PepGen 報告 2023 年第四季度和全年財務業績和近期公司發展

-在針對 DMD 患者的 CONNECT1-EDO51 2 期臨牀試驗中，PGN-EDO51 5 mg/kg 隊列的註冊已完成。該公司預計將在2024年中期公佈來自5 mg/kg劑量隊列的初步數據—

-CONNECT2-EDO51 針對DMD患者的2期臨牀試驗在英國開啟——該公司認為這項研究有可能支持加快審批-

-FREEDOM-DM1 1 期臨牀試驗，招收了 DM1 患者，提供以下方面的初步數據

至少 2024 年下半年預計的 5 mg/kg 劑量隊列-

-2024年2月後續發行的總收益約為8000萬美元，將預計的運營現金流延至2026年-

 

波士頓，2024年3月6日——PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）是一家臨牀階段的生物技術公司，正在推進下一代寡核苷酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方式。該公司今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績，並重點介紹了最近的公司發展。

“預計我們的兩個主要項目將公佈重要數據，2024年有可能成為PepGen的變革之年。去年，PepGen在增強型寡核苷酸（EDO）候選療法方面取得了有意義的進展，包括在我們的 CONNECT1-EDO51 2期和 FREEDOM-DM1 1期臨牀試驗中啟動和給藥患者。” PepGen總裁兼首席執行官詹姆斯·麥克阿瑟博士説。“繼我們最近完成了 CONNECT1-EDO51 試驗隊列 1 的入組之後，我們期待在 2024 年中期分享 5 mg/kg 劑量的初步安全性、外顯子 51 跳過和 5 mg/kg 劑量的肌營養不良蛋白產生數據。”

麥克阿瑟博士繼續説：“我們繼續看到正在進行的 FREEDOM-DM1 1 期臨牀試驗的註冊人數令人鼓舞。1型肌強直性營養不良症（DM1）患者目前沒有經批准的針對該疾病根本原因的治療方案。我們認為，PGN-EDODM1 有可能改變疾病，可以產生有意義的兩位數水平的剪接校正和相應的功能校正。我們期待在今年晚些時候報告至少5mg/kg劑量隊列的初步數據。”

 

近期計劃亮點

PGN-EDO51：杜興氏肌肉萎縮症 (DMD)

PGN-EDO51 是PepGen正在開發的用於DMD治療的首席研究候選藥物，它利用該公司專有的EDO技術來提供一種治療性寡核苷酸，該寡核苷酸旨在靶向這種毀滅性疾病的根本原因。PGN-EDO51

旨在跳過肌萎縮素轉錄本的外顯子51，這是大約 13% 的DMD患者的既定治療靶標。

 

•
PGN-EDO51 的二期 CONNECT1-EDO51 臨牀試驗正在進行中，5 mg/kg 隊列已全部入組：2024 年 1 月，PepGen 宣佈，在加拿大進行的 2 期開放標籤多次遞增劑量 (MAD) CONNECT1-EDO51 臨牀試驗中，第一位患者已接受劑量，該試驗評估了10名年齡至少 8 歲的男性患者 PGN-EDO51 適合使用外顯子 51 跳過方法。起始劑量將從5 mg/kg增加到10 mg/kg，並有可能進一步增加劑量。所有劑量升級將根據對先前劑量隊列的安全性數據的評估來確定。
o
PepGen 宣佈，5 mg/kg 的 PGN-EDO51 劑量隊列已全部入組。PepGen預計將在2024年中期報告該隊列的初步數據，包括初始安全性、外顯子51跳躍和肌萎縮素產生數據。
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啟動 PGN-EDO51 的 CONNECT2-EDO51 臨牀試驗：2024 年 3 月，PepGen 宣佈已獲得藥品和保健產品監管局 (MHRA) 的授權，可在英國啟動其 2 期、隨機、雙盲、安慰劑對照的 MAD CONNECT2-EDO51 臨牀試驗，評估了大約 20 名年滿 6 歲的男性患者 PGN-EDO51 適合 exon 51 跳過方法。PepGen計劃將這項研究擴展到美國和其他國家，但須獲得監管部門的授權。CONNECT 2-EDO51 臨牀試驗以及 CONNECT1-EDO51 的數據旨在為未來的加速批准途徑提供潛在支持，但須與監管機構保持一致。

PGN-EDODM1：肌強直性營養不良症 1 (DM1)

