附錄 99.1
Abeona Therapeutics公佈2023年全年財務業績並宣佈完成美國食品藥品管理局的檢查
- FDA 完成了對 Abeona 克利夫蘭製造工廠的許可前檢查，以及 pz-cel 關鍵的 3 期 VIITAL™ 研究臨牀試驗場地的檢查 -
克利夫蘭， 2024年3月18日——Abeona Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：ABEO）今天公佈了2023年全年財務業績， 提供了實現關鍵公司目標的最新進展情況。
Abeona 今天還宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已經完成了對其俄亥俄州克利夫蘭製造工廠的許可前檢查（PLI），該檢查與該公司針對隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症（RDEB）的pz-cel（prademagene zamikeracel）的生物製劑許可申請（BLA）有關。在檢查期間，美國食品和藥物管理局審查了克利夫蘭工廠 的設施、系統和流程。美國食品和藥物管理局還觀察了pz-cel的製造過程以及過程和釋放分析的性能。 為期兩週的 PLI 由五名 FDA 檢查員進行，於 2024 年 3 月 1 日結束。檢查完成後，簽發了483號表格，其中載有與過程控制有關的意見。2024年3月15日，該公司向美國食品和藥物管理局提交了回覆，概述了根據美國食品和藥物管理局在審計期間提供的指導方針已經實施和正在採取的解決措施。此外，美國食品和藥物管理局已經完成了對加利福尼亞州帕洛阿爾託的斯坦福大學醫學院和位於馬薩諸塞州伍斯特的馬薩諸塞大學醫學院的臨牀研究現場檢查，這兩個學院都招收了支持pz-cel BLA的關鍵3期VIITAL™ 研究的受試者，沒有發現表格 483 的觀察結果。美國食品藥品管理局對Abeona的pz-cel BLA的審查正在進行中，目標處方藥使用者費用法 （PDUFA）的日期為2024年5月25日，美國食品藥品管理局目前不計劃成立諮詢委員會。
“我們 讚賞美國食品藥品管理局合作開展PLI的行動，並期待在BLA審查的剩餘部分與他們合作。” Abeona首席執行官維什·塞沙德里説。
第四季度 季度及近期進展
適用於 RDEB 的 pz-cel
| ● | 2023年11月，美國食品藥品管理局接受並批准了該公司對RDEB的 pz-cel的BLA的優先審查，PDUFA的目標日期為2024年5月25日。美國食品和藥物管理局還表示，它 不打算召開諮詢委員會會議來討論pz-cel的申請。 |
| ● | 2024年1月，美國食品藥品管理局完成了對Abeona 的生物研究監測（BIMO）檢查和有關pz-cel BLA的中期會議。BIMO 檢查完成後， 美國食品和藥物管理局檢查員沒有發佈任何意見或 FDA 483 表格。在BLA週期中期審查 會議上，美國食品和藥物管理局重申，它目前不計劃為pz-cel召集諮詢委員會 。此外，美國食品和藥物管理局表示，儘管審查仍在進行中，但預計目前不會對pz-cel BLA實施風險評估和緩解策略（REMS） ，並再次確認PDUFA的目標日期為2024年5月25日。 |
| ● | 2024年3月，Abeona收到了一份書面機構檢查報告（EIR），這是美國食品和藥物管理局關於BIMO檢查的正式報告 。檢查結果確定 在研究場所的監測或管理、知識產權問責制、 保留研究場所文件或安全監督方面沒有缺陷。 |
美國 為 pz-cel 的商業發射做準備
| ● | Abeona 繼續推進關鍵商業活動，為pz-cel可能在美國推出 做準備，包括與EB治療場所的入職討論、付款人蔘與、招聘 關鍵商業職位以及進行市場研究。 |
| ● | 公司最近完成了付款人市場研究，該研究支持 pz-cel 的報銷保險，其價格與批准的基因療法的價值相稱，這些療法在一次性申請後可提供多年 的持久收益。 |
企業 亮點
| ● | 2024年1月，Abeona與Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. 簽訂了5000萬美元的信貸額度。該信貸協議包括第一筆2000萬美元的資金， 於2024年1月獲得資金，第二筆1,000萬美元的承諾資本，以及 在滿足某些條款和條件後額外提供2000萬美元的期權。 該設施的收益旨在支持該公司正在進行的推出 和商業化準備工作，因為預計pz-cel可能獲得美國食品藥品管理局的批准。 |
2023 年完整財務業績和現金跑道指引
截至2023年12月31日，現金、 現金等價物、限制性現金和短期投資總額為5,260萬美元，而截至2022年12月31日為5,250萬美元 。2023年全年用於經營活動的淨現金為3,700萬美元，而2022年全年為4,350萬美元 。
2024年1月，作為Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. Abeona信貸額度的一部分，獲得了第一筆2000萬美元的資金。 Abeona估計，其目前的現金和現金等價物、限制性現金和短期投資以及Avenue Venture Opportunities Fund, L.P的信貸額度 足以為2025年第一季度的運營提供資金，然後再計入任何商業銷售收入 pz-cel（如果獲得批准）；如果獲得 FDA 授予，則來自出售優先審查券的收益。
