附錄 99.1

 

 

Viracta Therapeutics公佈2023年第四季度和全年財務業績並提供業務最新情況

 

完成了針對復發或難治性 EBV+ 外周 T 細胞淋巴瘤患者的 Nana-val NAVAL-1 試驗的第二階段入組，支持其加快上市戰略；該研究第 1 階段的主要結果預計將於 2024 年第二季度公佈

完成了對晚期EBV+實體瘤患者Nana-Val的1b/2期研究的第一個每日分組給藥隊列的入組

通過將Day One Biopharmaceuticals, Inc.的商業化前、基於事件的里程碑貨幣化，獲得了500萬美元的非攤薄收益，資產負債表得到加強，現金流延至2025年第一季度中期

 

聖地亞哥，2024年3月7日——專注於治療和預防影響全球患者的病毒相關癌症的臨牀階段精準腫瘤學公司Viracta Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VIRX）今天公佈了2023年第四季度和全年財務業績，並提供了業務最新情況。

“Nana-val是同類首創的全口服聯合治療方案，其靶向和治療EBV相關癌症已進入後期開發階段。Viracta總裁兼首席執行官馬克·羅瑟拉説，我們的近期目標是通過監管部門批准儘快推進Nana-Val在這一主要適應症中的發展，以滿足復發或難治性EBV陽性PTCL患者未得到滿足的高額醫療需求。“我們很高興在我們的關鍵 NAVAL-1 試驗中成功完成了 PTCL 隊列第 1 階段和第 2 階段的患者入組。基於這一勢頭，我們預計將在2024年第二季度報告第一階段的主要數據，並在2024年中期與美國食品藥品管理局就可能的加速批准路徑進行接觸。”

 

臨牀試驗更新和預期里程碑

 

針對復發或難治性（R/R）愛潑斯坦-巴爾病毒陽性（EBV+）淋巴瘤患者的 Nana-VAL（納那替諾司他與纈更昔洛韋聯合使用）的 NAVAL-1 關鍵試驗

臨牀試驗更新：

•
R/R EBV+ PTCL 隊列中已完成第 1 階段的入組（適用於接受納納替諾司他治療的患者 [n=10]或者沒有 [n=10]纈更昔洛韋）將於2023年第四季度上市。
•
2024年第一季度完成了接受Nana-val治療的R/R EBV+ PTCL患者隊列中第二階段的入組（n=21，1期+2期患者）。
•
修訂了協議，進一步允許招募二線復發/難治性EBV+DLBCL患者和復發/難治性EBV+PTLD患者，包括年齡≥12歲的兒科EBV+PTLD患者。

2024 年預期里程碑：

•
提供來自 R/R EBV+ PTCL 隊列兩組的頭條第 1 期數據（適用於接受納納替諾司他治療的患者） [n=10]或者沒有 [n=10]valganciclovir）將在2024年第二季度上市，目的是明確描繪Nana-Val的 “踢死” 作用機制的區別。
•
在 2024 年中期與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 接觸，以協調加快批准的要求。

頁面 | 1

附錄 99.1

 

•
將患者納入第二階段後擴張隊列，以支持潛在的加速審批。
•
提供2024年第三季度接受Nana-Val治療的患者的R/R EBV+ PTCL隊列中的第一階段+第二階段數據（n=21）。
•
在 2024 年年底之前報告來自複發性 EBV+ 瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 和復發/R EBV+ 移植後淋巴增生性疾病 (PTLD) 患者的第一階段數據。

Nana-val在復發/轉移（R/M）EBV+ 鼻咽癌（NPC）和其他晚期 EBV+ 實體瘤患者中進行的 1b/2 期試驗（研究 301）

臨牀試驗更新：

•
2023年12月，美國食品藥品管理局向Nana-Val授予用於治療鼻咽癌的孤兒藥稱號（ODD），美國食品藥品管理局授予Nana-Val的第五個ODD，為全球Nana-Val授予的第七個ODD，以及Nana-Val在EBV+實體瘤中的第一個ODD授予。
•
在2023年ESMO亞洲大會上公佈的數據，證實了最初的五個劑量隊列的部分反應沒有劑量限制毒性，這支持持續的劑量增加，有可能增強Nana-Val的抗腫瘤活性。
•
完成了對第六劑量R/M EBV+ NPC患者的入組，評估了新的每日分期給藥（SDD）方案。

