美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格10-K

(標記一)

截至本財政年度止十二月三十一日，2023

或

佣金文件編號001-37355

Viking Therapeutics，Inc.

(註冊人的確切姓名載於其章程)

註冊人的電話號碼，包括區號：(858) 704-4660

根據該法第12(B)條登記的證券

根據該法第12(G)條登記的證券：

無

如果註冊人是證券法第405條規定的知名經驗豐富的發行人，請用複選標記表示。是☒ 不是 ☐

用複選標記表示註冊人是否不需要根據該法第13或15(D)條提交報告。是☐ 不是 ☒

用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人需要提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。是 ☒不是☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T法規第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是 ☒不是☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見《交易法》第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義：

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否提交了一份報告，證明其管理層根據《薩班斯-奧克斯利法案》(《美國聯邦法典》第15編，第7262(B)節)第404(B)條對其財務報告的內部控制的有效性進行了評估，該評估是由編制或發佈其審計報告的註冊會計師事務所進行的。☒

如果證券是根據該法第12(B)條登記的，應用複選標記表示登記人的財務報表是否反映了對以前發佈的財務報表的錯誤更正。☐

用複選標記表示這些錯誤更正中是否有任何重述需要對註冊人的任何執行人員在相關恢復期間根據第240.10D-1(B)條收到的基於激勵的補償進行恢復分析。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐不是☒

註冊人非關聯公司持有的有投票權和無投票權普通股的總市值，以2023年6月30日(註冊人2023年第二財季最後一個交易日)普通股在納斯達克資本市場的收盤價為基礎$93,700,028。董事、高級管理人員和股東或股東團體持有的有表決權股票的實益持有量超過註冊人已發行普通股的5%的股份已被排除在外，因為這些人可能被視為關聯公司。實益所有權超過5%的股東所擁有的股份數量是根據這些人提供的信息以及提交給證券交易委員會的附表13D和13G(如果有)來確定的。對於其他目的，這一關於附屬公司地位的假設不一定是決定性的決定。

截至2024年1月31日，註冊人發行的普通股數量為100,488,339.

以引用方式併入的文件

目錄表

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本年度報告中包含的“前瞻性表述”由1933年“證券法”(經修訂)第27A節和1934年“證券交易法”(經修訂)第21E節界定，與1995年“私人證券訴訟改革法”相關。這些前瞻性表述涉及風險和不確定性，以及假設，如果這些假設從未實現或被證明是錯誤的，可能會導致我們的結果與這些前瞻性表述明示或暗示的結果大相徑庭。此類前瞻性陳述包括對我們的費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；有關我們開發、獲得和推進候選藥物併成功完成臨牀試驗和臨牀前研究的能力的陳述；有關新產品候選的陳述；與我們的研究和開發活動相關的風險和不確定性，包括我們的臨牀試驗和臨牀前研究；我們對候選藥物的潛在市場規模和患者羣體規模的預期，如果被批准用於商業用途，以及我們為這些市場服務的能力；關於我們維持和建立合作或獲得額外資金的能力的陳述；有關與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展和預測的聲明，以及與歷史事實或前述任何假設無關的其他事項的聲明。這些陳述通常是通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”或“將”等詞語來識別的，這些詞語是這些術語的否定版本以及類似的表達或變體。這些陳述是基於我們管理層的信念和假設，基於管理層目前掌握的信息。此類前瞻性表述會受到風險、不確定因素和其他因素的影響，這些因素可能會導致實際結果和某些事件的時間與此類前瞻性表述明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於以下確定的因素，以及在本年度報告10-K表格的其他部分和我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中標題為“風險因素”的章節中討論的因素。此外，此類前瞻性陳述僅説明截至本報告之日。我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發表之日之後發生的事件或情況。

在本Form 10-K年度報告中，除文意另有所指外，本Form 10-K年度報告中的術語“Viking”、“We”、“Us”和“Our”均指Viking治療公司及其子公司。

帕RT I

項目1.業務內絲。

概述

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發一流或一流的新陳代謝和內分泌疾病治療方法。

我們主要臨牀計劃的候選藥物VK2809是一種口服的組織和受體亞型選擇性甲狀腺激素受體β激動劑。2019年11月，我們啟動了Voyage研究，這是VK2809在活檢證實的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中的2b期臨牀試驗。

SAVAGE研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，旨在評估VK2809在經活檢證實的NASH和纖維化(F1至F3期)患者中的有效性、安全性和耐受性。這項研究的主要終點將評估與安慰劑相比，服用VK2809的受試者從基線到第12週期間，通過磁共振成像、質子密度脂肪分數或MRI-PDFF評估的肝臟脂肪含量的相對變化。次要目標包括在給藥52周後通過肝活檢評估組織學變化。

2023年1月，我們宣佈完成了SAVAGE研究的患者登記，2023年5月，我們報告説，SAVAGE研究成功地實現了主要終點，與安慰劑相比，接受VK2809治療的患者從基線到第12周經歷了統計上顯著的肝臟脂肪含量下降。服藥52周後的活檢結果預計將於2024年公佈。

VK2809已經在8項已完成的臨牀研究中進行了評估，這些研究招募了300多名受試者。在這些已完成的研究中，在接受VK2809治療的受試者中沒有觀察到嚴重的不良事件或SAE，總體耐受性仍然令人鼓舞。此外，該化合物已在長達12個月的慢性毒性研究中進行了評估。

2022年1月，我們宣佈啟動VK2735的第一階段臨牀試驗，即單上升劑量(SAD)和多上升劑量(MAD)，VK2735是一種新的胰升糖素樣肽1(GLP-1)和葡萄糖依賴的促胰島素多肽(GIP)受體的雙重激動劑。VK2735正在開發中，可能用於治療各種代謝紊亂。

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2023年3月28日，我們宣佈完成第一階段試驗。這項研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、SAD和MAD的健康成年人研究。這項研究的主要目標包括評估皮下注射單劑和多劑VK2735的安全性和耐受性，以及確定適合進一步臨牀開發的VK2735劑量。研究人員還評估了單劑和多劑VK2735的藥代動力學。基於這項第一階段研究的結果，2023年9月，我們啟動了VK2735在肥胖症患者中的第二階段臨牀試驗-風險研究。

第二階段風險研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估VK2735的安全性、耐受性、藥代動力學和減肥效果，皮下給藥，每週一次。這項為期13周的研究將納入肥胖(BMI>30公斤/平方米)或超重(BMI>27公斤/平方米)的成年人，他們至少有一種與體重相關的併發症。這項研究的主要終點是體重從基線到第13周的百分比變化，次級和探索性終點評估一系列額外的安全性和有效性措施。2023年10月，我們宣佈完成了第二階段風險研究的患者招募工作，我們預計將在2024年上半年報告該研究的數據。

2023年3月28日，我們宣佈啟動一項第一階段臨牀研究，以評估VK2735的一種新口服制劑。這項研究是我們最近完成的皮下注射VK2735的第一階段評估的延伸，正在評估28天的每日口服劑量。

我們還在開發VK0214，它也是一種口服的組織和受體亞型選擇性激動劑，可用於X連鎖腎上腺腦白質營養不良或X-ALD，X-ALD是一種罕見的X連鎖遺傳性神經疾病，其特徵是大腦和神經細胞周圍的保護屏障崩潰。這種疾病目前還沒有得到批准的治療方法，它是由超長鏈脂肪酸的過氧酶體轉運蛋白(VLCFA)突變引起的，這種基因被稱為ABCD1。因此，轉運蛋白功能受損，患者無法有效代謝VLCFA。已知的受體可以調節另一種VLCFA轉運蛋白ABCD2的表達。各種臨牀前模型已經證明，ABCD2表達增加可以導致VLCFA代謝正常化。初步數據表明，VK0214在體外模型中刺激ABCD2的表達，在X-ALD的體內模型中降低VLCFA水平。

2021年6月，我們啟動了VK0214在X-ALD患者中的1b期臨牀試驗。該試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，研究對象為成年男性腎上腺髓質神經病或AMN，即X-ALD。這項研究最初的目標是三個隊列的登記：安慰劑、VK0214每天20毫克和VK0214每天40毫克。在對初步安全性、耐受性和藥代動力學數據進行盲法審查之前，可能會繼續進行額外的劑量隊列研究。

這項研究的主要目標是評估VK0214在28天的服藥期內每天服用一次的安全性和耐受性。次要和探索性目標包括評估VK0214在該人羣中服用28天后的藥代動力學和藥效學。

其他臨牀項目包括VK 5211，一種口服的非甾體選擇性雄激素受體調節劑，或SARM。2017年11月，我們宣佈了一項2期概念驗證臨牀試驗的積極頂線結果，該試驗涉及108名從非擇期髖部骨折手術中恢復的患者。頂線數據顯示，該試驗達到了其主要終點，證明與安慰劑相比，用VK 5211治療後瘦體重、頭部較小的統計學顯著劑量依賴性增加。該研究還實現了某些次要終點，證明與安慰劑相比，所有劑量的VK 5211的非典型瘦體重和總瘦體重在統計學上顯著增加。VK 5211在本研究中表現出令人鼓舞的安全性和耐受性，未報告藥物相關SAE。我們的目的是在進行額外的臨牀研究之前繼續尋求VK 5211的合作或許可機會。

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我們的發展管道

下表概述我們目前的發展管道：

關鍵詞：TRP 3，甲狀腺受體β; NASH，非酒精性脂肪性肝炎; GLP-1，胰高血糖素樣肽1，GIP，葡萄糖依賴性促胰島素多肽; X-ALD，X連鎖腎上腺腦白質營養不良。

我們還有另外三個針對代謝性疾病和貧血的項目。最先進的是VK 0612，這是一種一流的口服2b期候選藥物，用於治療2型糖尿病。初步臨牀數據表明，VK 0612有可能提供顯著的降糖作用，與現有的2型糖尿病治療相比，具有吸引人的安全性和便利性。我們的臨牀前項目集中於開發二酰基甘油酰基轉移酶-1或DGAT-1的抑制劑，用於肥胖症和血脂異常的潛在治療，以及鑑定口服可用的促紅細胞生成素或EPO受體或EPOR激動劑，用於貧血的潛在治療。

用於代謝障礙和腎上腺腦白質營養不良的新型選擇性TRIPs激動劑

總結概述

VK 2809和VK 0214是正在開發的用於代謝紊亂和X-ALD的新型口服可利用的選擇性TRP 3激動劑。甲狀腺激素受體存在於全身的各種組織中。甲狀腺激素受體是肝臟中表達的主要受體亞型，甲狀腺激素受體α或TR是心臟表達的主要異構體。我們的TRB激動劑的獨特特性旨在減少或消除肝外甲狀腺受體激活的有害影響。特別是，高選擇性的組織和TR可能會導致樹的活性降低受體，這可能與呼吸增加和心肌組織肥大有關。肝組織中受體的選擇性激活被認為通過多種機制有利地影響膽固醇和脂蛋白水平，包括增加低密度脂蛋白受體的表達和增加線粒體脂肪酸的氧化。這些特性反過來導致低密度脂蛋白-C、血漿和肝臟甘油三酯的降低。此外，我們的化學結構不是參與甲狀腺激素攝取的某些轉運蛋白的底物。各種動物模型已經表明，我們的分子，由於其獨特的特徵，可能比甲狀腺激素和其他類似甲狀腺的藥物對心血管的影響更小。由於這些特點，我們相信我們的選擇性受體激動劑能夠產生獨特的降脂特性，而不會對心臟和甲狀腺激素軸產生不必要的影響。

納什的VK2809

2019年11月，我們啟動了Voyage研究，這是VK2809在活檢證實的NASH患者中的2b期臨牀試驗。

SAVAGE研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，旨在評估VK2809在經活檢證實的NASH和纖維化(F1至F3期)患者中的有效性、安全性和耐受性。這項研究的目標是招募五個治療部門的大約340名患者。這項研究的主要終點將評估與安慰劑相比，服用VK2809的受試者從基線到第12周的MRI-PDFF評估的肝臟脂肪含量的相對變化。次要目標包括在給藥52周後通過肝活檢評估組織學變化。

2023年1月，我們宣佈完成了Voyage研究中的患者招募工作，2023年5月，我們報告稱，Voyage研究成功實現了主要終點，接受VK2809治療的患者在

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與安慰劑相比，從基線到第12周的肝臟脂肪含量。服藥52周後的活檢結果預計將於2024年公佈。

NAFLD中的VK2809

2018年9月，我們宣佈了我們的主要臨牀計劃候選藥物VK2809在NAFLD和LDL-C升高患者中進行的為期12周的第二階段臨牀試驗的主要結果。這項研究成功地達到了它的主要終點，接受VK2809治療的患者顯示出與安慰劑相比，低密度脂蛋白-C在統計上顯著降低。此外，試驗的次要終點實現了，與安慰劑相比，接受VK2809治療的患者在統計上顯著降低了肝臟脂肪含量。VK2809在這項研究中顯示出令人鼓舞的安全性和耐受性，沒有SAE報告。

第二階段臨牀試驗的主要研究結果包括：

降低低密度脂蛋白膽固醇

與接受安慰劑治療的患者相比，接受VK2809治療的患者的低密度脂蛋白-C在統計上顯著降低了20%或更多。此外，接受VK2809治療的患者在其他血脂方面顯示出顯著的統計學意義的改善，包括致動脈粥樣硬化的蛋白載脂蛋白B和脂蛋白(A)。

降低肝臟脂肪含量

接受VK2809治療的患者在治療12周後，根據MRI-PDFF的評估，相對於安慰劑，肝臟脂肪含量在統計上顯著降低。

安全性和耐受性

在接受VK2809或安慰劑的患者中，沒有SAE的報道。與服用安慰劑的患者相比，接受VK2809治療的患者的平均丙氨酸氨基轉移酶(ALT)水平降低。在基線ALT水平升高的患者中，接受VK2809治療的患者也顯示出相對於安慰劑的下降。在服用VK2809和安慰劑的患者之間，直接膽紅素、間接膽紅素、鹼性磷酸酶或國際標準化比率在臨牀或數字上沒有顯著差異。此外，與安慰劑組患者相比，接受VK2809治療的患者的甲狀腺激素軸沒有明顯變化。

VK2809摘要特徵

VK2809已經在一項二期臨牀試驗和七項一期臨牀試驗中進行了評估。基於這些臨牀和其他臨牀前數據，我們認為VK2809具有以下重要特徵，可能使代謝或血脂紊亂的患者受益：

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VK2809的第一階段臨牀數據

VK2809還在7個1期臨牀試驗中進行了評估。VK2809的第一階段安全性、耐受性和藥代動力學研究於2006年進行。隨後，對56名患有輕度高膽固醇血癥的患者進行了為期14天的1b期臨牀試驗，定義為基線血漿低密度脂蛋白膽固醇至少為100 mg/dL。這項研究於2007年啟動，並於2008年完成。VK2809被證明是安全的，在每天0.25毫克到40毫克的劑量範圍內耐受性良好。沒有嚴重的不良事件，接受VK2809治療的患者發生不良事件的頻率與接受安慰劑治療的患者相似。臨牀試驗結果還顯示，第14天的空腹低密度脂蛋白膽固醇和空腹甘油三酯水平與劑量相關。安慰劑調整後的低密度脂蛋白膽固醇水平在5毫克及以上劑量時顯著降低，降幅約為15%-41%，而安慰劑調整後的甘油三酯水平在2.5毫克及以上劑量時降低30%以上。此外，在某些隊列中觀察到脂蛋白a(Lp(A))和載脂蛋白(Apo(B))的統計顯著降低，這兩種蛋白被認為與患者發生心血管疾病的風險呈正相關。此外，VK2809還在另外五個第一階段試驗中進行了評估，分別評估了VK2809與他汀類藥物、替代給藥方案和肝臟損害聯合應用時的藥代動力學、藥效學和潛在的藥物-藥物相互作用。

VK2735

胰升糖素樣肽1(GLP-1)受體的激活已被證明可以降低血糖，減少食慾，減輕體重，並改善2型糖尿病、肥胖症或兩者兼有的患者的胰島素敏感性。最近，研究努力探索了葡萄糖依賴的促胰島素肽(GIP)受體的潛在共激活，以此作為增強GLP-1受體激活的治療益處的一種手段。VK2735是該公司正在開發的GLP-1和GIP受體的雙重激動劑，用於治療各種代謝疾病。

2022年1月，我們宣佈啟動GLP-1和GIP受體的新型雙激動劑VK2735的SAD和MAD期臨牀試驗。VK2735正在開發中，可能用於治療包括肥胖在內的各種代謝紊亂。

2023年3月28日，我們宣佈完成第一階段試驗。這項研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、SAD和MAD的健康成年人研究。這項研究的主要目標包括評估皮下注射單劑和多劑VK2735的安全性和耐受性，以及確定適合進一步臨牀開發的VK2735劑量。研究人員還評估了單劑和多劑VK2735的藥代動力學。基於這項第一階段研究的結果，2023年9月，我們啟動了VK2735在肥胖症患者中的第二階段臨牀試驗-風險研究。

第二階段風險研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估VK2735的安全性、耐受性、藥代動力學和減肥效果，皮下給藥，每週一次。這項為期13周的研究將納入肥胖(BMI>30公斤/平方米)或超重(BMI>27公斤/平方米)的成年人，他們至少有一種與體重相關的併發症。這項研究的主要終點是體重從基線到第13周的百分比變化，次級和探索性終點評估一系列額外的安全性和有效性措施。2023年10月，我們宣佈完成了第二階段風險研究的患者招募工作，我們預計將在2024年上半年報告該研究的數據。

2023年3月28日，我們宣佈啟動一項第一階段臨牀研究，以評估VK2735的一種新口服制劑。這項研究是我們最近完成的皮下注射VK2735的第一階段評估的延伸，正在評估28天的每日口服劑量。

X-ALD中的VK0214

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我們正在為X-ALD開發VK0214，這是一種罕見的X連鎖遺傳性神經疾病，其特徵是大腦和神經細胞周圍的保護屏障崩潰。X-ALD是由VLCFA的過氧體轉運蛋白ABCD1突變引起的。因此，轉運蛋白功能受損，患者無法有效代謝VLCFA。已知的是，tr？調節另一種VLCFA轉運蛋白的表達，即ABCD2。各種臨牀前模型已經證明，ABCD2表達增加可以導致VLCFA代謝正常化。初步數據表明，VK0214刺激ABCD2在血管內皮細胞中表達體外培養建模並降低VLCFA水平體內X-ALD模型。

2020年9月，我們啟動了VK0214在健康患者中的隨機、雙盲、安慰劑對照的1期SAD和MAD臨牀試驗。這項研究的主要目的是評估口服VK0214長達14天的安全性和耐受性。第二個目標是評估VK0214在單次和多次口服後的藥代動力學。研究的第一部分評估了單劑VK0214；在研究的第二部分，受試者連續14天每天服用一次VK0214。在研究的兩個部分中，隨後的隊列都先後接受了更高的VK0214劑量。

2021年6月，我們公佈了研究結果。VK0214在本研究評估的所有劑量下都被證明是安全和耐受性良好的。沒有報告嚴重的不良事件，也沒有觀察到生命體徵、胃腸道反應、心血管指標或體檢方面的治療或劑量相關趨勢。VK0214顯示出劑量依賴的暴露，沒有證據表明在多次給藥後積累，半衰期與預期的每日一次給藥方案一致。雖然這項研究的主要目標是評估安全性和耐受性，但實驗室評估包括一個脂質小組，以確定暴露於VK0214後的潛在藥效學效應。結果顯示，接受VK0214治療的受試者在接受所有劑量的VK0214治療14天后，低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)、甘油三酯和載脂蛋白B都有所下降。許多觀察到的血脂降低具有統計學意義，儘管這項研究沒有能力證明實驗室評估的統計學意義。

VK0214治療14天后血脂標誌物變化百分比

(1)排除一名安慰劑受試者，原因是甘油三酯值異常(>7倍於SD)。*p .

2021年6月，我們啟動了VK0214在X-ALD患者中的1b期臨牀試驗。1b期試驗是一項針對患有AMN形式的X-ALD的成年男性患者的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究。這項研究最初的目標是三個隊列的登記：安慰劑、VK0214每天20毫克和VK0214每天40毫克。在對初步安全性、耐受性和藥代動力學數據進行盲法審查之前，可能會繼續進行額外的劑量隊列研究。

這項研究的主要目標是評估VK0214在28天的服藥期內每天服用一次的安全性和耐受性。次要和探索性目標包括評估VK0214在該人羣中服用28天后的藥代動力學和藥效學。

X-ALD是一種罕見的，通常是致命的疾病，據信發生的發病率約為每17,000名新生兒中就有一名。X-ALD是由位於X染色體上的ABCD1編碼基因突變引起的。男性有一條X染色體，而女性有兩條。正因為如此，ABCD1基因的遺傳突變更有可能出現在男性身上，而不是女性。ABCD1蛋白在VLCFA轉運到稱為過氧酶體的細胞器中起着關鍵作用，VLCFA在該細胞器中進行代謝和處置。如果沒有功能性的ABCD1，VLCFA會在包括神經細胞在內的細胞中積聚，在那裏它們可能導致膜破裂和對髓鞘的破壞，髓鞘是包圍大腦中神經細胞的保護膜和絕緣膜。這種損傷會導致運動協調性和功能降低，視力和聽力障礙，認知功能喪失，痴呆，癲癇，腎上腺功能障礙和其他併發症，包括死亡。X-ALD分為不同的亞段，大致特徵是腦部炎症的存在或不存在：

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對於患有X-ALD的患者來説，有一個明顯的未得到滿足的醫療需求。由於其破壞性的影響，CALD更常被作為治療的目標，這種影響通常在年輕時表現出來。對於這些患者，有效的治療選擇是異基因造血幹細胞或HSC移植。在這一過程中，患者接受含有ABCD1基因正常功能拷貝的造血幹細胞治療，該拷貝由患者以外的捐贈者捐贈。此外，一種通過慢病毒載體將ABCD1基因的功能拷貝體外插入患者自身的HSCs以糾正CALD患者ABCD1異常表達的方法最近已被批准。隨着時間的推移，無論採用哪種方法，隨着移植細胞的生長和重新繁殖，ABCD1功能都可以部分恢復，導致許多患者解決了腦部疾病的進展。然而，最近的數據表明，即使在成功移植的患者中，AMN也可以發生。我們相信，我們的甲狀腺受體激動劑可能會對所有形式的X-ALD產生積極的影響，包括目前無法治療的AMN形式。

VK5211：治療髖部骨折的SARM

VK5211是一種正在開發中的口服非類固醇SARM，用於治療非選擇性髖部骨折手術後的康復患者。VK5211旨在選擇性地在肌肉和骨組織中產生睾酮的治療益處，並提高安全性和耐受性。組織選擇性是治療髖部骨折患者康復的關鍵。這些患者經歷了肌肉組織代謝分解和骨密度丟失的比率增加。這會導致肌肉力量的喪失，增加更多骨折的風險，並增加死亡率。

VK5211的臨牀資料

2017年11月，我們宣佈了VK5211在最近發生髖部骨折的患者中進行的為期12周的第二階段臨牀試驗的積極結果。頂線數據顯示，該試驗達到了主要終點，顯示出與安慰劑相比，VK5211治療後瘦體重、頭部減少的統計上顯著的劑量依賴性增加。這項研究還實現了某些次級終點，顯示與安慰劑相比，所有劑量的VK5211的闌尾瘦體質量和總瘦體質量在統計上顯著增加。在這項研究中，VK5211表現出令人鼓舞的安全性和耐受性，沒有報告與藥物相關的SAE。

第二階段臨牀試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組的國際研究，旨在評估VK5211在髖部骨折手術後康復患者中的有效性、安全性和耐受性。共有108名患者被隨機分配接受每日一次的VK5211劑量，劑量分別為0.5毫克、1.0毫克、2.0毫克或安慰劑，為期12周。主要結果包括：

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我們的目的是在進行其他臨牀研究之前，繼續尋求VK5211的合作或許可機會。

針對大量未得到滿足的醫療需求的代謝性疾病的三個管道計劃

我們正在籌備另外三個針對代謝性疾病和貧血的項目。我們正在籌備的計劃包括VK0612，這是一種一流的2b期口服治療2型糖尿病候選藥物。初步臨牀數據表明，VK0612具有提供實質性降糖作用的潛力，與現有的2型糖尿病療法相比，具有誘人的安全性和便利性。我們的臨牀前計劃專注於開發DGAT-1的抑制劑，以潛在地治療肥胖症和血脂異常，並尋找口服EPOR激動劑，以潛在地治療貧血。

果糖-1，6-二磷酸酶或FBPase，抑制程序

VK0612是治療2型糖尿病的一流口服候選藥物，2型糖尿病是當今全球最大的醫療保健挑戰之一。初步臨牀數據表明，VK0612具有提供實質性降糖作用的潛力，與現有的2型糖尿病療法相比，具有誘人的安全性和便利性。VK0612是一種有效的、選擇性的FBPase抑制劑，FBPase是一種在內源性葡萄糖生產或身體合成葡萄糖過程中發揮重要作用的酶。我們認為，抑制FBPase為控制糖尿病患者的血糖水平提供了一種有吸引力的方法。VK0612已在糖尿病動物模型中顯示出強大的降糖作用。臨牀試驗表明，VK0612是安全的，耐受性良好，對2型糖尿病患者有顯著的降糖作用。