PGN-EDODM1 是PepGen正在開發的第二款用於DM1治療的研究候選藥物，它利用該公司專有的EDO技術提供了一種治療性寡核苷酸，旨在恢復 MBNL1 的正常剪接功能。DM1 是一種逐漸致殘的、會縮短壽命的遺傳性疾病。據估計，DM1將影響美國的4萬人，影響歐洲超過74,000人。

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PGN-EDODM1 獲得 “快速通道” 稱號：2024 年 2 月，PepGen 宣佈，美國食品藥品監督管理局授予用於治療 DM1 的 PGN-EDODM1 的快速通道稱號。
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在 PGN-EDODM1 的 1 期 FREEDOM-DM1 臨牀試驗中，首位患者給藥：2023 年 12 月，PepGen 宣佈，在 1 期單一遞增劑量 (SAD) FREEDOM-DM1 臨牀試驗中，第一位患者服用了劑量，該試驗評估了美國、加拿大和英國的 24 名成人 DM1 患者的 PGN-EDODM1。根據對先前劑量隊列的安全性數據的評估，5 mg/kg的起始劑量可以升級到10 mg/kg，然後再增加到20 mg/kg。
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PepGen預計將在2024年下半年報告至少5毫克/千克的 PGN-EDODM1 劑量隊列的初步數據，包括安全性、剪接校正和功能結局測量。

除了正在進行的 FREEDOM-DM1 試驗外，PepGen預計將在2024年下半年啟動針對 DM1 患者的 FREEDOM2-DM1 安慰劑對照的 MAD 臨牀試驗。

臨牀前 PGN-EDO53：DMD

PGN-EDO53 是PepGen的第三個DMD治療候選藥物，它利用公司的專有EDO技術提供一種治療性寡核苷酸，旨在靶向這種毀滅性疾病的根本原因。PGN-EDO53 旨在跳過肌萎縮素轉錄本的外顯子 53，這是大約 8% 的 DMD 患者的既定治療靶標。

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PepGen 計劃將 PGN-EDO53 推向支持非臨牀研究的在研新藥 (IND) 和臨牀試驗應用 (CTA)。

其他公司亮點

8000萬美元普通股承銷發行：2024年2月，PepGen對承銷發行的753萬股普通股定價，每股10.635美元，PepGen的總收益約為8000萬美元，扣除PepGen應支付的佣金和費用。

截至2023年12月31日的三個月零十二個月的財務業績

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截至2023年12月31日，現金及現金等價物為1.104億美元。根據公司目前的運營計劃和預測，該公司認為，當前的現金、現金等價物和有價證券，加上最近發行普通股的淨收益，將足以為2026年的預計運營需求提供資金。
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截至2023年12月31日的三個月，研發費用為1,630萬美元，而2022年同期為1,320萬美元。截至2023年12月31日的財年，研發費用為6,810萬美元，而2022年同期為5,410萬美元。研發費用的增加主要是由於與公司推進 PGN-EDO51 和 PGN-EDODM1 項目相關的成本，包括我們正在進行的和未來的臨牀試驗的臨牀前、臨牀和製造成本。
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截至2023年12月31日的三個月，一般和管理費用為450萬美元，而2022年同期為400萬美元。截至2023年12月31日的財年，一般和管理費用為1,660萬美元，而2022年同期為1,420萬美元。一般和行政開支的增加主要是由於人事相關費用增加。
•
截至2023年12月31日的三個月，淨虧損為1,950萬美元，而2022年同期為1,490萬美元。截至2023年12月31日止年度的淨虧損為7,860萬美元，而2022年同期的淨虧損為6,910萬美元。截至 2023 年 12 月 31 日，PepGen 的已發行股票約為 2380 萬股。

