附錄 99.1

Insmed公佈2023年第四季度和全年財務業績並提供業務最新情況

—來自Brensocatib針對成年支氣管擴張患者的3期ASPEN試驗的主要數據仍有望在2024年第二季度後半部分公佈 —
 
—針對 PH-ILD 患者 TPIP 的 2 期研究的入組已於 2023 年 11 月完成；在 ASPEN 公佈之前，預計將在 2024 年第二季度公佈數據—
 
—公司在2023年底將提供7.8億美元的現金、現金等價物和有價證券，這為超過ASPEN預期的讀數提供了空間—
 
— ARIKAYCE®（阿米卡星脂質體吸入懸浮液）第四季度總收入為8,370萬美元， 2023年全年總收入為3.052億美元，年增長24％，超過2023年全年指導區間的上限—
 
—公司重申2024年全球ARIKAYCE收入的銷售指引在3.4億美元至3.6億美元之間，反映了與 2023年相比的兩位數增長—
 
新澤西州布里奇沃特，2024年2月22日 /PRNewswire/ — 以改善 嚴重和罕見疾病患者生活為使命的全球生物製藥公司Insmed Incorporated（納斯達克股票代碼：INSM）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績，並提供了業務最新情況。
 
Insmed董事長兼首席執行官威爾·劉易斯表示：“Insmed在2023年繼續表現強勁，ARIKAYCE的收入超過了我們2023年銷售指導區間的上限，這表明了商業上的成功。”“2023年9月公佈了積極的ARISE數據，隨後不久又公佈了令人鼓舞的盲目TPIP數據，這標誌着公司臨牀催化劑變革時期的開始。預計我們中後期渠道中的這一系列有意義的數據讀取將在未來幾個月內持續不間斷，PH-ILD和ASPEN試驗 的主要結果預計將在第二季度快速連續出現。我們認為，這些短期數據讀取有可能從根本上改變我們公司和我們所服務的患者的發展軌跡。”
 
最近的支柱亮點
 
支柱 1：ARIKAYCE


 •
與2022年相比，ARIKAYCE的全球收入在2023年增長了24％，這反映了美國、日本和歐洲的持續強勁增長。

•
2023年12月，Insmed收到了美國食品藥品監督管理局（FDA）對ARISE三期研究中患者報告的結果數據的令人鼓舞的書面反饋。該公司預計將在未來幾個月內與美國食品藥品管理局會面，以獲得更多見解和指導，並將據此最終確定第三階段ENCORE研究的統計計劃。

•
正如先前在2024年1月公佈的那樣，該公司在ENCORE試驗中實現了最初的目標入組目標，即250名患者，該試驗涉及由鳥分枝桿菌複合物（MAC）引起的新診斷或 複發性非結核分枝桿菌肺部感染的患者，但尚未開始使用抗生素。試用版 的註冊仍然開放。
 
1

 •
ENCORE研究的數據安全監測委員會於2023年11月舉行了第三次安全審查會議，並建議按計劃繼續進行研究。

•
與公司的預期一致，日本製藥和醫療器械管理局（PMDA）最近證實，僅根據ARISE研究的數據，它不會考慮擴大 ARIKAYCE的標籤，原因是（i）該研究中沒有日本受試者；（ii）沒有PMDA認為足夠長的治療暴露時間（12個月）；（iii）沒有由此產生的 PMDA 文化轉化證據 DA 認為經久耐用（15 個月）。正在進行的ENCORE試驗旨在滿足PMDA的其餘監管要求，包括日本患者的入組、足夠的治療 暴露以及持久培養轉化的終點。

•
該公司繼續預計 ENCORE 將在 2025 年公佈收入數據。
 
支柱 2：Brensocatib


 •
Insmed繼續預計，2024年第二季度 下半年ASPEN對brensocatib治療非囊性纖維化支氣管擴張患者的3期研究的主要數據。

•
如果ASPEN成功並獲得監管部門的批准，該公司預計將在2025年中期在美國推出支氣管擴張治療，隨後將在2026年上半年在歐洲和 日本上市。Insmed繼續推進其發射準備活動，為這些潛在的發射做準備。