DGAT-1抑制劑計劃

我們正在開發DGAT-1酶的小分子抑制劑，用於潛在的代謝疾病的治療，如肥胖和血脂異常。根據美國疾病控制與預防中心的數據，大約42%的美國成年人口患有肥胖症，預計到2030年，肥胖率將超過50%。世界衞生組織估計，目前全球至少有6.5億成年人患有肥胖症。DGAT-1是降低循環中甘油三酯水平和脂肪組織中脂肪堆積的潛在治療靶點。DGAT-1基因缺失的小鼠表現出餐後血漿甘油三酯水平降低和能量消耗增加，但循環中游離脂肪酸水平正常。相反，在脂肪組織中過度表達DGAT-1的轉基因小鼠在餵食高脂肪飲食時容易肥胖，並具有更高的循環遊離脂肪酸水平。我們已經開發了一系列具有組織靶向性的新型化合物，旨在通過選擇性地靶向腸道中的腸細胞或腸道吸收細胞來抑制飲食中甘油三酯的攝取，從而減輕潛在的副作用。從頭開始甘油三酯合成。我們計劃進行進一步的臨牀前研究，並在未來向FDA提交新藥申請或IND的調查報告。

競爭

生物製藥行業的特點是技術快速進步，競爭激烈，高度重視專有產品。雖然我們相信我們的技術、知識、經驗和科學資源為我們提供了競爭優勢，但我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括商業生物製藥企業、學術機構、政府機構以及私營和公共研究機構。我們成功開發和商業化的任何候選藥物都將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。

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我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前研究、臨牀試驗、監管批准和營銷批准的產品方面比我們擁有更多的財務資源和專業知識。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。我們的競爭對手可能會成功地開發出比我們正在開發的任何技術和療法更有效、更耐受性更好或成本更低的技術和療法，或者會使我們的候選藥物過時和缺乏競爭力。即使我們的任何候選藥物獲得監管部門的批准，我們的競爭對手也可能比我們更早成功地獲得監管部門對其產品的批准。我們還將面臨來自這些第三方的競爭，包括招聘和保留合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記，以及獲取和許可與我們的計劃互補或對我們的業務有利的技術和產品。

如果我們的每個候選藥物獲得批准，影響其成功的關鍵競爭因素可能是其療效、安全性、耐受性、給藥頻率和途徑、便利性和價格、品牌和仿製藥競爭的水平，以及政府和其他第三方付款人提供保險和補償的可能性。

VK2809

雖然目前沒有療法被批准用於治療非酒精性脂肪性肝炎，但我們知道有許多針對這種疾病的開發階段計劃，包括Madrigal PharmPharmticals，Inc.的resmetirom，Galmed PharmPharmticals Inc.的arachdyl amido膽酸，Galectin Treateutics Inc.的belapectin，Inventva S.A.的lanifibror，Novo NordisA/S的Semaglude，Firsocoat(GS-0976)和cilofexor(GS-9674)，Eli Lilly and Company的tirzepatide，erclogvastat(PF-06865571)和PF-05221304，Akero Sciences，Inc.的ruefxifermin(AKR-KR)。89bio，Inc.的pegozafermin(BIO89-100)，Sagimet Biosciences Inc.的Denifanstat(TVB-2640)，Hanmi製藥有限公司的efocipegtrutie(HM15211)，Boehringer Inglheim International GmbH的Survoduid(BI 456906)，Ionis製藥公司的ION224，Hephion製藥公司的rencofilstat(CRV431)，HighTide Treeutics Inc.的HTD1801，Alnylam製藥公司的GSK4532990(ARO-HSD)，Alnylam製藥公司/Regeneron製藥公司的ALN-HSD，以及Altimmune&Co.，Inc.的efinopegdutie(MK-6024)，以及Altimmune公司的Mercpemdutide(ALT-801)。我們瞭解以下公司的積極計劃：Aligos治療公司、箭頭製藥公司、歌禮制藥生物製藥公司、阿斯利康公司、波士頓製藥公司、Can-Fite BioPharma有限公司、ChemomAb有限公司、Cohbar公司、Corcept治療公司、Cytodyn公司、D&D Pharmatech公司、Durect公司、Enyo Pharma SA公司、未來醫藥公司、Galecto公司、Gelesis Holdings Inc.、Heagene治療公司、KOVA公司、MediciNova公司、NGM BiopPharmticals公司、NorthSea BV公司、Pleutics公司、Poxel SA、Seal Rock、Inc.、TheratTechnology Inc.、Yuhan Corporation和Cadila Healthcare Limited(又名齊達斯·卡迪拉)。

VK2735

如果獲得批准，VK2735將與已經批准和銷售的肥胖治療藥物展開競爭，包括諾和諾德A/S的賽馬魯德(Wegoy®)和利拉魯肽(Saxenda®)，以及禮來公司的替齊帕蒂(Zepbound®)。我們還知道有幾個針對肥胖的後期開發階段的藥物將與VK2735競爭，如果獲得批准，包括諾和諾德A/S的CagriSema，或禮來公司的格列普隆和瑞曲肽，以及勃林格-英格爾海姆國際有限公司的Survodutie(BI 456906)。此外，我們瞭解到Altimmune公司、安進公司、阿斯利康公司、D&D製藥公司、ERX製藥公司、F.Hoffmann-La Roche有限公司、Hanmi製藥有限公司、Kallyope公司、輝瑞公司、Rivus製藥公司、Structure Treateutics公司、Terns製藥公司和新西蘭製藥公司正在進行的計劃。

VK0214

在美國，目前還沒有治療X-ALD的上市療法。造血幹細胞療法已被用於治療最嚴重的X-ALD，即大腦腎上腺腦白質營養不良，或CALD。最近，基因療法已被證明對CALD有效，藍鳥生物公司的elvaldogene autemcel已獲得FDA的加速批准(用於減緩患有早期活動性CALD的4-17歲男孩的神經功能障礙的進展)，並獲得歐盟委員會的批准(適用於18歲以下的早期CALD患者，但沒有匹配的兄弟姐妹捐贈者)。然而，這兩種治療方法都是侵入性的，需要手術幹預，而且似乎對最普遍的X-ALD，腎上腺脊髓神經病或AMN沒有效果。有幾種公司正在為X-ALD進行臨牀開發的不同階段，包括Minoryx Treateutics S.L.、Neuraxpharm Group、Poxel SA和SwanBio Treateutics，Inc.，如果獲得批准，它們可能與VK0214競爭。

VK5211

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在美國，目前還沒有上市的療法來維持或改善非選擇性髖部骨折手術後康復患者的瘦體重、骨密度或身體功能。然而，VK5211如果獲得批准，將面臨來自實驗療法的競爭，這些實驗療法正處於臨牀開發的不同階段，其症狀是BiPhytis SA、Helsinn Group和Pluri Inc.(前身為Pluristem Treateutics Inc.)等公司的肌肉萎縮。此外，基於營養和生長激素的療法有時也用於肌肉萎縮的患者。

製造和供應

我們沒有任何製造設施，也不打算髮展任何製造能力。我們相信，我們有足夠的藥物供應，以完成我們計劃的臨牀研究。原料藥原料藥和某些劑型目前按照良好生產規範或cGMP要求進行儲存。我們相信，現有原料藥中的大部分將適合作為臨牀試驗材料。我們還確定了多家合同製造商，如果候選配方藥物獲準上市，它們將提供商業供應。我們打算確保合同製造商在優質產品供應方面有良好的記錄，並在FDA和歐洲藥品管理局(EMA)的監管要求方面擁有豐富的經驗。

我們的歷史

我們於2012年9月24日根據特拉華州的法律註冊成立。自成立以來，我們一直致力於進行與我們的VK2809、VK2735、VK0214和VK5211項目相關的某些臨牀試驗和臨牀前研究，並致力於籌集資金和建設基礎設施。根據與Ligand製藥公司或Ligand簽署的獨家許可協議，我們獲得了VK2809、VK0214和VK5211以及某些其他資產的全球獨家使用權。

與Ligand達成的協議

主許可協議

2014年5月21日，我們與Ligand簽訂了經2014年9月6日、2015年4月8日和2016年3月21日修訂的主許可協議，根據該主許可協議，Ligand向我們及其附屬公司授予了獨家的、永久的、不可撤銷的、全球範圍內的、承擔版税的權利和許可，這些權利和許可涉及(A)我們的VK2809和VK0214程序以及由指定專利組成的任何其他化合物、或這些化合物的任何衍生產品、(B)我們的VK5211計劃以及由指定的SARM專利和此類化合物的衍生產品組成的任何其他化合物、或SARM化合物，(C)我們的VK0612程序和由指定的FBPase專利和該等化合物的衍生物組成的任何其他化合物，或FBPase化合物，(D)我們的DGAT-1程序和由指定的DGAT-1專利和該等化合物的衍生物組成的任何其他化合物，或DGAT-1化合物，以及(E)我們的EPOR計劃和由指定的EPOR專利和該等化合物的衍生物組成的任何其他化合物，或EPOR化合物；以及(2)配體控制的相關技術訣竅；以及(3)Trü化合物、SARM化合物、FBPase化合物、DGAT-1化合物和EPOR化合物的物理量，或統稱為許可技術，以研究、開發、製造、製造、使用許可技術並將其商業化用於人類或動物的所有治療和診斷用途。在某些情況下，我們有權再許可這些權利。根據主許可協議的條款，我們擁有獨家權利、獨家責任和決策權來研究和開發任何含有或包含一種或多種特魯伯化合物、SARM化合物、FBPase化合物、DGAT-1化合物或EPOR化合物，或統稱為許可產品的藥品。我們還擁有進行所有臨牀試驗和臨牀前研究的獨家權利和唯一責任以及決策權，我們認為這些臨牀試驗和臨牀前研究適合於獲得許可產品商業化所需的監管批准，我們將擁有和維護許可產品的所有監管備案和所有監管批准。此外，根據主許可協議的條款，我們擁有唯一的決策權和責任以及將任何許可產品商業化的獨家權利，無論是我們自己，還是在某些情況下，通過我們選擇的分許可人。我們還擁有自己製造或曾經制造任何許可產品的獨家權利，或者在某些情況下，通過我們選擇的分許可人或第三方製造。我們將擁有與根據主許可協議授予的許可相關而開發的任何知識產權。

作為根據總許可協議授予吾等權利及許可的部分代價，吾等於首次公開發售普通股或首次公開招股結束時，向Ligand發行3,655,964股普通股，估計總價值為2,920萬美元。

作為Ligand根據主許可協議向我們授予權利和許可的進一步部分代價，我們已同意向Ligand支付與包含(1)VK2809、VK0214或任何其他trü化合物的許可產品相關的某些一次性、不可退還的里程碑付款，在實現某些開發和監管里程碑時，每個適應症(最多三個適應症)的總金額高達7500萬美元，以及在實現以下目標時高達1.5億美元

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某些銷售里程碑；(2)VK5211或任何其他SARM化合物，在實現某些開發和監管里程碑時，每個指示(最多兩個適應症)的總金額最高為8,500萬美元，在某些銷售里程碑實現時，總額最高為1,000萬美元；(3)VK0612或任何其他FBPase化合物，在實現某些開發和監管里程碑時，每個指示(最多四個適應症)的總金額最高為6,000萬美元，在某些銷售里程碑實現時，每個指示的總金額最高為1.5億美元；(4)任何EPOR化合物，在實現某些開發和法規里程碑時，每個指標(總計最多三個指標)的總金額最高可達4,800萬美元，在某些銷售里程碑實現時，總金額最高可達5,000萬美元；及(5)任何DGAT-1化合物，在實現某些開發和法規里程碑時，每個指標的總金額最高可達7,800萬美元，在某些銷售里程碑實現時，總金額最高可達1.5億美元。此外，我們將在VK0612或任何其他FBPase化合物首次商業銷售時，向Ligand支付250萬美元的一次性、不可退還的里程碑付款。我們還將向Ligand支付我們、我們的附屬公司和我們的分被許可人每年在全球範圍內許可產品的總淨銷售額的特許權使用費，税率為基於淨銷售額的以下範圍：(A)銷售VK2809、VK0214或任何其他TRB化合物時的低至中個位數的特許權使用費，(B)銷售VK5211或任何其他SARM化合物時的高個位數特許權使用費，(C)銷售VK0612或任何其他FBPase化合物時的高個位數特許權使用費，(D)銷售任何DGAT-1、VK0214或任何其他SARM化合物時的低至中個位數特許權使用費以及(E)銷售任何EPOR化合物時的中上個位數特許權使用費；在某些情況下，每種情況下都可以減少。

除非我們或Ligand終止主許可協議，否則主許可協議的期限將繼續。在某些情況下，Ligand有權終止主許可協議，包括但不限於：(1)在我們破產或破產的情況下；(2)如果我們沒有在到期時支付主許可協議下的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內補救此類違約；或(3)如果我們未能履行我們的某些重大和重大義務，並且未能在指定的時間內補救違約。在某些情況下，我們有權終止主許可協議，包括但不限於：(I)如果Ligand在到期時沒有支付根據主許可協議所欠的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內糾正此類違約，或(Ii)如果Ligand拖欠其某些重大和重大義務，並且未能在指定的時間內補救違約。此外，在某些情況下，主許可協議的條款可以逐個許可的程序終止。如果主許可協議全部終止或因任何原因而與特定許可計劃終止：(A)根據主許可協議(或與特定許可計劃有關)向我們授予的所有許可將終止，我們將應Ligand的請求(受Ligand對當時正在進行的任何許可產品的臨牀試驗承擔法律責任的約束)，將其轉讓和轉讓給Ligand(或Ligand可能指示的受讓方)，而Ligand不承擔任何費用。由我們或代表我們準備或獲得的與許可產品(或與特定許可計劃相關的)相關的所有法規文件和所有法規批准，或者，如果Ligand沒有提出此類要求，我們將逐步結束與許可產品(或與特定許可計劃相關的產品)相關的任何正在進行的臨牀試驗，而Ligand不承擔任何費用；(B)應Ligand的要求，我們將以相當於我們貨物成本125%的價格，向Ligand(或Ligand可能指示的受讓人)出售和轉讓與許可產品有關或構成許可產品(或與特定許可計劃相關的材料)的任何和所有化學、生物或物理材料；(C)在終止後的六個月內，只要我們向Ligand支付適用的版税和銷售里程碑，我們將有權在終止前按現有的正常商業條款銷售手頭任何已完成的許可產品(或與特定許可計劃相關的產品)的商業庫存；(D)Ligand有權要求我們將我們擁有的與許可產品(或與特定許可計劃相關的商標)相關的商標轉讓給Ligand；和(E)我們將根據由我們控制的任何專利權和專有技術，向Ligand授予非獨家的、全球範圍的、承擔版税的可再許可許可，以在世界任何地方以較低的個位數的版税費率製造、製造、進口、使用、提供銷售和銷售許可產品(或與特定許可計劃相關的產品)。

根據主許可協議，吾等已同意就吾等履行主許可協議項下義務、違反吾等在主許可協議下作出的陳述及保證、吾等進行的臨牀試驗，以及吾等及其聯屬公司、再特許持有人、分銷商及代理商對許可產品的研究、開發及商業化而提出的索賠，向Ligand作出賠償。此外，Ligand已同意就其履行主許可協議下的義務、違反協議下的陳述和保證以及在主許可協議生效日期之前對許可化合物的研究和開發提出索賠，對我們進行賠償。任何一方的賠償義務均不適用於因受補償方或其任何僱員、代理人、高級管理人員或董事的疏忽或故意不當行為，或因受補償方違反主許可協議中規定的其陳述或保證而產生的索賠。

政府監管

FDA法規和上市審批

在美國，FDA根據修訂後的1938年《聯邦食品、藥物和化粧品法案》(FDCA)和相關法規對藥品進行監管。藥品還受其他聯邦、州和地方法律法規的約束。未遵守適用的美國

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監管要求在藥物開發過程中、批准過程中或批准後的任何時候，都可能使申請人受到行政或司法制裁，以及不批准候選藥物。這些制裁可能包括FDA或機構審查委員會(IRB)對臨牀試驗實施臨牀暫停、FDA拒絕批准未決的申請或相關補充劑、撤回批准、無標題或警告信、產品召回、產品扣押、完全或部分暫停生產或分銷、禁令、罰款、恢復原狀、歸還、民事處罰或刑事起訴。政府機構的這種行動也可能需要我們花費大量資源來應對這些行動。任何機構或司法執法行動都可能對我們產生實質性的不利影響。

FDA和州和地方司法管轄區以及外國的類似監管機構對藥品的臨牀開發、製造和營銷提出了大量要求。

這些機構和其他聯邦、州和地方實體監管研發活動以及我們產品的測試、製造、質量控制、安全、有效性、標籤、包裝、儲存、分銷、記錄保存、批准、批准後監測、廣告、促銷、抽樣和進出口。我們的藥物必須通過FDA的新藥申請或NDA程序批准，然後才能在美國合法上市。請參閲本年度報告表格10-K第I部分第1項業務下的“NDA批准程序”。

FDA在藥品在美國上市之前所需的程序通常包括以下幾個方面：

IND和臨牀試驗

在開始第一次臨牀試驗之前，必須向FDA提交一份IND，其中包含臨牀前研究的結果以及其他信息，如關於產品化學、製造和控制的信息以及建議的方案。IND在FDA收到後30天自動生效，除非FDA在30天內對臨牀試驗的進行提出擔憂或問題。在這種情況下，IND贊助商必須在臨牀試驗開始之前解決FDA的任何懸而未決的問題。在藥物開發期間進行的每一項後續臨牀試驗都必須單獨提交給現有的IND。此外，建議進行臨牀試驗的每個地點的獨立IRB必須在臨牀試驗在該地點開始之前審查和批准任何臨牀試驗的研究計劃。還必須從每個試驗對象那裏獲得知情的書面同意。監管機構，包括FDA、IRB、數據安全監測委員會或贊助商，可隨時以各種理由暫停或終止臨牀試驗，包括髮現參與者面臨不可接受的健康風險或臨牀試驗未按照FDA的要求進行。

出於NDA批准的目的，人體臨牀試驗通常按順序進行，這些階段可能會重疊：

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所有臨牀試驗必須按照FDA法規、GCP要求及其規程進行，以使數據被認為是可靠的，以達到監管目的。

由同一劑型的兩種不同藥物組合而成的研究藥物產品必須符合一項附加規則，該規則要求每種成分都對藥物產品聲稱的效果做出貢獻。這通常需要進行更大規模的研究，針對藥物的每一種成分測試藥物。此外，通常情況下，如果一種藥物產品用於治療慢性病，就像我們的一些產品一樣，必須在一段較長的時間內收集安全性和有效性數據，這段時間可以從六個月到三年或更長時間。政府的法規可能會在相當長的一段時間內推遲或阻止候選藥物或新藥的上市，並對我們的活動施加昂貴的程序。

臨牀試驗信息的披露

FDA監管的產品(包括藥品)的臨牀試驗贊助商必須註冊並披露某些臨牀試驗信息。與產品、患者羣體、調查階段、研究地點和研究人員以及臨牀試驗的其他方面相關的信息隨後作為註冊的一部分公開。贊助商也有義務在完成後討論他們的臨牀試驗結果。這些試驗結果的披露可以推遲到正在研究的新產品或新適應症獲得批准之後。競爭對手可以使用這些公開的信息來了解開發計劃的進展情況。

保密協議審批流程

為了獲得在美國上市的批准，必須向FDA提交上市申請，該申請必須提供令FDA滿意的數據，證明擬議適應症的研究藥物的安全性和有效性。每次提交保密協議都需要支付大量的使用費(目前超過2023財年的320萬美元)，除非適用豁免或豁免。該申請包括從相關的非臨牀研究或臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的所有相關數據，包括否定或模糊的結果以及積極的發現，以及與產品的化學、製造、控制和擬議的標籤等相關的詳細信息。數據可以來自公司贊助的臨牀試驗，旨在測試產品使用的安全性和有效性，也可以來自許多替代來源，包括符合GCP要求的研究人員發起的研究。

在新藥開發期間，贊助商有機會在某些時候與FDA會面。這些要點可能是在IND提交之前，在2期臨牀試驗結束時，以及在NDA提交之前。可以要求在其他時間舉行會議。這些會議可以為贊助商提供機會分享有關迄今收集的數據的信息，為FDA提供建議，併為贊助商和FDA就下一階段的開發達成一致。贊助商通常利用第二階段臨牀試驗結束會議來討論他們的第二階段臨牀試驗結果，並提出他們認為將支持新藥批准的關鍵第三階段註冊試驗計劃。

在臨牀試驗的同時，公司通常會完成額外的臨牀前安全性研究，還必須開發關於藥物化學和物理特性的額外信息，並最終確定NDA贊助商根據cGMP要求生產產品的過程。製造過程必須能夠始終如一地生產高質量的候選藥物批次，製造商必須開發測試最終藥物的身份、強度、質量和純度的方法。此外，必須選擇和測試適當的包裝，並進行穩定性研究，以證明候選藥物在保質期內不會發生不可接受的變質。

藥物開發、非臨牀研究和臨牀試驗的結果，以及對製造過程的描述、對藥物化學進行的分析測試、擬議的標籤和其他相關信息，將作為NDA的一部分提交給FDA，請求批准該產品上市。FDA審查所有提交的NDA，以確保它們在接受備案之前足夠完整，可以進行實質性審查。它可能會要求提供更多信息，而不是接受保密協議的申請。在這

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如果發生這種情況，則必須重新提交NDA和其他信息。重新提交的申請在FDA接受申請之前也需要進行審查。FDA在收到NDA後的60天內進行初步審查，以確定是否會根據FDA的閾值確定（即申請足夠完整，可以進行實質性審查）接受申請。如果NDA提交被接受備案，FDA將審查NDA，以確定擬議產品是否安全有效，用於其預期用途，以及產品是否按照cGMP生產，以確保和保持產品的特性，強度，質量和純度。FDA已同意NDA審查的具體績效目標，並尋求在NDA提交後12個月內審查標準NDA。FDA可以將審查過程延長三個月，以考慮某些延遲提交的信息或旨在澄清提交中已提供的信息的信息。在FDA完成對NDA的初步審查後，它將告知申辦者該藥物將被批准，或者它將發佈一份完整的回覆函，告知NDA將不會以其當前形式獲得批准，並告知申辦者在申請獲得批准之前必須進行的變更或必須收到的額外臨牀、非臨牀或生產數據，並不意味着申請的最終批准或任何此類批准的時間（如果有的話）。如果FDA在重新提交NDA時滿意地解決了這些缺陷，FDA將發佈批准函。FDA承諾在兩到六個月內審查這些重新提交的申請，具體取決於所包含的信息類型。FDA可能會將新藥或存在安全性或有效性難題的藥品的申請提交給諮詢委員會，通常是包括臨牀醫生和其他專家的小組，以審查，評估和建議是否應批准申請，如果是，在什麼條件下批准。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但在做出決定時會仔細考慮這些建議。

在批准NDA之前，FDA通常會檢查產品生產的設施。FDA將不會批准該產品，除非其確定生產工藝和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在要求的質量標準範圍內持續生產。此外，在批准NDA之前，FDA可能會檢查一個或多個臨牀研究中心，以確保其符合GCP法規。如果FDA確定申請、製造過程或製造設施不可接受，它通常會概述缺陷，並通常會要求額外的測試或信息。這可能會大大推遲對申請的進一步審查。如果FDA發現臨牀試驗機構未按照GCP法規開展臨牀試驗，則FDA可決定將該臨牀試驗機構生成的數據從NDA提供的主要療效分析中排除。此外，儘管提交了任何要求的額外信息，FDA最終可能會決定申請不符合批准的監管標準。

FDA可能會要求，或者公司可能會在產品獲得批准後進行額外的臨牀試驗。這些所謂的4期或批准後臨牀試驗可能成為繼續批准藥物的條件。4期臨牀試驗的結果可以證實候選藥物的有效性，並提供重要的安全性信息。此外，FDA現在有明確的法定權力要求申辦者進行上市後試驗，以專門解決該機構確定的安全問題。參見第I部分“第1項”下的“上市後要求”。本年度報告的“業務”表格10-K。

FDA還有權要求製造商提供風險評估和緩解策略，或REMS，以確保藥物的益處超過其風險。申辦者也可以自願提出REMS作為NDA提交的一部分。作為NDA審查的一部分，確定是否需要REMS。根據法定標準，REMS的要素可能包括“親愛的醫生信”、用藥指南、更詳細的有針對性的教育計劃，以及在某些情況下確保安全使用的要素，或ETASU，這是最嚴格的REMS。ETASU可以包括但不限於處方或配藥的特殊培訓或認證、僅在某些情況下配藥、特殊監測和使用患者登記。這些要素是作為NDA批准的一部分進行談判的，在某些情況下，如果在1992年《處方藥使用者費用法》（經修訂）審查週期之後仍未達成共識，則批准日期可能會延遲。REMS一經採用，將接受定期評估和修改。

對已批准申請中確定的某些條件的變更，包括適應症、標籤、生產工藝或設施的變更，需要在實施變更之前提交新的NDA或NDA補充申請並獲得FDA批准。新適應症的NDA補充通常需要與原始申請中相似的臨牀數據，FDA在審查NDA補充時使用與審查NDA相同的程序和行動。

即使候選藥物獲得監管機構的批准，批准可能僅限於特定的疾病狀態，患者人羣和劑量，或者可能以警告，預防措施或禁忌症的形式，或以繁重的風險管理計劃，分銷限制或上市後試驗要求的形式對使用進行重大限制。此外，即使在獲得監管批准之後，後來發現產品的先前未知問題也可能導致對產品的限制或甚至從市場上完全撤回產品。延遲獲得或未能獲得我們產品的監管批准，或獲得批准但用途非常有限，將損害我們的業務。此外，我們無法預測未來美國或外國政府的行動可能會產生哪些不利的政府法規。

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孤兒指定和排他性

FDA可能會授予孤兒藥資格，用於治療在美國影響不到20萬人的罕見疾病或病症，或者如果它在美國影響超過20萬人，並且沒有合理的預期開發和製造這種類型的疾病或病症的藥物的成本將從美國的銷售中收回。

孤兒藥的認定使一方獲得了經濟激勵，如臨牀研究費用的贈款資助機會、税收優惠和用户費用減免。孤兒藥的認定並不意味着在監管審查和批准過程中有任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的時間。此外，第一個NDA或生物製劑許可申請或BLA申請人獲得特定藥物的孤兒藥資格，有權獲得孤兒藥排他性，這意味着FDA可能不會批准任何其他申請在美國銷售相同適應症的相同藥物七年，除非在有限的情況下。孤兒藥排他性並不妨礙FDA批准用於相同疾病或病症的不同藥物，或用於不同疾病或病症的相同藥物。

