附錄 99.1

Voyager Therapeutics公佈2023年第四季度和全年財務和經營業績

— 截至2023年12月31日，公司擁有約4.31億美元的預計現金，經諾華協議和1億美元公開募股的1億美元對價調整後 —

— 強勁的現金狀況和預期的里程碑/報銷可以延續到2027年，有可能使來自多個項目的臨牀數據得以生成—

— 在弗裏德賴希與Neurocrine Biosciences合作的共濟失調基因治療項目中選出的領導研發候選人，觸發了500萬美元的里程碑式付款，並在全資擁有的SOD1 ALS基因療法項目中被選中 —

-今天美國東部時間下午 4:30 的電話會議-

馬薩諸塞州列剋星敦，2024年2月28日——致力於推進神經遺傳學藥物發展的生物技術公司Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）今天公佈了2023年第四季度和全年財務和經營業績。

“截至2023年12月31日，經諾華協議和2024年1月的公開募股調整後，Voyager資產負債表上的預計現金約為4.31億美元。我們預計這筆資金將支持多個項目的臨牀數據生成，並有可能創造重大價值。” Voyager首席執行官小阿爾弗雷德·桑德洛克醫學博士、博士説。“我們預計到明年年底將至少四個全資和合作項目推進到該診所。我們最先進的項目，針對阿爾茨海默氏病的抗tau抗體 VY-TAU01，預計將於今年上半年進入臨牀試驗階段，我們預計將在2026年下半年生成關鍵的tau PET成像數據。”

2023 年第四季度及後續期間實現的關鍵里程碑：

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與諾華的戰略合作和衣殼許可協議：2023年12月，Voyager與諾華製藥股份公司簽訂了戰略合作和衣殼許可協議，以推進亨廷頓氏病（HD）和脊髓性肌萎縮症（SMA）的潛在基因療法。諾華同意向Voyager預付8000萬美元的對價，並向Voyager支付2000萬美元的對價，用於購買Voyager新發行的股權。Voyager有資格獲得高達12億美元的臨牀前、開發、監管和銷售里程碑，以及採用Voyager's TRACER的產品的全球淨銷售額的分級特許權使用費^TMcapsids。

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完成公開發行：2024年1月，Voyager完成了其普通股（或用於購買普通股的預先融資認股權證）的承銷公開發行，總收益約為1億美元。

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SOD1 ALS基因療法項目開發候選藥物的選擇：2023年12月，Voyager宣佈為其超氧化物歧化酶1（SOD1）突變肌萎縮側索硬化（ALS）基因療法項目選擇了主要開發候選藥物。該公司預計將在2025年中期為該候選人提交IND。

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選擇與Neurocrine合作的弗裏德賴希共濟失調基因療法項目的候選開發者：2024年2月，旅行者宣佈聯合指導委員會與其合作者Neurocrine Biosciences為弗裏德賴希共濟失調的frataxin（FXN）基因療法項目選擇了主要開發候選人，該項目啟動了向旅行者支付的500萬美元里程碑式付款。兩家公司預計，該計劃將在2025年進入診所。

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Tau沉默阿爾茨海默氏病基因療法項目優先考慮以下體內概念驗證：2024年2月，Voyager宣佈，對錶達人類tau的小鼠進行一次靜脈注射tau沉默基因療法，AAV廣泛分佈在多個大腦區域，tau信使RNA（mRNA）水平降低多達90％，這與大腦中人類tau蛋白水平的大幅降低有關。這些數據將在即將舉行的2024年阿爾茨海默氏症和帕金森氏病及相關神經系統疾病國際會議（AD/PD™ 2024）上公佈。Voyager已將該計劃推廣為其全資管道中的優先計劃，並預計將在2026年提交IND。

即將到來的重要里程碑：

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針對阿爾茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗體：Voyager 預計將在 2024 年上半年提交 IND，在 2024 年啟動針對健康志願者的1a期單劑量遞增劑量研究，並於2025年啟動針對早期阿爾茨海默病患者的 1b 期多劑量遞增劑量研究。這項研究有可能生成概念驗證數據，用於在2026年通過tau PET成像減緩病理tau的傳播。