•
ASPEN研究的數據安全監督委員會於2023年11月舉行了第五次也是最後一次會議。未發現任何安全信號，委員會建議 按計劃繼續試驗。

•
該公司目前正在招收患者參加brensocatib的2b期BirCh試驗，該試驗針對沒有鼻息肉的慢性鼻竇炎（crsSNP）患者。

•
該公司預計將在2024年下半年啟動一項針對化膿性汗腺炎（HS）患者的brensocatib的2期研究，等待 ASPEN研究的積極結果。
 
支柱 3：TPIP


 •
2023年10月，Insmed宣佈了令人鼓舞的混合和盲目數據，這些數據來自正在進行的兩項針對曲普替尼棕櫚醇吸入粉（TPIP）治療與間質性肺病（PH-ILD）和肺動脈高壓（PAH）相關的肺動脈高壓（TPIP）的2期研究。

•
該公司於2023年11月在PH-ILD的2期安全研究中完成了39名患者的入組，超過了其最初32名患者的入組目標。該研究的頭條數據 預計將在2024年第二季度ASPEN第三階段數據發佈之前公佈。

•
PAH的2期研究仍在進行中。Insmed預計將分享來自PAH研究中約40名患者的最新盲檢數據，同時 PH-ILD研究的主要結果將於2024年第二季度公佈。第二階段多環芳烴研究的主要結果預計將在2025年公佈。

•
Insmed已向美國食品藥品管理局和其他監管機構提交了協議修正案，以延長第二階段多環芳烴研究的開放標籤。該修正案如果獲得批准， 將允許研究人員繼續將TPIP的劑量增加到每天一次最多1,280微克。

支柱 4：早期研究
 

 •
Insmed的早期研究工作包括30多個已確定的正在開發的臨牀前項目，所有這些項目都有可能成為同類首創或 一流的療法。
 
2

 •
該公司繼續預計，其早期研究計劃的總額將佔年度總支出的不到20％。

第四季度和2023年全年財務業績
 

 •
截至2023年12月31日的第四季度總收入為8,370萬美元，與2022年第四季度的總收入5,930萬美元相比，增長了41％。2023年全年的總收入為3.052億美元，而2022年全年的總收入為2.454億美元，同比增長24％。

•
2023年全年的總收入包括ARIKAYCE在美國的2.242億美元的淨銷售額、在日本的6,570萬美元以及在歐洲和世界其他地區的1,530萬美元的淨銷售額。 2023年全年銷售額在美國同比增長21％，日本同比增長16％，這反映了ARIKAYCE在這些地區的持續強勁增長趨勢。

•
2023年第四季度的產品收入成本（不包括無形資產攤銷）為1,840萬美元，而2022年第四季度為1,310萬美元， 主要反映了銷量的增長。2023年全年，產品收入成本（不包括無形資產攤銷）為6,560萬美元，而2022年全年為5,510萬美元。

•
2023年第四季度的研發（R&D）支出為1.37億美元，而2022年第四季度為1.248億美元。2023年全年 ，研發費用為5.710億美元，而2022年為3.975億美元，這反映了一次性、非現金資產收購成本以及對Insmed早期和中後期管道計劃的持續投資，包括 增加員工人數以支持這些現有和收購的項目。

•
2023年第四季度的銷售、一般和管理（SG&A）支出為8,950萬美元，而2022年第四季度為7,350萬美元。2023年全年 ，銷售和收購支出為3.445億美元，而2022年全年為2.658億美元。銷售和收購支出的同比增長主要是由於brensocatib的商業準備活動以及 員工人數的增加。

•
2023年第四季度，Insmed公佈的淨虧損為1.861億美元，合每股虧損1.28美元，而 2022年第四季度的淨虧損為1.601億美元，合每股虧損1.21美元。2023年全年，Insmed公佈的淨虧損為7.496億美元，合每股虧損5.34美元，而2022年全年的淨虧損為4.815億美元，合每股虧損3.91美元。
 
