附錄 99.1
argenx 公佈2023年全年財務 業績並提供第四季度業務最新情況
第四季度為3.74億美元，全年全球產品淨銷售額為12億美元
適用於 VYVGART 的 sBLa® 適用於 CIDP 的 Hytrulo 已獲得 FDA 的優先審查，PDUFA 的目標行動日期為 2024 年 6 月 21 日
有望在2024年底之前報告六項第二階段概念驗證 試驗的數據
管理層將於今天中歐標準時間下午 2:30（美國東部時間上午 8:30）主持電話會議
歐洲中部時間 2024 年 2 月 29 日上午 7:00
荷蘭阿姆斯特丹——致力於改善嚴重自身免疫 疾病患者生活的全球免疫學公司argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今天公佈了2023年全年財務業績，並提供了第四季度業務最新情況。
argenx 首席執行官蒂姆·範·豪威爾邁倫表示：“通過兑現我們向全球MG社區提供VYVGART的承諾，argenx在2023年為成千上萬的新患者 及其家屬提供了服務。“此次擴張表明，VYVGART有可能滿足MG患者對 創新的大量未得到滿足的需求，並在我們建立綜合免疫學公司的過程中使我們更接近可持續發展。臨牀上， 我們通過多份研究報告生成了重要數據，實現了CIDP和MMN患者羣體的關鍵里程碑 ，重要的是推進了我們的第二個分子empasiprubart。展望2024年，我們將本着持續的目標感採取行動， 擴大我們的患者覆蓋範圍。我們將利用我們在推出gMG時獲得的經驗和動力，利用我們當前的基礎設施和神經病學界的深厚關係，為VYVGART SC的成功奠定戰略基礎，為潛在的 CIDP批准奠定基礎。 CIDP 患者一直在等待創新，我們渴望儘快將變革性的 ADHERE 數據轉化為 患者的潛在益處。”
2023 年第四季度及最近的業務更新
使用 VYVGART 吸引更多患者
VYVGART®（efgartigimod alfa-fcab）是針對新生兒Fc受體（fcRn）的同類首款抗體片段，現已在全球30多個國家 獲準用於治療全身性重症肌無力（GmG）。VYVGART 皮下（SC）（依加替莫德 alfa 和透明質酸酶 qvfc） 已在美國（作為 VYVGART Hytrulo）、日本（名為 VYVGART Hytrulo）（名為 VYVDURA）獲得批准®）和歐洲，使VYVGART成為唯一既有靜脈注射又有簡單SC注射的轉基因治療藥物 。argenx計劃通過其多維擴張 努力在商業上覆蓋更多患者，包括早期進入MG治療模式的患者，以及通過全球監管機構批准 MG和擴大用於治療其他自身免疫適應症的用途的新患者羣體。
| · | 第四季度創造了3.74億美元的全球淨產品收入（包括VYVGART和VYVGART SC）為3.74億美元，2023年全年創造了12億美元 |
| · | 2024 年 2 月 6 日，藥品和保健產品監管局 (MHRA) 批准英國的 VYVGART SC 用於 成人轉基因組患者的治療，採用自我給藥 |
| · | 日本厚生勞動省（MHLW）於2024年1月18日批准VYVDURA用於使用轉基因組治療成年患者 ，包括血清陰性患者，可自行給藥 |
| · | 預計到2024年底，瑞士、澳大利亞、沙特阿拉伯 和韓國監管部門將批准VYVGART的轉基因組的決定 |
| · | 預計將在2024年底之前通過Zai Lab批准VYVGART SC在中國用於轉基因的決定 |
| · | 預計將在2024年第一季度做出決定，批准日本原發性免疫血小板減少症（ITP）的VYVGART |
| · | FDA 接受 VYVGART Hytrulo 的補充生物製劑許可申請 (sBLa) 的慢性炎性脱髓鞘性多發性神經病 (CIDP) 的優先審查；《處方藥使用者費用法》(PDUFA) 的目標生效日期為 2024 年 6 月 21 日 |
| · | 預計將於2024年提交日本、歐洲、中國和加拿大CIDP的VYVGART SC監管文件 |
| · | 註冊研究預計將於2024年開始，旨在將VYVGART標籤擴展到更廣泛的MG人羣，包括血清陰性 患者 |
| · | 預充式注射器開發的最新情況預計將於2024年上半年發佈；正在進行的臨牀研究預計 將支持2024年gMG和CIDP的潛在批准 |
