附錄 99.1

Viridian Therapeutics重點介紹近期進展並公佈2023年第四季度和全年財務 業績

-VRDN-001 第三階段 THRIVE 和 THRIVE-2 主要臨牀數據預計將分別在 2024 年年中和 2024 年年底公佈-

-如前所述，甲狀腺眼病的皮下 VRDN-003 關鍵項目預計將於 2024 年年中啟動，等待監管機構的調整-

-Fc 受體 (fcRn) 抑制劑步入正軌，VRDN-006 研究性新藥申請 (IND) 預計將於 2024 年年底提交， VRDN-008 非人靈長類動物數據預計將於 2024 年下半年提交-

-2023年年底現金餘額約為4.774億美元；2024年1月，通過公開募股籌集了約1.5億美元的總收益，將公司的運營計劃延長至2026年下半年-

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024 年 2 月 27 日 Viridian Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VRDN），一家專注於發現和 開發潛力的生物技術公司 一流的用於嚴重和罕見疾病的藥物，今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和 全年的最新業務亮點和財務業績。

Viridian總裁兼首席執行官史蒂夫·馬奧尼表示，在整個2023年，我們在TED產品組合中取得了重要的臨牀結果，標誌着該公司的重大進展。我們還在 2023 年 10 月公佈了我們的 fcRN 抑制劑產品組合。我要感謝 Viridian 團隊在過去一年 中在我們努力實現挖掘潛力的使命時所做的承諾 一流的用於嚴重罕見和自身免疫性疾病患者的藥物。我們 在整個2023年產生的勢頭使我們處於有利地位，能夠在TED和fcRN抑制劑產品組合中執行即將到來的2024年裏程碑。

最近的進展

甲狀腺眼病產品組合：VRDN-001 和 VRDN-003

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VRDN-001：Viridians的主要候選產品是一種 靜脈注射的單克隆抗體，可作為胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）的完全拮抗劑。正在進行的兩項註冊性3期臨牀試驗，即THRIVE和THRIVE-2，繼續分別招收活動性和慢性TED患者。預計 THRIVE 的頭條數據將在年中公佈，THRIVE-2 的頭條數據將在年底公佈。

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VRDN-003：2023 年 12 月，Viridian 報告了一項針對健康志願者的 1 期臨牀研究的 VRDN-003 陽性數據，並選擇 VRDN-003 作為其皮下治療 抗 IGF-1R有可能成為候選產品 一流的 抗IGF-1R。VRDN-003 與其母體 VRDN-001 具有相同的結合域，並且經過精心設計，具有更長的半衰期。第一階段的結果顯示，VRDN-003 的半衰期為 40-50 天，是 VRDN-001 半衰期的 4-5 倍。此外， 藥代動力學建模預測，便捷的 VRDN-003 給藥方案（例如，每兩週、四周或八週皮下注射一次）可以達到 VRDN-003 的暴露水平，相當於在 TED 中產生具有臨牀意義結果的 VRDN-001 的暴露水平。Viridian 預計將在年中啟動一項針對 VRDN-003 的全球關鍵計劃，計劃在活躍和慢性 TED 患者中進行試驗，尚待監管機構的調整。

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fcRN 抑制劑產品組合：VRDN-006 和 VRDN-008

2023 年 10 月，Viridian 公佈了其工程化 fcRN 抑制劑組合的開發，包括 VRDN-006 和 VRDN-008。fcRN 抑制劑有可能治療多種自身免疫性疾病。Viridian的多管齊下的工程方法產生了 靶向FCRN的分子組合，這些分子利用了臨牀和商業上驗證的fcRN抑制機制，同時有可能解決當前藥物的侷限性。

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VRDN-006：VRDN-006 是一種 高選擇性 Fc 片段，旨在為患者提供方便的皮下和自我給藥選擇。Viridian 預計在 2024 年年底 之前提交 VRDN-006 的 IND。

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VRDN-008：VRDN-008 是 設計為一種延長半衰期的 fcRN 抑制劑，其目標是延長 IgG 抑制，並可能提供 一流的患者可選擇皮下治療。 VRDN-008 計劃有望在下半年提供非人類靈長類動物的藥代動力學和藥效學數據。

最近的融資活動和跑道擴建

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2024年1月17日，該公司宣佈公開發行普通股，總收益約為 1.50億美元，其中包括以每股21.00美元的公開發行價格出售7,142,858股普通股。

