Courageous Innovation Clinical Showces將於2024年2月21日舉行,致力於將改變遊戲規則的基因和細胞療法及疫苗推向市場,並更加努力地為全球患者提供機會


前瞻性陳述 2 本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述,這些陳述受風險和不確定性的影響。在某些情況下,我們可能會使用 “預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、“繼續”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 等術語或其他表達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。此類聲明包括但不限於有關我們的臨牀開發活動和相關預期時間表的聲明。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響,這些因素可能導致實際事件或結果與我們當前的預期存在重大差異。這些以及其他風險和不確定性在我們向美國證券交易委員會(SEC)提交的定期文件中得到了更全面的描述,包括我們向美國證券交易委員會(SEC)提交的季度和年度報告中題為 “風險因素” 的部分中描述的風險因素。我們在本演示文稿中做出的任何前瞻性陳述僅代表截至本演示文稿之日。除非法律要求,否則在本演示文稿發佈之日之後,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因,我們都沒有義務更新本演示文稿中包含的前瞻性陳述。


3 議程開幕:Ocugen Modifier 基因療法平臺和項目最新情況董事長、首席執行官兼聯合創始人尚卡爾·穆蘇努裏博士:Ocugen 修飾基因療法市場潛力首席安全官兼研發負責人阿倫·烏帕迪亞博士:Ocugen Q&A 10 分鐘休息小組討論:臨牀中的修飾基因療法和 OCU400 由董事總經理 Swayampakula Ramakanth 博士主持 H.C. Wainwright 的股票研究 • Lejla Vajzovic 博士,終身眼科副教授,杜克眼科中心和杜克大學玻璃體視網膜獎學金項目主任大學醫學院 • 林拜倫博士,眼科教授,邁阿密大學眼科特聘主任 Mark J. Daily 博士 • 修飾基因療法發明者、哈佛醫學院首席執行官兼首席科學官 Shifa Precision OCU400 • 已完成 12 個月治療的 1/2 期臨牀試驗參與者


4 我們來這裏是為了通過勇敢的創新產生影響 2013年成立的賓夕法尼亞州馬爾文總部員工約61人(美國)股票代碼 OCGN 印度海得拉巴研發中心公司概述我們的價值觀 • 尊重 • 誠信 • 團隊合作 • 問責制


通過勇敢的創新,我們正在利用我們的一流平臺來解決嚴重的未滿足的醫療需求修改器基因治療平臺一流 • 治療重點:遺傳性視網膜疾病和需求未得到滿足的大型失明疾病 • 差異化因素:主基因調節劑;與基因無關的方法 • 管道:o OCU400 (Ph1/2):RP* 和 LCA**;美國食品藥品管理局的孤兒藥認定,FDA 的 RMAT 2024 年 4 月 o OCU410(Ph1/2):幹型 AMD o OCU410ST(Ph1/2):Stargardt;美國食品藥品管理局吸入疫苗平臺的孤兒藥稱號同類首創 • 治療重點:流感和 COVID-19 • 差異化因素:吸入以提高耐久性和傳播控制 • 管道:o OCU500(Preclin):COVID-19 疫苗(NIH/NIAID 下一代合作 — Preclin 計劃於 2024 年初推出)o OCU510(Preclin):流感四價 o OCU520(Preclin):COVID-19 + 流感組合再生細胞療法平臺同類首創 • 治療重點:關節軟骨利用 • 差異化因素:三維支架 • 管道:o NeoCart (Ph3):膝關節軟骨缺陷 o Ph3 目標:2H2024 o 已建成 cGMP 設施構建 FDA 的 RMAT 稱號 *RP、色素性視網膜炎 **LCA、Leber 先天性黑蒙症 5


6 進入執行年;新的7美元太平洋時間;重申買入根據臨牀進展將目標股價提高至8美元。執行高價值基因療法將提高估值 2023年實現的關鍵基因療法里程碑 • 第一個在第三階段與美國食品藥品管理局達成一致的基因療法計劃 • OCU410 Ph1/2 臨牀試驗(乾式 AMD/GA)開始給藥 • 在 OCU410ST Ph1/2 臨牀試驗 (Stargardt) 2024 年的關鍵基因療法目標里程碑中開始給藥 • 啟動 OCU400 Ph3 臨牀試驗並高效招募人員 — 符合 2026 年 BLA 的批准目標 • 繼續提供 OCU400 Ph3 臨牀更新 • 提供針對 GA 患者的 OCU410 Ph1/2 臨牀試驗的初步安全性/療效更新 • 提供針對 Stargardt 患者的 OCU410ST Ph1/2 臨牀試驗的初步安全性/療效更新 • 最終確定 OCU400 的大型製藥合作伙伴——為患者和股東實現價值最大化


