美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
在截至的季度期間
要麼
在從 到的過渡期內
委員會
文件編號：
（註冊人的確切姓名 如其章程所示）
| （州或其他司法管轄區 | （美國國税局僱主 身份證號） |
（主要行政辦公室地址）
（郵政編碼）
（註冊人的電話號碼，包括 區號）
根據該法第12 (b) 條註冊的證券：
| 每個班級的標題 | 交易品種 | 註冊的每個交易所的名稱 | ||
| 這個 |
用勾號指明註冊人
(1) 是否在過去 12 個月
（或註冊人必須提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，並且 (2) 在過去的 90 天內一直受到此類申報要求
的約束。
用複選標記指明註冊人
在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人 是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。 參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報機構”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| 大型加速過濾器 | ☐ | 加速過濾器 | ☐ | ||
| ☒ | 規模較小的申報公司 | ||||
| 新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用勾選 標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13 (a) 條規定的任何新的或修訂後的財務會計 準則。☐
用複選標記表明註冊人
是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是 ☐ 不是
截至 2023 年 11 月 1 日，有
目錄
| 頁面 | ||
| 第一部分 — 財務信息 | 1 | |
| 第 1 項。 | 簡明合併財務報表 | 1 |
| 截至2023年9月30日（未經審計）和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 | 1 | |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表和綜合虧損報表（未經審計） | 2 | |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併股東權益變動報表（未經審計） | 3 | |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表（未經審計） | 4 | |
| 未經審計的簡明合併財務報表附註 | 5 | |
| 第 2 項。 | 管理層對財務狀況和運營業績的討論和分析 | 15 |
| 第 3 項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 22 |
| 第 4 項。 | 控制和程序 | 22 |
| 第二部分 — 其他信息 | 23 | |
| 第 1 項。 | 法律訴訟 | 23 |
| 第 1A 項。 | 風險因素 | 23 |
| 第 2 項。 | 未註冊的股票證券銷售、所得款項的使用和發行人購買 股權證券 | 49 |
| 第 3 項。 | 優先證券違約 | 49 |
| 第 4 項。 | 礦山安全披露 | 49 |
| 第 5 項。 | 其他信息 | 49 |
| 第 6 項。 | 展品 | 50 |
| 展覽索引 | 50 | |
| 簽名 | 51 | |
i
關於前瞻性陳述的警示性説明
這份 表10-Q季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們目前對運營和 財務業績等方面的看法。本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性 陳述。在某些情況下，您可以通過諸如 “相信”、“期望”、 “潛力”、“繼續”、“可能”、“將”、“應該”、“尋求”、“大約”、 “預測”、“打算”、“打算”、“估計”、“預期” 或這些術語的負面版本或其他類似術語來識別這些前瞻性陳述。這些前瞻性陳述受各種風險和不確定性的影響。因此， 存在或將要出現的重要因素可能導致實際結果或結果與這些 陳述中指出的結果或結果存在重大差異。
這些前瞻性陳述包括 但不限於有關以下內容的陳述：
| ● | 對我們財務業績的估計，包括未來的收入、支出和資本需求； |
| ● | 我們的預期現金狀況以及未來以令人滿意的條件或完全獲得融資的能力； |
| ● | 對我們計劃研究、開發和商業化當前和未來的候選產品（包括 TARA-002 和靜脈注射或靜脈注射氯化膽鹼）的期望； |
| ● | 對我們候選產品的安全性和有效性的期望； |
| ● | 對我們計劃臨牀試驗的時間、成本和結果的期望； |
| ● | 對潛在市場規模的預期； |
| ● | 對我們臨牀試驗數據可用時間安排的期望； |
| ● | 對我們候選產品的臨牀效用、潛在益處和市場接受度的期望； |
| ● | 對我們的商業化、營銷和製造能力及戰略的期望； |
| ● | 我們的業務模式、業務戰略計劃、候選產品和技術的實施； |
| ● | 對我們識別具有巨大商業潛力的其他產品或候選產品的能力的期望； |
ii
| ● | 與我們的競爭對手和行業相關的發展和預測； |
| ● | 我們收購、許可和投資企業、技術、候選產品和產品的能力； |
| ● | 我們在納斯達克資本市場或納斯達克繼續上市的能力； |
| ● | 政府法律和規章的影響； |
| ● | 與任何爭議、政府調查或調查、監管程序、法律訴訟或訴訟相關的成本和結果； |
| ● | 我們吸引和留住關鍵人員以有效管理業務的能力； |
| ● | 我們防止系統故障、數據泄露或違反數據保護法行為的能力； |
| ● | 監管機構提交和批准的時間或可能性； |
| ● | 我們保護知識產權地位的能力；以及 |
| ● | 美國、國外和全球經濟、行業、市場、監管、政治或公共衞生狀況的影響。 |
本10-Q表季度報告中的所有前瞻性陳述 均涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、 業績或成就與這些 前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致實際業績與當前預期存在重大差異的因素除其他因素外，還包括下文第二部分第1A項中列出的風險因素， 風險因素，以及本10-Q表季度報告中的其他內容。 不應將這些因素解釋為詳盡無遺，應與本 10-Q 表季度報告中 中包含的其他警示聲明一起閲讀。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。 除非法律要求，否則即使將來有新的信息 ，我們也沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述。
這份 表10-Q季度報告還包含有關我們的行業、業務和某些 疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些醫療 疾病的發病率和流行率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性的影響，實際事件或情況可能與這些信息中反映的事件和情況存在重大差異。 除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據 和類似來源編制的報告、研究報告 和類似數據中獲得該行業、企業、市場和其他數據。
iii
影響我們業務的風險摘要
以下是 使我們的證券投資具有投機性或風險性的主要因素的摘要。本摘要並未涉及 我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中概述的風險和不確定性以及我們面臨的其他風險和不確定性 的更多討論載於第二部分第1A項 “風險因素”，在就我們的證券做出 投資決策之前，應仔細考慮 本10-Q表季度報告和我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他文件中的其他信息。
| ● | 我們的運營歷史有限，從未產生過任何收入。 |
| ● | 我們預計在可預見的將來會產生鉅額支出和重大損失，並且可能永遠不會產生收入或實現或維持盈利能力。 |
| ● | 將來我們將需要籌集更多資金來為我們的業務提供資金，但我們可能無法以優惠的條件或根本無法獲得這些資金。 |
| ● | 我們的業務取決於我們的候選產品的成功臨牀開發和監管部門的批准，包括 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼。 |
| ● | 我們從未完成過臨牀試驗，也從未提交過生物製劑許可申請、BLA、新藥申請或保密協議，也可能無法成功提交 TARA-002 或靜脈注射氯化膽鹼。 |
| ● | TARA-002 是一種免疫增強劑，我們正在研究的一個適應症是治療淋巴管畸形或 LM。美國食品藥品監督管理局或 FDA 沒有批准用於治療 LM 的療法，也很難預測 LM 的 TARA-002 臨牀開發的時間和成本。 |
| ● | 即使候選產品獲得監管部門的批准，它也可能無法獲得商業成功所需的廣泛醫生和患者的採用和使用。 |
| ● | 我們的候選產品如果獲得批准，將面臨激烈的競爭，他們未能有效競爭可能會阻礙他們實現顯著的市場滲透率。 |
| ● | 我們目前的營銷能力有限，沒有銷售組織。如果我們無法自行或通過第三方提高銷售和營銷能力，如果獲得批准，我們將無法成功地將候選產品商業化，也無法創造產品收入。 |
| ● | 某些股東有能力控制或顯著影響提交給股東批准的某些事項。 |
| ● | 我們可能無法獲得、維護或執行涵蓋我們的候選產品和技術的全球專利權或其他知識產權，因為這些產品和技術的廣度足以防止第三方與我們競爭。 |
| ● | 我們受與數據隱私和安全相關的嚴格且不斷變化的義務的約束。我們實際或被認為未能履行此類義務可能會導致監管調查或訴訟、訴訟、罰款和處罰、包括臨牀試驗在內的業務運營中斷、聲譽受損以及對我們的業務或前景的其他不利影響。 |
iv
第一部分-財務信息
第 1 項。財務報表
PROTARA 療法有限公司和子公司
簡明合併資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
| 截至截至 | ||||||||
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| （未經審計） | ||||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 有價債務證券 | ||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ||||||||
| 流動資產總額 | ||||||||
| 限制性現金，非流動 | ||||||||
| 有價債務證券，非流動 | ||||||||
| 財產和設備，淨額 | ||||||||
| 經營租賃使用權資產 | ||||||||
| 其他資產 | ||||||||
| 總資產 | $ | $ | ||||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | $ | ||||||
| 應計費用 | ||||||||
| 經營租賃責任 | ||||||||
| 流動負債總額 | ||||||||
| 經營租賃負債，非當期 | ||||||||
| 負債總額 | ||||||||
| 承付款和或有開支（注8） | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股，$ | ||||||||
| 普通股，$ | ||||||||
| 額外的實收資本 | ||||||||
| 累計赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累計其他綜合收益（虧損） | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股東權益總額 | ||||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | $ | ||||||
隨附附註是 這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1
PROTARA 療法有限公司和子公司
未經審計的運營和綜合虧損簡明合併報表
（以千計，股票和每股數據除外）
| 在截至9月30日的三個月中， | 在結束的九個月裏 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 運營費用總額 | ||||||||||||||||
| 運營損失 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），淨額： | ||||||||||||||||
| 利息和投資收益 | ||||||||||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | ||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||
| 其他綜合收益（虧損）： | ||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現淨收益（虧損） | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 其他綜合收益（虧損） | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 綜合損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
隨附附註是 這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
PROTARA 療法有限公司和子公司
未經審計的股東權益變動簡明合併報表
（以千計，股票和每股數據除外）
| 系列 1 敞篷車 優先股 | 普通股 | 額外 付費 | 累積的 | 累積的 其他 全面 | 總計 股東 | |||||||||||||||||||||||||||
| 股份 | 金額 | 股份 | 金額 | 資本 | 赤字 | 收入（虧損） | 公平 | |||||||||||||||||||||||||
| 2021 年 12 月 31 日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票單位的結算 | - | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||||||||||
| 股票補償-限制性股票單位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期權 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現（虧損）淨收益 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至2022年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票單位的結算 | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票補償-限制性股票單位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期權 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現（虧損）淨收益 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至2022年6月30日的餘額 | $ | - | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||||
| 限制性股票單位的結算 | - | - | - | ( | ) | - | - | ( | ) | |||||||||||||||||||||||
| 股票補償-限制性股票單位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期權 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現（虧損）淨收益 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 2022 年 9 月 30 日的餘額 | $ | - | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||||
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票單位的結算 | - | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||||||||||
| 股票補償-限制性股票單位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期權 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現（虧損）淨收益 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至2023年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 限制性股票單位的結算 | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票補償-限制性股票單位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期權 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現（虧損）淨收益 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 | $ | - | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||||
| 限制性股票單位的結算 | - | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||||||||||||||
| 股票補償-限制性股票單位 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬-股票期權 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 將系列1可轉換優先股轉換為普通股 | ( | ) | - | |||||||||||||||||||||||||||||
| 有價債務證券的未實現（虧損）淨收益 | - | - | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 | - | - | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||||||||||
隨附附註是 這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
PROTARA 療法有限公司和子公司
未經審計的現金流簡明合併報表
（以千計）
| 在截至9月30日的九個月中， | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 用於經營活動的現金流： | ||||||||
| 淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | ||||||||
| 基於股票的薪酬 | ||||||||
| 經營租賃使用權資產 | ||||||||
| 折舊 | ||||||||
| 有價債務證券的溢價攤銷（折扣的增加） | ( | ) | ||||||
| 運營資產和負債的變化： | ||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 其他資產 | ( | ) | ||||||
| 應付賬款 | ( | ) | ||||||
| 應計費用 | ( | ) | ||||||
| 經營租賃負債 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 用於經營活動的淨現金 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 來自投資活動的現金流： | ||||||||
| 購買有價債務證券 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 有價債務證券到期和贖回的收益 | ||||||||
| 購買財產和設備 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 投資活動提供的淨現金 | ||||||||
| 來自融資活動的現金流： | ||||||||
| 回購與RSU結算相關的股份 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 用於融資活動的淨現金 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 現金和現金等價物以及限制性現金的淨增加（減少） | ||||||||
| 現金和現金等價物以及限制性現金-年初 | ||||||||
| 現金和現金等價物以及限制性現金-期末 | $ | $ | ||||||
| 現金和現金等價物以及限制性現金與簡明合併資產負債表的對賬： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 限制性現金，非流動 | ||||||||
| 現金和現金等價物以及限制性現金 | $ | $ | ||||||
隨附附註是 這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
| 1. | 業務的組織和性質 |
概述
