附錄 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 報告了最近的業務亮點

2023 年第四季度和全年財務業績

•來自新型專有神經營促腺相關病毒（AAV）遞送衣殼STAC-BBB的數據顯示，靜脈注射後，非人類靈長類動物（NHP）的滲透率處於行業領先地位，而衣殼驅動的鋅指有效載荷遞送靶向朊病和taupathes會導致靶基因的強效和廣泛抑制。

•慢性神經病理性疼痛和朊病毒病臨牀前項目取得進展，預計將在2024年和2025年第四季度分別提交研究性新藥（IND）和臨牀試驗授權（CTA）。

•宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）就可能獲得批准的縮短途徑達成一致，並由歐洲藥品管理局（EMA）授予治療法布里病的isaralgagene civaparvovec的優先藥物（PRIME）資格。

•輝瑞預計，如果關鍵讀數得到支持，將在2025年初提交A型血友病合作的生物製劑許可申請（BLA）和上市許可申請（MAA）。

加利福尼亞州里士滿，2024年3月13日——基因組藥物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SGMO）今天公佈了最近的業務亮點以及2023年第四季度和全年財務業績，包括支持其神經病學產品線發展的有意義的數據。

桑加莫首席執行官桑迪·麥克雷表示：“2023年，桑加莫宣佈優先考慮其管道項目，以支持我們作為一家專注於神經病學的基因組醫學公司的重點。”“隨着今天公佈的有意義的臨牀前數據，我們相信我們能夠將強大的鋅指表觀遺傳調節有效載荷與令人興奮的行業領先的衣殼遞送技術相結合，可以釋放治療毀滅性神經系統疾病的巨大潛力，而向中樞神經系統提供治療的適應症歷來被證明具有挑戰性。在短期內，我們還尋求通過合作我們的法布里病項目來創造價值，為此，我們與美國食品藥品管理局在可能縮短且更具成本效益的時間表上達成一致，並獲得了EMA PRIME資格。我們期待着將我們的產品線推向臨牀，開發針對未滿足大量醫療需求的神經系統疾病的療法。”

近期業務亮點

優先神經病學產品線

Sangamo正在開發用於治療嚴重神經系統疾病的表觀遺傳學調節療法，以及專有的新型AAV衣殼，旨在將我們的療法提供給預期的神經系統靶標，包括穿過血腦屏障。

新型 AAV 衣殼輸送技術 — 數據顯示，NHP 中的 BBB 穿透率和大腦轉導處於行業領先地位，利用衣殼傳遞的鋅指有效載荷可靶向朊病和 taupathy，從而對靶基因進行強效而廣泛的抑制。

•與基準衣殼AAV9相比，新型STAC-BBB衣殼顯示出強大的BBB穿透力，神經元中的轉基因表達高出700倍，並且表現優於研究中評估的所有其他已發表的衣殼變體。

•STAC-BBB介導了神經元中鋅指貨物的穩健表達，在關鍵大腦區域觀察到朊病毒和tau基因的強大而廣泛的抑制，這表明朊病毒病和各種變態有可能改變疾病進展。

•RNAScope對單個腦細胞中基因表達的可視化顯示，表達鋅指貨物的神經元在多個大腦區域對tau的抑制效果很強。

•衣殼生物分佈特徵是使用基於AAV的治療方法治療神經系統疾病的最佳方法，觀察到的中樞神經系統富集以及對肝臟、背根神經節（DRG）和其他外周器官的靶向減弱就突顯了這一點。

•STAC-BBB 在 NHP 中的耐受性良好，在大腦、脊髓或外周組織中沒有明顯的與治療相關的病理學發現。

•我們認為，STAC-BBB可以使用標準的細胞培養和純化工藝以商業規模製造，可使用已知賦形劑進行溶解，並且可以使用可用的分析進行表徵。

慢性神經性疼痛——臨牀前數據顯示，Nav1.7的表達有效、特異性抑制，不會影響其他鈉離子通道，而且NHP對鋅指抑制劑（ZFR）的耐受性良好；預計將於2024年第四季度提交臨牀研究報告。

•支持IND的毒理學研究已接近完成。

•預計將在2024年第四季度提交IND。

朊病毒病——臨牀前數據表明，AAV傳遞的ZFR顯著降低了大腦中朊病毒蛋白的表達，延長了小鼠的壽命，並限制了毒性朊病毒聚集體的形成；CTA預計將在2025年第四季度推出。

