附錄 99.1
| 新聞稿 |
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NEJM上發佈的2期數據顯示，弗雷沙利單抗有可能作為複發性多發性硬化症的高效療法
| | 大劑量弗雷沙利單抗顯著降低了疾病活性，表明新的腦部病變減少了89％ |
| | 複發性多發性硬化症和非複發性進行性多發性硬化症 的三期試驗目前正在進行中 |
巴黎，2024年2月15日。 《新英格蘭醫學雜誌》公佈了一項陽性的2期臨牀試驗結果，該結果表明frexalimab顯著減緩了復發 多發性硬化症（MS）患者的疾病活動，相當於在第12周高峯期和高峯期新增鎵增強（GdE）T1腦部病變減少了89％和79％ 與安慰劑相比，低劑量治療組達到 研究的主要終點。研究結果還顯示，兩種劑量的弗雷沙利單抗都能顯著減少新的或擴大的T2病變，這是該研究的次要終點。Frexalimab 是賽諾菲新的第二代研究中 抗 CD40L 抗體，它具有獨特的作用方法，有可能在不導致淋巴細胞消耗的情況下解決多發性硬化症的急性和慢性神經炎症。這些數據之前曾在多發性硬化症聯盟 中心2023年年會上公佈。
帕特里克·維爾默什，醫學博士
裏爾大學，CHU 裏爾，法國
這些已發佈的frexalimab的2期研究結果不僅代表了多發性硬化症的潛在 治療方面的重要數據，而且對更廣泛的多發性硬化症社區而言。值得注意的是，在第12周，兩種劑量的弗雷沙利單抗都減少了新病變，這是衡量多發性硬化症活動性炎症的標準指標，並且隨着時間的推移持續良好，耐受性良好， 尤其是在高劑量的弗雷沙利單抗時，96％的患者在治療24周後沒有新的活動性病變。
結果 發佈於 NEJM源自2期臨牀試驗，該試驗將129名複發性多發性硬化症的成年人隨機接受兩劑抗CD40L抗體弗雷沙利單抗（分別為高劑量和 低劑量治療組的n=52和n=51）或匹配的安慰劑（分別為n=12和n=14；合併用於療效分析）。在高劑量治療組中，參與者每4周靜脈注射1200毫克的弗雷沙利單抗 ，負荷劑量為1800毫克。在低劑量治療組中，參與者每2周皮下接受300毫克的弗雷沙利單抗，負荷劑量為600 mg。經過12周的治療，兩次 劑量的弗雷沙利單抗均顯著減少：
| | 第12周新增的GdE T1病變數量，比率為0.11（95% 置信區間，0.03 至 0.38）和0.21（95% 置信區間，0.08 至 0.56），對應於高劑量和低劑量治療組與主要終點安慰劑相比降低了89％和79％。 |
| | 第12周新增/擴大的T2病變數量，比率為0.08（95％置信區間，0.03至0.26）和0.14（95％置信區間，0.05至0.41），相當於高劑量和低劑量治療組與安慰劑相比分別減少92％和86％，這是次要終點。 |
| | 第12周的GdE T1病變總數提供的比率分別為0.12（95% 置信區間，0.04比0.36）和0.20（95% 置信區間，0.07比0.53），相當於減少88％和80％，這是另一個次要終點。 |
隨着時間的推移，兩個治療組對主要終點的影響持續存在，高劑量弗雷沙利單抗 治療組的減少幅度更大，因為這些研究參與者中有96％在第24周沒有新的GdE T1病變。
探索性 終點研究了多發性硬化症影響量表29（MSIS-29）（患者報告的結果）、血漿神經絲輕鏈（nFl）（已被確定為神經軸突損傷和多發性硬化症病活性的生物標誌物）以及炎症活動的生物標誌物 CXCL13 的血漿水平的變化。超過12周的治療，患者報告的結果
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