Protara Therapeutics, Inc.， 及其合併子公司（“Protara” 或 “公司”）是一家處於臨牀階段的生物製藥公司 ，致力於推進治療癌症和罕見疾病的變革性療法。Protara 的產品組合包括兩個利用 TARA-002 的 開發項目，這是一種正在開發的用於治療非肌肉浸潤性膀胱 癌或 NMIBC 和淋巴管畸形（LM）的研究性細胞療法。該組合中的第三個項目是靜脈注射或靜脈注射氯化膽鹼，這是一種研究性的 磷脂底物替代療法，用於接受腸外營養（PN）的患者。
流動性、資本資源和管理計劃
該公司從事生物製藥開發業務，目前或近期沒有收入。該公司在藥物開發工作中花費了大量的臨牀和其他費用 。公司需要籌集額外資金，以充分實現管理層的計劃。
該公司認為， 其目前的財務資源足以滿足公司自這些未經審計的簡明合併財務報表發佈之日起 至少十二個月內的估計流動性需求。
COVID-19 疫情的影響
由於 COVID-19 疫情的影響 ，公司經歷了延誤，如果再次發生全球疫情或其他公共衞生危機， 未來可能會出現更多延誤，從而影響業務、研發活動、公司 運營所在的醫療保健系統以及整個全球經濟。公司將繼續密切監測 COVID-19 疫情的長期後果及其相關的宏觀經濟影響，包括這些影響是否會對公司的 業務、流動性和資本資源產生重大影響。
5
普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
| 2. | 重要會計政策摘要 |
公司的重要 會計政策在經審計的合併財務報表及其附註中披露，該報告於2023年3月8日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度 報告。除下文所述外，如 10-K表年度報告中所述，公司的重要會計政策沒有變化。本説明中反映了會計政策的更新，包括採用新 政策的影響。
演示基礎
隨附的截至2023年9月30日以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併財務報表和相關披露未經審計，是根據美國普遍接受的會計原則、 或美國公認會計原則以及美國證券交易委員會關於中期財務報表的規章制度編制的。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息 和腳註。這些中期簡明合併財務報表應與 10-K表年度報告中包含的2022年和2021年經審計的合併財務報表和附註一起閲讀。此處包含的2022年12月31日合併資產負債表源自截至該日的已審計財務報表 ，但不包括美國公認會計原則要求的所有披露，包括完整財務報表所需的附註。管理層認為， 簡明合併財務報表反映了所有調整，包括正常和經常性調整，是 公允列報公司截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的財務狀況和經營業績所必需的。中期經營業績不一定代表截至2023年12月31日的 年度或任何其他中期或未來年份或時期的預期業績。
整合原則
簡明的合併 財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易 已在隨附的簡明合併財務報表中清除。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務 報表要求管理層做出估算和假設，以影響截至簡明合併財務 報表之日報告的資產、 負債、支出以及相關或有資產和負債的披露。需要進行此類估算的重要項目包括但不限於應計研發費用、所得 税、遞延所得税資產估值和意外開支。
公司的管理層持續根據歷史和預期結果、趨勢以及其他各種認為合理的假設 評估其估計。實際結果可能與這些估計有所不同。會計估算的任何變動的結果都會反映在變動顯而易見的時期的財務報表中。
信用風險的集中度
可能使公司面臨信用風險集中的金融工具，主要包括現金、現金等價物和對有價債券的投資。
該公司目前將其多餘的現金主要投資於貨幣市場基金和公司的高質量投資級有價債務證券。公司 採取了一項投資政策，其中包括與信貸質量、分散投資和到期日相關的指導方針，以保持本金 和流動性。
6
普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
最近通過的會計公告
2016年6月，財務 會計準則委員會（FASB）發佈了ASU 2016-13- 財務報表信用損失的計量。新標準 要求通過信貸損失備抵來記錄與按攤銷成本計量的金融資產和可供出售債務證券 相關的預期信貸損失。它還將可供出售 債務證券的確認信貸損失金額限制在賬面價值超過公允價值的金額內，還要求在公允價值增加時撤銷先前確認的信貸 損失。2019 年 11 月，財務會計準則委員會發布了 ASU 2019-10 — 金融工具 — 信貸損失（主題 326）、衍生品和套期保值（主題 815）和租賃（主題 842）：生效日期，它修改了某些公司的生效日期。 該準則對有資格成為小型申報公司的上市公司生效，其年度和中期期限從 2022年12月15日之後開始。2023年1月1日，公司採用了經過修改的回顧性方法，採用了亞利桑那州立大學2016-13年度。這個 標準的採用並未對公司的財務狀況、經營業績或現金流產生影響。
最近的會計公告尚未通過
公司評估了 最近發佈的其他會計公告，並得出結論，最近發佈的尚未生效的準則 的影響在採用後不會對公司的財務狀況或經營業績產生重大影響。
後續事件
公司評估了資產負債表日期之後至財務報表發佈之日發生的隨後 事件和交易。 公司沒有發現任何需要在財務報表中進行調整或披露的後續事件。
| 3. | 金融工具的公平 價值 |
公司按公允價值衡量某些 金融資產和負債。公允價值是根據出售資產 或在市場參與者之間有序交易中為轉移負債而支付的退出價格來確定的，該退出價格由主要市場或 最有利的市場決定。
估值 技術中用於得出公允價值的輸入根據三級層次結構進行分類，如下所示：
| ● | 1級輸入：報告實體在計量日可獲得的相同資產或負債在活躍市場上的未經調整的報價。 | |
| ● | 二級投入：第一級投入中包含的報價除外，這些報價在資產或負債的整個期限內可以直接或間接地觀察到。 | |
| ● | 第三級輸入：用於衡量公允價值的資產或負債的不可觀測投入，以至於沒有可觀測的投入，從而考慮到在計量之日該資產或負債幾乎沒有市場活動（如果有的話）的情況。 |
| 2023年9月30日 | ||||||||||||||||
| 第 1 級 | 第 2 級 | 第 3 級 | 總計 | |||||||||||||
| 現金等價物： | ||||||||||||||||
| 貨幣市場基金(a) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 限制性現金，非流動： | ||||||||||||||||
| 貨幣市場基金(b) | ||||||||||||||||
| 有價債務證券： | ||||||||||||||||
| 公司債券(c) | ||||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
7
普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
| 2022年12月31日 | ||||||||||||||||
| 第 1 級 | 第 2 級 | 第 3 級 | 總計 | |||||||||||||
| 現金等價物： | ||||||||||||||||
| 貨幣市場基金(a) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 公司債券(a) | ||||||||||||||||
| 限制性現金，非流動： | ||||||||||||||||
| 貨幣市場基金(b) | ||||||||||||||||
| 有價債務證券： | ||||||||||||||||
| 公司債券(c) | ||||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| (a) |
| (b) |
| (c) |
貨幣市場基金在公允價值層次結構中被歸類為第一級，因為它們是使用活躍市場的報價估值的。在公允價值層次結構中將 歸類為二級的公司債務證券是根據信譽良好的交易商或定價服務提供的 市場參與者之間有序交易的價格進行估值的。這些證券的價格是通過獨立的第三方定價服務獲得的， 包括市場報價，其中可能包括可觀察和不可觀察的輸入。在確定特定投資的價值時， 定價服務可能會使用與此類投資的交易、交易商的報價、定價矩陣 和可比投資的市場交易以及投資之間的各種關係有關的某些信息。在本報告所述期間，第 1 級、第 2 級和第 3 級之間沒有金融 工具的轉移。
2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日的現金等價物、預付 支出和其他流動資產、應付賬款和應計費用按短期到期日接近公允價值的金額 進行結算。
| 4. | 有價債務證券 |
| 2023年9月30日 | ||||||||||||||||
| 攤銷成本 | 未實現 收益 | 未實現 損失(a) | 估計公允價值 | |||||||||||||
| 公司債券-以有價債務證券形式發行 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
| (a) | 未實現的虧損 $ |
| 2022年12月31日 | ||||||||||||||||
| 攤銷 成本 | 未實現 收益 | 未實現 損失 | 估計的 公允價值 | |||||||||||||
| 公司債券-以有價債務證券形式發行 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
| 公司債券-以有價債務證券形式發行，非流動 | ( | ) | ||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||
8
普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
公司已在其簡明合併資產負債表中按公允價值記錄了 證券，未實現損益作為累計其他綜合收益（虧損）的 組成部分列報。重新歸類為收益的已實現收益和虧損金額基於所售證券或已到期證券的 的具體識別。將 重新歸類為收益的已實現損益金額對公司的簡明合併運營報表和綜合虧損並不重要。
在購買時， 公司根據其對此類投資的意圖確定適當的投資分類。公司 將購買超過三個月的有價債務證券的投資歸類為可供出售。 剩餘到期日超過一年的投資被歸類為非流動投資。截至2023年9月30日持有的所有 證券的合同到期日均為7個月或更短。在本報告所述期間，沒有證券銷售。
公司 定期 評估信貸損失備抵的需求。該評估包括考慮幾個定性和定量 因素，包括是否計劃出售該證券，在收回攤銷成本基礎之前是否更有可能被要求出售任何有價的 債務證券，以及該實體是否有能力和意圖將證券持有至到期， 以及因信用損失而導致的任何未實現損失部分。進行這些評估時考慮的因素包括報價 的市場價格、最近的財務業績、經營趨勢和近期任何交易或要約的隱含價值、債務工具發行人的信貸質量、證券的預期現金流、可能影響有價債務證券 價值的其他公開信息、價值下降的持續時間和嚴重程度以及公司持有 有價債務的戰略和意向安全。
對攤銷 成本基礎超過估計公允價值的證券進行評估，以確定多大金額（如果有）是由預期的信貸 損失造成的。在截至 2023 年 9 月 30 日的期間，經確定 未實現的虧損與預期的信用損失有關 ，因為公司有能力和意圖持有在到期 或恢復之前一直處於持續虧損狀態的所有有價證券。此外，整個投資組合由投資級高信貸質量機構持有。公司打算繼續 僅投資此類證券。預期的信貸損失（如果存在）將計入其他收入（支出），淨額為公司簡明合併運營報表和綜合虧損的 。扣除税款後，與信貸損失無關的剩餘未實現虧損包含在公司 簡明合併資產負債表中股東權益的累計其他綜合虧損中。
投資收益
| 在已結束的三個月中 9月30日 | 對於 九個月已結束 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 利息收入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 股息收入 | ||||||||||||||||
| 折扣的增加（保費攤銷），淨額 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 利息和投資收入總額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 5. | 預付費用和其他流動資產 |
| 截至截至 | ||||||||
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 預付保險 | $ | $ | ||||||
| 預付費研發 | ||||||||
| 預付費軟件 | ||||||||
| 有價債務證券的應計利息 | ||||||||
| 其他預付費用 | ||||||||
| 其他流動資產 | ||||||||
| 總計 | $ | $ | ||||||
9
普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
| 6. | 應計費用 |
| 截至截至 | ||||||||
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 員工成本 | $ | $ | ||||||
| 研究和開發成本 | ||||||||
| 其他開支 | ||||||||
| 總計 | $ | $ | ||||||
| 7. | 租賃 |
經營租賃
歸類為運營
租賃的租賃包含在公司簡明合併資產負債表中的經營租賃使用權（ROU）、資產、經營租賃負債和非流動經營租賃負債
中。為經營租賃負債支付的現金為美元
| 在截至9月30日的三個月中， | 在結束的九個月裏 9月30日 | |||||||||||||||
| 租賃成本 | 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
| 運營租賃成本 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 短期租賃成本 | ||||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
分別截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的可變租賃費用並不大。
| 截至截至 9 月 30 日， 2023 | ||||
| 加權平均折扣率 | % | |||
| 加權平均剩餘租賃期限 — 經營租賃（以月為單位） | ||||
| 對於截至12月31日的年度 | 正在運營 租賃 付款 | |||
| 2023 年（不包括截至2023年9月30日的九個月） | $ | |||
| 2024 | ||||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| 此後 | ||||
| 經營租賃付款總額 | ||||
| 減去：估算利息 | ||||
| 未來最低租賃付款的現值 | $ | |||
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普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
| 8. | 承付款和或有開支 |
承諾
公司根據某些許可和合作協議、租賃協議和僱傭協議做出了承諾 。某些許可協議 下的承諾主要包括年度付款、實現特定里程碑時的付款，以及根據許可 產品的淨銷售額支付的特許權使用費。租賃協議下的承諾包括運營租賃的未來最低租賃付款，本10-Q表季度報告的附註7進一步描述了 。
突發事件
公司 可能會不時受到在其正常業務活動過程中產生的各種法律訴訟和索賠。管理層認為，這些問題的最終結果不會對公司 的財務狀況或其經營業績產生重大不利影響。
在正常業務過程中， 公司簽訂合同，就其服務的履行作出陳述和保證， 其服務不會侵犯第三方知識產權。沒有發生與此類陳述 和擔保相關的重大事件，公司認為其結果可能在未來導致損失或處罰。
| 9. | 股東權益 |
普通股
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司已經
公司
普通股的持有人有權
優先股
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司已經
2023 年 8 月期間，大約
系列1可轉換 優先股的持有人無權投票。
| 10. | 股票薪酬 |
2020 年激勵計劃
2020 年 3 月 26 日，董事會薪酬 委員會（“薪酬委員會”）批准了 2020 年激勵計劃，目的是向以前不是公司員工 或董事的人發放非法定 股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵和其他股票獎勵，或在真正失業一段時間之後，作為此類人員加入的激勵材料 在公司工作。
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普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
2020年的激勵計劃
總共規定了
截至 2023 年 9 月 30 日，
2017 年股權激勵計劃
2017年8月10日，Private arTara（公司的前身實體）、其董事會和股東批准了Artara Therapeutics, Inc. 2017股權激勵計劃，使Private Artara及其附屬公司能夠招募和留住高素質人員，並激勵 員工提高工作效率和增長。
2017 年股權激勵
計劃規定總共撥款
2014 年股權激勵計劃
2014年10月3日，股東 批准了2014年股權激勵計劃。2017 年 6 月 20 日，公司董事會修訂了 2014 年股權激勵計劃， 或經修訂的 2014 年計劃。2017年7月31日，股東批准了該修正案。2020年1月1日，Protara Therapeutics, Inc.修訂了 其經修訂和重述的2014年股權激勵計劃。
經修訂的經修訂和重述的 2014 年計劃規定授予激勵和非法定股票期權、股票增值權、限制性股票 和股票單位獎勵、績效單位、股票補助和合格的績效獎勵。經修訂的 經修訂的2014年計劃規定，保留和可供發行的股票數量將在每年1月1日自動增加公司普通股的百分之四 ，此前不久的12月31日將根據公司 普通股轉換成或交換為公司 普通股後可發行的 普通股數量進行調整，或公司董事會確定的較少股份數量。
2023 年 1 月 1 日，根據經修訂的經修訂和重述的 2014 年計劃的年度常青特徵，經修訂的經修訂和
重述的 2014 年計劃下授權的股票數量增加了
股票獎勵的條款， ，包括歸屬要求，由董事會決定，但須遵守計劃的規定。如果計劃中規定的控制權發生變化，則某些獎勵提供 加速歸屬。
2014 年員工股票購買計劃
2014年10月3日，股東
批准了2014年員工股票購買計劃或2014年ESPP。2014 年 ESPP 最初授權發行最多
2023 年 1 月 1 日，根據2014 年 ESPP 的漲幅，2014 年 ESPP 下授權的股票數量增加了
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普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
限制性股票單位
| 限制性股票 單位 | 加權 平均值 格蘭特 日期博覽會 價值 | |||||||
| 截至2022年12月31日為非既得 | $ | |||||||
| 已授予 | ||||||||
| 被沒收 | ( | ) | ||||||
| 既得 | ( | ) | ||||||
| 截至 2023 年 9 月 30 日，未歸屬 | $ | |||||||
限制性股票單位的公允價值在相應獎勵的必要服務期內按直線攤銷
。截至 2023 年 9 月 30 日，
RSU 的未攤銷價值為 $
在截至2023年9月30日
的九個月中，公司發行了
股票期權
| 選項 | 加權平均值 運動 價格 | 加權 平均值 剩餘的 合同的 任期 （年） | 聚合 固有的 價值 | |||||||||||||
| 截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現 | $ | $ | ||||||||||||||
| 已授予 | - | |||||||||||||||
| 已鍛鍊 | - | |||||||||||||||
| 被沒收 | ( | ) | - | |||||||||||||
| 已過期 | ( | ) | - | |||||||||||||
| 截至2023年9月30日未償還 | $ | $ | - | |||||||||||||
| 已歸屬，預計將於2023年9月30日歸屬 | $ | $ | ||||||||||||||
| 自2023年9月30日起可行使 | ||||||||||||||||
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，授予期權的加權平均授予
日公允價值為美元
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普羅塔拉療法公司及其子公司
未經審計的簡明合併財務 報表附註
（金額以千計，股票和每 份額數據除外）
股票薪酬支出摘要
| 在截至9月30日的三個月中， | 在結束的九個月裏 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 限制性庫存單位 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 股票期權 | ||||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 在已結束的三個月中 9月30日 | 在結束的九個月裏 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 研究和開發 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 總計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 11. | 普通股每股淨虧損 |
| 在截至 9 月 30 日的三個月中， | 在結束的九個月裏 9 月 30 日， | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 分子： | ||||||||||||||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 分母： | ||||||||||||||||
| ( | ) | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||
由於公司在所有報告期內均處於
