於2024年2月21日向美國證券交易委員會提交

註冊編號333-     

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格S-3

註冊聲明

在……下面

1933年《證券法》

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

(註冊人的確切姓名載於其章程)

特拉華州		27-2546083
(述明或其他司法管轄權 公司或組織)		(税務局僱主 識別碼)

60 Leveroni Court

加利福尼亞州諾瓦託94949

(415) 483-8800

(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼和電話號碼，包括區號)

Emil D.Kakkis，醫學博士，博士。

總裁與首席執行官

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

60 Leveroni Court

加利福尼亞州諾瓦託94949

(415) 483-8800

(服務代理商的名稱、地址，包括郵政編碼和電話號碼，包括區號)

複製到：

卡拉帕斯豪爾 執行副總裁總裁，首席法務官兼公司事務 Ultragenyx製藥公司。 萊韋羅尼法院60號 加利福尼亞州諾瓦託94949 電話：(415)483-8800 傳真：(415)483-8810		瑞安·A·默爾 布蘭登·伯恩斯 Gibson，Dunn&Crutcher LLP 一間安巴卡迪羅中心，套房2600 加利福尼亞州舊金山，電話：94111-3715. 電話：(415)393-8200 傳真：(415)393-8306

建議向公眾銷售的大約開始日期：由註冊人確定的註冊聲明生效日期之後的時間。

如果在此表格上註冊的唯一證券是根據股息或利息再投資計劃發行的，請選中以下框。 ☐

如果根據1933年《證券法》第415條的規定，本表格中登記的任何證券將以延遲或連續方式發售，除僅與股息或利息再投資計劃有關的證券外，請選中以下方框。 

如果本表格是為了根據證券法第462(B)條登記發行的額外證券而提交的，請勾選下面的方框，並 列出同一發售之前生效的登記聲明的證券法註冊號。 ☐

如果此表格是根據證券法下的規則462(C)提交的生效後修訂，請選中以下框並列出同一產品的較早生效註冊表的證券法註冊表編號。 ☐

如果本表格是根據《一般指示I.D.》或其生效後修正案提交的登記聲明，並應在根據《證券法》第462(E)條向證監會提交後生效，請勾選以下方框。 

如果此表格是對 根據證券法第413(B)條註冊額外證券或其他證券類別而根據一般指示ID提交的註冊聲明的有效修訂，請選中以下框。 ☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中對大型加速申報公司、加速申報公司、較小報告公司、新興成長型公司的定義。

大型加速文件服務器				加速文件管理器		☐
非加速文件服務器		☐		規模較小的報告公司		☐
				新興成長型公司		☐

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期 來遵守證券法第7(A)(2)(B)節規定的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐

解釋性説明

本註冊聲明包含以下文件：

•

基本招股説明書，涵蓋我們不時在一次或多次發行中發行、發行和銷售上述證券的情況；以及

•

一份銷售協議招股説明書附錄，涵蓋我們發售、發行和銷售最高 總計350,000,000美元的普通股，根據2024年2月21日與Cowen and Company，LLC或TD Cowen簽訂的銷售協議(銷售協議)，我們可能會發行和出售這些普通股。

基本招股説明書緊隨本解釋性説明之後。根據基本招股説明書 發售的任何證券（銷售協議項下的股份除外）的具體條款將在基本招股説明書的招股説明書補充文件中説明。銷售協議招股説明書補充緊隨基礎招股説明書。

招股説明書

普通股

優先股

債務 證券

認股權證

單位

根據本招股説明書，我們或 任何售股股東可不時在一次或多次發行中單獨或以單位形式發售和出售我們的普通股、優先股、債務證券和認股權證或其任何組合的不確定數量的股份。 認股權證可轉換為普通股或優先股，優先股可轉換為普通股或優先股，債務證券可轉換為普通股或優先股。每次根據本招股説明書發售或出售證券時，我們將在招股説明書補充説明書中描述正在發售和出售的證券以及證券的具體條款。