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2023 年 12 月和 2024 年 1 月，Viridian 通過其共出售了 2,245,868 股普通股 在市場上（ATM）融資在12月帶來約1,480萬美元的淨收益，包括在該公司 的年終財務報告中，淨收益約為1,480萬美元，2024年1月的淨收益約為3520萬美元。

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該公司認為，其目前的現金、現金等價物和短期投資，包括 自動櫃員機和一月份融資的收益，將足以為其2026年下半年的運營提供資金。

NANOS 即將舉行的演講

Viridian 計劃在 50 日通過 兩份摘要再次提供 VRDN-001 2 期臨牀數據和 3 期臨牀試驗設計^第四北美神經眼科學會（NANOS）年會將於2024年3月2日至7日在夏威夷檀香山舉行。在 NANOS 之後，演示文稿將在 www.viridiantherapeutics.com/pipeline/scientific-presentions 上公佈。

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口頭演講

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標題：針對胰島素樣生長因子-1 受體的全拮抗劑 抗體 VRDN-001 在活動性和慢性甲狀腺眼病中的臨牀活性和安全性

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會議：科學平臺第三場會議

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日期：2024 年 3 月 5 日，星期二

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時間：美國夏令時間上午 10:15 上午 10:30

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海報演示

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標題：THRIVE 和 THRIVE-2：甲狀腺眼病中 VRDN-001 的 3 期試驗：下一代胰島素樣生長因子 1 受體阻斷劑

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會議：分析研究海報招待會

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日期：2024 年 3 月 5 日，星期二

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時間：英國夏令時間晚上 7:00

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企業亮點

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2024 年 1 月，該公司將 Thomas Ciulla 博士晉升為首席醫學官。

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2024年2月，該公司任命詹妮弗·圖西南特為首席法務官。

財務業績

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現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資為4.774億美元，而截至2022年12月31日為4.246億美元。截至2024年1月31日，Viridians的現金、現金等價物和短期投資約為6.457億美元，其中包括 1月份的公開募股收益及其自動櫃員機。這是未經審計的初步數字，在公司截至2024年3月31日的季度財務報表完成之前可能會發生變化， Viridian預計將在其第一季度財報中公佈該財務報表。

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研發費用：截至2023年12月31日的財年，研發費用為1.598億美元，而截至2022年12月31日的年度為1.009億美元。研發費用的增加是由與我們正在進行的 THRIVE 和 THRIVE-2 臨牀試驗相關的成本增加、與選擇皮下候選產品 VRDN-003 相關的成本增加以及 員工人數增加導致的人事相關成本增加所致。

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併購費用：截至2023年12月31日止年度 的一般和管理費用為9,500萬美元，而截至2022年12月31日的年度為3520萬美元。一般和管理費用的增加是由人事相關成本推動的，包括基於股份的薪酬和3,100萬美元的一次性遣散費，以及為組織成長和商業活動做準備所需的專業、會計和許可費。

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淨虧損：截至2023年12月31日的財年，該公司的淨虧損為2.377億美元，而去年同期為1.299億美元。

關於 Viridian Therapeutics

Viridian是一家生物製藥公司，專注於工程和潛力開發 一流的嚴重和罕見疾病患者的藥物。Viridian在抗體發現和蛋白質工程方面的專業知識使我們能夠為商業化疾病領域先前經過驗證的藥物靶標開發差異化的候選治療藥物 。

Viridian正在為甲狀腺眼病（TED）患者的 治療臨牀推薦多個候選藥物。該公司正在進行兩項全球三期臨牀試驗（THRIVE 和 THRIVE-2），以評估 VRDN-001 對活動性和慢性 TED 患者的安全性和有效性。Viridian 的目標是推動 VRDN-001 的潛力 一流的靜脈注射治療其次是 VRDN-003 作為潛在的首選-和 一流的用於治療TED的皮下療法。

除了 的TED產品組合外，Viridian還在推進新生兒Fc受體（fcRn）抑制劑的新產品組合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008，它們有可能被開發用於多種自身免疫性疾病。

Viridian 總部位於馬薩諸塞州的沃爾瑟姆。欲瞭解更多信息，請訪問 www.viridiantherapeutics.com。在 LinkedIn 和 X 上關注 Viridian

