超過14年。但是，適用當局，包括美國FDA和其他國家的任何同等監管當局，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准延期，
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我們的專利，或者可能授予比我們要求更有限的延期。如果出現這種情況，我們的競爭對手可能會通過參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比其他情況更早地推出產品。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變更可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。例如，美國最近的司法判決提出了關於授予專利期限調整（PTA）的問題，這些專利在沒有PTA的情況下頒發。因此，我們不能肯定地説，PTA在未來將如何看待，以及專利到期日是否會受到影響。外國法律可能無法像美國法律一樣保護我們的權利，這些外國法律也可能會發生變化。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交申請後18個月才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們無法確定我們或我們的許可人是第一個發明在我們擁有或許可的專利或未決專利申請中聲稱的發明，或者我們或我們的許可人是第一個申請此類發明的專利保護。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已發佈專利的定期維護費都應在專利有效期內分幾個階段向美國專利商標局和外國專利機構支付。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他要求。雖然在許多情況下，意外失效可以根據適用規則通過支付逾期費或其他方式來補救，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致專利權在相關司法管轄區的部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請放棄或失效的違規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、未支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。如果我們或我們的授權人未能保留涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務造成重大不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果所有維護費都及時支付，專利的自然到期時間通常為自最早的美國非臨時申請日起20年。專利權的有效期是有限的，但專利權的有效期和保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期屆滿，我們可能會面臨競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。鑑於新產品候選的開發、測試和監管審查需要大量的時間，保護這些候選的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
除了可能發生與針對其提出的侵權索賠有關的訴訟外，我們還可能成為其他專利訴訟和其他程序的一方，包括當事人間審查程序、授予後審查程序、美國專利商標局宣佈的派生程序以及在國外的類似程序，涉及我們當前或未來的技術或候選產品或產品的知識產權。任何專利訴訟或其他程序對我們造成的成本，即使以有利於我們的方式解決，也可能是巨大的。我們的部分競爭對手可能比我們更有效地承擔此類訴訟或程序的費用，因為他們的財務資源要大得多。專利訴訟和其他程序也可能佔用大量的管理時間。因專利訴訟或其他訴訟程序的發起和持續而導致的不穩定可能會損害我們在市場上的競爭能力。
競爭對手可能會侵犯或以其他方式侵犯我們的知識產權，包括可能授予我們或由我們授權的專利。因此，我們可能需要提交索賠，以努力阻止第三方侵權或未經授權的使用。任何此類索賠都可能引發這些當事方對我們提出反訴，包括聲稱我們侵犯其專利或其他知識產權的索賠。這可能是昂貴的，特別是對我們這樣規模的公司來説，而且耗時，即使我們成功，任何金錢損害賠償或其他補救措施，我們可能獲得的賠償可能沒有商業價值。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們聲稱的知識產權無效或不可強制執行，或可能會以我們的知識產權不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用爭議技術。任何訴訟或辯護程序中的不利決定都可能使我們的知識產權面臨被無效或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。
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如果我們的專利或其他知識產權的廣度或強度受到損害或威脅，可能會允許第三方將我們的技術或產品商業化，或導致我們無法在不侵犯第三方知識產權的情況下將我們的技術和產品商業化。此外，可能會勸阻第三方與我們合作。
美國專利商標局或其外國同行提起的幹擾或派生訴訟可能是確定與我們專利申請有關的發明優先權所必需的，我們也可能捲入美國專利商標局或其外國同行面前的其他訴訟，如複審程序。由於製藥領域競爭激烈，此類訴訟的數量可能會增加。這可能會延遲我們未決專利申請的起訴，或影響我們未來可能獲得的任何專利的有效性和可撤銷性。此外，任何此類訴訟、提交或程序可能會對我們不利，即使成功，也可能導致大量成本和分散我們的管理層。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，與我們經營的領域相關的知識產權法仍在發展中，因此，專利和其他知識產權在我們行業中的地位可能會發生變化，而且往往是不確定的。我們可能不會在任何此類訴訟或保護我們的技術的其他努力中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業價值。在這類訴訟過程中，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，我們普通股的市場價格可能會受到嚴重損害。
如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是多個許可協議的締約方，可能需要從其他方獲得更多許可，以推進我們的研發活動或允許我們當前的候選產品和我們未來可能確定和追求的任何產品商業化。我們目前的許可協議強加給我們，我們預計未來的許可協議將強加給我們各種開發、勤奮、商業化和其他義務。儘管我們做出了努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了此類許可協議下的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方可能獲得尋求監管部門批准並銷售與我們相同的產品的自由，我們可能被要求停止我們的候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外，根據許可協議，可能會產生關於知識產權的爭端，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•根據我們的合作開發關係，對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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有時，我們可能需要依賴專有技術的許可證，這些許可證可能很難獲得或成本很高，或者我們可能會失去某些難以更換的許可證。
