附錄 99.1

 

Inozyme Pharma 公佈2023年全年財務業績並提供業務亮點

 

— 預計將在4月初對患有 ABCC6 和 ENPP1 缺乏症的成年人進行的 INZ-701 1/2 期試驗的主要數據 —

 

— 針對接受血液透析（SEAPORT-1）的終末期腎臟疾病（ESKD）患者的 INZ-701 一期試驗正在進行中（NCT06283589），預計將在 2024 年第四季度公佈主要數據 —
 

— 與 GACI Global 合作推出了全球患者登記處 (PROPEL)，以增進對 ENPP1 缺乏症和嬰兒發作的 ABCC6 缺乏症 (NCT06302439) 的理解 —

 

— 截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資預計將為2025年第四季度的運營提供資金 —

 

波士頓，2024 年 3 月 12 日（環球新聞專線）---- Inozyme Pharma, Inc.納斯達克股票代碼：INZY）（“公司” 或 “Inozyme”）是一家臨牀階段的罕見病生物製藥公司，正在開發治療病理礦化和內膜增殖的新療法，今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務業績，並提供了最近的業務亮點。

 

Inozyme Pharma首席執行官道格拉斯·特雷科博士表示：“我們相信，我們完全有能力在未來一年通過幾個預期的價值創造里程碑繼續推進 INZ-701。”“值得注意的是，我們有望在4月初報告我們正在進行的針對 ABCC6 缺乏症和 ENPP1 缺乏症的成年患者的1/2期試驗的主要數據。這些試驗的數據以及我們最近與 GACI Global 合作推出的全球患者登記處的經驗教訓，有可能在讓 INZ-701 更接近面臨這些挑戰性疾病的患者方面發揮有意義的作用。”

 

特雷科博士補充説：“除了我們的兩個主要適應症外，我們今天很高興地宣佈，我們在接受血液透析的終末期腎臟病（ESKD）患者中啟動了針對終末期腎臟病（ESKD）患者的1期 SEAPORT-1 試驗，其中鈣化療是一種嚴重的併發症。Calciphylaxis是一種以病理性礦化和內臟增殖為特徵的毀滅性疾病。迄今為止的臨牀數據表明，INZ-701 總體上是安全的，耐受性良好，並且顯著提高了 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症的成年人羣的PPI水平，這些疾病的病理與鈣預防相似，這支持了這樣的觀點，即 INZ-701 最終可以作為這些服務不足人羣的治療選擇。”

 

最新更新和預期里程碑

 

•
INZ-701 對患有 ABCC6 缺乏症（彈性假黃瘤或 PXE）和 ENPP1 缺乏症的成年人進行的 1/2 期臨牀試驗。該公司預計將在4月初公佈其正在進行的針對患有 ABCC6 缺乏症的成年人的 INZ-701 1/2 期試驗的頭條數據，以及正在進行的針對 ENPP1 缺乏症的成年人 1/2 期試驗的前三組的頭條數據。

 

 

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全球 ENPP1 缺乏症和嬰兒發作 ABCC6 缺乏症患者登記處 (PROPEL NCT06302439)。該公司宣佈與之合作啟動全球患者登記處 GACI Global，一個患者權益團體，旨在聯繫受嬰兒期全身性動脈鈣化（GACI）或常染色體隱性遺傳性低磷血癥2型（ARHR2）影響的家庭。患者登記冊旨在更好地描述 ENPP1 缺乏症和嬰兒發作 ABCC6 缺乏症（GACI 類型 2）患者的自然病史、病程、長期預後和真實疾病負擔。登記處將評估三個不同的羣組：

 

o
所有年齡段的 ENPP1 缺乏症患者，均有雙等位基因 ENPP1 變異的證據
o
有證據表明存在單等位基因 ENPP1 變異和疾病相關症狀的患者
o
18 歲以下患有嬰兒發作 ABCC6 缺乏症的患者，伴有單等位基因或雙等位基因 ABCC6 變體

