EX-99.1

附錄 99.1

LOGO

Wave Life Sciences公佈2023年第四季度和全年財務業績並提供業務最新情況

INHBE 主要臨牀候選人入選；有潛力一流的通過強效而持久的沉默來治療肥胖，在不損失肌肉質量的情況下減肥，減少內臟脂肪，每六個月或每年進行一次皮下給藥；臨牀試驗預計在2025年第一季度啟動

WVE-006 的 Restoraation-1 臨牀試驗正在進行劑量遞增，業界首款臨牀上的 RNA 編輯候選藥物；GalNAC 藥理學翻譯如預期，以及機制證明來自 Restoraation-2 中 AATD 患者的數據有望在 2024 年出現

來自 DMD 的 WVE-N531 可能註冊的 FORWARD-53 試驗的肌萎縮素數據有望在 2024 年第三季度推出；在 A 部分臨牀試驗中實現了業界領先的外顯子跳躍水平、肌肉組織濃度和肌源性幹細胞分佈

WVE-003 多劑量高清數據及延期隨訪計劃於 2024 年第二季度進行；同類首創該程序旨在降低突變體 HTT，同時避免野生型 HTT

截至2023年12月31日，現金及現金等價物為2億美元；2024年第一季度從葛蘭素史克獲得額外3,400萬美元里程碑式付款，以及全面行使綠鞋期權的淨收益，預計將持續到2025年第四季度；現有合作下的額外預期款項將在2024年及以後支付

美國東部時間今天上午 8:30 舉行的投資者電話會議和網絡直播

馬薩諸塞州劍橋，2024年3月6日，Wave Life Sciences Ltd.（納斯達克股票代碼：WVE）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於釋放RNA藥物改變人類健康的廣泛潛力，今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績，並提供了業務最新情況。

Wave Life Sciences總裁兼首席執行官保羅·博爾諾説，經過一年的執行和巨大進展，我們進入2024年，資本充足，處於獨特的地位，能夠通過三種不同的模式提供多種高影響力的臨牀數據讀取，並釋放我們在罕見和流行病領域的研發渠道的廣泛潛力。我們正在迅速加快下一代Galnac-siRNA INHBE肥胖項目的開發，並受到新興臨牀前數據的鼓舞，這些數據支持潛在的一流的該程序的個人資料。與我們的第一代數據相比，這些數據表明，低劑量單劑量後的擊倒力、效力和耐久性更高，更重要的是，這些數據表明，脂肪量減少且肌肉質量沒有損失，體重顯著減輕。

博爾諾博士繼續説，在努力推進INHBE計劃的同時，我們也在繼續推進臨牀試驗。我們仍然處於 RNA 編輯創新的最前沿，預計將於 2024 年在 AATD 中提供 WVE-006 的機制證明數據。這些數據將解鎖我們快速發展的全資編輯候選人渠道。除編輯外，我們仍有望在第二季度提供我們新型的等位基因選擇性亨廷頓舞蹈症計劃的多劑量數據，並可能在第三季度提供我們在DMD的 FORWARD-53 試驗的註冊數據。對於Wave來説，未來幾個月有可能帶來真正的變革。

LOGO

近期業務亮點

AATD 和 AiMer 管道（RNA 編輯）

Restoraation-1 臨牀試驗的劑量增加仍在進行中；臨牀項目正在調查 WVE-006 作為第一劑和一流的α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的治療。

WVE-006 是一種 GalnaC 偶聯、皮下傳輸、編輯 RNA 的寡核苷酸，專為治療 AATD 相關的肺部疾病、肝臟疾病或兩者兼而有之而設計。

RestoraAtion 臨牀計劃正在評估 WVE-006 是否存在 AATD，包括健康志願者（Restoraation-1）以及具有純合子 pi*zz 突變（Restoraation-2）的患者。它旨在提供一條通往的有效路徑機制證明通過恢復血清中野生型 α-1 抗胰蛋白酶 (M-AAT) 蛋白來測量。

2023年第四季度，Wave開始給藥Restoraation-1，，這使葛蘭素史克支付了2000萬美元的里程碑式付款。劑量仍在增加，WVE-006s在健康志願者中的藥理學正在按預期轉變。

除了 WVE-006 之外，Wave 正在推進針對一系列高影響力 Galnac 肝臟和肝外靶標的全資 RNA 編輯療法產品線。Wave利用其由遺傳數據集和深度學習模型提供支持的專有edit-verse，確定了幾種新的RNA編輯靶標，這些靶標利用易於獲得的生物標誌物，提供了有效的途徑概念驗證在人類身上，代表着有意義的商業機會。Wave計劃在2024年為其推進的RNA編輯項目共享新的臨牀前數據。

預計即將到來的里程碑：Wave預計將交付機制證明來自 2024 年 AATD 患者的 Restoraation-2 的數據。

肥胖 (siRNA)