我們可能需要獲得由第三方持有的專利和其他專有權利的許可，才能開發、製造和營銷我們的候選產品。如果我們不能以商業上合理的條款及時獲得這些許可證並維護這些許可證，我們在商業上推銷我們的候選產品的能力可能會受到限制或阻止，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生重大不利影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力。我們可能會成為未來與我們的產品和技術有關的知識產權對抗訴訟或訴訟的一方或受到威脅，包括美國專利商標局的幹擾和各種授權後訴訟、非美國反對程序和德國無效訴訟。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。
由於任何此類侵權索賠，或為了避免潛在索賠，我們可能會選擇或被迫向第三方尋求知識產權許可。這些許可證可能不以可接受的條款提供，或者根本不提供。即使我們能夠獲得許可，許可也可能要求我們支付許可費或版税，或者兩者兼而有之，授予我們的權利可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可以獲得相同知識產權的許可。最終，如果由於實際或威脅的侵權索賠，我們無法以可接受的條款獲得相關知識產權的許可，我們可能會被阻止將候選產品或技術商業化，或被迫停止某些方面的業務運營。此外，如果我們試圖修改候選產品或技術，或開發替代方法或產品來應對侵權索賠或避免潛在索賠，我們可能會招致鉅額成本、產品推出延遲或銷售中斷。最終，這樣的努力可能不會成功。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。
與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序，無論是否有價值，都是不可預測的，通常昂貴且耗時，並可能會從我們的核心業務轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，由於知識產權訴訟需要大量的發現，我們的部分機密信息可能會在此類訴訟中因披露而受到損害。此外，聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果可能會公佈，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，它可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響，並對我們籌集額外資金的能力產生負面影響。該等訴訟或訴訟可能大幅增加我們的經營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分進行此類訴訟或程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔此類訴訟或程序的費用，因為他們的財務資源更豐富，知識產權組合更成熟和發達。因此，儘管我們作出了努力，我們可能無法阻止第三方侵犯或盜用或成功挑戰我們的網站。
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知識產權因專利訴訟或其他程序的發起及持續而導致的不穩定可能對我們在市場上的競爭能力造成重大不利影響。
我們的商業祕密難以保護，如果我們不能保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位將受到損害。
除了為我們的部分技術和候選產品尋求專利外，我們還依賴商業祕密，包括非專利的專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與有權訪問這些祕密的各方簽訂保密協議和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂了保密、非競爭、非徵集和發明轉讓協議，要求他們將在為我們工作過程中開發的任何發明轉讓給我們。但是，我們不能保證我們已經與可能或已經接觸我們的商業祕密的各方簽署了這些協議，或者我們已經簽署的協議將提供足夠的保護。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議並泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。因此，我們可能被迫對第三方提出索賠，或為他們對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們視為我們知識產權的所有權。監察未經授權的披露是困難的，我們不知道我們已遵循的防止該等披露的程序是否足夠。強制執行一方非法披露或盜用商業祕密的索賠是困難、昂貴和耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院可能不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們作為商業祕密保護的任何技術或信息是由競爭對手合法獲得或獨立開發的，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們可能會受到指控，稱我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業機密。
我們的員工（包括高級管理層成員）曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。所有該等人士（包括我們的每名高級管理層成員）已就該等過往聘用簽訂所有權、保密及不競爭協議。雖然我們努力確保我們的員工不會在工作中使用他人的專有信息或專門知識，但我們可能會受到聲稱我們或這些員工使用或披露任何此類員工的前僱主的知識產權（包括商業祕密或其他專有信息）的指控。吾等並不知悉任何與該等事宜或與高級管理層訂立的協議有關的威脅或未決申索，惟日後可能需要訴訟以抗辯該等申索。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地就此類索賠進行抗辯，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球範圍內，為我們所有候選產品申請、起訴和保護專利的費用將非常高昂。一般而言，我們已在以下司法管轄區尋求知識產權的專利保護：美國、加拿大、中國、日本和歐洲國家通過歐洲專利局。競爭對手可能會在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，進而，可能會將侵權產品出口到我們有專利保護的地區，但執法力度不如美國強。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利聲明或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥有關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們專利的行為或違反我們所有權的競爭產品的營銷。在外國司法管轄區執行我們的專利權的訴訟可能會導致大量成本，並轉移我們的努力和注意力，從我們的業務的其他方面。