《哈奇-瓦克斯曼修正案》

根據1984年修訂的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(通常稱為哈奇-瓦克斯曼修正案)，在臨牀開發和FDA監管審查期間丟失的產品美國專利期的一部分可以恢復。Hatch-Waxman修正案還提供了一個程序，用於在FDA的已批准的具有治療等效性評估的藥物產品(通常稱為橙皮書)中列出與已批准產品有關的專利，並允許競爭對手尋求批准引用具有已列出專利的產品的申請，以進行與此類專利有關的認證。此外，哈奇-瓦克斯曼修正案規定了一種法定保護，即所謂的非專利排他性，以防止FDA接受或批准某些競爭對手的申請。

專利期恢復

專利期限恢復可以通過為涵蓋新產品或其用途的專利返還長達五年的專利壽命，來彌補藥物開發和監管審查過程中損失的時間。這段時間通常是IND生效日期(在專利頒發之後)和保密協議提交日期之間的時間的一半，加上保密協議提交日期和申請獲得批准之間的時間，前提是發起人應盡全力行事。然而，專利期限恢復不能將專利的剩餘期限延長到自產品批准之日起總共14年以上，並且只能延長適用於經批准的藥物的一項專利，並且必須在專利到期之前申請延長。美國專利商標局，或USPTO，在與FDA協商後，審查和批准任何專利期延長或恢復的申請。

橙色圖書清單

在通過保密協議尋求藥物批准時，申請人被要求向FDA列出其權利要求涵蓋申請人產品的每一項專利。一旦一種藥物獲得批准，NDA持有者列出的每一項專利都會在FDA的橙皮書中公佈。反過來，橙皮書中列出的藥物可以被潛在的仿製藥競爭對手引用，以支持批准簡化的新藥申請，即ANDA。ANDA規定銷售的藥物產品具有與所列藥物相同強度和劑型的相同活性成分，並已通過生物等效性測試證明在治療上與所列藥物相同。除了生物等效性測試的要求外，ANDA申請者無需進行或提交臨牀前研究或臨牀試驗的結果，以證明其藥物產品的安全性或有效性。以這種方式批准的藥物通常被稱為上市藥物的“仿製等價物”，通常可以由藥劑師根據為原始上市藥物開出的處方進行替代。

ANDA申請者必須向FDA證明FDA批准的產品在FDA的橙皮書中列出的任何專利。具體來説，申請人必須證明：(1)所要求的專利信息尚未提交；(2)所列專利已經到期；(3)所列專利沒有到期，但將於特定日期到期，並在專利到期後尋求批准；或(4)所列專利無效或不會受到新產品的侵犯。ANDA申請人也可以選擇提交第VIII節聲明，證明其建議的ANDA標籤不包含(或刻出)任何關於專利使用方法的語言，而不是證明列出的使用方法專利。如果申請人沒有挑戰所列專利，ANDA申請將在所有要求參考產品的所列專利到期之前不會獲得批准。

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新產品不會侵犯已獲批准產品的上市專利或此類專利無效的認證稱為第四款認證。如果ANDA申請人已經向FDA提供了第四段認證，一旦FDA接受ANDA備案，申請人還必須向NDA和專利持有人發送第四段認證的通知。然後，NDA和專利持有人可以針對第四款認證的通知提起專利侵權訴訟。在收到第四款認證後45天內提起專利侵權訴訟，將自動阻止FDA批准ANDA，直到專利到期、訴訟和解或侵權案件中對ANDA申請人有利的裁決的較早30個月。

根據FDCA第505(B)(2)條提交保密協議的申請人，如果至少部分批准所需的信息來自不是由申請人進行的或為其進行的研究，並且申請人沒有獲得參考權，則允許提交保密協議，申請人必須向FDA證明其所引用的經批准產品的橙皮書中列出的任何專利，其程度與ANDA申請人相同。

市場排他性

FDCA中的市場排他性條款也可能推遲某些申請的提交或批准。FDCA為第一個獲得新化學實體保密協議批准的申請者提供了五年的美國境內非專利營銷排他性。如果FDA以前沒有批准過任何其他含有相同活性部分的新藥，藥物是一種新的化學實體，活性部分是負責藥物物質作用的分子或離子。在排他期內，FDA可能不接受另一家公司為該藥物的另一版本提交的ANDA或505(B)(2)NDA，如果申請人不擁有或擁有合法的參考批准所需的所有數據的權利。但是，如果申請包含第四款證書，則可以在四年後提交。如果FDA認為申請人進行或贊助的新的臨牀研究(生物利用度研究除外)對於批准申請至關重要，例如現有藥物的新適應症、劑量或強度，FDCA還為NDA、505(B)(2)NDA或現有NDA的補充提供三年的市場排他性。這項為期三年的排他性只涵蓋與新的臨牀研究相關的條件，並不禁止FDA批准含有原始活性物質的藥物的ANDA。五年和三年的排他性不會推遲提交或批准全面的保密協議；但是，提交全面保密協議的申請人將被要求進行或獲得參考所有非臨牀研究和充分和良好控制的臨牀試驗的權利，以證明安全性和有效性。

上市後要求

在新產品獲得批准後，製藥公司和批准的產品將受到FDA的持續監管，其中包括監測和記錄保存活動，向適用的監管機構報告產品的不良反應，向監管機構提供最新的安全和療效信息，產品抽樣和分銷要求，以及遵守宣傳和廣告要求，其中包括，除其他外，直接面向消費者的廣告標準，對用於藥物或在患者羣體中推廣未在藥物批准的標籤中描述的藥物的限制(稱為“標籤外使用”)，對行業贊助的科學和教育活動的限制，以及對涉及互聯網(包括社交媒體)的宣傳活動的要求。儘管醫生可能會開出合法的藥品用於標籤外用途，但製造商可能不會銷售或推廣這種標籤外用途。對產品或其標籤的修改或增強，或生產地點的更改，通常需要得到FDA和其他監管機構的批准，他們可能批准也可能不批准，或者可能包括在漫長的審查過程中。

處方藥廣告受聯邦、州和外國法規的約束。在美國，FDA監管處方藥促銷，包括直接面向消費者的廣告。處方藥宣傳材料必須在首次使用時提交給FDA。任何處方藥產品和藥品樣品的分銷必須符合修訂後的1987年美國處方藥營銷法，或FDCA的一部分--PDMA。

在美國，一旦產品獲得批准，其生產就會受到FDA的全面和持續的監管。FDA的規定要求產品必須在特定的、經批准的設施中生產，並符合cGMP。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方根據cGMP法規生產我們的產品的臨牀和商業數量。CGMP規定，除其他事項外，還要求質量控制和質量保證以及相應的記錄和文件維護，並有義務調查和糾正任何與cGMP不符的情況。藥品製造商和其他參與生產和分銷批准藥品的實體必須向FDA和某些州機構登記其機構，並接受FDA和某些州機構的定期突擊檢查，以確保遵守cGMP和其他法律。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持cGMP合規性。這些條例還對製造和質量保證活動規定了某些組織、程序和文件要求。使用合同製造商、實驗室或包裝商的保密協議持有者負責選擇和監督合格的公司，在某些情況下，合格的

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這些公司的供應商。這些公司及其供應商(如適用)隨時接受FDA的檢查，發現違規條件，包括不符合cGMP，可能會導致執法行動中斷任何此類產品的運營，或可能導致對產品、製造商或經批准的NDA持有人的限制，其中包括召回或從市場上召回產品。

FDA還可能要求上市後測試，也稱為第四階段測試，以監控批准產品的影響，或對可能限制產品分銷或使用的批准條件施加條件。發現產品以前未知的問題或未能遵守適用的FDA要求可能會產生負面後果，包括負面宣傳、司法或行政執法、FDA的未命名或警告信、強制更正廣告或與醫生的溝通、撤回批准以及民事或刑事處罰等。新發現或開發的安全性或有效性數據可能需要更改產品批准的標籤，包括增加新的警告和禁忌症，還可能需要實施其他風險管理措施。此外，可能會建立新的政府要求，包括由新立法產生的要求，或者FDA的政策可能會改變，這可能會推遲或阻止監管部門批准我們正在開發的產品。

報銷、反回扣和虛假申報法及其他監管事項

在美國，藥品和醫療器械的研究、製造、分銷、銷售和推廣可能受到各種聯邦、州和地方當局的監管，除了FDA，包括醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)，美國衞生與公眾服務部(DHS)的其他部門(例如：美國食品和藥物管理局、消費品安全委員會、聯邦貿易委員會、職業安全與健康管理局、環境保護局、州總檢察長以及其他州和地方政府機構。例如，銷售、營銷和科學/教育資助計劃必須符合聯邦反回扣法規、1986年修訂的聯邦虛假索賠法案或聯邦虛假索賠法案、根據1996年修訂的健康保險攜帶和責任法案頒佈的隱私法規，或HIPAA，以及類似的州法律。定價和回扣計劃必須符合修訂後的1990年綜合預算調節法和1992年退伍軍人保健法案中的醫療補助藥品回扣計劃要求。如果向總務署聯邦供應時間表的授權用户提供產品，則適用其他法律和要求。任何受控物質的處理必須符合美國《受控物質法》和《受控物質進出口法》。產品必須符合美國《防止毒物包裝法》中適用的兒童保護包裝要求。所有這些活動還可能受到聯邦和州消費者保護以及不正當競爭法律的約束。

2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》(MMA)建立了聯邦醫療保險D部分計劃，為聯邦醫療保險受益人提供自願處方藥福利。根據D部分，聯邦醫療保險受益人可以參加由私人實體提供的處方藥計劃，這些計劃將提供門診處方藥的保險。與聯邦醫療保險A部分和B部分不同，D部分的覆蓋範圍不是標準化的。D部分處方藥計劃發起人不需要為所有D部分藥物支付費用，每個藥物計劃可以制定自己的藥物處方，確定它將涵蓋哪些藥物以及級別或級別。然而，D部分處方藥處方必須包括每個治療類別和涵蓋的D部分藥物類別的藥物，儘管不一定包括每個類別或類別的所有藥物。D部分處方藥計劃使用的任何處方都必須由藥房和治療委員會開發和審查。政府支付處方藥的部分費用可能會增加對我們獲得監管批准的產品的需求。然而，D部分處方藥計劃涵蓋的我們產品的任何協商價格都可能低於我們可能獲得的價格。此外，雖然MMA只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者在設定自己的支付率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。MMA導致的任何付款減少都可能導致非政府支付者付款的類似減少。

醫藥產品的分銷須遵守額外的規定和條例，包括廣泛的記錄保存、許可、儲存和安全要求，以防止未經授權銷售醫藥產品。

2009年的《美國復甦和再投資法案》為聯邦政府提供了資金，以比較同一疾病不同治療方法的有效性。衞生與公眾服務部、醫療保健研究與質量局和國家衞生研究院將制定研究計劃，並將向國會提交關於研究狀況和相關支出的定期報告。雖然比較有效性研究的結果並不是為了授權公共或私人付款人的承保政策，但尚不清楚，如果任何此類產品或其打算治療的情況是臨牀試驗的對象，研究將對我們候選藥物的銷售產生什麼影響(如果有的話)。證明競爭對手產品的益處的有效性比較研究也有可能對我們候選藥物的銷售產生不利影響。如果第三方付款人不認為我們的產品與其他可用的療法相比具有成本效益，他們可能不會在獲得批准後將我們的產品作為其計劃下的福利覆蓋，或者，如果他們認為第三方付款人認為我們的產品不足以讓我們在有利可圖的基礎上銷售產品，他們可能不會覆蓋我們的產品。

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此外，在一些外國國家，藥品的擬議定價必須獲得批准，才能合法上市。各國對藥品定價的要求差別很大。例如，歐洲聯盟為其成員國提供了各種選擇，以限制其國家健康保險制度為其提供補償的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。不能保證任何對藥品實行價格控制或報銷限制的國家會允許對我們的任何產品做出有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，通常價格往往比美國低得多。

如上所述，在美國，我們受到與醫療保健“欺詐和濫用”相關的複雜法律法規的約束，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦虛假索賠法案以及其他州和聯邦法律法規。聯邦反回扣法規規定，任何人，包括處方藥製造商或代表其行事的一方，在知情和故意的情況下，索取、接受、提供或支付任何旨在誘導業務推薦的報酬，包括購買、訂購或開出特定藥物的處方，或可能根據聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付全部或部分費用的其他商品或服務，都是非法的。違反這項法律的人最高可被判處五年監禁、刑事罰款、行政民事罰款和被排除在聯邦醫療保健計劃之外。此外，許多州也通過了類似於聯邦《反回扣法令》的法律。其中一些州禁令適用於轉介患者接受任何保險公司報銷的醫療服務，而不僅僅是聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃。由於這些聯邦和州的反回扣法律範圍廣泛，缺乏法規或法院判決形式的指導，以及這一領域可能發生額外的法律或法規變化，我們未來的銷售和營銷實踐或我們未來與醫療專業人員的關係可能會受到反回扣法律的挑戰，這可能會傷害我們。由於我們打算將可根據聯邦醫療保健計劃和其他政府醫療保健計劃報銷的產品商業化，因此我們計劃制定一項全面的合規計劃，建立內部控制，以促進遵守我們將或可能受到的規則和計劃要求。

聯邦虛假索賠法案禁止任何人在知情的情況下向聯邦計劃(包括聯邦醫療保險和醫療補助)提交虛假或欺詐性的項目或服務(包括藥品)的索賠，或對未按索賠提供的項目或服務的索賠，或對醫療上不必要的項目或服務的索賠。雖然我們不會直接向付款人提交索賠，但根據這些法律，如果製造商被認為通過向客户提供不準確的賬單或編碼信息或在標籤外宣傳產品而被視為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，則可能會被追究責任。此外，我們未來的活動，如報告產品的批發商或估計零售價，報告用於計算醫療補助返點信息的價格和其他影響產品聯邦、州和第三方報銷的信息，以及產品的銷售和營銷，都受到該法律的審查。例如，根據聯邦虛假索賠法案，製藥公司被發現對其藥品的標籤外推廣負有責任。違反聯邦虛假索賠法案的處罰包括三倍於政府遭受的實際損害，外加自2022年5月9日起生效的強制性民事罰款，每一項虛假索賠罰款在12,537美元至25,076美元之間(每一項罰款均受通脹調整)，可能被排除在參與聯邦醫療保健計劃之外，儘管聯邦虛假索賠法案是民事法規，但導致違反聯邦虛假索賠法案的行為也可能牽涉到各種聯邦刑事法規。如果政府指控我們違反了這些虛假申報法，我們可能會被處以鉅額罰款，並可能遭受股價下跌。此外，個人有能力根據聯邦虛假申報法提起訴訟，某些州也以聯邦虛假申報法為藍本制定了法律。

也有越來越多的州法律要求製造商向州政府報告定價和營銷信息。其中許多法律對於遵守這些法律所要求的內容含糊不清。此外，如下文所述，從2013年開始，一項類似的聯邦要求要求製造商跟蹤並向聯邦政府報告上一歷年向醫生和教學醫院支付的某些款項。這些法律可能會給我們帶來行政和合規負擔，從而影響我們的銷售、營銷和其他促銷活動。此外，鑑於這些法律及其實施缺乏清晰度，我們的舉報行動可能會受到相關州以及聯邦當局的處罰條款的約束。

未能遵守監管要求將使公司面臨可能的法律或監管行動。視情況而定，不符合適用的監管要求可能導致刑事起訴、罰款或其他處罰、禁令、召回或扣押產品、完全或部分暫停生產、拒絕或撤回產品批准或拒絕允許公司簽訂供應合同，包括政府合同。

法規、法規或現有法規的解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如，要求：(1)改變我們的製造安排；(2)增加或修改產品標籤；(3)召回或停產我們的產品；或(4)額外的記錄保存要求。如果強制實施任何此類變化，可能會對我們的業務運營產生不利影響。

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《患者保護和平價醫療法案》

2010年3月，頒佈了經2010年《醫療保健和教育和解法》修訂的《患者保護和負擔得起的醫療保健法》（統稱PPACA），其中包括已經或將顯著改變政府和私人保險公司資助醫療保健方式的措施。PPACA對製藥業最重要的規定如下：

美國國會議員繼續就廢除和取代PPACA的計劃發表公開聲明。例如，2017年12月22日，2017年《減税和就業法案》簽署成為法律，其中取消了

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要求大多數美國人(有資格獲得困難豁免的人除外)參加最低水平的醫療保險的個人強制要求，自2019年1月1日起生效。總裁·拜登和他的政府已經宣佈了修改PPACA的計劃，其中包括擴大法律的範圍。我們無法預測對PPACA的任何廢除、替換、修改、擴展或其他修改的最終形式或時間，或此類廢除、替換、修改、擴展或其他修改將對我們的業務產生的影響。

兒科排他性和兒科使用

根據《兒童最佳藥品法》(BPCA)，如果贊助商提交FDA書面要求的信息，或提交書面請求，與兒童使用該藥物的活性部分有關，某些藥物可以獲得額外六個月的排他性。排他性條件包括FDA確定與在兒科人羣中使用新藥有關的信息可能對該人羣的健康產生好處，FDA提出兒科研究的書面請求，以及申請人同意在法定時間框架內進行並報告所要求的研究。FDA不得發出關於未經批准或批准的適應症的研究的書面請求，或者如果它確定與兒科人羣或部分兒科人羣的藥物使用有關的信息可能不會對該人羣產生健康益處。BPCA下的申請被視為優先申請，具有指定所賦予的所有好處。

我們還沒有收到關於此類兒科研究的書面請求，儘管我們可能會要求FDA在未來發布此類研究的書面請求。為了獲得為期六個月的兒科市場獨家經營權，我們需要收到FDA的書面請求，根據與FDA的書面協議進行所要求的研究，如果沒有書面協議，則根據普遍接受的科學原則進行研究，並提交研究報告。如果FDA確定目前不在標籤中的適應症信息將有益於公眾健康，則書面請求可能包括對這些適應症的研究。FDA將在確定研究是按照最初的書面請求或普遍接受的科學原則進行並對其做出迴應，以及報告符合FDA的備案要求時接受這些報告。

根據2003年《兒科研究平等法》，或PREA，NDA或其附錄必須包含足以評估藥物產品在所有相關兒科亞羣中聲稱的適應症的安全性和有效性的數據，並支持該產品對安全有效的每個兒科亞羣的劑量和給藥。PREA還授權FDA在某些情況下要求上市藥物的批准NDA持有者進行兒科研究。隨着2012年食品和藥物管理局安全與創新法案的頒佈，贊助商還必須在評估數據之前提交兒科研究計劃。這些計劃必須包含擬議的一項或多項兒科研究的大綱，申請人計劃進行的研究，包括研究目標和設計，任何推遲或豁免請求，以及法規要求的其他信息。然後，申請者、FDA和FDA的內部審查委員會必須審查提交的信息，相互協商，並就最終計劃達成一致。FDA或申請人可隨時要求對計劃進行修改。

FDA可以主動或應申請人的要求，批准推遲提交部分或全部兒科數據，直到批准該產品用於成人，或完全或部分免除兒科數據要求。FDASIA載有與延期請求和延期請求有關的其他要求和程序。除非法規另有要求，否則兒科數據要求不適用於具有孤兒稱號的產品。

知識產權

我們已經獲得了Ligand的專利和專利申請的許可，這些專利和申請包含了我們的化合物，如下所述。我們已經在美國、歐盟和其他外國司法管轄區就我們的臨牀和臨牀前項目提交了更多的專利申請。截至2023年12月31日，已發行專利和待批專利申請信息如下：

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企業信息

我們於2012年9月24日根據特拉華州的法律註冊成立。我們的主要執行辦公室位於加利福尼亞州聖地亞哥太平洋高地大道9920Pacific Heights Blvd，Suite350，CA 92121，我們的電話號碼是(858)7044660。我們的網站地址是Www.vikingTreateutics.com。我們不會將我們網站上的信息或通過我們網站訪問的信息納入這份Form 10-K年度報告中，您也不應將我們網站上或通過我們網站訪問的任何信息作為本Form 10-K年度報告的一部分。我們在這份Form 10-K年度報告中包含了我們的網站地址，僅作為不活躍的文本參考。

員工與人力資本

截至2023年12月31日，我們有27名全職員工，其中7人擁有博士或醫學博士學位。所有員工都從事研發、業務開發和金融工作。我們的所有員工都不受集體談判協議的約束。我們從未經歷過與員工事務有關的重大停工或業務中斷。我們認為我們與員工的關係很好。

我們的人力資本資源目標包括識別、招聘、留住、激勵和整合我們現有的和新的員工。我們股權激勵計劃的主要目的是通過授予基於股票的薪酬獎勵來吸引、留住和激勵選定的員工、顧問和董事。

第1A項。RISK因子。

在評估我們的業務時，您應仔細考慮以下關於下述風險的信息，以及本10-K表格年度報告和我們其他公開文件中包含的其他信息。倘任何以下風險實際發生，我們的業務、財務狀況、經營業績及未來增長前景可能會受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。

風險因素摘要

以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的主要因素的總結。本摘要並不涉及我們面臨的所有風險。有關本風險因素摘要中概述的風險以及我們面臨的其他風險的其他討論，請參見下文標題“風險因素”，在做出有關我們普通股的投資決定之前，應仔細考慮本年度報告中的其他信息以及10-K表格和我們向證券交易委員會或SEC提交的其他文件。

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與我們的業務相關的風險

我們是一家臨牀階段的公司，經營歷史非常有限，預計在公司發展的下一階段將產生重大經營虧損。

我們是一家臨牀階段的公司。自2012年9月註冊成立以來，我們的業務僅限於籌集資金，建設基礎設施，從Ligand Pharmaceuticals Incorporated或Ligand獲得某些技術的全球權利，以及計劃，準備和進行我們候選藥物的臨牀前研究和臨牀試驗，包括VK 2809，VK 2735皮下注射，VK 5211和VK 0612，其目前處於2期臨牀開發中，VK 2735目前處於口服1期SAD/MAD臨牀試驗中，VK 0214目前處於1b期臨牀試驗中，以及二酰基甘油酰基轉移酶-1或DGAT-1和促紅細胞生成素受體或EPOR項目，其目前均處於臨牀前開發中。我們尚未證明有能力為我們的任何候選藥物獲得上市批准，或成功克服生物製藥行業公司經常遇到的風險和不確定性。迄今為止，我們還沒有產生任何收入，我們繼續承擔重大的研發和其他費用。截至2023年12月31日，我們的累計赤字為3.779億美元。在可預見的未來，我們預計將繼續遭受虧損，隨着我們擴大藥物開發活動，為我們的候選藥物尋求潛在的合作機會和/或監管批准，並開始將其商業化，如果它們獲得美國食品藥品監督管理局或FDA，歐洲藥品管理局或EMA或類似的外國當局批准，虧損將從歷史水平大幅增加。即使我們成功地合作或開發和商業化一個或多個候選藥物，我們可能永遠不會盈利。如果我們不能實現或保持盈利能力，這將對我們普通股的價值產生不利影響。

我們在很大程度上依賴於我們從Ligand Pharmaceuticals Incorporated或Ligand獲得許可的技術，如果我們失去該等技術的許可或我們與Ligand的主許可協議或主許可協議因任何原因終止，我們開發現有和新候選藥物的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況和經營業績將受到重大不利影響。

我們的業務在很大程度上依賴於從Ligand獲得許可的技術。根據主許可協議，我們已被授予VK2809、VK0214、VK5211、VK0612以及代謝紊亂的臨牀前計劃的全球獨家權利

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還有貧血。選擇性雄激素受體調節劑，如我們的VK5211計劃中使用的那種，是我們在候選藥物的開發和商業化過程中使用的關鍵化合物。與我們的候選藥物相關的大部分知識產權目前歸Ligand所有，根據主許可協議，我們有權使用這些知識產權。因此，我們是否有能力開發和商業化我們的候選藥物，完全取決於主許可協議的有效性和連續性。如果我們失去了這些關鍵化合物中的任何一種的許可權，我們開發現有和新藥候選藥物的能力將受到損害。

在某些情況下，Ligand有權終止主許可協議，包括但不限於：(1)在我們無力償債或破產的情況下，(2)如果我們沒有在到期時支付主許可協議下的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內補救該違約，或者(3)如果我們未能履行我們的某些重大義務，並且未能在指定的時間內補救違約。

我們依賴於我們目前的一種或多種候選藥物的成功，我們不能確定它們中的任何一種將獲得監管機構的批准或商業化。

我們在我們的核心代謝和內分泌疾病資產VK2809、VK2735、VK0214、VK5211、VK0612以及我們的早期資產DGAT-1和EPOR計劃的許可和開發上花費了大量的時間、金錢和精力。到目前為止，我們的任何候選藥物都沒有完成關鍵的臨牀試驗，這些試驗旨在提供臨牀和統計上有意義的有效性證據，或提供足夠的安全性證據以證明批准是合理的。我們所有的候選藥物都需要進一步的開發，包括臨牀試驗和進一步的臨牀前研究，以評估它們的毒理學、致癌性和藥代動力學，並優化它們的配方，以及在它們可以商業化之前獲得監管批准。在早期開發期間取得的積極結果並不一定意味着以後的開發將成功或將獲得監管許可。我們的藥物開發努力可能不會導致商業藥物的出現，要麼是因為我們的候選藥物不安全有效，要麼是因為我們沒有足夠的財政或其他資源來推動我們的候選藥物通過臨牀開發和審批程序。如果我們的任何候選藥物在任何時間或在開發的任何階段未能證明安全性或有效性，我們將經歷潛在的重大延誤，或被要求放棄該候選藥物的開發。

