附錄 99.1

2024 年 2 月 PXMD 投資者演示文稿 © 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 2 前瞻性陳述本演示文稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”,涉及我們的業務、運營和財務狀況,包括但不限於當前對我們業務未來、未來計劃和戰略、臨牀試驗結果和其他未來狀況的信念、預期和假設。諸如但不限於 “預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 或否定等詞語,以及表達未來事件或結果不確定性的類似表述,是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了管理層對未來事件的信念和觀點,基於截至本演示文稿之日的估計和假設,受風險和不確定性的影響。此外,公司在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營。新的風險不時出現。管理層無法預測所有風險,公司也無法評估所有因素對其業務的影響,也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與我們可能發表的任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。鑑於這些不確定性,您不應過分依賴這些前瞻性陳述。公司通過這些警示性陳述對本演示文稿中的所有前瞻性陳述進行了限定。除非法律要求,否則公司沒有義務公開更新任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。儘管公司認為這些前瞻性陳述中表達的預期是合理的,但它無法向你保證這些預期是正確的,公司提醒投資者,實際業績可能與預期業績存在重大差異,並鼓勵投資者審查可能影響公司在最新的10-K表年度報告中的 “風險因素” 部分和其他章節以及隨後向該公司提交的季度和其他文件中描述的未來業績的其他因素 U。S。證券交易委員會。除非另有説明,否則本演示文稿中包含的聲明均自本演示之日起作出,在任何情況下,本演示文稿均不得暗示此處包含的信息在該日期之後的任何時候都是正確的,也不得暗示將對信息進行更新或重新審閲,以反映隨後可用的信息或在此日期之後發生的變化。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基於從獨立行業出版物和獨立第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計數據和其他行業和市場數據,以及公司自己的估計。本演示文稿中使用的市場數據涉及許多假設和侷限性,請您不要過分重視此類數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究通常表明,他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的,儘管它們不能保證此類信息的準確性或完整性。該公司根據其行業知識、行業出版物和第三方研究,對有可能從治療中受益的患者羣體的估計包括基於其行業知識、行業出版物和第三方研究的幾項關鍵假設,這些假設可能基於較小的樣本量,可能無法準確反映可解決的患者羣體。儘管該公司認為其內部假設是合理的,但沒有獨立消息來源證實了這些假設。本演示文稿包含屬於其他實體的商標、商品名稱或服務標誌。本公司無意使用或展示其他方的商品名稱、商標或服務商標來暗示與這些其他方的關係、認可或贊助或贊助。

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 3 挑戰賽 • 美國有超過350萬自閉症譜系障礙(ASD)患者 • 成人自閉症譜系障礙(ASD)患者缺乏靶向藥物療法 • 沒有FDA批准的治療自閉症核心症狀的藥物影響 • 每年與ASD相關的全球藥物成本超過20億美元 • 這些成本預計到2030年將超過34億美元 • 美國食品藥品管理局批准的ASD藥物將代表重大的人道主義和經濟進步啟動階段 2/3 臨牀試驗將在2026年尋求批准其他適應症,包括自閉症和 FXTAS 出售/合作伙伴 PRV 並將所得款項用於 PAX-101 啟動和資助 ASD 臨牀試驗,獲得優先審查券 (PRV) 與 NDA 批准同時獲得 FDA 罕見病計劃下的 PAX-101 的保密孤兒藥批准。ASD 核心症狀的治療之路:2024-'27

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 4 抗嘌呤能化合物管道

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 5 PAX-101 ASD 的 2 期臨牀試驗開闢了 ASD 治療的新途徑

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v2.0 © 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v2.0 © 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 6 在典型的免疫介導的生物學機制中,細胞對潛在有害疾病的反應包括激活細胞的先天免疫過程和癒合週期正常的生理反應最近的證據表明,在沒有外部壓力導致嘌呤受體持續失調的情況下,ASD症狀可能是由持續和不恰當的慢性免疫激活引起的。自閉症的病理反應 * atp=三磷酸腺苷

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 7 7 提議的 PAX-101 作用機制” PAX-101(靜脈注射蘇拉明)選擇性地阻斷通過基於細胞外 ATP 的信號通路調節免疫反應的嘌呤(P2)受體。” 通過選擇性和可逆地阻斷嘌呤受體,PAX-101 可以通過以下方式影響 ASD 症狀:• 在先天免疫系統內恢復適當的信號 • 減少炎症過程,在 ASD 中通常會加劇 • 減少不當的細胞外 ATP 結果的量直接靶向嘌呤受體以提供可衡量的結果減輕自閉症的核心症狀。PAX-101:靶向嘌呤受體以緩解 ASD 症狀