另一個例子是，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性有所增加。在歐洲，2023年6月生效的新的統一專利制度將對歐洲專利產生重大影響，包括引入該制度之前授予的專利。在統一專利制度下，歐洲專利申請在授予專利後，很快就可以選擇成為統一專利，並受統一專利法院（“UPC”）管轄。由於UPC是一個新的法院系統，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。
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在實施UPC之前授予的專利可以選擇退出UPC的管轄權，並保留在UPC國家的國家專利。仍然在UPC管轄範圍內的專利將可能受到基於UPC的單一撤銷挑戰的影響，如果成功，可能會在所有簽署UPC的國家中使專利無效。我們無法確切預測任何潛在變化的長期影響。
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險

我們未來的成功取決於我們保留管理人員的能力，以及在競爭激烈的環境中吸引、留住和激勵關鍵人員的能力。
由於我們業務的專業化科學和管理性質，我們很大程度上依賴我們的能力來吸引和留住合格的科學、技術和管理人員。我們也高度依賴於我們目前的管理團隊成員，包括保拉拉根博士，我們的首席執行官。失去這些個人提供的服務將對我們目標的實現產生不利影響。這些人可以隨時離開我們的工作崗位，因為他們是“隨意”的僱員。有效的繼任計劃對我們的長期成功也很重要。未能確保知識的有效轉移和涉及關鍵員工的平穩過渡可能會阻礙我們的戰略規劃和執行。例如，我們的前臨時首席醫療官過渡回我們的董事會，我們於2023年8月聘請了一名永久首席醫療官。雖然我們預期在整合新委任的高級職員及管理人員後，會有一個有序的過渡過程，但我們面對與管理層過渡有關的各種風險及不確定因素，包括管理層的注意力從業務上轉移、未能留住其他關鍵人員或喪失機構知識。此外，我們的任何行政人員、其他關鍵員工以及其他科學和醫學顧問的服務損失，以及無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延誤，並損害我們的業務。
我們的成功將取決於我們能否留住管理團隊及其他主要員工，以及能否在未來吸引及留住合資格人才。我們某些高級管理人員或主要員工的服務流失可能會阻礙或延遲我們戰略目標的實施和完成，或轉移管理層的注意力尋找合格的替代者。製藥領域對合資格人才的競爭非常激烈，我們無法保證我們將能夠留住現有的員工或吸引及留住業務發展所需的新合資格人才或招聘合適的替代人員。
我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難。
截至2023年9月30日，我們共有86名全職員工。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，或作為任何未來收購的結果，我們將需要額外的管理，運營，開發，銷售，營銷，財務和其他資源。我們現有的管理、人員和系統將不足以支持未來的增長。未來的增長將給我們的員工帶來重大額外的責任，包括：
•有效管理我們的臨牀試驗；
•識別、招聘、維持、激勵和整合更多的員工；
•有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、承包商和其他第三方的合同義務；
•改善我們的管理、發展、營運和財務制度；以及
•擴建我們的設施。
隨着我們的業務擴展，我們將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的額外關係。我們未來的財務表現以及我們將候選產品商業化和有效競爭的能力，部分取決於我們有效管理任何未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並僱用、培訓和整合額外的管理、行政、研發以及銷售和營銷人員。我們可能無法完成這些任務，如果我們未能完成其中任何一項任務，可能會阻礙我們成功地發展公司。