我們或任何出售股票的股東可以按照發行時確定的金額、價格和條款提供這些證券。我們或任何出售股票的股東 可以直接向您出售證券，也可以通過我們選擇的代理商或我們選擇的承銷商和交易商。如果使用代理人、承銷商或交易商銷售證券，我們將在招股説明書 補充説明書或銷售協議招股説明書中列出他們的姓名並説明他們的報酬。每份招股章程補充文件將提供與根據該招股章程補充文件出售的證券有關的金額、價格、條款及分派計劃。

我們的普通股在納斯達克全球精選市場上市，股票代碼為RARE。”我們的普通股於2024年2月20日在納斯達克全球精選市場上的最後報告銷售價格為每股47.87美元。

投資我們的資產 涉及高風險。您應仔細審查本招股説明書第3頁開始的“風險因素”標題下提及的風險和不確定性，以及 適用招股説明書和任何相關自由撰寫招股説明書以及因引用本招股説明書或適用招股説明書而涉及的其他文檔中包含的風險和不確定性。

證券交易委員會和任何州證券委員會都沒有批准或不批准這些證券或傳遞本招股説明書的 充分性或準確性。任何與此相反的陳述都是刑事犯罪。

本招股説明書日期為2024年2月21日

目錄

		頁面
關於本招股説明書			1
關於Ultragenyx Pharmaceutical Inc.			2
風險因素			3
有關前瞻性陳述的注意事項			4
收益的使用			6
證券説明			7
出售股東			15
配送計劃			16
法律事務			18
專家			18
以引用方式併入某些資料			19
在那裏您可以找到更多信息			20

我們沒有授權任何人向您提供本招股説明書和任何招股説明書附錄中所包含或通過引用併入的信息，或由吾等或代表吾等編制的或我們向您推薦的任何免費撰寫的招股説明書中包含或併入的信息。對於其他人可能向您提供的任何其他 信息，我們不承擔任何責任，也不能保證其可靠性。本招股説明書中包含的信息僅在本招股説明書日期之前是準確的，除非該信息特別指明另一個日期適用。自這些日期以來，我們的業務、財務狀況、 運營結果和前景可能發生了變化。我們不會在任何司法管轄區提出出售證券的要約，在該司法管轄區，提出要約或要約的人或 要約的人沒有資格出售證券，或向任何向其提出要約或要約是違法的人出售證券。

i

關於這份招股説明書

本招股説明書是我們向美國證券交易委員會或美國證券交易委員會提交的自動擱置登記聲明的一部分，該聲明是作為經驗豐富的知名發行者提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的，符合1933年證券法或證券法第405條規則的定義。根據此擱置登記聲明，吾等及/或出售股東可不時以一項或多項發售方式發售我們的普通股及 優先股、購買普通股或優先股的各種認股權證系列、債務證券或其任何組合。本招股説明書僅為您提供我們和/或出售股東可能提供的證券的概括性説明。每當我們和/或銷售股東根據本招股説明書提供一種或一系列證券時，我們將提供一份招股説明書附錄，其中將包含有關所發售證券的更具體信息和發售的具體條款。我們還可能授權向您提供一份或多份免費撰寫的招股説明書，其中可能包含與這些產品相關的重要信息。本招股説明書不得用於銷售我們的證券，除非附有招股説明書附錄。我們授權向您提供的每份此類招股説明書副刊和任何免費編寫的招股説明書也可以添加、更新或更改本招股説明書或通過引用併入本招股説明書的 文件中包含的信息。如果本招股説明書中的信息與適用的招股説明書副刊或相關的免費寫作招股説明書之間有任何不一致之處，您應以招股説明書副刊或我們授權向您提供的任何相關的免費寫作招股説明書為準。我們敦促您仔細閲讀本招股説明書、任何適用的招股説明書附錄和任何相關的免費撰寫的招股説明書，以及在此引用的信息 ，如您在投資我們的證券之前可以在此處找到附加信息的標題通過引用併入某些信息。