被選為INHBE項目的首席臨牀候選人，可能是一流的肥胖概況和加快的臨牀開發時間表。

今天，Wave宣佈甄選其INHBE首席臨牀候選人，超出了先前的預期，現在計劃最早在2024年年底提交其INHBE項目的臨牀試驗申請。

Waves INHBE 臨牀候選藥物是一種 GalnaC 小幹擾 RNA (siRNA)，它採用了 Waves 下一代代 siRNA 格式，旨在通過敲除 RNA 使INHBE（抑制素 βE）基因靜音，目標是誘導脂肪分解（脂肪燃燒），同時保持肌肉質量以恢復和維持健康的新陳代謝狀況。

INHBE 功能喪失(LoF) 雜合子人類攜帶者具有良好的心臟代謝特徵，包括減少腹部肥胖並降低患上 2 型糖尿病和冠狀動脈疾病的機率。沉默INHBE有望概述這些LoF攜帶者的心臟代謝特徵，還可能解決GLP-1作為單一療法或用作GLP-1輔助療法的侷限性。

LOGO

臨牀前小鼠模型的關鍵數據亮點包括：

高強度消音 (ED50)

支持一個低個位數劑量後可實現持久的消音每六個月一次或每年皮下給藥

在不損失肌肉質量的情況下減肥

減少脂肪量，優先考慮內臟脂肪，這與人類遺傳學中INHBE LoF 載體的概況一致

預計即將到來的里程碑：Wave預計將在2025年第一季度啟動其INHBE候選藥物的臨牀試驗。

DMD（外顯子跳過）

推進 FORWARD-53 臨牀試驗；在 MDA 臨牀與科學會議上的多場演講重點介紹了差異化特徵，包括業界領先的外顯子跳過、肌肉組織濃度和肌源性幹細胞分佈。

Waves WVE-N531 項目針對患有杜興氏肌營養不良症 (DMD) 的男孩，該項目旨在誘導內源性、功能性肌萎縮蛋白蛋白的產生。

本週，在 2024 年 MDA 臨牀與科學會議上，Wave 發佈了多張重點介紹 WVE-N531 的海報。這些海報以Waves WVE-N531 試驗A部分的數據為特色，顯示了業界領先的外顯子跳躍水平為53％，肌肉組織濃度為42微克/克（42,000 納克/克），以及所有研究參與者的幹細胞分佈。

WVE-N531 目前正在進行的 FORWARD-53 臨牀試驗中正在對 11 名患有 DMD 的男孩進行評估，該試驗有能力評估每隔一週給藥 10 mg/kg 劑量 24 周和 48 周後的功能性、內源性肌萎縮素的表達。的主要終點是肌營養素蛋白水平，該試驗還將評估藥代動力學、數字和功能終點以及安全性和耐受性。

在 FORWARD-53 試驗取得積極結果之前，公司正計劃推進更廣泛的 DMD 產品線，使用可跳過其他外顯子的 PN 修飾寡核苷酸，目標是為更多患有 DMD 的男孩提供新的治療選擇。

預計即將到來的里程碑：Wave預計將在2024年第三季度提供數據，包括來自24周的肌肉活檢中的肌萎縮蛋白蛋白表達。

HD（反義沉默）

在一年一度的 CHDI 會議上，重點介紹了 WVE-003 和野生型 HTT 的防護。

WVE-003 是一個同類首創正在研究的等位基因選擇性亨廷頓氏病（HD）療法，旨在減少突變亨廷頓（mHTT）蛋白，同時保留健康的野生型亨廷頓蛋白（wthTT）蛋白。由於 wthTT 功能對中樞神經系統健康的重要性以及 mHTT 可能破壞 wthTT 功能，在保持 wthTT 蛋白表達和功能的同時選擇性降低 mHTT 可能比非選擇性降低 HTT 治療亨廷頓舞蹈症的方法更具優勢。

與安慰劑相比，WVE-003 顯示，腦脊液中的單劑量平均mHTT降低了35％，同時保留了wthTT，如先前在2022年9月分享的那樣。

SELECT-HD 臨牀試驗中正在進行的多劑量部分是評估一組 24 名亨廷頓舞蹈症患者每八週接受 30 毫克劑量的 WVE-003。

正在進行的SELECT-HD臨牀試驗的數據將構成決策的基礎，以推動Waves推進該計劃，包括支持武田的選擇加入套餐。

預期的里程碑：Wave預計將在2024年第二季度報告30毫克多劑量隊列的數據，並延長隨訪時間，以及所有單劑量數據。

LOGO

財務要聞

截至2023年12月31日，現金及現金等價物為2.04億美元，而截至2022年12月31日為8,850萬美元。現金同比增長主要歸因於葛蘭素史克合作組織獲得的1.7億美元現金以及2023年12月發行的9,360萬美元淨收益，部分被該年度的淨虧損所抵消。2023年12月31日之後，Wave從葛蘭素史克獲得了2,000萬美元的里程碑式付款，並從全面行使與2023年12月融資相關的綠鞋期權中獲得了1,400萬美元的淨收益。