2024 年預期里程碑：

•
在 2024 年下半年確定推薦的 2 期劑量 (RP2D)。
•
啟動劑量優化隊列，在2024年底之前確認RP2D是該研究第二階段擴展的一部分。

業務更新

•
與 Day One Biopharmaceuticals 簽訂了經修訂的許可協議
o
2024年3月，將從Day One Biopharmaceuticals, Inc.獲得與商業化前、基於事件的里程碑貨幣化相關的500萬美元非攤薄收益
•
與 XOMA 簽訂了經修訂的特許權使用費購買協議
o
修訂了與XOMA簽訂的特許權使用費購買協議，修改了特許權使用費購買協議下的經濟價值份額，根據該協議，公司保留在某些情況下參與商業化前基於事件的里程碑的權利，金額不超過500萬美元。
•
執行了SVB-牛津貸款機制下的第二項修正案
o
修訂了SVB-Oxford貸款機制，規定修改貸款攤還期並按比例減少預期債務攤還時間表，以換取部分預付定期貸款。根據第二修正案的條款，公司已同意在2024年3月15日之前匯出500萬美元的未償本金預付款，外加最後一筆款項的比例部分。根據修正案的條款，本金攤銷將在2024年3月至2024年6月之間推遲，總額約為290萬美元。攤還款將於2024年7月重新開始，這反映了預付款，並將2024年的預期攤還款額減少約330萬美元，此外還將大幅減少貸款期內所欠的利息。定期貸款的到期日沒有變化，即2026年11月。

首席運營官兼首席執行官丹·切瓦拉德表示：“我們很高興在這個重要時刻即將收到500萬美元的非稀釋性資本，從而加強了我們的資產負債表。”

頁面 | 2

附錄 99.1

 

Viracta 的財務官員。“所得款項將用於部分預付未償債務餘額，同時還允許同時修訂我們的信貸額度，以便在2024年6月之前延長純息期，並進一步減少未來的攤銷和反映預付款的利息支付。就這筆預付款而言，自年底以來，我們將把債務餘額減少25％以上，至1,860萬美元，預計到2024年底，未償債務將不到1500萬美元。這組協調一致的交易將把我們的現金流延至2025年第一季度中期，並給Viracta帶來遠遠超過收益的有意義的總體現金影響。”

第四季度和2023年全年財務業績

•
現金狀況——截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資總額約為5,370萬美元。就上述商業交易而言，我們的運營資金來源將延長至2025年第一季度中期。
•
研發費用——截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月，研發費用分別約為940萬美元和670萬美元。研發費用從截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的2630萬美元分別增加到3,340萬美元。2023 年研發費用的增加主要是由支持臨牀開發計劃的推進和擴展所產生的成本增加所致，包括支持 NAVAL-1 的增量成本、我們在復發/難治性 EBV+ 淋巴瘤患者中對 Nana-Val 的關鍵試驗、我們在晚期 EBV+ 實體瘤患者中對 Nana-VAL 進行的 1b/2 期研究，以及人員相關成本的增加。
•
一般和管理費用——截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月，一般和管理（G&A）費用分別約為420萬美元和490萬美元，而截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度為1,730萬美元和2,430萬美元。併購支出同比減少的主要原因是與修改某些股權獎勵有關的一次性支出，總額為560萬美元，以及與2022年前首席執行官過渡相關的80萬美元離職相關費用。相比之下，三個月的下降主要是由於基於股份的薪酬支出和公司責任保險費的減少。
•
淨虧損——截至2023年12月31日的季度，淨虧損約為1,380萬美元，合每股虧損0.35美元（基本虧損和攤薄後），而2022年同期的淨虧損為1,030萬美元，合每股虧損0.27美元（基本和攤薄後）。截至2023年12月31日的財年，淨虧損約為5,110萬美元，合每股虧損1.32美元（基本和攤薄後），而2022年同期的淨虧損為4,920萬美元，合每股虧損1.30美元（基本和攤薄後）。

 

關於 NAVAL-1 試用版

NAVAL-1（NCT05011058）是一項針對復發或難治性（R/R）愛潑斯坦-巴爾病毒陽性（EBV+）淋巴瘤患者的Nana-Val的全球多中心臨牀試驗。該試驗採用西蒙兩階段設計，在第一階段，根據EBV+淋巴瘤亞型，將參與者納入三個適應症隊列之一。如果在第 1 階段（n=10）的淋巴瘤亞型內獲得兩項客觀反應，則將有更多患者加入第 2 階段，總計 21 名患者。在與監管機構討論可能支持註冊後，可能會進一步擴大在第二階段表現出有希望的抗腫瘤活性的EBV+淋巴瘤亞型。

 