 

迄今為止，該公司已在全球範圍內確定了1,000多名確診或疑似 ENPP1 缺乏症的患者，並收集了有關一些有症狀且具有單等位基因 ENPP1 突變的 ENPP1 缺乏症患者的數據。

 

GACI Global聯席總裁克里斯汀·奧布賴恩説：“在GACI Global，我們致力於加深對這些毀滅性疾病的理解，以推動潛在療法的開發。”“我們與Inozyme的合作在這一使命中發揮了重要作用，同時確保了GACI社區有發言權。”

 

•
目前正在對接受血液透析的 ESKD 患者進行 INZ-701 的 1 期 SEAPORT-1 試驗（NCT06283589）。該公司今天宣佈啟動針對接受血液透析的ESKD患者 INZ-701 的1期 SEAPORT-1 試驗，其中，鈣化療是一種嚴重的併發症。該試驗旨在評估多達 10 名接受血液透析的 ESKD 患者的 INZ-701 的安全性、耐受性、藥代動力學 (PK) 和藥效學 (PD)。患者每週將接受一次 1.8 mg/kg 的 INZ-701，與血液透析治療同時進行，總計 30 天。該研究的主要終點將評估安全性以及與基線血漿PPi濃度的變化，次要終點包括PK和PD參數。該研究的頭條數據預計將在2024年第四季度公佈。

 

 

Inozyme此前曾在2023年10月的美國腎臟病學會（ASN）2023年腎臟周和2022年5月的歐洲鈣化組織學會大會（ECTS）上公佈了數據，顯示了以下數據：

 

o
與健康受試者相比，ESKD 患者的PPI水平明顯降低
o
與沒有鈣預防反應的ESKD患者相比，患有鈣預防反應的患者的PPi水平明顯降低
o
低PPi水平與ESKD患者的發病率和預計的6個月死亡率有關
o
低PPi水平與鈣化療中皮膚病變數量增加相關

 

麻省總醫院腎臟研究中心聯合主任、MMSc醫學博士、腎臟研究中心聯合主任薩加爾·尼格韋卡爾説：“患有鈣化反應的ESKD患者的生活質量很差，不幸的是，預後特別糟糕。”“我希望 INZ-701 能夠為這些得不到充分服務的患者羣體提供急需的治療方法。我期待着這項研究的數據，以及更先進的 INZ-701 在鈣化反應中的臨牀試驗。”

 

預期里程碑

 

•
ENPP1 缺乏症
o
持續48周的成人1/2期試驗的前三組主要數據——2024年4月初
o
啟動針對嬰兒（美國出境）的 ENERGY-2 關鍵試驗 — 2024 年下半年
o
來自嬰兒 ENERGY-1 1b 期試驗的中期數據 — 2024 年下半年
o
來自兒科患者的 ENERGY-3 關鍵試驗的關鍵數據 — 2025 年中期

 

•
ABCC6 缺乏症
o
正在進行的為期 48 周的成人 1/2 期試驗的主要數據 — 2024 年 4 月初
o
啟動3期臨牀試驗，尚待監管審查和充足的資金——2025年第一季度

 

•
鈣預防
o
來自接受血液透析的 ESKD 患者的 SEAPORT-1 1 期試驗的中期數據 — 2024 年第四季度

 

截至2023年12月31日止年度的財務業績

 

•
現金狀況和財務指導——截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資為1.886億美元。根據其目前的計劃，公司預計，截至2023年12月31日，其現金、現金等價物和短期投資將使公司能夠為2025年第四季度的現金流需求提供資金。

 

 

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研發（R&D）費用——截至2023年12月31日的財年，研發費用為5,480萬美元，而截至2022年12月31日的年度為4,780萬美元。這一增長主要是由於化學、製造和控制費用增加，以支持我們正在進行的臨牀試驗，併為潛在的商業化和人事相關成本做準備。

 