我們或任何銷售股東均未授權任何人向您提供本招股説明書、任何適用的招股説明書附錄和任何相關的免費撰寫招股説明書中所包含的信息以外的信息，或與本招股説明書、任何適用的招股説明書附錄和任何相關的免費撰寫的招股説明書中包含的信息不同。對於本招股説明書、任何適用的招股説明書增刊或我們或銷售股東授權向您提供的任何相關自由寫作招股説明書中未包含的任何信息，我們不承擔任何責任，也不能保證其可靠性。本招股説明書是僅出售在此發售的證券的要約，但僅限於在合法的情況下和在 司法管轄區內出售。您應假定，本招股説明書、任何適用的招股説明書附錄或任何相關的自由寫作招股説明書中的信息僅在文件正面的日期是準確的(除非 該信息明確指出另一個日期適用)，而通過引用併入的任何信息僅在通過引用併入的文件的日期準確，無論本招股説明書的交付時間、任何適用的招股説明書或任何相關的自由寫作招股説明書、或任何證券的任何出售。

本招股説明書包含本文所述部分文件中包含的某些條款的摘要，但參考實際文件以獲取完整信息。所有的摘要都被實際文件完整地限定了。本文提及的某些文件的副本已存檔、將存檔或將作為本招股説明書一部分的註冊説明書的證物合併，您可以在標題 中獲取這些文件的副本，您可以在此處找到更多信息。

除另有説明或文意另有所指外，在本招股説明書中，任何適用的招股説明書副刊和任何相關的自由書寫招股説明書中，詞語Ultragenyx、YOWE、YOU、YOUR、YOR公司或類似的引用指的是Ultragenyx Pharmtics Inc.及其合併子公司；而術語JOB證券是指我們的普通股、優先股、購買普通股或優先股的認股權證、債務證券或上述證券的任何組合。

我們在美國和其他多個司法管轄區擁有覆蓋Ultragenyx單詞商標的註冊商標。此外，我們在美國還有一項正在處理的商標申請，涉及我們的Ultragenyx徽標的風格化設計。我們還在美國和其他地區擁有與我們的Mepsevii相關的註冊商標^®和多約維^®維斯特龍酶阿爾法和三庚醇的品牌名稱。此外，我們還從Kyowa麒麟有限公司和Regeneron製藥公司獲得了Crysvita的註冊商標許可證^®和Evkeeza^®品牌名稱，分別在我們有權將這些產品商業化的 地區。

1

關於Ultragenyx製藥公司

我們是一家生物製藥公司，致力於為患者帶來治療嚴重罕見和極端遺傳病的新產品。我們已 構建了一個多樣化的已批准療法和候選產品組合，旨在解決具有高度未滿足的醫療需求和明確的治療生物學的疾病，這些疾病通常沒有已批准的療法來治療潛在疾病。

我們於2010年4月在加州註冊成立，並於2011年6月在特拉華州重新註冊。我們的主要執行辦公室位於加利福尼亞州諾瓦託市勒沃羅尼法院60號，郵編：94949。我們的電話號碼是(415)483-8800，電子郵件地址是郵箱：INFO@Ultragenyx.com。我們的互聯網網址為 Www.ultugenyx.com。我們網站上的信息或可以通過我們的網站訪問的信息不是本招股説明書的一部分。我們僅將我們的網站地址作為非活動文本參考。有關Ultragenyx的更多信息可以在我們的網站上以及在我們提交給美國證券交易委員會的定期和當前報告中找到。我們向美國證券交易委員會提交的最新報告和定期報告的副本可在網上獲得，網址為Www.sec.gov和我們的網站：Www.ultragenyx.com。有關我們公司的更多 信息，請參考我們已提交給美國證券交易委員會的其他文件，這些文件已通過引用併入本招股説明書中，這些文件列在通過引用合併某些信息的標題下。

