附錄 99.1
主角報告 2023年第四季度和全年財務業績並提供公司最新情況
全球 合作 與武田製藥簽訂的協議，包括預付3億美元 用於治療真性紅細胞增多症和其他血液學適應症的rusfertide
現金流將延長 至 2027 年第四季度1
發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的兩篇文章 報道了 JNJ-2113 2b FRONTIER 1 期研究和 rusfertide 2 期 REVIVE 研究的結果
我們的合作伙伴 強生創新醫學（前身為詹森）啟動了一項擴大的 JNJ-2113 臨牀開發計劃，包括四項針對中度至重度牛皮癬的 3 期研究和一項針對中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的 2b 期研究
主角在與 JNJ-2113 相關的第四季度實現了 6,000 萬美元的里程碑
加利福尼亞州紐瓦克， ，2024年2月27日——Protagonist Therapeutics（納斯達克股票代碼：PTGX）（“主角” 或 “公司”）今天公佈了截至2023年12月31日的第四個 季度和全年財務業績，並提供了公司最新情況。
該公司 總裁兼首席執行官迪內什·帕特爾博士説：“2023年第四季度對主角來説是一個非常忙碌和富有成效的時期。”“在12月的美國血液學會（ASH）年度 會議上，我們的新型hepcidin模擬物rusfertid得到了充分的介紹，其中包括對來自REVIVE2期研究的長期隨訪數據的口頭陳述，這些數據顯示了血細胞比容控制的耐久性 ，沒有新的安全信號。我們期待在2024年第一季度末完成第三階段VERIFY研究的入組，並有可能在為期52周的研究完成後於明年提交保密協議。我們非常高興能與 我們的新合作伙伴武田攜手為rusfertide可能的商業發佈做準備。”
帕特爾博士繼續説：“ JNJ-2113 臨牀開發計劃正在取得令人印象深刻的進展和擴展，有四項針對潰瘍性結腸炎的三期牛皮癬研究和 一項針對潰瘍性結腸炎的2b期研究。我們認為，JNJ-2113 有可能成為炎症和 免疫學系列的重要組成部分。在內部，我們將繼續擴大我們的發現範圍，並正在根據經過驗證的 生物途徑評估新的口服肽，目的是實現與當前護理標準的重大差異化，並解決各種疾病適應症中未滿足的重大 需求。在藥物研發方面，我們計劃在年底之前宣佈一種口服肽 IL-17 的開發候選藥物，從而最大限度地提高我們的知名度，提供針對由IL-17/IL-23途徑介導的疾病的同類首創候選藥物。”
1基於截至2023年12月31日的現金、現金等價物和有價證券 ，包括與武田製藥的全球合作協議中預計的3億美元預付款， 但不包括所有未來的里程碑，包括與 JNJ-2113 相關的預期里程碑。
1
2023 年第四季度 最新進展和即將到來的里程碑
Rusfertide： 用於真性紅細胞增多症（PV）和其他血液疾病 疾病的皮下注射Hepcidin模擬劑
| · | 2024 年 1 月 31 日， 武田和Protagonist Therapeutics, Inc. 宣佈，他們已簽訂了 rusfertide的全球許可和合作協議。根據協議條款，Protagonist將獲得3億美元的預付款 ，並有資格獲得額外的全球開發、監管里程碑 和商業里程碑以及美國以外淨銷售額的分級特許權使用費。主角和 武田將平均分攤因rusfertide在美國的商業化 而產生的所有營業利潤和虧損（“損益分享安排”）。在VERIFY 3期臨牀試驗完成之前，主角 將繼續負責研究和開發，並負責美國監管機構申報。武田擁有美國以外的開發權 ，並負責領導全球商業化活動。 |
| · | 公司還有權完全選擇退出損益分攤安排 ，以換取高達4億美元的退出付款以及更高的里程碑和全球 特許權使用費。 |
| · | 在 2023 年 12 月的美國血液學會會議上，發表了五份與 rusfertide 相關的 摘要。這些演講包括： |
| o | REVIVE 2期研究的長期 長期隨訪顯示，PV 患者可持久控制血細胞比容， 放血術的使用減少，長期耐受性良好，沒有新的安全信號。 |
| o | 真性紅細胞增多症中血栓栓塞事件 (TE) 和繼發性癌症的患病率 基於對來自美國大型電子健康記錄數據庫中未接受魯司素肽治療的 患者的真實索賠數據的回顧性分析。這些研究表明，PV 患者的動脈和靜脈 TE 發生率很高，患上其他癌症的風險增加，尤其是在暴露於羥基脲後 。 |
