附錄 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1661460/000095017024027932/img265366334_0.jpg 

 

 

 

 

Poseida Therapeutics提供2023年第四季度和全年的最新情況和財務業績

在 ASH 2023 上公佈的主要資產 P-BCMA-ALLO1 1 期臨牀試驗數據顯示，ORR 為 82%，安全性和可靠性表現良好

 

啟動了 1 期 P-CD19CD20-ALLO1 的臨牀試驗，這是公司的首個異體雙 CAR-T 計劃

異基因 CAR-T 數據將於 2024 年 4 月在 AACR 上公佈，描述了 P-BCMA-ALLO1 在 BCMA 經驗患者中的活性，以及血紅素與實體瘤環境中淋巴消耗需求的比較

P-FVIII-101 基因療法數據在 ASH and Company 上公佈，將於 2024 年 4 月 17 日舉辦基因療法研發日

聖地亞哥，2024年3月7日——Poseida Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：PSTX）是一家臨牀階段的細胞和基因療法公司，致力於為癌症和罕見病患者提供新型治療方法，今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年業務更新和財務業績。

“對於波塞達來説，2024年似乎是突破性的一年，因為我們在ASH上公佈的最新異基因BCMA臨牀數據的基礎上再接再厲，這些數據表明了我們的高TSCM異體CAR-T療法有可能提供有效、安全和可靠的治療，以解決多發性骨髓瘤未滿足的需求。得益於我們專有的非病毒技術，我們能夠在產品中實現高水平的CAR-TSCM。” 總裁兼首席執行官克里斯汀·亞雷瑪博士説。“在接下來的幾個月中，我們將計劃讀取三個臨牀階段的CAR-T項目的數據，所有這些項目都是在我們自己的GMP工廠生產的，並將在4月的研發日上討論我們基因療法項目的最新進展。”

2023 年最近的成就

細胞療法

•
在 ASH 提供了 P-BCMA-ALLO1 在復發/難治性多發性骨髓瘤 (RRMM) 中 1 期研究的陽性數據：2023 年 12 月，該公司在第 65 屆美國血液學會 (ASH) 年會和博覽會上公佈了 P-BCMA-ALLO1 的 1 期研究數據。這些早期數據支持了該公司的信念，即富含TSCM的同種異體CAR-T有可能提供令人鼓舞的產品反應率、安全性以及快速的患者就診，如果得到證實，這將與包括自體CAR-T療法在內的當前可用療法區分開來。該研究使用了來自6個不同捐贈者的6個不同CAR-T批次的產品，數據表明：

 

o
在接受充分淋巴消耗的預治療患者中，深度臨牀反應的OR率為82％，包括來自現成異基因BCMA靶向CAR-T的SCR和MRD陰性患者。
o
對於之前未接受過 bcma 靶向雙特異性 T 細胞結合抗體治療的患者，ORR 為 100%。
o
新的安全性和可靠性表現良好，所有（100%）意向治療患者在接受治療時均未使用橋接化療或其他抗骨髓瘤橋接療法，且觀察到的CRS和神經毒性發生率較低（均≤2級）。
o
初步數據表明，富含tSCM的異基因CAR-T細胞會流向骨髓，分化為殺死細胞的T細胞，並持續至少6周，這支持了細胞在腫瘤相關部位持續存在的假設。
o
9名患者中有8名在數據截止時仍有反應。
•
繼續註冊 P-MUC1C-ALLO1：公司繼續報名參加針對實體瘤的 P-MUC1C-ALLO1 的 1 期臨牀試驗。根據在異體 BCMA CAR-T 中獲得的見解，它正在探索各種給藥方法，包括更高的淋巴消耗、細胞劑量和 MUC1C 計劃中的日程安排。ASH上公佈的異基因BCMA CAR-T項目的數據強調了環磷酰胺調節劑量在CAR-T細胞擴張和持久性中的重要作用。與 300 mg/m2 隊列相比，接受更高劑量（500 mg/m2 和 1,000 mg/m2）的患者的 P-BCMA-ALLO1 水平明顯升高。因此，該公司正在評估 MUC1C 計劃中劑量超過 300 mg/m2 的淋巴消耗調節方案。
•
整個 2023 年，與羅氏合作，在所有階段實施血液系統惡性腫瘤領域的高級項目：
o
此前曾宣佈，預計將加速實現里程碑，從而在2024年第一季度收到3000萬美元的付款。
o
擴大了該方案，繼續招募患者參加 P-BCMA-ALLO1 的 1 期研究，其中納入了 ASH 2023 中關於淋巴消耗的經驗。
o
繼續開展位點激活活動並開始註冊 P-CD19CD20-ALLO1，這是該公司首個針對 B 細胞惡性腫瘤的雙異體 CAR-T。
o
羅氏選擇了先進的研究項目（P-BCMACD19-ALLO1 用於多發性骨髓瘤，P-CD70-ALLO1 用於急性髓細胞白血病）。
o
為所有項目開發並部署了製造平臺改進，以實現更高、更穩定的細胞擴張水平。