淨虧損狀況，因此按基本和攤薄後
計算，歸屬於普通股股東的每股淨虧損是相同的，因為納入所有潛在的已發行普通等價股本來是反稀釋的。
| 截至9月30日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 已發行和未償還的股票期權 | ||||||||
| 已發行和流通的限制性股票單位 | ||||||||
| 1系列可轉換優先股的轉換 | ||||||||
| 潛在稀釋性股票總數 | ||||||||
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第 2 項。管理層的 對財務狀況和經營業績的討論和分析
您應閲讀以下 對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及未經審計的簡明合併財務 報表和本10-Q表季度報告中其他地方的相關附註。
我們的實際業績和 某些事件發生的時間可能與任何前瞻性 陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述並不能保證未來的業績，我們的實際經營業績、 財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展可能與本10-Q表季度報告中包含的前瞻性 陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性、 以及我們經營所在行業的發展與本10-Q表季度報告中所載的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。
概述
我們是一家總部位於紐約市的 臨牀階段生物製藥公司，致力於推進治療癌症和罕見疾病的變革性療法。 我們成立的原則是，將現代科學、監管或製造方面的進步應用於 的既定機制，以創造新的發展機會。我們優先考慮創造力、多元視角、誠信和毅力，以加快實現 的目標，即為治療選擇有限的人提供改變生活的療法。
我們的產品組合包括兩個利用 TARA-002 的 開發項目，這是一種基於廣泛免疫增強劑 OK-432 的研究性細胞療法，最初作為一種免疫增強癌症治療藥物獲得日本衞生和福利部 的上市許可。這種細胞 療法目前已在日本和臺灣獲準用於LMs和多種腫瘤適應症。我們已經獲得了 資產的全球版權，不包括日本和臺灣，並且正在探索其在腫瘤學和罕見病適應症中的用途。TARA-002 由同一 基因不同組的主細胞庫開發而成 A 化膿性鏈球菌作為 OK-432（由中外製藥有限公司（Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. 或 Chugai Pharmaceutical）在日本和臺灣以 Picibanil® 的名義銷售 。我們目前正在非肌肉浸潤性膀胱癌（ 或 NMIBC）和 LM 中開發 TARA-002。
我們的主要腫瘤學項目 是 NMIBC 中的 TARA-002，這是一種在膀胱內表面尚未擴散到膀胱 肌肉的組織中發現的癌症。膀胱癌是美國第六大最常見的癌症，NMIBC約佔膀胱癌 診斷的80％。在美國，每年約有65,000名患者被診斷出患有NMIBC。自20世紀90年代以來，很少有新療法獲準用於NMIBC， 目前的NMIBC護理標準包括膀胱內注射Calmette—Guérin芽孢桿菌、 或卡介苗。TARA-002 的作用機制在某些方面與卡介苗的作用機制相似。TARA-002 和卡介苗均採用靜脈注射， 引發 Th1 型免疫反應，併產生局部激活的細胞因子和免疫細胞陣列大致相似。
我們正在進行一項 1 期開放標籤臨牀試驗，以評估 TARA-002 用於原位癌、 或 CIS 以及高級別乳頭狀腫瘤（Ta），即 ADVANCED-1 試驗。在試驗的初始劑量遞增階段，患者 每週接受六次膀胱內注射劑量的 TARA-002，以評估 10KE、20KE 和 40KE 的劑量（Klinische Einheit，簡稱 KE，是德語術語 ，表示小瓶中指定數量的幹細胞）。該試驗的主要目標是評估 TARA-002 的安全性、耐受性和 抗腫瘤活性的初步跡象，目標是確定推薦的 2 期劑量。2023 年 4 月，我們公佈了正在進行的 ADVANCED-1 試驗的 1a 期劑量遞增部分至 40KE 劑量的 陽性初步數據，其中 TARA-002 表明 NMIBC 患者具有良好的耐受性和抗腫瘤活性。最大耐受劑量尚未確定， 和探索性隊列中的劑量遞增仍在進行中。
15
ADVANCED-1 試驗的初步初步數據 表明，在試驗初始階段 評估的三種劑量水平下，TARA-002 的耐受性總體良好，沒有觀察到劑量限制毒性。該公司已選擇40KE劑量用於隨後的臨牀試驗。 報告的大多數不良事件在所有劑量水平上均為1級和2級，研究調查人員評估 的治療相關不良事件與細菌免疫增強的典型反應一致，包括疲勞、頭痛、發燒和 寒戰。最常見的尿路症狀是尿急、尿頻、尿路疼痛/燒灼感、排空不完全和 膀胱痙攣。大多數膀胱刺激在給藥後不久或在幾小時到幾天內就會消退。在40KE劑量期間，共有九名患者 參加了該研究的劑量遞增部分。其中，三名CIS患者，其中一人是經過大量預先治療的BCG無反應的患者，在20KE劑量時獲得了完全緩解（CR），另外兩名 患者觀察到腫瘤消退。
正在進行的開放標籤擴展 試驗（即 ADVANCED-1EXP）正在評估多達12名CIS患者中以40KE劑量的膀胱內注射 TARA-002，包括BCG-naíve、BCG無反應、 和BCG治療不足的患者。該試驗的劑量正在按計劃進行，我們預計將在2024年上半年獲得 試驗的初步數據。
根據 ADVANCED-1 的初步 結果，我們正在進行用於治療 NMIBC 的 TARA-002 的臨牀開發。2023 年 9 月，我們啟動了 ADVANCED-2，這是一項 2 期開放標籤試驗，評估了對多達 102 名高度 CIS 患者進行膀胱內注射 TARA-002。 2期試驗的A組預計將招收27名CIS（±Ta/T1）、BCG-Naieve或有BCG經驗的患者，這些患者在CIS診斷前至少有24個月沒有接受過膀胱注射 卡介苗。2期試驗的B組預計將招收75名BCG無反應 CIS（± Ta/T1）患者。
此外，我們將繼續 對 TARA-002 進行臨牀前研究，以更好地描述其作用機制，幫助我們瞭解 TARA-002 在與其他用於治療 NMIBC 的藥物聯合使用時可能如何表現 的表現。我們使用臨牀前數據來幫助我們定義 TARA-002、 的其他癌症靶標，既包括尿路上皮癌空間，也包括影響身體不同部位的其他類型的癌症。
我們還在研究 LM 中的 TARA-002，這是淋巴血管系統的罕見非惡性囊腫，主要在兩歲之前形成於兒童 的頭部和頸部區域。2020 年 7 月，美國食品藥品管理局授予用於治療慢性粒細胞的 TARA-002 的罕見兒科疾病稱號；2022年5月，歐洲藥品管理局授予用於治療慢性粒細胞的 TARA-002 的孤兒藥稱號。除了日本的臨牀經驗 外，我們還獲得了有史以來規模最大的 LM 2 期試驗之一的數據集的權利，在該試驗中，OK-432 是通過愛荷華大學領導的慈善使用計劃對 500 多名兒科和成人患者進行的 。我們向美國食品和藥物管理局疫苗及相關產品部或疫苗部提交了針對LM的研究性新 藥物申請。2023 年 10 月，我們啟動了 STARBORN-1，這是一項針對大囊性和混合囊性 LM 的兒科患者 TARA-002 的 2 期臨牀試驗。
STARBORN-1 是一項 2 期單臂、 開放標籤的前瞻性臨牀試驗，旨在評估囊內注射 TARA-002 治療六個月至 18 歲以下參與者的大囊性 和混合囊性 LM（≥ 50% 大囊性疾病）的安全性和有效性。包括年齡降低 安全準備工作在內，該試驗將招收大約 30 名患者，他們將接受最多四次 TARA-002 注射，間隔約 六週。
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試驗的主要終點是大囊性LM和混合囊性LM的參與者中表現出臨牀成功的比例，其定義是通過軸向成像測量， 具有完全反應（總LM體積比基線減少90％至100％）或實質性反應（LM總體積減少60％至90％以下 ）。
我們產品組合中的第三個開發項目 是靜脈注射或靜脈注射氯化膽鹼，這是一種研究性磷脂基質替代療法，正在開發中 ，用於接受腸外營養（PN）的患者。靜脈氯化膽鹼已被美國食品藥品管理局授予孤兒藥稱號，適用於服用 PN 的患者 。我們進行了一項由兩部分組成的患病率研究，以增進我們對PN患者羣體的理解。 患病率研究的第一部分於2021年9月完成，當時我們報告了患病率研究的回顧性部分的結果，該結果支持 依賴PN的患者大量未得到滿足的醫療需求。我們正在結束患病率研究的第二部分或前瞻性部分，即 ，這是一項多中心、橫斷面的觀察性研究，旨在評估依賴於 PN 的 患者的膽鹼缺乏患病率。我們將繼續與美國食品和藥物管理局合作，並計劃考慮監管部門 的反饋和流行率研究的結果，以確定開發計劃的下一步行動。
我們在開發這些計劃上投入了大量精力，沒有任何經批准的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。 TARA-002 尚未獲準用於治療 NMIBC、LM 或任何其他適應症。我們預計短期內不會產生收入 ，而且將來我們可能永遠不會產生收入。為了資助我們當前的戰略計劃，包括 正在進行和未來的臨牀試驗以及進一步的研發成本，我們將需要籌集額外資金。
自成立以來，我們 蒙受了巨大的營業損失。截至2023年9月30日，我們的累計赤字約為1.902億美元。我們預計，至少在未來幾年內， 將繼續產生鉅額開支和不斷增加的營業虧損，因為我們將繼續開發 候選產品併為其尋求市場批准，為任何獲批准的產品做準備並開始商業化， 增加基礎設施和人員，以支持我們在美國上市公司的產品開發工作和運營。
作為一家處於臨牀階段的公司， 我們的支出和經營業績可能會在每個季度之間以及逐年大幅波動。我們認為， 我們對經營業績的逐期比較不應作為我們未來業績的指標。
截至2023年9月30日， 我們擁有約7,400萬美元的現金、現金等價物和有價債務證券。
COVID-19 和相關的宏觀經濟狀況
COVID-19 疫情和 任何捲土重來，以及相關的宏觀經濟狀況，例如供應鏈短缺、通貨膨脹、利率持續上升和經濟波動，以及未來的任何全球公共衞生危機都可能對我們的經營業績產生影響。我們將繼續監測此類情況是否會對我們的運營、流動性和資本資源產生重大影響。此外， 持續高利率在一定程度上擾亂了資本市場，這可能導致衰退或市場調整， 可能會影響我們的資本渠道，並可能在未來對我們的流動性產生負面影響。經濟衰退或市場調整、持續的 供應鏈中斷、通貨膨脹和/或持續的持續高利率可能會對我們的業務和普通股的 價值產生重大影響。
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財務概覽
研究 和開發
研發 費用主要包括開發 TARA-002 和靜脈氯化膽鹼所產生的成本，其中包括員工相關費用， 包括工資、福利、差旅和股票薪酬支出、根據與臨牀研究組織、 或 CRO、合同開發和製造組織或 CDMO 簽訂協議產生的費用、收購、開發和製造臨牀 試驗材料的成本、臨牀和非臨牀相關成本、成本、與監管業務有關，以及設施、折舊和 其他費用，包括設施和其他用品的租金和維護費用。
一般和行政
一般和管理 費用主要包括與員工相關的費用，包括工資、福利、差旅和股票薪酬支出， 用於執行和其他管理職能。其他一般和管理費用還包括法律、知識 財產事務、諮詢和會計服務、信息技術、設施相關成本的專業費用，以及與審計、 與維持我們在納斯達克上市和美國證券交易委員會要求的遵守相關的法律、監管和税務相關服務、董事 和高級管理人員責任保險費以及與上市公司相關的投資者關係費用。
其他收入 （支出），淨額
利息和投資收益 包括我們的現金、現金等價物和有價債務證券的利息收入、投資折扣的增加和投資溢價的攤銷 。
關鍵會計政策與重要的 判斷和估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論 和分析以我們的財務報表為基礎，財務報表是根據 根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的。按照 編制符合公認會計原則的財務報表要求我們做出影響財務報表和隨附的 附註中報告的金額的估算和假設。我們的估算基於歷史經驗和其他特定市場或其他相關假設，我們認為這些假設在當時情況下是合理的 。實際結果可能與這些估計或假設存在重大差異。
我們的關鍵會計政策 是應計研發費用和所得税的會計處理，包括遞延所得税資產的估值。
我們在應計費用中記錄研究、臨牀前、臨牀和製造開發的估計 成本的應計費用，這些費用是研究 和開發費用的重要組成部分。我們正在進行的研發活動中有很大一部分是由第三方服務 提供商進行的。我們根據根據 相應協議完成的實際工作的估計，計算在這些第三方安排下產生的成本。我們通過與內部人員和外部服務 提供商就服務的完成百分比和商定為此類服務支付的費用進行討論來確定估計的應計成本。在提供相關服務之前，根據這些安排向第三方 支付的款項記作預付費用，直至提供服務 。
請務必將隨後對我們經營業績的 討論與 我們在2023年3月8日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中披露的這些關鍵會計政策一起閲讀。
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運營結果
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的比較
下表彙總了 我們截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的經營業績（以千計）：
| 在結束的三個月中 9月30日 | 期至 時期 | |||||||||||
| 2023 | 2022 | 改變 | ||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 6,218 | $ | 3,466 | $ | 2,752 | ||||||
| 一般和行政 | 4,482 | 4,508 | (26 | ) | ||||||||
| 運營費用總額 | 10,700 | 7,974 | 2,726 | |||||||||
| 運營損失 | (10,700 | ) | (7,974 | ) | (2,726 | ) | ||||||
| 其他收入（支出），淨額： | ||||||||||||
| 利息和投資收益 | 840 | 283 | 557 | |||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | 840 | 283 | 557 | |||||||||
| 淨虧損 | $ | (9,860 | ) | $ | (7,691 | ) | $ | (2,169 | ) | |||
研究與開發 費用。在截至2023年9月30日的三個月中，我們的研發費用約為620萬美元， 與截至2022年9月30日的三個月相比，增加了約280萬美元。這主要是由於與 TARA-002 的非臨牀和臨牀試驗活動相關的支出增加了 220 萬美元，以及包括股票薪酬在內的員工支出增加了 40 萬美元 。
一般和管理 費用。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，我們的一般和管理費用 均約為450萬美元。
其他收入（支出）， 淨額。 在截至2023年9月30日的三個月中，我們的其他收入（支出）淨額約為80萬美元，與截至2022年9月30日的三個月相比， 增加了約60萬美元，這主要是由於從作為有價證券持有的公司債務證券中獲得的更高的市場利息 利率。
截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的九個月的比較
下表彙總了 我們截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的經營業績（以千計）：
| 在截至9月30日的九個月中， | 期至 時期 | |||||||||||
| 2023 | 2022 | 改變 | ||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 18,608 | $ | 11,819 | $ | 6,789 | ||||||
| 一般和行政 | 13,964 | 15,734 | (1,770 | ) | ||||||||
| 運營費用總額 | 32,572 | 27,553 | 5,019 | |||||||||
| 運營損失 | (32,572 | ) | (27,553 | ) | (5,019 | ) | ||||||
| 其他收入（支出），淨額： | ||||||||||||
| 利息和投資收益 | 2,373 | 568 | 1,805 | |||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | 2,373 | 568 | 1,805 | |||||||||
| 淨虧損 | $ | (30,199 | ) | $ | (26,985 | ) | $ | (3,214 | ) | |||
19
研究與開發 費用。在截至2023年9月30日的九個月中，我們的研發費用約為1,860萬美元， 與截至2022年9月30日的九個月相比，增加了約680萬美元。這一增長主要是由於與 TARA-002 的非臨牀和臨牀試驗活動相關的支出增加了610萬美元， 員工支出增加了60萬美元。
一般和管理 費用。在截至2023年9月30日的九個月中，我們的一般和管理費用約為1,400萬美元， 與截至2022年9月30日的九個月相比，減少了約180萬美元。減少的主要原因是 員工相關費用減少了110萬美元（包括70萬美元的股票薪酬），100萬美元是由於董事和高級管理人員責任保險費的減少所致。與市場開發活動相關的40萬美元增加 部分抵消了這些成本。
其他收入（支出）， 淨額。 在截至2023年9月30日的九個月中，我們的其他收入（支出）淨額約為240萬美元，與截至2022年9月30日的九個月相比， 增加了約180萬美元，這主要是由於從作為有價證券持有的公司債務證券中獲得的更高的市場利息 利率。
流動性和資本資源
概述
截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們的現金、現金等價物和有價債務證券分別為7,400萬美元和1.023億美元。 我們自成立以來一直沒有創造收入，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月， 分別蒙受了約990萬美元和770萬美元的淨虧損，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，淨虧損分別為3,020萬美元和2,700萬美元。截至2023年9月30日，我們的營運資金約為7,100萬美元，股東的 權益約為7,700萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金流為 約2,890萬美元，主要包括約3,020萬美元的淨虧損，包括約 520萬美元的非現金支出以及390萬美元的營運資本調整。自成立以來，我們主要通過私募出售普通股和優先股來滿足流動性要求 。
我們的業務是 開發生物製藥，目前或近期沒有收入。我們在 藥物開發工作中花費了大量的臨牀和其他費用。我們將需要籌集額外資金，以充分實現管理層的計劃。
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我們認為，截至發佈簡明合併財務報表之日，我們目前的 財務資源足以滿足我們至少十二個月的估計流動性需求，這些財務資源已包含在本季度10-Q表報告的其他部分。
由於資本市場的波動 、經濟狀況、全球經濟普遍的不確定性、政治變化、全球流行病和其他因素， 我們不知道在需要時是否會有額外的資本可用，或者如果有的話，我們將能夠以合理的條件獲得額外的資本 。如果由於動盪的全球金融市場、普遍的經濟不確定性 或其他因素導致我們無法籌集額外資金，我們可能需要削減計劃中的發展活動。具體而言，更高且可能增加的利率 可能會影響我們的資本渠道，並可能在未來對我們的流動性產生負面影響。經濟衰退或市場調整、持續的 供應鏈中斷和/或通貨膨脹可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大影響。此外，最近利率的上升 已經對上市公司普通股的市場價格產生了負面影響，尤其是 製藥行業的公司以及沒有當前或短期收入的公司。
現金流
下表總結了 我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中的現金來源和用途（以千計）：
| 在截至9月30日的九個月中， | 期至 時期 | |||||||||||
| 2023 | 2022 | 改變 | ||||||||||
| 用於經營活動的淨現金 | $ | (28,857 | ) | $ | (21,431 | ) | $ | (7,426 | ) | |||
| 投資活動提供/（用於）投資活動的淨現金 | 38,589 | 33,295 | 5,294 | |||||||||
| 用於融資活動的淨現金 | (91 | ) | (90 | ) | (1 | ) | ||||||
| 現金和現金等價物以及限制性現金的淨減少 | $ | 9,641 | $ | 11,774 | $ | (2,133 | ) | |||||
截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的九個月的比較
截至2023年9月30日的九個月中，用於運營 活動的淨現金為2,890萬美元，而截至2022年9月30日的九個月為2,140萬美元。用於經營活動的現金增加740萬美元，主要是由淨虧損增加320萬美元 推動的，其中包括非現金項目減少220萬美元，包括股票薪酬、經營租賃使用權資產、折舊、 和有價債務證券溢價攤銷，以及營運資本調整增加200萬美元，主要與預付費用和其他流動資產、應付賬款的變動有關，以及向我們的服務付款 時產生的應計費用提供商。
截至2023年9月30日的九個月中，投資 活動提供的淨現金為3,860萬美元，而截至2022年9月30日的九個月為3,330萬美元。530萬美元的增加主要是由於有價債務證券 的到期收益增加了300萬美元，以及有價債務證券的購買量減少了220萬美元。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，用於融資 活動的淨現金約為10萬美元。
合同和其他義務
經營租賃義務
我們的經營租賃義務 主要包括我們在紐約州紐約的公司總部的租賃付款，以及我們的開發 實驗室、製造工廠和其他製造空間的租賃付款，全部位於北美，詳見本10-Q表季度報告中的簡明合併財務報表附註7。
21
其他義務