資產負債表、財務指導和計劃投資
 

 •
截至2023年12月31日，Insmed的現金、現金等價物和有價證券總額為7.804億美元。

•
Insmed重申了其對2024年全年全球ARIKAYCE收入的銷售指導，其收入在3.4億美元至3.6億美元之間，與2023年相比，在 中點處同比增長15％。

•
Insmed繼續預計，超過80％的年度總支出將用於其中後期和商業項目（ARIKAYCE、brensocatib和TPIP），而且 不到總支出的20％將用於其早期研究項目，這反映了該公司的歷史支出方針。

•
該公司計劃在2024年繼續投資以下關鍵活動：
 

 (i)
ARIKAYCE在全球的商業化和擴張；

(ii)
brensocatib的進展，包括針對支氣管擴張患者的3期ASPEN研究，以及商業發射準備活動，正在進行的針對 crsSNP患者的2期試驗，以及如果ASPEN結果為陽性，將在下半年啟動HS的2期計劃；

3

 (iii)
推進ARIKAYCE的臨牀試驗計劃，該計劃旨在滿足其當前適應症獲得全面批准的上市後要求， 可能支持擴大標籤範圍，將所有MAC肺部感染患者包括在內；

(iv)
推進其TPIP的2期臨牀開發計劃；以及

(v)
制定其早期研究計劃。

電話會議
 
從美國東部時間今天上午 8:30 開始，Insmed將主持電話會議。股東和其他利益相關方可以通過撥打（888）210-2654（美國和國際）並參考接入代碼7862189來參加電話會議。電話會議還將在公司網站www.insmed.com上進行網絡直播。
 
電話會議結束後約1小時即可重播，直至2024年3月23日，請撥打 (800) 770-2030（美國和 國際），並參考接入碼7862189。電話會議的網絡直播也將在公司網站www.insmed.com的 “投資者關係” 欄目下存檔90天。

4
INSMED註冊成立
合併淨虧損報表
（以千計，每股數據除外）
（未經審計）

   
三個月已結束
十二月三十一日
    
十二個月已結束
十二月三十一日
  
   
2023
    
2022
    
2023
    
2022
  
                   
產品收入，淨額
  
$
83,693
    
$
59,300
    
$
305,208
    
$
245,358
  
 
                                
運營費用：
                                
產品收入成本（不包括無形資產的攤銷）
    
18,443
      
13,069
      
65,573
      
55,126
  
研究和開發
    
137,029
      
124,763
      
571,011
      
397,518
  
銷售、一般和管理
    
89,530
      
73,479
      
344,501
      
265,784
  
無形資產的攤銷
    
1,263
      
1,264
      
5,052
      
5,053
  
遞延負債和或有對價負債的公允價值變動
    
15,700
      
(1,800
)
    
28,697
      
(20,802
)
運營費用總額
    
261,965
      
210,775
      
1,014,834
      
702,679
  
 
                                
營業虧損
    
(178,272
)
    
(151,475
)
    
(709,626
)
    
(457,321
)
 
                                
投資收益
    
9,853
      
8,318
      
42,132
      
11,081
  
利息支出
    
(20,784
)
    
(16,445
)
    
(81,694
)
    
(26,446
)
利率互換公允價值的變化
    
1,970
      
(1,526
)
    
320
      
(1,526
)
其他收入（支出），淨額
    
2,170
      
1,130
      
1,856
      
(5,939
)
所得税前虧損
    
(185,063
)
    
(159,998
)
    
(747,012
)
    
(480,151
)
 
                                
所得税準備金
    
998
      
125
      
2,555
      
1,383
  
 
                                
淨虧損
  
$
(186,061
)
  
$
(160,123
)
  
$
(749,567
)
  
$
(481,534
)
 
                                
基本和攤薄後的每股淨虧損
  
$
(1.28
)
  
$
(1.21
)
  
$
(5.34
)
  
$
(3.91
)
 
                                
已發行基本普通股和攤薄後普通股的加權平均值
    
144,806
      
132,694
      
140,433
      
123,035
  
 
5
INSMED 註冊成立
合併資產負債表
（以千計，面值和股票數據除外）
 
   
截至截至
    
截至截至
  
   
2023年12月31日
    
2022年12月31日
  
             
資產
            
流動資產：
            
現金和現金等價物
  
$
482,374
    
$
1,074,036
  
有價證券
    
298,073
      
74,244
  
應收賬款
    
41,189
      
29,713
  
庫存
    
83,248
      
69,922
  
預付費用和其他流動資產
    
24,179
      
25,468
  
流動資產總額
    
929,063
      
1,273,383
  
 
                