關於 PepGen

PepGen Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，正在推進下一代寡核苷酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方式。PepGen 的增強遞送寡核苷酸（EDO）平臺建立在十多年的研發基礎上，利用穿透細胞的肽來提高偶聯寡核苷酸療法的吸收和活性。使用這些 EDO 肽，我們正在開發一系列寡核苷酸候選療法，旨在針對嚴重疾病的根本原因。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“意願” 等詞語以及這些詞語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表述來識別。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們的候選產品（包括 PGN-EDO51、PGN-EDODM1 和 PGN-EDO53）的治療潛力和安全概況、我們的技術（包括我們的 EDO 平臺）、臨牀試驗的設計、啟動和進行，包括預期的時間表、劑量水平和劑量遞增，包括我們的 CONNECT2-EDO51 2 期試驗和 FREEDOM2-DMI 試驗，以及我們 CONNECT1-EDO51 2 期試驗和 FREEDOM-DM1 1 期試驗的初步數據報告、PGN-EDO 的進展53% 進入IND/CTA的支持研究、監管互動，包括我們的候選產品的開發路徑以及我們的財務資源和預期的現金流。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅基於截至本新聞稿發佈之日的當前預期、估計和預測，並且存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於以下風險：延遲或未能成功啟動或完成我們正在進行和計劃中的候選產品（包括 PGN-EDO51、PGN-EDODM1 和 PGN-EDO53）的開發活動；我們招募患者參與臨牀試驗的能力，包括 CONNECT1-EDO51、CONNECT2-EDO51、Freedom-DM1和 FREEDOM2-DM1；我們對臨牀和臨牀前研究結果的解釋可能不正確，或者我們在臨牀測試中可能沒有觀察到預期的治療活性水平基於先前的臨牀或臨牀前結果；我們的候選產品，包括 PGN-EDO51 和 PGN-EDODM1，在我們的臨牀試驗中可能不安全有效，或以其他方式顯示出安全性和有效性；我們的監管互動產生的不良結果，包括監管機構延遲審查、批准或監管機構批准我們的計劃，

包括批准開始對我們的候選產品（包括 CONNECT2-EDO51）進行計劃中的臨牀研究，或其他需要修改我們開發計劃的監管反饋；我們無法控制的監管框架變化；我們獲得、維護和保護知識產權的能力；我們對侵權者執行專利和捍衞我們的專利組合免受第三方質疑的能力；與其他為我們所追求的適應症開發療法的人的競爭；開支的意外增加與我們的開發活動或其他對我們的財務資源和現金流產生不利影響的事件有關；以及我們在產品製造、研究、臨牀前和臨牀測試的部分或所有方面對第三方的依賴。我們向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告和10-Q表季度報告中描述了與PepGen計劃和運營相關的其他風險。除非法律要求，否則PepGen明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

 

PepGen Inc.

簡明的運營報表

（以千計，未經審計）

 

 

十二個月已結束
十二月三十一日

 

 

三個月已結束
十二月三十一日

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

$

68,126

 

 

$

54,077

 

 

$

16,300

 

 

$

13,166

 

一般和行政

 

16,640

 

 

 

14,224

 

 

 

4,511

 

 

 

4,047

 

運營費用總額

$

84,766

 

 

$

68,301

 

 

$

20,811

 

 

$

17,213

 

營業虧損

$

(84,766

)

 

$

(68,301

)

 

$

(20,811

)

 

$

(17,213

)

其他收入（支出）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

6,400

 

 

 

2,793

 

 

 

1,346

 

 

 

1,591

 

其他收入，淨額

 

(187

)

 

 

110

 

 

 

43

 

 

 

(28

)

其他收入（支出）總額，淨額

 

6,213

 

 

 

2,903

 

 

 

1,389

 

 

 

1,563

 

所得税前淨虧損

$

(78,553

)

 

$

(65,398

)

 

$

(19,422

)

 

$

(15,650

)

所得税支出

 

(73

)

 

 

(3,706

)

 

 

(73

)

 

 

714

 

淨虧損

$

(78,626

)

 

$

(69,104

)

 

$

(19,495

)

 

$

(14,936

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

PepGen Inc.

簡明資產負債表數據

（以千計，未經審計）

 

 

十二月三十一日

 

 

2023

 

 

2022

 

資產

 

 

 

 

 

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

110,407

 

 

$

181,752

 

其他資產

 

 

32,645

 

 

 

35,688

 

總資產

 

$

143,052

 

 

$

217,440

 

負債和股東權益（赤字）

 

 

 

 

 

 

負債

 

$

34,631

 

 

$

37,809

 

股東權益：

 

 

108,421

 

 

 

179,631

 

負債總額、可轉換優先股和股東權益（赤字）

 

$

143,052

 

 

$

217,440

 

 

投資者聯繫人

勞倫斯·沃茨

吉爾馬丁集團

Laurence@gilmartinir.com

媒體聯繫人

莎拉·薩頓

Argot Par

pepgen@argotpartners.com