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 8 行為的積極轉變:PAX-101 對自閉症症狀的影響ABC亞量表分數大幅下降顯示PAX-101在14周內有效 -15 -13 -11 -9 -7 -5 -3 -1 1 ABC-I(易怒)ABC-II(社交退縮)ABC-II(刻板印象)ABC-IV(多動症)ABC-V(不當言論)積分變化安慰劑(N = 14)PAX-101,10 mg/kg (N=14) -40 -35 -30 -25 -20 -15 -10 -5 0 ABC 核心(II、III、V)ABC 總計(I、II、III、III、IV、V)從基線到第 14 周的點變化

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 9 關鍵要點 • 兩種劑量方案均顯示出基線 ASD 症狀有所改善 • 10 mg/kg 劑量在 ABC 量表上產生了具有統計學意義且有意義的變化 • 計劃進一步驗證療效 PAX-101 低劑量 (10mg/kg) 與安慰劑 ABC 子量表和 14 周總分 -40.00 -20.00 -10.00 Wk 0* Wk 2 Wk 4* Wk 8* Wk 11 Wk 14 點變化 ABC 與基線的總變化(平均值 ± SE)安慰劑(N = 14)10 mg/kg(N = 14)0.0 1.0 2.0 3.0 安慰劑(N=18)PAX-101,10 mg/kg(N = 15)結果Chg 從 BL P 值調整後 P 值 10 mg/kg-2.8 ± 0.30 0.008 0.016 安慰劑-1.7 ± 0.27 從基線到第 14 周的變化(ITT 人羣,平均值 ± SE)

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 10 劑量-依賴性改善 PAX-101 劑量水平均顯著改善了核心自閉症症狀,展示了該藥物的有效性。臨牀顯著結果 10 mg/kg 劑量隊列在 CGI-I 量表上表現出顯著且具有統計學意義的積極變化。正在進行的核查工作正在進行中,通過一項即將進行的廣泛研究來證實這些發現。漸進式步驟戰略計劃正在制定中,以啟動PAX的下一階段——101項臨牀試驗,重點是自閉症障礙治療。

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 11 PAX-101 適用於 HAT NDA 提交計劃

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 12 • 保密協議批准後,預計將獲得有價值的 PRV • PRV 資產潛在貨幣化為 ASD 和其他臨牀試驗鋪平了道路 • 505 (b) (2) 計劃於 2024 年發佈保密協議,利用現有數據提高效率 • 有望標誌着美國首次獲批 HAT 治療 • PAX 於 2020 年 11 月獲批-101 用於治療 HAT • 獲批後可能有七年的市場獨家經營權-• 提交孤兒藥保密協議以獲得第 1 階段 T. Brucei Rhodesiense HAT(昏睡病)的標準護理 • 生命週期的基礎擴展保密協議提交途徑:擴大ASD治療範圍 PAX-101:基金會FDA孤兒藥稱號:里程碑實現保密協議申請策略:有針對性的及時優先審查憑證(PRV):戰略資產

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 研究概述主要結果 • 舒拉明治療隊列的存活率和治療完成率為 94% • 基準:比較組的結果,其中很大一部分面臨嚴重的健康風險研究方法 • 對 121 名參與者的回顧性比較研究 • 側重於將舒拉明治療患者與歷史基準進行比較戰略洞察試驗目標 • 有效性和安全性評估,以驗證舒拉明的治療潛力統計強度 • 強調 p 值 (

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 強勁的財務狀況 • 截至2023年12月31日有470萬美元的現金儲備 • 通過林肯公園資本股權信貸額度獲得額外的1460萬美元資金資本績效 • 目前已發行的740萬股普通股 • 2023年11月成功通過公開市場籌集了700萬美元戰略監管資產 • 預計有資格獲得罕見疾病PRV帖子——如果獲得保密協議批准 • PRV可能貨幣化為AS提供資金 D 臨牀試驗和 PAX-101 發佈 14

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 15 推進神經系統疾病治療向自閉症治療邁進 PAX-101,ASD 核心症狀的創新候選產品戰略監管里程碑 ASD 聚焦卓越領導力 PaxMedica,致力於開發 ASD 治療的上市公司 PaxMedica 如果 HAT 治療獲得美國食品藥品管理局批准,由經驗豐富、視野開闊的製藥領導者團隊指導,預計有資格獲得優先審查券

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 管理團隊由經驗豐富的製藥企業家 Howard J. Weisman 首席執行官 Stephen Sheldon 首席運營/財務官巴茲·伍茲企業傳播部首席醫學官大衞·霍夫博士擁有深厚製藥經驗的強大董事會霍華德·韋斯曼扎克·羅馬約翰·科埃略博士凱倫·拉羅謝爾查爾斯·卡薩門託 16

© 2024。PaxMedica, Inc. 專有信息。版權所有。v3 17 感謝您提供更多信息聯繫人:B u zz Woods PaxMedica 企業傳播部 bwoods@paxmedica.com 斯科特·麥高文 IBN(InvestorBrandNetwork)scott.mcgown@investorbrandnetwork.com (402) 681-1025 WWW.PAXMEDICA.COM