Autolus Therapeutics於美國東部時間2024年3月14日上午7點公佈了2023年全年財務業績和業務最新情況，宣佈與BioNTech進行戰略合作和股權投資，預付總收益為2.5億美元，外加承銷的3.5億美元ADS，總收益為6億美元提交了obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物製劑許可申請（BLA），針對復發/難治性（r/r）成人B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的潛在變革性療法，美國食品與藥物管理局藥品監督管理局（FDA）；《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的目標行動日期為2024年11月16日成功完成了首次設施檢查，並獲得了藥品和保健產品監管局（MHRA）的製造商進口授權（MIA），Nucleus製造工廠向歐洲藥品管理局（EMA）會議提交了用於復發/復發成人的obe-cel的市場授權申請（MAA）電話會議將於今天美國東部時間上午 08:30 /格林尼治標準時間下午 12:30 舉行：會議電話會議參與者應使用本新聞稿底部的鏈接進行預註冊，倫敦，2024年3月14日（GLOBE NEWSWIRE）——開發下一代程序化T細胞療法的臨牀階段生物製藥公司Autolus Therapeutics plc（納斯達克股票代碼：AUTL）今天公佈了截至2023年12月31日的全年運營和財務業績。“我們很高興在2024年開始時財務狀況如此強勁；我們最近宣佈的與BioNTech的戰略聯盟，加上兩筆股權融資交易，籌集了6億美元的總收益。加上我們在2023年末的2.4億美元現金，這使我們能夠推動obe-cel在復發/難治成人急性淋巴細胞白血病中的全面推出和商業化，並將Autolus確立為向自身免疫性疾病患者提供CAR T療法的潛在領導者，” Autolus首席執行官克里斯蒂安·伊廷博士説。“2023年對公司來説是變革性的一年。我們的主要項目obe-cel在關鍵的FELIX研究中顯示了B-ALL中的強勁數據，我們對我們的商業製造工廠The Nucleus進行了全面驗證，以支持我們的監管申報，並於11月向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了第一份obe-cel的BLA，PDUFA的目標行動日期為2024年11月16日。我們還剛剛向歐洲藥品管理局（EMA）提交了MAA。“除了B-ALL之外，我們還看到了obe-cel在自身免疫性疾病中的重要機會。我們的難治性系統性紅斑狼瘡的1期劑量確認試驗現已開放報名。我們認為，obe-cel的臨牀概況以及我們的商業產品交付基礎和基礎設施將有助於推動自身免疫性疾病的加速和差異化擴張，我們期待在2024年底分享該研究的初步數據。“目前，我們仍然全神貫注於為可能的obe-cel發佈做準備，併成功地將Autolus過渡到商業舞臺公司。商業前和產品交付活動正在順利進行中，我們有望在可能獲得批准後儘快向B-ALL患者提供obe-cel。”obecabtagene autoleucel（obe-cel）的關鍵更新和預期里程碑：復發/難治性（r/r）成人急性淋巴細胞白血病中的Obe-cel — FELIX研究Obe-cel BLA於2023年11月提交給美國食品藥品管理局；PDUFA的目標行動日期為2024年11月16日。剛剛向歐洲藥品管理局（EMA）提交了上市許可申請（MAA），並計劃於2024年下半年向英國MHRA提交MAA申請。對2023年12月在ASH上發表的FELIX1b/2期研究的合併分析表明，所有復發/難治B-ALL隊列的無事件存活時間延長，總體免疫毒性較低，尤其是淋巴消耗時白血病負擔較低的患者。此外，來自 ALLCAR19 研究和 FELIX 1b 期復發 B-ALL 的合併分析數據顯示，在中位隨訪時間大於 3 年後，部分患者使用obe-cel作為獨立療法可持久緩解。預計將在2024年的醫學會議上獲得更多來自FELIX研究的長期數據。Obe-cel 在B細胞介導的自身免疫性疾病中的應用針對難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的1期劑量確認研究已有第一個研究中心開放入組；初步臨牀數據預計將於2024年底公佈。EX-99.1

