附錄 99.1
Protara Therapeutics 宣佈第四季度
和 2023 年全年
財務業績並提供業務最新情況
| ● | ADVANCED-1EXP 試驗的初步結果，評估 NMIBC 患者 TARA-002 的初步結果，CIS 有望在 2024 年上半年完成 |
| ● | ADVANCED-2 試驗的初步數據預計將在 2024 年下半年出現，該試驗評估了 BCG 無反應 CIS 和 BCG-naieve CIS 患者的 TARA-002 |
| ● | 截至2023年12月31日 的現金、現金等價物和投資預計將通過幾個關鍵數據里程碑為2025年第二季度的運營提供資金 |
紐約，2023年3月13日——Protara Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TARA）是一家開發治療癌症和罕見 疾病的變革性療法的臨牀階段公司，今天公佈了截至2023年12月31日的全年和第四季度的財務業績，並提供了業務最新情況。
Protara Therapeutics首席執行官傑西·謝弗曼表示：“我們預計2024年對Protara來説將是里程碑豐富的一年，並相信我們完全有能力繼續推進我們的產品線，為 癌症和罕見疾病患者提供有意義的新療法。”“值得注意的是， 我們預計將在今年晚些時候分享我們主要的 TARA-002 適應症非肌肉浸潤性 膀胱癌 (NMIBC) 的 1b 期概念驗證 (POC) 和 2 期初步數據，我們認為這將繼續支持其在不斷變化的 NMIBC 治療格局中發揮重要作用的潛力。我們的淋巴管畸形 (LM) TARA-002 項目也在繼續取得進展，淋巴管畸形 (LM) 是一個服務嚴重不足 的兒科人羣，我們的 2 期研究正在給藥中。”
近期進展和亮點
NMIBC 中的 TARA-002
| ● | 公司仍有望在 2024 年上半年報告正在進行的 1b 期 ADVANCED-1EXP POC 開放標籤擴張試驗的初步結果。該試驗正在評估 40KE 的膀胱內注射 TARA-0021對多達 12 名原位癌（CIS）患者進行劑量， 包括卡梅特-蓋林芽孢桿菌（BCG）-天真、BCG 無反應和 BCG 治療不足的患者。主要終點 將評估三個月初步評估時間點的活性水平，包括CIS和CIS +Ta/T1患者的完全反應（CR）率和免疫動態 活性。 |
| ● | 公司預計將在2024年下半年分享對正在進行的第二階段開放標籤 ADVANCED-2 試驗 的預先計劃的風險收益分析的初步結果。該分析預計將包括大約10名可以進行六個月評估的患者。正在進行的 ADVANCED-2 試驗正在評估至少 102 名 CIS（± Ta/T1）的 BCG 天真（n=27）且 BCG 無反應 （n = 75-100）的 NMIBC 患者中的膀胱內注射 TARA-002。試驗受試者將接受每週六次膀胱內滴注的入門課程，在三個月的強制性活檢 之後，要麼接受為期六週一次的膀胱內滴注 TARA-002 的轉導療程，要麼接受第一次維護 療程，每三個月安裝三次，持續 24 個月。 |
LM 中的 TARA-002
| ● | STARBORN-1 的劑量 繼續取得進展，這是一項 TARA-002 的 2 期臨牀試驗，適用於患有大囊和混合囊性 LM 的兒科患者。 包括年齡緩和安全準備工作在內，該試驗將招收大約 30 名患者，他們將每隔大約六週接受最多四次 TARA-002 注射。該試驗的主要終點是大囊性 和混合囊性LM的參與者中表現出臨牀成功的比例，其定義是通過軸向成像測得的CR（LM 總體積比基線減少90％至100％）或實質性反應（總LM體積減少60％至90％以下）。 |
靜脈注射氯化膽鹼給服用腸胃外 營養 (PN) 的患者
| ● | 公司繼續與美國食品藥品監督管理局合作，並計劃利用監管反饋和 其流行率研究的結果來為靜脈注射氯化膽鹼開發計劃的下一步行動提供信息。 |
2023 年第四季度和全年財務 業績