我們預計，我們目前的候選藥物中沒有任何一種有資格獲得FDA、EMA或類似外國當局的監管批准，並在幾年內開始商業化。即使我們最終獲得監管部門對這些候選藥物的批准，我們或我們未來的潛在合作伙伴，如果有的話，也可能因為各種原因而無法成功地將它們商業化。例如，這些問題包括替代療法的可獲得性、缺乏成本效益、商業規模生產產品的成本以及與其他藥物的競爭。我們候選藥物的成功也可能受到任何不良副作用的流行和嚴重程度的限制。如果我們不能將我們目前的一種或多種候選藥物商業化，我們可能無法產生足夠的收入來實現或保持盈利，我們的財務狀況和股票價格可能會下降。

如果我們的候選藥物的開發沒有產生有利的結果，我們和我們的合作者（如果有的話）可能無法將這些產品商業化。

為了獲得監管部門的批准，將我們的核心代謝和內分泌疾病資產VK2809、VK2735、VK0214、VK5211、VK0612和我們的早期資產、我們的DGAT-1和EPOR計劃或我們可能開發的任何其他候選藥物進行商業化，必須進行充分和受控的臨牀試驗，以證明其在人體上的安全性和有效性，使FDA、EMA和類似的外國當局滿意。為了支持上市審批，這些機構通常需要在一個或多個3期臨牀試驗中獲得成功的結果，而我們目前的候選藥物尚未達到，而且可能永遠不會達到。開發過程昂貴，可能需要多年時間，結果也不確定。失敗可能發生在該過程的任何階段。在開發過程中或由於開發過程，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們當前或未來候選藥物的商業化，包括以下內容：

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早期開發的成功並不意味着以後的開發也會成功，因為，例如，在後期臨牀試驗中的候選藥物可能無法證明足夠的安全性和有效性，儘管已經通過了初步臨牀試驗。

根據主許可協議，我們從Ligand獲得了與我們當前候選藥物相關的大部分知識產權許可。2023年5月，我們報告了VK2809的航海2b期臨牀試驗的正面結果。2017年底，我們報告了VK5211的第二階段臨牀試驗的正面結果。然而，不能保證我們針對VK2809或VK5211的第二階段臨牀試驗的結果將在我們的其他候選藥物中重複，或導致其他積極的結果。作為一家公司，我們只為我們的候選藥物進行了有限數量的臨牀試驗和臨牀前研究。因此，我們在為候選藥物進行臨牀試驗方面的經驗有限。由於我們對候選藥物的經驗有限，我們將需要培訓現有人員並聘請更多人員，以便按計劃成功管理我們的臨牀試驗和其他研究，這可能會導致推遲完成這些計劃中的臨牀試驗和臨牀前研究。此外，到目前為止，我們的候選藥物已經在少於可能需要研究才能獲得監管批准的患者數量上進行了測試。從更大患者羣體的臨牀試驗中收集的數據可能不足以證明足夠的安全性和有效性來支持這些候選藥物的監管批准。

我們目前還沒有為我們目前的任何候選藥物的臨牀開發進行戰略合作。因此，在未來，我們或任何潛在的未來合作伙伴將負責為我們的候選藥物的開發建立目標終點和目標。這些有針對性的終點和目標可能不足以證明監管批准所需的安全性和有效性水平。即使我們相信在我們的候選藥物開發過程中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA、EMA或類似的外國當局的上市批准。此外，開發過程中產生的數據可以以不同的方式解釋，FDA、EMA或類似的外國當局可能會以與我們或我們的合作者不同的方式解釋這些數據。我們未能充分證明我們候選藥物的安全性和有效性，將阻止我們獲得監管部門的批准，並最終阻止這些候選藥物的潛在商業化。

由於我們目前沒有獨立開發和商業化我們的大多數候選藥物所需的資源，我們可能會尋求達成合作協議，作為我們戰略計劃的一部分，協助部分或所有這些資產的開發和未來可能的商業化。然而，我們與潛在合作伙伴的討論可能不會導致在可接受的條款下建立合作，或者可能需要比預期更長的時間來建立新的合作，從而導致開發和潛在的商業化延遲，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

我們預計將繼續產生鉅額研發費用，這可能會使我們難以實現盈利。

我們預計將在研究和開發方面投入大量資金，包括我們候選藥物的臨牀前研究和臨牀試驗，並在任何候選藥物獲準商業銷售的情況下製造和銷售這些候選藥物。我們還可能需要額外的資金來開發或收購互補的公司、技術和資產，以及用於營運資金要求和其他運營和一般公司目的。此外，我們計劃增加的人員編制將在短期和長期內大幅增加我們的成本。

然而，我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選藥物上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。由於我們的財政和管理資源有限，我們必須專注於數量有限的研究計劃和候選藥物以及特定的適應症。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。

由於我們候選藥物的成功開發還不確定，我們無法準確估計我們開發這些藥物並可能將其商業化所需的實際資金。此外，即使我們能夠將任何候選藥物商業化，我們也可能無法產生足夠的收入來實現盈利。

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鑑於我們目前缺乏現金流入，預計我們可能需要籌集額外的資本；然而，我們可能無法獲得這些資金，或者即使獲得資本，也可能導致稀釋或對我們的業務運營能力造成重大限制。

由於我們將無法產生足夠的現金流入(如果有的話)來支持我們在可預見的未來的運營，我們可能需要尋求額外的股權或債務融資，以提供維持或擴大我們運營所需的資本。截至2023年12月31日，我們擁有現金、現金等價物和投資總額3.621億美元。我們不能保證我們將能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資本，或者根本不能。如果不能以令人滿意的條款獲得此類額外融資，或不能獲得足夠的資金，我們可能會被要求推遲、限制或消除業務機會的發展，我們實現業務目標的能力、我們的競爭力以及我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到重大不利影響。此外，我們可能被要求授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選藥物的權利。我們無法為我們的業務提供資金，可能會導致您的投資損失。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：

2023年7月26日，我們向美國證券交易委員會提交了S-3表格(文件編號333-273460)的自動通用貨架登記表，作為根據1933年證券法(經備案生效)第405條規則界定的知名經驗豐富的發行者，或2023年貨架登記表。2023年貨架登記聲明允許我們提供不確定數額的證券，包括股權證券、債務證券、權證、權利、單位和存托股份，如2023年貨架登記聲明中所述。根據2023年《貨架登記聲明》進行的任何發行的具體條款將在進行此類發行時通過單獨的招股説明書附錄確定，該説明書將在任何發行時提交給美國證券交易委員會。《2023年貨架登記聲明》將於2026年7月26日到期。

2023年貨架登記聲明包括招股説明書或自動櫃員機招股説明書，根據招股説明書，我們可能不時通過或向Stifel，Nicolaus&Company，Inc.，Truist Securities，Inc.，H.C.Wainwright&Co.LLC和BTIG，LLC，或作為銷售代理(S)或委託人(S)的自動櫃員機代理商提供和出售我們普通股的股票，總髮行價高達2億美元，或自動櫃員機發售。於自動櫃員機發售中發售及出售的任何股份，將根據自動櫃員機招股章程及於2021年7月28日(經修訂)於2023年7月26日於吾等及自動櫃員機代理商之間訂立的場內股票發售銷售協議發行。

如果我們通過發行股權證券來籌集額外資本，我們現有股東的所有權百分比可能會減少，因此這些股東可能會經歷嚴重的稀釋。我們也可以發行股本證券，規定優先於我們普通股的權利、優惠和特權。考慮到我們對現金的需求，以及股票發行是像我們這樣的公司最常見的融資類型，稀釋的風險對我們公司的股東來説尤其重大。

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我們的候選藥物可能會導致不良的副作用，可能會推遲或阻止它們的監管批准或商業化，或者對我們的業務、財務狀況和運營結果產生其他重大的不利影響。

在我們的候選藥物的臨牀試驗或支持性臨牀前研究中觀察到的不良副作用可能會中斷、推遲或停止它們的開發，並可能導致FDA、EMA或類似的外國當局拒絕任何或所有靶向適應症的監管批准，或對獲得監管批准的任何此類候選藥物的適銷性產生不利影響。反過來，這可能會消除或限制我們將候選藥物商業化的能力。

我們的候選藥物可能會在臨牀前毒理學研究中表現出不良反應，並可能與其他藥物發生不良反應。還存在與FDA、EMA或類似的外國當局可能對特定疾病的上市批准施加的額外要求相關的風險。

我們的候選藥物可能需要風險管理計劃，其中可能包括患者和醫療保健提供者的教育、使用指南、適當的促銷活動、上市後觀察研究以及持續的安全性和報告機制，以及其他要求。開處方可能僅限於內科專家或受過藥物使用培訓的內科醫生，也可能僅限於更嚴格的患者羣體。批准我們的候選藥物所需的任何風險管理計劃都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

與我們的候選藥物有關的不良副作用可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生其他重大的不利影響。例如：

此外，如果我們的任何候選藥物獲得上市批准，而我們或其他人後來發現該產品造成的不良副作用：

這些事件中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對受影響產品的接受程度，並可能大幅增加產品商業化的成本和費用，這反過來可能會推遲或阻止我們從產品銷售中獲得可觀的收入。

我們在現有候選藥物之外發現候選藥物的努力可能不會成功，我們推薦用於臨牀開發的任何候選藥物可能不會真正開始臨牀試驗。

我們打算繼續使用我們的技術，包括我們獲得許可的技術、知識和專業知識來開發新藥，以治療一些世界上分佈最廣、成本最高的慢性病。我們打算通過將藥物化合物從目前正在進行的發現計劃推進到臨牀開發來擴大我們現有的核心資產管道。然而，研究的過程

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而發現藥物化合物是昂貴、耗時和不可預測的。我們當前臨牀前計劃的數據可能不支持我們的先導化合物或這些計劃中的其他化合物的臨牀開發，並且我們可能不會確定任何適合推薦用於臨牀開發的額外藥物化合物。此外，我們推薦用於臨牀開發的任何藥物化合物可能不會通過臨牀前研究顯示出支持進入臨牀試驗的安全性和潛在有效性的適應症。這樣的發現可能會阻礙我們維持或擴大臨牀開發渠道的能力。我們識別新藥化合物並將其推向臨牀開發的能力也取決於我們為研發行動提供資金的能力，我們不能確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本不能。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們必須專注於有限數量的研究項目和候選產品以及特定的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的發現和臨牀前開發計劃以及特定適應症的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。此外，我們對有針對性適應症的人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集的預測都是基於估計。如果我們的任何估計不準確，我們的任何候選產品的市場機會可能會顯著減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。此外，我們候選產品的潛在可尋址患者羣體可能是有限的，或者可能無法接受我們的候選產品的治療。

臨牀試驗開始或完成的延遲可能會導致我們的成本增加，並推遲我們建立戰略合作的能力。

臨牀試驗開始或完成的延遲可能會對我們的藥物開發成本產生重大影響。我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，或者是否會如期完成。臨牀試驗的開始可能會因各種原因而被推遲，包括但不限於與以下方面有關的延遲：

此外，一旦臨牀試驗開始，我們、我們的合作者、負責監督我們的臨牀試驗的機構審查委員會或數據安全監測委員會、FDA、EMA或類似的外國當局可能會因以下幾個因素暫停或終止臨牀試驗：

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如果我們的候選產品的任何臨牀試驗延遲完成或終止，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們開始產品銷售和從任何候選產品獲得產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，並減緩我們的候選產品開發和審批過程。推遲完成我們的臨牀試驗也可能使我們的競爭對手在我們之前獲得市場批准，或者縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的專利保護期。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。

早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。

候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性結果，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展。儘管在早期的研究中取得了令人振奮的結果，但由於不良的安全性或缺乏有效性，生物製藥行業的許多公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折。同樣，由於這些或其他原因，我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。

與已完成的臨牀試驗相比，計劃中的臨牀試驗中的任何變化都會增加候選藥物開發的風險。隨着候選產品的開發從臨牀前到臨牀試驗的早期和後期直至批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造和給藥方法，通常都會在過程中進行更改，以努力優化過程和結果。雖然這些類型的更改很常見，旨在優化後期臨牀試驗、批准和商業化的候選產品，但此類更改存在無法實現這些預期目標的風險。

任何這些變化都可能使我們計劃中的臨牀試驗或我們可能啟動的其他未來臨牀試驗的結果更難預測，並可能導致我們的候選產品表現不同，包括導致毒性，這可能會推遲我們臨牀試驗的完成，推遲對我們候選產品的批准，和/或危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。

如果我們在臨牀試驗中遇到患者登記的延遲，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。

如果我們無法根據FDA或其他監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。患者登記是臨牀試驗時間的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格標準、臨牀試驗的設計、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的藥物相對於其他現有療法的潛在優勢的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥。例如，新冠肺炎疫情之前對我們招募和招募患者參加臨牀試驗的能力產生了負面影響，因為他們可能不願或無法訪問臨牀站點，或者可能推遲尋求慢性病治療。

如果我們未能招募和維持臨牀試驗設計的患者數量，則該臨牀試驗的統計功效可能會降低，這將更難證明在該臨牀試驗中測試的候選產品是安全有效的。此外，我們臨牀試驗的招募延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。我們無法招募足夠數量的患者參與我們當前或未來的任何臨牀試驗，這將導致重大延誤，或可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。

我們打算依靠第三方來進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，併為我們執行其他任務。如果這些第三方未能成功履行其合同職責、未在預期期限內完成或未遵守監管規定

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如果我們沒有這樣的要求，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選藥物的批准或將其商業化，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到嚴重損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO、醫療機構、臨牀研究人員和合同實驗室來監控和管理我們獲得許可的正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。儘管如此，我們仍有責任確保我們的每一項臨牀試驗和臨牀前研究都是根據適用的方案、法律、法規和科學標準進行的，我們對這些第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO和其他供應商被要求遵守當前關於良好生產實踐(CGMP)、良好臨牀實踐(GCP)和良好實驗室實踐(GLP)的要求，這些要求是FDA、EMA或類似的外國當局針對我們臨牀開發中的所有候選藥物執行的法律和法規的集合。監管部門通過定期檢查臨牀前研究和臨牀試驗贊助商、主要研究人員、臨牀前研究和臨牀試驗地點以及其他承包商來執行這些規定。如果我們或我們的任何CRO或供應商未能遵守適用的法規，在我們的臨牀前研究和臨牀試驗中產生的數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國當局可能要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀前研究和臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用符合cGMP規定的產品進行。我們不遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲開發和監管批准過程。

如果我們與這些第三方CRO、醫療機構、臨牀研究人員或合同實驗室的任何關係終止，我們可能無法以商業合理的條款與替代CRO達成安排，或者根本無法達成安排。此外，我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀前和臨牀計劃中。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務或在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的數據的質量或準確性因未能遵守我們的方案、監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選藥物的批准或成功將其商業化。CRO還可能產生比預期更高的成本。因此，我們的業務、財務狀況、運營結果以及我們候選藥物的商業前景可能會受到實質性的不利影響，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會推遲。

更換或增加更多的CRO、醫療機構、臨牀研究人員或合同實驗室涉及額外的成本，需要管理層的時間和精力。此外，有一個自然的過渡期，即新的CRO開始工作，取代以前的CRO。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們謹慎地管理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。

此外，我們的CRO可能需要根據FDA於2020年3月18日發佈的指導意見和一般情況對我們的試驗操作進行某些調整，以努力確保患者的監測和安全，並將大流行期間試驗完整性的風險降至最低，並且可能需要在未來做出進一步調整。其中許多調整是新的和未經測試的，可能沒有效果，可能會對這些試驗的登記、進展和完成以及這些試驗的結果產生意想不到的影響。

我們的候選藥物受到FDA、EMA或類似外國當局的廣泛監管，這可能是昂貴和耗時的，可能會導致意想不到的延誤，或者阻止收到將我們的候選藥物商業化所需的批准。

我們候選藥物的臨牀開發、製造、標籤、儲存、記錄保存、廣告、促銷、出口、營銷和分銷都受到FDA和其他美國監管機構、EMA或國外市場類似機構的廣泛監管。在美國，在我們或我們的合作者獲得FDA批准的新藥申請或NDA或在國外獲得類似批准之前，我們和我們的合作者都不允許銷售我們的候選藥物。獲得這些批准的過程是昂貴的，通常需要很多年，而且可能會根據所涉及的候選藥物的類型、複雜性和新穎性而有很大不同。審批政策或法規可能會發生變化，並可能受到其他類似或競爭產品結果的影響，使我們更難及時或根本實現此類審批。例如，FDA發佈了治療糖尿病候選藥物的臨牀試驗指南草案，這可能會導致對此類候選藥物的臨牀試驗和監管批准提出更嚴格的要求。這一指南以及FDA顧問小組最近就糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎或NASH以及其他代謝適應症進行的討論可能會使這些適應症候選藥物的開發和商業化變得更加昂貴。這種增加的費用可能會使我們更難在我們需要的協作安排中獲得有利的條款，以最大化

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我們的計劃尋求開發治療糖尿病的新藥候選藥物。此外，作為一家公司，我們之前沒有向FDA提交過NDA，也沒有向其他外國監管機構提交過類似的申請。這種經驗的缺乏可能會阻礙我們及時獲得FDA或其他外國監管機構的批准，如果有的話，為我們負責開發和商業化的候選藥物。

儘管投入了時間和費用，但監管部門的批准永遠不會得到保證。FDA、EMA或類似的外國當局可以出於許多原因推遲、限制或拒絕批准候選藥物，包括：

如果我們無法獲得這些批准，我們將無法將我們的候選藥物商業化。

即使我們的候選藥物在美國獲得監管部門的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將我們的產品商業化。

為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期限。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。其他國家/地區的監管審批過程可能包括上面詳述的有關FDA在美國批准的所有風險以及其他風險。一個國家的監管批准不能確保另一個國家的監管批准，但在一個國家未能獲得監管批准或拖延可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。未能獲得其他國家的監管批准或任何拖延尋求或獲得此類批准將損害我們為我們的候選藥物開發海外市場的能力。

即使我們的任何候選藥物獲得監管部門的批准，我們的候選藥物仍可能面臨未來的開發和監管困難。

如果我們的任何候選藥物獲得監管批准，FDA、EMA或類似的外國當局仍可能對候選藥物的指定用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的審批後研究和試驗施加持續要求。此外，監管機構對產品、其製造商和製造商的設施進行持續審查和定期檢查。如果監管機構發現產品存在以前未知的問題，包括意外嚴重性或頻率的不良事件，或生產該產品的設施存在問題，監管機構可能會對該產品、我們的合作者或我們施加限制，包括要求該產品退出市場。我們的候選藥物還將遵守FDA、EMA或類似外國當局在藥物的標籤、包裝、儲存、廣告、宣傳、記錄保存和提交安全信息及其他上市後信息方面的持續要求。如果我們的候選藥物未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：

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FDA、EMA和類似的外國當局積極執行禁止推廣非標籤使用的法律和法規。

FDA、EMA和類似的外國當局嚴格管理可能對處方產品(如我們的候選藥物)提出的促銷主張，如果獲得批准。特別是，產品不得用於未經FDA、EMA或類似外國當局批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。如果我們為我們建議的適應症獲得我們候選藥物的營銷批准，醫生仍然可以以與批准的標籤不一致的方式為他們的患者使用我們的產品，前提是醫生個人相信他們的專業醫學判斷，即我們的產品可以以這種方式使用。然而，如果我們被發現宣傳我們的產品用於任何標籤外的用途，聯邦政府可以徵收民事、刑事或行政處罰，並尋求對我們進行罰款。這樣的執法在該行業已經變得更加常見。FDA、EMA或類似的外國當局也可以要求我們簽訂同意法令或公司誠信協議，或尋求針對我們的永久禁令，根據這些禁令，特定的促銷行為被監控、更改或限制。如果我們不能成功地管理我們的候選藥物的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

如果我們的競爭對手的候選藥物獲批更快，上市更有效，耐受性更好，具有更有利的安全性，或被證明比我們更有效，我們的商業機會可能會減少或消除。

生物製藥行業的特點是技術快速進步，競爭激烈，高度重視專有產品。雖然我們相信我們的技術、知識、經驗和科學資源為我們提供了競爭優勢，但我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括商業生物製藥企業、學術機構、政府機構以及私營和公共研究機構。我們成功開發和商業化的任何候選藥物都將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。

我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前研究、臨牀試驗、監管批准和營銷批准的產品方面比我們擁有更多的財務資源和專業知識。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。我們的競爭對手可能會成功地開發出比我們正在開發的任何技術和療法更有效、更耐受性更好或成本更低的技術和療法，或者會使我們的候選藥物過時和缺乏競爭力。即使我們的任何候選藥物獲得監管部門的批准，我們的競爭對手也可能比我們更早成功地獲得監管部門對其產品的批准。我們還將面臨來自這些第三方的競爭，包括招聘和保留合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記，以及獲取和許可與我們的計劃互補或對我們的業務有利的技術和產品。

如果我們的每個候選藥物獲得批准，影響其成功的關鍵競爭因素可能是其療效、安全性、耐受性、給藥頻率和途徑、便利性和價格、品牌和仿製藥競爭的水平，以及政府和其他第三方付款人提供保險和補償的可能性。

VK2809

雖然目前沒有療法被批准用於治療非酒精性脂肪性肝炎，但我們知道有許多針對這種疾病的開發階段計劃，包括Madrigal PharmPharmticals，Inc.的resmetirom，Galmed PharmPharmticals Inc.的arachdyl amido膽酸，Galectin Treateutics Inc.的belapectin，Inventva S.A.的lanifibror，Novo NordisA/S的Semaglude，Firsocoat(GS-0976)和cilofexor(GS-9674)，Eli Lilly and Company的tirzepatide，erclogvastat(PF-06865571)和PF-05221304，Akero Sciences，Inc.的ruefxifermin(AKR-KR)。89bio，Inc.的pegozafermin(BIO89-100)，Sagimet Biosciences Inc.的Denifanstat(TVB-2640)，Hanmi製藥有限公司的efocipegtrutie(HM15211)，Boehringer Inglheim International GmbH的Survoduid(BI 456906)，Ionis製藥公司的ION224，Hephion製藥公司的rencofilstat(CRV431)，HighTide Treeutics Inc.的HTD1801，Alnylam製藥公司的GSK4532990(ARO-HSD)，Alnylam製藥公司/Regeneron製藥公司的ALN-HSD，以及Altimmune&Co.，Inc.的efinopegdutie(MK-6024)，以及Altimmune公司的Mercpemdutide(ALT-801)。我們瞭解以下公司的積極計劃：Aligos治療公司、箭頭製藥公司、歌禮制藥生物製藥公司、阿斯利康公司、波士頓製藥公司、Can-Fite BioPharma有限公司、ChemomAb有限公司、Cohbar公司、Corcept治療公司、Cytodyn公司、D&D Pharmatech公司、Durect公司、Enyo Pharma SA公司、未來醫藥公司、Galecto公司、Gelesis Holdings Inc.、赫帕吉治療公司、KOVA公司、MediciNova公司、NGM BiopPharmticals公司、NorthSea Pharmattics BV公司。

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Poxel SA、Seal Rock Treateutics，Inc.、Therattech Inc.、Yuhan Corporation和Cadila Healthcare Limited(又名齊達斯·卡迪拉)。

VK2735

如果獲得批准，VK2735將與已經批准和銷售的肥胖治療藥物展開競爭，包括諾和諾德A/S的賽馬魯德(Wegoy®)和利拉魯肽(Saxenda®)，以及禮來公司的替齊帕蒂(Zepbound®)。我們還知道有幾個針對肥胖的後期開發階段的藥物將與VK2735競爭，如果獲得批准，包括諾和諾德A/S的CagriSema，或禮來公司的格列普隆和瑞曲肽，以及勃林格-英格爾海姆國際有限公司的Survodutie(BI 456906)。此外，我們瞭解到Altimmune公司、安進公司、阿斯利康公司、D&D製藥公司、ERX製藥公司、F.Hoffmann-La Roche有限公司、Hanmi製藥有限公司、Kallyope公司、輝瑞公司、Rivus製藥公司、Structure Treateutics公司、Terns製藥公司和新西蘭製藥公司正在進行的計劃。

VK0214

在美國，目前還沒有治療X連鎖腎上腺腦白質營養不良(X-ALD)的上市療法。造血幹細胞療法已被用於治療最嚴重的X-ALD，即大腦腎上腺腦白質營養不良，或CALD。最近，基因療法已被證明對CALD有效，藍鳥生物公司的elvaldogene autemcel已獲得FDA的加速批准(用於減緩患有早期活動性CALD的4-17歲男孩的神經功能障礙的進展)，並獲得歐盟委員會的批准(適用於18歲以下的早期CALD患者，但沒有匹配的兄弟姐妹捐贈者)。然而，這兩種治療方法都是侵入性的，需要手術幹預，而且似乎對最普遍的X-ALD，腎上腺脊髓神經病或AMN沒有效果。有幾種公司正在為X-ALD進行臨牀開發的不同階段，包括Minoryx Treateutics S.L.、Neuraxpharm Group、Poxel SA和SwanBio Treateutics，Inc.，如果獲得批准，它們可能與VK0214競爭。

VK5211

在美國，目前還沒有上市的療法來維持或改善非選擇性髖部骨折手術後康復患者的瘦體重、骨密度或身體功能。然而，VK5211如果獲得批准，將面臨來自實驗療法的競爭，這些實驗療法正處於臨牀開發的不同階段，其症狀是BiPhytis SA、Helsinn Group和Pluri Inc.(前身為Pluristem Treateutics Inc.)等公司的肌肉萎縮。此外，基於營養和生長激素的療法有時也用於肌肉萎縮的患者。

我們或任何未來的合作伙伴可能無法為我們的候選產品獲得孤兒藥物指定或孤兒藥物獨家經營權。

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數少於20萬人。雖然我們在2016年12月獲得了FDA針對治療X-ALD的VK0214的孤兒藥物指定，但我們或任何未來的合作者可能不會被授予我們在美國或其他司法管轄區候選產品的孤兒藥物指定。