截至2023年12月31日止年度的許可 和其他收入為350萬美元，而2022年同期為140萬美元。這兩年 的收入主要是根據與Taysha Gene Therapies簽訂的針對雷特綜合徵的研究性 AAV 基因療法的許可協議支付的臨牀里程碑款項。
截至2023年12月31日的全年研究 和開發費用為3,110萬美元，而截至2022年12月31日的全年為2,900萬美元，這主要是由於與BLA活動相關的員工人數增加。截至2023年12月31日的全年一般和管理費用為1,900萬美元，而截至2022年12月31日的年度為1,730萬美元，這主要是由於可能推出pz-cel的員工人數增加所致。截至2023年12月31日的全年歸屬於普通股股東的淨虧損為5,420萬美元，合每股普通股虧損2.53美元，而2022年全年 年度為4,350萬美元，合每股普通股虧損5.53美元。
會議 通話詳情
Abeona Therapeutics將於今天，即美國東部時間2024年3月18日上午8點30分主持電話會議和網絡直播。要接聽電話，請在通話開始前五分鐘撥打 888-506-0062（美國 免費電話）或 973-528-0011（國際），輸入代碼：428606。僅限收聽的網絡直播 和電話會議的存檔重播可通過 https://investors.abeonatherapeutics.com/events 觀看。存檔的網絡直播重播 將在電話會議結束後的 30 天內提供。
關於 Abeona
Abeona Therapeutics Inc. 是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，開發針對嚴重疾病的細胞和基因療法。美國食品藥品管理局 已接受並批准優先審查，將pz-cel （prademagene zamikeracel）的生物製劑許可證申請的PDUFA目標行動日期定為2024年5月25日。pz-cel （prademagene zamikeracel）是Abeona的在研自體、COL7A1 基因校正表皮薄片 ，用於治療隱性大皰性營養不良表皮鬆解症 。該公司完全整合的細胞和基因療法cGMP製造工廠 是其三期VIITAL™ 試驗中使用的pz-cel的生產基地，經美國食品藥品管理局批准，能夠支持pz-cel的商業生產 。該公司的開發產品組合還包括基於AAV的基因療法，用於治療未得到滿足的醫療需求的眼科疾病 。正在對Abeona的新型下一代AAV衣殼進行評估，以改善 各種毀滅性疾病的向性特徵。欲瞭解更多信息，請訪問 www.abeonatherapeutics.com。
前瞻性 陳述
本 新聞稿包含某些具有前瞻性的陳述，這些陳述是經修訂的 的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。我們曾嘗試使用 “可能”、“將”、“相信”、“預期”、 “期望”、“打算”、“潛在” 等術語以及類似的詞語和表達（以及其他引用未來事件、條件或情況的詞語或表達 ）來識別前瞻性陳述，這些術語構成並旨在識別前瞻性陳述。由於各種重要因素、許多 風險和不確定性，實際的 結果可能與此類前瞻性陳述顯示的結果存在重大差異，包括但不限於我們向 FDA 提交 pz-cel 生物製劑許可申請的時間和結果；美國食品藥品管理局發放的優先審查憑證；對我們罕見病投資組合的持續興趣；我們 招收患者參與臨牀試驗的能力；未來的結果與美國食品和藥物管理局或其他監管機構會面並進行檢查，包括 那些與臨牀前項目有關；獲得或獲得必要監管批准的能力； 金融市場和全球經濟狀況的任何變化的影響；與數據分析和報告相關的風險；以及 公司最近向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告和隨後提交的定期報告中披露的其他風險。 除非 聯邦證券法要求，否則公司沒有義務修改前瞻性陳述或更新前瞻性陳述以反映在本新聞稿發佈之日之後 發生的事件或情況，無論這些事件或情況是由於新信息、未來發展還是其他原因造成的。
投資者 和媒體聯繫人：
Greg
Gin
投資者關係和企業傳播副總裁
Abeona Therapetics
ir@abeonatherapeutics.com
ABEONA
療法公司和子公司
合併運營報表和綜合虧損報表
（以 千計，股票和每股金額除外）
| 在截至12月31日的年度中， | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入： | ||||||||
| 許可證和其他收入 | $ | 3,500 | $ | 1,414 | ||||
| 費用： | ||||||||
| 特許權使用費 | 1,605 | 450 | ||||||
| 研究和開發 | 31,091 | 28,965 | ||||||
| 一般和行政 | 19,004 | 17,256 | ||||||