與倫敦大學學院（UCL）合作開展的管道臨牀試驗，更新和預期里程碑：AUTO8 在多發性骨髓瘤中的應用 — 1 期 MCARTY 研究 AUTO8 是多發性骨髓瘤的下一代候選產品，其中包括兩種針對多骨髓瘤靶點的 CAR，即 BCMA 和 CD19。2023 年 12 月在 ASH 上公佈的針對多發性骨髓瘤的 MCARTY 1 期研究的初步數據顯示，AUTO8 的耐受性良好，所有患者均觀察到反應。MCARTY研究的進一步更新預計將在2024年公佈。神經母細胞瘤中的 AUTO6NG — 第 1 階段 MAGNETO 研究 AUTO6NG 包含針對 GD2 的 CAR 以及其他編程模塊，以增強活性和持久性。一項針對復發/難治性神經母細胞瘤患兒的1期臨牀研究已於2023年第四季度開放報名。後期：戰略發展：與BioNTech SE的戰略聯盟2024年2月，BioNTech和Autolus宣佈了一項戰略CAR T細胞療法合作，以推進其產品線並擴大後期項目，預付5000萬美元現金，高達5.82億美元的潛在期權行使和里程碑付款。此外，Autolus通過同時進行的私募融資交易向BioNTech出售了2億美元的ADS。概述：BioNTech 有權利用 Autolus 的製造能力、專有技術和成本效益來加快 BNT211 BioNTech 的臨牀開發和商業化，以支持啟動和擴大 Autolus 的領先細胞療法候選藥物 obe-cel 的開發計劃，並將獲得淨銷售額的特許權使用費 BioNTech 有 Autolus 的 Autolus AUTO1/22 和 AUTO6NG 計劃的聯合商業化選項，並可以選擇獲得一套 Autolus 靶標粘合劑和細胞編程技術承保發行 2024 年 2 月，Autolus 完成了在美國承保的註冊直接發行，每份ADS的價格為6.00美元，總收益為3.5億美元。最新運營情況：2024年3月，繼MHRA於2024年2月進行的最新GMP檢查之後，位於斯蒂夫尼奇的Nucleus製造工廠獲得了製造商進口授權（MIA）以及隨附的GMP證書。該授權使Autolus能夠在Nucleus生產用於全球商業和臨牀供應的產品，自2024年3月18日起生效。2024年2月，Autolus將克里斯·威廉姆斯博士晉升為首席商務官，將亞歷克斯·德里格斯晉升為法律事務高級副總裁兼總法律顧問。克里斯自公司成立以來一直在公司工作，曾代表倫敦大學學院就分拆和組建Autolus進行過談判。自2018年以來，Alex一直在Autolus擔任總法律顧問。埃德加·布蘭德爾博士已通知公司，他將辭去首席開發官的職務，尋求其他機會。在BLA和MAA審查過程中，埃德加將繼續為公司提供建議。高級副總裁兼obe-cel項目負責人米蘭達·內維爾將管理開發團隊。Autolus宣佈任命醫學博士伊麗莎白（利斯）萊德曼和羅伯特·阿澤爾比為董事會成員。萊德曼博士帶來了豐富的交易和財務專業知識，阿澤爾比先生為Autolus董事會帶來了30多年的生物製藥領導和商業經驗。科學出版物：2024年1月，Autolus宣佈在《ACS化學生物學》上發表一篇題為 “基於米諾環素誘導的蛋白質-蛋白質相互作用中斷的設計小分子控制系統” ——Jha等人，《ACS化學生物學》（2024）doi: 10.1021/acschembio.3c00521； [鏈接]2024 年 2 月，Autolus 宣佈在《自然通訊》上發表一篇題為 “針對 T 細胞惡性腫瘤 TRBC1 和 TRBC2 的免疫療法的結構指導工程” 的論文 —— Ferrari等人，Nat Commun 15，1583（2024）doi: 10.1038/s41467-024-45854-3； [鏈接]2024 年 3 月，Autolus 宣佈在《血癌雜誌》上發表一篇題為 “通過流式細胞術鑑定 T 細胞腫瘤的雙 T 細胞常數 β 鏈 (TRBC) 1 和 TRBC2 染色 — Horna 等人，《血癌》J. 14、34 (2024) doi：10.1038/s41408-024-01002-0； [鏈接]

2024 年預期新聞流：2024 年 6 月和 12 月 ASCO、EHA 和 ASH 上的 Obe-cel FELIX 數據更新 Obe-cel 向 MHRA 申請 2024 年下半年 Obe-cel 美國 FDA PDUFA 目標行動日期 2024 年 11 月 16 日 Obe-cel 在自身免疫性疾病中的初始數據——來自系統性紅斑狼瘡第一階段研究截至2023年12月31日的全年財務業績（未經審計）的初始數據現金和現金等價物 2023 年的總額為 2.396 億美元，而截至 2022 年 12 月 31 日為 3.824 億美元。截至2023年12月31日止年度的淨運營支出總額為1.797億美元，而截至2022年12月31日的年度為1.434億美元。與2022年同期相比，截至2023年12月31日止年度的研發費用從1.174億美元增加到1.305億美元。這一變化主要是由於與公司新的商業製造設施相關的運營成本增加、合同里程碑付款和員工工資及相關成本的增加，我們可通過英國中小型實體（SME）計劃申請的英國可報銷研發税收抵免的減少，部分被與公司obe-cel臨牀候選產品相關的臨牀和製造成本的下降所抵消。在過去的幾年中，Autolus在其運營報表中將研發税收抵免列為所得税優惠。該公司已經修改了其財務報表，包括前幾年的財務報表，現在將提供此類税收抵免，以減少研發費用。結果，截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，所得税優惠分別減少了1,950萬美元和2460萬美元，研發費用和總運營支出相應減少。