即使我們或任何未來的合作伙伴獲得候選產品的孤兒藥物指定，我們或他們也可能無法獲得該候選產品的孤兒藥物排他性。通常，具有孤兒藥物名稱的產品只有在其具有孤兒藥物名稱的適應症獲得第一次上市批准時才有權獲得孤兒藥物獨家經營權，在這種情況下，FDA或EMA將被禁止在適用的專營期內批准針對該適應症的同一藥物的另一種營銷申請。適用的專營期在美國為7年，在歐洲為10年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場排他性，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。

即使我們或任何未來的合作者獲得了一種產品的孤立藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為FDA的立場是，在某些情況下，具有相同活性部分的另一種藥物可以被批准用於相同的條件。具體地説，FDA的法規規定，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更好，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，它可以批准另一種具有相同活性部分的藥物用於相同的疾病。

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我們面臨着大量的生產風險，任何一種風險都可能大幅增加我們的成本，並限制我們候選藥物的供應。

製造我們的候選藥物的過程是複雜的、高度監管的，並受到幾個風險的影響。例如，我們的候選藥物的生產過程極易因污染、設備故障或設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤而導致產品損失。對於我們的任何候選藥物，即使是與正常生產工藝稍有不同，也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選藥物或製造候選藥物的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則可能需要長時間關閉此類生產設施以調查和補救污染。此外，我們生產候選藥物的製造設施可能會受到設備故障、勞動力短缺、自然災害、流行病、流行病、電力故障和許多其他因素的不利影響。

此外，任何影響我們候選藥物生產運營的不利發展都可能導致發貨延遲、庫存短缺、批次失敗、撤回或召回，或我們候選藥物供應的其他中斷。我們還可能需要註銷庫存，併為未能達到規格、進行昂貴的補救努力或尋求更昂貴的製造替代方案的候選藥物產生其他費用和支出。

我們完全依賴第三方生產我們的臨牀前和臨牀藥物供應，如果這些第三方不能向我們提供足夠數量的藥物產品，或不能以可接受的質量水平或價格提供，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到損害。

我們目前沒有，也不打算在內部獲得基礎設施或能力來生產我們的臨牀前和臨牀藥物供應，用於我們的臨牀試驗，我們缺乏資源和能力來生產我們的任何臨牀或商業規模的候選藥物。我們依賴我們的製造商從第三方供應商那裏購買生產我們臨牀試驗候選藥物所需的材料。我們用於製造藥物的原材料供應商數量有限，可能需要尋找替代供應商，以防止可能中斷生產我們臨牀試驗所需的候選藥物所需的材料的生產，如果獲得批准，最終將用於商業銷售。我們對製造商收購這些原材料的過程或時間沒有任何控制權。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的候選藥物供應來完成此類臨牀試驗，但由於需要更換第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選藥物或其原材料供應的任何重大延遲或中斷，都可能大大推遲我們臨牀試驗、產品測試的完成以及對我們候選藥物的潛在監管批准，這可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。

我們和我們的合同製造商在生產我們的候選藥物方面受到嚴格的監管。我們所依賴的製造設施可能無法繼續滿足監管要求。

所有參與為臨牀試驗或商業銷售準備治療藥物的實體，包括我們現有的候選藥物合同製造商，都受到廣泛的監管。被批准用於商業銷售或用於晚期臨牀試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP生產。這些條例管理生產過程和程序以及質量體系的實施和運作，以控制和確保調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致污染物的引入或我們的候選藥物的性質或穩定性的無意變化，這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。我們或我們的合同製造商必須及時提供支持NDA或營銷授權申請或MAA的所有必要文件，並必須遵守FDA、EMA或類似外國當局通過其設施檢查計劃執行的GLP和cGMP法規。我們的一些合同製造商可能沒有生產商業批准的藥品，因此可能沒有獲得必要的監管機構批准這樣做。我們的部分或全部第三方承包商的設施和質量體系必須通過批准前檢查，以符合適用的法規，作為監管部門批准我們的候選藥物或任何其他潛在產品的條件。此外，監管當局可隨時審核或檢查與我們的候選藥物或我們的任何其他潛在產品或相關質量體系的製備有關的製造設施是否符合適用於正在進行的活動的法規。雖然我們監督合同製造商，但我們不能控制合同製造合作伙伴的製造過程，並且完全依賴合同製造合作伙伴遵守法規要求。如果這些設施沒有通過批准前的工廠檢查，則可能不會批准產品的監管批准，或者可能會大幅推遲，直到任何違規行為得到糾正，使監管機構滿意(如果有的話)。

監管當局還可以在批准銷售產品後的任何時間對我們的第三方承包商的製造設施進行審計。如果任何此類檢查或審核發現未遵守適用法規，或者如果違反我們的產品規格或適用法規的行為獨立於此類檢查或審核而發生，則我們或相關監管機構可能要求我們或第三方實施可能代價高昂或耗時的補救措施，並且可能

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包括暫時或永久暫停臨牀試驗或商業銷售，或暫時或永久關閉設施。強加給我們或與我們簽訂合同的第三方的任何此類補救措施都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果造成實質性損害。

如果我們或我們的任何第三方製造商未能保持監管合規性，FDA、EMA或類似的外國當局可以實施監管制裁，其中包括拒絕批准未決的候選藥物申請、撤回批准或暫停生產。因此，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到實質性的不利影響。

此外，如果一家制造商的供應中斷，另一家制造商將需要通過NDA補充或MAA變更或同等的外國監管申請獲得資格，這可能會導致進一步的延遲。如果依賴一家新的製造商進行商業生產，監管機構還可能要求進行額外的研究或試驗。更換製造商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。

這些因素可能會導致我們產生更高的成本，並可能導致我們候選藥物的臨牀試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲或終止。此外，如果我們的供應商未能滿足合同要求，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。

我們未來可能達成的任何合作安排都可能不會成功，這可能會對我們目前和潛在的未來候選藥物的開發和商業化能力產生不利影響。

我們可能會尋求與生物製藥公司的合作安排，以開發我們當前和潛在的未來候選藥物或將其商業化。如果我們決定簽訂合作協議，我們在尋找合適的合作者方面將面臨激烈的競爭。此外，協作安排的談判、執行和實施是複雜和耗時的。如果我們選擇達成這樣的安排，我們建立和實施合作或其他替代安排的努力可能不會成功，而且這些安排的條款可能對我們不利。如果我們與第三方合作開發和商業化候選藥物，我們可以預期將對該候選藥物未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作者通常在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面有很大的自由裁量權。

合作安排締約方之間的分歧可能會導致可適用候選藥物的開發或商業化出現延誤，而且很難以互惠互利的方式加以解決。在某些情況下，與生物製藥公司和其他第三方的合作被另一方終止或終止。任何此類終止或到期都將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

如果我們無法發展自己的商業組織或與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選藥物，我們可能無法產生可觀的收入。

我們沒有銷售和營銷組織，我們作為一家公司在醫藥產品的銷售、營銷和分銷方面也沒有經驗。如果我們的任何候選藥物被批准商業化，我們可能需要發展我們的銷售、營銷和分銷能力，或者與第三方安排進行銷售和營銷服務。為任何結果產品或我們任何其他候選藥物產生的任何產品發展一支銷售隊伍是昂貴和耗時的，可能會推遲任何產品的發佈。我們可能無法以及時或具有成本效益的方式建立和管理一支有效的銷售隊伍，而且我們建立的任何銷售隊伍可能無法為我們的候選藥物產生足夠的需求。如果我們與合作者或其他第三方達成協議進行銷售和營銷服務，我們的產品收入可能會低於我們單獨營銷和銷售我們的候選藥物的情況。如果我們不能獨立或與其他公司建立足夠的銷售和營銷能力，我們可能無法產生可觀的收入，也可能無法盈利。

我們候選藥物的商業成功取決於他們在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界中的市場接受度。

即使我們的候選藥物獲得了監管部門的批准，我們的產品(如果有的話)也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界的市場接受。市場對我們批准的任何候選藥物的接受程度將取決於許多因素，包括：

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此外，我們的候選藥物的潛在市場機會很難準確估計。我們對候選藥物的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究報告和其他調查的幾個關鍵假設。獨立消息來源並沒有證實我們的所有假設。如果這些假設中的任何一個被證明是不準確的，那麼我們候選藥物的實際市場可能比我們對潛在市場機會的估計要小。如果我們候選藥物的實際市場比我們預期的要小，我們的產品收入可能會有限，籌集資金可能比預期的困難，我們可能更難實現或保持盈利。如果我們不能在美國和國外實現市場對我們的候選藥物的接受，我們的收入將受到限制，實現盈利將更加困難。

如果我們不能獲得並維持第三方付款人對我們潛在產品的足夠補償水平，未來的潛在銷售將受到實質性的不利影響。

如果沒有第三方付款人的報銷，我們的候選藥物如果獲得批准，將沒有可行的商業市場。報銷政策可能會受到未來醫療改革措施的影響。我們不能確定我們目前的候選藥物或我們可能開發的任何其他候選藥物是否可以報銷。此外，即使有一個可行的商業市場，如果報銷水平低於我們的預期，我們的預期收入和毛利率也將受到不利影響。

第三方付款人，如政府或私人醫療保險公司，仔細審查並越來越多地質疑和挑戰藥品的覆蓋範圍和價格。私營健康保險公司的報銷費率因公司、保險計劃和其他因素而異。報銷率可基於已為低成本藥品設定的報銷水平，並可納入其他服務的現有付款中。美國醫療保健行業目前有一種控制成本的趨勢。

大型公共和私人支付者、管理醫療組織、團體採購組織和類似組織正在對有關特定治療的使用和補償水平的決策產生越來越大的影響。這類第三方付款人，包括聯邦醫療保險，可能會質疑醫療產品和服務的覆蓋範圍，並對其收取的價格提出挑戰，許多第三方付款人限制新批准的醫療保健產品的覆蓋範圍或報銷。特別是，第三方付款人可能會限制所涵蓋的適應症。成本控制舉措可能會降低我們可能為產品制定的價格，這可能會導致產品收入低於預期。我們相信，我們的藥物的價格將顯著高於現有的仿製藥，並與目前的品牌藥物保持一致。如果我們無法表現出相對於現有仿製藥的顯著益處，Medicare、Medicaid和私人付款人可能不願為我們的藥物提供報銷，這將顯著降低我們的產品獲得市場接受的可能性。

我們預期私人保險公司會考慮我們的潛在產品的功效、成本效益、安全性和耐受性，以決定是否批准償還這些產品的費用以及償還的水平。獲得這些批准可能是一個耗時且昂貴的過程。我們的業務、財務狀況及經營業績將受到重大不利影響

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如果我們沒有及時或令人滿意地從私人保險公司獲得對我們潛在產品的報銷批准，對覆蓋範圍的限制也可以在當地醫療保險運營商一級或由財政中介機構實施。醫療保險D部分為醫療保險患者提供藥房福利，如下所述，不要求參與處方藥計劃以涵蓋一類產品中的所有藥物。如果D部分處方藥計劃限制獲得、拒絕或限制報銷我們的候選藥物或其他潛在產品，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。

國際市場的報銷制度因國家和地區而異，報銷審批必須根據國家和地區而定。在許多國家，在報銷獲得批准之前，該產品不能上市。在一些外國市場，處方藥的定價即使在獲得初步批准之後仍然受到政府的持續控制。有些國家的談判進程可能超過12個月。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行臨牀試驗，將我們的產品與其他可用療法的成本效益進行比較。如果我們潛在產品的價格降低，或者如果政府和其他第三方支付者沒有為我們的藥物提供足夠的覆蓋和報銷，我們未來的收入、現金流和盈利前景將受到影響。

當前和未來的立法可能會增加我們的候選藥物商業化的難度和成本，並可能影響我們的候選藥物被批准商業化後的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，已經有一些關於醫療保健系統的立法和監管變更被採納和提議，這些變更可能會阻止或延遲對我們候選藥物的監管批准，限制或監管上市後活動，並影響我們盈利銷售我們獲得監管批准的任何候選藥物的能力。

在美國，2003年的《醫療保險處方藥、改進和現代化法案》（MMA）改變了醫療保險對藥品的承保和支付方式。成本削減計劃和該立法的其他規定可能會限制我們獲得的任何批准產品的覆蓋範圍和報銷率。雖然MMA僅適用於醫療保險受益人的藥物福利，但私人支付者在設定自己的報銷率時往往遵循醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，MMA導致的償還額的任何減少都可能導致私人付款人付款的類似減少。

2010年3月，頒佈了經2010年《衞生保健和教育和解法》修訂的《患者保護和平價醫療法》，統稱為《PPACA》。PPACA旨在擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療保健支出的增長，加強對醫療保健欺詐和濫用的補救措施，為醫療保健和醫療保險行業增加新的透明度要求，對醫療保健行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。PPACA通過增加品牌和仿製藥的最低迴扣金額，增加了製造商在醫療補助藥物回扣計劃下的回扣責任，並修改了“平均製造商價格”或AMP的定義，這也可能增加醫療補助藥物回扣製造商需要向各州支付的金額。該立法還擴大了醫療補助藥物回扣，併為某些現有產品的某些新配方創建了一個替代回扣公式，旨在增加這些藥物的回扣。負責管理醫療補助藥物回扣計劃的醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）也提議將醫療補助回扣擴大到美國境內的使用，例如波多黎各和維爾京羣島。此外，從2011年開始，PPACA對製造或進口品牌處方藥產品的公司徵收了高額年費，並要求製造商提供折扣，相當於70%的折扣，自2019年起生效，由醫療保險D部分覆蓋範圍缺口中的受益人填寫的處方的談判價格，被稱為“甜甜圈洞”。在州和聯邦一級提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。

此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，CMS可能會開發新的支付和交付模式，如捆綁支付模式。此外，最近政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低政府支付者計劃下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。我們還預計，未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，如果獲準商業化，這可能會導致對我們候選藥物的需求減少。

在歐洲，英國於2020年1月31日退出歐盟，並進入2020年12月31日到期的過渡期。聯合王國以前的管制框架有很大一部分是從歐洲聯盟的管制中衍生出來的。2021年，英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)和歐洲藥品管理局(EMA)發佈瞭解釋新監管框架的指導意見。我們無法預測新的監管框架將對我們未來在這些司法管轄區的業務產生的後果或影響。

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此外，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年《降低通貨膨脹率法》，其中包括旨在直接影響藥品價格和減少聯邦政府藥品支出的政策，該法案將於2023年生效。根據通脹削減法案，國會授權聯邦醫療保險從2026年開始談判某些昂貴的單一來源藥物和生物製品的較低價格，這些藥物和生物製品沒有競爭對手的仿製藥或生物仿製藥。這一規定限制了在任何一年可以談判價格的藥品的數量，它只適用於已獲得批准至少9年的藥品和已獲得13年許可的生物製品。已被批准用於治療單一罕見疾病或疾病的藥物和生物製品被明確排除在價格談判之外。此外，新立法規定，如果製藥公司提高聯邦醫療保險的價格快於通貨膨脹率，他們必須向政府返還差額。新法律還規定，2024年聯邦醫療保險的自付藥品成本上限為每年4000美元，此後從2025年開始，上限為每年2000美元。

政府對FDA和其他政府機構資金的變化可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，適當地管理藥物創新，或者阻止我們的候選產品被開發或商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。

FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力，以及法律、法規和政策的變化。此外，由於員工資源有限或政府或承包商人員被迫休假，與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動可能會出現延誤。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的機構的資助受到政治進程的影響，這一進程本質上是不穩定和不可預測的。

2016年12月，21世紀治療法案簽署成為法律。這項立法旨在促進醫療創新，並授權FDA有權直接聘用與藥品和器械開發和審查相關的職位。然而，政府減少或消除預算赤字的建議可能包括減少對FDA和其他相關政府機構的撥款。這些預算壓力可能會導致FDA履行其職責的能力降低，包括對學術機構和研究實驗室的相關影響，這些機構和研究實驗室的資金完全或部分取決於來自政府來源的資金水平和時間。

FDA和其他機構的中斷也可能會減緩我們的候選產品獲得必要的政府機構審查或批准所需的時間，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

我們受到“欺詐和濫用”及類似法律法規的約束，不遵守這些法規或在任何與不合規有關的訴訟中勝訴，可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。

在美國，我們受到各種聯邦和州醫療保健“欺詐和濫用”法律的約束，包括反回扣法、虛假申報法和其他旨在減少聯邦和州醫療保健計劃中的欺詐和濫用的法律。聯邦反回扣法規規定，任何人，包括處方藥製造商或代表其行事的一方，在知情和故意的情況下，索取、接受、提供或支付任何旨在誘導業務推薦的報酬，包括購買、訂購或開出特定藥物的處方，或可能根據聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付全部或部分費用的其他商品或服務，都是非法的。儘管我們試圖按照所有適用的要求來構建我們的商業安排，但這些法律是寬泛的，通常很難準確地確定法律在特定情況下將如何適用。因此，我們的做法可能會受到聯邦反回扣法規的挑戰。

聯邦虛假索賠法案禁止任何人在知情的情況下向政府提交或導致向政府提交付款，包括聯邦醫療保健計劃、虛假或欺詐性的報銷藥品或服務索賠、未按索賠提供的物品或服務的索賠，或醫療上不必要的物品或服務的索賠。根據1996年的《健康保險可轉移性和責任法案》，禁止我們故意和故意執行詐騙任何醫療福利計劃(包括私人付款人)的計劃，或故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或作出任何與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大虛假、虛構或欺詐性陳述，以獲取任何醫療福利計劃的金錢或財產。違反欺詐和濫用法律的行為可能會受到刑事或民事制裁，包括懲罰、罰款或排除或暫停聯邦和州醫療保健計劃，如聯邦醫療保險和醫療補助，以及禁止與美國政府簽訂合同。此外，根據聯邦《虛假申報法》以及幾個州的虛假申報法，個人有權代表政府提起訴訟。

許多州都通過了類似於聯邦反回扣法規的法律，其中一些法律適用於轉介患者接受任何來源報銷的醫療服務，而不僅僅是政府支付者。此外，一些州通過了法律，要求

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要求製藥公司遵守2003年4月總監察長辦公室的《製藥製造商合規計劃指南》或《美國製藥研究和製造商與醫療保健專業人員互動準則》。幾個州還實施了其他營銷限制，或要求製藥公司向該州進行營銷或價格披露。對於遵守這些州的要求需要什麼是模稜兩可的，如果我們不遵守適用的州法律要求，我們可能會受到懲罰。

政府和法院都沒有就欺詐和濫用法律適用於我們的業務提供明確的指導。執法部門越來越注重執行這些法律，我們的一些做法可能會受到這些法律的挑戰。確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。如果我們被發現違反了其中一項法律，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，損害賠償，罰款，被排除在政府資助的聯邦或州醫療保健計劃之外，並削減或重組我們的業務。如果發生這種情況，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到實質性的不利影響。

如果我們面臨違反法律的指控並受到制裁，我們的聲譽、收入和流動性可能會受到影響，我們最終獲準商業化的任何候選藥物都可能受到限制或退出市場。

政府對涉嫌違法的任何調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。任何不遵守現行法規要求的行為都可能嚴重影響我們從最終獲準商業化的候選藥物中獲得收入的能力。如果實施監管制裁或撤銷監管批准，我們的業務、財務狀況和經營業績將受到不利影響。此外，如果我們無法從產品銷售中獲得收入，我們實現盈利的潛力將會降低，我們籌集資金為運營提供資金的需求將會增加。

遵守全球隱私和數據安全要求可能會給我們帶來額外的成本和責任，或抑制我們在全球收集和處理數據的能力，而不遵守這些要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。

全世界信息的收集、使用、保護、共享、轉讓和其他處理的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。在全球範圍內，我們開展業務的幾乎每個司法管轄區都建立了自己的數據安全和隱私框架，我們必須遵守這些框架。例如，收集、使用、披露、轉移或以其他方式處理關於歐盟、歐盟個人的個人數據，包括個人健康數據，受歐盟一般數據保護條例或GDPR的約束，該條例於2018年5月在歐洲經濟區或歐洲經濟區的所有成員國生效。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括與處理健康和其他敏感數據、徵得與個人數據有關的個人的同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性、就數據泄露提供通知，以及在聘用第三方處理者時採取某些措施等方面的要求。此外，GDPR還對向包括美國在內的歐盟以外的國家轉移個人數據施加了嚴格的規則，因此加強了對位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點應適用於將個人數據從此類地點轉移到被認為缺乏足夠數據保護水平的國家(如美國)的審查。GDPR還允許數據保護當局要求銷燬不正當收集或使用的個人信息和/或對違反GDPR的行為處以鉅額罰款，罰款最高可達全球收入的4%或2000萬歐元，以金額較大者為準，它還賦予數據主體和消費者協會對數據主體和消費者協會提起私人訴訟的權利，以向監管當局提出投訴、尋求司法補救並獲得因違反GDPR而造成的損害賠償。此外，GDPR規定，歐盟成員國可以制定自己的額外法律和法規，限制對個人數據的處理，包括遺傳、生物識別或健康數據。

類似的行動在美國要麼已經到位，要麼正在進行中。有各種各樣的數據保護法適用於我們的活動，州和聯邦兩級的各種執法機構可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會和州總檢察長都在積極審查對消費者的隱私和數據安全保護。州和聯邦兩級也在考慮新的法律，幾個州已經通過了全面的隱私法。例如，2020年1月1日生效的《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)正在創造與GDPR類似的風險和義務，儘管CCPA確實豁免了某些臨牀試驗數據。2023年1月1日生效的加州隱私權法案(CPRA)修訂和擴大了CCPA，並創建了一個新的州機構，有權實施和執行CCPA和CRPA。CCPA和CRPA可能會增加我們的合規成本和潛在責任，我們還無法預測CCPA或CRPA對我們業務的影響。弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州通過的類似法律於2023年生效。此外，特拉華州、印第安納州、愛荷華州、蒙大拿州、俄勒岡州、田納西州和德克薩斯州

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通過了隱私法，從2024年7月1日到2026年生效。此外，2024年7月1日生效的華盛頓《我的健康我的數據法案》也對消費者健康數據提出了類似的要求。此外，還在聯邦一級推出了一系列廣泛的立法措施。因此，不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律(包括當前生效的法律和未來的立法)，可能會使我們面臨此類法律的罰款和處罰。還有與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。

鑑於數據保護義務變化的廣度和深度，準備和遵守這些要求是嚴格和耗時的，需要大量資源和對我們的技術、系統和實踐以及處理或傳輸在歐盟收集的個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、CRO、承包商或顧問的技術、系統和實踐進行審查。GDPR和其他與加強對某些類型的敏感數據的保護相關的法律或法規的變化，例如來自我們臨牀試驗的醫療數據或其他個人信息，可能需要我們改變我們的業務做法並建立額外的合規機制，可能會中斷或推遲我們的開發、監管和商業化活動，並增加我們的業務成本，並可能導致政府執法行動、私人訴訟以及針對我們的鉅額罰款和處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。同樣，不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律可能會使我們面臨此類法律規定的罰款和處罰。即使我們沒有被確定為違反了這些法律，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和業務。

我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。如果我們不遵守這些法律，我們可能面臨民事或刑事責任、其他補救措施和法律費用，被禁止在美國以外開發、製造和銷售某些產品，或者被要求開發和實施代價高昂的合規計劃，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。

我們的業務必須遵守反腐敗法，包括美國《反海外腐敗法》、英國《2010年反賄賂法》、以及適用於我們開展業務和未來可能開展業務的國家/地區的其他反腐敗法律。《反海外腐敗法》、《反賄賂法》和這些其他法律一般禁止我們、我們的官員、我們的員工和中介機構向政府官員或其他人行賄、受賄或向其他人支付其他被禁止的款項，以獲得或保留業務或獲得一些其他業務優勢。遵守《反海外腐敗法》尤其昂貴和困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視為外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。

我們未來可能在可能違反《反海外腐敗法》或《反賄賂法》的高風險司法管轄區開展業務，我們可能會參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能使我們承擔《反海外腐敗法》、《反賄賂法》或當地反腐敗法所規定的責任。此外，我們無法預測未來監管要求的性質、範圍或影響，我們的國際業務可能受到這些要求的約束，也無法預測現行法律可能被管理或解釋的方式。如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區，我們將需要投入額外的資源，以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。

我們還受制於管理我們國際業務的其他法律和法規，包括由美國、英國政府和歐盟當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和人員的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，統稱為貿易管制法。此外，各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品有關的技術數據。如果我們擴大在美國以外的業務，我們將被要求投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。

不能保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反海外腐敗法》、《反賄賂法》或其他法律要求，包括貿易控制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》、《賄賂法》和其他反腐敗法或貿易控制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、返還和其他制裁和補救措施，以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和流動性產生不利影響。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。對任何可能違反《反海外腐敗法》的調查，賄賂

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美國、英國或其他當局制定的《反腐敗法》、其他反腐敗法或貿易管制法也可能對我們的聲譽、我們的業務、經營結果和財務狀況產生不利影響。

美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。

在一些國家，特別是歐盟成員國，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，作為費用控制措施的一部分，各國政府和其他利益攸關方可能會在價格和補償水平上施加相當大的壓力。政治、經濟和監管方面的事態發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國採用的參考定價和平行分配，或在低價和高價成員國之間進行套利，可以進一步降低價格。在一些國家，我們或我們未來的合作者可能被要求進行臨牀試驗或其他研究，將我們候選產品的成本效益與其他現有療法進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或主管當局公佈折扣可能會對公佈國和其他國家的價格或補償水平造成進一步的壓力。如果任何獲準營銷的候選產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到實質性損害。

