附錄 99.1

Verve Therapeutics提供管道進展並報告2023年第四季度和全年財務業績

三項針對 PCSK9 和 ANGPTL3 的臨牀階段項目預計將於 2024 年推出

2023 年 11 月公佈了正在進行的 VERVE-101 Heart-1 1b 期臨牀試驗中的首個用於體內基礎編輯的人體概念驗證數據

現金、現金等價物和有價證券6.24億美元，Cash Runway將持續到2026年底

波士頓——2024年2月27日——Verve Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物技術公司，開創了使用單療程基因編輯藥物治療心血管疾病的新方法，該公司今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和年度的產品線更新和財務業績。

“2023年對Verve來説是重要的一年，我們在實現保護世界免受心血管疾病侵害的使命方面取得了長足的進步。我們的產品線，包括臨牀、臨牀前和發現項目，捕獲了一系列強大的靶標，並在包括PCSK9、ANGPTL3 和 LPA 在內的需求未得到滿足和重大市場機會的領域進行了令人信服的人類遺傳學驗證。Verve Therapeutics聯合創始人兼首席執行官Sekar Kathiresan醫學博士説，我們為迄今為止取得的成就感到非常自豪，尤其是在HefH患者中進行VERVE-101 的Heart-1臨牀試驗，該試驗展示了第一批用於人體內鹼基編輯的概念驗證數據。“展望2024年，我們預計將為美國首位患者接種完成正在進行的 VERVE-101 1b期試驗的入組，並提供數據更新。我們還預計將在今年上半年啟動針對 PCSK9 的 VERVE-102 的 Heart-2 1b 期試驗，隨後將在下半年啟動針對 ANGPTL3 的 VERVE-201 的 1b 期試驗。我們對有可能在2024年在臨牀開展三個體內基因編輯項目感到興奮，這得益於可觀的現金狀況，預計將持續到2026年底，還有一位在心臟代謝疾病和禮來公司後期開發方面具有專業知識的合作者。”

正在進行的Heart-1 1b期臨牀試驗的中期數據顯示了首次用於體內基礎編輯的人體概念驗證

VERVE-101 是一種體內鹼基編輯藥物，一次性靜脈輸注，旨在使肝細胞中的 PCSK9 基因失活，阻斷肝臟產生 PCSK9 蛋白，從而持久降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C)。VERVE-101 最初是為治療雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH) 患者而開發的。雜合子家族性高膽固醇血癥是一種危及生命的遺傳性疾病，其特徵是血液中低密度脂蛋白終身升高和動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 加速。

Heart-1 1b 期臨牀試驗正在對 VERVE-101 進行評估，其終點是安全性和耐受性，以及血液 PCSK9 蛋白和低密度脂蛋白水平的變化。

2023 年 11 月，Verve 在美國心臟協會 (AHA) 科學會議上發表的最新科學演講中公佈了正在進行的 VERVE-101 Heart-1 試驗的中期數據，重點介紹了用於體內基礎編輯的首個人類概念驗證數據。VERVE-101 治療使HefH患者致病低密度脂蛋白的劑量依賴性降低。在以潛在治療劑量單次輸注 VERVE-101 後，觀察到低密度脂蛋白 C 的時間平均減少高達 55%，血液 PCSK9 蛋白減少高達 84%。這些結果表明，成功編輯了預期的基因組靶點。劑量依賴性低密度脂蛋白C減少是衡量該患者羣體臨牀療效的有效指標，在0.45和0.6 mg/kg劑量隊列治療一個月後觀察到，最高劑量隊列中單個患者的降幅持續到六個月。獨立數據和安全監測委員會對 VERVE-101 安全數據的審查

支持 VERVE-101 在 Heart-1 試驗中的持續發展，並且參與該試驗的嚴重晚期 ASCVD 患者羣體的不良事件與預期一致。

Heart-1試驗正在將患者納入單次遞增劑量部分的0.45和0.6 mg/kg隊列，Verve預計將在2024年完成Heart-1臨牀試驗的入組。Verve計劃在2024年下半年提供Heart-1臨牀試驗的最新數據。