| ● | 截至2023年12月31日，現金、現金等價物、 和有價債務證券投資總額為6,560萬美元。該公司預計，其現金、現金等價物和對 有價債務證券的投資將足以為2025年第二季度的計劃運營和數據里程碑提供資金。 |
| ● | 2023年第四季度
季度的研發費用從上一年的500萬美元增加到640萬美元，全年從2022年的1,680萬美元增加到2,500萬美元
。第四季度和全年增長主要是由於與
臨牀試驗和 TARA-002 非臨牀活動相關的支出增加。
|
| ● | 2023年第四季度 季度的一般和管理費用從上一年的500萬美元降至470萬美元，全年從2022年的2,070萬美元降至1,860萬美元 。第四季度和全年的下降主要是由於人事成本的減少以及 董事和高級管理人員責任保險費的降低，但專業成本的增加部分抵消了這些下降。 |
| ● | 2023年第四季度，Protara淨虧損1,020萬美元，合每股虧損0.90美元，而 2022年同期的淨虧損為3,900萬美元，合每股虧損3.46美元。截至2023年12月31日止年度的淨虧損為4,040萬美元，合每股虧損3.57美元，而截至2022年12月31日止年度的淨虧損為6,600萬美元， ，合每股虧損5.86美元。2022年第四季度的淨虧損包括與2020年1月反向合併交易會計相關的2950萬美元的非現金商譽減值 費用。2023年第四季度的淨虧損 包括約150萬美元的股票薪酬支出。截至2023年12月31日止年度的淨虧損包括 約610萬美元的股票薪酬支出。 |
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關於 TARA-002
TARA-002 是一種 正在研發的用於治療 NMIBC 和 LM 的研究性細胞療法，因此已被美國食品和 藥物管理局授予罕見兒科疾病稱號。TARA-002 是由與 OK-432 相同的基因不同的 A 組化膿鏈球菌的主細胞庫開發而成， 是一種廣泛的免疫增強劑，在日本以 Picibanil® 的名義銷售，並由中外製藥有限公司在臺灣批准。Protara 成功地顯示了 TARA-002 和 OK-432 之間的製造可比性。
當給藥 TARA-002 時，假設 囊腫或腫瘤內的先天和適應性免疫細胞會被激活併產生促炎反應，釋放腫瘤壞死因子 (TNF)-α、幹擾素 (IFN)-gamma IL-6、IL-10、IL-12 等細胞因子 。TARA-002 還通過誘導免疫原性細胞死亡直接殺死腫瘤細胞並觸發 宿主免疫反應，從而進一步增強抗腫瘤免疫反應。
關於非肌肉浸潤性膀胱癌 (NMIBC)
膀胱癌是美國 中第六大最常見的癌症，NMIBC約佔膀胱癌診斷的80％。在美國，每年大約有65,000名患者被診斷出患有NMIBC 。NMIBC 是在膀胱內表面組織中發現的癌症，這些組織並沒有 擴散到膀胱肌肉。
關於淋巴管畸形 (LMs)
LM 是罕見的淋巴管 血管的先天性畸形，導致這些結構無法連接或排出到靜脈系統。大多數 LM 存在於頭部和 頸部區域，是在兒童早期淋巴活躍生長時期被診斷出來的，出生時檢測到的超過 50%， 90% 在 3 歲之前被診斷出來。該病最常見的發病率和嚴重表現包括 上氣消化道受壓，包括需要插管的氣道阻塞和可能的氣管切開依賴性；病變內出血； 對神經、血管、淋巴管等關鍵結構的衝擊；反覆感染，以及美容和其他功能障礙。
關於靜脈注射（IV）氯化膽鹼
靜脈注射氯化膽鹼是一種研究性靜脈注射 磷脂基質替代療法，最初正在開發中，用於接受 PN 的患者。膽鹼是已知的重要磷脂底物 ，對健康的肝功能至關重要，在調節基因表達、細胞膜 信號、大腦發育和神經傳遞、肌肉功能和骨骼健康方面也起着重要作用。PN 患者無法從 腸內營養來源合成膽鹼，目前沒有可用的含有膽鹼的 PN 製劑。大約 80% 的 PN 依賴性 患者缺乏膽鹼並有一定程度的肝損傷，這可能導致肝衰竭。靜脈氯化膽鹼已被美國食品藥品管理局授予 孤兒藥稱號，用於預防 PN 患者膽鹼缺乏。該公司獲得了一項聲稱 膽鹼成分的專利，其有效期將於2041年到期。
3
關於 Protara Therapeutics, Inc.