•
一般和管理（G&A）費用——截至2023年12月31日的財年，併購支出為2,080萬美元，而截至2022年12月31日的年度為2,080萬美元。支出同比持平。

 

•
淨虧損——截至2023年12月31日止年度的淨虧損為7,120萬美元，合每股虧損1.37美元，而截至2022年12月31日止年度的淨虧損為6,710萬美元，合每股虧損1.78美元。

關於 ENPP1 缺乏症

 

ENPP1 缺乏症是一種逐漸衰弱的血管、軟組織和骨骼疾病，全世界約有 64,000 例妊娠中就有一例患病率。儘管 ENPP1 缺乏症最初是在雙等位基因 ENPP1 缺乏症（純合或複合雜合突變）患者中描述的，但許多單等位基因 ENPP1 缺乏症（雜合突變）患者有臨牀症狀，這可能會增加全球患病率。在子宮內或嬰兒期出現的個體通常被診斷為嬰兒期全身性動脈鈣化（GACI 1 型），大約 50% 的嬰兒在出生後六個月內死亡。ENPP1 缺乏症的兒童通常會患上佝僂病，這種疾病被診斷為常染色體隱性低磷血癥2型（ARHR2），而青少年和成人則可能出現骨軟化症（骨軟化）。ARHR2 和骨軟化會導致疼痛和行動不便。患者還可能表現出聽力損失、動脈和關節鈣化以及心血管併發症的體徵和症狀。目前尚無經批准的 ENPP1 缺乏症療法。

 

關於 ABCC6 缺乏症

 

ABCC6 缺乏症是一種逐漸衰弱的血管系統和軟組織疾病，據估計，全世界大約每 25,000 至 50,000 人中就有 1 人受到影響。患有 ABCC6 缺乏症的嬰兒被診斷患有嬰兒期全身性動脈鈣化（GACI 2 型），這種疾病類似於 GACI 1 型，即嬰兒時期的 ENPP1 缺乏症。存活到生命第一年的兒科患者可能會患上神經系統疾病，包括中風，以及繼發於持續血管鈣化和狹窄的心血管疾病。在老年人中，ABCC6 缺乏症表現為彈性假黃瘤 (PXE)，其特徵是血管和軟組織中的病理礦化對皮膚、眼睛和血管系統產生臨牀影響。目前尚無經批准的 ABCC6 缺乏症療法。

 

 

關於鈣預防療法

 

Calciphylaxis是一種罕見的疾病，死亡率高，主要影響終末期腎臟疾病（ESKD）患者。本病與焦磷酸鹽（pPi）水平低有關，其特徵是皮膚和脂肪組織中血管系統的病理性礦化（即鈣化）和內部增生（血管內平滑肌細胞過度生長），導致血液流動不暢、血塊、皮膚潰瘍疼痛、嚴重感染和死亡。據報道，鈣預防療法患者的一年存活率約為50％。據估計，每1,000名ESKD患者中鈣預防的發病率約為3.5例，主要地區每年約有5,000名新患者出院。目前尚無經批准的鈣化療法。

 

關於 INZ-701

 

INZ-701 是一種重組 Fc 融合蛋白，是一種正在開發的 ENPP1 酶替代療法 (ERT)，用於治療罕見的血管系統、軟組織和骨骼疾病。INZ-701 代謝 ATP 以產生 PPI（一種天然的礦化抑制劑）和 AMP，後者可以加工成磷酸鹽和腺苷，後者是內膜增殖的天然抑制劑。在臨牀前研究中，該實驗療法已顯示出防止病理礦化和內膜增殖的潛力，這可能會推高 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏症和鈣化反應等毀滅性疾病的發病率和死亡率。迄今為止的臨牀數據表明，INZ-701 總體上是安全的，耐受性良好，並且在多項臨牀試驗中顯著提高了 PPI 水平。

 

關於 GACI Global


GACI Global是一家非營利組織，其使命是將受嬰兒期全身性動脈鈣化或低磷血性佝僂病影響的家庭相互聯繫並與醫學界聯繫起來。該組織努力提供當前的教育資源並支持正在進行的研究。

 

欲瞭解更多信息，請訪問 https://gaciglobal.org.