Ocugen的基因療法——從根本上改變基因療法 20世紀顛覆性生物技術 • 青黴素 • 脊髓灰質炎疫苗 • 重組 DNA • 生產單克隆抗體 • 基因工程細菌 21 世紀生物技術創新 • 人類基因組完全測序 • 基因和細胞療法/CRISPR • 首款商業基因療法 • mRNA 疫苗 Ocugen 的修飾基因療法 (MGT) — 首個與廣泛突變無關的多因素基因療法 • 當前的基因療法/CRISPR:昂貴、具有突變特異性,通常可解決超罕見問題患者羣體 • Ocugen MGT:有可能通過單一療法治療廣泛的遺傳性視網膜疾病患者 • 正在研究影響數百萬人的疾病(乾性 AMD),作為生命中潛在的一次性療法 7


Ocugen 的 Modifier Gene Therapy 是一項首創的平臺技術,旨在恢復動態平衡和保持視力調節基因療法平臺一流 • 治療重點:需求未得到滿足的遺傳性視網膜疾病和較大失明疾病 • 差異化因素:“主基因調節劑”;人類(Ph 1/2)的基因無關方法已被證明可以改善 RHO 基因突變患者的視力。o OCU410 (RORA))已被證明可以有益地改變直接導致乾性年齡相關性黃斑的四種途徑 OCU400 NR2E3多種動物模型中的變性(乾性 AMD)• 正在研發中:o OCU400(Ph1/2):RP* 和 LCA**;美國食品藥品管理局/歐洲藥品管理局的孤兒藥稱號 Ph3 起始目標:2024 年 3 月/4 月 o OCU410(Ph1/2)正在進行中:GA o OCU410ST(Ph1/2)正在進行中:Stargardt Disease o 獲得美國食品藥品管理局的孤兒藥認定 *RP,色素性視網膜炎 **LCA,LCA,Lecmentosa 先天性黑蒙症 8


色素性視網膜炎:遺傳性視網膜疾病,未得到滿足的需求量高達 110,000 RP 色素性視網膜炎 (RP) • RP 是一組罕見的遺傳性疾病,涉及視網膜細胞的分解和流失 • RP 與 100 多個基因的突變有關 Leber 先天性黑蒙症 (LCA) • LCA 是一組以嚴重視力受損或失明為特徵的遺傳性視網膜疾病出生時由感光器變性和/或功能障礙引起 • LCA 與二十多個基因中一個基因的突變相關疾病概述患病率15,000 LCA 150 萬印尼盾 180,000 LCA 患者體驗現有治療選擇和目標目前批准的治療方案:Luxturna® • 僅限於 RPE65 突變患者 o 美國 RPE65 患病率:1,000 — 2,000 o RPE65 的全球患病率:6,000 個治療目標 • 由於這些疾病的進展和退行性,視力穩定對於 RP 和 LCA 患者至關重要 • 保持剩餘視力、減緩疾病進展或改善視力會顯著影響患者的生活質量視網膜炎Pigmentosa Leber 先天性黑蒙症 9


OCU400:一種用於 RP 和 LCA 1 的新型基因無關修飾基因療法 FDA 和 EMA 批准了所有 RP 和 LCA 突變的擴大孤兒藥名稱 FDA 授予與 NR2E3 和 RHO 突變相關的 RP 適應症的 RMAT 稱號 OCU400 解決了當前基因治療方法的缺點 • 針對遺傳多樣性視網膜疾病的廣譜、基因無關的方法 • 由人類核激素受體基因 NR2E3 組成,有可能保存 /改善/恢復視網膜功能 • 開發為一次性治療療法,具有單次視網膜下注射 3 期試驗將於 2024 年 3 月/4 月啟動 • FDA 已同意試驗設計和主要終點 o 基於 Ph 1/2 結果的有利設計 • 首個基因無關/多突變 Ph 3 RP 試驗 • Ph3 研究持續時間-從患者給藥起 1 年 10