Wave預計，其目前的現金和現金等價物將足以為2025年第四季度的運營提供資金。該公司在葛蘭素史克和武田的合作下可能的未來里程碑和其他付款不包括在其現金流中。

2023年第四季度的收入為2910萬美元，而去年同期季度的收入為120萬美元。2023 年的收入為 1.133 億美元，而 2022 年為 360 萬美元。收入的增長歸因於該公司與葛蘭素史克和武田的合作所獲得的收入。

2023年第四季度的研發支出為3,410萬美元，而2022年同期為 3,110萬美元。2023年全年研發費用為1.30億美元，而2022年為1.159億美元。

2023年和2022年第四季度的一般和管理費用均為1,370萬美元。2023年全年的一般和管理費用為5,130萬美元，而2022年為5,050萬美元。

2023年第四季度的淨虧損為1,630萬美元，而上一季度的淨虧損為4,370萬美元。2023年全年淨虧損為5,750萬美元，而2022年為1.618億美元。由於2023年合作伙伴獲得了可觀的收入，淨虧損比上年大幅改善。

投資者電話會議和網絡直播Wave將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行投資者電話會議，回顧第四季度和2023年全年財務業績和管道更新。可以通過訪問Wave Life Sciences網站投資者關係欄目的 “投資者活動” 來觀看電話會議的網絡直播： https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/events。計劃參與實時電話問答部分的分析師可以通過以下音頻會議鏈接加入電話會議：可在此處獲得。註冊後，參與者將收到撥入信息。直播結束後，網絡直播的存檔版本將在Wave Life Sciences網站上公佈。

關於Wave Life Sciences Wave Life Sciences（納斯達克股票代碼：WVE）是一家生物技術公司，致力於釋放RNA 藥物改變人類健康的廣泛潛力。Waves RNA 藥物平臺，PRISM^TM，結合了多種模式、化學創新和對人類遺傳學的深刻見解，實現了治療罕見和流行疾病的科學突破。其RNA靶向模式工具包包括編輯、剪接、RNA幹擾和反義沉默，為Wave提供了無與倫比的能力，用於設計和可持續交付最適合疾病生物學的候選藥物。Wave的多元化研發項目包括杜興氏肌肉萎縮症、Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症和亨廷頓氏病的臨牀項目，以及肥胖症的臨牀前項目。在 “重新構想可能” 的號召下，Wave正在引領人們走向一個人類潛能不再受疾病負擔阻礙的世界。Wave 總部位於馬薩諸塞州劍橋。有關Waves科學、管道和人員的更多信息，請訪問www.wavelifesciences.com並在X（前身為推特）和LinkedIn上關注Wave。

LOGO

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關我們的目標、信念、期望、戰略、目標和計劃的前瞻性陳述，以及其他不一定基於歷史事實的陳述，包括有關以下內容的陳述：預期啟動、場地激活、患者招募、患者入組、給藥、數據生成和報告以及臨牀試驗的完成，包括與監管機構的互動以及基於這些數據的任何潛在註冊以及此類事件的公告；那個我們臨牀試驗的協議、設計和終點；我們臨牀試驗項目的未來表現和結果；未來的臨牀前活動和計劃；監管機構申報；我們合作的進展和潛在收益；我們合作中可能實現的里程碑以及獲得的現金款項；我們的臨牀前數據預測我們的化合物在人體中的行為的潛力；我們對未來候選產品的確定和預期時機及其治療潛力; 預期的與競爭對手相比，我們的候選療法和產品線的優勢；我們使用各種模式設計化合物的能力以及該方法的預期收益；我們的 PRISM 藥物發現和開發平臺的廣度和多功能性；我們的立體純寡核苷酸與立體隨機寡核苷酸相比的預期益處；我們的 RNA 編輯能力，包括 AIMers，與其他平臺相比的潛在優勢；我們的某些項目可能出現一流的要麼同類第一；我們針對INHBE的Galnac偶聯的 siRNA計劃的潛在好處；我們的編輯版本可能為我們確定新的RNA編輯靶標帶來的潛在好處；我們的項目相對於潛在競爭對手的狀況和進展；我們專有製造工藝和內部製造能力的預期收益；RNA藥物的總體好處；我們的知識產權和支持我們知識產權的數據；我們現金流的預期持續時間；我們的預期資本用途；以及我們的對任何潛在的全球宏觀事件對我們業務的影響的預期。由於各種重要的因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述中顯示的結果存在重大差異，包括：我們為藥物發現和開發工作提供資金並在需要時籌集額外資金的能力；我們的臨牀前計劃產生足以支持臨牀試驗申請的數據的能力及其時機；我們項目的臨牀結果及其時機，這可能不支持我們候選產品的進一步開發；監管的權威機構及其對我們的適應性試驗設計的接受程度，這可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展；我們在管理監管相互作用和未來臨牀試驗方面的有效性；PRISM 的有效性；我們的 RNA 編輯能力和 AIMers 的有效性；我們在臨牀試驗中證明候選人的治療益處的能力，包括我們開發多種治療模式候選藥物的能力；我們對第三方的依賴，包括合同研究組織、合同製造組織、合作者和合作夥伴；我們為支持我們的計劃和增長而製造藥物材料或與第三方簽訂合同的能力；我們獲得、維護和保護知識產權的能力；我們對侵權者執行專利和捍衞我們的專利組合免受第三方挑戰的能力；為我們所追求的適應症開發療法的其他人的競爭；我們維護實現這一目標所需的公司基礎設施和人員的能力我們的目標；以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的最新10-K表年度報告以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中標題為 “風險因素” 的信息。我們沒有義務更新本新聞稿中包含的信息以反映隨後發生的事件或情況。

