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與2022年相比,ARIKAYCE的全球收入在2023年增長了24%,這反映了美國、日本和歐洲的持續強勁增長。
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2023年12月,Insmed收到了美國食品藥品監督管理局(FDA)對ARISE三期研究中患者報告的結果數據的令人鼓舞的書面反饋。該公司預計將在未來幾個月內與美國食品藥品管理局會面,以獲得更多見解和指導,並將據此最終確定第三階段ENCORE研究的統計計劃。
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正如先前在2024年1月公佈的那樣,該公司在ENCORE試驗中實現了最初的目標入組目標,即250名患者,該試驗涉及由鳥分枝桿菌複合物(MAC)引起的新診斷或
複發性非結核分枝桿菌肺部感染的患者,但尚未開始使用抗生素。試用版
的註冊仍然開放。
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ENCORE研究的數據安全監測委員會於2023年11月舉行了第三次安全審查會議,並建議按計劃繼續進行研究。
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與公司的預期一致,日本製藥和醫療器械管理局(PMDA)最近證實,僅根據ARISE研究的數據,它不會考慮擴大
ARIKAYCE的標籤,原因是(i)該研究中沒有日本受試者;(ii)沒有PMDA認為足夠長的治療暴露時間(12個月);(iii)沒有由此產生的
PMDA 文化轉化證據 DA 認為經久耐用(15 個月)。正在進行的ENCORE試驗旨在滿足PMDA的其餘監管要求,包括日本患者的入組、足夠的治療
暴露以及持久培養轉化的終點。
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該公司繼續預計 ENCORE 將在 2025 年公佈收入數據。
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Insmed繼續預計,2024年第二季度
下半年ASPEN對brensocatib治療非囊性纖維化支氣管擴張患者的3期研究的主要數據。
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如果ASPEN成功並獲得監管部門的批准,該公司預計將在2025年中期在美國推出支氣管擴張治療,隨後將在2026年上半年在歐洲和
日本上市。Insmed繼續推進其發射準備活動,為這些潛在的發射做準備。
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ASPEN研究的數據安全監督委員會於2023年11月舉行了第五次也是最後一次會議。未發現任何安全信號,委員會建議
按計劃繼續試驗。
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該公司目前正在招收患者參加brensocatib的2b期BirCh試驗,該試驗針對沒有鼻息肉的慢性鼻竇炎(crsSNP)患者。
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該公司預計將在2024年下半年啟動一項針對化膿性汗腺炎(HS)患者的brensocatib的2期研究,等待
ASPEN研究的積極結果。
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2023年10月,Insmed宣佈了令人鼓舞的混合和盲目數據,這些數據來自正在進行的兩項針對曲普替尼棕櫚醇吸入粉(TPIP)治療與間質性肺病(PH-ILD)和肺動脈高壓(PAH)相關的肺動脈高壓(TPIP)的2期研究。
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• |
該公司於2023年11月在PH-ILD的2期安全研究中完成了39名患者的入組,超過了其最初32名患者的入組目標。該研究的頭條數據
預計將在2024年第二季度ASPEN第三階段數據發佈之前公佈。
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PAH的2期研究仍在進行中。Insmed預計將分享來自PAH研究中約40名患者的最新盲檢數據,同時
PH-ILD研究的主要結果將於2024年第二季度公佈。第二階段多環芳烴研究的主要結果預計將在2025年公佈。
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Insmed已向美國食品藥品管理局和其他監管機構提交了協議修正案,以延長第二階段多環芳烴研究的開放標籤。該修正案如果獲得批准,
將允許研究人員繼續將TPIP的劑量增加到每天一次最多1,280微克。
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Insmed的早期研究工作包括30多個已確定的正在開發的臨牀前項目,所有這些項目都有可能成為同類首創或
一流的療法。
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• |
該公司繼續預計,其早期研究計劃的總額將佔年度總支出的不到20%。
|
• |