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針對肌萎縮性側索硬化症的SOD1沉默基因治療計劃：Voyager預計將在2025年中期提交新藥申請，並啟動針對肌萎縮性側索硬化症患者的1期臨牀試驗，為可能基於經過驗證的生物標誌物生成概念驗證奠定基礎。

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合作項目：Voyager預計，其合作伙伴和被許可人將在2025年底之前提交至少兩份針對Voyager計劃中的合作項目的IND申請，並啟動相關項目的臨牀開發，包括與Neurocrine Biosciences合作的針對弗裏德賴希共濟失調的FXN基因治療計劃。

2023 年第四季度財務業績

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合作收入：Voyager在2023年第四季度的合作收入為9,010萬美元，而2022年同期為160萬美元。增長的主要原因是2023年第四季度確認的與2023年諾華合作協議相關的8000萬美元合作收入、與2023年Neurocrine合作協議相關的530萬美元收入、與2019年Neurocrine合作協議相關的460萬美元收入以及20萬美元的其他合作收入。

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淨收益（虧損）：2023年第四季度的淨收入為5,640萬美元，而2022年同期的淨虧損為2360萬美元。差異主要是由於上面討論的合作收入的增加。

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研發費用：2023年第四季度的研發費用為2580萬美元，而2022年同期為1,460萬美元。研發費用的增加主要是由於2023年第四季度與項目相關的支出增加，尤其是抗tau抗體計劃和SOD1計劃的製造和IND支持研究，以及Neurocrine項目支持的增加。

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併購費用：2023年第四季度的一般和管理費用為1,020萬美元，而2022年同期為850萬美元。併購支出的增加主要是由於與2023年第四季度確認的2023年諾華合作協議相關的190萬美元業務發展成本。

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現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為2.309億美元。現金狀況不包括從2023年諾華協議和我們的承保公開募股中獲得的收益，這兩項協議都是在2023年12月31日之後收到的。

2023 年全年財務業績

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合作收入：截至2023年12月31日的財年，Voyager的合作收入為2.5億美元，而2022年同期為4,090萬美元。合作收入的增長是由於在截至2023年12月31日的年度中確認的收入為7,900萬美元，這與諾華決定行使2022年諾華期權和許可協議下的兩個許可期權以及第三個諾華許可期權的到期有關。此外，在截至2023年12月31日的年度中，Voyager確認了與2023年諾華合作協議相關的8000萬美元收入，與2023年Neurocrine合作協議相關的8,080萬美元收入，與2019年Neurocrine合作協議相關的980萬美元收入以及40萬美元的其他合作收入。在截至2022年12月31日的年度中，合作收入主要與輝瑞作為Alexion的前身Alexion期權和許可協議下的利息決定行使第一個許可期權以及第二個許可期權的到期有關，這導致收入確認為4000萬美元。

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淨收益（虧損）：截至2023年12月31日止年度的淨收入為1.323億美元，而2022年同期的淨虧損為4,640萬美元。差異主要是由於上述收入的增加。

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研發費用：截至2023年12月31日止年度的研發費用為9,220萬美元，而2022年同期為6,080萬美元。研發費用的增加主要是由於2023年期間與項目相關的支出增加，尤其是抗tau抗體計劃和SOD1計劃的製造和IND支持研究，以及Neurocrine項目支持的增加。增長也是由於2023年期間員工人數的增加（包括招聘有針對性的開發團隊來支持前進的管道）推動的薪酬成本增加。

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併購費用：截至2023年12月31日的財年，一般和管理費用為3580萬美元，而2022年同期為3,100萬美元。併購支出的增加主要是由於員工人數增加推動的薪酬成本增加，以及與2023年第四季度確認的2023年諾華協議相關的190萬美元業務發展成本。

財務指導

Voyager 致力於維持強勁的資產負債表，以支持其平臺和管道的進步和增長。Voyager繼續評估其在本期和未來時期的計劃現金需求。我們預計，我們的現金、現金等價物和有價證券，包括從諾華合作與許可協議和股票購買協議中獲得的現金，以及1月份完成的公開募股，以及預計將在Neurocrine和Novartis合作下獲得的開發成本補償、某些短期里程碑和利息收入，將足以滿足Voyager到2027年的計劃運營支出和資本支出需求。

