附錄 99.1
Cerus Corporation宣佈針對心血管外科患者紅細胞的INTERCEPT血液系統的3期臨牀試驗的積極結果
該試驗達到了主要療效終點，表明INTERCEPT紅細胞的急性腎損傷發生率與傳統紅細胞相比並不遜色
加利福尼亞州康科德，2024年3月19日——Cerus公司（納斯達克股票代碼：CERS）今天宣佈了recepi的積極結果，這是一項針對向複雜心臟外科患者輸注病原體還原性INTERCEPT紅細胞（INTERCEPT RBC）的關鍵3期臨牀試驗。該試驗達到了其主要療效終點，根據研究紅細胞輸血後的急性腎損傷（AKI）發生率來衡量，與傳統紅細胞相比，INTERCEPT紅細胞並不遜色。AKI 是紅細胞組織氧氣輸送的敏感輸血療效指標。在輸血受試者中，根據修改後的治療意圖（MitT預先指定的主要終點羣體），INTERCEPT紅細胞接受者的AKI發病率為29.3％（46/157），而傳統紅細胞接受者的AKI發病率為28.0％（45/161），這表明INTERCEPT紅細胞與常規紅細胞相比並不遜色，其置信區間上限為10.4％，而非劣勢幅度為14.0％（p = 0.001）。
INTERCEPT紅細胞（2.5％）與傳統紅細胞（0.6％）（p = 0.130）相比，在最後一次輸血後28天內出現任何相關治療緊急不良事件（TEAE）的患者比例的安全終點沒有顯著差異。在五名接受INTERCEPT紅細胞治療的患者中觀察到的治療急性紅細胞抗體沒有臨牀意義。該試驗的獨立數據安全與監測委員會（DSMB）對這些患者進行了評估，並支持繼續輸血，沒有發現試驗輸血對健康有任何不良影響。該公司正在進行的INTERCEPT RBC的RedES三期臨牀試驗也在探討這一安全終點。Cerus計劃將來自recePI和Redes臨牀試驗的數據納入綜合安全性分析，作為其計劃提交的模塊化上市前批准（PMA）文件的一部分。
Cerus首席醫學官兼RecePi臨牀試驗首席研究員理查德·本傑明醫學博士説：“我們對recepi臨牀試驗的積極結果感到非常高興。”“Recepi臨牀試驗是輸血醫學領域的一項開創性試驗，與傳統紅細胞相比，提供了有關病原體減少的INTERCEPT紅細胞的關鍵信息。我們繼續期待完成RedES臨牀試驗，這是Cerus正在進行的針對INTERCEPT紅細胞的關鍵3期臨牀試驗，該試驗將招募更廣泛的急性和慢性貧血需要紅細胞輸血的患者羣體。”
塞魯斯總裁兼首席執行官威廉· “奧比” · 格林曼表示：“今天來自recept臨牀試驗的消息是加拿大皇家銀行INTERCEPT計劃的重要里程碑。”
“我們現在離可能為紅細胞提供病原體還原功能又近了一步，紅細胞是美國最常輸血的成分，每年輸血量約為1100萬單位。如果獲得批准，病原體還原紅細胞將補充我們現有的血小板、血漿和纖維蛋白原複合物INTERCEPT系統的商業產品組合，使臨牀醫生和患者能夠在所有輸液成分中獲得病原體滅活的好處。我們感謝所有參與RecePi臨牀試驗的患者、血液中心和醫生。”
Cerus預計將在2025年下半年向美國食品藥品監督管理局（FDA）啟動模塊化PMA申請，最終的PMA模塊計劃在2026年下半年在RedES臨牀試驗預計完成後提交給美國食品藥品監督管理局（FDA）。來自臨牀前研究、製造信息、先前報告的美國1期和2期臨牀試驗以及在歐盟成功完成的3期臨牀試驗（STARS和SPARC）的數據將包含在模塊化的PMA提交中。
Cerus預計，recepi臨牀試驗的數據將在即將舉行的醫學會議上公佈，並提交給同行評審的出版物。
網絡直播
該公司將在美國東部時間今天上午9點舉辦網絡直播，期間管理層將討論recePi臨牀試驗的結果。要收聽網絡直播，請訪問Cerus網站的投資者關係頁面，網址為 http://www.cerus.com/ir。
電話會議結束大約三小時後，將在Cerus的網站上重播，直至2024年4月2日。
關於 recepi
RecepI 3期臨牀試驗是一項前瞻性、多中心、隨機、雙盲、對照、非劣勢設計試驗（ClinicalTrials.gov：NCT03459287），旨在評估使用INTERCEPT RBC系統製備的紅細胞對複雜心臟手術中急性失血需要輸血的患者的療效和安全性。在複雜心血管手術（CVS）（包括胸主動脈手術）期間和之後的7天內，需要進行紅細胞輸血的高風險成年受試者接受了傳統（對照）或INTERCEPT RBC。主要療效終點是輸血患者的急性腎損傷（AKI）比例，其定義是在手術後48小時內，血清肌酐（≥0.3 mg/dL或26.5 µmol/L）升高。安全終點定義為入組後28天內的相關TEAE；或在入組後75天內確認對INTERCEPT RBC具有特異性的抗體。該recePi試驗在18個臨牀研究地點共招收了581名患者並進行了隨機分組。MiTT人羣在試驗中包括321名需要紅細胞輸血的患者。並非所有入組患者都需要紅細胞輸血。recepi 試驗中使用的 INTERCEPT 紅細胞是由美國的多個血液中心生產的。
