附錄 99.1
UniQure 公佈 2023 年財務業績
及亮點 最近的公司進展
~ 介紹了美國 和歐洲 AMT-130 針對亨廷頓氏病的 I/II 期試驗的令人鼓舞的臨牀最新情況；長達三年的隨訪數據將於 2024 年年中公佈； 監管相互作用和潛在臨牀開發策略的明確性預計將於 2024 年公佈 ~
~ 美國食品藥品管理局宣佈批准兩項研究性 新藥（IND）申請；除 SOD1-ALS 外，預計將在 2024 年上半年啟動針對中瞼葉癲癇 (mTLE) 和法布里病的 I/II 期臨牀試驗 ~
~ 宣佈進行戰略重組，以推進 多個臨牀階段的項目，以及 在未來三年內節省1.8億美元的成本〜
~ 截至2023年12月31日，現金狀況約為6.18億美元 ，預計將為2027年第二季度的運營提供資金 ~
馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹， 2024年2月28日——領先的基因療法公司UniQure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）今天公佈了其第四季度和2023年全年的財務業績，並重點介紹了其業務的最新進展。
Uniqure首席執行官 執行官馬特·卡普斯塔表示：“我們對公司在2023年取得的進展感到滿意，現在正專注於多個臨牀項目的執行。”“我們的首要任務是與監管機構合作，明確亨廷頓氏病 AMT-130 的批准途徑 ，並儘快 啟動另外三項臨牀試驗的患者入組。”
他繼續説：“雖然我們以強勁的資產負債表進入2024年，但我們在謹慎和高效的資本配置方面仍保持紀律。”“任何將 AMT-130 推向後期開發的決定都需要明確而及時的批准途徑和財務可行性，包括通過 建立合作伙伴關係，在開始任何 III 期試驗之前，我們將確保這種合作關係。”
最近更新
| · | 推進 AMT-130 用於治療亨廷頓氏病 病 |
| · | 2023 年 12 月，該公司宣佈 更新了美國和歐洲正在進行的用於治療早期亨廷頓氏病 病的 AMT-130 I/II 期研究的臨牀數據。 |
| o | 與非並行標準匹配的疾病自然病史相比，接受 AMT-130 治療的患者繼續顯示出神經系統功能保留的證據，具有潛在的 劑量依賴性臨牀益處。與與納入標準相匹配的自然史數據集的預期 下降率相比，AMT-130 在旨在評估 疾病進展的綜合統一亨廷頓的 疾病評級量表（cuHDR）、總功能容量（TFC）和總運動評分（TMS）關鍵臨牀評級量表中顯示出良好的趨勢。 |
| o | 在接受 AMT-130 治療的患者中，觀察到神經絲光鏈（nFl）進一步下降，這是一種用於測量神經元 降解和疾病進展的探索性生物標誌物。在隨訪30個月時，低劑量 患者的腦脊液（CSL）平均NfL仍低於基線，高劑量患者在18個月時接近基線。 |
| o | AMT-130 總體耐受性良好，兩種劑量的安全性均可控制。 |
| · | 2023 年第四季度， 公司開始對第三組最多 12 名患者進行患者給藥， 進一步研究兩劑 AMT-130 與圍手術期免疫抑制聯合用藥，重點評估近期安全性 和耐受性。該隊列的註冊預計將於2024年下半年完成。 |
| · | 公司預計，在 2024 年第二季度， 將啟動與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的監管互動，討論正在進行的 I/II 期研究的數據 以及進一步開發 AMT-130 的潛在策略。到2024年底，公司預計 AMT-130 的潛在批准途徑將更加明確。 |
| · | 該公司預計將在2024年中期提供正在進行的 AMT-130 I/II 期研究的 中期更新，包括來自美國和歐洲試驗中所有接受治療的患者 的長達 24 個月和 36 個月的隨訪數據。 |
| · | 將更多項目推向診所 |
| · | AMT-260 用於治療難治性內側 瞼葉癲癇 (rmTLE)— 2023 年 9 月，公司宣佈批准 AMT-260 的 I/IIa 期臨牀 研究的臨牀試驗。研究中心正在啟動中，患者入組預計將於2024年上半年開始。 |
| · | AMT-162 用於治療 SOD1 肌萎縮 側索硬化 (ALS)-2023 年 1 月，公司與 Apic Bio 簽訂了 ABP-102（現為 AMT-162）的全球許可協議，用於治療超氧化物歧化酶 1 (SOD1) ALS，這是一種罕見的遺傳形式 ALS。I/II 期 臨牀試驗的患者入組預計將於2024年上半年開始。 |
| · | 用於治療法布里病的 AMT-191 — 2023 年 11 月，公司宣佈批准 AMT-191 I/IIa 期臨牀研究的臨牀試驗。預計患者入組 將於2024年上半年開始。 |
| · | 從 HEMGENIX 的商業發佈 中創造價值® |
| · | 該公司繼續提供 etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX) 的商業供應 ®）歸其合作伙伴CSL Behring並在其位於馬薩諸塞州列剋星敦的cGMP工廠 生產該產品。該公司是為數不多的基因療法公司之一，擁有為市場生產常規商用 產品的合格設施。 |
即將舉行的投資者活動
| · | 44第四年度 Cowen 醫療保健會議，2024 年 3 月 5 日 — 馬薩諸塞州波士頓 |
| · | Leerink 2024 年全球生物製藥大會，2024 年 3 月 12 日 — 佛羅裏達州邁阿密 |
| · | 瑞銀虛擬中樞神經系統日，2024 年 3 月 18 日 |
財務要聞