| 許可技術的減損 | — | 1,355 | ||||||
| 經營租賃使用權資產的損失/（收益） | (1,065 | ) | 2,511 | |||||
| 在建工程受損 | — | 1,792 | ||||||
| 支出總額 | 50,635 | 52,329 | ||||||
| 運營損失 | (47,135 | ) | (50,915 | ) | ||||
| 利息收入 | 2,117 | 431 | ||||||
| 利息支出 | (418 | ) | (736 | ) | ||||
| 認股權證負債公允價值的變化 | (11,695 | ) | 11,383 | |||||
| 其他收入 | 2,943 | 141 | ||||||
| 淨虧損 | $ | (54,188 | ) | $ | (39,696 | ) | ||
| 與A系列和B系列可轉換可贖回優先股相關的視同股息 | — | (3,782 | ) | |||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (54,188 | ) | $ | (43,478 | ) | ||
| 普通股每股基本虧損和攤薄後虧損 | $ | (2.53 | ) | $ | (5.53 | ) | ||
| 已發行普通股的加權平均數量——基本股和攤薄後 | 21,380,476 | 7,861,515 | ||||||
| 其他綜合收益（虧損）： | ||||||||
| 與可供出售債務證券相關的未實現收益（虧損）的變化 | 34 | (99 | ) | |||||
| 外幣折算調整 | 29 | (3 | ) | |||||
| 綜合損失 | $ | (54,125 | ) | $ | (43,580 | ) | ||
ABEONA 療法公司和子公司
合併 資產負債表
（以 千計，股票和每股金額除外）
| 十二月三十一日 2023 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 14,473 | $ | 14,217 | ||||
| 短期投資 | 37,753 | 37,932 | ||||||
| 限制性現金 | 338 | 338 | ||||||
| 其他應收賬款 | 2,444 | 188 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 729 | 424 | ||||||
| 流動資產總額 | 55,737 | 53,099 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 3,533 | 5,741 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 4,455 | 5,331 | ||||||
| 其他資產 | 277 | 43 | ||||||
| 總資產 | $ | 64,002 | $ | 64,214 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 1,858 | $ | 1,811 | ||||
| 應計費用 | 5,985 | 3,991 | ||||||
| 經營租賃負債的當前部分 | 998 | 1,773 | ||||||
| 應付給許可人的當前部分 | 4,580 | — | ||||||
| 其他流動負債 | 1 | 204 | ||||||
| 流動負債總額 | 13,422 | 7,779 | ||||||
| 應付給許可人 | — | 4,163 | ||||||
| 長期經營租賃負債 | 4,402 | 5,854 | ||||||
| 認股證負債 | 31,352 | 19,657 | ||||||
| 負債總額 | 49,176 | 37,453 | ||||||
| 承付款和意外開支 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股——面值0.01美元；授權2,000,000股；截至2023年12月31日和2022年12月31日分別未發行和流通股票 | — | — | ||||||
| 普通股——面值0.01美元；授權2億股；截至2023年12月31日和2022年12月31日分別已發行和流通的26,523,878和17,719,720股股票 | 265 | 177 | ||||||
| 額外的實收資本 | 764,151 | 722,049 | ||||||
| 累計赤字 | (749,524 | ) | (695,336 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 | (66 | ) | (129 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 14,826 | 26,761 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 64,002 | $ | 64,214 | ||||