•支持CTA的研究繼續取得進展。

•朊病毒靶向鋅指抑制劑通過靜脈注射STAC-BBB新型衣殼輸送，導致NHP中朊病毒基因的劑量依賴性抑制。

•預計將在2025年第四季度提交CTA。

Taupathies——臨牀前數據表明，AAV交付的ZFR顯著降低了NHP大腦中tau mRNA的表達；打算利用STAC-BBB恢復該計劃的開發；預計最早在2025年第四季度提交IND。

•打算利用新發現的STAC-BBB衣殼變體，恢復我們之前暫停的tau計劃的開發，但需獲得額外資金。

•Tau臨牀鉛鋅指抑制劑通過靜脈注射STAC-BBB新型衣殼輸送，導致NHP中的tau基因受到劑量依賴性抑制。RnaScope對單個腦細胞中基因表達的可視化顯示，在多個大腦區域表達鋅指貨物的神經元中，tau的抑制作用非常強大。

•我們預計IND最早可能在2025年第四季度提交。

其他節目

Fabry Disease——在第1/2期STAAR研究中，共給藥32名患者，在第20屆年度世界研討會上公佈的最新臨牀數據顯示了持續的益處和差異化的安全性；宣佈FDA在縮短的潛在批准途徑上保持一致；積極尋找合作伙伴以推動資產向潛在註冊和商業化邁進。

•在評估我們用於治療法布里病的全資基因治療產品isaralgagene civaparvovec的第1/2期研究的劑量擴展階段又給了七名患者給藥，迄今為止共給藥32名患者。

•在2024年2月在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的第20屆年度世界研討會上提供了最新的臨牀數據，顯示截至2023年9月19日數據截止日期，接受評估的所有24名患者的α-GAL A活性水平持續升高，同時LYSO-GB3水平的降低和/或長期穩定，基線水平最高的患者血漿LYSO-GB3的下降幅度最大。

•截至2024年3月12日，所有13名退出酶替代療法（ERT）的患者仍未接受ERT。

•在治療後隨訪12個月或更長時間的13名患者中，腎功能保持穩定，總體疾病嚴重程度、生活質量和胃腸道症狀均與基線相比有顯著改善。

•與美國食品藥品管理局一致，即來自單一、充足且對照良好的研究的數據可能構成批准isaralgagene civaparvovec的BLA的主要基礎，從而有可能縮短且更具成本效益的途徑

到 BLA 的提交量超出了最初的預期。該研究將招收多達25名男性和女性患者，無需對照組。與ERT的正面比較不是FDA認為可以接受的擬議研究設計的一部分。

•獲得EMA頒發的isaralgagene civaparvovec的PRIME資格，該藥物旨在加強對針對未滿足醫療需求的藥物開發的支持，旨在優化開發計劃並加快審查和批准流程。

•獲得英國藥品和保健產品監管局（MHRA）頒發的isaralgagene civaparvovec的創新許可和准入途徑（ILAP），旨在縮短上市時間並促進藥品的獲取。Isaralgagene civaparvovec已經獲得了EMA的孤兒藥產品認證，以及美國食品藥品管理局的孤兒藥、快速通道和再生醫學高級療法（RMAT）認證。

•完成了STAAR第1/2期研究的篩查和入組，預計將在2024年上半年完成剩餘患者的給藥。

•推遲對規劃潛在註冊試驗的額外投資，直到該計劃的合作伙伴關係或資金得到保障為止。

A型血友病（輝瑞）——預計將在2024年中期公佈3期AFFINE試驗的關鍵數據；如果關鍵讀數支持，預計將在2025年初提交BLA和MAA。

•giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗預計將在2024年中期公佈關鍵數據。giroctogene fitelparvovec是我們與輝瑞共同為中度至重度A型血友病患者開發的研究性基因療法。

•輝瑞預計，如果關鍵讀數得到支持，將在2025年初提交BLA和MAA。

•在2023年12月的第65屆美國血液學會年會和博覽會上口頭陳述了輝瑞對giroctogene fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新數據。