製藥行業競爭激烈，並受到快速和重大的技術變革，這可能導致我們的技術和產品過時或缺乏競爭力。
製藥行業競爭激烈，並受到迅速而重大的技術變革，這可能導致我們的某些產品過時或缺乏競爭力。在腫瘤適應症治療的開發中尤其如此，新產品和產品組合正在迅速開發，改變了患者的治療模式。我們無法保證我們的候選產品將是最好的，具有最佳的安全性，是第一個進入市場的，或者是最經濟的製造或使用。引入競爭療法作為我們產品的替代品
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候選產品可能會大幅降低這些開發項目的價值或成功將這些候選產品商業化的機會，這可能會對我們的長期財務成功產生重大不利影響。

我們將與美國和國際上的公司競爭，包括主要的製藥和化學公司，專業CRO，研究和開發公司，大學和其他研究機構。與我們相比，我們的許多競爭對手擁有更多的財政資源、銷售和營銷能力、在藥品臨牀試驗和人體臨牀試驗方面的經驗以及在獲得FDA和其他監管機構批准方面的經驗。此外，我們的一些競爭對手可能具有更低的開發和製造成本。

我們在很大程度上依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞或數據丟失，包括任何網絡安全事件，都可能危及與我們業務相關的敏感信息，阻止我們訪問關鍵信息，或使我們承擔責任，從而損害我們有效運營業務的能力，並對我們的業務和聲譽產生不利影響。

在我們的日常業務過程中，我們、我們的合同研究組織和我們依賴的其他第三方收集和存儲敏感數據，包括受法律保護的患者健康信息、關於我們員工的個人身份信息、知識產權和專有業務信息。我們使用現場系統管理和維護我們的應用程序和數據。這些應用程序和數據包含各種各樣的業務關鍵信息，包括研究和開發信息以及業務和財務信息。

安全地處理、存儲、維護和傳輸這些關鍵信息對我們的運營和業務戰略至關重要。此外，儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及與我們合同的第三方的內部計算機系統很容易受到網絡攻擊、計算機病毒、違規、未經授權的訪問、員工錯誤或瀆職或其他中斷造成的中斷，或自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障造成的損害。

此外，我們實施了一個工作模式，使我們幾乎所有的員工都能夠定期遠程工作，這可能使我們更容易受到網絡攻擊。任何此類事件都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能被未經授權的方訪問、公開披露、丟失或被盜。我們已制定措施，旨在檢測和應對此類安全事件以及違反隱私和安全授權的行為。任何此類訪問、披露或其他信息丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任、政府執法行動和監管處罰。未經授權的訪問、丟失或傳播也可能擾亂我們的運營，包括我們進行研究、開發和商業化活動、處理和準備公司財務信息、管理我們業務的各種銷售、一般和行政方面的能力以及損害我們的聲譽，此外可能需要大量資源支出來補救，其中任何一項都可能對我們的業務造成不利影響。臨牀試驗數據的丟失可能導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，無法保證我們將及時發現任何此類中斷或安全漏洞（如果有的話）。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不當披露機密或專有信息，我們可能會承擔責任，我們的研究、開發和商業化工作可能會延遲。


我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
我們的淨經營虧損（“NOL”）結轉可能到期未使用，且由於其期限有限或美國税法的限制，無法抵銷未來税務負債。截至2022年12月31日，我們的美國聯邦和州NOL分別為3.429億美元和3.365億美元。根據適用的美國税法，我們在截至2017年12月31日或之前的納税年度產生的非經營虧損僅允許結轉20年。根據經CARES法案修訂的税法，我們在截至2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但聯邦NOL的可扣除性，特別是在2020年12月31日之後開始的納税年度，可能會受到限制。目前還不確定各州是否以及在多大程度上遵守税法和CARES法案。