如果我們不能留住我們現有的高級管理人員和科學人員，或者不能吸引和留住更多的關鍵人員，我們可能無法成功地開發我們的候選藥物或將其商業化。

我們的成功取決於我們繼續吸引、留住和激勵高素質的管理和科學人員的能力。截至2023年12月31日，我們有27名全職員工和少量顧問，這可能使我們比員工數量更多的公司更依賴於我們的個別員工。失去我們的任何關鍵人員都可能推遲或阻礙我們候選藥物的開發。這些人員是“隨意”的僱員，可以隨時終止與我們的僱傭關係；然而，我們的現任執行主任已同意根據他與我們的僱傭協議，提前至少60天向我們提供辭職通知。更換關鍵人員可能會涉及大量的時間和成本，並可能顯著推遲或阻礙我們實現業務目標。我們不為我們的任何員工提供“關鍵人物”保險。

我們的管理層不時尋求某些科學顧問和顧問對臨牀和法規發展計劃以及其他常規事項的建議和指導。這些科學顧問和顧問不是我們的員工，可能對其他實體有承諾，或者與其他實體簽訂諮詢或諮詢合同，這可能會限制我們獲得他們的機會。此外，我們的科學顧問可能會與其他公司達成協議，幫助這些公司開發可能與我們競爭的產品或技術。

對合格人才的競爭非常激烈，特別是在加利福尼亞州聖地亞哥地區，我們在那裏有大量的存在和對高技能人才的需求。我們可能不能成功地吸引到合格的人才來滿足我們目前或未來的需求。競爭對手和其他公司過去曾試圖招聘我們的員工，未來也可能嘗試這樣做。雖然我們的員工被要求籤署關於發明的機密性和所有權的標準協議，但我們通常沒有與我們的任何人員簽訂僱傭合同或競業禁止協議。此外，我們可能會遇到員工離職的情況，因為整個美國經濟都在發生“大辭職”，這對就業市場的動態產生了影響。新員工需要培訓，需要時間才能達到最高生產率。新員工可能不會像我們預期的那樣高效，我們可能無法僱傭或留住足夠數量的合格員工。失去任何關鍵人員的服務，無法吸引或留住未來高素質的人員，或延遲聘用此類人員，特別是高級管理人員和其他技術人員，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

我們將需要擴大我們組織的規模，可能無法成功管理我們的增長。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，員工人數較少，目前的管理系統可能不足以支持我們未來的增長計劃。我們的增長和有效管理增長的能力將要求我們僱傭、培訓、留住、管理和激勵更多的員工，並實施和改進我們的運營、財務和管理系統。這些要求還可能需要僱用更多的高級管理人員，或由我們的高級管理人員發展更多的專門知識。僱傭大量額外員工，特別是管理層的員工，將大大增加我們的支出。此外，如果我們未能擴大和加強我們的運營、財務和管理系統，與我們未來的潛在增長相結合，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

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我們面臨產品責任、非臨牀和臨牀責任風險，如果對我們提起訴訟，這些風險可能會給我們帶來巨大的財務負擔。

我們的業務使我們面臨潛在的產品責任和其他責任風險，這些風險是藥物配方和產品的測試、製造和營銷中固有的。此外，在我們的臨牀試驗中使用藥物產品，以及我們或我們的潛在合作者隨後銷售這些產品，可能會導致我們承擔部分或全部產品責任風險。一項成功的責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

我們目前維持產品責任保險；然而，不能保證我們將能夠繼續維持此類保險，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額獲得替代產品責任保險。有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物的集體訴訟中，會做出大筆判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股票價格下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。

我們的研發活動涉及使用危險材料，這使我們受到監管、相關成本和延誤以及潛在責任的約束。

我們的研究和開發活動涉及對危險材料、化學品和各種放射性化合物的控制使用，我們將需要制定額外的安全程序來處理和處置危險材料。如果發生事故，我們可能要對由此造成的損害負責，損失可能是巨大的。我們還受到許多環境、健康和工作場所安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序、接觸血液傳播病原體和處理生物危險材料的法律和法規。未來可能會通過影響我們運營的其他聯邦、州和地方法律法規。我們可能會招致鉅額成本來遵守，如果我們違反了這些法律或法規，可能會被處以鉅額罰款或處罰。

我們嚴重依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力。

儘管我們實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們與之簽約的第三方的計算機系統，包括我們的CRO和其他業務合作伙伴，很容易受到網絡攻擊、計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。系統故障、事故或安全漏洞可能會導致我們的運營中斷或我們CRO和其他業務合作伙伴的運營中斷，並可能導致我們的藥物開發和臨牀活動以及業務運營的實質性中斷，此外還可能需要花費大量資源進行補救。藥物開發或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的開發計劃和候選藥物的開發可能會被推遲。

我們的員工和顧問可能從事不當行為或其他不正當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨着員工或顧問欺詐或其他不當行為的風險。我們的員工或顧問的不當行為可能包括故意不遵守FDA的規定、向FDA提供準確的信息、遵守制造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。員工和顧問的不當行為還可能涉及對在臨牀試驗過程中獲得的信息的不當使用，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止此類不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，並導致對我們施加鉅額罰款或其他制裁。

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自然災害等業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。

我們的公司總部位於加利福尼亞州的大聖地亞哥，這是一個以地震活動聞名的地區。此外，我們的一家第三方製造商位於美國東南部，該地區經常發生颶風和相關的自然災害。我們的供應商也可能會因為自然災害或人為災難而遭受業務中斷。重大的自然或人為災難，如地震、長期或反覆停電、颶風、洪水、火災、乾旱或其他極端天氣事件和天氣模式的變化，由於氣候變化的影響而日益頻繁，可能會嚴重損壞或摧毀我們的總部或設施或我們的製造商或供應商的設施，這可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性和不利的影響。此外，針對美國，特別是加利福尼亞州大聖地亞哥地區的恐怖主義行為或戰爭行為，以及烏克蘭和俄羅斯之間持續的衝突，以及對俄羅斯和以色列-哈馬斯戰爭施加的限制和制裁的全球影響，可能會對我們、我們的員工、設施、合作伙伴和供應商造成損害或中斷，這可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

我們可能會從事戰略交易，這可能會影響我們的流動性，增加我們的費用，並對我們的管理層造成重大幹擾。

有時，我們可能會考慮戰略交易，例如收購公司、資產購買以及產品、候選藥物或技術的對外許可或內部許可。我們可能考慮的其他潛在交易包括各種不同的商業安排，包括剝離、戰略合作伙伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。任何此類交易可能需要我們產生非經常性或其他費用，可能會增加我們的短期和長期支出，並可能對我們的管理或業務造成重大的整合挑戰或中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。例如，這些交易可能會帶來許多業務和財務風險，包括：

因此，雖然不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何交易，但我們確實完成的任何交易可能會受到前述或其他風險的影響，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

我們與高級管理人員和某些其他員工的僱傭協議可能要求我們向因公司控制權變更而被解僱的任何人支付遣散費，這可能會損害我們的財務狀況或業績。

我們的高級管理人員和某些員工是僱傭協議的當事人，該協議包含在與公司控制權變更相關的僱傭終止時控制權和遣散費條款的變更，規定為遣散費和其他福利支付現金，並加快股票期權和限制性股票的歸屬。加速歸屬於

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限制性股票的期權和股份可能導致我們現有股東的稀釋，並降低我們普通股的市場價格。支付這些遣散費可能會損害我們的財務狀況和業績。此外，這些潛在的遣散費可能會阻礙或阻止第三方尋求與我們的業務合併。

投資者對我們在環境、社會和治理因素方面的表現的預期可能會增加成本，並使我們面臨新的風險。

某些投資者、員工、監管機構和其他利益相關者越來越關注企業責任，特別是與環境、社會和治理因素或ESG因素有關的責任。一些投資者和投資者權益倡導團體可能會利用這些因素來指導投資策略，在某些情況下，如果投資者認為我們關於企業責任的政策不夠充分，他們可能會選擇不投資我們的公司。企業責任評級和公司報告的第三方提供商已經增加，以滿足投資者日益增長的對企業責任績效的衡量需求，目前各種組織在此類ESG主題上衡量公司的績效，並廣泛宣傳這些評估的結果。投資者，特別是機構投資者，利用這些評級對公司與同行進行比較，如果我們被認為在ESG倡議方面落後，某些投資者可能會與我們接觸，以改善ESG披露或業績，也可能做出投票決定或採取其他行動，以追究我們和我們的董事會的責任。此外，評估我們企業責任實踐的標準可能會發生變化，這可能會導致對我們的期望更高，並導致我們採取代價高昂的舉措來滿足這些新標準。如果我們選擇不這樣做或不能滿足這些新標準，投資者可能會得出結論，我們關於企業責任的政策是不充分的。

如果我們的企業責任倡議或目標不符合我們的投資者、股東、立法者、上市交易所或其他羣體設定的標準，或者如果我們無法從第三方評級服務獲得可接受的ESG或可持續性評級，我們可能面臨聲譽損害。第三方評級服務的ESG或可持續性評級較低也可能導致某些投資者將我們的普通股排除在考慮之外，他們可能會選擇與我們的競爭對手一起投資。如上所述，投資者和其他各方對公司責任事項的持續關注可能會增加成本或使我們面臨新的風險。我們在這方面的任何失敗或被認為的失敗都可能對我們的聲譽、我們的業務、股價、財務狀況或運營結果產生重大不利影響，包括我們業務的可持續性。

此外，美國證券交易委員會還宣佈了擬議的規則，其中包括將建立一個報告氣候相關風險的框架。如果擬議中的規則規定了額外的報告義務，我們可能會面臨更高的成本。另外，美國證券交易委員會還宣佈，它正在審查公開備案文件中與氣候變化相關的現有披露，如果美國證券交易委員會聲稱我們現有的氣候披露具有誤導性或缺陷，那麼執行的可能性就會增加。

俄羅斯入侵烏克蘭和以色列-哈馬斯戰爭對全球經濟、能源供應和原材料的影響尚不確定，但可能會對我們的業務和運營產生負面影響。

俄羅斯入侵烏克蘭和以色列-哈馬斯戰爭的短期和長期影響目前很難預測。我們繼續監測烏克蘭戰爭的爆發、美國和幾個歐洲和亞洲國家隨後對俄羅斯實施的制裁，以及以色列和哈馬斯的戰爭可能對全球經濟、我們的業務和運營以及我們的供應商和其他與我們有業務往來的第三方的業務和運營產生的任何不利影響。例如，烏克蘭或以色列的長期衝突可能會導致通貨膨脹加劇、能源價格上漲和原材料供應受限，從而增加原材料成本。我們將繼續監測這種不穩定的情況，並在必要時制定應急計劃，以應對業務運營在發展過程中出現的任何中斷。如上所述，烏克蘭或以色列的戰爭可能會對我們的業務產生不利影響，它也可能會增加本文所述的許多其他風險。這些風險包括但不限於對宏觀經濟狀況的不利影響，包括通貨膨脹；我們全球技術基礎設施的中斷，包括通過網絡攻擊、贖金攻擊或網絡入侵；國際貿易政策和關係的不利變化；全球供應鏈的中斷；以及資本市場的限制、波動或中斷，這些都可能對我們的業務和財務狀況產生負面影響。

不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。

我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。疲軟或衰退的經濟也可能給我們的供應商、服務提供商、製造商或其他合作伙伴帶來壓力，在這種情況下，有一個或多個可能無法生存或無法履行對我們的承諾。正如廣泛報道的那樣，過去幾年，特別是在2020年、2021年和2022年，由於新冠肺炎大流行的影響，以及最近烏克蘭和俄羅斯之間持續的衝突以及對俄羅斯實施的限制和制裁的全球影響，全球信貸和金融市場經歷了波動和中斷，其中包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、

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經濟增長、失業率上升以及經濟穩定性的不確定性。此外，以色列-哈馬斯戰爭的全球影響仍然未知。不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。例如，對美國債務上限和預算赤字的擔憂增加了信用評級進一步下調、經濟放緩或美國經濟衰退的可能性。儘管美國國會議員多次通過提高聯邦債務上限的立法，包括在2023年6月暫停聯邦債務上限，但評級機構已經下調或威脅要下調美國的長期主權信用評級。這一次或任何進一步下調美國政府主權信用評級或其被認為的信譽的影響，可能會對美國和全球金融市場和經濟狀況產生不利影響。如果美聯儲沒有進一步的量化寬鬆政策，這些事態發展可能會導致利率和借貸成本上升，這可能會對我們的運營結果或財務狀況產生負面影響。此外，在聯邦預算問題上的分歧導致美國聯邦政府停擺一段時間。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。

與我們的知識產權有關的風險

我們可能無法成功地通過收購和許可證內獲得或維護對我們的候選藥物的必要權利。

我們目前擁有知識產權，可以通過Ligand的許可證開發我們的候選藥物。截至2023年12月31日，我們擁有或共同擁有專利申請92項，專利23項。由於我們的程序需要使用Ligand持有的專有權，我們業務的增長很可能部分取決於我們維護和利用這些專有權的能力。此外，我們未來可能需要獲取或許可更多的知識產權。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的候選藥物來説是必要的任何組合物、使用方法、工藝或其他知識產權，或無法對其進行許可。我們在第三方知識產權的獲取和許可方面面臨競爭，包括來自一些更成熟的公司的競爭。這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將知識產權轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款獲得或許可第三方知識產權。

我們可能會與美國和外國的學術機構達成合作協議，以加快我們目前或未來的臨牀前候選藥物的開發。通常，這些協議包括一個選項，讓我們就合作所產生的機構知識產權的許可證進行談判。即使有這樣的選項，我們也可能無法在指定的時間範圍內或在我們可以接受的條款下談判許可證。如果我們無法從合作機構獲得版權許可，該機構可能會將知識產權提供給其他方，這可能會阻止我們執行所需計劃的能力。

如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權或維護我們現有的知識產權，包括如果我們的專利申請沒有導致專利頒發，我們可能需要放棄相關項目的開發，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到實質性和不利的影響。

如果我們未能履行我們在協議中的義務，即我們從第三方獲得知識產權和其他權利的許可，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。

主許可協議對我們的業務非常重要，我們希望在未來簽訂更多許可協議。主許可協議規定，我們預計未來的許可協議將對我們施加各種勤勉、里程碑付款、特許權使用費和其他義務。如果我們未能履行這些協議下的義務，或者如果我們申請破產，我們可能被要求向許可方支付某些款項，我們可能會失去我們許可證的排他性，或者許可方可能有權終止許可證，在這種情況下，我們將無法開發或銷售許可證涵蓋的產品。此外，與這些許可證相關的里程碑和其他付款可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

根據主許可協議的條款，Ligand可在某些情況下終止主許可協議，包括但不限於：(1)在我們無力償債或破產的情況下，(2)如果我們到期時沒有支付主許可協議下的無可爭辯的金額，並且未能在指定的時間內補救此類違約，或(3)如果我們未能履行我們的某些重大義務，並且未能在指定的時間內補救違約。如果主許可協議全部終止或因其他原因終止特定許可計劃，則根據主許可協議(或特定許可計劃)授予我們的所有許可將終止，我們可能被要求向Ligand轉讓和轉讓與許可計劃相關的某些監管文件和監管批准(或與特定許可計劃相關的文件)，我們可能被要求結束任何正在進行的臨牀試驗

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關於許可程序(或與特定許可程序相關的那些程序)。此外，Ligand可能要求我們將我們擁有的與許可程序(或與特定許可程序相關的商標)相關的商標轉讓給Ligand，並且我們有義務根據我們控制的任何專利權和專有技術向Ligand授予許可，以在世界上任何地方以較低的個位數的版税率銷售和銷售許可程序(或與特定許可程序相關的程序)。

在某些情況下，我們許可的技術的專利訴訟可能完全由許可方控制。如果我們的許可方未能獲得並保持對我們許可的專有知識產權的專利或其他保護，那麼我們可能會失去我們對知識產權的權利或與這些權利相關的排他性，我們的競爭對手可以使用知識產權來營銷競爭產品。在某些情況下，我們可以控制對許可技術產生的專利的起訴。如果我們違反了與此類起訴相關的任何義務，我們可能會向我們的許可合作伙伴承擔重大責任。知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題。可能會發生與許可協議有關的知識產權糾紛，包括但不限於：

如果關於知識產權和其他權利的糾紛阻礙或損害了我們以可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功地開發受影響的候選藥物並將其商業化。如果我們未能履行對許可方的任何此類義務，許可方可能會終止其對我們的許可，在這種情況下，我們將無法銷售這些許可涵蓋的產品。失去我們與Ligand的許可證，以及我們未來可能進入的其他許可證，將對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們可能需要向Ligand支付與我們使用主許可協議下的許可技術相關的里程碑和特許權使用費，這可能會對我們可能尋求商業化的任何產品的整體盈利能力產生不利影響。

根據主許可協議的條款，我們可能有義務向Ligand支付總計約15.4億美元的開發、監管和銷售里程碑費用。我們還將被要求為未來的全球淨產品銷售支付Ligand個位數的版税。這些特許權使用費的支付可能會對我們可能尋求商業化的任何產品的整體盈利能力產生不利影響。

我們可能無法在市場上保護我們的專有或授權技術。

我們依靠自己的能力來保護我們的專有或許可技術。我們依賴商業祕密、專利、版權和商標法，以及與員工和第三方簽訂的保密、許可和其他協議，所有這些都只能提供有限的保護。我們的成功在很大程度上取決於我們的能力，配體的和任何未來的許可人或被許可人的能力，以獲得和維持專利保護在美國和其他國家就我們的專有或許可的技術和產品。我們目前授權我們的大部分知識產權來開發我們的候選藥物，並可能在未來授權更多的知識產權。根據主許可協議的條款，配體擁有以其名義提交、起訴和維護主許可協議項下專利的優先權。我們無法確定我們目前或未來的許可方的專利執法活動已經或將按照適用的法律和法規進行，或將導致有效和可執行的專利或其他知識產權。我們也無法確定我們目前或未來的許可人是否會分配足夠的資源或優先考慮他們或我們對此類專利的執行。即使我們不是這些法律行動的一方，不利的結果可能會阻止我們繼續許可我們經營業務所需的知識產權，這將對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

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我們相信，通過對涉及他人許可技術的專利申請進行起訴，我們將能夠為我們的專有藥物技術（包括與我們的許可知識產權相關的技術）獲得充分的專利保護。如果我們被迫花費大量時間和金錢保護或執行我們的許可專利和我們可能擁有的未來專利，圍繞他人持有的專利進行設計，或許可或收購他人持有的專利或其他專有權利（可能收取高額費用），我們的業務，財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。如果我們無法有效保護我們擁有或許可的知識產權，其他公司可能會提供相同或類似的產品出售，這可能會對我們的業務，財務狀況和經營業績產生重大不利影響。我們可能向其許可技術的其他人的專利以及我們可能擁有的任何未來專利可能會受到質疑、縮小範圍、無效或規避，這可能會限制我們阻止競爭對手銷售相同或類似產品的能力，或限制我們可能為我們的產品提供的專利保護期限。

獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們對已許可專利、未決專利申請和潛在未來專利申請和專利的專利保護可能會減少或取消。

定期維護費、續期費、年金費以及與專利和/或專利申請有關的各種其他政府費用將在適用的專利和/或專利申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局或USPTO以及美國以外的各種政府專利機構。美國專利商標局和各種非政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式予以補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關管轄區的專利權部分或全部喪失。如果這種情況發生在我們未來可能提交的授權內專利或專利申請上，我們的競爭對手可能會使用我們的技術，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。

醫藥產品的專利地位往往是複雜和不確定的。在美國和美國以外的許多司法管轄區，藥品專利允許的權利要求的廣度並不一致。例如，在許多司法管轄區，對藥品專利的支持標準變得越來越嚴格。一些國家禁止專利中的治療方法權利要求。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們許可或擁有的知識產權的價值，或造成不確定性。此外，發佈與我們目前的候選藥物和潛在產品相關的信息可能會阻止我們獲得或執行與這些候選藥物和潛在產品相關的專利，包括但不限於物質組成專利，這些專利通常被認為提供了最強的專利保護。

我們的知識產權包括關於物質組成、使用方法和製造方法的已頒發專利和未決專利申請的許可。截至2023年12月31日，對於VK2809和VK0214，我們在美國獲得了三項專利的額外許可，在某些外國司法管轄區獲得了額外的專利，並擁有或共同擁有和獲得了兩項美國專利、六項美國專利申請以及某些外國司法管轄區的額外專利和專利申請。截至2023年12月31日，我們還向VK0214授予了另外一項美國專利和一項日本專利，並擁有另外兩項美國專利、一項PCT申請以及幾項針對VK2809的美國和某些外國司法管轄區的專利申請。對於VK5211，截至2023年12月31日，我們在美國獲得了10項專利和1項專利申請的授權，在某些外國司法管轄區獲得了其他幾項專利和專利申請的授權。截至2023年12月31日，對於我們的GLP-1計劃，我們擁有一項美國專利，四項PCT申請，以及幾項在美國和某些外國司法管轄區的專利申請。至於我們目前的其他候選藥物，我們擁有涵蓋美國和某些外國司法管轄區的幾項已頒發專利的許可證。

出於多種原因，我們目前許可的專利和我們將來可能擁有或許可的專利不一定能確保對我們許可或擁有的知識產權的保護，包括但不限於以下原因：

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如果我們在開發或臨牀試驗中遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售我們潛在產品的時間將會縮短。

我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來繞過我們的許可專利或我們可能擁有的未來專利。我們的競爭對手可能會通過向FDA提交簡短的新藥申請來尋求銷售任何批准的產品的仿製藥版本，在這些申請中，我們的競爭對手聲稱我們的許可專利或我們可能擁有的任何未來專利是無效的、不可強制執行的或未被侵犯的。或者，我們的競爭對手可能會尋求批准，銷售他們自己的產品，與我們的產品相似或在其他方面與我們的產品競爭。在這種情況下，我們可能需要捍衞或維護我們許可的專利或我們可能擁有的任何未來專利，包括通過提起訴訟指控專利侵權。在任何這類訴訟中，法院或其他有管轄權的機構可能會發現我們許可的專利或我們可能擁有的任何未來專利無效或無法強制執行。在獲得專利保護之前，我們也可能無法識別我們研究和開發的可申請專利的方面。即使我們擁有或未獲得許可的有效和可強制執行的專利，這些專利仍可能不能針對足以實現我們的業務目標的競爭產品或流程提供保護。

專利的頒發對於其發明性、範圍、所有權、優先權、有效性或可執行性並不是決定性的。在這方面，第三方可能會在美國和國外的法院或專利局挑戰我們許可的專利或我們未來可能擁有的任何專利。此類挑戰可能導致失去獨佔性或經營自由，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和潛在產品的專利保護期限。此外，考慮到新藥候選藥物的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選藥物的專利可能會在這些候選藥物商業化之前或之後不久到期。

我們可能會侵犯他人的知識產權，這可能會阻止或推遲我們的藥物開發努力，並阻止我們將產品商業化或增加產品商業化的成本。

我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他知識產權的情況下運營的能力。例如，我們可能不知道我們目前或未來潛在的候選藥物侵犯了已頒發的專利。也可能有我們認為自己沒有侵犯的專利，但我們最終可能會被發現侵犯。

此外，在某些情況下，專利申請在專利頒發之前一直處於保密狀態。科學或專利文獻中的發現的發表往往大大晚於基礎發現的提出和專利申請的提交日期。由於專利可能需要多年時間才能頒發，因此目前可能存在我們不知道的未決申請，這些申請可能會導致我們的候選藥物或潛在產品侵犯已頒發的專利。例如，可能存在未決申請，該申請可能要求或可以修改以要求我們的候選藥物或潛在產品侵犯的主題。

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競爭對手可能會以繼續、分案或部分繼續申請的形式提交持續專利申請，要求對已發佈專利享有優先權，以維持專利家族的未決狀態，並試圖涵蓋我們的候選藥物。

第三方可能聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術，並可能起訴我們侵犯專利或其他知識產權。這些訴訟費用高昂，可能對我們的業務、財務狀況和經營成果產生不利影響，並轉移管理和科學人員的注意力。如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的候選藥物、潛在產品或方法沒有侵犯相關專利的權利要求，或者專利權利要求是無效的，我們可能無法做到這一點。證明無效是困難的。例如，在美國，證明無效需要出示明確和令人信服的證據，以推翻已頒發專利所享有的有效性推定。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會產生大量費用，我們的管理人員和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中，這可能會對我們產生重大不利影響。此外，我們可能沒有足夠的資源使這些行動圓滿結束。如果法院認為任何第三方專利是有效的、可執行的，並且涵蓋我們的產品或其使用，則任何這些專利的持有人都可能阻止我們將我們的產品商業化，除非我們獲得或獲得適用專利的許可或直到專利到期。

我們可能無法以合理的成本或合理的條款訂立許可安排或作出其他安排。任何無法獲得許可證或替代技術的情況都可能導致我們產品的推出延遲或導致我們禁止生產或銷售產品。即使我們能夠獲得許可證，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。我們可能會被迫（包括通過法院命令）停止將侵權技術或產品商業化。此外，在任何此類程序或訴訟中，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能會被發現承擔經濟損失，包括三倍賠償金和律師費。發現侵權可能會阻止我們將候選藥物商業化，或迫使我們停止部分業務運營，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。任何第三方聲稱我們盜用其機密信息或商業機密的行為，都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生類似的重大不利影響。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響。

任何由我們提出或針對我們提出的有關侵犯知識產權的索償或訴訟將耗費成本及時間，並可能對我們的業務、財務狀況及經營業績造成不利影響。

我們可能會被要求提起訴訟，以強制執行或捍衞我們許可和擁有的知識產權。例如，我們之前知道，至少有兩家第三方公司在美國銷售名為“LGD-4033”的產品，這是Ligand之前用來指代VK5211的名稱，未經我們或Ligand的授權，我們未來可能會遭遇其他潛在的知識產權侵權。此外，2022年12月，我們在加利福尼亞州南區聖地亞哥分部對歌禮制藥生物科學有限公司、加泰爾製藥有限公司、歌禮制藥製藥有限公司、歌禮制藥公司和金姿賈森·吳或Ascletics被告提起訴訟，指控其中包括：(1)違反《保護商業保密法》；(2)違反《加州統一商業保密法》；(3)違反合同；(4)違反誠實信用和公平交易的默示公約；以及(5)侵權幹擾合同。在一起相關訴訟中，我們還向國際貿易委員會起訴了同樣的歌禮制藥被告非法和不正當競爭方法。為保護我們的知識產權而提起的訴訟可能既耗時又昂貴。在生物製藥行業中，通常有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟。此類訴訟或訴訟可能會增加我們的運營費用，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。