•如果giroctogene fitelparvovec獲得批准並商業化，則在giroctogene fitelparvovec達到某些監管和商業里程碑以及14％至20％的產品銷售特許權使用費後，有資格從輝瑞獲得高達2.2億美元的里程碑付款，但有一定的削減。

CAR-Tregs — 為了與先前宣佈的戰略轉型保持一致，宣佈關閉公司在法國的研究和製造業務，並相應裁員；繼續在CAR-Treg細胞療法項目中尋找潛在的合作伙伴或外部投資。

•宣佈關閉Sangamo在法國的業務並相應裁員，包括關閉Sangamo在法國瓦爾邦訥的細胞療法制造設施和研究實驗室，該工廠預計將於2024年4月開始並於年底完工。我們預計，此次重組將導致法國的所有職位被取消（約93個）。

•在評估 TX200 的 STEADFAST 第 1/2 期研究中，又給了兩名患者給藥。是我們的全資自體 car-Treg 細胞療法，用於治療接受活體捐贈者 HLA-A2 不匹配腎臟的患者，包括新的第四組、最高劑量隊列中的第一位患者。

•預計到2024年第二季度末，劑量水平第四高的隊列中最多將再給兩名患者服藥。

•計劃繼續為我們的自體CAR-Treg細胞療法項目尋找潛在的合作伙伴或外部投資。

2023 年第四季度和全年財務業績

截至2023年12月31日的第四季度的合併淨虧損為6,030萬美元，合每股虧損0.34美元，而2022年同期的淨虧損為5,200萬美元，合每股虧損0.32美元。截至2023年12月31日的財年，合併淨虧損為2.578億美元，合每股虧損1.48美元，而截至2022年12月31日止年度的合併淨虧損為1.923億美元，合每股虧損1.25美元。

收入

截至2023年12月31日的第四季度收入為200萬美元，而2022年同期為2720萬美元。

收入減少2,520萬美元的主要原因是與Kite的合作協議相關的收入減少了1,750萬美元，這反映了我們的研發服務水平下降；由於合作協議終止的影響，與諾華合作協議相關的收入減少了1,030萬美元。這些減少被其他許可協議收入增加的260萬美元部分抵消。

2023 年的收入為 1.762 億美元，而 2022 年為 1.113 億美元。

與2022年相比，2023年收入增加了6,490萬美元，這主要歸因於我們與Biogen的合作協議相關的收入增加了1.064億美元，這主要是由於2023年6月終止合作協議的影響，該協議導致衡量該合作的累計業績比例增加，與我們與Sigma-Aldrich Corporation的許可協議相關的收入增加了380萬美元，增加了360萬美元來自其他許可協議的收入。由於合作協議於2023年6月終止，與諾華的合作協議相關的收入減少了2750萬美元，與Kite的合作協議相關的收入減少了1,810萬美元，與Kite的合作協議相關的收入減少了1,810萬美元，這部分抵消了這些增長，原因是與該合作相關的研發服務的預計未來水平下降；由於終止，與賽諾菲的合作協議相關的收入減少了330萬美元六月份的合作協議2022年。

GAAP 和非 GAAP 運營費用

截至2023年12月31日的第四季度按公認會計原則計算的總運營支出為6,410萬美元，而2022年同期為8,260萬美元。截至2023年12月31日的第四季度的非公認會計準則運營支出，不包括減值費用、折舊和攤銷以及股票薪酬支出，為5,590萬美元，而2022年同期為7,100萬美元。

按公認會計原則和非公認會計準則計算，總運營支出的減少主要是由於薪酬和其他人員成本的降低，這主要是由於業務重組和年內宣佈的相應裁員導致獎金支出減少和員工人數減少，以及某些計劃的延期和重新確定優先順序導致的研究和臨牀費用減少。這些下降被與2023年4月和11月宣佈的裁員以及法國重組相關的重組費用部分抵消。與法國重組相關的支出記錄在2023年第四季度，因為支出是基於正在進行的離職後福利計劃的，而且付款很可能而且可以從2023年12月31日開始估算。

2023年按公認會計原則計算的總運營支出為4.502億美元，而2022年為3.126億美元。非公認會計準則運營支出（不包括減值費用、折舊和攤銷以及股票薪酬支出）在2023年為2.527億美元，而2022年為2.688億美元。

