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PepGen 獲美國 FDA 孤兒藥和罕見兒科疾病認定用於治療杜興氏肌肉萎縮症的 PGN-EDO51
波士頓，2024年3月13日——PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，正在推進下一代寡核苷酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方法。該公司今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了杜興肌肉萎縮症的研究性治療藥物 PGN-EDO51 的孤兒藥和罕見兒科疾病名稱 (DMD) 突變適合採用外顯子51跳過方法的患者。PepGen 正在進行的 CONNECT1 二期試驗中評估 PGN-EDO51 用於治療DMD，並預計將於今年晚些時候開始招收患者參加 CONNECT2 二期試驗。
PepGen總裁兼首席執行官詹姆斯·麥克阿瑟博士説：“獲得美國食品藥品管理局對 PGN-EDO51 的這些稱號凸顯了DMD患者對新型和增強型治療選擇的迫切需求。”“隨着我們的 CONNECT1 二期試驗正在進行中，我們期待在今年公佈初步數據。”
孤兒稱號由美國食品和藥物管理局授予，旨在推進旨在治療罕見疾病或病症的新療法的評估和開發。根據某些事實和情況，這種疾病或病症通常影響到（i）美國少於20萬人，或（ii）影響超過20萬人的疾病或病症。根據《孤兒藥法》，美國食品藥品管理局可以為贊助商提供激勵措施，包括為符合條件的臨牀試驗提供税收抵免、FDA用户費優惠以及批准後在美國的七年市場獨家經營權。
美國食品和藥物管理局將 “罕見的兒科疾病” 定義為一種嚴重或危及生命的疾病，其中嚴重或危及生命的表現主要影響從出生到18歲的人。根據罕見兒科疾病計劃，美國食品藥品管理局可能會向其藥物獲得罕見兒科疾病稱號的贊助商發放優先審查券。已獲得該稱號並獲得批准用於罕見兒科疾病的藥物的贊助商可能有資格獲得代金券，該代金券可以兑換，以接受對其他產品的後續上市申請的優先審查。
有關這些稱號的更多信息，請訪問 FDA 網站 孤兒藥和 罕見的兒科疾病網頁。
關於 PGN-EDO51
PGN-EDO51 是 PepGen 治療杜興氏肌營養不良症 (DMD) 的主要臨牀候選藥物，它利用公司專有的增強輸送寡核苷酸 (EDO) 技術提供一種治療性寡核苷酸，旨在針對這種毀滅性疾病的根本原因。PGN-EDO51 旨在跳過肌萎縮素轉錄本的外顯子 51，這是大約 13% 的 DMD 患者的既定治療靶標，因此旨在恢復開放的閲讀框架，實現截斷但功能強大的肌萎縮蛋白蛋白的產生。
在臨牀前研究中，PepGen 觀察到，與針對一種分子的正面交頭研究相比，向 NHP 施用 PGN-EDO51 會導致更高的外顯子跳躍水平
我們認為它在結構上等同於臨牀上最先進的肽偶聯寡核苷酸候選療法。較高的外顯子跳躍水平可能轉化為患者產生更高的肌營養素。根據對公開數據的跨試驗比較，在可耐受的目標劑量水平下，PGN-EDO51 在包括隔膜在內的非人靈長類動物骨骼肌中表現出最高水平的外顯子 51 跳躍水平。
在 1 期健康志願者單次遞增劑量研究中，根據對公開數據的跨試驗比較，PGN-EDO51 的平均外顯子 51 跳躍率是裸寡核苷酸的六倍。
關於杜興氏肌營養不良症 (DMD)
杜興氏肌肉萎縮症（DMD）是一種X連鎖隱性、進行性、肌肉萎縮性疾病，主要影響男性。這種使人衰弱的疾病是由編碼肌萎縮素（一種正常肌肉功能所必需的蛋白質）的基因突變引起的，也是最常見的罕見遺傳病之一，發病率約為每3500至5,000名男性新生兒中就有一例發病。DMD 的特徵是進行性肌肉無力，這會導致患者失去行走能力、上半身功能喪失、心臟問題和呼吸困難。DMD 在成年後總是致命的。儘管這種毀滅性疾病的治療取得了重大進展，但由於水平低，目前的外顯子跳過療法被認為對疾病進展的影響有限 (
關於 PepGen
PepGen Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，致力於推動下一代寡核苷酸療法的發展，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方式。PepGen的增強遞送寡核苷酸（EDO）平臺建立在十多年的研發基礎上，利用細胞穿透肽來提高共軛寡核苷酸療法的吸收和活性。使用這些 EDO 肽，我們正在開發一系列寡核苷酸候選治療藥物，旨在針對嚴重疾病的根本原因。
前瞻性陳述
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“意願” 等詞語以及這些詞語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表述來識別。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於有關我們的候選產品的治療潛力和安全性的陳述，包括 PGN-EDO51、我們的技術（包括我們的 EDO 平臺）、設計、啟動和
開展臨牀試驗，包括 CONNECT1-EDO51 和 CONNECT2-EDO51 試驗、預期的時間表和臨牀試驗（包括 CONNECT1-EDO51 和 CONNECT2-EDO51 試驗）的初步數據報告、監管互動以及我們的財務資源和現金流。
本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅基於截至本新聞稿發佈之日的當前預期、估計和預測，並且存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於以下風險：延遲或未能成功啟動或完成我們正在進行和計劃中的候選產品（包括 PGN-EDO51）的開發活動；我們招募患者參與臨牀試驗（包括 CONNECT1-EDO51 和 CONNECT2-EDO51）的能力；我們對臨牀和臨牀前研究結果的解釋可能不正確，或者我們可能無法觀察到基於先前臨牀或臨牀前結果所預測的臨牀測試中的治療活性水平，包括對於 PGN-EDO51；我們的候選產品，包括 PGN-EDO51，可能不安全有效，或者在我們的臨牀試驗中以其他方式顯示出安全性和有效性；我們的監管互動產生的不良結果，包括監管機構對我們項目的監管審查、審批或監管機構批准的延遲，包括批准開始對我們的候選產品（如 PGN-EDO51）進行計劃中的臨牀研究，或其他需要修改我們的開發計劃（包括與 CONNECT1 有關的每種情況下的反饋）-EDO51 和 CONNECT2-EDO51；我們無法控制的監管框架變化；與我們的開發活動或其他對我們的財務資源和現金流產生不利影響的事件相關的支出意外增加；以及我們在產品製造、研究、臨牀前和臨牀測試的部分或所有方面對第三方的依賴。我們向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告和10-Q表季度報告中描述了與PepGen計劃和運營相關的其他風險。除非法律要求，否則PepGen明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
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吉爾馬丁集團
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媒體聯繫人
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