推進當前管道
argenx 繼續在其免疫學產品線中展現出廣度和深度 ，並正在推進多種管道內候選產品。通過依夫加替莫德，argenx正在鞏固其在fcRn領域的 領導地位，並有望在2025年之前在15種自身免疫適應症中獲得批准或開發。除依夫加替莫德外，argenx 正在推進其早期階段的研發項目，包括empasiprubart（C2抑制劑），正在進行多焦點運動 神經病變（MMN）、延遲移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）的2期研究。此外，argenx 正在評估 ARGX-119，這是一種肌肉特異性 激酶 (mUSK) 激動劑，用於先天性肌無力綜合徵 (CMS) 和肌萎縮性側索硬化 (ALS)。
| · | 評估正在進行中，以確定評估大皰性類天皰瘡 （BP）中艾夫加替莫德的研究的前進方向，預計將於2024年更新 |
| · | RHO評估原發性幹擾綜合徵中的依加替莫德的2期研究的主要數據預計將於2024年上半年發佈 |
| · | 評估後新冠肺炎體位直立性心動過速綜合徵 (PC-POTS) 的二期阿爾法研究的主要數據預計將在2024年上半年發佈 |
| · | ALKIVIA 無縫的 2/3 期研究的主要數據預計將於 2024 年下半年推出，該研究評估了三種肌炎亞羣 （免疫介導的壞死性肌病 (IMNM)、抗合成酶綜合徵 (ASYs) 和 DM） |
| · | 來自評估MMN中empasiprubart的ARDA研究的完整2期頭條數據預計將於2024年共享； 隊列2正在進行中，以在3期研究開始之前確定劑量反應 |
| · | 正在健康志願者中對 ARGX-119 進行的 1 期研究；隨後的 1b/2a 期試驗計劃在 2024 年評估 CMS 和 ALS 患者的早期信號檢測 |
利用可重複的創新手冊來 推動長期管道增長
argenx 繼續投資其發現引擎 免疫學創新計劃 (IIP)，以推動長期可持續的研發線增長。通過IIP，已經提名了四種新的候選藥物 ，其中包括：針對fcRn的 ARGX-213，進一步鞏固了argenx在這類新藥物中的領導地位； ARGX-121 和 ARGX-220，它們是同類首創靶標，擴大了argenx對整個免疫系統的關注範圍；以及針對在炎症中起重要作用的 IL-6 的 ARGX-109。
| · | 有望在2025年底之前提交四份研究性新藥（IND）申請 |
| · | 從 AbbVie 獲得了 3,000 萬美元的里程碑，用於將 ABBV-151 (ARGX-115) 推進到第 2 階段 |
2023 年第四季度和全年財務 業績
argenx SE
未經審計的簡明合併報表 損益表
| 截至12月31日的三個月 | 十二個月已結束 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| （以千美元計，股票和每股收益除外） | 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 374,351 | $ | 173,396 | $ | 1,190,783 | $ | 400,720 | ||||||||
| 協作收入 | 32,486 | 764 | 35,533 | 10,026 | ||||||||||||
| 其他營業收入 | 11,003 | 7,956 | 42,278 | 34,520 | ||||||||||||
| 總營業收入 | $ | 417,840 | $ | 182,116 | $ | 1,268,594 | $ | 445,267 | ||||||||
| 銷售成本 | $ | (39,477 | ) | $ | (12,786 | ) | $ | (117,835 | ) | $ | (29,431 | ) | ||||
| 研究和開發費用 | (306,373 | ) | (147,798 | ) | (859,492 | ) | (663,366 | ) | ||||||||
| 銷售、一般和管理費用 | (208,826 | ) | (135,287 | ) | (711,905 | ) | (472,132 | ) | ||||||||