基因療法

•
提供了支持 P-FVIII-101 作為 ASH 甲型血友病潛在治療選擇的原理證明數據：在 ASH 上提供的新臨牀前數據表明，該公司的非病毒方法能夠通過基因組整合提供穩定的八因子 (FVIII) 轉基因表達。此外，數據還強調了重新給藥或滴定療效，以及該方法的良好耐受性數據，包括支持持續和穩健表達的成年A型血友病小鼠模型中的52周耐久性數據。

 

預期里程碑

•
P-BCMA-ALLO1：該公司計劃在聖地亞哥舉行的美國癌症研究協會（AACR）年會上公佈數據。在AACR上，該公司將提供最近入組的一部分對最初的BCMA靶向治療有難治性的患者的數據。海報展示的標題是 “B細胞成熟抗原（BCMA）靶向異基因嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法 P-BCMA-ALLO1 在先前BCMA靶向治療進展後復發難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者（pts）中的臨牀活性”，預計將於太平洋時間2024年4月8日上午9點至中午12點30分舉行。在與羅氏協調的前提下，該公司計劃在2024年下半年的科學會議上提供該計劃的更多臨牀最新情況。
•
P-MUC1C-ALLO1：該公司計劃審查AACR實體瘤1期臨牀試驗中與細胞擴張和淋巴消耗方案相關的初步臨牀發現。標題為 “實體瘤患者需要比多發性骨髓瘤患者更高的環磷酰胺劑量才能實現異基因CAR-T擴張所需的足夠的淋巴消耗（LD）” 的海報展示預計將於太平洋時間2024年4月8日上午9點至中午12點30分舉行。除了AACR的演示外，該公司還計劃在2024年下半年的適當論壇上介紹更全面的臨牀最新情況。
•
P-CD19CD20-ALLO1：繼2023年底啟動針對B細胞惡性腫瘤的1期試驗之後，該公司預計將在2024年下半年提供中期數據更新，但須與羅氏進行協調。
•
P-PSMA-ALLO1：2024年1月，波塞達宣佈，預計將在2024年將其下一個異基因實體瘤項目，即前列腺癌的 P-PSMA-ALLO1，推進為支持IND的研究，該研究將納入其先前自體研究的進展和經驗以及同種異體平臺的最新進展。

該公司認為，其富含TSCM的CAR-T平臺和相關的專有技術具有為自身免疫性疾病提供新治療方法的巨大潛力。該公司正在積極制定炎症和自身免疫性疾病戰略，並將在適當的時候提供最新情況。

其他運營更新和即將舉行的活動

波塞達研發日

該公司計劃在2024年舉辦兩個研發日，分別側重於基因療法和細胞療法。

該公司計劃在2024年4月17日舉辦其針對基因療法的研發日，屆時將有基因療法管理層和主要意見領袖的演講。該活動將重點介紹該公司在專有的非病毒基因插入和編輯技術方面取得的進展、對其產品組合進行戰略審查後的最新情況以及體內基因療法項目的新臨牀前數據。

該公司計劃在2024年下半年舉辦以細胞療法為重點的研發日。

 

評估腫瘤學以外的 CAR-T 機會

該公司認為，其富含TSCM的CAR-T平臺和相關的專有技術具有為自身免疫性疾病提供新治療方法的巨大潛力。該公司正在制定炎症和自身免疫性疾病戰略，並將在適當的時候提供最新情況。