現金狀況：截至2023年12月31日， ，公司持有的現金及現金等價物和投資證券為6.179億美元，而截至2022年12月31日為3.928億美元。該公司於2023年5月簽訂了特許權使用費協議，並收到了3.75億美元的預付款，並於2023年7月向CSL收取了1.00億美元，這是繼首次出售HEMGENIX之後CSL到期的一個里程碑® 在美國，該公司預計，現金、現金等價物和投資證券將為2027年第二季度的運營提供資金 。
收入：截至2023年12月31日的年度收入為1,580萬美元，而2022年同期為1.065億美元。2022年的收入包括與HEMGENIX在美國首次銷售里程碑付款相關的1億美元許可收入®公司預計將在2023年收到的 。合同製造收入 HEMGENIX® 與2022年相比，CSL在2023年增加了910萬美元。
合同製造收入成本：截至2023年12月31日的財年，合同製造收入的成本 為1,360萬美元，而2022年同期 為210萬美元。這一增長與合同製造相關的活動增加 HEMGENIX® 適用於 CSL。
研發費用：截至2023年12月31日的財年，研發 支出為2.149億美元，而2022年同期為1.976億美元。 1720萬美元的增長主要與外部研發費用淨增加590萬美元有關，其中包括 向Apic Bio支付的1,000萬美元收購 AMT-162、與公司2021年收購Corlieve Therapeutics相關的或有對價 公允價值相關的880萬美元非現金減值損失，以及與我們 相關的140萬美元非現金減值損失列剋星敦研究設施。
銷售和收購費用：截至2023年12月31日止年度的銷售、一般和 管理費用為7,460萬美元，而2022年同期 為5,510萬美元。1,950萬美元的增長主要與專業、財務諮詢和知識 財產費用增加970萬美元、信息技術支出增加370萬美元以及與人事和承包商有關的 支出增加370萬美元有關。
其他非經營項目，淨額：
截至2023年12月31日的財年，其他非經營項目的淨支出為2370萬美元，而2022年同期的淨收入為1,490萬美元。其他非經營項目淨減少3,860萬美元，主要與外幣收益減少有關，扣除2490萬美元 以及與公司於2023年5月簽訂的特許權使用費協議相關的非現金利息支出增加2690萬美元， 這部分被投資證券和手頭現金所得利息收入增加1,900萬美元所抵消。
淨虧損：
截至2023年12月31日止年度的淨虧損為3.085億美元，合每股普通股基本虧損和攤薄虧損6.47美元，而2022年同期淨虧損為1.268億美元 ，合每股普通股基本虧損和攤薄虧損2.71美元。
關於 Uniqure
UniQure 的使命是通過提供改變生活的創新療法，重新構想醫學的未來 。我們的乙型血友病基因療法最近獲得批准，這是一項基於十多年的研究和臨牀開發的 歷史性成就，這是 基因醫學領域的一個重要里程碑，為血友病患者開闢了一種新的治療方法。我們現在正在利用我們的模塊化和 驗證的技術和製造平臺來推進專有基因療法的產品線，用於治療亨廷頓氏病、難治性中葉癲癇、肌萎縮性側索硬化 (ALS)、法布里病和其他嚴重 疾病的患者。www.uniqure.com
UniQure 前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性 陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述，通常用術語 表示，例如 “預期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估計”、“預期”、“ “目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”，“will”、“will” 和類似的表情。前瞻性 陳述基於管理層的信念和假設，以及僅在本新聞稿 發佈之日向管理層提供的信息。這些前瞻性陳述的示例包括但不限於有關公司現金 跑道及其2027年第二季度運營資金能力的陳述；公司與 戰略重組相關的預期成本節約；公司計劃公佈美國和歐洲正在進行的 AMT-130 I/II 期 臨牀研究的更多後續數據；公司計劃啟動與監管機構就進一步發展進行互動 {AMT-130 的br} 和監管的時機此類互動的清晰度；以及該公司計劃在2024年上半年啟動 AMT-260、AMT-162 和 AMT-191 的患者入組。由於多種原因，該公司的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期 存在重大差異。除其他外，這些風險和不確定性包括: 與 臨牀結果以及公司計劃的制定和時機相關的風險；公司與監管 機構的互動，這可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展以及獲得批准的途徑；公司 繼續建設和維護實現其目標所需的公司基礎設施和人員的能力；公司 在管理當前和未來臨牀試驗和監管程序方面的有效性；持續發展和認可基因療法； 公司的在臨牀試驗中證明其基因療法候選藥物的治療益處的能力；公司 獲得、維護和保護知識產權的能力；公司為其運營提供資金和根據需要籌集額外 資本的能力；以及全球經濟不確定性、通貨膨脹上升、利率上升或市場混亂對其 業務的影響。公司定期向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的 文件，包括其於2024年2月28日提交的 10-K表年度報告以及公司不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中，在 “風險因素” 標題下對這些風險和不確定性進行了更全面的描述。鑑於這些風險、不確定性和 其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，即使將來有新的信息，公司也沒有義務更新 這些前瞻性陳述。
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Uniqure N.V.