| 合資企業投資的損失 | (1,788 | ) | (677 | ) | (4,411 | ) | (677 | ) | ||||||||
| 運營費用總額 | (556,464 | ) | (296,548 | ) | (1,693,643 | ) | (1,165,607 | ) | ||||||||
| 營業虧損 | $ | (138,624 | ) | $ | (114,432 | ) | $ | (425,049 | ) | $ | (720,341 | ) | ||||
| 財務收入 | $ | 40,308 | $ | 13,925 | $ | 107,386 | $ | 27,665 | ||||||||
| 財務開支 | (280 | ) | (990 | ) | (906 | ) | (3,906 | ) | ||||||||
| 匯兑收益/（虧損） | 37,418 | 60,259 | 14,073 | (32,732 | ) | |||||||||||
| 税前期間的虧損 | $ | (61,178 | ) | $ | (41,238 | ) | $ | (304,496 | ) | $ | (729,314 | ) | ||||
| 所得税優惠/（費用） | $ | (37,994 | ) | $ | 2,625 | $ | 9,443 | $ | 19,720 | |||||||
| 該期間的損失 | $ | (99,172 | ) | $ | (38,613 | ) | $ | (295,053 | ) | $ | (709,594 | ) | ||||
| 該年度的虧損歸因於： | ||||||||||||||||
| 父母的所有者 | $ | (99,172 | ) | $ | (38,613 | ) | $ | (295,053 | ) | $ | (709,594 | ) | ||||
| 已發行股票的加權平均數 | 59,118,827 | 55,364,124 | 57,169,253 | 54,381,371 | ||||||||||||
| 每股基差和攤薄（虧損）（以美元計） | (1.68 | ) | (0.70 | ) | (5.16 | ) | (13.05 | ) | ||||||||
| 與2022年底和2021年底相比，現金、現金等價物和流動金融資產的淨增加/（減少） | $ | 987,296 | $ | (144,180 | ) | |||||||||||
| 期末的現金和現金等價物以及流動金融資產 | $ | 3,179,844 | $ | 2,192,548 | ||||||||||||
財務業績的詳細信息
2023年第四季度 和全年的總營業收入分別為4.18億美元和12.69億美元，而2022年同期為1.82億美元和4.45億美元 ，主要包括：
| · | VYVGART和VYVGART SC在2023年第四季度和全年的產品淨銷售額分別為3.74億美元和11.91億美元，而2022年同期為1.73億美元和4.01億美元。 |
| · | 2023年第四季度和全年的合作收入分別為3200萬美元和3,600萬美元， ，而2022年同期為100萬美元和1000萬美元。這一增長主要與艾伯維在 ABBV-151 二期試驗的第一名患者給藥後實現的臨牀開發 里程碑有關。2023年全年合作收入 還包括來自VYVGART在中國銷售的100萬美元特許權使用費收入。 |
| · | 2023年第四季度和全年的其他營業收入分別為1100萬美元和4200萬美元， ，而2022年同期為800萬美元和3500萬美元。第四季度和2023年全年 的其他營業收入主要與研發税收優惠和工資税退税有關。 |
2023年第四季 季度和全年的總運營支出分別為5.56億美元和16.94億美元，而2022年同期 的總運營支出分別為2.97億美元和11.66億美元，主要包括：
| · | 2023年第四季度和全年的銷售成本分別為3,900萬美元和1.18億美元， ，而2022年同期為1300萬美元和2900萬美元。銷售成本是與出售VYVGART 和VYVGART SC相關的銷售成本得到確認的。 |
