附錄 99.1

Voyager Therapeutics 宣佈選擇開發候選藥物
SOD1 肌萎縮性側索硬化症基因治療計劃

-預計將在2025年中期提交IND申請-

馬薩諸塞州列剋星敦，2023年12月6日——致力於突破基因療法和神經病學壁壘的生物技術公司Voyager Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）今天宣佈，已為其超氧化物歧化酶1（SOD1）突變肌萎縮側索硬化（ALS）基因療法項目選擇了主要的候選開發項目。該公司預計將在2025年中期向美國食品藥品監督管理局提交候選藥物的研究性新藥（IND）申請。

Voyager 的 SOD1-ALS 候選先導藥物結合了可降低 SOD1 表達的高效的 siRNA 結構和靜脈輸送的血腦屏障穿透性 TRACER™ 衣殼。在一項非人類靈長類動物研究中，候選人證實，在靜脈注射單劑量 cynomolgus 獼猴後，頸脊髓運動神經元中的SOD1減少了73％。候選人表現出對脊髓和運動皮層所有水平的SOD1的強大抑制作用。此外，候選人表現出轉導神經元和星形膠質細胞的能力，這兩種細胞類型被認為在肌萎縮性側索硬化症中起着重要作用。 Voyager預計將在即將舉行的科學會議上提供有關該候選人的更多數據。在先前在 2022 年美國基因與細胞療法學會 (ASGCT) 年會上分享的數據中，另一款 Voyager SOD1-ALS 臨牀前候選藥物在 G93A 小鼠模型中將存活率平均提高了 152 天，某些動物的存活時間超過 430 天。

Voyager首席執行官小阿爾弗雷德·桑德洛克醫學博士、博士説：“我們的 SOD1-ALS 計劃是我們預計在 2025 年在 IND 上取得進展的幾個 TRACER™ 驅動的基因療法項目之一。“我們相信，我們的開發候選藥物能夠在單次靜脈注射下持久擊倒SOD1，從而在治療SOD1突變的ALS 方面取得重大進展。SOD1 是一個經過驗證的靶標，我們計劃在早期臨牀研究中利用已建立的腦脊液和血漿生物標誌物，以有效實現潛在的概念驗證。”

關於肌萎縮性側索硬化症 (ALS)

肌萎縮性側索硬化症（ALS）是一種進行性神經退行性疾病，在這種疾病中，運動神經元萎縮並死亡，導致説話、移動、進食以及最終呼吸的能力喪失。ALS 通常在症狀出現後大約兩到五年內致命^1,2。據估計，這種疾病將影響美國大約 20,000 人。²多個基因與肌萎縮性側索硬化症有關；據估計，超氧化物歧化酶1（SOD1）基因的突變發生在大約2-3％的肌萎縮性側索硬化症病例中，在美國多達600人。^2,3,4有多種治療方法可以治療肌萎縮性側索硬化症及其症狀，但無法治癒。⁵

關於 TRACER™ Capsid 發現平臺

Voyager的 TRACER™（通過細胞型特異表達RNA對AAV進行向性重定向）衣殼發現平臺是一個廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，能夠快速發現AAV衣殼，強力穿透血腦屏障，增強包括非人類靈長類動物（NHP）在內的多個物種的中樞神經系統（CNS）向性。與傳統的 AAV 衣殼相比，TRACER 生成的衣殼在中樞神經系統中表現出優異且廣泛的基因表達，以及細胞和組織特異性轉導，包括傳統上難以到達的大腦區域，同時不靶向肝臟和背根神經節。作為其外部合作戰略的一部分，Voyager已經簽訂了多項合作協議，為其下一代 TRACER capsids提供渠道，從而有可能使其合作伙伴的基因療法項目能夠治療各種疾病。

Voyager Therapeutics, Inc. • 海登大道 75 號，馬薩諸塞州列剋星敦 02421 • 857.259.5340 • voyagertherapeutics.com