關於Nana-val在晚期EBV+實體瘤患者中的1b/2期研究（301號研究）

這項1b/2期試驗（NCT05166577）是一項開放標籤的跨國臨牀試驗，評估單獨使用Nana-Val以及與pembrolizumab聯合使用。1b期劑量遞增部分旨在評估安全性，並選擇復發或轉移患者中推薦的Nana-val的2期劑量（RP2D）

頁面 | 3

附錄 99.1

 

（R/M）愛潑斯坦-巴爾病毒陽性（EBV+）鼻咽癌（NPC）。再加上美國食品藥品監督管理局的 擎天柱項目該計劃，在第二階段開始時，將在劑量優化隊列中隨機分配多達40名R/M EBV+ NPC患者接受RP2D或劑量水平低於RP2D的劑量水平。一旦RP2D得到確認，將隨機分配多達60名R/M EBV+ NPC患者在RP2D接受Nana-Val，無論是否使用pembrolizumab，以進一步評估抗腫瘤活性、安全性和耐受性、藥代動力學和潛在的藥效學生物標誌物。此外，在1b期劑量擴展隊列中，其他晚期EBV+實體瘤的患者將被納入RP2D的Nana-Val接種。

 

關於 nana-val（Nanatinostat 和 Valganciclovir）

Nanatinostat 是 Viracta 正在開發的一種口服組蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制劑。Nanatinostat對I類HDACs的特定亞型具有選擇性，這些亞型是誘導在愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）相關惡性腫瘤中表觀遺傳沉默的病毒基因的關鍵。目前正在研究將Nanatinostat與抗病毒藥物纈更昔洛韋聯合用作全口服聯合療法Nana-Val，用於治療EBV相關惡性腫瘤的各種亞型。正在進行的試驗包括一項針對復發或難治性（R/R）EBV+ 淋巴瘤（NAVAL-1）多種亞型的關鍵、全球、多中心、開放標籤的2期籃子試驗，以及一項針對復發或轉移（R/M）EBV+ NPC和其他晚期EBV+實體瘤患者的跨國1b/2期臨牀試驗。

 

關於外周 T 細胞淋巴瘤

T 細胞淋巴瘤包括一組罕見的侵襲性惡性腫瘤，包括未另行説明的外周 T 細胞淋巴瘤 (PTCL-NOS) 和血管免疫母細胞 T 細胞淋巴瘤 (AITL)。美國每年大約有5,600名新診斷的T細胞淋巴瘤患者和大約2,600名新診斷的PTCL-NOS和AITL患者。這些患者中約有70％要麼對一線治療有難治性，要麼最終出現疾病復發。目前建議對所有PTCL療法進行臨牀試驗，大多數復發/難治性PTCL患者的預後不佳，據報道，中位無進展存活率和中位總存活時間分別為3.7個月和6.5個月。大約40％至65％的PTCL與EBV有關，EBV+ PTCL的發病率因地域而異，EBV+ PTCL患者的報告的預後低於EBV陰性的患者。目前尚無經批准的針對EBV+ PTCL的特異性靶向治療，因此這代表了大量未得到滿足的醫療需求。

關於 EBV 相關癌症

世界上約有90％的成年人感染了EBV。感染通常無症狀或與單核細胞增多症有關。感染後，該病毒在患者的一生中一直潛伏在一小部分細胞中。含有潛伏病毒的細胞越來越容易受到惡性轉化的影響。免疫功能低下的患者患上EBV陽性（EBV+）淋巴瘤的風險增加。據估計，EBV與大約2％的全球癌症負擔有關，包括淋巴瘤、鼻咽癌（NPC）和胃癌。

關於 Viracta Therapeutics, Inc.

Viracta是一家臨牀階段的精準腫瘤學公司，專注於治療和預防影響全球患者的病毒相關癌症。Viracta的主要候選產品是其專有研究藥物納那替諾司他和抗病毒藥物纈更昔洛韋（統稱為Nana-VAL）的全口服聯合療法。Nana-val目前正在進行的多項臨牀試驗中接受評估，包括一項用於治療復發或難治性（R/R）愛潑斯坦-巴爾病毒陽性（EBV+）淋巴瘤（NAVAL-1）多種亞型的關鍵、全球、多中心、開放標籤的2期臨牀試驗，以及一項用於治療愛潑斯坦-巴爾病毒陽性（EBV+）淋巴瘤（）的跨國開放標籤1b/2期臨牀試驗

第 4 頁

附錄 99.1

 

複發性或轉移性（R/M）EBV+ 鼻咽癌（NPC）和其他晚期 EBV+ 實體瘤的患者。Viracta還在尋求將其的 “踢死” 方法應用於其他與病毒相關的癌症。

 

欲瞭解更多信息，請訪問 www.viracta.com.