| · | 2024 年 2 月 21 日，完整的二期 REVIVE 試驗結果，包括療效和 安全性，已發佈在 新英格蘭醫學雜誌. |
| · | 第 3 階段 VERIFY 試驗的 註冊仍有望在 2024 年第一季度末完成。 |
JNJ-2113（原名 PN-235）：口服 IL-23 受體拮抗劑
| · | Protagonist 在 2023 年第四季度賺了 6,000 萬美元，這要歸因於 JNJ-2113 2b 期和 3 期臨牀項目中取得的里程碑成果，由 該公司的 合作伙伴強生創新藥物。這些里程碑包括 (i) 在針對中度至重度牛皮癬患者的 JNJ-2113 ICONIC TOTAL 3 期臨牀研究中第三名患者服藥時獲得的 5000 萬美元，以及 (ii) 在 ANTHEM-UC 第三名患者給藥後獲得的 1000 萬美元，這是一項旨在評估 JNJ-2113 與安慰劑對中度至重度活動性潰瘍性結腸炎患者的安全性和有效性炎。 |
| · | 2024 年 2 月 7 日，JNJ-2113 階段 2b FRONTIER 1 試驗結果顯示患有中度至重度斑塊狀牛皮癬的成年人 發佈於 新英格蘭醫學雜誌. |
2
| · | 針對中度至重度斑塊狀牛皮癬的成人和青少年 患有中度至重度斑塊狀牛皮癬患者的 JNJ-2113 第 3 階段 ICONIC 關鍵臨牀開發計劃於 2023 年第四季度啟動了兩項研究，即 ICONIC-LEAD 和 ICONIC-TOTAL。開發計劃中的其他 3 期研究預計 將於 2024 年第一季度開始，包括 ICONIC ADVANCE 1 和 ICONIC ADVANCE 2，它們將評估 與安慰劑和德克拉伐替尼相比的安全性和有效性。JNJ-2113 |
| · | 用於治療中度至重度 活動性潰瘍性結腸炎的 JNJ-2113 的 2b 期多中心、隨機、 安慰劑對照的劑量範圍研究繼續入組， 預計完成日期為 2025 年第二季度。 |
Discovery 項目
| · | 主角 公佈 2024 年 1 月口服 IL-17 發現 項目，預計將於 2024 年晚些時候推出 的開發候選藥物，該公司正在努力發現 針對血液學、 炎症、免疫調節和代謝疾病中各種經過臨牀驗證的生物靶標的新型口服肽。 |
2023 年第四季度財務業績
| · | 現金、 現金等價物和有價證券：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券 為3.416億美元，而上一年度為2.374億美元。 |
| 三個月已結束 | 十二個月已結束 | |||||||||||||||
| 十二月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| （以千計，每股金額除外） | 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
| 許可和協作收入 | $ | 60,000 | $ | - | $ | 60,000 | $ | 26,581 | ||||||||
| 研發費用 | $ | 28,899 | $ | 29,884 | $ | 120,161 | $ | 126,215 | ||||||||
| 一般和管理費用 | $ | 8,052 | $ | 6,632 | $ | 33,491 | $ | 31,739 | ||||||||
| 淨收益（虧損） | $ | 27,335 | $ | (34,194 | ) | $ | (78,955 | ) | $ | (127,393 | ) | |||||
| 每股基本收益（虧損） | $ | 0.45 | $ | (0.69 | ) | $ | (1.39 | ) | $ | (2.60 | ) | |||||
| 攤薄後的每股收益（虧損） | $ | 0.44 | $ | (0.69 | ) | $ | (1.39 | ) | $ | (2.60 | ) | |||||
| · | 許可 和合作收入： 2023 年第四季度和全年 的許可和合作收入均為 6,000 萬美元，其中包括（i）在 ICONIC TOTAL 針對中度至重度牛皮癬患者 JNJ-2113 的 3 期臨牀研究中 第三名患者服藥後獲得的 5000 萬美元，以及（ii）在 ANTHEM-UC 給第三名 患者給藥後的 1000 萬美元 2b 期試驗，旨在評估 JNJ-2113 與安慰劑對比對患有中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的參與者的安全性和有效性。 2022年全年業績包括該公司 JNJ-2113 在 JNJ 2b FRONTIER 1 期臨牀試驗中給第三名患者給藥後一次性賺取的 2,500 萬美元里程碑。 |