• OCU400 在不同突變和劑量水平的受試者中仍然普遍安全且耐受性良好 • 療效測量顯示,接受治療的眼睛的最佳校正視力 (BCVA) 和多亮度遷移率測試 (MLMT) 以及低亮度視力 (LLVA) 呈現積極趨勢 • 89% (16/18) 的受試者在接受治療的眼睛中表現出保留或改善的狀態 • 78% (16/18) 的受試者在BCVA、LLVA或MLMT評分中表現出保留或改善的治療眼睛 • 78% 百分比(14/18)的受試者在 MLMT 評分中顯示出接受治療的眼睛的穩定或改善 • 80%(8/10)的與基線相比,RHO 突變受試者的 MLMT 分數穩定或有所提高 • RHO 患者的治療效果支持 OCU400 Ph 1/2 的基因無關作用機制安全性和有效性摘要 11


一項三期、多中心、隨機研究,旨在評估視網膜下OCU400基因療法治療色素性視網膜炎的療效、安全性和耐受性


RP 和 LCA——未滿足的需求和治療益處目標 8 • IRD,例如 RP 和 LCA,是一組影響視網膜、眼後光敏組織的異源性遺傳疾病 • 隨着時間的推移,它們通常會導致視力逐漸喪失,最終可能導致失明 • 由於這些疾病的進行性和退行性,視力的穩定對於 RP 和 LCA 患者至關重要 • 保護視力保持視力、減緩疾病進展或改善視力會顯著影響患者的生活質量。這樣的結果不僅可以提高受影響患者的生活質量,還可以為未來的治療帶來希望,最終可能導致視力恢復。• 全面護理、早期診斷和獲得新興療法是穩定RP和LCA患者視力戰略的重要組成部分 13


14 期 3 期研究設計 LDNA:亮度依賴性導航評估研究設計人羣 • 年齡在 ≥ 8 歲、臨牀和分子診斷為色素性視網膜炎的患者關鍵資格標準 • BCVA ≤ 75 個字母和 ≥ 35 個字母(ETDRS 圖表)• 能夠在 ≤ 500 勒克斯下進行 LDNA 但在篩查就診時在 ≤ 0.35 時無法通過 LDNA • 感光器終點主要 • 反應者比例(治療中 LDNA ≥ 2 勒克斯水平(從基線計算——研究:眼睛)與對照組(次要)• 應答者眼睛比例(LDNA ≥ 2 勒克斯水平)從基線開始)治療與對照組的比例 • 治療中反應者(LLVA 評分與基線相比變化 0.3logMar)與對照組的比例 BLA 申報未經治療 14


15 項第 3 階段研究:統計考量樣本量(N = 150);兩組(RHO 和基因無關)人羣 • 每個組將招收 75 名參與者 • 在每個組中,參與者(N=75)將以 2:1 的比例隨機分配到治療組(OCU400 的 2.5 x 1010 vg/eye)和未經治療的對照組 • 達到每個組的目標統計能力水平(RHO 和基因激動物)stic)。假設 • 根據先前的研究,考慮到患者隨機陽性反應功率,根據1/2期研究結果,主動治療(OCU400)的緩解率預計為 0.50 • 未經治療的對照組的反應率預計為 0.1。• 90% 假設 • 主要療效假設是,與RHO亞組的對照組相比,治療組的反應率更高 • 條件療效假設是緩解率為與基因無關亞組的對照組相比,治療效果更高。15


符合 3 期研究 “意向治療人羣” 標準的 1/2 期患者羣體* *RHO +AR-NR2E3 受試者(-不良事件,哨兵);和上限效應(RHO)受試者;^ 上限效應(AR-NR2E3)# AR-NR2E3 受試者:5 勒克斯水平的基線 MLMT;1Lux 水平的改善導致舊量表對 0-6 勒克斯水平的上限效應改善:LLVA:≥ 5 個字母變化 MLMT:1 照度水平穩定度的變化:LLVA:± 4 個字母變化 MLMT:照度等級變化 0 LDNA:亮度相關導航評估(更新的機動性課程)• 範圍廣泛光強度(0.04-500 勒克斯)和勒克斯水平(0-9)• 照度水平和勒克斯強度之間的均勻相關性 ^ # # 16