 

前瞻性陳述

本通信包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性” 陳述，包括但不限於以下方面的陳述：Viracta正在進行和預期的臨牀試驗的細節、時間表和預期進展以及相關的最新情況、公司對FDA提交流程和時間表的預期、對目標患者羣體的期望以及對現金跑道的期望。與Viracta相關的風險和不確定性可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於：Viracta成功招募患者並完成正在進行和計劃中的臨牀試驗的能力；Viracta開發和商業化其候選產品的計劃，包括納那替諾司他和纈更昔洛韋的所有口服組合；Viracta計劃臨牀試驗的時機試驗；從Viracta臨牀試驗中獲得數據的時機；先前的臨牀前和臨牀結果可能無法預測未來的臨牀結果；任何計劃中的研究性新藥申請或新藥申請的時機；Viracta研究、開發和商業化其當前和未來候選產品的計劃；Viracta候選產品的臨牀效用、潛在益處和市場接受度；Viracta製造或供應納那替諾司他、纈更昔洛韋和pembrolizuvir的能力用於臨牀測試的單抗體；以及Viracta對其為持續運營提供資金的能力的估計2025年，未來的支出，資本要求以及未來對額外融資的需求。

 

如果這些風險中的任何一項得以實現或基本假設被證明不正確，則實際結果可能與這些前瞻性陳述所暗示的結果存在重大差異。可能導致實際結果和結果與前瞻性陳述所設想的結果存在重大差異的其他風險和不確定性包含在 “風險因素” 標題下以及維拉克塔不時向美國證券交易委員會提交或將要提交的報告和其他文件的其他地方，可在以下網址查閲 www.sec.gov.

 

本通訊中包含的前瞻性陳述僅截至本文發佈之日作出。除非法律或適用法規要求，否則Viracta不承擔任何義務，也不打算更新這些前瞻性陳述。

 

投資者關係聯繫人：

Ashleigh Barreto

投資者關係與企業傳播主管

Viracta Therapeutics, Inc

abarreto@viracta.com

 

來源 Viracta Therapeutics, Inc.

 

--附上財務表 —

 

頁面 | 5

附錄 99.1

 

Viracta Therapeutics, Inc

 

資產負債表精選亮點

 

（以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

十二月三十一日

 

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

 

2022

 

現金、現金等價物和短期投資

$

 

53,691

 

 

$

 

91,043

 

總資產

$

 

56,692

 

 

$

 

95,991

 

負債總額

$

 

38,373

 

 

$

 

34,888

 

股東權益

$

 

18,319

 

 

$

 

61,103

 

 

 

Viracta Therapeutics, Inc

 

簡明合併運營報表和綜合虧損表

 

（除股票和每股數據外，以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至12月31日的三個月

 

 

 

截至12月31日的財年

 

 

 

2023

 

 

 

2022

 

 

 

2023

 

 

 

2022

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 $

 

9,406

 

 

 $

 

6,703

 

 

 $

 

33,369

 

 

 $

 

26,262

 

一般和行政

 

 

4,154

 

 

 

 

4,871

 

 

 

 

17,324

 

 

 

 

24,327

 

運營費用總額

 

 

13,560

 

 

 

 

11,574

 

 

 

 

50,693

 

 

 

 

50,589

 

運營損失

 

 

(13,560

)

 

 

 

(11,574

)

 

 

 

(50,693

)

 

 

 

(50,589

)

其他收入總額（支出）

 

 

(205

)

 

 

 

1,248

 

 

 

 

(365

)

 

 

 

1,392

 

淨虧損

 

 

(13,765

)

 

 

 

(10,326

)

 

 

 

(51,058

)

 

 

 

(49,197

)

短期投資的未實現收益（虧損）

 

 

73

 

 

 

 

21

 

 

 

 

187

 

 

 

 

(178

)

綜合損失

 

 

(13,692

)

 

 

 

(10,305

)

 

 

 

(50,871

)

 

 

 

(49,375

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 $

 

(0.35

)

 

 $

 

(0.27

)

 

 $

 

(1.32

)

 

 $

 

(1.30

)

加權平均普通股
傑出、基本和稀釋

 

 

38,790,480

 

 

 

 

38,315,658

 

 

 

 

38,624,462

 

 

 

 

37,790,981

 

 

頁面 | 6