美國食品藥品管理局對 VERVE-101 的IND許可

2023 年 10 月，Verve 宣佈美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准了其針對 HefH 患者的 VERVE-101 的研究性新藥 (IND) 申請。作為英國和新西蘭活躍的試驗場所的補充，Verve 正在努力激活美國的試驗場所，併為美國的第一位患者服用 VERVE-101 劑量。

VERVE-102 步入正軌，將於 2024 年上半年啟動臨牀試驗

VERVE-102 是一種體內鹼基編輯藥物，旨在以與 VERVE-101 類似的方式失活 PCSK9 基因。VERVE-101 和 VERVE-102 具有相同的靶向 PCSK9 的指南 RNA 以及表達腺嘌呤鹼基編輯器的相似信使 RNA；但是，VERVE-102 是使用 Verve 專有的 galnac-LNP 遞送技術傳遞的，該技術可以使用亞洲糖蛋白受體 (ASGPR) 或低密度脂蛋白受體 (LDLR) 訪問肝細胞。

Verve計劃最初在美國境外為Heart-2 1b期臨牀試驗實施監管戰略。Verve預計將在2024年上半年啟動針對HefH或早產冠心病患者的 VERVE-102 Heart-2試驗，但須獲得監管部門的許可。在評估了Heart-1和Heart-2試驗的臨牀數據後，Verve計劃在2025年啟動一項針對 VERVE-101 或 VERVE-102 的隨機、安慰劑對照的2期臨牀試驗。

VERVE-201 即將於 2024 年下半年啟動臨牀試驗

VERVE-201 是一種體內鹼基編輯藥物，一次性靜脈輸注，旨在使肝細胞中的 ANGPTL3 基因失活，關閉血液 ANGPTL3 蛋白的肝臟產生，從而持久地減少血液中低密度脂蛋白和富含甘油三酯的脂蛋白。對於 VERVE-201，Verve 正在使用其專有的 Galnac-LNP 交付技術。VERVE-201 最初是為治療純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 患者而開發的，純合子家族性高膽固醇血癥是一種罕見且往往是致命的遺傳性亞型，其特徵是血液低密度脂蛋白極高。VERVE-201 旨在減輕與可用的 HoFH 療法相關的沉重治療負擔，包括需要多次口服、注射和靜脈輸液，這些輸液通常持續數十年。Verve 還計劃評估難治性高膽固醇血癥的 ASCVD 患者的 VERVE-201，儘管採用了最大耐受性的標準護理療法進行治療，但這些患者的 LDL-C 仍然很高。

支持監管機構申報 VERVE-201 臨牀開發的臨牀前研究正在進行中。Verve計劃最初在美國境外推行 VERVE-201 1b期臨牀試驗的監管戰略。Verve預計將在2024年下半年啟動 VERVE-201 1b期臨牀試驗，但須獲得監管部門的許可。

公司最新消息

2023年12月，Verve宣佈以每股10.00美元的公開發行價格完成14,375,000股普通股的承銷公開發行。扣除承保折扣和佣金以及Verve應付的發行費用後，公開發行淨收益總額約為1.347億美元。同時，該公司宣佈完成2,296,317股股票的私募配售

其普通股歸禮來公司（Lilly）所有，每股價格等於公開發行價格。私募的淨收益總額約為2300萬美元。

2023年10月，Verve宣佈擴大與禮來公司的關係，禮來公司此前成立於2023年6月。禮來收購了Beam Therapeutics對Verve針對 PCSK9 和 ANGPTL3 的心血管體內基因編輯計劃的某些產品版權，以及第三個心血管疾病靶點。根據合作協議，Verve保留對所有協作產品的開發和商業化的控制權。

2023 年第四季度和全年財務業績

現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為6.24億美元，而截至2022年12月31日為5.548億美元。根據目前的運營計劃，Verve預計，其現有的現金、現金等價物和有價證券將使公司能夠在2026年底之前為其運營費用和資本支出需求提供資金。