固定資產，淨額
    
65,384
      
56,491
  
融資租賃使用權資產
    
20,985
      
23,697
  
經營租賃使用權資產
    
18,017
      
21,894
  
無形資產，淨值
    
63,704
      
68,756
  
善意
    
136,110
      
136,110
  
其他資產
    
96,574
      
76,104
  
總資產
  
$
1,329,837
    
$
1,656,435
  
 
                
負債和股東權益
                
流動負債：
                
應付賬款和應計負債
  
$
214,987
    
$
182,117
  
融資租賃負債
    
2,610
      
1,217
  
經營租賃負債
    
8,032
      
6,909
  
流動負債總額
    
225,629
      
190,243
  
 
                
長期債務
    
1,155,313
      
1,125,250
  
特許權使用費融資協議
    
155,034
      
148,015
  
或有考慮
    
84,600
      
51,100
  
長期融資租賃負債
    
27,026
      
29,636
  
長期經營租賃負債
    
11,013
      
14,853
  
其他長期負債
    
3,145
      
9,387
  
負債總額
    
1,661,760
      
1,568,484
  
 
                
股東權益：
                

               
普通股，面值0.01美元；截至2023年12月31日和2022年12月31日，分別為5億股授權股票、147,977,960和135,653,731股已發行以及 股已發行股份
    
1,480
      
1,357
  
額外的實收資本
    
3,113,487
      
2,782,416
  
累計赤字
    
(3,446,145
)
    
(2,696,578
)
累計其他綜合（虧損）收益
    
(745
)
    
756
  
股東（赤字）權益總額
    
(331,923
)
    
87,951
  
負債和股東權益總額
  
$
1,329,837
    
$
1,656,435
  
 
6
關於 ARIKAYCE
 
ARIKAYCE 在美國被批准為 ARIKAYCE®（阿米卡星脂質體吸入懸浮液），在歐洲名為 ARIKAYCE®脂質體 590 mg 霧化器分散液，在日本則為 ARIKAYCE®吸入 590 mg（硫酸阿米卡星吸入藥物產品）。當前的國際治療指南 建議對適當的患者使用ARIKAYCE。ARIKAYCE是一種新型、吸入式、每天一次的阿米卡星配方，阿米卡星是一種成熟的抗生素，歷史上是靜脈注射的，會對 聽力、平衡和腎功能產生嚴重毒性。Insmed 的專有 PULMOVANCE®脂質體技術可以將阿米卡星直接輸送到肺部，阿米卡星的脂質體被感染 所在的肺巨噬細胞吸收，同時限制全身暴露。ARIKAYCE 每天使用 Lamira 給藥一次®霧化器系統由 PARI Pharma GmbH (PARI) 製造。
 
關於 PARI Pharma 和 Lamira®霧化器系統

ARIKAYCE 由一種新型的吸入裝置 Lamira 提供®霧化器系統，由 PARI 開發。拉米拉®是一款安靜的便攜式霧化器 ，可通過振動的穿孔膜對 ARIKAYCE 進行高效的氣溶膠化。基於PARI使用氣溶膠的100年曆史，PARI致力於通過開發創新的遞送平臺 來改善患者護理，從而推進吸入療法。

關於 Brensocatib

Brensocatib是Insmed開發的一種小分子、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP1）抑制劑，用於治療 支氣管擴張、crsSNP 和其他中性粒細胞介導疾病的患者。當中性粒細胞在骨髓中形成時，DPP1 是一種負責激活中性粒細胞絲氨酸蛋白酶 (NSP)（例如中性粒細胞彈性蛋白酶）的酶。中性粒細胞 是最常見的白細胞類型，在病原體破壞和炎症介導中起着至關重要的作用。在慢性炎症性肺病中，中性粒細胞積聚在氣道中，導致過度活躍的 NSP， 會導致肺部破壞和炎症。Brensocatib可以通過抑制DPP1及其對NSP的激活來減少支氣管擴張等炎性疾病的破壞作用。Brensocatib是一種在研藥物， 在任何司法管轄區均未獲批准用於任何適應症。