我們會不時簽訂 某些類型的合同，這些合同偶然要求我們賠償第三方索賠、供應協議以及與董事和高級管理人員達成的協議 。此類義務的條款因合同而異，在大多數情況下，合同中並未明確規定最高美元金額 。通常，在提出具體索賠之前，無法合理估計這些合同下的金額，因此，在本報告所述期間，我們的簡明合併資產負債表中沒有記錄這些債務的負債 。
我們在 正常業務流程中與CRO、CDMO和臨牀場所簽訂合同，以進行臨牀試驗、非臨牀研究， 專業顧問提供專家建議，與其他供應商簽訂臨牀供應制造或其他服務的合同。這些合同 通常規定經通知終止，因此是可取消的合同。
其中某些協議 要求我們在實現某些開發、監管或商業里程碑後向此類第三方支付里程碑費用， 詳情見本10-Q表季度報告中的簡明合併財務報表附註8中所述。 與或有里程碑付款相關的金額不被視為合同義務，因為它們取決於某些 開發、監管批准和商業里程碑的成功實現，而這些目標可能無法實現。
我們還有義務 向第三方支付未來款項，這些款項將在實現某些里程碑時到期支付，包括未來向與我們簽訂研究、開發和商業化協議的第三方付款 。在本報告所述期間，我們未將這些承諾 納入我們的簡明合併資產負債表，因為這些里程碑的實現和時間不是固定的 ，也不是可以確定的。
資產負債表外安排
按照 美國證券交易委員會適用法規的定義，在提交的 期內，我們沒有任何 期限內的資產負債表外安排，我們目前也沒有。
第 3 項。關於市場風險的定性和定量披露
不適用。
第 4 項。控制和程序
管理層對我們的披露 控制和程序的評估
根據1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條或第15d-15（e）條的定義，我們維持披露控制措施 和程序，這些措施和程序旨在確保在我們根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在 SEC 規則和表格規定的時限內被記錄、處理、 彙總和報告，以及 (2) 酌情收集並傳達給 我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以允許有關 的及時決定需要披露。
截至2023年9月30日， 我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本10-Q表季度報告所涉期末我們的 披露控制和程序的有效性。我們的管理層認識到 任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證， 管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷。根據上述評估，我們的主要 執行官和首席財務官得出結論，截至2023年9月30日，我們的 披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
我們將繼續審查和 記錄我們的披露控制和程序，包括我們的內部控制和財務報告程序，並可能不時進行更改，以提高其有效性並確保我們的系統與業務一起發展。
財務 報告內部控制的變化
在截至2023年9月30日的季度中， 我們對財務報告的內部控制沒有變化，該術語的定義見根據《交易法》頒佈的第13a-15（f）條和第15（d）-15（f）條的規定，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
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第二部分 — 其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們可能會不時受到各種法律訴訟和索賠，這些訴訟和索賠是在我們的正常業務活動過程中產生的。我們目前不是 管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的任何法律訴訟的當事方。 無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移 和其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。
第 1A 項。風險因素
在評估我們的業務時，您應仔細考慮 有關下述風險的以下信息，以及本 10-Q 表季度報告和其他公開文件中包含的其他信息。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務 狀況、經營業績和未來的增長前景可能會受到重大不利影響。在這種情況下， 我們普通股的市場價格可能會下跌。以下風險因素全面修改並重申了我們在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中列出的風險因素 ：
與我們的財務狀況相關的風險
我們的運營歷史有限， 從未產生任何收入。
我們是一家處於臨牀階段的生物製藥 公司，運營歷史有限，可能難以評估我們迄今為止的業務成功與否，也難以評估我們的 未來可行性。我們的業務僅限於組織和配備公司、業務規劃、籌集資金、開發 我們的管道資產（TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼）、確定候選產品以及其他研發。儘管我們的 員工過去曾在其他公司工作 期間提交了監管申報並在許多治療領域成功進行了臨牀試驗，但我們尚未表現出成功完成任何臨牀試驗的能力，也從未完成過任何候選產品的 開發，也從未通過產品銷售或其他方式產生任何收入。因此，我們沒有 有意義的業務可以用來評估我們的業務，對我們未來成功或可行性的預測可能不如我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化生物製藥產品的歷史那樣準確 。
我們預計在可預見的將來會產生鉅額開支 和重大損失，並且可能永遠不會產生收入或實現或維持盈利能力。
對生物製藥 產品開發的投資具有很強的投機性，因為它需要大量的前期資金，而且候選產品 無法獲得監管部門批准或具有商業可行性的巨大風險。我們從未產生任何收入，也無法精確估計 我們未來的損失程度。我們預計，在可預見的將來，隨着我們繼續開展研發活動的計劃，包括正在進行和計劃中的候選產品的臨牀開發， 可能收購新產品和/或候選產品，尋求監管部門的批准並可能將任何獲批准的候選產品 候選產品商業化，僱用更多人員，保護我們的知識產權，並承擔上市公司運營的額外成本。 我們預計，在可預見的將來，將繼續出現重大且不斷增加的營業虧損和負現金流。這些損失 已經並將繼續對我們的財務狀況和營運資金產生不利影響。
為了實現並保持盈利， 我們必須開發或收購具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功 ，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗、獲得上市批准、生產、 營銷和銷售我們獲得上市批准的任何候選產品，以及滿足上市後要求（如果有）。 我們可能永遠無法在這些活動中取得成功，即使我們成功獲得批准並商業化了一種或多種產品，我們 也可能永遠不會產生足以實現盈利的鉅額收入。此外，作為一家年輕的企業，我們可能會遇到不可預見的 費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的挑戰。此外，由於與生物製藥產品開發相關的眾多風險和不確定性 ，我們無法準確預測支出增加的時間或金額 ，也無法準確預測何時或是否能夠實現盈利。如果我們實現盈利，我們可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力 ，並可能繼續花費大量研發和其他支出來開發和銷售 其他候選產品。我們未能實現盈利並保持盈利將降低我們的價值，並可能損害我們 籌集資金、維持研發工作、擴大業務或繼續運營的能力。我們的價值下降也可能 導致您損失全部或部分投資。
COVID-19 疫情和 其他宏觀經濟因素的影響可能會對我們的業務，包括我們的臨牀開發計劃和非臨牀 研究產生重大不利影響。
由於 COVID-19 疫情和所採取的相關健康和安全措施，我們已經並且在疫情捲土重來或 再次爆發公共衞生危機的情況下，可能會再次遭受可能嚴重影響我們的業務的中斷，包括但不限於 臨牀試驗的臨牀試驗場所運營延遲或困難，以及 臨牀試驗患者入組、日程安排和留住方面的延遲或困難；關鍵生產中斷，研究和臨牀開發及其他活動；以及延誤或 難以進行和完成非臨牀研究。
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此外，宏觀經濟 因素，包括供應鏈中斷、通貨膨脹率上升以及由此產生的利率上升，這些因素在一定程度上與 COVID-19 疫情的 持久影響有關，已經並將繼續對我們的運營產生影響。同樣，如果銀行和金融 機構由於影響銀行系統和金融 市場的財務狀況而進入破產管理階段或將來破產，則可能會對我們獲得現金、現金等價物和投資（包括轉移 資金、付款或接收資金）的能力產生不利影響，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們無法有效迴應 和管理此類事件的影響，我們的業務將受到損害。
在某種程度上，COVID-19 疫情或其他宏觀經濟因素的影響 對我們的業務和經營業績產生不利影響，也可能產生 效應，即加劇本 “風險因素” 部分其他地方描述的許多其他風險和不確定性。
將來我們將需要籌集額外的資金 來為我們的運營提供資金，但我們可能無法以優惠的條件或根本無法獲得這些資金。
我們將需要大量 的額外資金來進行昂貴而耗時的臨牀前研究和臨牀試驗，以爭取監管部門對每種潛在候選產品的批准 ，並繼續在新的適應症或用途中開發 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼。我們的 未來資本要求將取決於多種因素，包括： 管道中未來候選產品的數量和時間；臨牀前測試和臨牀試驗的進展和結果；製造足夠藥物供應以完成臨牀前和臨牀試驗的能力；準備、提交、獲取、起訴、維護和執行 專利和其他知識產權索賠所涉及的時間和成本；獲得監管部門的批准和優惠的報銷 或處方表的接受。籌集額外資金可能成本高昂或難以獲得，並且可能會大大削弱股東 的所有權權益，並將管理層的注意力轉移到實現業務目標上。由於經濟狀況、 普遍的全球經濟不確定性、美國和外國的政治狀況以及其他因素，我們不知道是否會在需要時提供額外的資本 ，或者，如果有的話，我們將能夠以合理的條件獲得額外資本。此外， 通貨膨脹率上升在一定程度上造成了資本市場的混亂和利率的提高，這可能導致衰退或 市場調整，這可能會影響我們的資本渠道，增加資本成本，並可能在未來對我們的 流動性產生負面影響。經濟衰退或市場調整、通貨膨脹和/或利率的進一步提高可能會對我們的業務 和普通股的價值產生重大影響。
如果我們通過公開或私募股權發行籌集額外資金 ，則這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠 。此外，如果我們通過出售普通股 或可轉換為普通股或可兑換為普通股的證券籌集額外資金，則普通股股東的所有權權益將被稀釋。此外， 任何債務融資都可能要求我們履行固定還款義務和契約，限制或限制我們採取具體行動的能力， ，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。如果我們通過營銷 和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，則我們可能必須 向我們的候選產品、技術、未來收入來源或研究 項目放棄某些寶貴的知識產權或其他權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。即使我們獲得了足夠的資金， 也無法保證 會按照我們或我們的股東可以接受的條件提供資金。
我們使用淨營業虧損 結轉額和某些其他税收屬性來抵消未來的應納税所得額或税收的能力可能受到限制。
根據現行法律，在2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦 淨營業虧損可以無限期結轉，但在2020年12月31日之後的納税年度中，此類聯邦淨營業虧損的可扣除性 僅限於應納税收入的80％。 各州和地方是否以及在多大程度上遵守聯邦税法尚不確定。此外，根據經修訂的1986年《國內 收入法》第382條和383條以及州法律的相應條款，如果公司發生 “所有權變更” （通常定義為三年內其股權所有權價值的變化超過50％），則公司 使用其變更前的淨營業虧損結轉額和其他變更前税收屬性來抵消其變更後的税收屬性的能力收入或 税可能會受到限制。我們過去曾經歷過所有權變更，由於我們的股票所有權隨後的轉移， 未來我們可能還會經歷更多的所有權變動，其中一些變更可能超出我們的控制範圍。如果所有權發生變更 ，並且我們使用淨營業虧損結轉的能力受到重大限制，則實際上 增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。此外，在州一級，可能會暫停或限制淨營業虧損 結轉額的使用，這可能會加速或永久增加所欠州税。因此，如果我們獲得 淨應納税所得額，我們可能無法使用淨營業虧損結轉額和其他税收屬性的全部或很大一部分， 這可能會導致我們未來的納税義務增加並對我們未來的現金流產生不利影響。
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與藥物/生物製劑開發 和商業化相關的風險
我們的業務取決於我們的候選產品（包括 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼）的成功臨牀 開發和監管部門的批准。
我們業務的成功， ，包括我們為運營融資和未來創收的能力，主要取決於我們的候選產品（包括 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼）的成功開發和 監管部門的批准。TARA-002 和 IV 氯化膽鹼的臨牀成功取決於多種因素，包括：
| ● | 及時成功地完成計劃中和正在進行的臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們正在NMIBC中進行的 TARA-002 1期和1b/2期臨牀試驗，以及我們計劃在LMs中進行的 TARA-002 2期臨牀試驗，這些試驗可能比我們目前的預期慢得多或成本高出和/或得出的結果無法達到試驗的終點； |
| ● | 我們的患病率研究結果，以及作為靜脈注射氯化膽鹼計劃的一部分，我們對PN患者羣體的瞭解有所加強； |
| ● | 除了計劃支持 和靜脈注射氯化膽鹼的批准和商業化的研究外，美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構是否要求我們 進行其他研究；TARA-002 |
| ● | 實現 並維持並在適用的情況下確保我們的第三方承包商遵守其合同 義務以及適用於 TARA-002 和 IV 氯化膽鹼的所有監管要求； |
| ● | 與我們簽訂合同的第三方的 有能力生產充足的 TARA-002 和 IV Choline 氯化物的臨牀試驗和商業用品，在監管機構中保持良好信譽，開發、驗證和維護符合當前良好生產規範（cGMP）的商業上可行的製造 工藝； |
| ● | 在臨牀開發期間以及 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼獲得批准後， 繼續保持可接受的安全性；以及 |
| ● | 存在有利於成功開發 TARA-002 和靜脈氯化膽鹼的監管環境，包括在 政府可能或實際關閉影響美國食品和藥物管理局等聯邦機構的情況下，這可能會影響 FDA 及時審查和處理監管申報的能力。 |
如果其中任何一個因素 不存在（其中許多是我們無法控制的），我們可能會遇到嚴重延誤或無法獲得 TARA-002 或靜脈注射氯化膽鹼的監管批准 。
我們的臨牀試驗 可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性，或者在 候選產品的開發過程中可能會發現嚴重的不良或不可接受的副作用，這可能會增加我們的成本或需要放棄或限制候選產品的開發。
我們從未完成過臨牀試驗 ，也從未提交過 BLA 或 NDA，也可能無法成功完成針對 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼的臨牀試驗。
進行臨牀 試驗是一個漫長、昂貴、複雜且監管嚴格的過程。儘管我們的員工過去曾在其他公司工作期間成功地進行了臨牀試驗 ，並在許多治療領域提交了監管申報，但作為一家公司，我們 沒有完成任何臨牀試驗，也沒有提交BLA或NDA，因此可能需要比我們預期更多的時間和更高的成本。 未能開始或完成，或者延遲臨牀試驗或計劃中的監管機構申報，將阻止或延遲我們 獲得 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼的監管批准和商業化，這將對我們的財務業績產生不利影響。
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我們依賴 第三方 CRO 和其他第三方來開展和監督我們的臨牀試驗，並預計將繼續依賴。如果這些第三方不符合我們的要求 或以其他方式按要求進行試驗，我們可能無法履行我們的合同義務或獲得監管部門批准， 或將我們的候選產品商業化。
我們依賴第三方 CRO 來開展和監督我們的 TARA-002 和 IV 氯化膽鹼臨牀試驗和研究以及產品開發的其他方面 ，我們預計將繼續依賴第三方 CRO。我們還依賴各種醫療機構、臨牀研究人員和合同實驗室根據我們的臨牀方案和所有適用的監管要求進行 試驗，包括 FDA 的法規和 cGCP，這些要求是一項國際標準，旨在保護患者的權利和健康，定義 臨牀試驗發起人、管理者和監督者的角色，以及有關處理、存儲、安全和記錄保存的州法規 用於藥品和生物製品。這些 CRO 和其他第三方已經並將繼續在 這些試驗的進行以及隨後的臨牀試驗數據的收集和分析中發揮重要作用。我們將嚴重依賴這些各方來執行我們的臨牀試驗和臨牀前研究，並且將僅控制其活動的某些方面。我們和我們的 CRO 和 其他第三方承包商將被要求遵守 cGCP 和 cGLP 的要求，這些要求是 FDA 和類似外國監管機構強制執行的 法規和指南。監管機構通過定期檢查試驗發起人、主要研究人員和試驗場所來執行這些 cGCP 和 cGLP 要求。如果我們或其中任何第三方未能遵守適用的 cGCP 和 cGLP 要求，或者在審計或檢查中發現不合規行為，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA 或其他監管機構可能會要求我們在批准 我們或我們合作伙伴的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們無法保證，在特定監管機構的檢查後，該監管 機構將確定我們的任何臨牀試驗或臨牀前研究符合適用的 cGCP 和 cGLP 要求。 此外，我們的臨牀試驗通常必須使用根據cGMP法規生產的候選產品進行。我們未能遵守 這些法規和政策可能會要求我們重複臨牀試驗，這將推遲監管機構的批准程序。
如果我們的任何 CRO 或臨牀 試驗場所未能遵守其合同承諾或出於任何原因終止參與我們的一項臨牀試驗， 我們可能無法與替代的 CRO 或臨牀試驗場所達成協議，也無法按照商業上合理的條款這樣做。 此外，如果我們與臨牀試驗場所的關係終止，除非我們能夠將這些患者的護理轉移到另一個合格的臨牀試驗地點，否則我們可能會丟失參與臨牀試驗的患者 的後續信息。 此外，我們臨牀試驗的主要研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問， 可能會獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關補償導致 出現感知或實際的利益衝突，則 FDA 可能會質疑在適用臨牀試驗場所生成的數據的完整性 。
隨着更多患者數據的出現，來自 的中期、頭條和初步數據可能會發生變化，並且受審核和驗證程序的約束， 可能導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公開披露來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步、中期或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步 分析，隨着患者入組和 治療的持續進行以及更多患者數據的出現，結果及相關發現和結論可能會發生變化。先前的初步或中期數據與未來的 中期或最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。我們還可能在 臨牀前研究或臨牀試驗完成後公佈主要數據，在對與特定 研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，這些數據可能會發生變化。作為數據分析的一部分，我們還會做出假設、估計、計算和結論，我們可能沒有收到 ，也沒有機會全面仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並進行了全面評估， 我們報告的中期、主要或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會對此類結果進行合格。初步、中期或重要數據也仍有待審核和驗證 程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的數據存在重大差異。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看初步數據、 臨時數據和頭條數據。
此外，包括 監管機構在內的其他機構可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，也可能以不同的方式解釋或 權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准性或商業化 以及我們公司的總體價值。此外，我們選擇公開披露有關特定研究或臨牀試驗的 信息基於通常的大量信息，您或其他人可能不同意 我們認為在披露中包含的實質性信息或其他適當信息。
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我們對候選產品 的臨牀開發包括美國以外的臨牀試驗場所，FDA 和適用的外國監管機構可能不接受 來自此類場所的數據。
我們在NMIBC進行的 TARA-002 臨牀開發 包括美國以外的臨牀試驗場所，將來我們可能會選擇在美國境外進行一項或多項 的全面臨牀試驗。儘管 FDA 或適用的外國監管機構可能接受在美國或適用司法管轄區以外進行的 臨牀試驗的數據，但 FDA 或適用的 外國監管機構接受此類研究數據可能受某些條件或例外情況的約束。如果來自國外臨牀試驗或臨牀試驗 場所的數據旨在作為美國上市批准的依據，則食品和藥物管理局不會僅根據國外數據批准申請，除非此類數據適用於美國人口和美國醫療機構；研究由具有公認能力的臨牀研究人員進行 進行；且數據在無需 食品和藥物管理局現場檢查的情況下被視為有效，或者美國食品和藥物管理局認為這種檢查是必要的，美國食品和藥物管理局能夠驗證通過現場檢查或 其他適當手段獲得數據。許多外國監管機構也有類似的要求。此外，此類外國研究將受進行研究的外國司法管轄區的適用當地法律的約束。無法保證 FDA 或適用的 外國監管機構會接受在美國或相應的本國以外進行的試驗的數據。如果 FDA 或適用的外國監管機構不接受此類數據，則可能會導致需要進行更多試驗， 這將既昂貴又耗時，並且會延遲我們業務計劃的某些方面。