Protara 是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於為癌症和罕見疾病患者推進 變革性療法。Protara的產品組合包括其主要候選藥物 TARA-002，這是一種 正在開發的基於細胞的研究性療法，用於治療非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形 （LMs）。該公司正在進行的一項針對NMIBC原位癌（CIS）患者（CIS）的2期試驗中評估TARA-002，這些患者對Calmette-Guérin芽孢桿菌（BCG）治療沒有反應 或天真，以及一項針對LMs的兒科患者的2期試驗。此外， Protara 正在開發靜脈注射氯化膽鹼，這是一種研究性磷脂基質替代品，適用於接受腸外營養 但無法通過口服或腸內途徑滿足膽鹼需求的患者。欲瞭解更多信息，請訪問 www.protaratx.com。
參考文獻
1。Klinische Einheit（簡稱 KE）是一個德語術語，表示小瓶中幹細胞的指定重量為 。
前瞻性陳述
根據1995年 的《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的有關 非歷史事實事項的聲明是 “前瞻性陳述”。在某些情況下，Protara 可能會使用諸如 “預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、 “繼續”、“設計”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、 “打算”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 或其他 詞語或提及未來事件的表達，傳達未來事件或結果不確定性的條件或情況，以識別 這些前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括但不限於有關Protara 意圖、信念、預測、展望、分析或當前預期的陳述，除其他外：Protara 的業務戰略， 包括其候選產品的開發計劃以及有關現有或未來臨牀試驗的時間或結果的計劃； 與與美國食品藥品管理局互動的預期相關的聲明；Protara 的財務狀況；有關預期 安全的聲明或 Protara 產品的功效候選人；以及Protara對今年剩餘時間的展望。由於此類陳述 存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。 導致前瞻性陳述不確定性的因素包括：Protara 財務指導 可能不如預期的風險，以及與以下相關的風險和不確定性：Protara 的開發計劃，包括非臨牀研究和臨牀試驗的啟動和完成以及向美國食品藥品管理局和其他監管機構提交所需申報的時機； 總體市場狀況；競爭格局的變化；Protara 的變化戰略和商業計劃；Protara 的 獲取能力足夠的資金為其戰略計劃和商業化工作提供資金；必須以非預期的方式或時間使用現金；市場波動對現金儲備的影響；未能吸引和留住管理人員和關鍵人員；美國和國外、經濟、工業、市場、監管、政治或公共衞生狀況的總體影響以及與 Protara 的業務和財務狀況相關的風險和不確定性 ，包括風險在 “風險” 標題下更全面地描述了不確定性 因素” 以及 Protara 向美國證券交易所 委員會提交的文件和報告中的其他內容。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至發表之日，且基於 管理層截至該日的假設和估計。除非法律要求，否則Protara沒有義務更新任何前瞻性陳述， 無論是收到新信息、未來事件發生還是其他原因。
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Protara Therapeutics, Inc.
合併資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 39,586 | $ | 24,127 | ||||
| 有價債務證券 | 25,994 | 60,243 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 3,125 | 1,776 | ||||||
| 流動資產總額 | 68,705 | 86,146 | ||||||
| 限制性現金，非流動 | 745 | 745 | ||||||
| 有價債務證券，非流動 | - | 17,886 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 1,296 | 1,592 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 5,264 | 6,277 | ||||||
| 其他資產 | 2,944 | 644 | ||||||
| 總資產 | $ | 78,954 | $ | 113,290 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 2,434 | $ | 1,586 | ||||
| 應計費用 | 2,732 | 3,237 | ||||||
| 經營租賃責任 | 983 | 917 | ||||||
| 流動負債總額 | 6,149 | 5,740 | ||||||
| 經營租賃負債，非當期 | 4,484 | 5,467 | ||||||
| 負債總額 | 10,633 | 11,207 | ||||||
| 承付款和或有開支（注10） | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股，面值0.001美元，授權1,000萬股： | ||||||||
| 第一系列可轉換優先股，截至2023年12月31日和2022年12月31日授權的8,028股，截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和流通的股票分別為7,991和8,027股。 | - | - | ||||||
| 普通股，面值0.001美元，授權1億股： | ||||||||
| 普通股，截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和流通的股票分別為11,364,903股和11,267,389股。 | 11 | 11 | ||||||
| 額外實收資本 | 268,725 | 262,724 | ||||||
| 累計赤字 | (200,384 | ) | (159,964 | ) | ||||
| 累計其他綜合收益（虧損） | (31 | ) | (688 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 68,321 | 102,083 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 78,954 | $ | 113,290 | ||||
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PROTARA 療法有限公司和子公司
合併經營報表和綜合 虧損
（以千計，股票和每股數據除外）
| （未經審計） | （已審計） | |||||||||||||||
| 在截至12月31日的三個月中 | 在已結束的歲月裏 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 6,381 | $ | 4,989 | $ | 24,989 | $ | 16,808 | ||||||||
| 一般和行政 | 4,660 | 5,003 | 18,624 | 20,737 | ||||||||||||
| 商譽減值損失 | - | 29,517 | - | 29,517 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 11,041 | 39,509 | 43,613 | 67,062 | ||||||||||||
| 運營損失 | (11,041 | ) | (39,509 | ) | (43,613 | ) | (67,062 | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），淨額： | ||||||||||||||||
| 利息和投資收益 | 820 | 543 | 3,193 | 1,110 | ||||||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | 820 | 543 | 3,193 | 1,110 | ||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (10,221 | ) | $ | (38,966 | ) | $ | (40,420 | ) | $ | (65,952 | ) | ||||
| 歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 | $ | (0.90 | ) | $ | (3.46 | ) | $ | (3.57 | ) | $ | (5.86 | ) | ||||
| 加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票 | 11,364,903 | 11,267,389 | 11,331,338 | 11,259,615 | ||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損）： | ||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現淨收益（虧損） | 134 | (442 | ) | 657 | (477 | ) | ||||||||||
| 其他綜合收益（虧損） | 134 | (443 | ) | 657 | (477 | ) | ||||||||||
| 綜合損失 | $ | (10,087 | ) | $ | (38,524 | ) | $ | (39,763 | ) | $ | (66,429 | ) | ||||
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公司聯繫人：
賈斯汀·奧馬利
Protara 療法
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836
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