與2022年同期相比，截至2023年12月31日止年度的一般和管理費用從3,190萬美元增加到4,670萬美元。這一增長主要是由於一般和管理人員的增加推動了工資和其他與就業相關的成本，這支撐了業務的整體增長，主要與商業化前活動有關。截至2023年12月31日的財年，歸屬於普通股股東的淨虧損為2.084億美元，而2022年同期為1.488億美元。截至2023年12月31日止年度的每股普通股基本淨虧損和攤薄淨虧損總額為1.20美元，而2022年普通股基本和攤薄後的每股淨虧損為1.57美元（1.57美元）。Autolus估計，憑藉其目前的現金和現金等價物以及從與BioNTech的戰略聯盟以及私募和承保股權融資中獲得的收益，它擁有充足的資本，可以推動obe-cel在r/r成人急性淋巴細胞白血病中的全面推出和商業化，並推進其管道開發計劃，其中包括為Obe-cel在自身免疫性疾病中的首項關鍵研究提供數據渠道。截至2023年12月31日止年度的財務業績未經審計的部分合並資產負債表數據（以千計）2023年12月31日資產現金及現金等價物 239,566 美元 382,436 美元流動資產總額 275,302 美元 425,771 美元總資產 375,381 美元負債和股東權益流動負債總額 44,737 美元 46,366 美元總負債 263,907 美元 193,907 美元 1,600 股東權益總額 111,474 美元 298,674 美元 298,674 美元的未經審計的未經審計的合併運營報表和綜合虧損數據（以千計，股票和每股除外）金額) 截至2023年12月31日的年度補助金收入 $ — $166 許可證收入 1,698 6,194 運營費用：研發1 (130,481) (117,354) 一般和管理 (46,745) (31,899) 財產和設備處置損失 (3,791) (515) 經營租賃使用權和相關財產設備損失 (382) — 總運營費用，淨額 (177) 9,701) (143,408)

其他支出總額，淨額（28,701）（5,159）所得税前淨虧損（208,402）（148,567）所得税優惠（支出）1 19（272）歸屬於普通股東的淨虧損（208,383）（148,839）其他綜合收益（虧損）：外幣匯率折算調整9,906（30,328）綜合虧損總額美元（198,477）美元 (179,167) 每股普通股基本和攤薄淨虧損美元 (1.20) 美元 (1.57) 加權平均基本和攤薄普通股 173,941,926 94,926 94,993,400 電話會議管理將在美國東部時間上午 08:30/12:30 舉行電話會議和網絡直播格林尼治標準時間下午，討論公司的財務業績並提供一般業務最新情況。電話會議參與者應使用此鏈接進行預註冊，以接收撥入號碼和個人 PIN，這是進入電話會議所必需的。Autolus 網站的 “活動” 部分將提供同步的網絡音頻直播和重播。關於Autolus Therapeutics plc Autolus是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，正在開發用於治療癌症和自身免疫性疾病的下一代程序化T細胞療法。Autolus 使用一系列專有和模塊化的 T 細胞編程技術，正在設計精確定向、可控和高活性的 T 細胞療法，這些療法旨在更好地識別靶細胞，分解其防禦機制並消滅這些細胞。Autolus正在開發一系列用於治療血液系統惡性腫瘤、實體瘤和自身免疫性疾病的候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問www.autolus.com關於obe-cel（AUTO1）OBE-CEL是一種CD19 CAR T細胞研究療法，旨在克服與當前CD19 CAR T細胞療法相比，臨牀活性和安全性的侷限性。Obe-cel 的設計具有快速的靶向結合脱離率，以最大限度地減少編程 T 細胞的過度激活。在obe-cel的臨牀試驗中，這種 “快速脱率” 特徵降低了毒性和T細胞衰竭，從而提高了持久性，並導致復發/難治成人急性淋巴細胞白血病患者的長期緩解水平高。FELIX試驗是一項針對成人急性淋巴細胞白血病的關鍵試驗，其結果已提交併獲得美國食品藥品管理局的接受，PDUFA的目標行動日期為2024年11月16日。2024年上半年向EMA提交了監管申報。obe-cel目前正在與Autolus的學術合作伙伴倫敦大學學院合作，在B-NHL的1期臨牀試驗中接受評估。關於 obe-cel FELIX 臨牀試驗 Autolus 針對 obe-cel 入組的復發/難治性 B 前體 ALL 的成年患者的1b/2期臨牀試驗。在進入單臂2期臨牀試驗之前，該試驗包含了1b期的組成部分。主要終點是總體緩解率，次要終點包括緩解持續時間、MRD 陰性 CR 率和安全性。