按公認會計原則計算的運營支出包括與8,950萬美元的商譽減值和無限期無形資產減值相關的非現金費用，以及6,550萬美元的長期資產減值，這是由於我們的股價和相關市值持續下跌以及與Biogen和Novartis的合作協議終止所致。按非公認會計準則計算，總運營支出的減少主要是由於年內宣佈的業務重組和相應的員工裁員，獎金支出減少和員工人數減少，以及與之終止合作協議導致的臨牀前和臨牀費用減少

Biogen和Novartis以及某些計劃的延期和重新確定其優先順序。這些下降被與2023年4月和11月宣佈的裁員以及法國重組相關的重組費用部分抵消。

現金、現金等價物和有價證券

截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為8,100萬美元，而截至2022年12月31日為3.075億美元。在截至2023年12月31日的年度中，我們通過市場發行計劃籌集了約1,510萬美元的淨收益。我們認為，截至2023年12月31日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，加上未來可能降低的成本，將足以為2024年第三季度的計劃運營提供資金，其中不包括任何額外籌集的資金。我們正在積極尋找籌集額外資金的機會。

2024年的財務指導

•按公認會計原則計算，我們預計2024年的總運營支出約為1.45億美元至1.65億美元，其中包括非現金股票薪酬支出以及折舊和攤銷，但須視額外資金而定。

•我們預計，非公認會計準則的總運營支出，不包括估計的約1300萬美元的非現金股票薪酬支出以及約700萬美元的折舊和攤銷，在2024年約1.25億美元至1.45億美元之間，視額外資金而定。

即將舉行的活動

桑加莫計劃參加以下活動：

投資者會議

•加拿大皇家銀行資本市場全球醫療保健會議，2024年5月14日至15日

•傑富瑞全球醫療保健會議，2024年6月5日至6日

•H.C. Wainwright 第五屆年度神經展望虛擬會議，2024 年 6 月 27 日

這些投資者會議的可用網絡直播的訪問鏈接將在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下提供。活動結束後，可在Sangamo網站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

電話會議

Sangamo管理團隊將於美國東部時間3月13日星期三下午 4:30 舉行公司電話會議，進一步討論計劃進展和財務最新情況。

參與者應使用此鏈接註冊並訪問通話。雖然不是必需的，但建議您在活動開始前 10 分鐘加入。註冊後，參與者可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話，也可以使用撥出選項立即連接手機。

最新的公司簡報可在 “投資者和媒體” 部分的 “演示文稿” 下找到。

訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下找到。電話會議結束後將提供重播，可通過同一鏈接訪問。

關於桑加莫療法

Sangamo Therapeutics是一家基因組醫學公司，致力於將突破性的科學轉化為藥物，以改變患有嚴重神經系統疾病但沒有足夠或任何治療選擇的患者和家庭的生活。Sangamo的鋅指表觀遺傳調節劑非常適合潛在地解決毀滅性的神經系統疾病，而Sangamo的衣殼發現平臺正在將遞送範圍擴大到目前可用的鞘內遞送衣殼以外，包括在中樞神經系統中。Sangamo的計劃中還包括多個合作計劃和計劃，這些計劃和計劃具有合作和投資機會。要了解更多信息，請訪問 www.sangamo.com 並通過 LinkedIn 和 Twitter/X 聯繫我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關我們當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Sangamo候選產品及其工程衣殼的治療和商業潛力，包括STAC-BBB釋放各種神經系統治療潛力的能力