電話會議

Voyager將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論第四季度和2023年全年財務和經營業績。要通過電話參與並參加電話直播，請在此處提前註冊。註冊後，電話參與者將收到一封確認電子郵件，詳細説明如何加入電話會議，包括撥入號碼和唯一密碼。電話會議還將在Voyager網站ir.voyagertherapeutics.com的 “投資者” 欄目上進行網絡直播，電話會議結束大約兩小時後，將在同一鏈接上重播電話會議。重播將在電話會議結束後的至少30天內提供。

關於TRACER™ Capsid Discovery PlatformVoyager的TRACER™（通過細胞類型特異表達RNA對AAV進行向性重定向）衣殼發現平臺是一個廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，能夠快速發現AAV衣殼，強力穿透血腦屏障，增強包括非人類靈長類動物（NHP）在內的多個物種的中樞神經系統（CNS）向性。在臨牀前研究中，TRACER生成的衣殼表明，與傳統的AAV衣殼相比，中樞神經系統中存在廣泛的基因表達，以及細胞和組織特異性轉導，包括傳統上難以到達的大腦區域，同時不靶向肝臟和背根神經節。作為其外部合作戰略的一部分，Voyager已經簽訂了多項合作協議，為其下一代TRACER衣殼提供渠道，從而有可能使其合作伙伴的基因療法計劃能夠治療各種疾病。

關於旅行者療法

Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家生物技術公司，致力於利用人類遺傳學的力量來改變並最終治癒神經系統疾病。我們的研發項目包括針對阿爾茨海默氏病、肌萎縮性側索硬化 (ALS)、帕金森氏病和其他多種中樞神經系統疾病的項目。我們的許多項目都源自我們的 TRACER™ AAV 衣殼發現平臺，我們已使用該平臺生成新型衣殼和鑑定相關受體，從而有可能在靜脈給藥後遺傳藥物提高大腦滲透率。我們的一些項目是全資擁有的，還有一些正在與包括Alexion、阿斯利康罕見病、諾華製藥股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.在內的合作伙伴一起推進。欲瞭解更多信息，請訪問www.voyagertherapeutics.com。

旅行者療法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的註冊商標，TRACER™ 是商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，以1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款為目的。使用 “期望”、“將”、“相信”、“預測”、“潛在”、“觸發” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager就Voyager推進其基於AAV的基因治療計劃和tau抗體計劃的能力發表的所有聲明，包括對Voyager實現其潛在開發候選藥物的臨牀前和臨牀開發里程碑的期望，例如IND申請、臨牀試驗的啟動和概念驗證的生成；Voyager在Neurocrine和Novartis合作下推進基因療法候選產品的能力；Voyager的預期財務業績，包括預計收貨人為Voyager的收入或合作伙伴的報銷款項；以及Voyager的現金流和產生足夠現金資源以使其能夠繼續開展業務和運營的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陳述均基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為此類前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與Voyager的預期存在重大差異。此類風險和不確定性包括 Voyager 技術平臺的持續開發，包括 Voyager 的 TRACER 平臺及其抗體篩選技術；啟動和進行動物模型臨牀前研究的能力；第三方開發可能與 Voyager 的 TRACER 衣殼發現平臺競爭的衣殼識別平臺；Voyager 創建和保護與 TRACER 衣殼發現平臺 Capsid 相關的知識產權的能力由平臺識別，以及Voyager管道項目的開發候選項目；Voyager臨牀前和臨牀研究的啟動、時機、進行和結果；Voyager根據Voyager現有許可或合作協議獲得項目報銷、開發或商業化里程碑、期權行使和其他付款的可能性或時間；Voyager按旅行者及第三方可接受的條款與其他方談判和完成許可或合作協議的能力；吸引和保留才華橫溢的董事、員工和承包商；以及足夠的現金資源為其運營提供資金和實現其公司目標。

這些聲明還受到許多重大風險和不確定性的影響，Voyager向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告中對此進行了描述。新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，任何前瞻性陳述僅代表截至發佈之日。除非法律要求，否則Voyager沒有義務公開更新或修改這些信息或任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯繫人