在任何侵權訴訟中，我們獲得的任何金錢損害賠償都可能沒有商業價值。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。此外，不能保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查此類侵權索賠，這些索賠通常會持續數年才能得到解決。此外，我們對被認為是侵權者的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

此外，我們許可的專利和專利申請，以及我們未來可能申請、擁有或許可的專利和專利申請，可能面臨其他挑戰，如干擾程序、反對程序、複審程序和其他形式的授權後審查。這些挑戰中的任何一項，如果成功，都可能導致我們的任何許可專利和專利申請以及我們未來可能申請、擁有或許可的專利和專利申請的無效或範圍縮小。這些挑戰中的任何一項，無論它們是否成功，都可能是耗時和昂貴的防禦和解決問題，並將分散我們管理層和科學人員的時間和注意力。

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此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。

美國專利法或其他國家或司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。例如，2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》簽署成為法律。Leahy-Smith法案包括對美國專利法的一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，這也可能影響專利訴訟。特別是，根據《萊希-史密斯法案》，美國於2013年3月過渡到“先提交專利”制度，在這種制度下，第一個提交專利申請的發明人通常有權獲得專利。第三方被允許在美國專利商標局頒發專利之前提交現有技術，並可能參與授權後程序，包括反對、派生、複審、各方之間的審查或幹擾程序，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使其無效，從而可能對我們的競爭地位產生不利影響。

此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的專利的能力。

同樣，其他國家或司法管轄區專利法和法規的變化，或執行它們的政府機構的變化，或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化，可能會削弱我們獲得新專利或執行我們已授權或未來可能獲得的專利的能力。例如，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。在歐洲，2023年6月引入了新的統一專利制度，這將對歐洲專利產生重大影響，包括在引入該制度之前授予的專利。在單一專利制度下，在授予歐洲專利後，專利權人可以申請單一效力，從而獲得具有單一效力的歐洲專利或單一專利。每一項單一專利都受單一專利法院或UPC的管轄。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。在UPC實施之前授予的專利將可以選擇退出UPC的管轄範圍，而作為UPC國家的國家專利保留。仍在UPC管轄範圍內的專利可能容易受到基於UPC的單一撤銷挑戰，如果成功，可能會使UPC簽署國的所有國家的專利無效。我們不能肯定地預測新的單一專利制度的長期影響。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

在世界各地為候選藥物申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步。競爭對手可以在我們未授權或獲得專利保護的司法管轄區使用我們授權和擁有的技術來開發他們自己的產品，並且可能將其他侵權產品出口到我們可能獲得或授權專利保護，但專利執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發或授權專利的司法管轄區與我們的產品競爭，未來的任何專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們這樣競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利和其他知識產權保護，特別是與生物製藥有關的專利，這可能會使我們難以阻止對我們許可的專利和我們可能擁有的未來專利的侵犯，或者以侵犯我們的專有權的方式銷售競爭產品。此外，一些外國法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們在美國和國外獲得許可和擁有的知識產權方面遇到重大問題。例如，與其他一些司法管轄區相比，中國目前擁有一些許可專利和許可和擁有的專利申請，對公司知識產權的保護較少。因此，中國缺乏強有力的專利和其他知識產權保護，可能會顯著增加我們在未經授權披露或使用我們的知識產權方面的脆弱性，並削弱我們的競爭地位。

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在外國司法管轄區強制執行我們未來的專利權(如果有的話)的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去。

包括歐盟國家、印度、日本和中國在內的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人在某些情況下可能會被強制向第三方授予許可。截至2023年12月31日，在這些國家和地區，我們擁有幾項許可和擁有的專利以及幾項許可和擁有的專利申請，如果這些專利被侵犯或如果我們被迫向第三方授予許可，可能會獲得有限的補救措施，這可能會大幅降低此類專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

我們可能無法充分防止未經授權泄露商業祕密和其他專有信息。

為了保護我們的專有和許可的技術和流程，我們在一定程度上依賴於與我們的公司合作伙伴、員工、顧問、製造商、外部科學合作者和贊助研究人員以及其他顧問簽訂的保密協議。這些協議可能無法有效防止未經授權披露我們的機密信息，也可能無法在未經授權披露機密信息的情況下提供足夠的補救措施。例如，在我們於2022年12月在加州南區聖地亞哥分部對歌禮制藥被告提起的訴訟中，我們提出了與違反保密披露協議有關的索賠。不能保證我們會在這場官司中勝訴。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。如果不能獲得或維持商業祕密保護，可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響。

我們可能會受到有關我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或披露第三方機密信息的索賠。

我們僱傭的人以前曾受僱於其他生物製藥公司。儘管我們不知道針對我們的任何此類索賠，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會被索賠，稱我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意或以其他方式使用或泄露了我們員工的前僱主或其他第三方的機密信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。在為這些索賠辯護時不能保證成功，即使我們成功了，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。到目前為止，我們的員工中還沒有人受到此類索賠的影響。

我們可能會受到質疑我們授權專利的發明權、我們可能擁有的任何未來專利和其他知識產權的索賠。

儘管我們目前沒有收到任何對我們的許可專利或我們許可或擁有的知識產權的發明提出質疑的索賠，但我們未來可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們的許可專利或其他許可或擁有的知識產權中擁有權益的索賠。例如，我們可能會因為參與開發我們候選藥物的顧問或其他人的義務衝突而產生庫存糾紛。訴訟可能是必要的，以抗辯這些和其他挑戰庫存的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如寶貴知識產權的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。

如果我們沒有從《哈奇-瓦克斯曼修正案》和類似的外國立法中獲得額外的保護，延長我們的許可專利和我們可能擁有的任何未來專利的期限，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到重大和不利的影響。

根據FDA對我們候選藥物的監管批准的時間、持續時間和細節，我們可能許可或擁有的一項或多項許可的美國專利或未來的美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(簡稱Hatch-Waxman修正案)獲得有限的專利期恢復。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利恢復期限最長為五年，作為對藥物開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。這段時間通常是試驗性新藥申請的生效日期(在專利發佈之後)與提交保密協議之日之間的時間的一半，加上提交保密協議之日與批准申請之日之間的時間。然而，專利期限恢復不能延長專利的剩餘期限，從FDA批准產品之日起總共不能超過14年。

延長專利期限的申請需要得到美國專利商標局和FDA的批准。至少需要六個月的時間才能獲得專利期限延長申請的批准。我們可能不會獲準延期，例如，

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未在適用期限內申請、未在相關專利到期前申請或未滿足適用要求的。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會更早獲得競爭產品的批准，我們的創收能力可能會受到實質性的不利影響。

與我們普通股所有權相關的風險

我們普通股的市場價格可能會非常不穩定。

我們普通股的交易價格可能會波動。我們的股價可能會因各種因素而大幅波動，包括以下因素：

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此外，股票市場，特別是小型生物製藥公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。此外，金融市場的下跌和我們無法控制的相關因素可能會導致我們的股票價格迅速和意外地下跌。

我們普通股的活躍交易市場可能無法持續，您可能無法以理想的市場價格轉售您的普通股。

如果我們的普通股沒有持續活躍的交易市場，當您希望出售您的股票或以您認為有吸引力或令人滿意的價格出售時，您可能無法出售您的股票。缺乏活躍的市場也可能對我們未來通過出售證券籌集資金的能力產生不利影響，或者削弱我們以股票為代價收購或許可其他候選藥物、業務或技術的能力。

我們的管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。

截至2023年12月31日，我們的高管、董事和5%或以上的股東實益擁有我們19.9%的普通股。因此，我們的高管、董事和5%或以上的股東有能力通過這一所有權地位來影響我們。

這種股權的集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響，因為投資者經常認為持有控股股東的公司的股票存在不利因素。因此，如果這些股東一起行動，可能會對所有需要我們股東批准的事項產生重大影響，包括董事選舉和合並或其他業務合併交易的批准。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。這些股東的利益可能並不總是與我們的利益或其他股東的利益一致。這也可能阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，您可能認為這些建議或要約符合您作為我們股東的最佳利益，他們的行為可能會促進他們的最佳利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。

我們不再是修訂後的1933年證券法所指的“較小的報告公司”，因此，我們受到某些加強的披露要求的約束，這將要求我們招致鉅額費用，並花費時間和資源。

自2024年1月1日起，我們不再是一家“較小的報告公司”，因此，我們被要求或將被要求遵守以前不適用的各種披露和合規要求，例如修訂後的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)或《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)節的審計師認證要求，要求我們對高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票，並獲得股東批准之前未獲批准的任何金降落傘薪酬，提供全面和更詳細的高管薪酬披露的要求，以及縮短提交我們的定期和年度報告的時間。遵守這些額外要求增加了我們的法律和財務合規成本，並導致管理層和其他人員將注意力從運營和其他業務事項轉移到這些額外的上市公司報告要求上。此外，如果我們不能及時遵守不斷變化的要求，我們的股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到我們普通股上市的證券交易所的退市程序，或者美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。

在截至2024年3月31日的季度報告之前，我們不需要反映我們規模較小的報告公司地位的變化，並遵守增加的披露義務，這是我們截至2024年12月31日的財年的第一個季度。

截至2024年6月30日，我們將需要重新評估，在截至2024年12月31日的財年之後，我們是否仍有資格成為大型加速申請者。

我們對財務報告的內部控制可能不符合薩班斯-奧克斯利法案第404條所要求的標準，如果不能根據薩班斯-奧克斯利法案第404條實現和保持對財務報告的有效內部控制，可能會對我們的業務和股價產生實質性的不利影響。

在2023財年，我們的管理層被要求每季度報告我們對財務報告的內部控制的有效性。從截至2023年12月31日的財政年度開始，除了我們管理層關於

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為確保我們對財務報告的內部控制的有效性，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理我們的管理層和我們的獨立註冊會計師事務所評估我們的財務報告內部控制必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。

在實施與財務報告內部控制相關的必要程序和做法方面，我們可能會發現我們可能無法及時補救的缺陷或重大弱點，以滿足薩班斯-奧克斯利法案規定的遵守第404條要求的最後期限。此外，我們可能會遇到問題或延誤，以完成任何要求的改進實施，並收到與我們的獨立註冊會計師事務所提供的認證有關的良好證明。未能實現並維持有效的內部控制環境可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大不利影響，並可能限制我們準確和及時報告財務結果的能力。

作為上市公司運營的結果，我們可能會產生顯著增加的成本，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施新的合規舉措。

作為一家上市公司，特別是在2023年12月31日之後，我們不再是一家“較小的報告公司”和“非加速申報公司”，而成為一家“大型加速申報公司”，我們預計將產生額外的鉅額法律、會計和其他費用。此外，薩班斯-奧克斯利法案、2010年多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法或多德-弗蘭克法案，以及隨後由美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司實施的規則，都對上市公司提出了各種要求。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取額外的規章制度。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響(以我們目前無法預見的方式)我們經營業務的方式。我們有一個小型管理團隊，與其他人員一起，將需要投入大量時間來實施這些合規計劃。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計這些規則和規定將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要產生大量成本來維持我們目前的此類保險覆蓋範圍水平。

作為一家上市公司，我們已經並將產生與適用於其證券根據交易所法案註冊的公司的美國證券交易委員會報告要求以及公司治理要求(包括根據薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克法案以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司實施的其他規則)相關的法律、會計和其他費用。此外，我們預計我們將需要在我們的財務部門招聘更多的人員，以幫助我們遵守適用於上市公司的各種要求。近年來，由於適用於上市公司的新規則和法規的變化和採用，上市公司為滿足美國證券交易委員會報告、遵守薩班斯-奧克斯利法案、財務和會計以及公司治理要求而產生的費用普遍增加。

如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究，或者發表不準確或不利的研究，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。此外，如果我們的經營業績未能達到分析師的預測，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。

現有股東在公開市場上出售相當數量的普通股，或未來發行普通股或購買普通股的權利，都可能導致我們的股價下跌。

我們的現有股東在公開市場上出售大量普通股，或認為可能發生這些出售，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。我們無法預測這種出售可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。

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我們的管理層將繼續對我們之前的融資和可用現金的使用擁有廣泛的自由裁量權，並且可能不會以增加您投資價值的方式應用這些收益。

我們的管理層將繼續擁有廣泛的自由裁量權來使用我們之前融資的淨收益和可用現金，您將依賴我們管理層對這些收益的應用做出的判斷。我們的管理層可能不會以最終增加您投資價值的方式運用這些收益，如果我們的管理層未能有效地使用這些收益，可能會損害我們的業務。由於決定我們使用這些剩餘淨收益的因素的數量和可變性，它們的最終用途可能與目前的預期用途有很大不同。如果我們不以提高股東價值的方式投資或運用這些淨收益，我們可能無法實現預期的財務結果，這可能會導致我們的股票價格下跌。

我們面臨着證券集體訴訟的風險。

過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們尤其相關，因為生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本和管理層的注意力和資源分流，這可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。

我們使用淨營業虧損結轉的能力可能會受到一定的限制。

截至2023年12月31日，我們有大約9870萬美元的聯邦淨營業虧損結轉，其中1780萬美元將於2032年開始到期，其餘8090萬美元可以無限期結轉。我們有7990萬美元的州淨營業虧損結轉，將於2034年開始到期。

根據1986年《國內税收法》第382條（經修訂）或本法典，我們利用聯邦淨營業虧損結轉的能力可能受到限制。在“所有權變更”的情況下，第382條對所有權變更後的應納税所得額施加了年度限制，這些應納税所得額可以與經歷所有權變更的虧損公司的所有權變更前的淨經營虧損抵消。第382條將“所有權變更”定義為在三年內本公司所有權的累計變更超過50%。此外，我們已經確定，我們在2018年2月完成的普通股承銷公開發行導致了我們的“所有權變更”。但是，截至2023年12月31日，聯邦和州的淨營業虧損沒有限制。此外，我們股票所有權的當前或未來變化可能會引發“所有權變更”，其中一些可能超出我們的控制範圍。因此，我們利用淨營業虧損結轉來抵消聯邦應納税收入（如果有的話）的能力可能會受到第382條的限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。

我們可能永遠不會支付普通股的股息，因此任何回報都將限於我們股票的升值。

我們從來沒有宣佈或支付任何現金股息我們的普通股。我們目前預計，我們將保留未來盈利用於業務的發展、運營和擴張，預計在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的升值。

我們修訂和重述的公司註冊證書和我們修訂和重述的章程以及特拉華州法律的規定可能會使第三方收購我們或更換我們的董事會或現任管理層變得更加困難或昂貴。

我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻止其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。這些規定包括：

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這些規定可能會挫敗或阻止股東更換或罷免現有管理層的任何企圖，因為股東很難更換負責任命管理層成員的董事會成員。此外，我們受特拉華州普通公司法第203條或DGCL的約束，該條款通常禁止特拉華州公司在股東成為利益股東之日起三年內與利益股東進行廣泛的業務合併，除非此類交易事先得到我們董事會的批准或我們董事會和某些股東的批准。這一規定可能會延遲或阻止控制權的變化，無論這是否是股東所希望的或對股東有利。此外，特拉華州法律的其他規定也可能阻礙、延遲或阻止某人收購我們或與我們合併。

根據我們的股票回購計劃進行任何回購的時間和金額都受到許多不確定因素的影響。

2022年3月10日，我們的董事會批准了一項股票回購計劃，該計劃於2022年3月18日生效，據此，我們可以在長達兩年的時間內購買高達5000萬美元的普通股，或回購計劃。回購計劃可由我們董事會的一個委員會酌情通過公開市場購買、一個或多個規則10 b5 -1交易計劃、大宗交易和私下協商交易進行。回購計劃可隨時暫停、修改或終止，我們沒有義務根據回購計劃回購任何數量的普通股。

2022年8月16日頒佈的《2022年通貨膨脹削減法案》對在成熟證券市場交易的美國公司的股票淨回購徵收1%的消費税。消費税將對2022年12月31日之後發生的回購徵收。對回購我們的股份徵收消費税將增加我們進行回購的成本，並可能導致我們減少根據回購計劃回購的股份數量。

我們修訂和重申的章程將特拉華州衡平法院指定為股東可能發起的某些類型的訴訟和程序的唯一和專屬論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、管理人員或其他員工發生爭議時獲得有利司法論壇的能力。

我們修訂和重述的章程規定，除非我們書面同意其他法院，否則特拉華州衡平法院將是以下案件的唯一和專屬法院：（1）代表我們提起的任何衍生訴訟或法律程序，（2）主張任何董事、高級管理人員或其他僱員違反對我們或我們的股東負有的信託責任的索賠的任何訴訟，（3）根據我們經修訂和重述的章程細則、我們經修訂和重述的公司註冊證書或DGCL的任何規定，對我們或我們的董事、高級職員或僱員提出索賠的任何訴訟，（4）根據內部事務原則對我們或我們的董事、高級職員或僱員提出索賠的任何訴訟，或（5）任何解釋、應用、執行或確定本公司經修訂和重述的章程細則或本公司經修訂和重述的公司註冊證書的有效性的行動。任何人購買或以其他方式獲得我們股本中任何股份的任何權益，應視為已通知並同意我們修訂和重述的章程的此規定。這一選擇法院的規定可能會限制我們的股東在其認為有利於與我們或我們的董事、管理人員或其他員工發生爭議的司法法院提出索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。此外，無法在其選擇的司法法院提出索賠的股東可能需要承擔額外的費用，以追求受這些專屬法院規定約束的訴訟，特別是如果股東不住在特拉華州或附近。或者，如果法院發現我們經修訂和重述的章程中的這一規定對一種或多種特定類型的訴訟或法律程序不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類事項相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

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項目1B。取消解析D工作人員評論。

沒有。

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項目1C。網絡安全

我們的董事會負責監督我們的風險管理計劃，而網絡安全是該計劃的關鍵要素。管理層負責我們風險管理計劃以及我們的網絡安全政策、流程和實踐的日常管理。我們的網絡安全政策、標準、流程和實踐基於由國家標準與技術研究所、國際標準化組織和其他適用的行業標準建立的公認框架，並作為我們IT安全事件應對計劃的一部分完全整合到我們的整體風險管理系統和流程中。

網絡安全風險管理與策略

我們的網絡安全風險管理戰略側重於以下幾個領域：

我們定期評估和測試我們的政策、標準、流程和實踐，旨在應對網絡安全威脅和事件。此類評估、審計和審查的結果由管理層進行評估，並向我們的審計委員會和董事會報告，我們根據這些評估、審計和審查提供的信息，根據需要調整我們的網絡安全政策、標準、流程和做法。網絡安全威脅的風險，包括之前的任何網絡安全事件，沒有實質性影響，也不太可能對我們的公司產生實質性影響，包括我們的業務戰略、運營結果或財務狀況。

治理

我們的董事會與我們的審計委員會協調，監督我們的風險管理計劃，包括網絡安全威脅的管理。我們的董事會和審計委員會定期收到關於網絡安全領域發展的介紹和報告，包括風險管理實踐、最新發展、不斷演變的標準、漏洞評估、第三方和獨立審查、威脅環境、技術趨勢以及我們的同行和第三方遇到的信息安全問題。我們的董事會和審計委員會還會收到有關符合預先設定的報告門檻的任何網絡安全風險的及時信息，以及有關任何此類風險的持續更新。我們的董事會和審計委員會每年都會與我們的信息系統代表和其他高級管理層成員討論我們監督網絡安全威脅的方法。

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信息系統代表與包括首席執行官和首席財務官在內的高級管理層協調，在整個公司範圍內合作，實施一項旨在保護我們的信息系統免受網絡安全威脅的計劃，並根據我們的事件響應和恢復計劃迅速響應任何重大網絡安全事件。為了促進我們的網絡安全計劃的成功，整個公司的一個跨職能團隊負責應對網絡安全威脅和應對網絡安全事件。通過與該小組的持續溝通，信息系統代表和高級管理人員實時瞭解和監測網絡安全威脅和事件的預防、檢測、緩解和補救情況，並在適當時向審計委員會報告此類威脅和事件。信息系統代表在信息技術和信息安全領域擔任了超過25年的各種職務，包括擔任另一家上市公司的信息技術部董事。

項目2.適當領帶。

我們的設施包括加利福尼亞州聖地亞哥的辦公空間。根據一項將於2027年7月31日到期的協議，我們為位於加利福尼亞州聖地亞哥的總部租用了約7940平方英尺的空間。我們相信現有的設施足以應付目前的需要，而日後亦會以商業上合理的條款，提供合適的額外用地。

項目3.法律法律程序。

在正常的業務過程中，我們有時可能會成為訴訟的一方。吾等目前並無參與任何法律程序，而該等法律程序的結果如對吾等不利，則可合理地預期個別或整體將對吾等的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

2022年12月，我們在加利福尼亞州南區聖地亞哥分部對歌禮制藥生物科學有限公司、加泰爾製藥有限公司、歌禮制藥製藥有限公司、歌禮制藥公司和金姿賈森·吳或歌禮制藥被告提起訴訟，指控其中包括：(1)違反《保護商業保密法》；(2)違反《加州統一商業保密法》；(3)違反合同；(4)違反誠實信用和公平交易的隱含公約；以及(5)侵權行為幹擾合同。在一起相關訴訟中，我們還向國際貿易委員會起訴了同樣的歌禮制藥被告非法和不正當競爭方法。這些法律程序至少在一定程度上源於對我們商業祕密的挪用。我們打算在這些訴訟中積極尋求我們的所有法律補救措施，但不能保證我們會成功地完成這些努力。

項目4.地雷安全安全披露。

不適用。

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部分第二部分：

項目5.註冊人普通股市場，相關股票持股人重要和發行人購買股票證券。

市場信息

我們的普通股於2015年4月28日在納斯達克資本市場上市交易，交易代碼為VKTX。在2015年4月28日之前，我們的普通股沒有公開市場。

紀錄持有人

截至2023年12月31日，我們的普通股大約有8名登記在冊的股東。某些股份是以“街道”名義持有的，因此，該等股份的實益擁有人的數目並不為人所知或包括在上述數字內。

性能圖表

我們是一家規模較小的報告公司，根據1934年《證券交易法》第12b-2條的定義，自2023年12月31日起修訂，不需要提供業績圖表。

股權證券的未登記銷售

沒有。

發行人購買股票證券

沒有。

項目 6. [已保留]

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項目7.管理層對以下問題的討論和分析財務狀況及經營業績。

您應閲讀以下討論和分析，以及本年度報告中包含的第二部分“第8項.財務報表和補充數據”。經營業績不一定代表未來期間可能出現的結果。

以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析包含前瞻性陳述，涉及許多風險、不確定因素和假設。實際事件或結果可能與我們的預期大不相同。可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大不相同的重要因素包括但不限於第一部分“第1A項”所述的因素。風險因素“在本年度報告的10-K表格中。本Form 10-K年度報告中包含的所有前瞻性陳述均基於我們以Form 10-K形式提交本年度報告時獲得的信息，除非法律另有要求，否則我們沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述。

概述

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發一流或一流的新陳代謝和內分泌疾病治療方法。

我們主要臨牀計劃的候選藥物VK2809是一種口服的組織和受體亞型選擇性甲狀腺激素受體β激動劑。2019年11月，我們啟動了Voyage研究，這是VK2809在活檢證實的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中的2b期臨牀試驗。

SAVAGE研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，旨在評估VK2809在經活檢證實的NASH和纖維化(F1至F3期)患者中的有效性、安全性和耐受性。這項研究的目標是招募五個治療部門的大約340名患者。這項研究的主要終點將評估服用VK2809的受試者與安慰劑相比，從基線到第12週期間，通過核磁共振成像、質子密度脂肪分數評估的肝臟脂肪含量的相對變化。次要目標包括在給藥52周後通過肝活檢評估組織學變化。

2023年1月，我們宣佈完成了SAVAGE研究的患者登記，2023年5月，我們報告説，SAVAGE研究成功地實現了主要終點，與安慰劑相比，接受VK2809治療的患者從基線到第12周經歷了統計上顯著的肝臟脂肪含量下降。服藥52周後的活檢結果預計將於2024年公佈。

VK2809已經在8項已完成的臨牀研究中進行了評估，這些研究招募了300多名受試者。在這些已完成的研究中，在接受VK2809治療的受試者中沒有觀察到嚴重的不良事件或SAE，總體耐受性仍然令人鼓舞。此外，該化合物已在長達12個月的慢性毒性研究中進行了評估。

VK2809已經在8項已完成的臨牀研究中進行了評估，這些研究招募了300多名受試者。在這些已完成的研究中，在接受VK2809治療的受試者中沒有觀察到嚴重的不良事件或SAE，總體耐受性仍然令人鼓舞。此外，該化合物已在長達12個月的慢性毒性研究中進行了評估。

2022年1月，我們宣佈啟動VK2735的第一階段臨牀試驗，即單上升劑量(SAD)和多上升劑量(MAD)，VK2735是一種新的胰升糖素樣肽1(GLP-1)和葡萄糖依賴的促胰島素多肽(GIP)受體的雙重激動劑。VK2735正在開發中，可能用於治療各種代謝紊亂。

2023年3月28日，我們宣佈完成第一階段試驗。這項研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、SAD和MAD的健康成年人研究。這項研究的主要目標包括評估皮下注射單劑和多劑VK2735的安全性和耐受性，以及確定適合進一步臨牀開發的VK2735劑量。研究人員還評估了單劑和多劑VK2735的藥代動力學。基於這項第一階段研究的結果，2023年9月，我們啟動了VK2735在肥胖症患者中的第二階段臨牀試驗-風險研究。

