附錄 99.1

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Voyager Therapeutics公佈2022年第四季度和全年財務和經營業績

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-2022年的轉型進展以調整高價值神經病學管道的優先順序和TRACER的驗證為標誌TM通過與輝瑞和諾華的交易建立新的衣殼平臺-

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-合作勢頭將持續到2023年，與Neurocrine Biosciences的戰略合作相關的付款為1.75億美元，隨後由諾華衣殼許可期權行使觸發了2500萬美元的付款-

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-阿爾茨海默氏病的tau抗體項目中選出了開發候選人；ALS基因療法計劃的開發候選藥物預計將於2023年上半年被選中；預計這兩個項目的IND申請都將在2024年按計劃進行-

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-Voyager 啟動了新的早期研究計劃，將 siRNA tau 擊倒有效載荷與靜脈注射的阿爾茨海默氏病追蹤衣殼相結合-

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-美國東部時間今天上午 8:30 的電話會議-

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馬薩諸塞州劍橋，2023年3月7日——致力於突破基因療法和神經病學壁壘的生物技術公司Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）今天公佈了2022年第四季度和全年財務和經營業績。

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Voyager首席執行官小阿爾弗雷德·桑德洛克醫學博士、博士説：“過去的一年對旅行者來説是變革性的。”“自從我去年三月出任Voyager首席執行官以來，我們重新調整了產品線的優先順序，將重點放在神經病學領域一些最重要的未滿足需求上，向臨牀推進了我們的四個主要項目，在包括受體鑑定在內的新型衣殼發現方面實現了突破性創新，並建立了多個高價值合作伙伴關係。我們在1月份宣佈的與Neurocrine的戰略合作説明瞭我們針對中樞神經系統疾病的下一代基因療法的價值，輝瑞在10月份以及諾華最近對多箇中樞神經系統靶標的衣殼許可期權行使進一步證明瞭這一價值。這些夥伴關係加強了我們的資產負債表，使我們能夠投資我們的平臺以及現有和新的神經遺傳醫學項目。”

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2022年第四季度及後續期間實現的關鍵里程碑：

●諾華對新型TRACER衣殼的許可：2023年3月，Voyager宣佈，諾華行使選擇權，對抗兩個未公開的神經系統疾病靶標的新型衣殼。Voyager將獲得2500萬美元的期權行使補助金，並有資格獲得 高達6億美元的相關潛在開發、監管和商業里程碑款項，以及中期至
高個位數的分級特許權使用費基於包含許可Capsidsid的諾華產品的淨銷售額。
●與Neurocrine Biosciences的戰略合作：2023年1月，Neurocrine Biosciences, Inc.和Voyager宣佈建立新的戰略合作關係，以推進Voyager的臨牀前靜脈注射GBA1基因治療計劃以及三項針對罕見中樞神經系統靶標的新基因治療計劃。Voyager獲得了1.75億美元的預付對價，有資格獲得高達15億美元的潛在發展里程碑付款、高達27億美元的潛在商業里程碑付款、淨銷售額的分級特許權使用費、項目資金，以及在第一階段公佈後在美國為GBA1計劃選擇50/50的成本和利潤分享的選項。
●輝瑞公司對新型TRACER衣殼的許可：旅行者號於2022年10月宣佈，輝瑞公司行使了對一種未公開的罕見神經系統疾病靶標的新型衣殼進行許可的選擇權。Voyager獲得了1000萬美元的期權行使付款，有資格獲得高達2.9億美元的里程碑付款以及中到高的個位數分級特許權使用費。
●抗tau抗體主要候選藥物的選擇：2023年1月，Voyager選擇了一種主要的人源化抗tau候選抗體，以推進對抗阿爾茨海默氏病的進展。主要候選藥物 VY-TAU01 以 C 末端結構域為目標。VY-TAU01 之所以被選中，是因為其親和力、選擇性和生物物理特性。Voyager預計將在2023年3月28日至4月1日舉行的2023年AD/PD 會議上提供更多數據。一家CDMO的工藝開發和製造已經啟動，Voyager預計將在2023年晚些時候啟動一項GLP毒理學研究，以便在2024年上半年提交IND申請。
●啟動更新的亨廷頓氏病基因療法早期研究計劃：2023年1月，Voyager宣佈啟動一項更新的亨廷頓氏病早期研究計劃。更新的基因療法計劃利用了疾病生物學的最新見解，將靜脈注射示蹤劑衣殼與矢量化siRNA相結合，可對突變體HTT和MSH3進行特異性擊除。
●啟動針對阿爾茨海默氏病的新tau敲除基因療法早期研究計劃：在2023年第一季度，Voyager宣佈了一項早期研究計劃，研究一種針對細胞內tau的基因療法，用於治療阿爾茨海默氏病。該計劃將 siRNA tau 擊倒有效載荷與靜脈注射的示蹤劑衣殼相結合。
●ESGCT 數據表徵了新型中樞神經系統受體並顯示出低劑量潛力：在歐洲基因與細胞療法學會 (ESGCT) 29第四2022年10月的年度大會，Voyager提供了描述一種新型細胞表面受體的數據，該受體被確定為旅行者下一代TRACER衣殼家族的結合受體。在另一篇演示中，另一份TRACER衣殼在低劑量下表現出高水平的中樞神經系統（CNS）靶標參與度。
●董事會任命：2022年12月，旅行者宣佈任命格蕾絲·科隆博士為董事會成員，自2023年1月1日起生效。科隆博士最近擔任臨牀階段生物技術公司Incarda Therapeutics, Inc.的總裁、首席執行官兼董事。在與Neurocrine Biosciences的合作結束後，Neurocrine Biosciences首席科學官裘德·奧尼亞博士於2023年2月加入了旅行者董事會。

