表格 6-K
證券
和交易委員會
華盛頓，
哥倫比亞特區 20549
外國發行人的報告
根據第 13a-16 條或 15d-16 的
1934 年的
證券交易法
對於 2024 年 2 月的
月
委員會
文件編號：001-11960
阿斯利康PLC
1 弗朗西斯·克里克大道
劍橋
生物醫學園區
劍橋
CB2 0AA
英國
王國
用複選標記表示
註冊人是在 20-F 表格還是 40-F 表格的封面下提交或將提交年度
報告。
表格
20-F X 表格 40-F __
用複選標記註明
註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (1) 允許的情況下以紙質
提交 6-K 表格：
用複選標記表示
註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (7) 允許的情況下以紙質
提交 6-K 表格：______
用複選標記表明
註冊人通過提供本表格中包含的信息
是否也因此根據1934年《證券
交易法》第 12g3-2 (b) 條向委員會提供了信息
。
是的 __
不是 X
如果
標記為 “是”，請在下方註明分配給註冊人的與規則 12g3-2 (b) 相關的文件號
：
82-_________
阿斯利康PLC
索引
到展品
2024 年 2 月 26 日
Voydeya 推薦
在歐盟批准
作為瑞珠單抗
或依庫珠單抗的附加療法，用於患有殘餘溶血
的 PNH 成人
基於
Α三期試驗結果，推薦同類首創的口服 D 因子抑制劑
Voydeya（danicopan）已被歐盟
（歐盟）推薦作為拉伏利珠單抗或依庫珠單抗的附加劑獲得
的上市許可，用於治療
伴有殘留溶血性貧血的
陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）成年患者。Voydeya 是同類首創的口服因子 D
抑制劑，作為
標準護理的 Ultomiris（ravulizumab）或 Soliris（eculizumab）的附加劑而開發，旨在滿足大約 10-20% 的 PNH 患者在使用 C5 抑制劑治療期間臨牀上出現明顯血管外溶血 (EVH) 的需求或者.1,2
歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）對關鍵的阿爾法三期
試驗
結果持積極看法。該試驗 12 周
初步評估期的結果發表在
《柳葉刀血液學》上
。1
PNH 是一種罕見的嚴重血液疾病，其特徵是
破壞血管內的紅細胞，稱為
血管內溶血 (IVH)，以及激活白細胞和血小板
，可導致血栓形成（血塊），導致
器官損傷並可能過早死亡。3-5 立即，
完全持續抑制終末期補體通過阻斷
C5 蛋白有助於減輕症狀和併發症，從而提高
PNH5-8 患者的存活率。大約
10-20% 的 PNH 患者存活率接受 C5 抑制劑治療的人出現臨牀上顯著的 EVH，這可能導致
持續出現貧血癥狀並需要輸血
。1-3,9-11
烏爾姆大學
輸血醫學研究所醫學主任、醫學博士休伯特·施雷森邁爾教授説：“使用 Ultomiris 或 Soliris 對 C5 的抑制
是 PNH 的護理標準，已被證明可控制 IVH 並減少危及生命的血栓形成事件，但是
一小部分患者可能會經歷具有臨牀意義的
br} EVH。在阿爾法試驗中，Voydeya作為Soliris或Ultomiris的補充劑提高了血紅蛋白水平，減少了
疲勞、貧血和輸血依賴。如果
獲得批准，Voydeya可以優化對受
這種繁重疾病影響的人的護理，同時允許患者使用既定的 C5 抑制劑保持
疾病控制。”
Alexion首席執行官Marc Dunoyer表示：“今天的
CHMP積極建議認可了Voydeya作為護理標準的補充，
承諾解決這小部分
患者出現具有臨牀意義的EVH的
體徵和症狀。正如我們在關鍵的阿爾法三期試驗中看到的那樣，
因子D和C5的雙補體途徑抑制可能是
這些患者的最佳治療方法。”
阿爾法三期試驗評估了Voydeya作為Ultomiris或Soliris附加劑對患有
具有臨牀意義的EVH的PNH患者的療效和安全性
。結果顯示
Voydeya 達到了
血紅蛋白從基線到第 12 周變化的主要終點以及所有關鍵的次要
終點，包括避免輸血和慢性病治療功能
評估的變化-
疲勞（Facit-疲勞）評分1
阿爾法三期試驗
的結果顯示，Voydeya的耐受性總體良好，沒有發現新的
安全問題。在試驗中，最常見的
治療緊急不良事件是頭痛、噁心、關節痛
和腹瀉。1
Voydeya已被美國食品藥品監督管理局授予
突破性療法稱號和
EMA授予優先藥物（PRIME）地位。Voydeya還在美國、歐盟和日本被授予孤兒藥
稱號，用於治療
PNH。Voydeya最近在日本
獲得批准，其他
國家目前正在審查Voydeya監管機構提交的申請。
筆記
PNH
PNH 是一種罕見的、慢性的、進行性的、可能危及生命的血液病。其特徵是血管內紅血
細胞破壞（也稱為血管內
溶血）以及激活白細胞和血小板，
可導致血栓形成（血塊）。3-5