OCU400:在 RHO 患者中表現出基因不可知效應,基線穩定後的兩個參數均顯示穩定或改善:LLVA:± 4 個字母變化 MLMT:0 Lux 水平的變化:LLVA:≥ 5 個字母變化 MLMT:Lux 級別 17 變化≥1 *主要終點:治療中與對照組的反應者(LDNA ≥ 2 Lux 水平)的比例超過 50% ITT RHO 患者符合反應者標準 LDNA:亮度相關導航評估(更新的機動性課程)• 光強度範圍廣(0.04-500 勒克斯)和勒克斯級別 (0-9) • 勒克斯水平和勒克斯強度之間的均勻相關性


RP LCA 成人和兒科 • FDA 和 EMA 都授予了 RP 和 LCA 的廣泛孤兒藥稱號 • 獲得 FDA RHO 的 RMAT 稱號 NR2E3 CEP290 適應症預計將在 2024 年下半年繼續使用 LCA 適應症治療色素性視網膜炎 (RP) 2023 年 12 月,FDA 在 3 期臨牀試驗設計的關鍵方面達成一致,以評估 OCU400 對患者的基因無關效應含 RP(廣泛適應症)OCU400:臨牀開發和潛在批准的預期路徑 18 OCU400


OCU400 RP — 美國和歐盟的市場潛力 • 前五年的預計滲透率為 3%-15% • 5 年收入:470億美元預測* 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 2026 2027 2028 2030 2030 年全年收入 19% *內部建模基於:1) Wong、C.H.、Li、D.、Wang、N. 等基因療法對美國的估計年度財務影響。Gene Ther 30、761—773 (2023) 2) Gong J、Cheung S、Fasso-Opie A、Galvin O、Moniz LS、Earle D、Durham T、Menzo J、Li N、Dulgin J、Shearman MS、Fiorani C、Banhazi J、Daly A. 從成本上看遺傳性視網膜疾病對美利堅合眾國(美國)和加拿大的影響疾病視角。Clin Ophtalmol. 2021;15:2855-2866 3) 徐滿龍、翟怡、Ian M. MacDonald;色素性視網膜炎的視野進展。投資。phythalmol。簽證。Sci. 2020;61 (6): 56。• 價格假設美國:每劑75萬美元(每位患者150萬美元)• 價格假設歐盟:每劑60萬美元(每位患者120萬美元)


OCU400 RP — 美國和歐盟市場潛力 • 前五年的預計滲透率為 3%-15% • 5 年收入:470億美元預測 • 下行空間:300億美元* 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 2026 2027 2029 2030 2030 年全年收入收入下行假設 20 下行假設:• 價格假設美國:每劑42.5萬美元(每位患者850萬美元)• 價格假設歐盟:375萬美元每劑量(每位患者 75 萬美元)


OCU410 GA 市場潛力 • 美國前五年預計滲透率:2%-8%,歐盟:1%-4% • 前 5 年累計收入預測:750億美元* 0 5 10 15 20 25 2027 2028 2029 2030 2031 年收入十億美元• 價格假設美國:每劑22.5萬美元(每位患者45萬美元)• 價格假設歐盟:每劑20萬美元(每位患者40萬美元)*內部建模基於:1) Sarda SP、Heyes A、Bektas M、Thakur T、Chao W、Intorcia M、Wronski S、Jones DL。地理萎縮的人文主義和經濟負擔:系統文獻綜述。Clin Othcalmol. 2021;15:4629-4644 2) 納賓·保德爾、勞拉·布雷迪、佩蒂亞·斯特拉蒂耶娃、艾薇兒·戴利;美國(美國)、德國和保加利亞的晚期年齡相關性黃斑變性(AMD)的社會經濟負擔。投資。phythalmol。簽證。科學 2023; 64 (8): 1746. 21