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即將到來的里程碑：

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●AD/PD 2023年會議：Voyager將在2023年3月28日至4月1日在瑞典哥德堡舉行的AD/PD 2023年會議上介紹其GBA1基因療法和抗tau抗體項目的數據。
o口頭陳述：通過使用穿透血腦屏障 AAV 衣殼的單次靜脈輸送，開發 AAV-GBA1 基因替代療法。夏洛特·鍾2023 年 4 月 1 日，歐洲中部時間 11:55。
o海報展示：選擇一種靶向病理tau的抗tau候選抗體來治療阿爾茨海默氏病。劉文成P0643/#1192.
●研發正在進行中：Voyager預計將在2023年上半年為其全資SOD1基因療法項目確定潛在開發候選藥物 用於肌萎縮性側索硬化 (ALS)。Voyager預計將在2024年為SOD1計劃及其全資的阿爾茨海默氏病抗體項目提交IND。此外，Voyager和Neurocrine Biosciences繼續合作推進針對帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的GBA1基因治療計劃，以及針對弗裏德賴希共濟失調的FXN基因療法計劃。

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2022 年第四季度財務業績

●合作收入：Voyager在2022年第四季度的合作收入為160萬美元，而2021年同期為2,810萬美元。2022年第四季度的負合作收入是由於對與Neurocrine Biosciences合作相關的Voyager研究服務的預期總成本的估計有所增加。估計值的增加發生在2022年第四季度。
●淨（虧損）收入：2022年第四季度的淨虧損為2360萬美元，而2021年同期的淨收入為570萬美元。差異主要是由於合作收入的減少。
●研發費用：2022年第四季度的研發費用為1,460萬美元，而2021年同期為1,400萬美元。研發費用的增加主要是由於與2021年同期相比，2022年第四季度外部研發成本和員工相關成本增加。
●併購費用：2022年第四季度的一般和管理費用為850萬美元，而2021年同期為840萬美元。
●現金狀況：截至2022年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為1.188億美元。

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2022年全年財務業績

●合作收入：Voyager在2022年的合作收入為4,090萬美元，而2021年為3,740萬美元。合作收入的增長是由於輝瑞在2022年第三季度確認了4,000萬美元的合作收入，該收入與輝瑞行使許可新型TRACER衣殼的選擇權有關，但由於旅行者研究服務成本的降低，2019年與Neurocrine Biosciences合作的合作收入減少所抵消。
●淨虧損：2022年的淨虧損為4,640萬美元，而2021年為7,120萬美元。差異主要是由於下文兩項中討論的運營費用減少所致。
●研發費用：2022年的研發費用為6,080萬美元，而2021年為7,380萬美元。研發費用減少的主要原因是員工相關成本、外部研發成本和設施成本降低。
●併購費用：2022年的一般和管理費用為3,100萬美元，而2021年為3,720萬美元。併購費用的減少主要是由於員工相關成本降低以及設施成本降低。

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財務指導

Voyager 致力於維持強勁的資產負債表，以支持其平臺和管道的進步和增長。繼最近宣佈與Neurocrine Biosciences和Novartis進行交易之後，Voyager預計，其現金、現金等價物和有價證券，以及根據Neurocrine合作預計將作為開發成本補償收到的款項，將足以滿足Voyager到2025年的計劃運營費用和資本支出需求。根據現有合作協議中潛在的未來里程碑，這可能會進一步延長。