PNH 是由獲得性基因突變引起的，這種突變可能在出生後的任何
時間發生，並導致血液
細胞產生異常，缺少重要的保護性血細胞表面
蛋白。這些缺失的蛋白質使補體系統
（免疫系統的一部分，對人體
抵禦感染至關重要）“攻擊” 並摧毀或激活
這些異常的血細胞。3 使用 PNH 生活
可能會使人衰弱，體徵和症狀可能包括
血塊、腹痛、吞嚥困難、勃起
功能障礙、呼吸急促，過度疲勞、貧血和
尿液呈深色。3,9,12
具有臨牀意義的 EVH
EVH，即去除血管外的紅細胞，
有時可能發生在接受 C5 抑制劑治療的 PNH 患者身上。13,14 由於
C5 抑制使 PNH 紅細胞存活和循環，
當這些現在存活的 PNH 紅細胞被補體系統中的蛋白質標記為
時，可能會發生
EVH 脾臟和肝臟.3,5,7 PNH
EVH 患者可能會繼續出現貧血，
可能有多種原因，可能需要輸血
。13-16 一小部分 PNH 患者接受 C5 抑制劑治療的人出現臨牀顯著的 EVH，這可能導致
持續出現貧血癥狀並需要輸血
。3,9-11
阿爾法
Α是一項關鍵的全球III期試驗，設計為一項
優勢研究，旨在評估Voydeya作為C5抑制劑
療法Soliris或Ultomiris的附加藥物，對患有
臨牀顯著EVH的PNH患者的療效和安全性
。在這項雙盲
安慰劑對照的多劑量試驗中，除了
持續12周的Soliris或Ultomiris治療外，還對患者進行了隨機分組，
接受Voydeya或安慰劑（2:1）。截至2022年6月28日
，63名隨機患者完成了12周的初步評估期或停止了治療，就進行了預先規定的中期
分析。在12周時，服用安慰劑加C5抑制劑的患者改用Voydeya plus Soliris或Ultomiris，
，而服用Voydeya加Soliris或Ultomiris的患者又繼續接受了12周的治療。完成兩個治療期（24 周）的患者可以選擇參加為期兩年的長期延長期
，並且除了Soliris或Ultomiris之外，還可以繼續接受Voydeya治療。該研究的開放標籤期仍在繼續。1,17
Voydeya（丹麥人）
Voydeya（danicopan）是
首創的口服 D 因子抑制劑。該藥物通過選擇性抑制D因子起作用，D因子是一種補體系統蛋白
，在補體系統
反應的擴增中起關鍵作用。當以不受控制的方式激活時，
補體級聯反應過度，導致人體攻擊其
自身的健康細胞。Voydeya已被美國食品藥品監督管理局授予突破性療法
稱號，並被歐洲藥品管理局授予優先
藥物（PRIME）地位。Voydeya還在美國、歐盟和日本被授予孤兒藥
稱號，用於治療
PNH。
Voydeya 在日本
獲準用於某些患有 PNH 的成年人聯合使用 C5 抑制劑
療法。
Alexion還在一項二期臨牀試驗中評估Voydeya是治療地理
萎縮的潛在單一療法。
Alexion
Alexion，即阿斯利康罕見病，是阿斯利康
旗下專注於罕見病的集團，成立於 2021 年收購
Alexion Pharmicals, Inc.。作為罕見病領域的領導者超過 30 年，Alexion 專注於通過
發現、開發和商業化為受罕見病和毀滅性疾病影響的患者和家庭提供服務
改變生活的
藥物。Alexion 將其研究工作重點放在補體級聯中的新分子
和靶標上，其研發工作側重於血液學、腎臟病學、神經病學、代謝性疾病、
心臟病學和眼科。Alexion 總部位於馬薩諸塞州波士頓，在全球設有辦事處，為 50 多個國家的
患者提供服務。
阿斯利康
阿斯利康（倫敦證券交易所/STO/Nasdaq：AZN）是一家以科學為主導的全球性生物製藥公司，專注於
腫瘤學、罕見病和生物製藥領域的處方藥的發現、開發和商業化，包括
心血管、腎臟和代謝以及呼吸和
免疫學。阿斯利康總部位於英國劍橋，業務遍及
100 多個國家，其創新藥物已被全球數百萬患者使用。請訪問 astrazeneca.com 然後
在社交媒體上關注該公司 @AstraZeneca。
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NCT04469465。可在此處獲得。
已於 2024 年 2 月訪問。
Adrian Kemp
公司祕書
阿斯利康PLC
簽名
根據 1934 年《證券交易法》的要求，
註冊人已正式促使下列簽署人
代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
日期：
2024 年 2 月 26 日
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作者：/s/
Adrian Kemp
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名稱：
Adrian Kemp
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標題：
公司祕書
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