經修訂的1986年《國內税收法》第382條（“第382條”）包含了限制所有權變更公司利用其淨經營虧損或NOL的能力的規則，以及截至所有權變更之日存在的税收抵免。根據規定，這種所有權變更通常是指在三年內，公司股權變更超過50%的所有權變更。這些規則通常側重於規則認為直接或間接擁有公司5%或以上股份的股東之間的所有權變動，以及因公司新發行股份而產生的所有權變動。自成立以來，我們經歷了多次所有權變更，並預計進行一項更新研究，以評估是否發生所有權變更，
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這些所有權的變更是否會限制我們未來對NOL結轉的使用。第382條定義的未來所有權變更可能進一步限制每年可用於抵銷未來應納税收入的NOL結轉金額。

我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。
於2023年1月，我們與Hercules訂立經修訂及重列貸款及抵押協議（最近於2023年8月修訂），以我們絕大部分資產（不包括知識產權）的留置權作抵押。該貸款包含多項契約，限制我們從事特定類型交易的能力。這些契約限制了我們的能力，除其他外：
•出售、轉讓、租賃或處置某些資產；
•招致債務；
•對某些資產設押或允許留置權；
•進行一定的投資；
•進行某些受限制的付款，包括支付股息，或回購或分配我們的普通股；以及
•與附屬公司進行某些交易。
這些契約還包括一項要求，即我們保持現金總額大於或等於2000萬美元；但是，在FDA批准銷售和銷售用於治療WHIM綜合徵患者的mavorixafor後，所需水平應降低。根據我們目前的現金和現金等價物以及我們目前的運營計劃，我們認為，如果我們未能籌集額外資金，我們將違反上述2025年第一季度的最低現金。違反貸款及抵押協議項下的任何契諾均可能導致貸款違約。於貸款發生違約事件時，貸款人可選擇宣佈所有未償還款項（如有）即時到期及應付，並終止提供進一步信貸的所有承諾。倘有任何未償還款項，貸款人可就授予彼等的抵押品進行處理，以擔保該等債務。

我們的業務可能受到經濟衰退、通脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機（如COVID—19疫情）、政治危機、地緣政治事件（如烏克蘭及以色列戰爭）或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些因素在過去及將來可能對我們的業務及財務表現造成負面影響。
全球經濟，包括信貸和金融市場，經歷了極端動盪和混亂，除其他外，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長放緩、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，COVID—19疫情導致普遍失業、經濟放緩及資本市場極度波動。美國聯邦儲備委員會最近多次加息，以迴應對通脹的擔憂，並可能再次加息。利率上升，加上政府開支減少和金融市場波動，可能會增加經濟的不確定性。如果股票和信貸市場惡化，包括由於政治動盪或戰爭，如烏克蘭和以色列的戰爭，這可能會使任何必要的債務或股票融資更難及時或以優惠的條件獲得，成本更高或更容易稀釋。通貨膨脹率的上升可能會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本。

與我們普通股所有權相關的風險
我們的股價一直且可能繼續波動及大幅波動。
本公司普通股的市價一直且可能繼續受到重大波動的影響。製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格歷來特別不穩定。可能導致我們普通股市價波動的一些因素包括：
•我們或我們的合作者開發候選產品並進行臨牀試驗以證明候選產品是安全有效的；
•我們或我們的合作者獲得候選產品監管批准的能力，以及延遲或未能獲得此類批准；
•我們的任何候選產品未能證明其安全性和有效性、獲得監管部門批准並取得商業成功；
•未能維持我們現有的第三方許可證、製造和供應協議；
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•我們或我們的許可方未能起訴、維護或執行我們的知識產權；
•適用於我們當前或未來候選產品的法律或法規的變更；
•無法獲得足夠的候選產品供應，或無法以可接受的價格這樣做；
•監管機構的不利決定；
•我們的競爭對手推出新產品或競爭產品；
•未能達到或超過我們可能向公眾提供的財務和發展預測；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥業的看法；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；
•與所有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得知識產權保護的能力；
•關鍵人員的增減；
•重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟；
•本公司業務、財務狀況及/或營運之重大發展之公告；
•如果證券或行業分析師沒有發表關於我們的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表不利或誤導性意見；
•同類公司的市場估值變化；
•總體宏觀經濟、政治和市場狀況以及美國國內外金融市場的總體波動；
•未來出售我們的普通股或我們的股東；
•本公司普通股成交量；
•與我們一般市場有關的負面宣傳，包括與該等市場的其他產品和潛在產品有關的負面宣傳；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•我們財務業績的期間波動;以及
•本季度報告"風險因素"一節和其他地方描述的其他因素，
此外，在股票市場交易的公司普遍經歷極端的價格及成交量波動，這些波動往往與該等公司的經營表現無關或不相稱，包括例如與COVID—19疫情有關的情況，導致許多公司的股價下跌，儘管其基本業務模式或前景沒有根本改變。廣泛的市場及行業因素，包括潛在惡化的經濟狀況及與COVID—19疫情有關的其他不利影響或事態發展，可能會對我們普通股的市價產生負面影響，而不論我們的實際經營表現如何。過去，在公司證券市場價格波動一段時間後，股東往往對這些公司提起集體訴訟。該等訴訟（如提起）可能導致重大成本及轉移管理層的注意力及資源，從而可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績及聲譽。