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電話會議

Voyager將於美國東部時間今天上午 8:30 主持電話會議和網絡直播，討論2022年第四季度的財務和經營業績。要通過電話參與並參加電話直播，請在此處提前註冊：https://register.vevent.com/register/BI559d1c3eea224ee98e1ccc8041a15257。註冊後，電話參與者將收到一封確認電子郵件，詳細説明如何加入電話會議，包括撥入號碼和唯一密碼。電話會議還將在Voyager網站ir.voyagertherapeutics.com的 “投資者” 欄目上進行網絡直播，電話會議結束大約兩小時後，將在同一鏈接上重播電話會議。重播將在電話會議結束後的至少30天內提供。

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關於TRACER™ AAV Capsid Discovery PlatformVoyager的TRACER™（通過細胞類型特異表達RNA對AAV進行向性重定向）衣殼發現平臺是一個廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，能夠快速發現AAV衣殼，強力穿透血腦屏障，增強包括非人類靈長類動物（NHP）在內的多個物種的中樞神經系統（CNS）向性。與傳統的AAV衣殼相比，TRACER生成的衣殼在中樞神經系統中表現出優異且廣泛的基因表達，以及細胞和組織特異性轉導，包括向傳統上難以到達的大腦區域。單獨的結果表明，某些衣殼體靶向心肌和去除背根神經節靶向的能力得到增強。Voyager 正在擴展其 AAV 衣殼庫，這些衣殼經過優化，可提供多種治療有效載荷，以解決各種中樞神經系統和其他疾病。作為其外部合作戰略的一部分，Voyager已經簽訂了多項合作協議，為其下一代TRACER衣殼提供渠道，從而有可能使其合作伙伴的基因療法計劃能夠治療各種疾病。

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關於旅行者療法

Voyager Therapeutics（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家生物技術公司，致力於突破基因療法和神經病學的障礙。這兩個學科的潛力都受到交付挑戰的限制；Voyager正在利用衣殼發現方面的尖端專業知識和深厚的神經藥理學能力來應對這些限制。Voyager的TRACER AAV衣殼發現平臺已經生成了具有高靶向輸送和低劑量血腦屏障穿透力的新型衣殼，有可能解決與傳統基因療法遞送載體相關的狹窄治療窗口問題。該平臺推動了與輝瑞公司、諾華和Neurocrine Biosciences的聯盟以及Voyager自己正在籌建的多個項目。Voyager的產品線包括針對阿爾茨海默氏病、肌萎縮性側索硬化（ALS）、帕金森氏病和弗裏德賴希共濟失調的全資和合作臨牀前項目，每個項目都有經過驗證的靶標和生物標誌物，可以快速獲得潛在的生物學證明。欲瞭解更多信息，請訪問 www.voyagertherapeutics.com。

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旅行者療法®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的註冊商標，TRACER™ 是商標。

前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，以1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款為目的。使用 “可能”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“相信”、“估計”、“目標”、“項目”、“打算”、“打算”、“未來”、“潛力” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager就以下方面發表的所有聲明：Voyager預計將參加未來的會議；與傳統的AAV9和AAV5衣殼相比，Voyager繼續從其TRACER衣殼發現平臺中識別和開發專有衣殼的能力，具有更高的轉基因表達、更高的血腦屏障穿透力和更高的生物分佈；Voyager在自己的產品開發計劃中使用其新型專有衣殼的能力；Voyager的吸引能力當事方許可其新型專有衣殼或與Voyager一起利用其新型專有衣殼參與研發合作；Voyager推進其基於AAV的基因療法計劃的能力；其潛在開發候選藥物的臨牀前開發；Voyager開發其tau抗體計劃的能力；Voyager履行與輝瑞和諾華各自許可期權協議規定的義務的能力；Voyager從諾華獲得期權行使、里程碑和特許權使用費的權利和輝瑞在相應的許可選項下協議；Voyager有能力將Neurocrine合作下的基因療法候選產品推進到臨牀試驗中，併成功啟動、註冊和完成臨牀試驗；Voyager維持其目前的合作關係和合作以及建立新的合作伙伴關係或合作的能力；最近任命的高級官員和董事會成員的持續任職和資格；Voyager的預期財務業績，包括Voyager從合作伙伴那裏獲得的收入或報銷款項；以及Voyager的現金流以及Voyager產生足夠現金資源以使其能夠繼續開展業務和運營的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陳述均基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為此類前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與Voyager的預期存在重大差異。除其他外，此類風險和不確定性包括 Voyager 技術平臺的持續開發，包括 Voyager 的 TRACER 平臺及其抗體篩選技術；啟動和進行臨牀前動物模型臨牀前研究的能力；第三方開發可能與 Voyager 的 TRACER 衣殼發現平臺具有競爭力的衣殼識別平臺；Voyager 創建和保護與 TRACER 衣殼發現平臺（Capsid）相關的知識產權的能力被識別出的 sids平臺和 Voyager 的管道開發計劃；Voyager 臨牀前研究的啟動、時機、進行和成果；根據輝瑞和諾華的許可期權協議及其他合作進行開發、商業化、許可和其他選擇的可能性或時機；Voyager根據 Voyager 和第三方可接受的條款與其他各方談判和完成許可或合作協議的能力；吸引和留住有才華的承包商的能力和員工；以及足夠的現金資源為其運營提供資金和實現其公司目標。