疾病、Sangamo及其合作者在我們正在進行的和潛在的臨牀試驗中給患者給藥的預期計劃和時間表，以及我們臨牀試驗的臨牀數據，包括對我們的1/2期STAAR研究中給藥結論的預期、STEADFAST研究中患者給藥的計劃、Sangamo候選產品進入後期開發的預期進展，包括尋求潛在合作伙伴或額外融資以推進潛在的未來第三階段的計劃的試驗isaralgagene civaparvovec 及其設計和時間、提供三期AFFINE試驗數據以及提交giroctocogene fitelparvovec的BLA和MAA申請的時間表、如果giroctogene fitelparvovec獲得批准和商業化，有可能獲得里程碑式付款並獲得產品銷售特許權使用費，對桑加莫臨牀前神經病學項目進展的期望，包括公佈來自此類計劃的數據以及預計將提交的與此類計劃相關的IND和CTA文件，為Sangamo的CAR-尋找合作伙伴或投資者的計劃Treg計劃、對桑加莫宣佈結束法國研究和製造業務以及相應裁員以及與此類重組相關的預期費用和成本節約的預期；未來潛在的成本削減、桑加莫的預期現金流、桑加莫與公認會計原則和非公認會計準則總運營支出相關的2024年財務指導、減值和股票薪酬、參加行業和投資者會議的計劃、爭取額外資金的努力以及其他聲明不是歷史事實。這些陳述不能保證未來的表現，並且存在某些難以預測的風險和不確定性。可能導致實際結果不同的因素包括但不限於與Sangamo缺乏資本資源來全面開發、獲得監管部門批准和商業化其候選產品相關的風險和不確定性，包括獲得推進其臨牀前和臨牀項目所需的資金或合作伙伴關係的能力；Sangamo按照目前的設想執行重組的能力；與重組相關的實際費用高於預期或假設的變化其上的與重組相關的估計費用以此為依據；桑加莫實現與重組相關的預計成本節約和進一步減少運營支出的能力；重組產生的影響桑加莫業務的意外後果；桑加莫需要大量額外資金來執行我們的運營計劃和繼續作為持續經營企業運營，包括桑加莫無法獲得推進臨牀前和臨牀項目所需的資金以及其他方面的風險如火如荼地運作擔憂，在這種情況下，Sangamo可能被要求完全停止運營，清算其全部或部分資產和/或尋求美國破產法的保護；不確定和昂貴的研發過程，包括臨牀前結果可能無法預示未來任何臨牀試驗結果的風險；宏觀經濟因素或金融挑戰的影響，包括持續的海外衝突、當前或潛在的未來銀行倒閉、通貨膨脹和利率上升所造成的影響全球業務環境、醫療保健系統以及Sangamo及其合作者的業務和運營，包括臨牀試驗的啟動和運營；臨牀試驗延遲、暫停和暫停對臨牀試驗時間表和候選產品商業化的影響；臨牀試驗結果的時間不確定和不可預測性，包括3期AFFINE試驗對患者無法持續的治療效果的風險以及在最新的初步臨牀數據中觀察到的治療效果的風險這個階段1/2 STAAR研究在患者中不會持久，該研究的最終臨牀試驗數據無法驗證isaralgagene civaparvovec的安全性和有效性，退出ERT的患者將不接受ERT；多個監管機構對候選產品的監管批准程序不可預測；依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括Sangamo的任何註冊試驗的結果的候選產品；潛力技術發展排除了桑加莫使用的技術；Sangamo對合作者的依賴及其可能無法確保更多合作的可能性，以及Sangamo實現預期未來經營業績的能力。

關於我們未來計劃和預期的所有前瞻性陳述，包括我們的財務指導，都取決於我們獲得足夠額外資金的能力。無法保證Sangamo及其合作者能夠開發出商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和業務環境中存在的其他風險和不確定性，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預測存在重大差異。桑加莫證券交易委員會（SEC）的文件和報告對這些風險和不確定性進行了更全面的描述，包括桑加莫截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告，以及桑加莫不時向美國證券交易委員會提交的後續文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則Sangamo沒有義務更新此類信息。

非公認會計準則財務指標

為了補充我們根據公認會計原則提出的財務業績和指導，我們列報了非公認會計準則運營費用，其中不包括折舊和攤銷、股票薪酬支出和商譽減值、無限期無形資產和GAAP運營費用中的長期資產。我們認為，如果將這項非公認會計準則財務指標與我們根據公認會計原則編制的財務信息一起考慮，可以增強投資者和分析師對我們不同時期的業績和前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定我們業務的經營趨勢。我們排除了折舊和攤銷以及股票薪酬支出，因為它們是非現金支出，可能因以下原因而在不同時期之間存在很大差異

與本報告所述期間的經營業績沒有直接或直接關係的變化，我們排除了商譽、無限期無形資產和長期資產的減值，以便於對我們當前的經營業績進行更有意義的評估並與其他時期的經營業績進行比較。該非公認會計準則財務指標是對根據公認會計原則編制的財務業績指標的補充，不能替代或優於這些指標。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在公認會計原則下的業績以及我們的補充非公認會計準則財務信息，以更全面地瞭解我們的業務。

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