FELIX 第 1b/2 階段合併分析:CRS 和 ICANS 正在開發下一代程序化 T 細胞療法 14 觀察到淋巴消耗時 BM 母細胞百分比為 2% 7% 20 0 40 60 80 100 在 ci de nc e,% CRS ICANS 0% 4% 3% 20 0 40 60 80 100 In ci de nc e,% 7% 0% 6% 15% 20 0 40 60 80 100 In ci de nc e,百分比75%所有患者中的CRS和ICANS按BM爆炸百分比計算ICANS按BM爆炸百分比計算淺色 = ≤2級深色 = 等級 ≥3 69% 23% 47% 69% 88% 8% 18% 43% •
患者未觀察到等級 ≥3 CRS和/或ICANS
R/R B-ALL的長期隨訪顯示,開發下一代程序化T細胞療法的EF和操作系統有利 16中位隨訪36.5個月;合併分析第1b期Allcar19/Phase 1b FELIX *審查了allo-HSCT和其他抗癌治療。研究者評估的疾病評估是通過對B-ALL的CT和BM活檢在局部進行的。allo-HSCT,異基因造血幹細胞移植;B-ALL,B 細胞急性淋巴細胞白血病;BM,骨髓;CI,置信區間;CT,計算機斷層掃描;EFS,無事件存活;N/A,不可用;obe-cel,obecabtagene autoleucel;OS,總存活率;復發/難治性。羅迪等人,ASH 2023,海報 2114。操作系統中位數:16.4 個月(95% 置信區間:7.1—N/A)36 個月操作系統費率:41%(95% 置信區間:24—56)含審查*:• EFS 中位數:9.0 個月(95% 置信區間:5.1—N/A)• 36 個月 EFS 率:45%(95% 置信區間:27—62)未經審查:• EFS 中位數:9.6 個月(95% 置信區間:5.1—N/A)• 36 個月 EFS 率:36%(95% 置信區間:27—62)(95% 置信區間:21—51)
開發下一代程序化 T 細胞療法的 R/R B-ALL 患者的持久緩解和長期持續耐藥性 17 彙總分析 1b 期 ALLCAR19/1b 期 FELIX MRD 狀態是使用流式細胞術或 iGH PCR/NGS(MRD 陰性:
商業發佈準備情況
Obe-cel 在 r/r 成人 B-ALL 19 中實現商業化的步驟 2024 年商業上市路線圖 Obe-CEL BLA 獲得 FDA 接受 Obe-cel 歐盟授權申請 MHRA Nucleus 檢驗和批准醫療事務參與、價值和 HEOR 證據生成和中心入職美國上市準備和執行開發下一代程序化 T 細胞療法 FDA PDUFA 行動日期 11 月 16 日美國食品藥品監督管理局向美國食品藥品監督管理局申請生物製劑許可證 (BLA) (BLA) FDA) 接受了 Obe-CEL MHRA 授權申請 MHRA 上市申請計劃於 2024 年下半年提交授權申請 (MAA) • 獲得 MIA 以及隨附的 GMP 證書 • 第一季度第二季度第三季度第四季度提交了歐盟上市許可申請 (MAA)
擴大具有潛在廣泛適用性的obe-cel機會深度價值計劃
obe-cel 產品系列和特許經營機會 • 優化的 CD19 CAR 設計 • 潛在的一流療效和安全性 • 由最先進的製造技術支持 • 由成熟的 FELIX 臨牀/CMC 套餐支持 • 雙向 CD19 和 CD22 靶向 • 專為防止抗原陰性逃逸而設計 • 由兒科 B-ALL 的 1 期數據支持 • 雙重 CD19 和 BCMA 靶向 • 旨在誘發深度持久反應 • 在 ASH 2023 B-ALL 上公佈的初期 1 期數據以及 B-NHL B 細胞介導的自身免疫性疾病 B-ALL 和 B-NHL 多發性骨髓瘤 B 細胞和漿細胞介導的自身免疫開發下一代程序化 T 細胞療法 21 OBE-CEL CD19 AUTO1/22 CD19/CD22 AUTO8 CD19/BCMA
1期系統性紅斑狼瘡(SLE)研究——開發下一代程序化T細胞療法的CARLYSLE試驗 22 一項單臂、開放標籤的I期研究,旨在確定Obecabtagene Autoleucel對重度、難治性系統性紅斑狼瘡(SLE)患者的安全性、耐受性和初步療效 • 研究詳情 — 患者數量:6-(可選擇再增加6名患者)— 主要終點:確定 obe-cel 對嚴重難治性系統性紅斑狼瘡患者的耐受性和安全性 — 次要終點:評估其初步療效obe-cel 使用系統性紅斑狼瘡疾病活性測量 — 劑量:50 x 106 (± 20%) CD19 CAR陽性 T 細胞 — 隨訪:多發性骨髓瘤長達 12 個月 8 — 1 期 MCARTY 研究
其他研發項目和技術廣泛的潛在下一代模塊化T細胞療法組合