關於 TPIP
 
Treprostinil palmitil 吸入粉 (TPIP) 是曲普替尼棕櫚醇的乾粉配方，曲前列斯尼是一種曲普雷司尼前藥，由通過 酯鍵連接到 16 碳鏈的曲前列斯尼組成。TPIP完全由Insmed的實驗室開發，是一種潛在的高度差異化的前列腺素，正在評估用於治療多環芳烴、PH-ILD和其他罕見和嚴重的肺部 疾病患者。TPIP 在基於膠囊的吸入設備中給藥。TPIP 是一種在研藥物，在任何司法管轄區均未獲批准用於任何適應症。
 
7
美國 ARIKAYCE 的重要安全信息和方框警告
 
 
警告：呼吸道不良反應增加的風險
 
ARIKAYCE與呼吸道不良反應的風險增加有關，包括超敏性肺炎、 咯血、支氣管痙攣和潛在肺部疾病的惡化，這些疾病在某些情況下導致住院。
 

臨牀試驗中已報告了使用ARIKAYCE 引起的超敏性肺炎。與單獨使用背景療法治療的患者（0％）相比，使用ARIKAYCE加 背景療法治療的患者中報告的超敏性肺炎（報告為過敏性肺泡炎、肺炎、間質性肺病、對ARIKAYCE的過敏反應）的頻率更高。大多數超敏性肺炎患者停止了ARIKAYCE的治療並接受了皮質類固醇的治療。如果 出現超敏性肺炎，請停用 ARIKAYCE，並在適當的醫療條件下管理患者。

據報道，在臨牀 試驗中使用ARIKAYCE會導致咯血。與單獨使用背景療法治療的患者（12.5％）相比，使用ARIKAYCE加背景療法治療的患者（17.9％）報告的咯血頻率更高。如果發生咯血，應在適當的醫學上對患者進行治療。
 
據報道，在臨牀 試驗中使用ARIKAYCE會導致支氣管痙攣。與單獨使用背景療法治療的患者（10.7％）相比，使用ARIKAYCE加 背景治療的患者中支氣管痙攣（報告為哮喘、支氣管反應過度、支氣管痙攣、呼吸困難、呼吸困難、喉嚨緊張、喘息）的頻率更高（28.7％）。如果在使用 ARIKAYCE 期間發生支氣管痙攣， 將根據適當的醫療條件對患者進行治療。
 
據報道，在臨牀試驗中使用 ARIKAYCE會加劇潛在的肺部疾病。與單獨接受背景治療的患者（9.8％）相比，在接受ARIKAYCE加背景治療的患者中，基礎肺部疾病（報告為慢性阻塞性肺病（COPD）、慢性阻塞性肺病感染性加重、支氣管擴張的感染性加重）的發病頻率更高， 。 如果在使用ARIKAYCE期間出現基礎肺部疾病的惡化，請根據適當的醫學方式對患者進行治療。
 
過敏反應和超敏反應：據報道，服用ARIKAYCE的患者出現了嚴重且可能危及生命的超敏反應，包括過敏反應。體徵和症狀包括皮膚和粘膜組織過敏反應急性發作（麻疹、瘙癢、潮紅、 嘴脣/舌頭/懸雍垂腫脹）、呼吸困難（呼吸急促、喘息、咳嗽）、胃腸道症狀（噁心、嘔吐、腹瀉、絞痛性腹痛）以及心血管症狀和過敏反應 （心動過速），低血壓，暈厥，尿失禁，頭暈）。在開始使用ARIKAYCE治療之前，評估先前對氨基糖苷類的超敏反應。如果發生過敏反應或超敏反應， 停用 ARIKAYCE 並採取適當的支持措施。
 
據報道，在臨牀 試驗中使用ARIKAYCE會產生耳毒性。與單獨使用背景 方案治療的患者（9.8%）相比，使用ARIKAYCE加背景療法治療的患者的耳毒性（包括耳聾、頭暈、驚厥前、耳鳴和眩暈）報告的頻率更高。這主要是由耳鳴（ARIKAYCE加背景療法為7.6％，而僅在後台療法中為0.9％）和 頭暈（ARIKAYCE加背景療法為6.3％，而單獨的背景療法為2.7％）所致。在使用ARIKAYCE治療期間，密切監測已知或疑似 聽覺或前庭功能障礙的患者。如果發生耳毒性，應在適當的醫學上對患者進行治療，包括可能停用ARIKAYCE。

