附錄 99.1

Avidity Biosciences公佈2023年第四季度和年終財務業績和近期亮點

Avidity 有望在 2024 年中期啟動用於 DM1 的 AOC 1001 的 HARBOR™ 全球第三階段試驗

公司將在2024年3月4日的MDA臨牀與科學會議上以及通過網絡直播首次分享針對DM1患者的MARINA-OLE™ 試驗的長期療效和安全性數據

Avidity 將在今年晚些時候報告 FSHD 和 DMD44 患者的臨牀項目數據

聖地亞哥，2024年2月28日 /PRNewswire/-致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOCs™）的新型RNA療法的生物製藥公司Avidity Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和年度的財務業績，並重點介紹了最近的公司進展。

Avidity總裁兼首席執行官Sarah Boyce表示：“憑藉經證實可向肌肉傳遞RNA以及我們正在進行的臨牀開發項目提供的強大療效和長期安全數據，我們正在利用我們的AOC技術徹底改變RNA的交付。2024年有望成為Avidity的變革性的一年，因為我們計劃啟動針對DM1患者的全球3期HARBOR™ 試驗，並將所有三個臨牀開發項目的數據報告給我們治療罕見的肌肉疾病 — DM1、FSHD 和 DMD44。我們還計劃將我們的心臟病學和其他骨骼肌項目推進到臨牀開發中。我們知道這些潛在的新療法對患者羣體有多麼重要，並且正在努力為罕見疾病患者提供這些急需的療法。”

Avidity首席財務官兼首席商務官邁克·麥克萊恩表示：“我們很高興財務狀況良好，到2023年底為5.95億美元，現金流將持續到2025年。”“作為Avidity下一階段增長的一部分，我們完全有能力快速推進我們的臨牀開發計劃，從戰略上推進我們的產品研發並建設所需的基礎設施。”

臨牀開發項目-成就與更新

AOC 1001

•2023年10月，Avidity公佈了新的AOC 1001陽性數據，表明1型肌強直性營養不良症（DM1）患者的多個附加功能終點有所改善，長期安全性和耐受性良好。這些經過增強的數據先前顯示了2023年4月MARINA® 1/2期試驗的積極數據，顯示肌張力、肌肉力量和活動能力有所改善。

•Avidity將在會議期間通過海報展示首次分享MARINA-OLE™ 對DM1患者進行AOC 1001試驗的長期療效和安全性數據

2024 年 MDA 臨牀與科學會議 3 月 3 日至 6 日在佛羅裏達州奧蘭多舉行。該公司還將在美國東部時間3月4日上午 8:00 舉辦網絡直播活動，這是其正在進行的投資者和分析師活動系列的一部分。

•Avidity有望在2024年中期啟動針對DM1成年人的AOC 1001的全球3期HARBOR™ 試驗。

AOC 1020

•2023年2月，美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）授予面肩肱肌萎縮症（FSHD）AOC 1020的孤兒稱號，2023年1月，美國食品藥品管理局授予FSHD的AOC 1020快速通道稱號。

•在2024年第二季度，Avidity計劃在FSHD中共享AOC 1020的1/2期FORTITUDE™ 試驗中大約一半的研究參與者的初步數據。

AOC 1044

•2023年12月，Avidity公佈了健康志願者的AOC 1044陽性數據，顯示出前所未有的肌肉分泌和高達1.5％的外顯子跳過，該試驗旨在治療可接受外顯子44跳躍的杜興氏肌肉萎縮症突變（DMD44）的1/2期臨牀試驗。EXPLORE44™

•2023 年 8 月和 10 月，美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局分別授予 AOC 1044 的 DMD44 孤兒稱號。美國食品藥品管理局於 2023 年 4 月授予 AOC 1044 快速通道稱號，並於 2024 年 2 月授予 DMD44 罕見兒科疾病稱號。

•在2024年下半年，Avidity計劃分享針對DMD44 患者的第1/2期 EXPLORE44™ 試驗的5 mg/kg隊列數據。

合作公告

•2023年11月，Avidity宣佈擴大與百時美施貴寶的全球許可和研究合作。擴大的合作將側重於發現、開發和商業化多達五個心血管靶標，預付1億美元，並可能向Avidity支付高達22億美元的累計里程碑式付款。

組織要點

•Avidity於2024年1月宣佈任命埃裏克·莫斯布魯克為首席戰略官。莫斯布魯克先生曾擔任Avidity董事會成員。

2023 年第四季度和年終財務業績

•現金、現金等價物和有價證券：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為5.954億美元，反映了2023年籌集的1.605億美元，其中包括通過與百時美施貴寶合作籌集的約1億美元以及通過我們的 “市場發行” 計劃籌集的6,050萬美元。