特里斯塔·莫里森，NACD.DC，tmorrison@vygr.com

投資者：亞當·貝羅博士，abero@kendallir.com

媒體：布魯克·申金，brooke@scientpr.com

精選財務信息

（金額以千美元計，每股數據除外）

（未經審計）


	三個月已結束				年末
	十二月三十一日				十二月三十一日
運營報表項目：	2023		2022		2023		2022
協作收入	$	90,061	$	(1,550)	$	250,008		40,907
運營費用：
研究和開發		25,756		14,551		92,172		60,764
一般和行政		10,242		8,462		35,822		30,980
運營費用總額		35,998		23,013		127,994		91,744
營業收入（虧損）		54,063		(24,563)		122,014		(50,837)
其他收入總額		3,154		953		11,724		4,445
所得税前收入（虧損）		57,217		(23,610)		133,738		(46,392)
所得税準備金		822		16		1,408		16
淨收益（虧損）	$	56,395	$	(23,626)	$	132,330	$	(46,408)

基本每股淨收益（虧損）	$	1.28	$	(0.61)	$	3.08	$	(1.21)
攤薄後每股淨收益（虧損）		1.25		(0.61)		2.97		(1.21)

已發行普通股的加權平均值，基本		43,983,990		38,547,652		43,020,747		38,356,810
已發行普通股的加權平均值，攤薄		45,078,511		38,547,652		44,569,334		38,356,810


	十二月三十一日
精選資產負債表項目	2023		2022
現金、現金等價物和有價證券	$	230,875	$	118,848
總資產	$	351,281	$	159,356
應付賬款和應計費用	$	18,427	$	10,382
遞延收入	$	75,240	$	65,827
股東權益總額	$	236,320	$	59,020

GAAP 與非公認會計準則財務指標

Voyager的財務報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）編制的，代表向證券交易委員會報告的收入和支出。Voyager在本新聞稿中提供了某些未按照公認會計原則編制的財務信息，包括預計現金、淨合作收入和淨研發費用，後兩者不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）報銷我們在合作協議下開展臨牀前開發活動所產生的費用的影響。管理層使用這些非公認會計準則指標來評估公司的經營業績，從而可以對其業務趨勢進行有意義的逐期比較和分析。管理層認為，此類非公認會計準則指標對於將當前業績與前期業績進行比較非常重要，並且有助於投資者和金融分析師評估公司的經營業績。非公認會計準則財務指標無需統一適用，未經審計，不應孤立考慮。非公認會計準則指標使投資者和金融分析師能夠更好地瞭解我們的淨收入和淨研發費用，而不會受到Neurocrine成本的直通影響。此處提供的非公認會計準則財務信息應與根據公認會計原則提供的財務信息一起考慮，但不能替代這些信息。鼓勵投資者審查這些非公認會計準則指標與下文列出的最直接可比的GAAP財務指標的對賬情況。

截至2023年12月31日，公司的預計現金為4.31億美元，其中包括截至2023年12月31日的2.309億美元現金、現金等價物和有價證券，經2023年諾華合作協議和我們在2024年1月承保的公開募股中獲得的總收益進行了調整。這不包括與執行諾華合作或公開募股相關的任何成本。


GAAP指標與非GAAP指標的對賬
（以千計）
	三個月已結束				年初至
	十二月三十一日				十二月三十一日
	2023		2022		2023		2022
GAAP 合作收入	$	90,061	$	(1,550)	$	250,008	$	40,907
為有償研發服務確認的收入（注1）	$	3,052	$	257	$	10,095	$	836
淨協作收入	$	87,009	$	(1,807)	$	239,913	$	40,071

GAAP 研發費用總額	$	25,756	$	14,551	$	92,172	$	60,764
報銷研發服務所產生的開支（注1）	$	3,052	$	257	$	10,095	$	836
研發費用淨額	$	22,704	$	14,294	$	82,077	$	59,928

注1：根據公司與Neurocrine的現有合作協議，根據聯合指導委員會商定的工作計劃和預算，Neurocrine已同意承擔公司為每個Neurocrine合作計劃開展臨牀前開發活動所產生的所有費用。在此期間提供的有償研發服務計入公司合併運營報表中的合作收入和研發費用。在截至2023年12月31日的三個月和十二個月中，我們分別承擔了310萬美元和1,010萬美元的有償研發服務，計入合作收入和研發費用。在截至2022年12月31日的三個月和十二個月中，我們分別承擔了30萬美元和80萬美元的有償研發服務，計入合作收入和研發費用。