我們的普通股可能會從納斯達克資本市場退市，這可能會對我們的普通股價格、流動性和我們進入資本市場的能力產生負面影響。
我們的普通股目前在納斯達克資本市場上市，代碼為“XFOR”。納斯達克資本市場的上市標準規定，公司必須保持最低股票價格1美元，並符合有關最低股東權益、最低公開持有股票市值和各種附加要求的標準，才有資格繼續上市。如果納斯達克因未能達到上市標準而將我們的證券從其交易所的交易中除名，我們和我們的股東可能面臨重大的負面後果，包括：

•我們證券的市場報價有限；
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•確定普通股為“細價股”，這將要求普通股的交易經紀人遵守更嚴格的規則，這可能導致普通股二級交易市場的交易活動減少；
•有限數量的分析師報道(如果有的話)；以及
•未來發行更多證券或獲得更多融資的能力下降。

從納斯達克資本市場退市還可能導致其他負面後果，包括供應商、客户和員工可能失去信心，機構投資者失去興趣，商業發展機會減少。

特別是，我們的股價可能會因為一些原因而繼續下跌，其中包括許多我們無法控制的原因。見標題為“我們的股票價格已經並可能繼續大幅波動”的風險因素。

“細價股”規則可能會使買賣我們的證券變得困難，這可能會降低我們的股票的流動性，並使投資者更難買賣我們的證券。
我們的證券交易受美國證券交易委員會“細價股”規則的約束，預計在可預見的未來，我們證券的交易將繼續受細價股規則的約束。美國證券交易委員會通過的規定一般將細價股定義為市場價格低於每股5美元的任何股權證券，但有某些例外情況除外。這些規則要求，任何向先前客户和認可投資者以外的人推薦我們的證券的經紀交易商，必須在出售前為購買者做出特別的書面適宜性確定，並收到購買者執行交易的書面協議。除非有例外情況，否則規例規定在涉及細價股的任何交易前，須提交一份披露時間表，解釋細價股市場及與細價股交易有關的風險。此外，經紀-交易商必須披露支付給經紀-交易商和註冊代表的佣金以及他們提供的證券的當前報價。這些要求對經紀交易商造成的額外負擔可能會阻礙經紀交易商推薦我們證券的交易，這可能會嚴重限制我們證券的流動性，從而對我們證券的市場價格產生不利影響。

如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場將在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和意見。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們普通股的價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。

我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。
目前的預期是，我們將保留未來的收益，為業務的發展和增長提供資金。此外，我們債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。根據我們與大力神現有的貸款和擔保協議，我們被禁止宣佈或支付任何現金股息。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票可能會導致我們的股票價格下跌。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或認為這些出售可能會發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。我們無法預測銷售，特別是我們的董事、高管和大股東的銷售，可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。

此外，我們已提交S-8表格的登記聲明，登記普通股的發行，但須受我們的股權激勵計劃下已發行或預留供未來發行的期權或其他股權獎勵所規限。根據這些註冊聲明登記的股票可在公開市場出售，但須遵守歸屬安排和行使期權，以及在我們聯屬公司的情況下遵守第144條。