•合作收入：協作收入，包括可報銷費用，主要與Avidity與禮來公司的合作伙伴關係有關，2023年第四季度的總收入為220萬美元，而2022年第四季度為280萬美元，2023年全年為960萬美元，而2022年全年為960萬美元。

•研發（R&D）費用：研發費用包括與研發活動相關的外部和內部成本。2023年第四季度的這些支出為5,280萬美元，而2022年第四季度為4,560萬美元，2023年全年為1.91億美元，而2022年全年為1.504億美元。增長主要是由AOC 1001、AOC 1020和AOC 1044的進步以及與公司整體研究能力擴張相關的內部和外部成本推動的。

•一般和管理（G&A）費用：併購費用主要包括與員工相關的費用、專業費用、保險費用以及專利申請和維護費。2023年第四季度的這些支出為1,610萬美元，而2022年第四季度為1,040萬美元，2023年全年為5,420萬美元，而2022年全年為3,770萬美元。增長的主要原因是支持公司擴大業務的人事成本和專業費用增加。

關於 Avidity

Avidity Biosciences, Inc.其使命是通過提供一類新的RNA療法——抗體寡核苷酸偶聯物（AOcS™），深刻改善人們的生活。Avidity致力於通過其專有的AOC徹底改變RNA領域，這些AOC旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性相結合，以解決現有RNA療法以前無法達到的靶標和疾病。利用其專有的AOC平臺，Avidity首次成功地將RNA靶向輸送到肌肉，並在三種罕見肌肉疾病的臨牀開發項目方面處於該領域的領先地位：1型肌強直性營養不良症（DM1）、杜興氏肌營養不良症（DMD）和麪肩肱肌營養不良症（FSHD）。Avidity正在通過內部發現工作和關鍵合作伙伴關係不斷髮展和擴大其產品線，包括心臟病學和免疫學項目，從而擴大AOC的覆蓋範圍。Avidity 總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。如需瞭解有關我們的 AOC 平臺、臨牀開發渠道和人員的更多信息，請訪問 www.aviditybiosciences.com 並通過 LinkedIn 和 X 與我們互動。

前瞻性陳述

Avidity提醒讀者，本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是前瞻性陳述。這些陳述基於公司當前的信念和期望。此類前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：計劃啟動一項針對DM1患者的全球3期試驗；MARINA-OLE™、FORTITUDE™ 和 EXPLORE44™ 試驗的預期數據發佈及其時間；安全性、耐受性的描述

以及與Avidity臨牀開發計劃相關的功能數據；研發計劃的進展計劃，包括心臟病學和骨骼肌領域的計劃；Avidity與百時美施貴寶的合作；Avidity的財務狀況、現金餘額和為其運營提供資金的能力；Avidity的增長和相關需求；Avidity的AOC 1001、AOC 1044和AOC 1020的管道和臨牀項目的進展計劃以及時機其中；Avidity 的候選產品治療罕見疾病和 Avidity 的潛力努力將其帶給患有適用疾病的人羣；AOC靶向肝臟以外的一系列不同細胞和組織以及治療心臟和免疫疾病的潛力，以及Avidity在RNA領域的地位。

納入前瞻性陳述不應被視為Avidity對任何計劃都將實現的陳述。由於Avidity業務固有的風險和不確定性且無法控制，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果有所不同，包括但不限於：Avidity可能無法解決與1/2期MARINA® 試驗中發生的嚴重不良事件相關的部分臨牀擱置，這可能會導致AOC 1001的臨牀開發延遲；與Avidity當前臨牀項目相關的其他數據可能不一致根據相應數據生成的數據截止日期、對現有數據的進一步分析以及對新數據的分析可能得出與截至本文發佈之日確定的結論不同的結論，此類數據可能不符合 Avidity 的預期；Avidity 候選產品出現意想不到的不利副作用或療效不足，可能會延遲或限制其開發、監管批准和/或商業化；Avidity 基於其 AOC 平臺發現和開發候選產品的方法未經證實；潛在的延遲在開學、註冊、數據讀取和臨牀前研究或臨牀試驗的完成；公司候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的成功；Avidity在臨牀前和臨牀測試及產品製造方面對第三方的依賴；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的監管發展；Avidity可能比目前預期的更快地耗盡其可用資本資源；以及Avidity10表格年度報告中描述的其他風險 K 換成截至2023年12月31日的財政年度以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。Avidity提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，公司沒有義務更新此類陳述以反映本文發佈之日之後發生的事件或情況。本警示聲明是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的，對所有前瞻性陳述進行了全面的限定。

投資者聯繫人：

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