截至2023年12月31日的第四季度總收入為8,370萬美元,與2022年第四季度的總收入5,930萬美元相比,增長了41%。2023年全年的總收入為3.052億美元,而2022年全年的總收入為2.454億美元,同比增長24%。
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• |
2023年全年的總收入包括ARIKAYCE在美國的2.242億美元的淨銷售額、在日本的6,570萬美元以及在歐洲和世界其他地區的1,530萬美元的淨銷售額。
2023年全年銷售額在美國同比增長21%,日本同比增長16%,這反映了ARIKAYCE在這些地區的持續強勁增長趨勢。
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• |
2023年第四季度的產品收入成本(不包括無形資產攤銷)為1,840萬美元,而2022年第四季度為1,310萬美元,
主要反映了銷量的增長。2023年全年,產品收入成本(不包括無形資產攤銷)為6,560萬美元,而2022年全年為5,510萬美元。
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• |
2023年第四季度的研發(R&D)支出為1.37億美元,而2022年第四季度為1.248億美元。2023年全年
,研發費用為5.710億美元,而2022年為3.975億美元,這反映了一次性、非現金資產收購成本以及對Insmed早期和中後期管道計劃的持續投資,包括
增加員工人數以支持這些現有和收購的項目。
|
• |
2023年第四季度的銷售、一般和管理(SG&A)支出為8,950萬美元,而2022年第四季度為7,350萬美元。2023年全年
,銷售和收購支出為3.445億美元,而2022年全年為2.658億美元。銷售和收購支出的同比增長主要是由於brensocatib的商業準備活動以及
員工人數的增加。
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• |
2023年第四季度,Insmed公佈的淨虧損為1.861億美元,合每股虧損1.28美元,而
2022年第四季度的淨虧損為1.601億美元,合每股虧損1.21美元。2023年全年,Insmed公佈的淨虧損為7.496億美元,合每股虧損5.34美元,而2022年全年的淨虧損為4.815億美元,合每股虧損3.91美元。
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• |
截至2023年12月31日,Insmed的現金、現金等價物和有價證券總額為7.804億美元。
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Insmed重申了其對2024年全年全球ARIKAYCE收入的銷售指導,其收入在3.4億美元至3.6億美元之間,與2023年相比,在
中點處同比增長15%。
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• |
Insmed繼續預計,超過80%的年度總支出將用於其中後期和商業項目(ARIKAYCE、brensocatib和TPIP),而且
不到總支出的20%將用於其早期研究項目,這反映了該公司的歷史支出方針。
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• |
該公司計劃在2024年繼續投資以下關鍵活動:
|
(i) |
ARIKAYCE在全球的商業化和擴張;
|
(ii) |
brensocatib的進展,包括針對支氣管擴張患者的3期ASPEN研究,以及商業發射準備活動,正在進行的針對
crsSNP患者的2期試驗,以及如果ASPEN結果為陽性,將在下半年啟動HS的2期計劃;
|
(iii) |
推進ARIKAYCE的臨牀試驗計劃,該計劃旨在滿足其當前適應症獲得全面批准的上市後要求,
可能支持擴大標籤範圍,將所有MAC肺部感染患者包括在內;
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(iv) |
推進其TPIP的2期臨牀開發計劃;以及
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(v) |
制定其早期研究計劃。
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三個月已結束
十二月三十一日
|
十二個月已結束
十二月三十一日
|
|||||||||||||||
2023
|
2022
|
2023
|
2022
|
|||||||||||||
產品收入,淨額
|
$
|
83,693
|
$
|
59,300
|
$
|
305,208
|
$
|
245,358
|
||||||||
|
||||||||||||||||
運營費用:
|
||||||||||||||||
產品收入成本(不包括無形資產的攤銷)
|
18,443
|
13,069
|
65,573
|
55,126
|
||||||||||||
研究和開發
|
137,029
|
124,763
|
571,011
|
397,518
|
||||||||||||
銷售、一般和管理
|
89,530
|
73,479
|
344,501
|
265,784
|
||||||||||||
無形資產的攤銷
|
1,263
|
1,264
|
5,052
|
5,053
|
||||||||||||