領導層最新消息

亞歷山大·查普曼於2024年2月26日加入波塞達，擔任投資者關係和企業傳播高級副總裁。他擁有超過20年的經驗，在生物技術領域擔任過廣泛的戰略職務。在加入波塞達之前，他曾在Atara Biotherapeutics擔任企業傳播和投資者關係主管，該公司是世界上第一家獲得異體T細胞免疫療法監管批准的公司。此前，查普曼先生曾在安進擔任過一系列全球和美國的領導職務，包括公司事務、價值、准入和定價以及美國業務運營。

洛倫·瓦格納於2024年2月被提升為首席運營官。瓦格納先生於2021年3月加入公司，最近擔任全球運營高級副總裁。他在各種製造、質量和工程職位上擁有 30 多年的行業經驗。在加入公司之前，瓦格納先生曾在百時美施貴寶/Celgene擔任CAR-T運營主管。在加入Celgene之前，他在Allergan工作了12年，負責全球研究用品的生產和分銷。

曾擔任公司基因療法總裁的布倫特·華納將從2024年4月1日起離開波塞達，尋求外部職業機會。

第四季度和2023年全年財務業績

收入

截至2023年12月31日的第四季度收入為2500萬美元，而2022年同期為1,010萬美元。增長的主要原因是根據與羅氏的合作和許可協議修正案在第四季度實現了里程碑式的收入，以及合作活動的增加，但由於武田在2023年第三季度合作協議終止，與武田相關的收入減少所抵消。

截至2023年12月31日的全年收入為6,470萬美元，而2022年同期為1.305億美元。下降的主要原因是與羅氏的合作和許可協議確認的初始許可收入，該協議於2022年第三季度生效，但被根據與羅氏和武田的合作和許可協議提供的研究服務確認的收入所抵消，其中包括因2023年第三季度終止與武田的合作協議而確認的890萬美元遞延收入。

研究與開發費用

截至2023年12月31日的第四季度的研發支出為4,200萬美元，而2022年同期為3,390萬美元。這一增長主要是由於研究合作活動增加導致臨牀前階段項目和其他未分配支出的增加、員工人數增加導致的人員支出增加以及臨牀階段同種異體項目的增加，但部分被公司關閉此類項目的臨牀開發活動所推動的臨牀階段自體項目的減少所抵消。

 

截至2023年12月31日的全年中，研發費用為1.568億美元，而2022年同期為1.529億美元。增長的主要原因是研究合作活動增加導致的臨牀前階段項目和其他未分配支出的增加、員工人數增加導致的人員支出增加、臨牀階段同種異體項目的增加以及與設施和其他費用相關的內部成本增加，但被公司此類項目臨牀開發活動結束所推動的臨牀階段自體項目的減少所抵消。

一般和管理費用

截至2023年12月31日的第四季度，一般和管理費用為890萬美元，而2022年同期為940萬美元。下降的主要原因是保險費用降低。

截至2023年12月31日的全年中，一般和管理費用為3,740萬美元，而2022年同期為3,750萬美元。下降的主要原因是保險成本降低，但由於2023年第一季度股票薪酬支出加快，與公司前執行董事長退休有關的一次性支出導致的人事成本增加所抵消。

淨虧損

截至2023年12月31日的第四季度和全年淨虧損分別為2530萬美元和1.234億美元，而截至2022年12月31日的第四季度和全年淨虧損分別為3,330萬美元和6,400萬美元。

現金狀況

截至2023年12月31日，公司的現金、現金等價物和短期投資餘額為2.122億美元。該公司預計，其現金、現金等價物和短期投資以及剩餘的短期里程碑和羅氏的其他付款將足以為2025年下半年的運營提供資金。根據修訂後的羅氏合作和許可協議可能支付的額外款項和/或潛在的額外業務發展，可能會進一步擴大現金流道。

關於 Poseida Therapeutics, Inc.