| · | 研究 和開發（“研發”）費用：研發費用較上一季度 減少的主要原因是 PN-943 支出的減少，與 3 期 VERIFY 臨牀試驗相關的魯素肽支出的增加部分抵消了 。與上年相比， 的研發費用減少主要是由於 PN-943 支出 以及與臨牀前和發現研究相關的成本的減少，但部分被rusfertide支出的增加 所抵消。 |
3
| · | 一般 和管理（“G&A”）費用：與上一季度 相比，併購費用增加的主要原因是工資和股票薪酬 以及一般開支的增加。與上年相比，併購支出的增加主要是 是由於股票薪酬的增加，但部分被2022年第一季度產生的一次性成本 所抵消。 |
| · | 淨 收益（虧損）：2023年第四季度的淨收益為2730萬美元，合每股基本收益0.45美元，攤薄每股 0.44美元，而2022年第四季度的淨虧損為（3,420萬美元），或基本和攤薄後每股虧損（0.69美元） 。2023年全年的淨虧損為（7,900萬美元）， 或每股（1.39美元），而2022年全年的淨虧損為1.274億美元（1.274億美元）， 或（2.60美元）每股（2.60美元）。 |
關於主角
Protagonist Therapeutics是一家生物製藥公司，其基於肽的新化學實體（NCE）rusfertide和 JNJ-2113（前身為 PN-235） 均源自該公司的專有技術平臺，均處於臨牀開發的後期階段。作為Protagonis與JNJ合作的一部分，Protagonis和JNJ的科學家 共同發現了 PN-235（現稱為 JNJ-2113），這是 Protagonist 與 JNJ 合作的一部分， 隨後進行了支持 IND 的臨牀前和 1 期研究，JNJ 負責進一步的臨牀開發。IL-23R Rusfertide是天然激素鐵西丁的仿製品，是該公司目前處於全球第三階段開發 計劃的主要候選藥物。2期REVIVE研究的隨機部分是非盲化的，顯示出陽性結果 ，現已完成，開放標籤的擴展正在進行中。對真性紅細胞增多症中rusfertide的全球3期VERIFY研究正在進行中。 根據與武田於2024年1月簽訂的全球合作和許可協議，Rusfertide將與武田共同開發 並共同商業化。 本協議將在《哈特-斯科特-羅迪諾法案》規定的任何適用等待期終止或到期時生效。
有關Protagonist、其上市候選藥物和臨牀研究的更多信息 可以在該公司的網站www.protagonist-inc.com上找到。
4
關於前瞻性陳述的警告 説明
本 新聞稿包含前瞻性陳述，涉及1995年《私人證券訴訟改革 法》的安全港條款。前瞻性陳述包括關於 JNJ-2113 潛在益處的陳述、我們對臨牀試驗 (VERIF) 註冊完成時間 的預期、rusfertide NDA 的提交、JNJ-2113 的臨牀開發以及我們正在進行的 IL-17 和其他發現研究項目。在某些情況下，您可以通過前瞻性詞語來識別這些陳述，例如 “預期”、“相信”、“可能”、“將”、“期望”，或者這些 詞的負數或複數形式或類似表達。前瞻性陳述不能保證未來的表現，並受風險和不確定性的影響 ，這些風險和不確定性可能導致實際結果和事件與預期存在重大差異，包括但不限於我們 開發和商業化候選產品的能力、我們根據與JNJ的合作協議獲得里程碑付款的能力、 我們使用和擴展我們的計劃來建立候選產品渠道的能力、我們獲得和維持監管部門批准的能力 我們的候選產品，我們的能力在競爭激烈的行業中運營，成功地與競爭對手競爭，這些競爭對手擁有比我們更多 資源，而且我們有能力為候選產品獲得和充分保護知識產權。有關這些風險因素和其他影響我們業務的風險因素的其他 信息可以在我們向證券交易委員會提交的定期文件中找到，包括我們最近向美國證券交易委員會提交的10-K 和10-Q表定期報告中包含的 “風險因素” 標題下。前瞻性陳述並不能保證未來的業績， 和我們的實際經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展， 可能與本新聞稿中包含的前瞻性陳述存在重大差異。我們在本新聞稿中 所作的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。在本新聞稿發佈之日之後，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，我們都不認為有義務更新我們的前瞻性陳述。
