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Quoin製藥公司宣佈FDA批准招募青少年受試者參加正在進行的兩項Netherton綜合徵臨牀研究
批准將青少年患者包括在該公司的開放標籤和安慰劑對照研究中，預計將顯著擴大 符合條件的受試者，可能會加快招聘速度，並帶來更強大的數據集
這一重要進展代表着首次將非成年受試者納入Netherton綜合徵臨牀研究，該研究是在開放的調查性新藥申請下進行的
弗吉尼亞州阿什伯恩，2024年3月4日-專注於罕見和孤兒疾病的專業製藥公司Quoin PharmPharmticals Ltd.(納斯達克代碼： QNRX)(以下簡稱“公司”或“Quoin”)今天宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA)批准招募14歲及以上的青少年受試者參加其正在進行的兩項QRX003臨牀試驗，QRX003正被開發為Netherton綜合徵(NS)的潛在治療方法。這兩項試驗都是在Quoin針對QRX003的開放式研究新藥申請(IND)下進行的。
Quoin首席執行官Michael Myers博士説：“我們非常高興地宣佈這一令人振奮的發展，不僅是Quoin的臨牀項目，而且是整個Netherton社區的發展。考慮到疾病的嚴重性和絕對缺乏可行的治療方案，父母和照顧者經常向我們請願，要求允許青少年受試者參與我們的臨牀研究。今天，我們很榮幸地宣佈，我們已經獲得了FDA的批准。
FDA的這一批准代表着非成年Netherton受試者將首次在開放式IND下進行的臨牀研究中進行測試，因此，對於這個社區的成員來説，這是非常重要和重要的一步。值得注意的是，目前正在接受非標籤系統治療的青少年將有資格參加我們的開放標籤研究，而那些沒有接受此類治療的青少年可能會被招募到 安慰劑對照盲法研究中。這一重要功能不僅擴大了符合條件的受試者的範圍，還消除了父母或照顧者對這些患者和親人正在接受的治療做出艱難決定的需要。我們相信，將這一患者羣體納入我們的研究將是開發強大的數據集的關鍵組成部分，該數據集可能會 導致監管部門批准廣泛的標籤，因為QRX003正在作為單一療法和與標籤外治療聯合進行測試。
Quoin仍然完全致力於Netherton社區、他們的家人和治療醫生，我們感到自豪的是，我們是唯一一家在開放式IND下進行的臨牀研究中積極為Netherton受試者配藥的公司。我們期待着繼續我們的使命，提供我們希望將是這種令人衰弱的疾病的第一種安全有效的 治療方法。
欲瞭解更多有關奎因治療Netherton綜合徵的臨牀試驗的信息，請訪問：https://www.nethertonsyndromeclinicaltrials.com/。
關於Netherton綜合徵
Netherton綜合徵是魚鱗病的一種形式，是一種罕見的遺傳性皮膚疾病，由SPINK5基因(絲氨酸蛋白酶抑制劑，Kazal 5型)突變引起，導致嚴重的皮膚屏障缺陷和反覆感染，以及明顯的過敏、哮喘和濕疹易感性。患者還經常患有嚴重脱水、慢性皮膚炎和生長髮育遲緩。
目前，Netherton綜合徵還沒有治癒方法，也沒有任何經過批准的治療方法。
關於QRX003
QRX003是一種外用乳液，採用專有遞送技術配製，含有廣譜絲氨酸蛋白酶抑制劑，其作用機制旨在執行一種名為lekti的特定蛋白質的功能。Netherton患者缺乏LEKTI會導致皮膚過度脱落，導致皮膚屏障高度滲透和受損。QRX003旨在導致更標準化的皮膚脱落過程，並形成更強大、更有效的皮膚屏障。
Quoin製藥有限公司簡介
Quoin製藥有限公司是一家新興的專業製藥公司，專注於開發治療罕見和孤兒疾病的治療產品並將其商業化。我們致力於解決患者、他們的家人、社區和護理團隊未得到滿足的醫療需求。Quoin的創新產品線包括三種正在開發中的產品，這三種產品共同具有針對多種罕見和孤立適應症的潛力，包括Netherton綜合徵、脱皮綜合徵、掌跖角化病、大皰性表皮鬆解症等。欲瞭解更多信息，請訪問：www.quoinpharma.com。
有關前瞻性陳述的注意事項
公司提醒，本新聞稿中不描述歷史事實的陳述屬於《1995年私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述可以通過使用提及未來事件或情況的詞語來識別，如“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”和 “將”等。這些前瞻性陳述基於當前的估計和假設，包括 有關批准治療青少年的聲明，預計將顯著擴大符合條件的受試者數量，可能 加快招募並導致更強大的數據集；將青少年患者人口納入公司的研究 是開發強大的數據集的關鍵組成部分，可能導致監管部門廣泛批准QRX003，並希望QRX003將成為這種令人衰弱的疾病的第一種安全有效的治療方法。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的內容大不相同。這些前瞻性陳述基於公司目前的預期，涉及 可能永遠不會實現或可能被證明是不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件的時間可能與此類前瞻性聲明中預期的大不相同，這些風險和不確定性包括但不限於，公司可能無法招募青少年受試者參加其正在進行的兩項臨牀研究，臨牀研究可能無法成功 ，公司可能無法獲得監管機構對QRX003的批准。有關影響本公司的風險和 不確定性的更詳細信息包含在本公司於2023年3月15日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告 以及本公司已經和未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中的“風險因素”標題下。人們不應過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅反映了它們作出之日的情況。由於此類陳述受風險和不確定因素的影響，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的內容大不相同。除法律另有要求外，本公司不承擔更新該等陳述以反映在作出該等陳述之日後發生的事件或存在的情況的義務。
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邁克爾·邁爾斯，博士，首席執行官
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