TARA-002 是一種免疫增強劑，我們正在追求的一個 適應症是慢性硬化症的治療。沒有經美國食品藥品管理局批准的治療慢性硬化症的療法，而且 很難預測 LM 的 TARA-002 臨牀開發的時間和成本。
迄今為止，尚無經美國食品藥品管理局批准的 療法用於治療慢性硬化症。與其他知名或廣泛研究的治療方法相比，TARA-002 等新候選產品的監管批准程序可能更昂貴 ，並且需要更長的時間。延遲或未能獲得 LM 將 TARA-002 推向市場所需的監管批准，或意想不到的 成本可能會降低我們創造足夠 收入來維持業務的能力。
我們的候選產品可能會造成不良的 副作用或具有其他意想不到的特性，這些特性可能會延遲或阻礙其監管部門的批准，限制 批准標籤的商業特徵，或導致批准後的監管行動。
TARA-002 或靜脈注射氯化膽鹼可能在臨牀開發期間或如果獲得批准，在產品上市後出現不可預見的副作用。不良的 副作用可能導致我們、我們可能合作的任何合作伙伴或監管機構中斷、延長、修改、延遲 或停止臨牀試驗，並可能導致標籤更加嚴格或縮小，或推遲或拒絕 FDA 或類似外國當局的監管批准。
臨牀試驗結果 可能顯示副作用的嚴重程度和流行率很高且不可接受。在這種情況下，試驗可能會暫停或終止， ，FDA 或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准任何或所有靶向適應症 候選產品。任何副作用都可能影響患者招募或入組患者 完成試驗或導致產品責任索賠的能力。任何此類事件都可能損害我們的業務、財務狀況、經營 業績和前景。
此外，如果我們或其他人 在獲得美國或國外 監管機構批准後發現與產品相關的不良副作用或其他先前未知的問題，則可能會產生許多潛在的負面後果，這可能會阻止我們或我們的潛在合作伙伴 獲得或維持該產品的市場接受度，並可能大大增加此類產品的商業化成本。
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儘管美國食品和藥物管理局已授予用於治療慢性病的 TARA-002 的罕見兒科 疾病稱號，但 TARA-002 的 BLA 如果獲得批准，可能不符合 優先審查憑證的資格標準。
用於治療慢性硬化症的 TARA-002 已被授予罕見兒科疾病稱號 。2012年，國會授權美國食品藥品管理局向某些罕見兒科疾病產品申請的贊助商 發放優先審查券。該條款旨在鼓勵開發用於預防和治療某些罕見兒科疾病的新藥和生物 產品。具體而言，根據該計劃，獲得 批准 “罕見兒科疾病” 藥物或生物製劑的贊助商可能有資格獲得代金券，該代金券可用於兑換，以獲得對其他產品的後續上市申請的 優先審查。獲得 優先審評代金券的罕見兒科疾病藥物的贊助商可以將代金券轉讓（包括通過銷售）給其他贊助商。只要轉讓的贊助商尚未提交申請，在使用代金券之前，代金券可以進一步轉讓 次。如果獲得優先審評券的罕見兒科疾病藥物在批准之日起一年內未在 美國上市，FDA 也可以撤銷任何優先審查憑證。
就本 計劃而言，“罕見的兒科疾病” 是一種（a）嚴重或危及生命的疾病，其中嚴重或危及生命的 表現主要影響從出生到18歲的個人，包括通常被稱為新生兒、嬰兒、兒童、 和青少年的年齡組；以及（b）《孤兒藥法》所指的罕見疾病或病症。國會僅在2024年9月30日之前批准了罕見兒科 疾病優先審查券計劃。但是，如果候選藥物在2024年9月30日之前獲得罕見兒科疾病認定 ，則如果該候選藥物在2026年9月30日之前獲得批准，則有資格獲得代金券。
在該日期之前，用於 LM 治療 的 TARA-002 可能無法獲得批准，或者根本無法獲得批准，因此，除非國會進一步重新批准該計劃，否則我們可能無法在該計劃到期之前 獲得優先審查憑證。此外，指定用於罕見兒科 疾病的藥物並不能保證 BLA 在 申請獲得批准時符合罕見兒科疾病優先審查券的資格標準。最後，罕見兒科疾病認證不會加快 產品的開發或監管審查，也不會增加其獲得上市批准的可能性。我們可能會也可能不會從收到 代金券中獲得任何好處。
即使候選產品 獲得監管部門的批准，它也可能無法獲得商業成功 所需的廣泛醫生和患者採用和使用。
TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼的商業成功如果獲得批准，將在很大程度上取決於醫生和 患者在批准的適應症中對它們的廣泛採用和使用，儘管該產品被證明是安全有效的，但兩者都不可能在商業上取得成功。 如果獲得批准，醫生和患者採用產品的程度和比例以及成功商業化將取決於許多 因素，包括但不限於：
| ● | 患者 對治療產品獲批適應症的批准產品的需求； |
| ● | 與其他可用療法相比，該產品的 功效； |
| ● | 保險的可用性以及管理式醫療計劃和其他醫療保健付款人的充足報銷； |
| ● | 與替代療法相關的治療費用和患者的支付意願； |
| ● | 以 LM 的 TARA-002 為例，克服醫生或患者對 LM 替代療法的偏見； |
| ● | 保險公司 願意將適用適應症視為值得治療的疾病； |
| ● | 適當的 管理； |
| ● | 患者 對結果、給藥和整體治療體驗的滿意度； |
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| ● | 在美國和國際上成功將 TARA-002 和靜脈氯化膽鹼商業化的能力，前提是 獲準在這些國家和地區單獨或與其他國家合作進行營銷、銷售和分銷； |
| ● | 我們的 能力以及我們的合作伙伴在 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼中建立和執行知識產權的能力； |
| ● | 患者 對治療產品獲批適應症的批准產品的需求； |
| ● | 限制 或禁忌症、警告、注意事項或批准的使用適應症與我們在美國食品藥品管理局批准的適用產品的 最終標籤中包含的禁忌症、警告、注意事項或批准的使用適應症不同； |
| ● | 美國食品和藥物管理局對實施風險評估和緩解策略的任何 要求； |
| ● | 我們的銷售、營銷、定價、報銷和准入、政府事務和分銷工作的有效性； |
| ● | 對產品的負面 宣傳或對競爭產品的正面宣傳； |
| ● | 新的 政府法規和計劃，包括價格控制和/或對藥品商業化方式的限制或禁令，例如加強 對直接面向消費者的藥品廣告的審查；以及 |
| ● | 潛在的 產品責任索賠或其他與產品相關的訴訟。 |
如果 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼獲準使用，但未能獲得醫生和患者的廣泛採用，以實現商業成功 ，則我們的經營業績和財務狀況將受到不利影響，這可能會延遲、阻礙或限制我們創造 收入和繼續開展業務的能力。
此外，即使獲得監管機構 的批准，我們可能永遠無法成功將 TARA-002 或靜脈注射氯化膽鹼商業化，或者 FDA 或類似的國外 監管機構可能要求更改標籤，或對產品的指定用途或營銷 施加重大限制，或者對可能昂貴的批准後研究或上市後監督施加持續的要求。因此，我們無法向您保證 我們將能夠通過銷售 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼來創造足夠的收入來繼續我們的業務。
在獲得任何候選產品的商業銷售的上市 批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試 和臨牀試驗，證明此類候選產品在適用適應症中使用既安全又有效，並且在測試的任何階段都可能出現故障 。臨牀試驗通常無法證明安全性，並且會產生副作用或具有意想不到的特徵 。根據臨牀測試中的安全性，我們可能需要放棄開發或將開發限制在 更狹窄的用途上，從風險收益 的角度來看，副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更可忍受。美國食品和藥物管理局或機構審查委員會還可能要求我們根據 安全信息暫停、中止或限制臨牀試驗。此類發現可能進一步導致監管機構未能為候選產品 提供上市許可。許多最初在早期測試中表現出希望且效果良好的候選藥物後來被發現，其副作用阻礙了候選藥物的進一步開發，在極端情況下，副作用直到藥物上市後才出現 ，導致監管機構在批准後將該藥物從市場上撤出。
在接受 OK-432/Picibanil 治療的患者 或參與第三方臨牀試驗的患者中出現的任何不良反應都可能影響我們 獲得監管批准或將 TARA-002 商業化的能力。
對於我們無法控制的 ，Chugai Pharmaceutical 有權在日本和臺灣將 TARA-002 和 TARA-002 的原創療法 OK-432 商業化，該療法目前以 Picibanil 的名義在日本和臺灣銷售，用於各種適應症。此外，使用Picibanil的臨牀試驗目前正在全球多個國家進行 。如果使用 Picibanil 的患者或在第三方對 Picibanil 進行的任何臨牀試驗 期間發生嚴重不良事件，FDA 可能會推遲、限制或拒絕 TARA-002 的批准，或者要求我們進行額外的臨牀 試驗作為上市批准的條件，這將增加我們的成本。如果我們獲得美國食品藥品管理局對 TARA-002 的批准，並且在使用匹西巴尼爾或第三方進行的匹西巴尼爾臨牀試驗中發現了新的嚴重的 安全問題，則美國食品和藥物管理局 可能會撤回對該產品的批准或以其他方式限制我們推銷和銷售 TARA-002 的能力。此外，由於擔心此類不良事件，主治醫生 可能不太願意使用 TARA-002，這將限制我們將 TARA-002 商業化的能力。
我們可能會選擇在開發期間或獲得批准後的任何候選產品不繼續開發 或商業化任何候選產品，這將降低或消除這些候選產品的 潛在投資回報率。
我們隨時可能出於各種原因決定 停止開發任何候選產品，包括新技術 的出現使我們的候選產品過時、來自競爭產品的競爭或適用的監管 要求的變化或未能遵守適用的法規 要求。
如果我們終止已投入大量資源的計劃 ，我們將不會獲得任何投資回報，我們將錯過將這些資源分配給可能更具生產力的用途的機會 。
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與我們的業務相關的其他風險
我們的候選產品， 如果獲得批准，將面臨激烈的競爭，他們未能有效競爭可能會阻礙他們實現顯著的市場 滲透率。
製藥行業 的特點是技術飛速發展、競爭激烈、專利條款不確定和複雜，以及高度重視 開發更新、快速上市的專有療法。許多公司都在開發、申請專利、製造 和營銷與我們正在開發的產品相競爭的醫療保健產品，包括 TARA-002 和靜脈注射氯化膽鹼。我們將面臨來自多個來源的競爭，例如製藥公司、生物技術公司、仿製藥公司、消費品 產品公司以及學術和研究機構，其中許多擁有更大的財務資源、營銷能力、銷售 力量、製造能力、研發能力、監管專業知識、臨牀試驗專業知識、知識產權 資產組合、國際影響力、候選產品和其他資源獲得專利和監管批准的經驗 br} 比我們有的。一些提供競爭產品的公司還擁有廣泛的其他產品供應、龐大的直銷 隊伍以及與目標醫生的長期客户關係，這可能會抑制我們的市場滲透努力。
就我們用於治療 NMIBC 和 LM 的主要候選產品 TARA-002 而言，TARA-002 中的活性成分是基因上不同的 菌株化膿性鏈球菌 （A 組，3 型）Su 菌株。TARA-002 是通過專有製造工藝生產的。我們預計 ，如果獲得美國食品藥品管理局的批准，TARA-002 將受到 12 年的生物獨家保護。目前尚無經批准的藥物療法 可用於治療慢性硬化症，目前的治療選擇包括高風險外科手術和標籤外使用 硬化劑，包括多西環素、博來黴素、乙醇和十四烷基硫酸鈉。有許多藥物研發公司 和學術研究人員正在探索各種藥物的口服配方，包括大環內酯類、磷酸二酯酶抑制劑和鈣調神經素/mTOR 抑制劑。這些都處於早期開發階段。TARA-002 如果獲準用於治療 NMIBC，將受到現有手術、化療和免疫調節療法等 治療方法的競爭。例如，NMIBC的當前護理標準包括 膀胱內注射卡介苗 TICE（由默沙東公司製造）。Inc.)。其他獲準用於治療NMIBC的產品包括默沙東公司。、 Inc. 旗下的 Keytruda、遠藤國際集團旗下的 Valstar 和 Ferring B.V. 旗下的 Adstiladrin。 開發中的其他候選產品包括日本卡介苗實驗室的東京卡介苗、輝瑞公司的薩桑利單抗與卡介苗的組合、ImmunityBio, Inc.的 VesankTiva 與卡介苗的組合、CG Oncology Inc.的 CG0070、EnGene Inc.的 EG-70、西根公司的PADCEV、詹森的 TAR200 與吉西他濱正負西他濱聯合使用、Urogen Pharma Ltd. 旗下的 Jelmyto、Theralase Technologies Inc.旗下的 Ruvidar、 和 Auro BioSciences, Inc. 的 Aura其他正在開發用於治療NMIBC的候選產品 的製藥和生物技術公司包括但可能不限於Verity、阿斯利康有限公司、百時美施貴寶公司、羅氏集團、Asieris 製藥、百濟神州有限公司、Nanology, LLC、林頓製藥有限公司、林迪斯生物技術有限公司、泰州漢中生物醫學有限公司。Ltd.、Shionogi & Co.有限公司、雷帕黴素控股有限公司、Vaxion Therapeutics Inc.、Incyte Corporation、LiPac Oncology, Inc.、Anika Therapeutics Inc.、 Surge Pharmicals Pvt. Ltd. 和 Istari Oncology, Inc.
目前 尚無適用於膽鹼缺乏的 PN 患者的治療方法。靜脈注射氯化膽鹼是唯一一種 可與腸外營養結合的無菌注射氯化膽鹼。此外，美國專利商標局（USPTO）向我們頒發了專利號美國11,311,503美國聲稱這是一種無菌的含水膽鹼鹽組合物，其期限將於2041年到期。
TARA-002 以及我們打算作為生物製品尋求批准的任何未來候選產品 都可能比預期更快地面臨競爭。
2009 年的《生物製劑價格競爭 和創新法案（BPCIA）為與美國食品藥品管理局許可的參考生物產品具有生物仿製藥或可互換 的生物製品制定了縮短的批准途徑。根據BPCIA，生物仿製藥產品的申請要等到參考產品首次獲得美國食品和藥物管理局許可之日起四年後才能提交給 FDA。此外，生物仿製藥 產品的批准要等到參考產品首次獲得許可之日起 12 年後才能由美國食品和藥物管理局生效。在這 的12年獨家經營期內，如果FDA批准了競爭產品的完整的 BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分且控制良好的臨牀 試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。該法律很複雜，仍在由美國食品和藥物管理局解釋和實施 。因此，其最終影響、實施和含義存在不確定性。儘管尚不確定何時計劃實施此類流程 ，但美國食品和藥物管理局可能會完全採用BPCIA，任何此類流程都可能對我們生物產品的未來商業前景產生重大不利影響 。
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我們認為，根據BLA批准為生物製品的任何 候選產品都應符合12年的獨家經營資格。但是， 有可能由於國會的行動或其他原因而縮短這種排他性，或者美國食品和藥物管理局不會將我們的候選產品 視為競爭產品的參考產品，這可能會比 預期的更快地為生物仿製藥競爭創造機會。BPCIA的其他方面，其中一些方面可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近 訴訟的主題。此外，生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製替代品的 方式取代我們的任何一種參考產品，這將取決於許多市場 和仍在發展的監管因素。
我們目前的營銷能力有限 ，沒有銷售組織。如果我們無法自行或通過第三方提高銷售和營銷能力， 如果獲得批准，我們將無法成功地將我們的候選產品商業化，也無法創造產品收入。
目前，我們的 營銷能力有限，沒有銷售組織。要在美國、加拿大、 歐盟、拉丁美洲和我們可能尋求進入的其他司法管轄區對我們的候選產品進行商業化，如果獲得批准，我們必須建立我們的營銷、銷售、分銷、管理 和其他非技術能力，或與第三方安排提供這些服務，而 這樣做可能不成功。儘管我們的員工在醫藥產品的營銷、銷售和分銷以及涉及外部聯盟的業務發展 活動方面有經驗，但作為一家公司，我們以前沒有藥品營銷、 銷售和分銷方面的經驗，建立和管理銷售組織存在重大風險， 包括我們僱用、留住和激勵合格人才、產生足夠銷售線索的能力，為銷售人員提供充足的培訓 和營銷人員，並有效地管理分散在各地的銷售和營銷團隊。 內部銷售、營銷、分銷和定價/報銷/准入能力的任何失敗或延遲都將對這些產品的 商業化產生不利影響。
我們只在 2030 年 6 月 17 日之前獲得在日本和臺灣以外地區商業化 TARA-002 所需材料的專有權 ，如果中外製藥出於多種原因終止了與我們的協議，則此類權利變為非排他性。
根據2019年6月17日與中外製藥籤訂的協議 ，經2020年7月14日修訂（自2020年6月30日起生效），中外製藥同意 為我們提供製造 TARA-002 所需的起始材料的獨家使用權以及我們在除日本和臺灣以外的世界任何地方開發和商業化 TARA-002 所需的技術支持 。但是，本協議不妨礙 Chugai 為醫療、同情用途和/或非商業研究目的向任何第三方提供此類材料和支持 ，並且本協議僅在 2030 年 6 月 17 日或任何一方提前終止協議之前具有排他性。一旦我們對製造、開發和商業化 TARA-002 所需的材料和技術的權利不是排他性的，第三方，包括 那些擁有更多專業知識和更多資源的第三方，就可以獲得此類材料和技術並開發競爭療法，這 將對我們創收、實現或維持盈利能力產生不利影響。
即使我們獲得監管部門的批准， 開始將我們的任何產品商業化，我們仍將接受持續的監管審查，這隨後可能導致 暫停或終止這些產品的銷售。
即使我們在候選產品（如果有）獲得美國 監管機構的批准之後，我們仍將受到持續的監管審查和合規義務的約束。以 為例，對於我們的候選產品，美國食品和藥物管理局可能會對該產品上市的批准指定用途或批准條件施加重大限制。候選產品的批准可能包含可能昂貴的批准後研究和監測（包括4期臨牀試驗）的要求，以監測產品的安全性和有效性。我們 在候選產品的製造、 加工、標籤、包裝、分銷、藥物警戒和不良事件報告、存儲、廣告、促銷和記錄保存 等方面，還將受到美國食品和藥物管理局的持續義務和持續的監管審查 。此外，藥品和生物製品製造商及其設施必須接受美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續審查 和定期檢查，以確定其是否符合cGMP法規。如果我們或監管機構 發現了以前未知的產品問題，例如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者 產品的製造、加工、分銷或儲存設施或生產過程出現問題，監管機構 可能會對該產品或我們施加限制，包括要求我們啟動產品召回，或要求通知醫生 或公眾撤回該產品產品投放市場，或暫停生產。
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我們面臨產品責任風險， 如果成功向我們提出索賠，如果我們對這些索賠的保險範圍不足，我們可能會承擔重大責任。
由於對候選產品的臨牀測試，我們面臨產品責任或類似訴訟原因的固有風險 ，如果我們將任何產品商業化，將面臨更大的 風險。即使產品獲得 FDA 批准商業銷售並在獲得 FDA 或適用的外國監管機構許可和監管的設施中製造 ，儘管我們遵守 的適用促銷活動法律，但這種風險仍然存在。我們的產品和候選產品旨在影響重要的身體機能和過程。 與我們的候選產品相關的任何副作用、製造缺陷、濫用或濫用都可能導致患者受傷或 甚至死亡。我們無法保證將來不會面臨產品責任訴訟，也無法向您保證 我們的保險範圍足以支付我們在任何此類情況下的責任。
此外，即使我們的候選產品似乎只是造成了傷害，也可能會對我們提起責任 索賠。消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸 我們的候選產品的人士可能向我們提起產品責任索賠，在某些情況下甚至是政府機構。如果我們無法成功地為自己辯護 免受產品責任或類似索賠，我們將承擔重大責任、聲譽損害以及可能的禁令和懲罰性 訴訟。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：
| ● | 撤回 或延遲招募或降低臨牀試驗參與者的註冊率； |
| ● | 終止 或加強政府對臨牀試驗場所或整個試驗計劃的監管； |
| ● | 無法將我們的候選產品商業化； |
| ● | 對我們候選產品的需求減少了 ； |
| ● | 損害我們的商業聲譽 ； |
| ● | 產品 召回或退出市場或標籤、營銷或促銷限制； |
| ● | 任何相關訴訟或類似爭議的大量 費用； |
| ● | 分散管理層對主要業務的注意力和其他資源的注意力； |
| ● | 產品發佈出現重大延遲； |
| ● | 向患者或其他向我們提出的索賠人提供可能不在保險範圍內的鉅額 金錢賠償； |
| ● | 撤回 的賠償或處方集合；或 |
| ● | 收入損失 。 |
我們已經為我們的臨牀試驗獲得了產品 責任保險。在基於具有意想不到副作用的藥物的集體訴訟或個人訴訟中，已經作出了重大判決。我們的保險範圍可能不足以涵蓋我們所有與產品責任相關的 費用或損失，也可能無法為我們可能遭受的任何費用或損失提供保障。此外，保險範圍變得越來越昂貴、限制和狹窄，將來，我們可能無法以合理的成本維持足夠的保險覆蓋範圍， 足夠的金額或足夠的條款，以保護我們免受產品責任或其他類似法律訴訟造成的損失。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們 將需要增加我們的產品責任保險，這將是昂貴的， 並且我們可能無法以商業上合理的條件獲得這種增加的產品責任保險，或者根本無法在我們希望推出的所有地區 獲得這種增加的產品責任保險。如果判決超過我們的保險 承保範圍，成功的產品責任索賠或對我們提起的一系列索賠可能會減少我們的現金，損害我們的業務、財務狀況、經營業績和未來前景。