該試驗在美國、英國和歐洲的30個領先學術和非學術中心招收了100多名患者。 [NCT04404660]關於 AUTO1/22 AUTO1/22 是一種基於 obe-cel 的新型雙靶向 CAR T 細胞候選療法。它旨在將obe-cel的快速關閉速率CD19 CAR所帶來的增強安全性、強大的擴展性和持久性與高靈敏度的CD22 CAR相結合，以減少抗原陰性復發。該候選產品目前正在進行鍼對復發/難治兒科急性淋巴細胞白血病患者的I期臨牀試驗。 [NCT02443831]關於 AUTO6NG AUTO6NG 是正在開發的下一代程序化 T 細胞候選產品，用於治療神經母細胞瘤和其他表達 GD2 的實體瘤。AUTO6NG 建立在 AUTO6 的初步概念驗證數據基礎上，是一種靶向 GD2 表達癌細胞的 CAR，目前正在臨牀開發中，用於治療神經母細胞瘤。AUTO6NG 整合了額外的細胞編程模塊，以克服腫瘤微環境中的免疫抑制防禦機制，此外還賦予了 CAR T 細胞更長的持久能力。針對復發/難治性神經母細胞瘤兒童的 AUTO6NG 的 1 期臨牀試驗已於 2023 年第四季度開放報名。關於 AUTO8 AUTO8 是多發性骨髓瘤的下一代候選產品，它包括兩個用於多骨髓瘤靶標的獨立CAR——BCMA和CD19。我們開發了一種優化的 BCMA CAR，旨在改善對低水平表達 BCMA 的靶細胞的殺滅效果。與obe-cel的快速關閉速率CD19 CAR相結合，目的是激發深度而持久的響應，並延長效果相對於目前正在開發的其他BCMA汽車的耐久性。該候選產品目前正在進行鍼對復發/複發性多發性骨髓瘤患者的I期臨牀試驗。 [NCT04795882]前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》中 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述是不是歷史事實的陳述，在某些情況下，可以用 “可能”、“將”、“可能”、“期望”、“計劃”、“預期” 和 “相信” 等術語來識別。這些聲明包括但不限於有關Autolus候選產品的開發和商業化、數據公告和監管機構提交的時間安排、其現金資源和obe-cel的市場機會的聲明。任何前瞻性陳述均基於管理層當前的觀點和假設，涉及風險和不確定性，可能導致實際業績、業績或事件與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於Autolus的臨牀前或臨牀項目無法及時或根本無法推進或導致批准產品的風險；早期臨牀試驗的結果並不總是可以預測未來的結果；臨牀試驗的成本、時間和結果；許多候選產品無法及時或具有成本效益的基礎上或根本沒有成為批准的藥物；註冊能力

臨牀試驗中的患者；以及可能的安全性和有效性問題。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Autolus的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Autolus於2023年3月7日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表年度報告以及Autolus於2023年11月9日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的章節作為對Autolus中潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論隨後向美國證券交易委員會提交的文件。本新聞稿中的所有信息均為截至發佈之日，除非法律要求，否則Autolus沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。因此，自本新聞稿發佈之日起任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表Autolus的觀點。聯繫人：奧利維亞·曼瑟 +44 (0) 7780 471 568 o.manser@autolus.com 朱莉婭·威爾遜 +44 (0) 7818 430877 j.wilson@autolus.com Susan A. Noonan S.A. Noonan S.A. Noonan Communications +1-917-513-5303 susan@sanoonan.com _________________________________________________________________________________________________________________ 1 包括我們的英國中小企業研發税收抵免與本年研發支出對比的1,950萬美元和2460萬美元的研究和開發支出分別於 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日結束。