| · | 2023年第四季度和全年的研發支出分別為3.06億美元 和8.59億美元，而2022年同期為1.48億美元和6.63億美元。研發費用 主要涉及外部研發費用和人員開支，這些費用是在各種適應症中進行efgartigimod 的臨牀開發以及其他臨牀和臨牀前候選藥物的擴張所產生的外部研發費用和人員開支。第四季度和2023年全年的研發費用 包括與Sbla一起提交的用於治療 CIDP的VYVGART Hytrulo的優先審查憑證的攤銷，該憑證的支出為1.02億美元。 |
| · | 2023年第四季度和全年的銷售、一般和管理費用分別為2.09億美元和7.12億美元，而2022年同期為1.35億美元和4.72億美元。銷售、一般 和管理費用主要涉及與VYVGART和VYVGART SC商業化相關的專業和營銷費用、 和人員開支。 |
2023年第四季度 和全年的財務收入分別為4000萬美元和1.07億美元，而 2022年同期的財務收入為1,400萬美元和2,800萬美元。財務收入的增加主要是由於利息收入的增加，以及2023年7月的一輪融資導致的更高的利率以及 流動金融資產、現金和現金等價物的增加。
2023年第四季度和全年 的交易所收益分別為3700萬美元和1400萬美元，而2022年同期的匯兑收益和3,300萬美元的交易所虧損為3,300萬美元。匯兑損益主要歸因於以歐元計價的 現金、現金等價物和流動金融資產的未實現匯率損益。
2023年第四季度和全年 年度的所得税分別為3,800萬美元的税收支出和900萬美元的税收優惠，而2022年同期的税收優惠為300萬美元和2000萬美元。2023年第四季度的税收支出包括1200萬美元的所得税優惠和5000萬美元的遞延税收支出，而前一同期 的所得税支出為1200萬美元，遞延所得税優惠為1500萬美元。
2023年第四季度和全年 年度的淨虧損分別為9900萬美元和2.95億美元，而去年同期為3,900萬美元和7.1億美元。按加權平均每股 計算，截至2023年12月31日和2022年12月31日的十二個月中，淨虧損分別為5.16美元和13.05美元。
截至2023年12月31日，現金、現金等價物和流動金融 資產總額為32億美元，而截至2022年12月31日為22億美元。現金和現金 等價物以及流動金融資產的增加主要源於全球股票發行（包括美國發行）的結束， 這導致2023年7月獲得12億美元的淨收益，部分被用於經營活動的淨現金流所抵消。
財務指導
根據其目前的運營計劃，argenx預計 其2024年的研發和銷售、一般和管理費用總額將低於20億美元。argenx預計， 將在2024年將高達5億美元的淨現金用於這些預期的運營費用以及營運資金和資本支出。
預計的2024年財務日曆
| · | 2024 年 5 月 9 日：2024 年第一季度財務業績和業務更新 |
| · | 2024 年 7 月 25 日：2024 年第二季度財務業績和業務更新 |
| · | 2024 年 10 月 31 日：2024 年第三季度財務業績和業務最新情況 |
電話會議詳情
美國中部時間今天下午 2:30 /美國東部時間上午 8:30 將在電話會議和網絡直播演示中討論 2023 年全年財務業績和 第四季度業務更新。可以在argenx網站的投資者欄目argenx.com/investors上觀看本次電話會議的網絡直播 。網絡直播的重播將在 argenx 網站上播出 。
撥入號碼：
請在 電話直播前 15 分鐘撥號。
| 比利時 | 32 800 50 201 |
| 法國 | 33 800 943355 |
| 荷蘭 | 31 20 795 1090 |
| 英國 | 44 800 358 0970 |
| 美國 | 1 888 415 4250 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| 瑞士 | 41 43 210 11 32 |
關於 argenx
argenx 是一家全球免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的人的生活。argenx 通過其免疫學創新計劃 (IIP) 與 領先的學術研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為 世界一流的新型抗體藥物組合。argenx 在美國、日本、以色列、歐盟、英國、中國和加拿大開發了第一款獲得批准的新生兒 Fc 受體 (fcRN) 阻滯劑，並正在全球商業化。該公司正在評估 efgartigimod 治療多種嚴重的自身免疫性疾病，並在其 治療系列中推進幾種早期實驗藥物。欲瞭解更多信息，請訪問 www.argenx.com 然後在 LinkedIn、推特和 Instagram 上關注 我們。