在 MAC肺病患者的ARIKAYCE臨牀試驗中觀察到腎毒性，但其頻率不高於單獨使用背景療法。腎毒性與氨基糖苷類有關。在開ARIKAYCE處方時，可能需要對已知或疑似腎功能不全的患者進行密切監測 。
 
8
神經肌肉阻滯：神經肌肉疾病患者未參加 ARIKAYCE 臨牀試驗。應密切監測患有已知或疑似神經肌肉疾病（例如重症肌無力）的患者，因為氨基糖苷類可能會阻斷神經肌肉交界處 乙酰膽鹼的釋放，從而加劇肌肉無力。
 
胚胎-胎兒毒性：給孕婦服用氨基糖苷類藥物會對胎兒造成傷害。包括 ARIKAYCE 在內的氨基糖苷類藥物可能與子宮內暴露的 兒科患者的全部、不可逆轉的雙側先天性耳聾有關。在懷孕期間使用ARIKAYCE或在服用ARIKAYCE期間懷孕的患者應告知對胎兒的 潛在危害。
 
禁忌症：ARIKAYCE禁用於已知對任何氨基糖苷過敏的患者。
 
最常見的不良反應：在試驗 1 中，與單獨使用背景方案治療的患者相比，使用ARIKAYCE加背景療法的患者發生率≥5％的最常見不良反應是發聲障礙（47％對1％）、咳嗽（39％對17％）、支氣管痙攣（29％對11％）、咯血（18％對13％）、 耳毒性（17％對10％）），上呼吸道刺激（17％對2％），肌肉骨骼疼痛（17％對8％），疲勞和虛弱（16％對10％），基礎肺部疾病加重（15％對10％），腹瀉（13％對5％），噁心（12％對4％）， 肺炎（10％對比10％）8％）、頭痛（10％對5％）、發熱（7％對5％）、嘔吐（7％對4％）、皮疹（6％對比2％）、體重減輕（6％對比1％）、痰液變化（5％對1％）和胸部不適（5％對3％）。

藥物相互作用：避免將ARIKAYCE與與神經毒性、腎毒性和耳毒性相關的藥物 同時使用。一些利尿劑可以通過改變血清和組織中的氨基糖苷濃度來增強氨基糖苷的毒性。避免將ARIKAYCE與依他尼酸、 呋塞米、尿素或靜脈注射甘露醇同時使用。

過量服用：尚未發現與過量 ARIKAYCE特別相關的不良反應。應立即停用ARIKAYCE來治療急性毒性，並應進行腎功能的基線檢查 。血液透析可能有助於將阿米卡星從體內排出。在所有疑似藥物過量的情況下，醫生應聯繫區域毒物控制中心，瞭解有關有效治療的信息。
 
美國指示
 
人口有限：ARIKAYCE®對於連續接受至少 6個月的多藥物背景療法後痰培養未呈陰性的患者，適用於沒有其他治療選擇有限或沒有替代治療方案的成年人，作為聯合抗菌藥物方案的一部分，用於治療鳥分枝桿菌複合物（MAC）肺病。由於目前ARIKAYCE的臨牀安全性和有效性數據有限，因此請保留ARIKAYCE以供替代療法有限或沒有替代療法 選項的成年人使用。該藥物適用於有限和特定的患者羣體。
 
該適應症在加速批准下獲得批准，前提是到第 6 個月實現痰培養轉化（定義為每月 痰培養連續三次陰性）。臨牀益處尚未確定。該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。
 
使用限制：ARIKAYCE僅在難治性MAC肺病患者中進行了研究，該患者定義為在連續至少6個月接受多藥 背景療法後沒有出現痰培養陰性的患者。不建議非難治性 MAC 肺病患者使用 ARIKAYCE。
 
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鼓勵患者向 FDA報告處方藥的負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch，或致電 1‑800‑FDA‑1088。您也可以撥打 1-844-4-INSMED 致電該公司。

