附錄 99.1
Silence Therapeutics公佈了正在進行的Zerlasiran治療高脂蛋白患者的2期研究的36周積極數據（a）
研究達到了主要終點，顯示第 36 周的 Lp (a) 顯著降低
脂蛋白（a）減少與第一階段的結果一致
Topline 48週數據預計將在2024年第二季度公佈
2023 年 3 月 13 日
倫敦，Silence Therapeutics plc，納斯達克： SLN（Silence or the Company）是一家經驗豐富、創新的生物技術公司，致力於通過精密工程藥物消滅疾病來改變人們的生活。該公司今天公佈了正在進行的針對澤拉西蘭（SLN360）的 178 名基線脂蛋白（a）或 Lp（a）水平等於或大於 125 nmol/L 的受試者的 36 周積極數據動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 事件的風險高 。ALPACAR-360Zerlasiran是一種siRNA（短幹擾RNA），旨在降低人體產生Lp（a），Lp（a）是心血管疾病的關鍵遺傳風險因素，影響世界上多達20％的 人口。
在雙盲安慰劑對照治療期間，zerlasiran對中位基線Lp（a）約為215 nmol/L的患者每16或24周皮下給藥300 mg，每24周給藥450毫克。這些數據顯示，與安慰劑相比，Lp（a）從基線大幅降至36周（主要終點）。在第36周，觀察到兩種劑量的Lp（a）的中位百分比 降低了90％或以上。在此治療期間，沒有發現新的安全問題。
這項為期60周的研究正在進行中，將評估次要終點，包括Lp（a）從基線到48周（治療期結束）、60周（研究結束）的變化以及對其他脂質/脂蛋白的潛在影響。
Silence研發負責人Steven Romano醫學博士表示，我們對新出現的2期數據感到興奮，這些數據與第一階段的結果非常一致，並支持了 治療高Lp（a）患者的競爭格局。我們期待審查為期48周的數據，並推進zerlasiran作為一種潛在的 療法，以滿足心血管疾病領域這一尚未得到滿足的重大需求。
Silence計劃在今年第二季度報告來自 ALPACAR-360 研究的為期 48 周的頭條數據。
關於沉默療法
Silence Therapeutics正在開發新一代藥物，利用人體自然的RNA幹擾機制或RNAi來抑制特定靶基因的表達，這些靶基因被認為在有大量未得到滿足的 需求的疾病的病理中起着作用。Silences 專有的 mrNAI平臺可用於創建精確靶向和抑制肝臟中疾病相關基因的 siRNA（短幹擾 RNA），這 代表着巨大的機會。Silences的全資候選產品包括旨在滿足高脂蛋白（a） 出生時大量未得到滿足的醫療需求的zerlasiran，以及旨在治療包括真性紅細胞增多症在內的血液系統疾病的divesiran。Silence還與阿斯利康和漢森製藥等公司保持持續的研發合作。欲瞭解更多信息，請 訪問 https://www.silence-therapeutics.com/。