欲瞭解更多信息，請聯繫：
媒體：
本·佩托克
bpetok@argenx.com
投資者：
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林恩·埃爾頓（歐盟）
lelton@argenx.com
前瞻性陳述
本公告的內容包括屬於或可能被視為 “前瞻性陳述” 的陳述 。這些前瞻性陳述可以通過 使用前瞻性術語來識別，包括 “計劃”、“目標”、“繼續”、“預期”、 “期望”、“將” 或 “承諾” 等術語，幷包括argenx就其利用 推出GmG的經驗和勢頭獲得CIDP批准以及為VYVGART SC的成功做好準備；其擴張計劃所做的陳述 其患者覆蓋面，包括通過其多維擴張努力，旨在將患者納入MG治療模式的早期階段 並追求全球監管機構對MG及其他自身免疫適應症的批准；我們的目標是將ADHERE數據轉化為 對患者的潛在益處；臨牀開發、數據公佈和監管里程碑以及 計劃的進展和預期，包括：（1）到2024年底，瑞士、澳大利亞、沙特阿拉伯和南韓GMG監管部門批准VYVGART的預期決定，（2）關於批准的預期決定 VYVGART SC 在 2024 年底之前通過 Zai Lab 在中國推出 GmG，(3) 關於批准 VYVGART 的預期決定 對於2024年第一季度日本的ITP，（4）預計將於2024年開始在日本、 歐洲、中國和加拿大提交CIDP的VYVGART註冊研究報告，（5）我們的VYVGART註冊研究預計將於2024年開始擴大到更廣泛的MG人羣，包括血清陰性 患者，（6）預充注射器開發的最新情況預計將於2024年上半年開始，(7) 臨牀 研究預計將支持2024年gMG和CIDP的潛在批准，(8) 預計2024年巴拉德研究前進道路的最新情況， (9) 預期的頭條數據來自 2024 年上半年的第 2 階段 RHO，(10) 2024 年上半年 期 ALKIVIA 研究的預期標題數據，(11) 2024 年下半年來自 ALKIVIA 2/3 期的預期標題數據，(12) ARDA 研究的完整二期數據預計於 2024 年發佈，(13) 計劃於 2024 年進行 ARGX-119 的 1b/2a 期臨牀試驗，(13) 計劃於 2024 年進行的 1b/2a 期臨牀試驗，(14) 預計到2025年底將提交四份IND申請 ，(15) 預計到2024年底將有六項2期概念驗證試驗的數據，(16) 預計到2025年將在15種自身免疫適應症中獲得批准或開發 ；其持續投資IIP以推動長期可持續的產品線增長的潛力； 其未來的財務和經營業績，包括其2024年的預期運營支出和淨現金利用率；以及 我們將免疫學突破轉化為世界一流的新型抗體藥物組合的目標。就其性質而言，前瞻性 陳述涉及風險和不確定性，請讀者注意，任何此類前瞻性陳述都不能保證 的未來表現。由於 各種重要因素，包括但不限於 argenx 臨牀試驗的結果、對與新藥療法開發相關的固有 不確定性的預期、臨牀前療法的開發以及臨牀前療法的固有不確定性，argenx 的實際業績可能與前瞻性陳述的預測存在重大差異以及臨牀試驗和產品開發活動和 監管機構的批准要求、患者接受我們的產品和候選產品為安全、有效和具有成本效益的情況， 以及政府法律法規對我們業務的影響。有關這些風險、不確定性和 其他風險的更多清單和描述可以在argenx的美國證券交易委員會（SEC）文件和報告中找到，包括argenx向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告以及argenx隨後向美國證券交易委員會提交的文件和報告。鑑於 這些不確定性，建議讀者不要過分依賴此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述 僅代表截至本文件發佈之日。除非法律要求，否則argenx沒有義務公開更新或修改本新聞稿中的信息 ，包括任何前瞻性陳述。