合作收入：截至2023年12月31日的季度合作收入為510萬美元，截至2023年12月31日的年度為1180萬美元，這與根據與Vertex Pharmicals Incorporated（Vertex）的合作協議以及與禮來公司的Lp（a）合作提供的研究服務有關。截至2022年12月31日的季度合作收入為100萬美元，截至2022年12月31日的年度為190萬美元，與根據與Vertex的合作協議提供的研究服務有關。

研發費用：截至2023年12月31日的季度研發（研發）支出為4,680萬美元，截至2023年12月31日的年度為1.849億美元，而截至2022年12月31日的季度為3,730萬美元，截至2022年12月31日的年度為1.301億美元。

併購費用：截至2023年12月31日的季度一般和管理（G&A）支出為1,230萬美元，截至2023年12月31日的年度為4,990萬美元，而截至2022年12月31日的季度為1,140萬美元，截至2022年12月31日的年度為3,750萬美元。

淨虧損：截至2023年12月31日的季度淨虧損為4,840萬美元，基本虧損和攤薄後每股虧損0.69美元，截至2023年12月31日止年度的淨虧損為2.01億美元，基本虧損和攤薄後每股虧損3.12美元，而截至2022年12月31日的季度淨虧損為4,110萬美元，基本虧損和攤薄後每股淨虧損0.67美元，1.574億美元，截至2022年12月31日止年度的基本和攤薄後的每股淨虧損為2.91美元。

關於 Verve Therapeu

Verve Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VERV）是一家臨牀階段的基因藥物公司，開創了一種新的心血管疾病護理方法，有可能將治療從慢性治療轉變為單療程基因編輯藥物。該公司的主要項目 — VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 — 靶向的基因已被廣泛驗證為降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的靶標，低密度脂蛋白膽固醇是動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的根本原因。VERVE-101 和 VERVE-102 旨在永久關閉肝臟中的 PCSK9 基因，最初是針對雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH) 而開發的，最終用於治療仍受高低密度脂蛋白-C 水平影響的 ASCVD 患者。VERVE-201 旨在永久關閉肝臟中的 ANGPTL3 基因，最初是針對純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 和難治性高膽固醇血癥而開發的，在這些情況下，儘管採用了最大耐受性的標準護理療法進行治療，但患者仍有較高的低密度脂蛋白血癥。欲瞭解更多信息，請訪問 www.vervetX.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性，包括有關公司的陳述

在美國註冊患者參與正在進行的 Heart-1 試驗並激活臨牀試驗地點並開始給藥的能力；其 Heart-1 試驗臨牀數據的時機和可用性；VERVE-102 和 VERVE-201 的監管戰略；獲得監管許可和啟動 VERVE-102 和 VERVE-201 臨牀試驗的預計時機；其研發計劃；公司項目的潛在優勢和治療潛力；以及該公司認為其現有項目的期限現金，現金等價物和有價證券將足以為其運營費用提供資金。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述，包括有關公司戰略、未來運營、未來財務狀況、前景、管理層計劃和目標的聲明，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司有限的運營歷史相關的風險；公司及時提交和獲得候選產品的監管申請批准的能力；在臨牀試驗中推進候選產品的能力；按預期的時間表啟動、註冊和完成正在進行和未來的臨牀試驗；正確估計公司候選產品的潛在患者羣體和/或市場；在臨牀試驗中複製臨牀前發現的陽性結果VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 的研究和/或早期臨牀試驗；在當前和未來臨牀試驗中預期的時間表內推進其候選產品的開發；獲得、維護或保護與候選產品相關的知識產權；管理費用；籌集實現其業務目標所需的大量額外資金。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲 “風險因素” 部分，以及公司最近向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此作為公司自發布之日起任何日期的觀點。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致公司的觀點發生變化。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但該公司明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。

投資者聯繫人
詹·羅賓遜
Verve Thareutics, Inc
jrobinson@vervetx.com

媒體聯繫人
Ashlea Kosikowski

1AB

ashlea@1abmedia.com

Verve Thareutics, Inc

精選的簡明合併財務信息

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）