22 Ocugen™ Vision 完全整合、以患者為中心的生物技術公司專注於疫苗以支持公共衞生,以及通過 “勇敢創新” 針對未滿足的醫療需求的基因和細胞療法


23 拉瑪坎斯博士是H.C. Wainwright的股票研究董事總經理,其研究重點是醫療行業。他的研究涵蓋腫瘤學、傷口健康、醫療器械、脊柱健康和人工智能藥物發現領域的公司。Ramakanth博士擁有超過二十年的生命科學股票分析師經驗以及七年的生物技術行業經驗。在加入H.C. Wainwright之前,Ramakanth博士曾在傑富瑞和美林證券擔任初級分析師,負責大盤股藥品。拉瑪坎斯博士還曾在First Albany和Rodman & Renshaw擔任初級分析師,主要研究生物技術公司。他還進行了基準研究,並領導了Regeneron Pharmicals, Inc.的臨牀前藥物開發小組。他的教育背景包括猶他大學藥理學/毒理學博士學位、羅格斯大學工商管理碩士學位、奧本大學藥學碩士學位和印度BITS Pharm(榮譽)學士學位。拉瑪坎斯博士還在德克薩斯大學醫學博士安德森癌症中心完成了博士後獎學金。Swayampakula Ramakanth,博士


尼娜·海德爾博士海德爾博士是希法精密的創始人。希法精密是一位世界知名的遺傳學家,也是富有遠見的科學家,她為臨牀帶來了多種基因療法。她曾在哈佛醫學院、國家衞生研究院(NIH)、美國國會、國家科學基金會(NSF)和美國宇航局等機構擔任過許多領導職務和指導委員會。海德爾博士是一位國際公認的科學家,他撰寫了大約 50 篇研究文章、評論和書籍章節。她的作品被引用了3,000多次,並出現在其他國家的教科書中。海德爾博士瞭解當前醫療保健系統的需求和差距,並建立了Shifa Precision作為實現個性化精準醫療的解決方案,並開發了精準療法,以改善所有人的健康狀況。海德爾博士對青年科學家的教育、支持和創造多元化和包容性的環境以及指導和培育年輕學生的成長有着濃厚的興趣和承諾。她曾擔任指導工作組主席,受邀擔任BIPOC社區復原力研討會的演講嘉賓,並在HMS開發了積極正念健康研討會和正念科學課程。海德爾博士繼續在哈佛醫學院任教,並培訓年輕學者如何成為有意識的創新者。


Byron L. Lam,醫學博士林博士是邁阿密大學米勒醫學院巴斯科姆·帕爾默眼科研究所的 Mark J. Daily 教授。林博士是一位臨牀科學家,在遺傳性視網膜疾病、神經眼科和眼科流行病學領域擁有專業知識和轉化研究經驗。他的研究重點包括基因療法、臨牀視覺功能測試、眼科分子成像和生物標誌物。除臨牀研究外,林博士還進行了許多臨牀試驗,包括Leber遺傳性視神經病和遺傳性視網膜疾病。林博士在《美國眼科雜誌》的編輯委員會任職。他是《視覺電生理學:臨牀測試與應用》教科書的作者。


萊拉·瓦伊佐維奇,醫學博士,FASRS 瓦伊佐維奇博士是一名玻璃體視網膜外科醫生,杜克大學醫學院終身眼科副教授,具有成人和兒童視網膜疾病和手術方面的專業知識。她是許多處於早期至後期開發階段的國家臨牀試驗的首席研究員。她的研究興趣涵蓋兒科和成人視網膜疾病,例如與年齡相關的乾性和濕性黃斑變性、糖尿病視網膜病變和靜脈閉塞性疾病,以及玻璃體視網膜外科疾病。她是杜克大學兒科視網膜和視神經中心的聯合主任,並領導杜克大學人工與再生視覺中心,在那裏她進行基因療法和設備植入,以恢復完全失明者的視力。作為一名有影響力的教育家,她組織和指導了幾門非常成功的國內和國際課程,包括杜克大學首創的兒科視網膜進展課程以及杜克大學國際研究員和玻璃體外科綜合進展課程。她是著名的杜克大學玻璃體視網膜外科獎學金的主任和杜克眼科中心繼續醫學教育項目的主任。此外,她還擔任視網膜學會美國眼科學會(AAO)理事會代表和美國視網膜專家學會(ASRS)治療學研究與安全委員會成員。她當選為視網膜協會、黃斑協會和朱爾斯·戈寧俱樂部的成員。