遞延負債和或有對價負債的公允價值變動
|
15,700
|
(1,800
|
)
|
28,697
|
(20,802
|
)
|
||||||||||
運營費用總額
|
261,965
|
210,775
|
1,014,834
|
702,679
|
||||||||||||
|
||||||||||||||||
營業虧損
|
(178,272
|
)
|
(151,475
|
)
|
(709,626
|
)
|
(457,321
|
)
|
||||||||
|
||||||||||||||||
投資收益
|
9,853
|
8,318
|
42,132
|
11,081
|
||||||||||||
利息支出
|
(20,784
|
)
|
(16,445
|
)
|
(81,694
|
)
|
(26,446
|
)
|
||||||||
利率互換公允價值的變化
|
1,970
|
(1,526
|
)
|
320
|
(1,526
|
)
|
||||||||||
其他收入(支出),淨額
|
2,170
|
1,130
|
1,856
|
(5,939
|
)
|
|||||||||||
所得税前虧損
|
(185,063
|
)
|
(159,998
|
)
|
(747,012
|
)
|
(480,151
|
)
|
||||||||
|
||||||||||||||||
所得税準備金
|
998
|
125
|
2,555
|
1,383
|
||||||||||||
|
||||||||||||||||
淨虧損
|
$
|
(186,061
|
)
|
$
|
(160,123
|
)
|
$
|
(749,567
|
)
|
$
|
(481,534
|
)
|
||||
|
||||||||||||||||
基本和攤薄後的每股淨虧損
|
$
|
(1.28
|
)
|
$
|
(1.21
|
)
|
$
|
(5.34
|
)
|
$
|
(3.91
|
)
|
||||
|
||||||||||||||||
已發行基本普通股和攤薄後普通股的加權平均值
|
144,806
|
132,694
|
140,433
|
123,035
|
截至截至
|
截至截至
|
|||||||
2023年12月31日
|
2022年12月31日
|
|||||||
資產
|
||||||||
流動資產:
|
||||||||
現金和現金等價物
|
$
|
482,374
|
$
|
1,074,036
|
||||
有價證券
|
298,073
|
74,244
|
||||||
應收賬款
|
41,189
|
29,713
|
||||||
庫存
|
83,248
|
69,922
|
||||||
預付費用和其他流動資產
|
24,179
|
25,468
|
||||||
流動資產總額
|
929,063
|
1,273,383
|
||||||
|
||||||||
固定資產,淨額
|
65,384
|
56,491
|
||||||
融資租賃使用權資產
|
20,985
|
23,697
|
||||||
經營租賃使用權資產
|
18,017
|
21,894
|
||||||
無形資產,淨值
|
63,704
|
68,756
|
||||||
善意
|
136,110
|
136,110
|
||||||
其他資產
|
96,574
|
76,104
|
||||||
總資產
|
$
|
1,329,837
|
$
|
1,656,435
|
||||
|
||||||||
負債和股東權益
|
||||||||
流動負債:
|
||||||||
應付賬款和應計負債
|
$
|
214,987
|
$
|
182,117
|
||||
融資租賃負債
|
2,610
|
1,217
|
||||||
經營租賃負債
|
8,032
|
6,909
|
||||||
流動負債總額
|
225,629
|
190,243
|
||||||
|
||||||||
長期債務
|
1,155,313
|
1,125,250
|
||||||
特許權使用費融資協議
|
155,034
|
148,015
|
||||||
或有考慮
|
84,600
|
51,100
|
||||||
長期融資租賃負債
|
27,026
|
29,636
|
||||||
長期經營租賃負債
|
11,013
|
14,853
|
||||||
其他長期負債
|
3,145
|
9,387
|
||||||
負債總額
|
1,661,760
|
1,568,484
|
||||||
|
||||||||
股東權益:
|
||||||||
普通股,面值0.01美元;截至2023年12月31日和2022年12月31日,分別為5億股授權股票、147,977,960和135,653,731股已發行以及
股已發行股份
|
1,480
|
1,357
|
||||||
額外的實收資本
|
3,113,487
|
2,782,416
|
||||||
累計赤字
|
(3,446,145
|
)
|
(2,696,578
|
)
|
||||
累計其他綜合(虧損)收益
|
(745
|
)
|
756
|
|||||
股東(赤字)權益總額
|
(331,923
|
)
|
87,951
|
|||||
負債和股東權益總額
|
$
|
1,329,837
|
$
|
1,656,435
|
|
警告:呼吸道不良反應增加的風險
ARIKAYCE與呼吸道不良反應的風險增加有關,包括超敏性肺炎、
咯血、支氣管痙攣和潛在肺部疾病的惡化,這些疾病在某些情況下導致住院。
|
|