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我們的員工、獨立承包商、 主要研究人員、其他臨牀試驗人員、顧問、供應商、CRO 以及我們可能合作的任何合作伙伴都可能從事 不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨的風險是 ，我們的員工、獨立承包商、主要研究人員、其他臨牀試驗人員、顧問、供應商、CRO 以及我們可能與之合作的任何合作伙伴 可能參與欺詐或其他非法活動。這些人的不當行為可能包括故意、 魯莽、嚴重或疏忽的不當行為或未經授權的活動，這些行為違反：法律或法規，包括要求 向食品和藥物管理局或外國監管機構報告真實、完整和準確信息的法律；製造標準；聯邦、州 和外國醫療保健欺詐和濫用醫療保健法律和數據隱私；反腐敗法、反回扣和醫療保險/醫療補助規則或法律 要求真實、完整和準確地報告財務信息或數據、賬簿和記錄。如果對我們提起任何此類或類似的訴訟 ，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務產生重大 影響，包括施加重大的民事、刑事、行政和懲罰性處罰、損害賠償、金錢 罰款、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、取消資格、合同賠償、 監禁、聲譽損失損害、利潤和未來收益減少、禁令和削減或停止我們的運營， 任何一項都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。
如果獲得批准，我們可能面臨與在標籤外使用我們的候選產品相關的風險。
美國食品和藥物管理局嚴格監管 藥品的廣告和促銷，藥品只能按照 FDA 批准的用途進行銷售或推廣，與 產品的批准標籤一致。在美國獲得批准的任何候選產品 的廣告和促銷將受到食品和藥物管理局、司法部、衞生與公共服務部監察長辦公室、州檢察長、國會議員和公眾的嚴格審查。例如，美國食品和藥物管理局和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律 和法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能要承擔重大責任。儘管醫生可能會為標籤外用途開處方，因為 FDA 和其他監管機構 不規範醫生根據醫生的獨立醫學判斷對藥物治療的選擇，但他們確實限制了公司或其銷售隊伍就未簽發上市許可 的產品的標籤外用途發出 促銷信息。公司只能共享在其他方面與產品 經美國食品藥品管理局批准的標籤一致的真實而非誤導性的信息。違規行為，包括為未經批准或標籤外的用途促銷我們的產品，將受到執法信函、 查詢和調查以及美國食品和藥物管理局的民事、刑事和/或行政制裁。此外，在美國境外獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷 都將受到相關外國監管 機構的嚴格審查。
在美國， 不允許將我們的候選產品用於標籤外用途的促銷活動也可能使我們面臨聯邦和 州法規規定的虛假索賠訴訟，這可能會導致重大的民事、刑事和/或行政處罰以及罰款和協議，例如公司 誠信協議，嚴重限制我們推廣或分發候選產品的方式。如果我們在產品獲得監管部門批准後不合法推廣 ，我們可能會受到此類訴訟，而且，如果我們 未能成功針對此類行為進行辯護，這些行為可能會對我們的業務、財務狀況和經營 業績產生重大不利影響，甚至導致指派獨立合規監督員對我們的持續運營進行長時間審計。
如果我們或任何可能與 合作的合作伙伴在 監管機構批准後無法實現和維持 TARA-002 或靜脈氯化膽鹼的承保範圍和足夠的報銷水平，他們的商業成功可能會受到嚴重阻礙。
如果 TARA-002 或 IV Choline 氯化物只能通過處方獲得，那麼我們或任何可能與我們合作的合作伙伴能否成功銷售將取決於 的承保範圍和第三方付款人的充足報銷。處方藥用於治療 病情的患者通常依賴第三方付款人來報銷與處方藥相關的大部分或部分費用。 政府醫療保健計劃（例如美國 州的醫療保險和醫療補助）以及私人第三方付款人提供的承保範圍和充足的報銷通常對新產品的接受至關重要。保險決策可能取決於臨牀和經濟 標準，當更成熟或更低成本的替代療法已經可用或隨後 問世時，這些標準不利於新藥產品，或者可能受到負責為將使用 TARA-002 或靜脈注射氯化膽鹼的患者提供健康保險的各個實體的預算和要求的影響。即使我們獲得了產品的保險，由此產生的報銷付款 費率也可能不夠，或者可能需要共同付款，患者認為這高得令人無法接受。除非提供 保險，並且報銷足以支付很大一部分費用，否則患者不太可能使用產品。
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此外， 我們產品的市場將在很大程度上取決於能否獲得第三方付款人的藥品處方或第三方 付款人提供承保和報銷的藥物清單。納入此類處方集的行業競爭通常會給製藥公司帶來定價下降的壓力，而且對於新藥何時申請納入處方可能存在時間限制。此外，當 成本較低的生物仿製藥或仿製藥等效物或其他治療替代品由處方集自行決定時， 第三方付款人可以拒絕在其處方中加入產品或以其他方式限制患者獲得此類產品。
第三方付款人，無論是 國外還是國內，還是政府或商業，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。 此外，在美國，儘管私人第三方付款人傾向於遵循醫療保險的做法，但第三方付款人之間沒有統一或一致的藥品承保和報銷政策 。因此，藥品 的承保範圍和報銷可能因付款人以及各州而異。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，必須在許多司法管轄區和不同的實體之間進行，與當前的替代方案相比，這將要求我們 為產品的使用提供科學、臨牀和健康經濟學支持，並分別向 每位付款人提供支持，無法保證在什麼時間範圍內獲得保險和足夠的報銷。
此外，我們認為，在美國和國際市場， 未來的保險和賠償可能會受到更多限制。 在美國或國際 市場上，我們產品的第三方承保和補償可能不夠或不足，這可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。此外，承保政策和第三方 賠償率可能隨時更改。因此，即使達到優惠的承保範圍和報銷狀態，將來也可能會實施不太優惠的 保險政策和補償標準。
醫療保健 改革措施可能會阻礙或阻止我們的候選產品的商業成功。
現有的監管政策 可能會發生變化，並且可能會頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或推遲監管部門對我們未來可能開發的任何 候選產品的批准。例如，特朗普政府和某些美國國會議員試圖廢除經醫療保健和教育和解法案修訂的《患者保護和平價醫療法案》的全部 或部分內容，或統稱為 《平價醫療法案》，並實施替代計劃。再舉一個例子，作為2017年12月通過的税收改革立法的一部分，所謂的 “個人授權” 被廢除 ，該立法非正式地命名為《減税和就業法》或《税收法》，因此從2019年開始，取消了對未能按照《美國國税法》第5000A條維持最低基本保險的個人的共同責任補助金 。此外，2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑， 辯稱，由於國會廢除了個人授權，《平價醫療法案》完全違憲。因此， 平價醫療法案將以目前的形式繼續有效。此外，在美國最高法院作出裁決之前， 拜登總統於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動了特殊註冊期，目的是通過 平價醫療法案市場獲得健康保險。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健機會的 現行政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免 計劃，其中包括工作要求，以及為通過醫療補助 或《平價醫療法案》獲得健康保險設置障礙的政策。在 未來，《平價醫療法案》可能會受到司法或國會的質疑。目前尚不清楚這些挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》和我們的業務。
此外， 美國對藥品定價做法的立法和執法興趣與日俱增。例如，特朗普政府 使用了多種手段來提議或實施藥品定價改革，包括通過聯邦預算提案、行政命令和政策 舉措。2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣佈了幾項與處方藥定價相關的行政命令，試圖實施政府的幾項提案。美國食品和藥物管理局還發布了實施部分進口行政命令的最終規則和指南 ，為各州制定和提交來自加拿大的藥物 進口計劃提供了途徑。此外，衞生與公共服務部（HHS）於2020年11月20日敲定了一項法規，取消了藥品製造商根據D部分直接或通過藥房 福利經理向計劃發起人降價的安全 港口保護，除非法律要求降價。該規定還為銷售點反映的 降價創造了新的安全港，併為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排提供了新的安全港。 該規則的實施已推遲到2026年1月1日。2020年11月20日，醫療保險和醫療補助服務中心（ 或CMS）發佈了一項臨時最終規則，以實施前總統特朗普的最惠國待遇或最惠國待遇行政命令， 將某些醫生給藥的醫療保險B部分付款與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鈎， ，並於2021年1月1日生效。由於對最惠國待遇模式提出質疑的訴訟，CMS於2021年12月27日發佈了最終 規則，廢除了最惠國待遇模式臨時最終規則。此外，拜登政府在2021年7月發佈了一項行政命令，其中 包括多項針對處方藥的條款。為迴應拜登的行政命令，國土安全部於2021年9月9日發佈了 《解決藥品價格高企的綜合計劃》，其中概述了藥品定價改革的原則。該計劃列出了國會可以推行的各種 潛在立法政策，以及國土安全部為推進這些 原則可能採取的行政行動。尚未最終確定實施這些原則的立法或行政行動。此外，2022年8月16日， 拜登總統簽署了《2022年通貨膨脹降低法》，使之成為法律，該法案除其他外，包含實質性的藥品定價改革 ，將減少聯邦政府的藥品支出。例如，2022年的《通貨膨脹降低法》限制了Medicare 為各種處方藥支付的價格，並要求藥品製造商在提高醫療保險受益人所用藥物的價格快於通貨膨脹 時向醫療保險支付折扣。儘管2022年《通貨膨脹減少法》對我們的業務和整個製藥 行業的影響尚不清楚，生物製藥公司和其他公司最近提起訴訟，質疑該法規某些部分的合法性 ，但2022年的《通貨膨脹削減法》可能會影響我們可以收取的價格以及如果獲得批准，我們的候選產品可獲得的報銷，從而降低我們的盈利能力。我們還預計，未來將採取更多的州和聯邦 醫療改革措施，其中任何措施都可能限制聯邦和州政府 為醫療保健產品和服務支付的金額，如果獲得批准或面臨額外的定價 壓力，這可能會導致對我們的候選產品的需求減少。
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還繼續有 呼籲對藥品實施額外限制或禁止直接面向消費者的藥品廣告，這將限制我們 推銷候選產品的能力。美國屬於少數司法管轄區允許此類廣告，將其刪除 可能會限制營銷活動的潛在覆蓋面。
我們受到嚴格的 醫療保健法律、法規和執法的約束，我們不遵守這些法律可能會對我們的業務、運營 和財務狀況產生不利影響。
與欺詐和濫用、隱私、透明度和患者權利有關的某些聯邦和州 醫療保健法律法規現在和將來都適用於我們的業務。我們受聯邦政府以及我們或合作伙伴開展業務的州的監管。 可能影響我們運營能力的醫療保健法律法規包括但不限於：聯邦反回扣法； 聯邦民事和刑事虛假索賠法和民事罰款法；經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》修訂的1996年聯邦健康保險流通與責任法 ；《處方藥營銷法》 （用於藥品抽樣等）；《平價醫療法案》下的醫生日照要求；外國 適用於美國境外活動的《反腐敗法》；聯邦審判權立法；以及此類聯邦法律的類似州 法律，其範圍可能更廣。
由於 這些法律的廣度以及可用的法定例外情況和安全港的範圍狹窄，我們的某些業務活動 可能會受到一項或多項此類法律的質疑。此外，最近的醫療改革立法加強了這些 法律。例如，《平價醫療法案》除其他外，修訂了聯邦《反回扣法》和 某些刑事醫療欺詐法規的意圖要求。個人或實體不再需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖 。此外，《平價醫療法案》規定，就聯邦民事《虛假 索賠法》而言，政府可以斷言，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的 物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。
實現和維持 對這些法律的遵守可能會付出高昂的代價。此外，任何因違反這些法律而對我們提起的訴訟，即使我們成功地為 辯護，也可能導致我們承擔鉅額法律費用，轉移管理層對我們業務運營的注意力 ，並導致聲譽損害。如果發現我們的業務違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府 法律或法規，我們可能會受到重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、 損害賠償，包括懲罰性賠償、罰款、撤資、禁止參與聯邦和州醫療保健計劃、監禁、 額外的監督和報告義務或削減或重組我們的業務行動和禁令，其中任何一項都可能對我們的 產生不利影響經營我們的業務和財務業績的能力。
我們可能會獲得許可和收購候選產品 ，並可能參與其他戰略交易，這可能會影響我們的流動性，增加我們的開支，並嚴重分散管理層的注意力 。
我們的部分戰略是獲得 許可和收購候選產品，我們可能會參與其他戰略交易。我們 可能考慮的其他潛在交易包括各種不同的業務安排，包括分割、戰略夥伴關係、合資企業、重組、 資產剝離、業務合併和投資。任何此類交易都可能要求我們產生非經常性費用或其他費用， 可能增加我們的近期和長期支出，並可能構成重大的整合挑戰或擾亂我們的管理或業務， 可能會對我們的運營和財務業績產生不利影響。因此，無法保證我們會進行或成功完成 任何上述性質的交易，我們完成的任何交易都可能損害我們的業務、財務狀況、 經營業績和前景。
我們未能成功獲得許可、 收購、開發和銷售其他候選產品或批准的產品，將損害我們發展業務的能力。
我們可以許可、收購、 開發和銷售其他產品和候選產品。由於我們的內部研發能力有限， 我們可能依賴製藥和生物技術公司、學術或政府科學家和其他研究人員向我們出售或 許可產品或技術。該戰略的成功部分取決於我們識別和選擇有前途的藥物 和生物製劑候選品和產品、與其現有所有者談判許可或收購協議以及為這些 安排提供資金的能力。
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提出、 談判和實施許可證或收購候選產品或批准產品的過程漫長而複雜。其他公司， ，包括一些擁有大量財務、營銷、銷售和其他資源的公司，可能會與我們競爭 候選產品和批准產品的許可或收購 。我們的資源有限，無法識別和執行第三方 產品、業務和技術的收購或授權，並將其整合到我們當前的基礎架構中。此外，我們可能會將資源投入到從未完成的潛在收購或許可機會上，或者我們可能無法實現此類努力的預期收益。 我們可能無法以我們認為可接受或根本無法獲得其他候選產品的權利。
此外，我們收購的任何候選產品 在商業銷售之前可能需要額外的開發工作，包括臨牀前或臨牀測試以及 FDA 和適用的外國監管機構的批准 。所有候選產品都容易出現藥品 產品開發中常見的失敗風險，包括可能無法證明候選產品足夠安全有效，無法獲得監管機構批准 。此外，我們無法保證我們收購的任何經批准的產品將生產或銷售 盈利或獲得市場認可。
我們希望依靠與 第三方的合作來成功開發和商業化我們的候選產品。
我們希望依靠第三方 的努力來成功開發和商業化我們當前和未來的候選產品。我們的候選產品的臨牀 和商業成功可能取決於與第三方合作伙伴保持成功的關係， 面臨許多重大風險，包括：
| ● | 我們的 合作伙伴及時、具有成本效益和合規的方式履行職責的能力； |
| ● | 減少了 對交付和生產計劃的控制； |
| ● | 價格 上漲和產品可靠性； |
| ● | 製造 偏離內部或監管規範； |
| ● | 質量 事件； |
| ● | 合作伙伴因技術、市場或其他原因未能履行其義務； |
| ● | 盜用 我們當前或未來的候選產品；以及 |
| ● | 可能滿足我們當前和未來對候選產品的預期商業化計劃或滿足最終用户的要求 方面的其他 風險。 |
我們無法向您保證 我們將能夠建立或維持第三方關係，以便成功開發和商業化我們的候選產品。
我們完全依賴第三方承包商 為我們的候選產品供應、製造和分銷臨牀藥物用品，其中可能包括獨家供應商和製造商； 如果我們的任何候選產品獲得監管機構 的批准，我們打算依賴第三方提供商業供應、製造和分銷；我們預計將依賴第三方供應、製造和分銷任何未來候選產品的臨牀前、臨牀和商業用品 。
我們目前沒有 也沒有計劃收購基礎設施或能力來供應、儲存、製造或分銷臨牀前、臨牀或商用 數量的藥物物質或產品。此外，我們尚未簽訂向我們 提供此類藥物物質或產品的長期商業供應協議。因此，我們開發候選產品的能力取決於我們的能力，而我們商業化供應 產品的能力將部分取決於我們能否成功地從第三方獲得活性藥物成分（API）和候選產品中使用的其他物質 和材料，以及讓第三方 根據監管要求製造足夠數量的成品，用於臨牀前和臨牀測試及商業化。如果 我們未能與這些第三方建立和維持供應和其他技術關係，我們可能無法繼續開發 或商業化我們的產品和候選產品。
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我們無法直接控制 我們的合同供應商和製造商是否會維持當前的定價條款，是否願意繼續向我們提供API 和成品，或者保持足夠的產能和能力來滿足我們的需求，包括質量控制、質量保證 和合格人員。我們依賴合同供應商和製造商的日常遵守適用法律以及 cGMP 來生產 API 和成品。如果由於未能遵守適用法律或其他原因導致任何產品或候選產品或組件的安全性或質量受到損害 ，我們可能無法成功將受影響產品或候選產品的商業化或獲得監管部門的批准 ，並且我們可能對由此造成的傷害負責。
為了對我們的候選產品進行更大規模的 或後期臨牀試驗，併為我們的任何產品提供足夠的商業數量，如果獲得批准， 我們的合同製造商和供應商將需要生產更多數量的 API 以及候選產品 中使用的其他物質和材料，在某些情況下，產量將高於目前的產量。如果我們的第三方承包商 無法以足夠的質量和數量以及商業上合理的價格成功擴大任何候選產品的生產規模，或者被政府監管機構關閉或處於臨牀暫停狀態，並且我們找不到一個或多個替代的 供應商或製造商能夠以基本等同的數量和質量進行生產，並且 我們無法成功地及時轉移工藝，該候選產品的開發而且，任何由此產生的產品的監管批准 或商業發佈可能會延遲，或者可能出現供應短缺，這兩種情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
我們預計，在可預見的將來， 將繼續依賴第三方合同供應商和製造商。我們的供應和製造協議（如果有） 不保證合同供應商或製造商提供足以滿足我們需求的服務。此外，第三方製造商或供應商設施或設備的任何損壞或 破壞，即使是不可抗力，也可能顯著 損害我們及時生產我們的產品和候選產品的能力。我們對合同製造商 和供應商的依賴進一步使我們面臨這樣一種可能性，即他們或有權訪問其設施的第三方將有權訪問我們的商業祕密或其他專有信息， 可能會盜用我們的商業祕密或其他專有信息。此外，我們某些供應商 的製造設施可能位於美國以外。這可能會給將我們的產品或候選產品或其 組件進口到美國或其他國家造成困難。
生物製劑的製造很複雜 ，我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難。如果我們的 CDMO 遇到這樣的困難，為臨牀試驗提供 TARA-002 供應的能力、我們獲得上市批准的能力或如果獲得批准，我們獲得 TARA-002 的商業供應的能力可能會延遲或停止。
我們沒有 生物製劑製造方面的經驗，不擁有或運營用於產品製造、存儲 和分銷或測試的設施，我們預計不會擁有或運營這些設施。我們完全依賴 CDMO 來滿足 TARA-002 的臨牀和商業供應。生物製劑的製造過程很複雜，監管嚴格，並且存在多種風險。由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致 、產品特性的變化以及難以擴大生產過程，製造生物製劑極易受到 產品損失。即使與正常 製造流程略有偏差，也可能導致產量降低、產品缺陷和其他供應中斷以及更高的成本。如果在我們的製造商的設施中發現微生物、 病毒或其他污染物，則此類設施可能需要長時間關閉 以調查和補救污染，這可能會延遲臨牀試驗，導致藥品 成本上升並對我們的業務造成不利影響。此外，如果 FDA 確定我們的製造商不符合 FDA 法律和法規， 包括管理 cGMP 的法律和法規，FDA 可能會拒絕 BLA 的批准，直到缺陷得到糾正或者我們用符合規定的製造商取代 BLA 中的製造商。
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此外，存在與臨牀試驗或商業規模的大規模生產相關的風險 ，包括成本超支、工藝放大方面的潛在問題 、工藝可重複性、穩定性問題、cGMP 合規性、批次一致性以及原材料 的及時供應。即使我們獲得了 TARA-002 或任何未來候選產品的監管批准，也無法保證我們的製造商 能夠按照 FDA 或其他監管機構可接受的規格生產經批准的產品，生產足夠數量的 以滿足該產品可能推出的要求或滿足潛在的未來需求。如果我們的製造商 無法生產足夠數量的用於臨牀試驗或商業化，則商業化努力將受到損害， 這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生不利影響。擴大生物 製造過程是一項艱鉅且不確定的任務，我們簽約的任何CDMO都可能不具備完成進一步擴大生產、將生產轉移到其他地點或管理其生產 產能以及時滿足產品需求的 實施和開發過程所必需的能力。
如果我們未能吸引和留住管理層 和其他關鍵人員，我們可能無法繼續成功開發或商業化我們的候選產品，也無法以其他方式實施 我們的業務計劃。
我們在競爭激烈的生物製藥行業中競爭的能力取決於我們吸引和留住高素質的管理、科學、 醫療、法律、銷售和營銷人員及其他人員的能力。我們高度依賴我們的管理和科研人員。這些人中任何一方的服務損失 都可能阻礙、延遲或阻礙我們產品管道的成功開發、計劃中的臨牀試驗的完成、候選產品的商業化或新資產的許可或收購，並可能對 我們成功實施業務計劃的能力產生負面影響。如果我們失去了其中任何人的服務，我們可能無法及時或根本找不到合適的替代品，我們的業務可能會因此受到損害。由於生物技術、製藥和其他企業對合格人員 的激烈競爭，我們未來可能無法吸引或留住合格的管理層和其他關鍵人員 。
美國 州的失業率不時下降，勞動力市場競爭日益激烈，這有時導致 難以招聘或留住足夠的合格人員來維持和發展我們的業務。我們不確定未來的就業環境 ，也不確定該環境將如何影響我們的員工，包括我們吸引和留住合格管理層和 其他關鍵人員的能力。
我們 可能會受到自然災害、流行病和其他災難性事件以及恐怖主義和 戰爭等人為問題的不利影響，這些問題可能會干擾我們的業務運營，而且我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們 免受嚴重災難的侵害 .