未經審計的合併資產負債表
| 十二月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| （以千計，股票和每股金額除外） | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 241,360 | $ | 228,012 | ||||
| 當期投資證券 | 376,532 | 124,831 | ||||||
| 應收賬款和合同資產 | 4,193 | 102,376 | ||||||
| 庫存，淨額 | 12,024 | 6,924 | ||||||
| 預付費用 | 15,089 | 11,817 | ||||||
| 其他流動資產和應收賬款 | 2,655 | 2,814 | ||||||
| 流動資產總額 | 651,853 | 476,774 | ||||||
| 非流動資產 | ||||||||
| 財產、廠房和設備，淨額 | 46,548 | 50,532 | ||||||
| 非流動投資證券 | — | 39,984 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 28,789 | 32,726 | ||||||
| 無形資產，淨額 | 60,481 | 58,778 | ||||||
| 善意 | 26,379 | 25,581 | ||||||
| 遞延所得税資產，淨額 | 12,276 | 14,528 | ||||||
| 其他非流動資產 | 5,363 | 6,061 | ||||||
| 非流動資產總額 | 179,836 | 228,190 | ||||||
| 總資產 | $ | 831,689 | $ | 704,964 | ||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 6,586 | $ | 10,984 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | $ | 30,534 | $ | 30,571 | ||||
| 或有對價的當前部分 | 28,211 | 25,982 | ||||||
| 經營租賃負債的流動部分 | 8,344 | 8,382 | ||||||
| 流動負債總額 | 73,675 | 75,919 | ||||||
| 非流動負債 | ||||||||
| 長期債務 | 101,749 | 102,791 | ||||||
| 特許權使用費融資協議的責任 | 394,241 | — | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 28,316 | 31,719 | ||||||
| 或有對價，減去當期部分 | 14,795 | 9,334 | ||||||
| 遞延所得税負債，淨額 | 7,543 | 8,257 | ||||||
| 其他非流動負債 | 3,700 | 935 | ||||||
| 非流動負債總額 | 550,344 | 153,036 | ||||||
| 負債總額 | 624,019 | 228,955 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 股東權益總額 | 207,670 | 476,009 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 831,689 | $ | 704,964 | ||||
Uniqure N.V.
未經審計的合併運營報表
| 截至12月31日的年份 | ||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2021 | ||||||||||
| （以千計，股票和每股金額除外） | ||||||||||||
| 許可證收入 | $ | 2,758 | $ | 100,000 | $ | 517,400 | ||||||
| 合同製造收入 | 10,835 | 1,717 | - | |||||||||
| 協作收入 | 2,250 | 4,766 | 6,602 | |||||||||
| 總收入 | 15,843 | 106,483 | 524,002 | |||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 許可證收入成本 | (65 | ) | (1,254 | ) | (24,976 | ) | ||||||
| 合同製造收入成本 | (13,563 | ) | (2,089 | ) | - | |||||||
| 研究和開發費用 | (214,864 | ) | (197,591 | ) | (143,548 | ) | ||||||
| 銷售、一般和管理費用 | (74,591 | ) | (55,059 | ) | (56,290 | ) | ||||||
| 運營費用總額 | (303,083 | ) | (255,993 | ) | (224,814 | ) | ||||||
| 其他收入 | 6,059 | 7,171 | 12,306 | |||||||||
| 其他費用 | (1,690 | ) | (820 | ) | (876 | ) | ||||||
| （虧損）/運營收入 | (282,871 | ) | (143,159 | ) | 310,618 | |||||||
| 非經營項目，淨額 | (23,686 | ) | 14,900 | 22,188 | ||||||||
| （虧損）/所得税前收入（支出）/收益 | $ | (306,557 | ) | $ | (128,259 | ) | $ | 332,806 | ||||
| 所得税（費用）/福利 | (1,921 | ) | 1,470 | (3,217 | ) | |||||||
| 淨（虧損）/收益 | $ | (308,478 | ) | $ | (126,789 | ) | $ | 329,589 | ||||
| 普通股每股收益——基本 | ||||||||||||
| 基本淨額（虧損）/每股普通股收益 | $ | (6.47 | ) | $ | (2.71 | ) | $ | 7.17 | ||||
| 每股普通股收益——攤薄後 | ||||||||||||
| 攤薄後的每股普通股淨收入（虧損）/收益 | $ | (6.47 | ) | $ | (2.71 | ) | $ | 7.04 | ||||
| 加權平均股票——基本 | 47,670,986 | 46,735,045 | 45,986,467 | |||||||||
| 加權平均股票-攤薄 | 47,670,986 | 46,735,045 | 46,840,972 | |||||||||