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如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。
我們須遵守經修訂的1934年證券交易法(下稱“交易法”)、2002年的薩班斯-奧克斯利法案以及納斯達克股票市場的規則和條例(“納斯達克”)的報告要求。根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條(“第404條”)，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和過程評估和測試，以便我們的管理層在本季度報告中報告我們的財務報告內部控制的有效性。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據第404條進行的任何測試，或我們的獨立註冊會計師事務所在需要時進行的任何後續測試，都可能揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是重大缺陷或重大弱點，或可能需要對我們的綜合財務報表進行前瞻性或追溯性更改，或發現其他需要進一步關注或改進的領域。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。
根據第404條，自本季度報告開始，我們必須提交管理層關於我們對財務報告的內部控制的報告。然而，雖然我們仍然是一個非加速申報人，我們將不需要包括我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告內部控制的證明報告。當我們不再是一家規模較小的申報公司，不再符合非加速申報人資格時，我們將需要支付大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，以納入該證明報告。
吾等日後可能發現吾等內部財務及會計監控系統及程序之弱點，可能導致吾等綜合財務報表出現重大錯誤陳述。我們對財務報告的內部控制不會防止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作多麼好，都只能提供合理的，而不是絕對的保證，以保證控制系統的目標將得到滿足。由於所有控制制度都存在固有的侷限性，任何控制措施的評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而造成的錯報，或所有控制問題和欺詐事件都能被發現。如果我們發現內部控制存在一個或多個重大缺陷，投資者可能會對我們綜合財務報表的可靠性失去信心，我們的股票市場價格可能下跌，我們可能會受到納斯達克、SEC或其他監管機構的制裁或調查。

我們是一家“規模較小的報告公司”，無法預測適用於規模較小的報告公司的報告要求降低是否會降低我們的證券對投資者的吸引力。
根據《交易法》，我們是一家“規模較小的報告公司”。如果（i）非關聯公司持有的普通股的市值低於2.5億美元，或（ii）在最近完成的財政年度，我們的年收入低於1億美元，而非關聯公司持有的普通股的市值低於7億美元，則我們可能繼續是一家規模較小的報告公司。作為一家規模較小的報告公司，我們可能會依賴於對較小報告公司適用的某些披露要求的豁免，包括無需遵守《薩班斯—奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求，以及減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務。只要我們仍然是一家規模較小的申報公司，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非規模較小申報公司的公眾公司的某些披露和其他規定的豁免。

我們無法預測投資者是否會發現我們的證券的吸引力下降，因為我們可能依賴於適用於較小報告公司的豁免和減少披露義務。如果一些投資者發現我們的證券因此而失去吸引力，我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更不穩定。

我們可能會捲入證券集體訴訟或股東衍生訴訟，這可能會轉移管理層的注意力並損害我們的業務，保險範圍可能不足以支付所有成本和損害。
在過去，證券集體訴訟或股東衍生訴訟往往發生在某些重大商業交易之後，例如出售業務部門或宣佈合併。這種風險對我們尤其重要，因為生物製藥公司近年來經歷了重大的股價波動。我們將來可能會捲入這類訴訟。訴訟的結果必然是不確定的，我們可能被迫花費，
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我們可能會贏。監察及防範法律訴訟對我們的管理層來説是耗時的，並削弱了管理層將內部資源完全集中於我們的業務活動的能力。此外，我們可能會就任何此類訴訟產生大量的法律費用和成本。我們沒有就任何該等潛在訴訟的潛在責任設立任何儲備。我們將來可能會招致判決或就金錢損害的索賠達成和解。我們目前為其中部分潛在負債投保。其他潛在責任可能不在保險範圍內，保險公司可能會對保險範圍有爭議，或者保險金額可能不足以支付裁定的損害賠償金。此外，某些類型的損害可能不在保險範圍之內，而且將來可能無法為所有或某些形式的責任投保，或費用過高。就一項或多項法律事宜或訴訟作出不利我們利益的決定可能導致支付重大損害賠償金或罰款，並可能對我們的聲譽、財務狀況及經營業績造成重大不利影響。