我們的辦公室位於紐約州紐約 。如果發生災難、停電、計算機黑客攻擊或其他事件，使我們無法使用辦公室的全部或大部分 部分，破壞了關鍵基礎設施，例如企業財務系統、IT系統、製造資源規劃 或企業質量體系，或者以其他方式中斷運營，則我們 可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。例如，我們已將 NMBIC 的 TARA-002 臨牀開發擴展到美國以外的 臨牀試驗地點，包括烏克蘭和歐洲其他國家，並可能擴展到其他地區， ，例如亞洲。如果政治或民事條件需要，我們的機構可能需要推遲或暫停臨牀試驗活動。此外，地緣政治事件，包括內亂或政治動盪，例如 如俄羅斯和烏克蘭之間當前持續的衝突， 可能會干擾此類場所的患者註冊和留住率。如果我們不實施 災難恢復計劃，或者我們的合作伙伴或製造商的災難恢復計劃被證明不充分，則上述所有風險可能會進一步增加。如果 上述任何一項都將導致 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼的研究、開發、監管批准、製造、分銷或商業化 的延遲，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景將受到影響。
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與我們的普通股相關的 風險
我們預計 我們的股價將高度波動。
我們股票的市場價格可能會出現重大波動。 生物技術和其他生命科學公司證券的市場價格歷來特別波動，甚至受到 每日價格大幅波動的影響。例如，從2023年1月1日至2023年11月1日期間，我們的普通股的收盤價從 的低點3.91美元到高點1.20美元不等。可能導致我們股票市場價格波動的一些因素包括 但不限於：
| ● | TARA-002 或靜脈注射氯化膽鹼當前和未來任何臨牀試驗的 結果以及任何臨牀試驗失敗，包括因難以識別患者、註冊患者、留住患者、達到特定試驗終點 或完成並及時報告任何試驗結果方面的困難或延誤而導致的任何失敗 ； |
| ● | 我們 獲得 TARA-002、靜脈氯化膽鹼或未來候選產品的監管批准的能力，以及 延遲或未能獲得此類批准； |
| ● | TARA-002 或 IV 氯化膽鹼或未來的候選產品如果獲得批准，則未能取得商業成功； |
| ● | 與 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼或未來候選產品相關的潛在 副作用； |
| ● | 製造中出現問題 ，或無法獲得充足的供應，TARA-002、IV 氯化膽鹼或未來的候選產品； |
| ● | 簽訂、終止或合作伙伴違反關鍵協議，包括關鍵商業夥伴協議； |
| ● | 為執行或捍衞任何知識產權 權利或捍衞他人的知識產權而提起、重大進展或結束任何訴訟或其他行動； |
| ● | 任何攤薄股權融資的公告 ； |
| ● | 無法 獲得額外資金； |
| ● | 商業夥伴或競爭對手發佈的新商業產品、臨牀進展或缺乏臨牀進展、重要合同、商業 關係或資本承諾的公告 ； |
| ● | 未能引起股票分析師的有意義的報道，分析師也下調了我們的股票評級； |
| ● | 失去關鍵員工； |
| ● | 適用於 TARA-002 或 IV 氯化膽鹼或未來候選產品的法律或法規的變化 ；以及 |
| ● | 我們、內部人士或其他股東出售普通股 。 |
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此外，股票市場 總體上經歷了我們行業的巨大波動，這通常與個人 公司或某個行業細分市場的經營業績無關。這些廣泛的市場波動也可能對我們股票的交易價格產生不利影響。
過去，在公司證券市場價格波動一段時間之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟 。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源， 這可能會嚴重損害我們的盈利能力和聲譽。此外，此類證券訴訟通常是在反向 合併或其他併購活動之後發生的。如果提起此類訴訟，可能會對我們的業務產生負面影響。
由於遵守影響上市公司的法律法規，我們對管理層 產生了成本和要求。
作為一家上市公司，我們 已產生並將繼續承擔大量的法律、會計和其他費用，包括與上市公司 報告和美國證券交易委員會其他要求相關的費用。我們還產生了並將繼續承擔與公司治理要求相關的成本， 包括《交易法》、《薩班斯-奧克斯利法案》和其他適用立法的要求，以及 美國證券交易委員會和納斯達克實施的規則。
我們預計，適用於上市公司的規章制度 將繼續大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使某些活動 更加耗時和成本。作為一家上市公司，我們的執行官和其他人員將需要繼續投入大量時間來管理 的業務並遵守適用的法律法規。這些規章制度也可能使我們經營業務變得昂貴 。
如果我們未能維持適當和有效的 內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
我們受《交易法》、《薩班斯-奧克斯利法案》和納斯達克規章制度的報告 要求的約束。除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。根據《薩班斯-奧克斯利法案》 第 404 條的要求，我們必須對財務報告的內部控制進行 系統和流程評估和測試，以允許管理層在當年的 10-K 表申報年度報告中報告我們對財務報告的內部控制的有效性 。這將要求我們支付大量的專業費用和內部成本來擴展我們的會計和 財務職能，並花費大量的管理精力。我們可能難以及時滿足這些報告要求 。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制和程序系統存在缺陷 ，這些弱點可能導致我們的財務 報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。不管 多麼精心設計和操作，控制系統只能為控制系統的目標得以實現提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統固有的侷限性，任何控制措施評估都無法絕對保證不會發生由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述 ，也無法檢測到所有控制問題和欺詐事件。
如果我們無法遵守 《薩班斯-奧克斯利法案》第 404 條的要求，或者我們無法維持適當和有效的內部控制， 我們可能無法及時出具準確的財務報表。如果發生這種情況，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到美國證券交易委員會或其他監管機構或納斯達克的制裁或調查。
我們能夠利用適用於小型申報公司的減少的 披露和治理要求，這可能會導致我們的普通股對投資者的吸引力降低 。
根據美國證券交易委員會的規定，我們有資格成為一家規模較小的申報 公司。作為一家規模較小的申報公司，我們能夠利用降低的披露要求， ，例如某些簡化的高管薪酬披露和降低的美國證券交易委員會文件中的財務報表披露要求。 由於我們是一家小型申報公司，我們在美國證券交易委員會文件中的披露相對減少，這可能會使我們的投資者 更難分析我們的經營業績和財務前景。我們無法預測投資者是否會因為依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力降低 。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能不那麼活躍，我們的股票價格可能會更具波動性。在我們不再是較小的申報公司之前，我們可以利用適用於小型申報公司的 申報豁免，一旦我們的公開持股量 超過2.5億美元，這種狀態就會終止。在這種情況下，如果我們的年收入低於1億美元 ，並且我們的公開上市量低於7億美元，我們仍可能是一家規模較小的申報公司。
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我們 預計在可預見的將來不會派發任何股息。
目前的預期是 我們將保留未來的收益，為業務的發展和增長提供資金。因此，在可預見的將來，您的股票的資本增值（如果有）將是您唯一的收益來源（如果有）。
如果股票研究分析師不發佈有關我們、我們的業務或市場的 研究或報告，或者發佈不利的研究或報告，我們的股票價格和交易量 可能會下降。
我們 普通股的交易市場受到股票研究分析師發佈的有關我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究 分析師可能會選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場 價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或 他們報告中包含的內容和觀點。如果一位或多位股票研究分析師 下調我們的股票評級或發表其他不利的評論或研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們的報道或 未能定期發佈有關我們的報告，則對普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易 交易量下降。
與我們的所有權結構和治理有關的 風險
某些股東有能力 控制或顯著影響提交給股東批准的某些事項。
某些股東對我們業務的某些重大事項擁有 的同意權。其中包括實施合併或其他類似交易的決定， 變更我們的主要業務，以及出售或以其他方式轉讓總價值超過250萬美元的 TARA-002 或其他資產。 因此，這些股東對某些需要股東批准的事項具有重大影響力。
我們的章程 文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會使收購我們的業務變得更加困難，並可能阻止我們的股東 試圖更換或罷免管理層。
我們的公司註冊證書 和章程中的規定可能會延遲或阻止收購或管理層變動。此外，由於我們在特拉華州 註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》（DGCL）第203條的規定管轄，該條款禁止擁有超過15％的已發行有表決權股票的股東 與我們合併或合併。這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員 ，從而阻礙或阻止 股東更換或罷免當時的管理層的任何 嘗試。
我們的公司註冊證書規定 特拉華州財政法院是我們與股東之間某些糾紛的專屬法庭， 這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或其他 員工之間的爭議獲得有利司法論壇的能力。
我們的公司註冊證書 規定，特拉華州財政法院是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟的唯一專屬論壇，任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員違反對我們或我們的 股東應承擔的信託義務的訴訟，根據DGCL（我們的公司註冊證書）的任何規定對我們提起的任何索賠的訴訟 或我們的章程，或任何根據內政原則對我們提出索賠的訴訟。法院條款的選擇 可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於我們或我們的 董事、高級管理人員或其他員工的某些糾紛的能力，這可能會阻礙對我們以及我們的董事、高級管理人員和其他員工提起此類訴訟。 如果法院認定公司註冊證書中包含的訴訟地選擇條款在訴訟中不適用或不可執行 ，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用。
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與知識產權相關的風險
我們可能無法獲得、維護或 強制執行涵蓋我們的候選產品和技術的全球專利權或其他知識產權，這些產品和技術的廣度足以防止第三方與我們競爭。
我們在候選產品方面 的成功將部分取決於我們在美國和 其他國家獲得和維持專利保護、保護我們的商業祕密和防止第三方侵犯我們的所有權的能力。我們 保護我們的候選產品免受第三方未經授權或侵權使用的能力在很大程度上取決於我們獲得 並在全球範圍內維護有效和可執行的專利的能力。
專利申請流程， 也稱為專利申請，既昂貴又耗時，我們和我們當前或未來的許可人和被許可人可能無法在所有理想的 國家以合理的成本或及時地準備、提交和起訴所有必要或理想的專利申請。在 獲得專利保護為時已晚之前，我們或我們當前的許可方或任何未來的許可方或被許可人也可能無法識別開發和商業化活動過程中發明的可專利方面。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式 起訴和執行這些專利和申請，以及我們的任何專利和申請。此外，我們的競爭對手可以獨立開發同等的知識、方法 和專有技術，或者發現不構成侵權的變通辦法。這些結果中的任何一個都可能損害我們 有效執行專利排他性的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營 業績產生不利影響。
由於與 與涵蓋藥物發明的專利的可專利性、有效性、可執行性和主張範圍相關的法律標準，我們獲得、維護 和執行專利的能力尚不確定，涉及複雜的法律和事實問題，尤其是在各個國家。因此， 任何現有專利或我們可能獲得或許可的任何專利下的權利可能不涵蓋我們的候選產品，也可能無法為我們提供足夠的 保護，使我們的候選產品能夠在競爭產品或工藝（包括來自品牌、仿製藥和非處方藥公司的產品或工藝）面前獲得可持續的商業優勢。此外，我們無法保證我們擁有或許可的任何待處理或未來的專利或其他類似申請會頒發任何專利或其他 知識產權。即使 已經頒發或將要頒發專利或其他知識產權，我們也無法保證這些專利和其他 權利的主張通過禁令或其他方式被法院認定為有效或可執行，也無法保證在我們 可能針對的每個具有商業意義的國家/地區為我們提供針對競爭產品的任何重大 保護，或以其他方式對我們具有商業價值的商業價值。
免疫學和腫瘤學療法領域的競爭對手創造了大量的現有技術，包括科學出版物、海報、演示文稿、 專利和專利申請以及包括互聯網在內的其他公開披露。我們獲得和維護有效且可執行的 專利的能力取決於我們的技術與現有技術的差異是否允許我們的技術比先前的 技術獲得專利。我們沒有尚未頒發的涵蓋我們技術最新發展的所有專利，並且不確定我們將成功獲得的專利 保護（如果有）。即使成功頒發了專利，第三方也可能會圍繞 進行設計或質疑此類已頒發專利或我們擁有或許可的任何其他已頒發專利的有效性、可執行性或範圍，這可能會導致 此類專利被縮小、失效或不可執行。如果我們 持有或尋求的針對候選產品的專利所提供的保護的廣度或力度受到質疑，則可能會阻礙公司與我們合作開發 或威脅到我們對候選產品進行商業化或融資的能力。
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一些外國 司法管轄區的法律提供的知識產權的程度或期限與美國不同，許多公司 在獲取、維護、保護、捍衞，尤其是在外國 司法管轄區執行此類權利時遇到了重大困難。如果我們在保護我們在外國司法管轄區的知識產權方面遇到這樣的困難，或者無法以其他方式有效保護我們的知識 產權，我們的業務前景可能會受到重大損害，尤其是在國際上。
專有商業祕密 和未獲專利的專有技術對我們的業務也非常重要。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和未獲得專利的 專有技術，與第三方簽訂保密協議，並與高管、 董事、員工以及某些顧問和顧問簽訂知識產權保護協議，但無法保證具有約束力的協議不會遭到違反或 將由法院執行，也無法保證任何違規行為都有足夠的補救措施，包括禁令和其他公平救濟，或 否則我們的商業祕密和未獲專利的專有技術將不會為人所知，由我們或我們的代理和代表無意中披露的， 或被我們的競爭對手獨立發現。如果商業祕密被獨立發現，我們將無法阻止其 的使用；如果我們和我們的代理人或代表無意中披露了商業祕密和/或未獲得專利的專有技術，則可能不允許我們 檢索這些信息並保持我們以前享有的排他性。
我們 可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
對我們的候選產品提交、起訴和辯護 項專利並不能保證排他性。某些國家，特別是 發展中國家，對專利性的要求有所不同。此外，一些外國法律保護知識產權的程度與美國 法律的保護程度不同，尤其是在授予使用權和其他類型的專利以及允許 的執法權方面，尤其是在民事侵權訴訟中的禁令救濟方面。因此，儘管 我們在美國以外的所有國家擁有有效專利，但我們可能無法阻止第三方 在美國以外的所有國家實踐我們的發明，甚至無法阻止我們推出相同版本的產品。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護 的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品或生產仿製產品，此外，還可能將其他侵權產品出口到我們 享有專利保護但對侵權活動的執法不力或我們沒有專利的地區。這些產品可能與我們的產品競爭 ，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家， 尤其是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利和其他知識產權保護，尤其是與藥品有關的 保護，這可能會使我們難以停止侵犯我們的專利或銷售侵犯我們所有權的競爭 產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致 鉅額費用，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能會使我們的全球專利面臨 無效或狹義解釋的風險，我們的全球專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方 對我們提出索賠。在我們提起的任何訴訟或對我們提起的侵權訴訟中，我們不得勝訴，當我們是原告時，裁定的損害賠償 或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。當我們成為被告時，我們可能會被要求 發行大型債券以留在市場上，同時我們為自己辯護免受侵權訴訟。
此外，歐洲的某些國家 和某些發展中國家制定了強制許可法，根據該法律，專利所有者可能被迫向第三方授予許可 ，尤其是在專利所有者長期未執行或使用其專利的情況下。在某些情況下， 如果法院 認為廣泛獲得專利所涵蓋的基本產品符合國家的最大利益，則即使認定專利持有者的專利有效， 法院也會強制對專利持有人進行強制許可。在這些 情況下，法院要求獲得強制許可的許可證持有人支付的特許權使用費不是按公平的 市場價值計算的，可能無關緊要，從而對專利持有人的業務產生不利影響。在這些國家，如果我們的專利遭到侵犯，或者我們被迫向第三方授予專利許可，我們可能採取 有限的補救措施，這也可能嚴重降低這些專利的價值。這將限制我們潛在的收入機會。因此，我們在全球範圍內行使 知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權 中獲得顯著的商業優勢，尤其是與我們在美國 州執行知識產權所享受的收益相比。最後，美國和外國知識產權法的 不可預見的變化，或者這些國家各政府機構的政策變化，包括但不限於頒發專利的專利局和簽發藥品批准的衞生機構，可能會對我們保護和執行知識產權的能力產生不利影響。例如，在巴西， 藥品專利需要巴西衞生機構 (ANVISA) 的初步批准。最後，許多國家的 專利申請積壓了大量案件，在拉丁美洲的某些國家，儘管申請的價值如何，僅審查藥品專利申請 可能需要數年甚至數十年的時間。
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獲得和維持專利保護 取決於對政府專利 機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費和 年金費應在 專利的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付 和其他類似條款。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付 滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不合規行為可能會導致專利或專利申請的放棄 或失效，導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失，只是 ，因為不瞭解和/或及時支付起訴費。可能導致專利 或專利申請被放棄或失效的違規事件包括未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、在規定的 期限內不支付費用，以及未能以國家要求的格式和風格正確合法化和提交正式文件。如果我們或我們的 許可方出於任何原因未能保留涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能 進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們未能履行知識產權許可協議規定的義務 ，我們可能會失去對我們的業務至關重要的許可權。此外，這些 協議可能會在合同解釋上存在分歧，這可能會縮小我們對相關知識產權 或技術的權利範圍，或者增加我們對許可人的財務或其他義務。
我們已經就我們的某些候選產品簽訂了許可協議 。這些許可協議對我們規定了各種盡職調查、里程碑、特許權使用費、 保險和其他義務。如果我們未能履行這些義務，相應的許可方可能有權終止 許可，在這種情況下，我們可能無法開發或銷售受影響的候選產品。此類權利的喪失可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們因侵犯第三方的知識產權 而被起訴，此類訴訟可能既昂貴又耗時，並且可能會阻止或延遲我們開發候選產品或 將其商業化。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及在不侵犯 第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。我們無法保證營銷和銷售此類候選人以及使用此類技術不會侵犯現有或未來的專利。在與我們的候選產品相關的領域中，存在許多由美國和外國頒發的專利以及第三方擁有的待處理的專利申請 。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及頒發的專利越來越多 ，其他人聲稱我們的候選產品、技術或交付或使用的方法侵犯了其 專利權的風險也隨之增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利和其他知識產權 權利涵蓋各種藥物、生物製劑、藥物遞送系統或其使用方法，以及這些專利中哪些可能是有效和可執行的。 因此，由於我們在許多國家的領域中頒發了大量專利和提交了大量專利申請，因此第三方可能聲稱他們擁有涵蓋我們的候選產品、技術或方法的專利權，這可能會存在 的風險。
此外，儘管我們可能擁有專利，但我們的候選產品或專有技術 仍可能侵犯或被指控侵犯了第三方頒發的 專利。由於美國的某些專利申請可能會在專利 頒發之前保密，因為美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常要等到提交後18個月才公佈，而且科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們無法確定其他人 沒有針對我們自己和已獲許可的專利或待處理的申請所涵蓋的技術提交專利申請。我們的競爭對手 可能已經提交了專利申請，並將來可能會提交專利申請，涵蓋我們的候選產品或與我們的技術類似的技術。 任何此類專利申請可能優先於我們自己的和已獲得許可的專利申請或專利，這可能進一步要求 我們獲得已頒發的涵蓋此類技術的專利的權利，這可能意味着支付鉅額許可費等。如果另一方 方就與我們擁有或許可的發明相似的發明提交了美國專利申請，或者，如果是未經許可的技術， 許可人可能必須在美國參與幹預程序以確定發明的優先權。
