PepGen 獲美國 FDA 快速通道認定用於治療 1 型肌強直性營養不良症的 PGN-EDODM1
波士頓，2024年2月20日——PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）是一家臨牀階段的生物技術公司，正在推進下一代寡核苷酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方式。該公司今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予治療1型肌強直營養不良症（DM1）的研究候選藥物 PGN-EDODM1 Fast Track。）。PepGen總裁兼首席執行官詹姆斯·麥克阿瑟博士説：“獲得美國食品藥品管理局的 PGN-EDODM1 快速通道認定是我們努力為DM1社區提供潛在變革性療法的重要里程碑。”“DM1患者目前沒有針對疾病根本原因的治療方案，這會導致神經肌肉症狀進行性並縮短預期壽命。根據可靠的臨牀前數據，我們現在正在進行的 FREEDOM-DM1 1 期試驗中評估 PGN-EDODM1，並預計將在今年晚些時候公佈初步數據。我們認為，PGN-EDODM1 有可能改變疾病，改善 DM1 患者的預後。”
FDA的Fast Track認證旨在促進開發和加快對治療嚴重疾病和滿足未滿足醫療需求的候選藥物的審查，目標是儘早為患者提供重要的新藥。候選藥物獲得快速通道認證後，鼓勵FDA和製藥公司在整個藥物開發和監管審查過程中儘早和頻繁地進行溝通。溝通頻率可確保問題得到快速解決，這通常可以使患者更早地獲得藥物批准和獲得。有關快速通道認證的更多信息，請訪問美國食品和藥物管理局網站（www.fda.gov）。
PGN-EDODM1 目前正在進行的 FREEDOM-DM1 1 期臨牀試驗中接受評估，該試驗旨在治療 DM1 患者。該公司預計將在2024年報告該試驗的初步數據。（ClinicalTrials.gov 標識符：NCT06204809）
該公司此前宣佈，美國食品藥品管理局於 2023 年 9 月授予 PGN-EDODM1 孤兒藥稱號。
關於 PGN-EDODM1
PGN-EDODM1 是一種正在研究的候選藥物，旨在提供肽偶聯的反義寡核苷酸 (ASO) 以恢復細胞功能。DM1 是由於 CUG 重複序列的擴增引起的，這些重複序列在 DMPK RNA 中形成髮夾環，從而導致 MBNL1 蛋白（一種關鍵的 RNA 處理因子）被封存。MBNL1 的封存會導致下游拼接錯誤事件和許多蛋白質的異常表達，這些蛋白質在肌肉和其他全身功能（例如內分泌、胃腸道、中樞神經系統）中起着至關重要的作用。通過專門阻斷毒性 DMPK 轉錄本 CUG 重複的內容，PGN-EDODM1 的目標是
解放 MBNL1 蛋白，恢復下游剪接和肌肉和其他全身功能。
關於 1 型肌強直性營養不良症 (DM1)
1 型肌強直性營養不良症或 DM1（也稱為斯坦納特氏病）是一種漸進性致殘、可縮短壽命的遺傳性疾病。DM1 是該疾病中最常見的形式，通常也是最嚴重的形式。據估計，DM1將影響美國的4萬人，影響歐洲超過74,000人。DM1 患者的平均預期壽命為 45-60 歲。DM1 患者通常表現為肌張力障礙（肌肉僵硬或收縮）、肌肉無力以及心臟和呼吸系統異常。許多 DM1 患者還會出現白天過度嗜睡、疲勞以及嚴重影響其生活質量的胃腸道或認知功能障礙。
關於 PepGen
PepGen Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，正在推進下一代寡核苷酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方式。PepGen 的增強遞送寡核苷酸（EDO）平臺建立在十多年的研發基礎上，利用穿透細胞的肽來提高偶聯寡核苷酸療法的吸收和活性。使用這些 EDO 肽，我們正在開發一系列寡核苷酸候選療法，旨在針對嚴重疾病的根本原因。
前瞻性陳述
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“意願” 等詞語以及這些詞語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表述來識別。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於有關我們的候選產品（包括 PGN-EDODM1）的治療潛力和安全性概況、我們的技術（包括我們的 EDO 平臺）、臨牀試驗的設計、啟動和實施，包括我們 FREEDOM-DM1 1 期試驗的預期時間表和初步數據報告、劑量水平、監管互動（包括候選產品的開發路徑）以及我們的財務資源和現金流的陳述。
本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅基於截至本新聞稿發佈之日的當前預期、估計和預測，並且存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與以下風險相關的風險：延遲或未能成功啟動或完成我們正在進行和計劃中的候選產品（包括 PGN-EDODM1）的開發活動；我們的
讓患者參與我們的臨牀試驗（包括 FREEDOM-DM1）的能力；我們對臨牀和臨牀前研究結果的解釋可能不正確，或者我們可能無法觀察到基於先前臨牀或臨牀前結果預測的臨牀測試中的治療活性水平；我們的候選產品，包括 PGN-EDODM1，可能不安全有效，或者在我們的臨牀試驗中表現出安全性和有效性；我們的監管互動產生的不良結果，包括監管審查、審批許可或批准的延遲監管機構對我們的計劃進行審查，包括批准開始對我們的候選產品進行計劃中的臨牀研究，或要求修改我們的開發計劃的其他監管反饋，每種情況都包括我們的 FREEDOM-DM1 計劃；監管框架的變化超出我們的控制範圍；與我們的開發活動或對我們的財務資源和現金流產生不利影響的其他事件相關的支出意外增加；以及我們在某些或所有方面對第三方的依賴我們的產品製造、研究以及臨牀前和臨牀測試。我們向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告和10-Q表季度報告中描述了與PepGen計劃和運營相關的其他風險。除非法律要求，否則PepGen明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
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