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前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以 通過使用諸如但不限於預測、相信、繼續、可能、估計、期望、打算、可能、可能、 計劃、潛力、預測、項目、應該、目標、將要或將來等詞語來識別，或者其他與我們的預期、計劃和 意圖相關的類似術語或表達。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。相反，它們基於我們當前的信念、期望和假設。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的 陳述：Viridians 候選產品 VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008 的臨牀前和臨牀開發；研究的預期開始日期，包括與 VRDN-003 關鍵計劃相關的研究；與監管機構的一致性以及監管機構 的預期提交；Viridians臨牀研究，包括THRIVE和THRIVE-2 3期臨牀研究的入學情況；即將到來的里程碑和預期的數據結果，包括頭條結果； 的潛力VRDN-001、VRDN-003、 VRDN-006 和 VRDN-008 的效用、功效、效力、安全性、臨牀益處、臨牀反應和便利性；Viridians 候選產品可能是 同類最佳；該藥代動力學建模預測，便捷的 VRDN-003 給藥方案（例如，每兩週、四周或八週一次皮下注射 ）可以達到 VRDN-003 的暴露水平，相當於 VRDN-001 的暴露水平，在TED中產生臨牀上有意義的結果；潛在的給藥時間表和試驗設計；截至2024年1月31日，公司預計的現金、現金等價物和短期投資為6.457億美元；而且公司的現金、現金 等價物和短期投資將足夠為其2026年下半年的運營提供資金。新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有的風險和不確定性。對任何此類前瞻性陳述的準確性不作出 陳述或保證（明示或暗示）。此類前瞻性陳述受許多重大風險和不確定性的影響，包括但不限於： Viridians候選產品的潛在效用、功效、效力、安全性、臨牀益處、臨牀反應和便利性；已完成或正在進行的臨牀試驗的陽性數據結果與正在或未來臨牀試驗的 結果之間的關係；初步數據可能不代表最終數據；我們正在進行的時間、進展和計劃或未來的研究，臨牀前和臨牀開發計劃； 正在進行的臨牀試驗的試驗協議；對監管機構申報時間的預期；對註冊和數據時間安排的預期；與臨牀藥物開發相關的不確定性和潛在延遲；臨牀項目監管延誤的持續時間和影響；候選療法獲得和維持監管部門批准的時間和能力；製造風險；來自其他療法或產品的競爭；市場規模估計；其他 事項那可以影響現有現金、現金等價物和短期投資為運營提供資金的充足性；我們的財務狀況和預計的現金流；我們未來的經營業績和財務業績；Viridians 知識產權狀況；臨牀前和臨牀試驗活動的時機以及相關結果的報告，包括我們最近向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q 季度報告中風險因素標題中列出的風險 2023 年 11 月 13 日及以後的其他時間向美國證券交易委員會提交的披露文件。任何前瞻性陳述僅代表其發表之日。除非法律要求，否則無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，公司及其關聯公司、顧問或代表均未承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述。不應將這些前瞻性 陳述視為本文發佈之日後任何日期的公司觀點。

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簡明的合併運營報表和綜合虧損

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

		三個月已結束 十二月三十一日								十二個月已結束 十二月三十一日
		2023				2022				2023				2022
收入：
協作收入-關聯方		$	72			$	105			$	314			$	1,772
總收入			72				105				314				1,772
運營費用：
研究和開發			38,558				39,317				159,765				100,894
一般和行政			32,993				9,854				94,999				35,182
運營費用總額			71,551				49,171				254,764				136,076
運營損失			(71,479	)			(49,066	)			(254,450	)			(134,304	)
其他收入
利息和其他收入			5,535				3,449				18,563				4,916
利息和其他費用			(916	)			(168	)			(1,847	)			(486	)
淨虧損			(66,860	)			(45,785	)			(237,734	)			(129,874	)
投資未實現收益（虧損）的變化			403				300				728				(233	)
綜合損失		$	(66,457	)		$	(45,485	)		$	(237,006	)		$	(130,107	)
淨虧損		$	(66,860	)		$	(45,785	)		$	(237,734	)		$	(129,874	)
基本和攤薄後的每股淨虧損		$	(1.35	)		$	(1.13	)		$	(5.31	)		$	(4.05	)
加權平均股票用於計算每股基本虧損和攤薄後每股虧損			49,681,803				40,541,507				44,755,475				32,087,293

Vidian Therapeutics, Inc.

精選財務信息

簡明合併資產負債表

（金額以千計）

（未經審計）

		十二月三十一日
		2023				2022
現金、現金等價物和短期投資		$	477,370			$	424,550
其他資產			13,054				10,541
總資產		$	490,424			$	435,091
負債總額			48,402				40,027
股東權益總額			442,022				395,064
負債和股東權益總額		$	490,424			$	435,091

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資料來源：Viridian Therapeutics, Inc.

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