投資者 關係聯繫人
Corey
戴維斯博士
LifeSci Advisors
+1 212 915 2577
cdavis@lifesciadvisors.com
媒體關係 聯繫方式
弗吉尼亞州
Amann
ENTENTE 公司網絡
virginiaamann@ententeinc.com
+1 833 500 0061
5
主角療法, INC.
簡明合併 運營報表
（金額以千計 ，股票和每股數據除外）
| 三個月已結束 | 十二個月已結束 | |||||||||||||||
| 十二月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 許可和協作收入 | $ | 60,000 | $ | - | $ | 60,000 | $ | 26,581 | ||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 (1) | 28,899 | 29,884 | 120,161 | 126,215 | ||||||||||||
| 一般 和行政 (1) | 8,052 | 6,632 | 33,491 | 31,739 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 36,951 | 36,516 | 153,652 | 157,954 | ||||||||||||
| 運營收入（虧損） | 23,049 | (36,516 | ) | (93,652 | ) | (131,373 | ) | |||||||||
| 利息收入 | 4,242 | 2,251 | 14,898 | 4,060 | ||||||||||||
| 其他費用，淨額 | 44 | 71 | (201 | ) | (80 | ) | ||||||||||
| 淨收益（虧損） | $ | 27,335 | $ | (34,194 | ) | $ | (78,955 | ) | $ | (127,393 | ) | |||||
| 基本每股淨收益（虧損） | $ | 0.45 | $ | (0.69 | ) | $ | (1.39 | ) | $ | (2.60 | ) | |||||
| 攤薄後每股淨收益（虧損） | $ | 0.44 | $ | (0.69 | ) | $ | (1.39 | ) | $ | (2.60 | ) | |||||
| 用於計算每股 股淨收益（虧損）的加權平均份額，基本 | 60,387,606 | 49,252,633 | 56,763,559 | 49,042,232 | ||||||||||||
| 用於計算每股 股淨收益（虧損）的加權平均份額，攤薄後 | 61,796,205 | 49,252,633 | 56,763,559 | 49,042,232 | ||||||||||||
| (1) | 金額 包括基於股票的非現金薪酬支出。 |
主角療法, INC.
股票薪酬
（以 千計）
| 三個月已結束 | 十二個月已結束 | |||||||||||||||
| 十二月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 3,890 | $ | 3,429 | $ | 17,061 | $ | 14,719 | ||||||||
| 一般和行政 | 2,711 | 2,083 | 12,232 | 9,483 | ||||||||||||
| 股票薪酬支出總額 | $ | 6,601 | $ | 5,512 | $ | 29,293 | $ | 24,202 | ||||||||
主角療法, INC.
精選合併資產負債表數據
（以千計）
| 十二月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 現金、現金等價物和有價證券 | $ | 341,617 | $ | 237,355 | ||||
| 營運資金 | 334,303 | 211,898 | ||||||
| 總資產 | 357,951 | 247,928 | ||||||
| 累計赤字 | (615,710 | ) | (536,755 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 336,677 | 215,608 | ||||||
6