關於旅行者療法

Voyager Therapeutics（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家生物技術公司，致力於突破基因療法和神經病學領域的障礙。這兩個學科的潛力都受到交付挑戰的限制； Voyager 正在利用衣殼發現方面的尖端專業知識和深厚的神經藥理學能力來應對這些限制。 Voyager 的 TRACER™ AAV 衣殼發現平臺已經生成了具有高靶向傳遞和低劑量血腦屏障穿透力的新型衣殼，有可能解決與傳統基因療法遞送載體相關的狹窄治療窗口問題。該平臺推動了與Alexion、阿斯利康罕見病、諾華製藥股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.的聯盟以及Voyager自己正在籌建的多個項目。Voyager的產品線包括針對阿爾茨海默氏病、肌萎縮性側索硬化（ALS）、帕金森氏病和其他中樞神經系統疾病的全資和合作臨牀前項目，重點是經過驗證的靶標和生物標誌物，為快速實現潛在的生物學證明鋪平道路。欲瞭解更多信息，請訪問 www.voyagertherapeutics.com。

旅行者療法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的註冊商標，和 TRACER™ 是商標

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，僅適用1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款。使用 “預期”、“期望”、 “計劃”、“相信” 或 “潛力” 等詞語以及其他類似表述旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager 關於 Voyager 推進其基於 AAV 的基因療法計劃的能力所作的所有陳述，包括其潛在開發候選藥物的臨牀前開發和 IND 申請的時機；Voyager 預計在即將舉行的科學會議上公佈其 SOD1 ALS 基因療法項目的更多數據；該開發候選藥物在 IV 交付後實現持久的 SOD1 抑制的潛力通過廣泛擊殺 SOD1 和 Voyager 的中樞神經系統，肌萎縮性側索硬化症在中樞神經系統以外的表現形式利用已建立的腦脊液和血漿生物標誌物來有效實現發育候選者潛在的生物學驗證的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陳述均基於 Voyager 管理層的估計和假設，儘管旅行者認為此類前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與 Voyager 的預期存在重大差異。除其他外，此類風險和不確定性包括 Voyager 技術平臺的持續開發，包括 Voyager 的 TRACER 平臺；啟動和進行動物模型臨牀前研究的能力；第三方開發可能與 Voyager 的 TRACER 衣殼發現平臺具有競爭力的衣殼識別平臺；旅行者創建和保護與 TRACER 衣殼發現平臺相關的知識產權的能力，平臺確定的 capsids 以及開發候選者Voyager 的管道計劃；Voyager 臨牀前研究的啟動、時機、進行和結果；根據Alexion、阿斯利康罕見病和諾華的許可期權協議以及 Neurocrine 合作行使開發、商業化、許可證和其他期權的可能性或時機； Voyager 根據可接受的條款與其他各方談判和完成許可或合作協議的能力 Voyager 和第三方；吸引和留住有才華的董事、員工和承包商；以及足夠的現金資源為其運營提供資金和實現其公司目標。

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這些陳述還受到許多重大風險和不確定性的影響，Voyager向證券和交易委員會提交的最新10-K表年度報告對此進行了描述。新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，任何前瞻性陳述僅代表截至發佈之日。除非法律要求，否則Voyager沒有義務公開更新或修改這些信息或任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

參考文獻：

¹ALS 協會。ALS 症狀和診斷。可在以下網址獲得：https://www.als.org/understanding-als/symptoms-diagnosis。訪問時間：2023 年 12 月。

²Mehta P. 等人2018 年美國肌萎縮性側索硬化的患病率。 肌萎縮性側索硬化症和額頜退化. 2023 年 8 月 21:1-7。doi: 10.1080/21678421.2023.2245858。Epub 提前出版。PMID：37602649。

³Brown C. 等人肌萎縮性側索硬化症以及 SOD1 和 c9orf72 遺傳變異的估計患病率和發病率。 神經流行病學. 2021; 55 (5): 342-353. doi: 10.1159/000516752。Epub 2021 年 7 月 9 日

⁴Ricci C. 等人。超氧化物歧化酶1基因（p.v119m）中的一種新變體，適用於具有純下運動神經元表現的肌萎縮性側索硬化症患者。基因（巴塞爾）。2021 年 9 月 29 日；12 (10): 1544。 doi：10.3390/genes12101544。

⁵國家神經系統疾病和中風研究所。肌萎縮性側索硬化症（ALS）。可在以下網址獲得：https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als。訪問時間：2023 年 12 月。

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