我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們的公司章程和章程中的條款可能會阻止、延遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能會獲得股份溢價的交易。這些條款還可能限制投資者在未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市價。此外，由於我們的董事會負責任命我們的管理團隊的成員，這些條款可能會挫敗或阻止我們的股東更換或罷免我們現有管理層的任何企圖，使股東更難更換我們的董事會成員。除其他外，這些規定：
•建立一個分類的董事會，不是所有董事會成員都是一次選舉產生的；
•允許董事會的授權人數僅經董事會決議變更；
•限制股東從董事會罷免董事的方式；
•為可在股東大會上採取行動的股東提案和向董事會提名制定事先通知的要求；
•要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止股東在書面同意下采取行動；
•限制誰可以召開股東大會；
•授權董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可能會被用來制定股東權利計劃，或所謂的“毒丸”，這將有助於稀釋潛在敵意收購方的股權，有效防止未經董事會批准的收購；
•修改或廢除本公司章程或章程的某些條款，須獲得所有股東有權投票的至少75%的股東的批准。

此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州普通公司法第203條規定的約束，該條款禁止擁有超過15%的已發行有表決權股份的人在收購超過15%的已發行有表決權股份的交易日期後三年內與本公司合併或合併，但合併或者合併經規定方式批准的除外。
本公司的註冊證書規定，特拉華州司法法院將是公司與股東之間幾乎所有爭議的專屬論壇，這可能限制本公司股東獲得有利司法論壇的能力，以解決與本公司或本公司董事、高級職員、僱員或股東的爭議。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州法院是代表公司提起的任何衍生訴訟或訴訟的獨家論壇，任何聲稱我們的董事、高級職員、其他員工或股東違反對公司或股東的受託責任的訴訟，根據特拉華州普通公司法或特拉華州普通公司法授予該州高等法院管轄權的任何訴訟對公司提出索賠。特拉華州，或任何主張根據我們的公司註冊證書或章程或受內部事務原則管轄的索賠的訴訟。本條款可能限制股東在其認為有利於與公司或我們的董事、高級職員、員工或股東發生糾紛的司法論壇上提出索賠的能力，這可能會阻礙對公司和我們的董事、高級職員、員工或股東提起此類訴訟。

或者，如果法院認定本公司註冊證書中的此條款在訴訟中不適用或不可強制執行，則本公司可能會因在其他司法管轄區解決該訴訟而產生額外費用，這可能會對本公司的業務和財務狀況造成不利影響。
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項目2. 未登記的股權出售和收益的使用

沒有。
項目3. 違反老年人的規定
沒有。
第四項：煤礦安全信息披露
不適用。
第5項：其他信息。

沒有。



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項目6.所有展品
以引用的方式併入：
展品
不是的。
展品説明 
表格證物編號：提交日期文件編號
3.1
重述的公司註冊證書，自2022年9月1日起修訂。
8-K3.109/01/2022001-38295
3.2
修訂及重訂公司附例
8-K3.211/20/2017001-38295
4.1
普通股股票的格式
8-K4.13/13/2019001-38295
10.1*+
第二次修訂和重新簽署的貸款和擔保協議的第一修正案，日期為2023年8月2日，由X4製藥公司、X4治療公司、Hercules Capital，Inc.以及Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1簽署。
31.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節頒發首席執行幹事證書。
31.2*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節頒發首席財務幹事證書。
32.1**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節頒發首席執行幹事和首席財務幹事證書。
101.INS*內聯XBRL實例文檔
101.Sch*內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.卡爾*內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.定義*內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.實驗所*內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.前期*XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)
*隨函存檔
**本10-Q表格季度報告所附附件32.1的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得通過引用將其納入公司根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件，無論是在本10-Q表格季度報告日期之前或之後提交的，無論此類文件中包含的任何一般註冊語言如何。
+根據S-K法規第601(A)(5)項，某些附表和展品已從本展覽中省略。註冊人將
應要求向美國證券交易委員會或其工作人員提供任何遺漏的時間表或證物的副本。



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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
x4製藥公司
日期：2023年11月9日發信人：/s/Paula Ragan博士
Paula Ragan博士
總裁與首席執行官
日期：2023年11月9日發信人：/s/Adam S. Mostafa
亞當·S. Mostafa
首席財務官兼財務主管

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