請參閲完整處方信息。

關於 Insmed
 
Insmed Incorporated是一家全球生物製藥公司，其使命是改變 嚴重和罕見疾病患者的生活。Insmed的第一個商用產品是美國、歐洲和日本批准的首款用於治療慢性衰弱性肺部疾病的病中療法。該公司正在開發針對嚴重需求未得到滿足的領域（包括中性粒細胞介導的炎症性疾病和罕見肺部疾病）的強大研究性療法產品線。Insmed還在推進早期研究引擎，該引擎涵蓋 種類繁多的技術和模式，包括人工智能驅動的蛋白質工程、基因療法和蛋白質製造。Insmed 總部位於新澤西州布里奇沃特，在美國、歐洲和日本設有其他辦事處和研究地點。要了解更多信息，請訪問 www.insmed.com。

前瞻性陳述
 
本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。正如1995年《私人證券訴訟改革法》中定義的 一詞所定義的 “前瞻性陳述” 不是歷史事實，涉及許多風險和不確定性。此處的 “可能”、“將”、“應該”、“可以”、“將”、“期望”、 “計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“項目”、“預測”、“打算”、“潛力”、“繼續” 等詞語和類似表達（以及涉及未來事件、條件或情況的其他詞語或表達）可能表明 前瞻性聲明。
 