產品適應症目標研究名稱合作伙伴階段狀態/預期里程碑 OBE-CEL 成人 B-ALL CD19 FELIX Pivotal H1 2024:MAA 向 EMA 申請 2024 年 11 月 16 日:PDUFA 日期 Obe-cel 系統性紅斑狼瘡 CD19 CARLYSLE 1 期研究開放入組 OBE-CEL B-NHL 和 CLL CD19 ALLCAR19 1 期數據中的第 1 期數據在同行評審期刊 AUTO1/22 Pediacrial ALL CD19 和 CD22 CARPALL 血液中的 1 期數據 2023 年 8 月 AUTO8 多發性骨髓瘤 CD19 和 BCMA MCARTY 第 1 階段 2024 年更新的臨牀數據 Autolus管道 24開發下一代程序化 T 細胞療法 AUTO4 TRBC1+ 外圍 TCL TRBC1 Libra T1 1 期同行評審期刊 AUTO5 TRBC2+ 外圍設備 TCL TRBC2-同行評審期刊 AUTO6NG 神經母細胞瘤 GD2 MAGNETO 1 期研究開放報名 AUTO9 急性髓系白血病 CD33、CD123 和 CLL1 待定臨牀前估計 1 期開始腫瘤學自身免疫 Obe-cel 產品系列其他管道項目 * BioNTech 可以選擇共同資助和共同商業化 * *
財務業績
財務摘要(未經審計)2023年第四季度美元年初至今(000美元)2022年第四季度年初至今(000美元)差異(000美元)補助金收入——166(166)許可收入 1,698 6,194(4,496)R&D1(130,481)(117,354)(13,127)G&A(46,745)(31,899)(14,846)處置財產和設備損失 (3,791) (515) (3,276) 使用權及相關資產減值 (382)-(382) 總營業費用,淨額 (179,701) (143,408) (36,293) 其他收入(支出),淨額 2,861 2,038 823 利息收入 13,505 1,708 11,797 利息支出 (45,067) (8,905) (36,162) 所得税優惠(支出)1 19 (272) 291税後淨虧損 (208,383) (148,839) (59,544) 2023年第四季度美元(000美元)2022年第四季度(000美元)差異(000美元)現金及現金等價物 239,566 382,436(142,870)建立一個完全整合的下一代CAR T公司 26 1包括介紹我們的英國中小企業研發税收抵免以所得税優惠作為對照截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的研發費用分別為1,950萬美元和2,460萬美元。
即將發佈的新聞流
Autolus 計劃的新聞流 28開發下一代程序化 T 細胞療法的預期里程碑或數據催化劑預計時間 2024 年 6 月和 12 月 Obe-cel FELIX 在 ASCO、EHA 和 ASH 2024 年 6 月和 12 月更新 Obe-cel 向 MHRA 申請上市許可 Obe-cel 2024 年下半年 Obe-cel 美國食品藥品管理局PDUFA的目標行動日期 2024年11月16日 Obe-Cel 在自身免疫性疾病中的目標行動日期 2024 年 11 月 16 日 Obe-Cel 第 1 期研究的初步數據
摘要
建立一家開發癌症和自身免疫性疾病療法的領先的 CAR T 公司 30 • FELIX 關鍵試驗顯示 ORR 高、令人鼓舞的 EF 和良好的耐受性,而高級 CRS 和 ICANS 水平較低 • PDUFA 日期 2024 年 11 月 16 日 • EMA 文件已提交 • 與 BioNTech 的戰略多平臺研發合作 • 與 Moderna、BMS 和 Cabaletta 建立了長期的學術合作 • 與倫敦大學學院的長期學術合作 • 擴大 B 細胞 obe-cel 的機會惡性腫瘤、自身免疫性疾病和生命週期策略 — SLE —B-NHL 適應症 — 雙特異性療法(CD19/CD22;CD19/BCMA)• 單獨或與合作伙伴一起使用新型 CAR T 療法擴展到其他適應症 • 顯示出可靠的臨牀試驗供應(FELIX 關鍵研究達到 96% 的目標劑量)• 新的商用細胞製造設施處於資格認證階段;計劃年產能超過 2,000 批次 • OBE-Cel 推出時的預計靜脈交付時間約為 16 天 Obe-cel 可能是復發用 CAR T 中同類最佳 r adult ALL 戰略合作管道擴張戰略可擴展的製造和內部設施 •2.4億美元現金(2023年第四季度)以及來自融資和BioNTech交易的6億美元總收益 • 為obe-cel的啟動提供全額資金並允許加速自身免疫計劃強勁的現金狀況擴大公司走向商業化 $ 開發下一代程序化T細胞療法縮寫和註釋:r/r ALL-復發/難治性急性淋巴細胞白血病;B-NHL — B細胞非霍奇金淋巴瘤;SLE — 系統性紅斑狼瘡。
autolus.com 謝謝