附錄 99.1
NeuroBo Pharmaceuticals 獲得安全審查委員會的批准，將繼續進行評估 DA-1241 治療麻疹的 2a 期臨牀試驗
完成了2a期臨牀試驗前6個月的盲目安全審查；建議在不修改的情況下繼續試驗
預計將在2024年下半年公佈完整數據
馬薩諸塞州劍橋，2024年3月13日——專注於改造心臟代謝疾病的臨牀階段生物技術公司NeuroBo Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：NRBO）今天宣佈獲得安全審查委員會（SRC）的批准，建議繼續進行由兩部分組成的2a期試驗，該試驗是一種用於治療代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）的新型G蛋白偶聯受體119（GPR119）激動劑在對研究的前六個月進行了盲目安全審查後，未作任何修改。DA-12412a 期臨牀試驗旨在評估 DA-1241 用於治療 MASH 的療效和安全性。該公司預計，該試驗的完整數據將在2024年下半年公佈。
NeuroBO總裁兼首席執行官Hyung Heon Kim表示：“在研究的前六個月沒有發現明顯的不良安全趨勢的基礎上，SRC建議在不進行任何修改的情況下繼續進行試驗，這是我們最先進的心臟代謝資產 DA-1241 對假定為MASH的患者具有安全性的早期跡象，這種疾病目前尚無批准的治療選擇。”“根據迄今為止獲得的臨牀前和臨牀證據，DA-1241 已顯示出減少肝脂肪變性、肝炎症和肝纖維化，同時還改善了血糖控制，並且在健康志願者和 2 型糖尿病 (T2DM) 患者中均表現出良好的耐受性。我們仍然相信，DA-1241 的作用機制將轉化為安全有效的 MASH 治療方法，並期待在對前 50% 的患者進行隨機分配和給藥後，再進行一次失明 SRC 分析。”
DA-1241 2a 期試驗的兩部分均設計為期 16 周的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行臨牀研究，旨在評估 DA-1241 對假定 MASH 受試者的療效和安全性。第 1 部分探討 DA-1241 對比安慰劑的療效，預計將招收 49 名受試者，計劃最多招收 55 名受試者，以考慮提前停藥。受試者將以 1:2:1 的比例隨機分為 3 個治療組：DA-1241 50 mg、DA-1241 100 mg 或安慰劑。第 2 部分將探討 DA-1241 與西格列汀聯合使用對比安慰劑的療效，預計將招收大約 37 名受試者，他們將以 2:1 的比例隨機分為 2 個治療組：DA-1241 100 mg/西格列汀100 mg或安慰劑。
對於第 1 部分和第 2 部分，主要終點是第 16 周丙氨酸轉氨酶 (ALT) 水平與基線相比的變化。次要療效終點包括ALT正常化的受試者比例、總膽固醇、低密度和高密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯和基線遊離脂肪酸的絕對變化等。將通過監測不良事件（AE）、嚴重不良事件（SAE）和導致停藥和實驗室異常的不良事件（AE）來評估安全性。
有關這項臨牀試驗的更多信息，請訪問：www.clinicaltrials.gov NCT06054815。