Poseida Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，致力於推進差異化細胞和基因療法，能夠治癒某些癌症和罕見疾病。該公司的產品線包括實體瘤和液體腫瘤的異體CAR-T細胞療法候選產品，以及針對未滿足大量醫療需求的患者羣體的體內基因療法候選產品。該公司的細胞和基因療法方法基於其專有的基因編輯平臺，包括其非病毒PiggyBac® DNA遞送系統、Cas-Clover位點特異性基因編輯系統、Booster Molecule、納米顆粒和混合基因遞送技術以及內部的GMP細胞療法制造。該公司已與羅氏建立了全球戰略合作關係，以釋放為血液系統惡性腫瘤患者提供細胞療法的前景。在 www.poseida.com 上了解更多信息，並通過 X 和 LinkedIn 與 Poseida 聯繫。

前瞻性陳述

本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類前瞻性陳述包括有關預期的陳述

 

與臨牀試驗有關的計劃，包括監管機構提交和批准的時間以及臨牀數據更新的時間；公司根據與羅氏的合作協議可能獲得的潛在費用、里程碑和其他付款，包括相關時機；與公司開發計劃、製造活動和能力有關的預期時間表和里程碑；公司技術平臺和候選產品的潛在能力和優勢，包括此類產品的功效和安全性候選人；亞雷瑪博士的名言；對公司現金餘額、支出、資本需求和任何未來收入的估計；公司利用和完善包括羅氏在內的其他業務發展機會的能力，以及對公司現金餘額和現金流的任何預期影響；公司吸引和/或留住具有相關專業知識的新老合作者的能力及其對任何此類合作可能帶來的潛在收益的預期；以及公司的計劃和策略尊重開發其技術和候選產品。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際業績可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於公司在業務的各個方面依賴第三方；與生物製藥行業新候選產品的開發和監管批准相關的風險和不確定性；公司留住關鍵科學或管理人員的能力；公司對羅氏投入的精力和資源的控制有限根據合作協議推進開發計劃，公司可能無法獲得合作協議下的潛在費用和款項，也可能無法獲得羅氏提前終止合作的能力，因此公司可能無法完全實現合作的好處；以及公司向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。除非法律要求，否則公司沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。

 

Poseida Therapeutics, Inc

精選財務數據

（以千計，股票和每股金額除外）

 

 

運營聲明

 

 

 

三個月已結束
十二月三十一日

 

 

十二個月已結束
十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

 

 

 

 

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

協作收入

 

$

24,995

 

 

$

10,051

 

 

$

64,703

 

 

$

130,492

 

總收入

 

 

24,995

 

 

 

10,051

 

 

 

64,703

 

 

 

130,492

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

42,045

 

 

 

33,904

 

 

 

156,772

 

 

 

152,899

 

一般和行政

 

 

8,859

 

 

 

9,368

 

 

 

37,435

 

 

 

37,539

 

運營費用總額

 

 

50,904

 

 

 

43,272

 

 

 

194,207

 

 

 

190,438

 

運營損失

 

 

(25,909

)

 

 

(33,221

)

 

 

(129,504

)

 

 

(59,946

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息支出

 

 

(2,267

)

 

 

(1,975

)

 

 

(8,671

)

 

 

(6,370

)

其他收入，淨額

 

 

2,827

 

 

 

2,170

 

 

 

14,852

 

 

 

2,858

 

所得税前淨虧損

 

 

(25,349

)

 

 

(33,026

)

 

 

(123,323

)

 

 

(63,458

)

所得税支出

 

 

—

 

 

 

(292

)

 

 

(107

)

 

 

(544

)

淨虧損

 

$

(25,349

)

 

$

(33,318

)

 

$

(123,430

)

 

$

(64,002

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.27

)

 

$

(0.39

)

 

$

(1.37

)

 

$

(0.89

)

基本和攤薄後已發行股票的加權平均數

 

 

95,623,219

 

 

 

85,953,375

 

 

 

90,185,096

 

 

 

71,953,703

 

 

 

選定的資產負債表數據

 

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

現金、現金等價物和短期投資

 

$

212,202

 

 

$

282,493

 

總資產

 

 

273,885

 

 

 

351,837

 

負債總額

 

 

170,184

 

 

 

164,242

 

股東權益總額

 

 

103,701

 

 

 

187,595

 

 

###

 

波塞達投資者和媒體關係：

亞歷克斯·查普曼

投資者關係和企業傳播高級副總裁

IR@poseida.com

莎拉·泰林

投資者關係和企業傳播高級董事

PR@poseida.com