這些聲明還受到許多重大風險和不確定性的影響，Voyager向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告中對此進行了描述。新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，任何前瞻性陳述僅代表截至發佈之日。除非法律要求，否則Voyager沒有義務公開更新或修改這些信息或任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯繫人

投資者

Investors@vygr.com

​

安德魯 Funderburkafunderburk@kendallir.com

​

媒體

Trista Morrisontmorrison@vygr.com
​

Peg Rusconi

prusconi@vergescientific.com

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精選財務信息

（金額以千美元計，每股數據除外） 

（未經審計） 

 

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三個月已結束

 

 

 

十二月 31,

 

運營報表項目：

 

2022 

     

2021 

 

協作收入

 

$ 

 (1,550) 

     

$ 

28,073 

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

 14,551 

 

 

 14,020 

 

一般和行政

 

 

 8,462 

 

 

 8,351 

 

運營費用總額

 

 

 23,013 

 

 

 22,371 

 

經營（虧損）收入

 

 

 (24,563) 

 

 

 5,702 

 

其他收入總額，淨額

 

 

 953 

 

 

 6 

 

所得税前（虧損）收入

 

 

 (23,610) 

 

 

 5,708 

 

所得税條款

 

 

 16 

 

 

 — 

 

淨（虧損）收入

 

$ 

 (23,626) 

 

$ 

 5,708 

 

基本每股淨（虧損）收益

 

$ 

 (0.61) 

 

$ 

 0.15 

 

攤薄後的每股淨（虧損）收益

 

$ 

 (0.61) 

 

$ 

 0.15 

 

已發行普通股的加權平均值，基本

 

 

 38,547,652 

 

 

37,804,372

 

已發行普通股的加權平均值，攤薄

 

 

 38,547,652

 

 

37,821,320

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​

 

 

 

 

 

 

 

 

 

已結束的年份

 

 

 

十二月 31,

 

 

 

2022 

     

2021 

 

協作收入

 

$ 

 40,907 

     

$ 

37,415 

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

 60,764 

 

 

 73,787 

 

一般和行政

 

 

 30,980 

 

 

 37,246 

 

運營費用總額

 

 

 91,744 

 

 

 111,033 

 

營業虧損

 

 

 (50,837) 

 

 

 (73,618) 

 

其他收入總額，淨額

 

 

 4,445 

 

 

 2,421 

 

所得税前虧損

 

 

 (46,392) 

 

 

 (71,197) 

 

所得税條款

 

 

 16 

 

 

 — 

 

淨虧損

 

$ 

 (46,408) 

 

$ 

 (71,197) 

 

每股淨虧損，基本虧損和攤薄虧損

 

$ 

 (1.21) 

 

$ 

 (1.89) 

 

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

 38,356,810

 

 

37,668,947

​

​

 

​

​

 

 

 

 

​

​

 

 

 

十二月 31,

 

十二月 31,

 

資產負債表所選項目

 

2022 

     

2021 

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$ 

 118,848 

 

$ 

132,539  

 

總資產

 

$ 

 159,356 

 

$ 

 193,855 

 

應付賬款和應計費用

 

$ 

 10,382 

 

$ 

 11,524 

 

遞延收入

 

$ 

 65,827 

 

$ 

 42,096 

 

股東權益總額

 

$ 

 59,020 

 

$ 

 95,055 

 

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