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本新聞稿中的前瞻性陳述基於公司當前的預期和信念，涉及已知和未知的 風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致公司的實際業績、業績和成就以及某些事件發生的時間與任何前瞻性陳述中討論、 預測、預期或顯示的業績、業績、成就或時間存在重大差異。除其他外，此類風險、不確定性和其他因素包括：ARIKAYCE未獲得美國、歐洲或日本以外的監管機構批准或延遲獲得監管部門的批准，或延遲獲得美國、歐洲、日本或其他市場的公司候選產品的批准，包括對Lamira的單獨監管批准®每個市場和每種用途的霧化器系統；未能 繼續在美國、歐洲或日本成功地將公司唯一批准的產品ARIKAYCE商業化（分別為阿米卡星脂質體吸入懸浮液、脂質體590 mg霧化分散體和硫酸阿米卡星吸入藥物產品， ），也未能維持美國、歐洲或日本對ARI的批准 KAYCE；由於災難或其他事件（包括自然災害或公共衞生危機）導致的業務或經濟中斷；brensocatib 或 TPIP 未被證明存在的風險在正在進行和未來的臨牀研究（包括brensocatib的ASPEN研究）中，對患者有效或安全；醫生、患者、第三方付款人和醫療保健界其他人對ARIKAYCE的市場接受程度的不確定性或變化； 公司無法獲得美國食品藥品管理局對ARIKAYCE的全面批准，包括公司無法成功或及時地驗證PRO工具和完成確認的風險 ARIKAYCE 的全面批准需要 上市後臨牀試驗；無法公司、PARI 或公司的其他第三方製造商必須遵守與 ARIKAYCE 或 Lamira 相關的監管要求®霧化器系統；公司 無法從政府或第三方付款人那裏獲得足夠的ARIKAYCE補償或ARIKAYCE的可接受價格；出現了與ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或公司其他候選產品 候選產品相關的意外安全性或有效性問題；公司對ARIKAYCE、brensocatib、TPIP潛在市場規模的估計不準確或公司的其他候選產品，或公司用來識別醫生的數據、 患者預期攝取率、預期持續時間治療，或預期的患者依從性或停藥率；與Pharmakon Advisors, LP管理的某些基金的公司擔保優先貸款以及公司向OrbiMed Royalty & Credit Opportunities IV, LP進行特許權使用費融資的特許權使用費融資相關的風險和不確定性及其預期收益，包括公司保持遵守優先擔保貸款和 特許權使用費融資協議中契約的能力以及預期的影響根據這些協議，對公司運營的限制為何；公司無法創建或維護有效的直銷和營銷基礎設施，也無法與提供此類基礎設施以分銷ARIKAYCE或公司未來批准的任何候選產品的第三方 合作； 未能獲得監管部門的批准以將ARIKAYCE的適應範圍擴大到更廣泛的患者羣體；公司的競爭對手有可能為本質相同的產品獲得孤兒藥 獨家經營權作為公司針對特定適應症開發的產品；未能成功 預測新型基因療法產品的開發、監管批准和商業化的時間和成本；未能成功地對ARIKAYCE、brensocatib、TPIP和公司的其他候選產品進行 未來的臨牀試驗，原因是該公司在開展監管批准所需的臨牀前開發活動和臨牀試驗方面經驗有限 ，而且可能無法招募或留住足夠的患者來進行和完成試驗或完成試驗生成監管所需的數據批准我們的候選產品或允許在更大的 肺病患者羣體中使用ARIKAYCE等；公司的臨牀研究被推遲，在藥物研發過程中發現嚴重副作用 的風險，或者提交的任何協議修正案將被拒絕的風險；頭條、臨時或部分數據集不代表完整或更大的數據集並可能隨之發生變化的風險患者 數據可用或者失明數據無法預測非盲數據；公司所依賴的第三方未能製造足夠數量的ARIKAYCE或公司候選產品以滿足 商業或臨牀需求，未能進行公司的臨牀試驗，或遵守影響公司業務或與公司協議的公司協議或法律法規；公司無法吸引和留住關鍵人員或有效管理公司的增長；公司無法成功地吸引和留住關鍵人員或有效管理公司的增長整合其最近的收購 和適當管理管理層花在整合活動上的時間和精力；公司收購的技術、產品和候選產品在商業上不成功的風險；公司 無法適應競爭激烈和不斷變化的環境；公司無法訪問、升級或擴展其技術系統或在更新現有技術或開發或實施新技術方面遇到困難；公司無法維持其重要客户的風險；政府風險醫療改革嚴重增加了公司的成本， 損害了其財務狀況；我們當前和未來可能無法成功使用人工智能和機器學習的風險；美國、歐洲、日本和全球總體經濟狀況惡化， 包括長期通貨膨脹的影響，影響了公司、其供應商、第三方服務提供商和潛在合作伙伴；公司無法充分保護其知識產權或防止 披露其商業祕密和其他專有信息以及與此類事項相關的訴訟或其他訴訟所產生的費用；與ARIKAYCE或 公司候選產品相關的協議對公司施加的限制或其他義務，包括與PARI和AstraZeneca AB簽訂的許可協議，以及公司未能遵守此類協議規定的義務；因公司正在或可能成為當事方的 訴訟而產生的成本和潛在的聲譽損害，包括產品責任索賠；風險如果發生網絡安全攻擊或問題，公司的運營將受到重大幹擾；公司有限的 國際運營經驗；適用於公司業務的法律法規的變化，包括任何定價改革，以及未能遵守此類法律法規；公司的營業虧損歷史以及公司可能永遠無法實現或維持盈利能力的 ；影響公司經營業績和財務業績的商譽減值費用條件;無法償還公司現有債務， 公司獲得未來資本的能力存在不確定性；經有關監管機構批准的增建第三方製造設施的計劃延遲執行，以及與這些計劃相關的意外 費用。
 
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公司可能無法實際實現公司前瞻性陳述所表明的結果、計劃、意圖或預期，因為 就其性質而言，前瞻性陳述涉及風險和不確定性，因為它們與事件有關，取決於未來可能發生或可能不會發生的情況。有關 可能影響公司業務的風險和不確定性的更多信息，請參閲公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告第1A項 “風險因素” 中討論的因素，以及公司隨後向證券和 交易委員會（SEC）提交的任何文件。
 
公司提醒讀者不要過分依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。除法律和美國證券交易委員會規則的特別要求外，公司不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映任何此類陳述所依據的預期或事件、條件或情況 的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的結果不同的可能性。
 
關於從上述正在進行的TPIP研究中觀察到的混合和盲法數據，劑量滴定、療效和安全性分析 分別基於截至2023年8月28日、9月12日和10月23日的數據。這些發現可能無法代表研究完成並收集和分析所有數據後的結果。因此，後來 的中期數據讀數和這些研究的最終數據可能與上述觀察結果存在重大差異，包括在TPIP的功效、安全性和耐受性方面。
 
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