第二階段風險研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估VK2735的安全性、耐受性、藥代動力學和減肥效果，皮下給藥，每週一次。這項為期13周的研究將納入肥胖(BMI>30公斤/平方米)或超重(BMI>27公斤/平方米)的成年人，他們至少有一種與體重相關的併發症。這項研究的主要終點是體重從基線到第13周的百分比變化，次級和探索性終點評估一系列額外的安全性和有效性措施。2023年10月，我們宣佈完成了第二階段風險研究的患者招募工作，我們預計將在2024年上半年報告該研究的數據。

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2023年3月28日，我們宣佈啟動一項第一階段臨牀研究，以評估VK2735的一種新口服制劑。這項研究是我們最近完成的皮下注射VK2735的第一階段評估的延伸，正在評估28天的每日口服劑量。

我們還在開發VK0214，它也是一種口服的組織和受體亞型選擇性激動劑，可用於X連鎖腎上腺腦白質營養不良或X-ALD，X-ALD是一種罕見的X連鎖遺傳性神經疾病，其特徵是大腦和神經細胞周圍的保護屏障崩潰。這種疾病目前還沒有得到批准的治療方法，它是由超長鏈脂肪酸的過氧酶體轉運蛋白(VLCFA)突變引起的，這種基因被稱為ABCD1。因此，轉運蛋白功能受損，患者無法有效代謝VLCFA。已知的受體可以調節另一種VLCFA轉運蛋白ABCD2的表達。各種臨牀前模型已經證明，ABCD2表達增加可以導致VLCFA代謝正常化。初步數據表明，VK0214在體外模型中刺激ABCD2的表達，在X-ALD的體內模型中降低VLCFA水平。

2021年6月，我們啟動了VK0214在X-ALD患者中的1b期臨牀試驗。該試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，研究對象為成年男性腎上腺髓質神經病或AMN，即X-ALD。這項研究最初的目標是三個隊列的登記：安慰劑、VK0214每天20毫克和VK0214每天40毫克。在對初步安全性、耐受性和藥代動力學數據進行盲法審查之前，可能會繼續進行額外的劑量隊列研究。

這項研究的主要目標是評估VK0214在28天的服藥期內每天服用一次的安全性和耐受性。次要和探索性目標包括評估VK0214在該人羣中服用28天后的藥代動力學和藥效學。

其他臨牀項目包括VK 5211，一種口服的非甾體選擇性雄激素受體調節劑，或SARM。2017年11月，我們宣佈了一項2期概念驗證臨牀試驗的積極頂線結果，該試驗涉及108名從非擇期髖部骨折手術中恢復的患者。頂線數據顯示，該試驗達到了其主要終點，證明與安慰劑相比，用VK 5211治療後瘦體重、頭部較小的統計學顯著劑量依賴性增加。該研究還實現了某些次要終點，證明與安慰劑相比，所有劑量的VK 5211的非典型瘦體重和總瘦體重在統計學上顯著增加。VK 5211在本研究中表現出令人鼓舞的安全性和耐受性，未報告藥物相關SAE。我們的目的是在進行額外的臨牀研究之前繼續尋求VK 5211的合作或許可機會。

我們於2012年9月24日根據特拉華州的法律註冊成立。自成立以來，我們一直致力於進行與我們的VK2809、VK2735、VK0214和VK5211項目相關的某些臨牀試驗和臨牀前研究，並致力於籌集資金和建設基礎設施。根據與Ligand製藥公司或Ligand簽署的獨家許可協議，我們獲得了VK2809、VK0214和VK5211以及某些其他資產的全球獨家使用權。本許可協議的條款在我們於2014年5月21日與Ligand簽訂的經修訂的主許可協議或主許可協議中有詳細説明。主許可協議的摘要可在本年度報告10-K表格第I部分“項目1.業務”下的“與Ligand的協議”標題下找到。

財務運營概述

收入

到目前為止，我們還沒有產生任何收入。我們預計不會從我們開發的任何候選藥物中獲得任何收入，除非我們獲得監管部門對我們的候選藥物的批准並將其商業化，或者與第三方達成合作協議。

研究和開發費用

在截至2023年12月31日的年度內，我們產生了6,380萬美元的研發費用，主要與我們進行VK2809階段2b航次臨牀試驗、VK2735階段2風險臨牀試驗、VK2735階段1臨牀試驗和VK0214階段1b臨牀試驗有關。在截至2022年12月31日的年度內，我們產生了5420萬美元的研發費用，主要與我們進行VK2809 2b期臨牀試驗、VK2735 1期臨牀試驗和VK0214 1b期臨牀試驗有關。我們預計，我們正在進行的研究和開發費用將包括為開發我們的候選藥物而產生的成本，包括但不限於：

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我們的所有研發費用都是按所發生的費用計算的。

進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選藥物的成功開發也非常不確定。我們未來的研究和開發費用將取決於我們每個候選藥物的臨牀成功，以及對這些候選藥物的商業潛力的持續評估。此外，我們無法以任何程度的確定性預測哪些候選藥物可能會受到未來合作的影響，何時將確保此類安排(如果有的話)，以及此類安排將在多大程度上影響我們的開發計劃和資金需求。隨着我們繼續努力推進我們的VK2809、VK2735和VK0214計劃，並尋求推進我們的其他計劃，我們預計未來將產生更多的研發費用。

一般和行政費用

由於我們僱傭了額外的員工，發放了額外的股權獎勵，導致基於股票的薪酬支出增加，實施了某些提高效率的制度，併產生了與上市公司運營相關的保險、法律和會計方面的額外成本，因此我們的一般和行政費用總體上比去年同期有所增加。我們預計未來我們的一般和行政費用將繼續增加，以支持我們預期的研發活動增長，包括增加的工資和其他相關成本、基於股票的薪酬以及高管、財務、會計和業務發展職能的諮詢費。我們還預計，由於與上市公司相關的額外成本，一般和行政費用將增加，包括與遵守美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司規章制度相關的費用、額外的保險費、投資者關係活動以及其他行政和專業服務。其他重大成本預計將包括與專利和公司事務有關的法律費用、研發費用中未包括的設施成本以及會計和其他諮詢服務的費用。

其他收入(費用)

其他收入(費用)包括從我們的現金、現金等價物和短期投資中獲得的利息收入。

關鍵會計政策和估算

我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，以影響在財務報表日期報告的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和費用。在持續的基礎上，我們評估與我們的臨牀前、非臨牀和臨牀開發成本以及藥物製造成本相關的估計和判斷。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。

雖然我們的重要會計政策在本年度報告(Form 10-K)其他部分的財務報表附註1中有更全面的描述，但我們認為以下會計政策將對了解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策與編制財務報表時涉及管理層判斷和估計的重要領域有關。

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研究與開發

研究和開發的所有成本都在發生的期間內支出。研發成本主要包括支付給合同研究機構或CRO的費用、臨牀試驗地點、員工和顧問的相關費用，其中包括研發人員的工資、福利和基於股票的薪酬、根據與第三方製造機構的協議產生的外部研發費用、設施成本、差旅成本、會費和訂閲費、折舊以及臨牀前研究、臨牀試驗和研發所使用的材料。

我們根據與代表我們進行和管理臨牀前研究和臨牀試驗的研究機構和CRO簽訂的合同所獲得的服務來估算我們的臨牀前研究和臨牀試驗費用。與臨牀試驗相關的合同在長度上差異很大，可以是固定金額的，基於里程碑或可交付成果的，可以是基於實際發生的成本的可變金額，上限是一定的，也可以是這些要素的組合。我們根據完成的工作應計服務費，這取決於基於所實現的里程碑、患者登記和其他事件而產生的總成本的估計。我們的大多數服務提供商都拖欠我們的發票，如果發票金額與我們對所發生費用的估計不同，我們將承擔額外費用。這些協議的財務條款因合同而異，可能導致費用和付款不均衡。臨牀前研究和臨牀試驗費用包括：

其中一些協議下的付款取決於完成的里程碑等因素，包括一定數量的患者登記、站點啟動和臨牀試驗里程碑的完成。到目前為止，我們還沒有遇到任何需要我們對服務費的應計項目進行重大調整的事件。如果我們不確定我們已經開始產生的成本，或者如果我們低估或高估了所提供的服務的水平或這些服務的成本，我們的實際費用可能與我們的估計不同，這可能會對我們的運營結果產生重大影響。隨着估計的變化變得明顯，我們對應計項目的調整被記錄下來。此外，根據我們的服務提供商向我們開出的發票金額，我們還可以將向這些提供商支付的款項記錄為預付費用，這些費用將在未來提供服務時確認為費用。

2014年5月，我們簽訂了主許可協議，根據該協議，我們從Ligand手中獲得了若干研發項目的某些權利。為此，我們更新了我們的研究和開發政策，將購買無形資產的權利包括在內。根據會計準則編撰或ASC，主題730，研究和開發，根據定義，已取得並有未來替代用途的無形資產應資本化並報告為無形資產；但已取得且未來無替代用途的無形資產的成本應在發生時報告為研究和開發費用。我們注意到，收購時處於臨牀前或臨牀開發階段且未經美國食品和藥物管理局批准的無形資產，被視為不符合定義的未來替代用途的定義。因此，在臨牀前和臨牀開發階段獲得的資產在我們的經營報表中計入費用。

基於股票的薪酬

我們通常使用直線法將薪酬成本分配到每個期權受讓人必需的服務期(通常是歸屬期間)的報告期，並使用Black-Scholes期權估值模型估計基於股票的獎勵或限制性股票單位給員工和董事的公允價值。布萊克-斯科爾斯模型要求輸入主觀假設，包括波動率、預期期限和授予日標的普通股的公允價值等輸入。對於限制性股票和限制性股票單位獎勵，我們通常使用直線法將補償成本分配到持有人必需的服務期內的報告期，這通常是歸屬期間，並使用授予日的公允價值來評估獎勵。對於在滿足某些業績條件時授予的限制性股票，我們在有可能滿足業績條件時確認基於股票的薪酬費用。在授予日，作為上市公司，我們使用股票的內在價值或股票在授予日的收盤價來確定授予日的公允價值。在認為有可能達到標準時，我們記錄基於股票的薪酬，並在最初確認的期間內累積追趕費用，然後在預計將完成業績標準的剩餘期間內以直線方式記錄。

對於我們的員工股票購買計劃或ESPP，我們通常確認購買期權的公允價值的補償費用，如授予日所衡量的，並使用分級歸屬方法將該補償成本分配到每個購買期間

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在相關的兩年期內。由於我們的ESPP還允許在每個購買期內最多增加一次供款，如果員工選擇增加供款，我們將其視為會計修改。修改前和修改後的價值在修改之日計算，然後在剩餘的購買期內攤銷增量費用。

所得税

我們採用負債法核算所得税，遞延税項資產和負債是根據用於財務報告的基準和所得税報告之間的臨時差異來確定的。遞延所得税是根據預期該等暫時性差異逆轉時生效的現行税率計提的。如果我們很可能不會通過未來業務變現遞延税項資產，則為該等遞延税項資產撥備估值準備。

ASC主題740-10，所得税根據美國公認的會計原則或GAAP，澄清了我們財務報表中確認的所得税中的不確定性的會計處理。所得税頭寸必須達到一個更有可能得到確認的門檻。以前未能達到極有可能達到該門檻的所得税頭寸將在隨後達到該門檻的第一個財務報告期確認。以前確認的不再達到這一門檻的税務頭寸將在隨後不再達到這一門檻的第一個財務報告期間取消確認。

我們的政策是將任何未確認的税收優惠產生的利息和罰款確認為所得税費用的組成部分。

經營成果

截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度之比較

研究和開發費用

下表概述我們截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的研發開支（以千計，變動百分比除外）。

截至2023年12月31日止年度的研發開支較截至2022年12月31日止年度增加，主要由於與臨牀前研究、以庫存為基礎的薪酬、候選藥物的生產、薪金及福利以及第三方顧問提供的服務有關的開支增加，惟部分被與臨牀研究有關的開支減少所抵銷。

一般和行政費用

下表概述我們截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的一般及行政開支（以千計，變動百分比除外）。

截至2023年12月31日止年度的一般及行政開支較截至2022年12月31日止年度增加，主要由於與法律及專利服務、以股份為基礎的補償、第三方顧問以及薪金及福利有關的開支增加。

其他收入，淨額

下表概述我們截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的其他收入淨額（以千計，變動百分比除外）。

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在截至2023年12月31日的一年中確認的其他收入主要包括利息收入，但與某些融資成本的攤銷有關的費用部分抵消了這一收入。

在截至2022年12月31日的一年中確認的其他收入主要包括利息收入，被與某些融資成本的攤銷有關的費用和已實現的投資損失所抵消。

2022年和2021年12月31日終了年度比較

關於截至2022年12月31日的年度與截至2021年12月31日的年度的財務狀況和經營業績的討論，請參閲我們於2023年2月10日提交給美國證券交易委員會的截至2022年12月31日的財政年度10-K表格年度報告第7項“經營業績-截至2022年12月31日的年度比較”的討論。

流動性與資本資源

我們的運營產生了虧損和負現金流，自成立以來沒有產生任何收入。截至2023年12月31日，我們擁有3.621億美元的現金、現金等價物和短期投資。因此，我們相信我們的現金、現金等價物和短期投資將足以為我們的運營提供資金，至少到2025年第一季度，也就是我們發佈2023年12月31日財務報表的一年多之後。

我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，到目前為止，這些費用包括從Ligand獲得知識產權許可的成本，與進一步開發VK2809、VK2735、VK0214和VK5211相關的某些研發費用，以及一般和管理費用。由於到目前為止我們還沒有產生任何收入，我們自成立以來就出現了運營虧損。用於支付運營費用的現金受到支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未償應付賬款和應計費用的變化中。

2021年7月28日，我們向美國證券交易委員會提交了S-3表(檔號333-258231)的通用書架登記書，即《書架登記書》。貨架註冊聲明最初使我們能夠提供高達6.0億美元的證券，包括股權、債務和其他證券，如貨架註冊聲明中所述。2021年8月11日，美國證券交易委員會宣佈《擱置登記表》生效，2021年《擱置登記表》項下所有剩餘未售出證券的發售於2023年7月26日終止。

2021年7月28日，我們與Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，Truist Securities，Inc.和H.C.Wainwright&Co.LLC共同簽訂了一項市場股權發售銷售協議，即ATM協議，根據該協議，我們可以不時地通過代理或作為銷售代理或委託人，或ATM發售，提供和出售我們普通股的股票，總髮行價高達1.25億美元。在ATM發售中發售和出售的任何ATM股票將根據2021年8月11日的擱置登記聲明和與ATM發售有關的424(B)招股説明書補編髮行。2021年《貨架登記聲明》於2023年7月26日終止。自成立至終止《2021年貨架登記聲明》為止，根據自動櫃員機發售的普通股共售出1,587,404股，淨收益總額約為1,360萬美元。

2020年3月17日，我們的董事會批准了一項股票回購計劃，即優先回購計劃，根據該計劃，我們可以在長達兩年的時間內購買最多5000萬美元的普通股和流通權證，以購買我們的普通股。優先回購計劃是由我們董事會的一個委員會通過公開市場購買、一個或多個規則10b5-1交易計劃、大宗交易或私下談判的交易來酌情執行的。截至2022年3月17日，即優先回購計劃終止之日，根據優先回購計劃，我們總共回購了1,464,217股普通股。我們根據優先回購計劃回購的這些股票將以國庫形式持有，直到我們重新發行或註銷它們。

2022年3月10日，我們的董事會批准了一項新的股票回購計劃，即新回購計劃，從2022年3月18日起生效，根據該計劃，我們可以在長達兩年的時間內購買最多5000萬美元的普通股。新的回購計劃可由我們的董事會委員會酌情通過公開市場購買、一個或多個規則10b5-1交易計劃、大宗交易和私下談判的交易來執行。截至2023年12月31日，根據新回購計劃，我們總共回購了729,034股普通股。我們根據新回購計劃回購的這些股票將以國庫形式持有，直到我們重新發行或註銷它們。

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2023年7月26日，我們提交了S-3表格(文件編號333-273460)的自動通用貨架登記聲明，作為1933年證券法修訂後生效的規則405中定義的知名經驗豐富的發行者，或2023年貨架登記聲明。2023年貨架登記聲明允許我們提供不確定數額的證券，包括股權證券、債務證券、權證、權利、單位和存托股份，如2023年貨架登記聲明中所述。根據2023年《貨架登記聲明》提供的任何產品的具體條款將在提供此類產品時確定。《2023年貨架登記聲明》將於2026年7月26日到期。

2023年7月26日，我們與Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，Truist Securities，Inc.，H.C.Wainwright&Co.LLC和BTIG，LLC簽訂了市場股權發行銷售協議第一修正案，或自動櫃員機協議修正案。根據自動櫃員機協議修訂，BTIG，LLC被加入為自動櫃員機發售的銷售代理，而自動櫃員機協議亦已修訂，以規定自動櫃員機發售可於吾等其後提交的S-3表格中的登記聲明以外進行。在ATM發行中提供和出售的任何ATM股票現在將根據2023年貨架註冊聲明和日期為2023年7月26日的ATM發行招股説明書發行，該招股説明書包括在2023年貨架註冊聲明或ATM招股説明書中。《2023年貨架登記聲明》將於2026年7月26日到期。自自動櫃員機招股説明書發佈之日起至2023年12月31日止，並無任何普通股根據自動櫃員機發售而出售，而截至2023年12月31日，根據自動櫃員機招股説明書，本公司可不時出售普通股股份以賺取高達2億美元的剩餘總收益。

下表彙總了以下各期的現金流(以千為單位)：

經營活動中使用的現金淨額

在截至2023年12月31日的年度內，經營活動中使用的現金淨額為7340萬美元，主要反映了我們在此期間的淨虧損，經非現金費用調整，如基於股票的薪酬、投資溢價的攤銷、使用權資產的攤銷、融資成本的攤銷和與經營租賃負債相關的利息支出，以及我們營運資金賬户的變化，主要包括應計利息、投資到期收到的利息淨額的增加，部分被預付費用和其他資產的減少以及應付賬款、應計費用和租賃負債的減少所抵消。

於截至2022年12月31日止年度內，經營活動中使用的現金淨額為4840萬美元，主要反映本公司於該期間的淨虧損，經非現金費用調整，例如股票補償、投資溢價攤銷、使用權資產攤銷、融資成本攤銷及與經營租賃負債有關的利息支出，以及營運資金賬目的變動，主要包括應付帳款、應計開支及應計利息的增加，以及投資到期時收到的利息淨額，但被租賃負債減少及預付款項及其他流動資產的增加部分抵銷。

投資活動提供的現金淨額

在截至2023年12月31日的年度內，用於投資活動的現金淨額為1.791億美元，原因是購買了4.783億美元的投資，抵銷了2.992億美元的投資到期收益。

在截至2022年12月31日的年度內，投資活動提供的現金淨額5480萬美元來自1.762億美元的投資到期收益，被1.214億美元的投資購買所抵消。

融資活動提供的現金淨額

在截至2023年12月31日的一年中，融資活動提供的現金淨額為2.714億美元，其中主要包括2023年4月發行普通股的收益(扣除折扣)2.698億美元，行使某些期權的收益680萬美元，以及自動取款機發行的收益，扣除費用200萬美元，部分被為支付税款而預留的股票價值710萬美元所抵消。

在截至2022年12月31日的一年中，融資活動提供的現金淨額為420萬美元，其中主要包括自動取款機發售的收益(扣除1170萬美元的費用)、某些權證行使的收益63.3萬美元和ESPP購買的收益21.5萬美元，部分被根據回購計劃和新回購計劃回購我們普通股的680萬美元以及為支付税款而預扣的股票價值150萬美元所抵消。

66

未來的資金需求

截至2023年12月31日，根據我們目前的運營計劃，我們相信，在財務報表發佈後，我們將有足夠的現金滿足至少未來12個月的預期運營需求。然而，我們預計在可預見的未來，我們將繼續產生虧損，隨着我們繼續開發候選藥物並尋求監管部門的批准，並尋求將我們獲得監管部門批准的任何藥物商業化，我們預計損失將大幅增加。我們將需要籌集更多的資金來資助我們的運營，並完成我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗。儘管我們預計將通過公開或私募股權或債券發行為未來的現金需求提供資金，但我們可能無法以可接受的條款獲得資金，或者根本無法獲得資金。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選藥物的權利。

我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：

第7A項。量化與高質關於市場風險的披露。

我們是一家規模較小的報告公司，根據1934年《證券交易法》第12b-2條的定義，自2023年12月31日起修訂，我們不需要提供本項目所要求的信息。

項目8.財務報表S和補充數據。

本項目8所要求的資料載於本年度報告表格10-K第四部分第15(A)(1)項。

項目9.與Accou的變更和分歧會計與財務信息披露專業。

沒有。

67

第9A項。控制和程序。

信息披露控制和程序的評估。

我們維持披露控制和程序，如修訂後的1934年證券交易法或交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義。披露控制和程序是控制和其他程序，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息被累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和我們的首席財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的、而不是絕對的保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時運用其判斷。

根據交易法第13a-15和15d-15條規定的規則13a-15和15d-15的要求，我們的管理層(在擔任我們的首席執行官和首席財務官的個人的參與下)對我們的披露控制和程序進行了評估，每個擔任我們的首席執行官和首席財務官的個人都得出結論，截至2023年12月31日，也就是本報告所涵蓋的期限結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。

管理層關於財務報告內部控制的報告。

我們的管理層負責建立和維護對財務報告的充分內部控制(如《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條所定義)。財務報告的內部控制是在我們管理層的監督和參與下設計的程序，包括擔任我們的首席執行官和首席財務官的個人，以根據美國普遍接受的會計原則為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。管理層根據特雷德韋委員會內部控制-綜合框架(2013年框架)贊助組織委員會提出的標準，對我們財務報告內部控制的有效性進行了評估。基於這一評估，我們的管理層得出結論，截至2023年12月31日，我們對財務報告的內部控制基於這些標準是有效的。

財務報告內部控制的變化。

在截至2023年12月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

財務報告內部控制認證報告。

我們的獨立註冊會計師事務所Marcum，LLP發佈了一份關於我們對財務報告的內部控制的認證報告，如下所示。

獨立註冊會計師事務所財務報告內部控制報告

致維京治療公司的股東和董事會。

財務報告內部控制之我見

我們已審計了維京治療公司的S(“本公司”)截至2023年12月31日的財務報告內部控制，其依據是內部控制--綜合框架(2013)由特雷德韋委員會贊助組織委員會發布。我們認為，截至2023年12月31日，本公司在所有重要方面都保持了對財務報告的有效內部控制，其依據是內部控制--綜合框架(2013)由特雷德韋委員會贊助組織委員會發布。

我們還按照美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準審計了截至2023年12月31日的綜合資產負債表以及相關的綜合經營報表和全面虧損，

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本公司截至2023年12月31日止一年的股東權益、現金流量及相關票據，以及本公司於2024年2月7日的報告對該等財務報表表達了無保留意見。

意見基礎

本公司管理層負責維持有效的財務報告內部控制，並負責評估財務報告內部控制的有效性，包括在隨附的《財務報告內部控制管理年度報告》中。我們的責任是根據我們的審計，對公司財務報告的內部控制發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。

我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些標準要求我們計劃和執行審計，以獲得合理的保證，以確定財務報告的有效內部控制是否在所有重要方面都得到了維護。我們對財務報告的內部控制的審計包括瞭解財務報告的內部控制，評估存在重大弱點的風險，以及根據評估的風險測試和評估內部控制的設計和運作有效性。我們的審計還包括執行我們認為在這種情況下必要的其他程序。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。

財務報告內部控制的定義及侷限性

公司對財務報告的內部控制是一個程序，旨在根據公認的會計原則，為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。公司對財務報告的內部控制包括下列政策和程序：(1)關於保存合理詳細、準確和公平地反映公司資產的交易和處置的記錄；(2)提供合理的保證，即交易被記錄為必要的，以便按照公認的會計原則編制財務報表，公司的收入和支出僅根據公司管理層和董事的授權進行；(三)提供合理保證，防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置公司資產。

由於固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有可能因條件的變化而出現控制不足的風險，或者對政策或程序的遵守程度可能惡化。

/s/Marcum LLP

馬庫姆律師事務所

科斯塔·梅薩，加利福尼亞州

2024年2月7日

項目9B。其他信息。

項目9C。關於外國J的披露妨礙檢查的尿毒症。

不適用。

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部分(三)

項目10.董事、高管職務ICERS與公司治理。

本項目所要求的信息將包含在我們提交給美國證券交易委員會的與2024年股東年會相關的附表14A的最終委託書或委託書中，我們預計將在截至2023年12月31日的年度結束後120天內提交委託書，並通過引用將其納入本報告。

第11項.執行五、補償。

本項目所要求的信息將包含在委託書中，我們希望在截至2023年12月31日的年度結束後120天內提交委託書，並通過引用將其併入本報告。

項目12.某些受益所有者的擔保所有權業主和管理層及相關股東事宜。

本項目所要求的信息將包含在委託書中，我們希望在截至2023年12月31日的年度結束後120天內提交委託書，並通過引用將其併入本報告。

項目13.某些關係和相關交易，以及董事獨立。

本項目所要求的信息將包含在委託書中，我們希望在截至2023年12月31日的年度結束後120天內提交委託書，並通過引用將其併入本報告。

第14項.主要帳户NTING費用和服務。

本項目所要求的信息將包含在委託書中，我們希望在截至2023年12月31日的年度結束後120天內提交委託書，並通過引用將其併入本報告。

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部分IV

項目15.展品、資金ALI對帳表。

(A)(1)本年度報告第8項和第15(C)項規定提交的表格10-K的財務報表如下：

(A)(2)由於財務報表附表不適用或所需資料已列入上文(A)(1)所列財務報表或附註，已略去這些附表。

(A)(3)展品。

以下證物隨附存檔或以引用方式併入本文：

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