INTERCEPT紅細胞系統的開發計劃部分由衞生與公共服務部、戰略準備和反應管理局、BARDA的聯邦資金資助，合同編號為 HHSO100201600009C。
關於紅細胞的攔截血液系統
INTERCEPT 紅細胞血液系統旨在滅活用於輸血的紅細胞中的血源性病原體和供體白細胞。RBC系統旨在通過使用添加到RBC濃縮物中的小分子化合物來防止病原體和白細胞的核酸內鍵合，這種鍵可能存在於捐贈的RBC藏品中。核酸靶向作用機制旨在保持紅細胞的治療質量。紅細胞、血小板和血漿不需要核酸複製即可獲得治療療效。加拿大皇家銀行系統正在開發中，尚未在世界任何地方獲得批准。Cerus已根據《醫療器械法規》為加拿大皇家銀行系統申請CE標誌，並預計在2025年下半年啟動向美國食品藥品管理局提交模塊化PMA申請。
關於 CERUS
Cerus Corporation致力於保護世界血液供應，目標是成為卓越的全球血液製品公司。該公司總部位於加利福尼亞州康科德，為血液中心、醫院乃至依賴安全血液的患者開發和提供重要技術和病原體保護血液成分。用於血小板和血漿的 INTERCEPT 血液系統在全球上市，並且仍然是唯一一款針對這兩種血液成分同時獲得 CE 標誌和 FDA 批准的病原體還原系統。INTERCEPT紅細胞系統正在歐洲接受監管審查，而美國則處於後期臨牀開發階段。同樣在美國，用於冷沉澱的INTERCEPT血液系統獲準用於生產病原體還原性低温沉澱纖維蛋白原複合物（通常稱為INTERCEPT纖維蛋白原複合物），這是一種治療和控制與纖維蛋白原缺乏相關的出血（包括大量出血）的治療產品。有關Cerus的更多信息，請訪問www.cerus.com並在LinkedIn上關注我們。
INTERCEPT 和 INTERCEPT 血液系統是 Cerus 公司的商標。
前瞻性陳述
除此處包含的歷史陳述外，本新聞稿還包含有關Cerus產品、前景和預期結果的前瞻性陳述，包括與以下內容相關的陳述：INTERCEPT RBC的治療和商業潛力，包括Cerus可能為RBC提供病原體還原服務；Cerus計劃提交模塊化上市前批准（PMA）及其預期時間，包括Cerus計劃將來自recepi和Redes臨牀試驗的數據納入綜合安全性分析是其中的一部分計劃提交的模塊化PMA；RedES臨牀試驗的預期完成情況及其預計時間；以及其他相關聲明
不是歷史事實。由於某些因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異，包括但不限於：與不確定和耗時的開發和監管程序相關的風險，包括 (a) 在對recepi臨牀試驗數據進行更全面的審查後，此處報告的頭條結果以及相關發現和結論可能會發生變化的風險；(b) Cerus計劃提交的INTERCEPT RBC模塊化PMA報告可能會延遲或可能發生不會發生的原因有很多，包括那些在Cerus的控制範圍之外，（c）Cerus可能無法及時或根本無法報告其RedES臨牀試驗的數據，即使報告了這些數據，這些數據也可能無法支持Cerus計劃提交的INTERCEPT RBC模塊化PMA報告，（d）即使已提交，Cerus計劃提交的INTERCEPT RBC模塊化PMA申請也可能無法及時或根本不被美國食品藥品管理局接受審查或者，如果接受審查，則可能無法及時或根本無法獲得美國食品和藥物管理局的批准，(e) Cerus預計，如果Cerus計劃提交模塊化PMAINTERCEPT RBC獲得批准，美國食品和藥物管理局將要求進行上市後研究，（f）Cerus可能無法及時或根本無法獲得INTERCEPT RBC的CE標誌批准，（g）Cerus可能無法獲得必要的監管批准，以推進其管道計劃並將其及時或根本推向市場；與產品安全相關的風險，包括對INTERCEPT的抗體反應的發生 RBC；Cerus 維持有效、安全的製造供應鏈的能力，包括 (a) Cerus 供應鏈的風險宏觀經濟發展的影響不斷演變，包括烏克蘭和以色列持續的軍事衝突、利率上升、通貨膨脹和 COVID-19 疫情不斷變化的影響，可能會受到負面影響，(b) Cerus 的製造商可能無法遵守美國食品和藥物管理局和外國監管機構的廣泛要求，(c) Cerus 可能無法維持與第三方供應商的供應協議；與 Cerus 向輸血醫學界和其他方面進行展示的能力相關的風險醫療保健認為減少病原體是安全、有效和經濟的選民；與Cerus需要額外資金相關的風險；與宏觀經濟發展相關的風險，包括烏克蘭和以色列持續的軍事衝突和 COVID-19 疫情以及由此產生的全球經濟和金融混亂，以及對Cerus業務運營的當前和未來潛在的負面影響；以及Cerus向美國證券交易委員會提交的文件中詳述的其他風險，包括Cerus年度報告中 “風險因素” 標題下的風險截至2023年12月31日止年度的10-K表格，於2024年3月5日向美國證券交易委員會提交。Cerus不承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務或承諾。
聯繫人：
傑西卡·漢諾威 — 企業事務副總裁
Cerus 公司
925-288-6137