LOGO

WAVE 生命科學有限公司

未經審計的合併資產負債表

（以千計，股份金額除外）


	2023年12月31日			2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	200,351		$	88,497
應收賬款		21,086
預付費用		9,912			7,932
其他流動資產		4,024			2,108

流動資產總額		235,373			98,537
長期資產：
財產和設備，扣除截至2023年12月31日和2022年12月31日分別為42,709美元和37,846美元的累計折舊		13,084			17,284
經營租賃使用權資產		22,637			26,843
限制性現金		3,699			3,660
其他資產		156			62

長期資產總額		39,576			47,849

總資產	$	274,949		$	146,386

負債、A系列優先股和股東權益（赤字）
流動負債：
應付賬款	$	12,839		$	16,915
應計費用和其他流動負債		16,828			17,552
遞延收入的本期部分		150,059			31,558
經營租賃負債的當前部分		6,714			5,496

流動負債總額		186,440			71,521
長期負債：
遞延收入，扣除流動部分		15,601			79,774
經營租賃負債，扣除流動部分		25,404			32,118
其他負債					190

長期負債總額		41,005			112,082

負債總額	$	227,445		$	183,603

A 系列優先股，無面值；2023 年和 2022 年 12 月 31 日已發行和流通的 3,901,348 股股票	$	7,874		$	7,874

股東權益（赤字）：
普通股，無面值；分別於 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日已發行和流通的 119,162,234 股和 86,924,643 股	$	935,367		$	802,833
額外的實收資本		129,237			119,442
累計其他綜合虧損		(124	)		(29	)
累計赤字		(1,024,850	)		(967,337	)

股東權益總額（赤字）		39,630			(45,091	)

負債總額、A系列優先股和股東權益（赤字）	$	274,949		$	146,386

LOGO

WAVE 生命科學有限公司

未經審計的合併經營報表和綜合收益（虧損）

（以千計，股票和每股金額除外）


	截至12月31日的三個月						截至12月31日的十二個月
	2023			2022			2023			2022
收入	$	29,056		$	1,239		$	113,305		$	3,649

運營費用：
研究和開發		34,074			31,078			130,009			115,856
一般和行政		13,664			13,724			51,292			50,513

運營費用總額		47,738			44,802			181,301			166,369

運營損失		(18,682	)		(43,563	)		(67,996	)		(162,720	)
其他收入，淨額：
股息收入和利息收入，淨額		1,844			825			7,928			1,571
其他收入（支出），淨額		582			(290	)		1,878			7

其他收入總額，淨額		2,426			535			9,806			1,578

所得税前虧損		(16,256	)		(43,028	)		(58,190	)		(161,142	)
所得税優惠（準備金）					(681	)		677			(681	)

淨虧損	$	(16,256	)	$	(43,709	)	$	(57,513	)	$	(161,823	)

歸屬於普通股股東的每股淨虧損基本和攤薄後	$	(0.15	)	$	(0.47	)	$	(0.54	)	$	(2.05	)

用於計算歸屬於普通股東的每股淨虧損的加權平均普通股基本和攤薄後的淨虧損		109,627,549			93,993,638			106,097,268			78,855,810

其他綜合損失：
淨虧損	$	(16,256	)	$	(43,709	)	$	(57,513	)	$	(161,823	)
外幣折算		58			94			(95	)		(210	)

綜合損失	$	(16,198	)	$	(43,615	)	$	(57,608	)	$	(162,033	)

投資者聯繫人：

Kate Rausch

+1 617-949-4827

krausch@wavelifesci.com

媒體聯繫人：

艾麗西亞·蘇特

+1 617-949-4817

asuter@wavelifesci.com