 

關於 Inozyme 製藥

 

Inozyme Pharma, Inc. 是一家臨牀階段的罕見疾病生物製藥公司，正在開發用於治療影響血管系統、軟組織和骨骼的疾病的新療法。Inozyme 正在開發一種酶替代療法 INZ-701，以解決病理礦化和內膜增殖問題，這可能會導致這些嚴重疾病的發病率和死亡率。INZ-701 目前正在臨牀開發中，用於治療 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和鈣預防反應。

 

欲瞭解更多信息，請訪問 https://www.inozyme.com/或者關注 Inozyme 領英, X（前身為 Twitter），以及 Facebook.

 

 

關於前瞻性陳述的警示説明

 

根據1995年《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中關於未來預期、計劃和前景的聲明，以及有關非歷史事實事項的任何其他陳述可能構成 “前瞻性陳述”。

 

這些陳述包括但不限於與我們計劃進行的臨牀試驗的時間和設計、臨牀試驗數據的可用性、INZ-701 的潛在好處、對全球患者登記的預期以及公司現金資源充足性有關的陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司正在進行的針對 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和鈣化反應的 INZ-701 臨牀試驗；招募患者參與正在進行和計劃中的試驗；獲得並維持美國食品藥品管理局和其他監管機構的必要批准；繼續在臨牀前研究和臨牀試驗中推進其候選產品；在後來的臨牀試驗中複製其臨牀前研究和早期臨牀試驗中發現的積極結果產品候選人；在計劃和未來的臨牀試驗中預期的時間表內推進候選產品的開發；獲得、維護和保護與候選產品相關的知識產權；管理開支；遵守其未償貸款協議下的契約；籌集實現其業務目標所需的大量額外資金。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲公司最近向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告和10-Q表季度報告中的 “風險因素” 部分，以及公司最近向證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論交易委員會。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此作為公司自發布之日起任何日期的觀點。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致公司的觀點發生變化。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但公司明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。

 

 

 

合併資產負債表數據

 

 

 

十二月三十一日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

現金、現金等價物和短期投資

$

188,589

$

127,866

總資產

$

200,847

 

$

139,195

負債總額

$

60,368

 

$

20,801

額外的實收資本

$

426,362

 

$

333,356

累計赤字

$

(285,930)

 

$

(214,761)

股東權益總額

$

140,479

 

$

118,394

 

 

合併經營報表和綜合虧損表

 

 

 

 

截至12月31日的財年

 

 

 

2023

 

 

2022

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

54,847

 

$

47,849

一般和行政

 

 

20,798

 

 

20,826

運營費用總額

 

 

75,645

 

 

68,675

運營損失

 

 

(75,645)

 

 

(68,675)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

7,837

 

 

2,195

利息支出

 

 

(3,333)

 

 

(262)

其他費用，淨額

 

 

(28)

 

 

(319)

其他收入，淨額

 

 

4,476

 

 

1,614

淨虧損

 

$

(71,169)

 

$

(67,061)

其他綜合收益（虧損）：

 

 

 

 

 

 

可供出售證券的未實現收益（虧損）

 

 

264

 

 

(198)

外幣折算調整

 

 

(18)

 

 

(25)

其他綜合收益總額（虧損）

 

 

246

 

 

(223)

綜合損失

 

$

(70,923)

 

$

(67,284)

歸屬於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損

 

$

(71,169)

 

$

(67,061)

歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後

 

$

(1.37)

 

$

(1.78)

加權平均流通普通股——基本股和攤薄後普通股

 

 

51,839,131

 

 

37,763,168

 

 

聯繫人

 

投資者：

Inozyme 製藥

投資者關係和企業傳播總監斯特凡·萊利

(857) 330-8871

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