擁有專利或其他知識產權的第三方指控我們的候選產品 或專有技術侵犯了此類第三方的知識產權，包括根據《哈奇-瓦克斯曼法案》第四段或其他類似於《哈奇-瓦克斯曼法案》的其他國家法律提出 提起的訴訟，我們可能會面臨或 未來的訴訟。這些訴訟可能會聲稱 存在此類藥物的專利權，而此類訴訟可能代價高昂，並可能對我們的經營 業績產生不利影響，轉移管理和技術人員的注意力，即使我們沒有侵犯此類專利，或者針對我們主張的 專利最終被確定為無效。法院有可能裁定我們侵犯了第三方的 專利，並命令我們停止專利所涵蓋的活動。此外，法院有可能因侵犯另一方的專利而命令我們 向另一方支付鉅額賠償金。
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由於我們依賴某些 第三方許可方和合作夥伴，並且將來還會繼續這樣做，因此，如果我們的許可方或合作伙伴因侵犯 第三方的知識產權而被起訴，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會像直接被起訴一樣受到損害。除了面臨訴訟風險外，我們還同意向某些第三方許可人 和合作夥伴賠償因我們的專有技術造成的侵權索賠，並且我們已經或可能與一些許可方和合作夥伴簽訂了費用分擔 協議，這可能要求我們支付針對這些 第三方提起的專利訴訟的部分費用，無論所謂的侵權行為是否由我們的專有技術造成。在某些情況下，這些費用分擔 協議還可能要求我們對侵權損害承擔比僅依據 我們的技術承擔更大的責任。
上述 任何情況的發生都可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們可能會被指控我們的高管、 董事、員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或向我們披露了其前 僱主或其前任或現任客户的涉嫌商業祕密。
與生物技術 和製藥行業一樣，我們的某些員工以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括 我們的競爭對手或潛在競爭對手。此外，我們聘請顧問來協助我們開發我們的產品 和候選產品，其中許多人以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手，或者以前可能曾經或正在向他們提供諮詢服務 。我們可能會聲稱 這些員工和顧問，或者我們無意中或以其他方式使用或披露了其前僱主或其前任或當前客户的商業祕密或其他專有信息 。儘管我們不知道迄今為止有任何此類索賠， 如果出現此類索賠，可能需要提起訴訟來對任何此類索賠進行辯護。即使我們成功地為 任何此類索賠進行辯護，任何此類訴訟都可能曠日持久、代價高昂，分散我們的管理團隊的注意力，投資者 和其他第三方不予積極看待，並可能導致不利的結果。
一般風險 因素
如果我們的信息 技術系統或數據或我們所依賴的第三方的信息系統或數據遭到泄露，我們可能會因此類泄露而遭受不利後果 ，包括但不限於監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰； 業務運營中斷；收入或利潤損失；臨牀試驗等運營中斷； 對我們的聲譽的損害；客户損失或銷售；以及其他不利後果。
在 的正常業務過程中，我們可能會收集、接收、存儲、處理、使用、生成、傳輸、披露、提供、保護、處置、 傳輸和共享或共同處理專有、機密和敏感信息，包括個人數據（包括 密鑰編碼數據、健康信息和其他特殊類別的個人數據）、知識產權、商業祕密和專有 由我們自己或其他方擁有或控制的商業信息，或統稱為 “敏感信息”。
我們可能會使用第三方服務 提供商和子處理者來幫助我們運營關鍵業務系統，在各種 環境中代表我們處理敏感信息，包括但不限於加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們 監控這些第三方的信息安全做法的能力是有限的，這些第三方可能沒有足夠的信息 安全措施。我們可能會與第三方共享或接收來自第三方的敏感信息。
如果我們、我們的服務提供商、 合作伙伴或其他相關第三方經歷了或將來經歷了任何安全事件，導致與我們（或其）信息技術、軟件、 服務的安全性、機密性、完整性或可用性相關的任何數據 丟失、刪除或銷燬；未經授權的訪問；丟失、未經授權的獲取、披露或泄露， 或泄露，通信或數據，或統稱為 “安全事件”，可能會對我們產生重大不利影響業務、財務狀況、 經營業績和前景，包括為解決違規行為而轉移資金，以及我們 運營和發展計劃的中斷、延誤或中斷。在2020年第一季度，我們的電子郵件服務器在一次網絡攻擊中遭到入侵。我們很快隔離了 事件，此後又實施了額外的風險防範措施。
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網絡攻擊、基於互聯網的惡意 活動以及線上和線下欺詐非常普遍，而且還在繼續增加。這些威脅越來越難以檢測 ，尤其是隨着更先進的人工智能和機器學習問世和越來越多的使用。這些威脅來自 各種來源，包括傳統計算機 “黑客”、威脅參與者、員工錯誤、盜竊或濫用、複雜的 民族國家以及民族國家支持的行為者。我們和我們所依賴的第三方可能會受到各種不斷變化的 威脅，包括但不限於社會工程攻擊（包括網絡釣魚攻擊）；軟件錯誤；惡意代碼（例如 如病毒和蠕蟲）；拒絕服務攻擊（例如憑據填充）；惡意軟件（包括高級持續 威脅入侵所致）；供應鏈攻擊、服務器故障、軟件和硬件故障；數據或其他信息技術 資產丟失；廣告軟件；自然災害；恐怖主義；戰爭；電信和電氣故障；勒索軟件攻擊；以及其他類似的威脅。
勒索軟件攻擊，包括來自有組織犯罪威脅行為者、民族國家和民族國家支持的行為者的 攻擊，正變得越來越普遍， 嚴重，可能導致我們的運營嚴重中斷、延遲或中斷、數據丟失、收入損失、恢復數據或系統的鉅額額額外 支出、聲譽損失和資金轉移。為了減輕勒索軟件攻擊的財務、運營和聲譽 影響，最好支付勒索款項，但我們可能不願或無法這樣做（例如，包括 ，如果適用的法律或法規禁止此類付款）。
同樣，供應鏈攻擊 的頻率和嚴重程度也有所增加，我們無法保證供應鏈中的第三方和基礎設施未遭到破壞，也無法保證它們不包含可利用的缺陷或漏洞，這些缺陷或漏洞可能導致我們的系統和 網絡或支持我們和我們服務的第三方的系統和網絡遭到破壞或中斷。我們還可能成為服務器故障、 軟件或硬件故障、數據或其他計算機資產丟失以及其他類似問題的對象。我們的很大一部分員工 和第三方合作伙伴不時進行遠程辦公，依賴遠程辦公技術以及普遍使用移動 設備訪問機密和個人數據信息會增加安全事件的風險，這可能導致機密 信息、個人數據、商業祕密或其他知識產權的丟失。
我們可能需要花費 額外的大量資源，從根本上改變我們的業務活動和慣例，或者修改我們的業務，包括 臨牀試驗活動或信息技術，以防範安全事件，緩解、檢測和修復 實際和潛在的漏洞。某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施特定的安全措施 或使用行業標準或合理的措施來保護我們的信息技術系統和敏感信息。即使我們 採取並已經採取了旨在防範安全事件的安全措施，也無法保證此類安全 措施或我們的服務提供商、合作伙伴和其他第三方的措施能夠有效防範所有安全事件 和此類安全事件可能產生的重大不利影響。將來我們可能無法檢測到 信息技術系統中的漏洞，因為此類威脅和技術經常變化，本質上通常很複雜，而且可能要等到安全事件發生後才能檢測到 。儘管我們努力識別和修復 信息技術系統中的漏洞（如果有），但我們的努力可能不會成功。此外，我們在制定和部署旨在解決任何此類已發現漏洞的補救措施 方面可能會遇到延遲。
如果我們（或我們所依賴的 的第三方）遇到安全事件或被認為經歷了安全事件，我們可能會遭受不利後果。 這些後果可能包括：政府執法行動（例如調查、罰款、處罰、審計和檢查）； 額外報告要求和/或監督；對處理敏感信息（包括個人數據）的限制；訴訟 （包括集體索賠）；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣資金轉移； 我們運營中斷（包括數據可用性）；財務損失；以及其他類似的危害。此外，我們的實際或潛在客户、 合作者、合作伙伴和/或臨牀試驗參與者可能會停止使用我們的候選產品或與我們合作。這種終止、 或未能滿足此類第三方的期望，可能會對我們的運營、財務業績或聲譽 造成實質損害，並影響我們發展和運營業務的能力。
我們的信息技術或電信系統或第三方服務提供商所使用的信息技術或電信系統出現故障或嚴重停機 可能會導致我們的運營出現重大 中斷，並對敏感信息的機密性、完整性和可用性產生不利影響，包括 阻止我們進行臨牀試驗、測試或研發活動，並使我們無法管理業務的管理 方面。
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適用的數據保護 要求（定義見下文）可能要求我們向相關的利益相關者通報安全事件，包括受影響的個人、 合作伙伴、合作者、客户、監管機構、執法機構、信用報告機構等。此類披露代價高昂， ，披露或不遵守此類要求可能會對我們的業務、財務狀況、 經營業績和前景產生重大不利影響。
我們的合同可能不包含 責任限制，即使有，也無法保證我們的合同 中的任何責任限制或排除是可執行的或充分的，或者如果我們未能遵守與信息安全或安全事件相關的數據保護要求 ，也無法保證我們免受責任或損害。
我們無法確定我們的 保險是否足夠，或以其他方式保護我們免受或充分減輕與索賠、 成本、開支、訴訟、罰款、罰款、業務損失、數據丟失、監管行動或我們可能遇到的安全事件造成的重大不利影響有關的責任或損失。成功向我們提出一項或 項超出我們可用保險承保範圍的鉅額索賠，或導致我們的保險單發生變化（包括 保費增加或施加鉅額超額或免賠額或共同保險要求），可能會對我們的 業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們受與數據隱私和安全相關的嚴格且不斷變化的 義務的約束。我們實際或認為未能履行此類義務可能會導致監管機構 的調查或行動；訴訟；罰款和處罰；包括臨牀試驗在內的業務運營中斷；聲譽受損；以及對我們的業務或前景的其他不利影響。
在 的正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、使用、生成、傳輸、披露、提供、保護、處置、傳輸、 和共享，或共同處理或處理個人數據和其他敏感和機密信息，包括我們在臨牀試驗中收集的有關患者的信息、敏感的第三方數據，或在業務運營必要時為 法律和營銷目的，以及其他與業務相關的目的。
因此，我們正在或可能成為 受眾多聯邦、州、地方和國際數據隱私和安全法律、法規、指南和行業 標準的約束，以及適用於我們和代表我們處理 個人數據的外部和內部隱私和安全政策、合同和其他義務（統稱為 “數據保護要求”）。數據保護要求 的數量和範圍正在發生變化，受不同的應用和解釋的影響，並且可能在不同司法管轄區之間不一致或相互衝突 。如果我們未能或被認為未能滿足或遵守數據保護要求，我們可能會面臨重大的 後果。這些後果可能包括但不限於政府對我們的執法行動，可能包括調查、 罰款、處罰、審計和檢查、額外的報告要求和/或監督、臨時或永久禁止全部或部分 處理個人數據、下令銷燬或不使用個人數據，以及監禁公司官員。此外，個人或 其他相關利益相關者可能會因我們實際或被認為未能遵守數據保護 要求而對我們提出各種索賠。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，並可能 導致實際或潛在客户、合作者或合作伙伴的流失；中斷或停止臨牀試驗；導致 無法處理個人數據或在某些司法管轄區開展業務；限制我們開發或商業化產品的能力；或要求 我們修改或重組我們的業務，或每項都產生重大不利影響影響。
我們正在或可能成為 受美國隱私法的約束。例如，在美國，有各種各樣的數據保護法律法規可能適用於我們的活動，例如州數據泄露通知法、州個人數據隱私法（例如，2018 年《加州消費者 隱私法，簡稱 CCPA）、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法。
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CCPA 要求處理加利福尼亞州居民個人數據的受保企業 披露其數據收集、使用和共享做法。此外， CCPA 為加利福尼亞州居民提供了新的數據隱私權（包括選擇不出售個人數據的能力），對受保企業施加了新的運營要求，規定了對違規行為的民事處罰（每次違規行為最高可達 7,500 美元），以及 作為對某些數據泄露的私人訴訟權（預計這將增加數據泄露集體訴訟並導致 的鉅額風險）法律判決和和解）。CCPA的各個方面及其解釋和執行仍不確定。 此外，新的《加州隱私權法》（CPRA）大幅擴大了自2023年1月1日起生效的CCPA的要求。 CPRA 除其他外，使加利福尼亞州居民能夠限制某些敏感個人數據的使用，對個人數據的保留設定限制 ，擴大受 CCPA 私人訴訟權約束的數據泄露類型，併成立 一個新的加州隱私保護局來實施和執行新法律。儘管 CCPA 和 CPRA 對臨牀試驗 數據有有限的豁免，但 CCPA 和 CPRA 可能會增加合規成本和我們保存的有關加利福尼亞居民的其他個人 數據的潛在責任。其他州也頒佈了數據隱私法。例如，弗吉尼亞州通過了《消費者 數據保護法》，該法案於 2023 年 1 月 1 日生效，科羅拉多州通過了《科羅拉多州隱私法》，該法於 2023 年 7 月 1 日生效，兩者都與 CPRA 不同。聯邦政府也在考慮全面的隱私立法。
在美國以外， 越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，歐盟的 通用數據保護條例（EU GDPR）、英國的 GDPR（英國 GDPR）和巴西的《一般數據保護法》（Lei Geral de Protecão de Pessoais，簡稱 LGPD）（第 13,709/2018 號法律）對處理個人 數據規定了嚴格的要求。例如，根據歐盟 GDPR，政府監管機構可能會對數據處理實施臨時或明確的禁令，並處以高達 2,000 萬歐元或全球年收入的 4% 的罰款 ，以較高者為準。此外，個人可以提起與 處理其個人數據相關的訴訟。
歐洲數據保護 法律（包括歐盟 GDPR 和英國 GDRP）範圍廣泛，在 個人數據處理方面施加了許多、重大和複雜的合規負擔，例如：將允許的個人數據處理僅限於 明確、明確和合法的目的所必需的範圍；要求為處理個人數據建立法律依據；擴大個人數據的 定義；規定控制者和處理者有義務在某些情況下任命數據保護人員情況； 增加對數據主體的透明度義務；引入在某些 情況下進行數據保護影響評估的義務；通過 “數據最小化” 和 “存儲 限制” 原則對個人數據的收集和保留設定限制；引入履行數據主體更多權利的義務；正式制定徵得數據主體同意的更高標準；規定實施某些技術和組織保障措施以保護安全的義務 以及個人數據的機密性；規定了向 相關監管機構和受影響個人提供某些重大個人數據泄露通知的義務；並授權在 某些情況下在英國和/或歐盟任命代表。特別是 “特殊類別” 的處理[是][的]個人數據”（例如與健康和遺傳信息相關的 個人數據）可能與我們在臨牀試驗背景下的運營有關，根據歐洲數據保護法， 的合規負擔加重，也是相關監管機構積極關注的話題。
某些司法管轄區已頒佈數據本地化法律和跨境個人數據傳輸法，這可能會使跨司法管轄區傳輸信息 變得更加困難（例如傳輸或接收源自歐盟或其他外國司法管轄區的個人數據）。促進跨境個人數據傳輸的現有 機制可能會改變或失效。例如，如果沒有適當的保障措施 或其他情況，歐盟 GDPR 通常限制將個人數據傳輸到歐洲經濟區 或 EEA 以外的國家，歐盟委員會認為這些國家無法提供足夠的數據隱私和安全，例如美國。 歐盟委員會發布了一組 “標準合同條款”（SCC），旨在成為促進個人數據從歐洲經濟區向這些司法管轄區傳輸的有效機制 。當前，這些 SCC 是將個人 數據傳輸到歐洲經濟區以外的有效機制，但是 SCC 是否仍然是一種有效機制尚存在一些不確定性。此外， SCC 施加了額外的合規負擔，例如進行傳輸影響評估，以確定是否需要額外的安全措施 來保護有爭議的個人數據。
此外，瑞士 和英國同樣限制在這些司法管轄區之外的個人數據傳輸到他們認為不提供足夠水平的個人數據保護的國家，例如美國，而歐洲以外的某些國家（例如巴西）也已通過或正在考慮要求本地數據駐留或以其他方式阻礙個人數據跨境傳輸的法律，任何 都可能增加這樣做的成本和複雜性商業。
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如果我們無法為跨境數據傳輸實施 有效的合規機制，我們可能會面臨更大的監管行動、鉅額罰款以及 禁止處理或傳輸來自歐洲或其他外國司法管轄區的個人數據的禁令。無法向美國導入個人 數據可能會對我們的業務運營產生重大負面影響，包括限制我們在歐洲和其他地方開展 臨牀試驗活動的能力；限制我們與受歐洲和其他數據 保護法律約束的各方合作的能力，或者要求我們花費鉅額費用提高在歐洲和/或其他地方的個人數據處理能力。
這些法律體現了我們的業務在不斷變化的個人數據相關監管環境中的脆弱性，並可能要求我們以大量的成本和費用修改我們的處理 慣例，以努力遵守規定。鑑於數據保護要求的廣度和不斷變化的性質， 準備和遵守這些要求是嚴格的、耗時的，需要大量的資源，需要對我們的 技術、系統和實踐進行審查，也需要審查代表我們處理個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問 的技術、系統和實踐。
我們可能會發布有關我們處理個人數據和/或其他機密、專有或敏感信息的隱私政策 和其他文件。儘管 我們會努力遵守我們發佈的政策和其他文檔，但我們有時可能會不這樣做，或者可能被認為沒有這樣做。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工、第三方合作者、 服務提供商、承包商或顧問未能遵守我們的政策和文件，我們可能無法成功實現合規。如果發現此類失敗具有欺騙性、不公平性或誤導我們的實際做法，可能會使我們面臨潛在的 監管行動。此外， 我們或我們的合作伙伴獲取信息的主體，以及與我們共享這些信息的提供商，可能會根據合同限制我們 使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護 法律或適用的隱私聲明，即使我們不承擔任何責任，辯護成本高昂且耗時，並可能導致 負面宣傳，從而損害我們的業務或產生其他重大不利影響。
第 2 項。未註冊的股票證券銷售、所得款項的使用和發行人購買 股權證券
沒有。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
沒有。
第 5 項。其他信息
沒有。
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第 6 項。展品
作為本10-Q表季度報告 的一部分提交的證物載於附錄索引，該附錄索引以引用方式納入此處。
展覽索引
| 展品編號 | 描述 | |
| 3.1 | 第六次修訂和重述的註冊人公司註冊證書（參照註冊人於2014年10月27日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。 | |
| 3.2 | 第六次修訂和重述的公司註冊證書修正證書（參照註冊人於2020年1月10日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。 | |
| 3.3 | 對第六次修訂和重述的公司註冊證書的第二份修正證書（參照註冊人於2020年5月13日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告附錄3.3納入）。 | |
| 3.4 | 第一系列可轉換無投票權優先股的優先權、權利和限制指定證書（參照註冊人於2020年1月10日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.2）。 | |
| 3.5 | 第一系列可轉換無表決權優先股的優先權、權利和限制指定證書修正證書（參照註冊人於2020年9月23日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄3.1納入）。 | |
| 3.6 | 經修訂和重述的註冊人公司註冊證書（參照註冊人於2023年3月8日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告的附錄3.6納入）。 | |
| 3.7 | 第二次修訂和重述的註冊人章程（參照2017年8月3日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.2納入其中）。 | |
| 4.1 | 普通股證書表格（參照註冊人於2020年1月10日向美國證券交易委員會提交的表格8-K最新報告的附錄4.1納入）。 | |
| 4.2 | 註冊人及其所列機構投資者於2019年9月23日簽訂的註冊權協議（參照註冊人於2019年9月24日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄10.5納入）。 | |
| 31.1* | 經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條要求對首席執行官進行認證。 | |
| 31.2* | 經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條要求對首席財務官進行認證。 | |
| 32.1** | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。 | |
| 101.INS* | 根據法規 S-T 第 405 條以在線可擴展業務報告語言（“內聯 XBRL”）格式的交互式數據文件 | |
| 101.SCH* | 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 | |
| 101.CAL* | 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 | |
| 101.DEF* | 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 | |
| 101.LAB* | 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 | |
| 101.PRE* | 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 | |
| 104 | 封面交互式數據文件（以 Inline XBRL 格式化幷包含在附錄 101 中） |
| * | 隨函提交的證物。 |
| ** | 隨函提供的展品。 |
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求 ，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
| PROTARA 療法有限公司 | ||
| 日期：2023 年 11 月 3 日 | 來自： | /s/ 傑西·謝弗曼 |
| 傑西·謝弗曼 | ||
| 首席執行官 | ||
| （首席執行官） | ||
| 日期：2023 年 11 月 3 日 | 來自： | /s/ 帕特里克·法比奧 |
| 帕特里克·法比奧 | ||
| 首席財務官 | ||
| （首席財務官） |
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