2

風險因素

投資我們的證券涉及高度風險。在您決定是否購買我們的任何證券之前，除本招股説明書及任何隨附的招股説明書附錄或其他發售材料中包含或以引用方式併入的其他信息、文件或報告外，您應仔細考慮任何招股説明書附錄以及我們最新的10-K表格年度報告和任何後續的10-Q表格季度報告(通過引用方式併入本招股説明書和任何招股説明書附錄全文)中題為風險因素的部分中的風險因素，這些因素可能會被我們根據1934年《證券交易法》提交的文件不時修訂、補充或取代。或《交易法》。 有關更多信息，請參閲標題為您可以找到更多信息的章節。這些風險可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響，並可能導致您的投資部分或全部損失 。

3

有關前瞻性陳述的警示説明

本招股説明書和註冊説明書包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款 作出此類前瞻性聲明。除本招股説明書和註冊説明書中包含的有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過以下詞語來識別前瞻性陳述：預期、相信、相信、繼續、可能、估計、估計、預期、可能、計劃、潛在、可能、可能、計劃、潛在、預測、項目、尋求、應該、目標、將、將、這些詞的否定或否定。這些前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：

•

我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；

•

我們對臨牀研究開始時間和報告結果的期望；

•

我們的候選產品獲得監管部門批准的時間和可能性；

•

如果獲得批准，我們的候選產品的預期指標；

•

將我們的產品和候選產品商業化的潛在市場機會；

•

我們對我們的產品和候選產品的潛在市場規模和患者數量的預期，如果被批准用於商業用途；

•

對我們的支出、收入、資本需求和額外融資需求的估計；

•

我們開發、獲取和推動候選產品進入併成功完成臨牀研究的能力。

•

針對我們的業務、產品和候選產品的業務模式和戰略計劃的實施，以及我們已經收購或可能收購的任何業務的整合和業績；

•

正在進行的和未來的臨牀前和臨牀研究的啟動、時間、進度和結果，以及我們的研究和開發計劃；

•

我們能夠為我們的產品和候選產品建立和維護的知識產權保護範圍；

•

我們維持和建立協作或戰略關係或獲得額外資金的能力；

•

我們有能力維護和建立與第三方的關係，例如合同研究機構、合同製造機構、供應商和分銷商；

•

我們的財務業績和我們組織的擴張；

•

我們能夠獲得我們的產品和候選產品的供應；

•

我們製造方法和工藝的可擴展性和商業可行性；

•

與我們的競爭對手和行業相關的發展和預測；

•

商業和經濟狀況停滯不前或惡化，地緣政治不穩定加劇，包括通脹壓力、總體經濟放緩或衰退、高利率、匯率波動、金融機構不穩定、政府可能關門以及貨幣政策變化；

•

市場狀況和波動性對我們的非合格遞延薪酬計劃投資和我們的財務業績的未實現收益或虧損的影響；以及

•

其他風險和不確定性，包括在風險因素中通過引用列出或併入的風險和不確定性。

4

本招股説明書和註冊説明書中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件或我們未來財務業績的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大相徑庭的因素包括，以上在風險因素項下討論並在其他地方討論並通過引用併入本招股説明書和註冊説明書中的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除法律另有要求外，我們 不承擔以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述的義務，即使未來有新的信息可用。

本招股説明書和註冊説明書還包含或引用了有關我們的行業、我們的業務和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些疾病的發病率和流行率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本身就會受到不確定因素的影響，實際事件或情況可能與此信息中反映的事件和情況有很大不同。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據 中獲得此類行業、企業、市場和其他數據。

5

收益的使用

我們打算使用我們從出售證券中獲得的淨收益，如適用的招股説明書附錄所述。除非在招股説明書附錄中另有規定，否則我們不會從任何出售股票的股東出售證券中獲得任何收益。

6

證券説明

吾等及/或任何出售股東可根據本招股説明書不時在一項或多項發售中發售普通股及優先股、各種系列債務證券及認股權證，以購買任何該等證券或其任何組合，價格及條款將於任何發售時釐定。本招股説明書為您提供了我們和/或任何出售股東可能提供的證券的一般説明。每當我們發行一種或一系列證券時，我們都會提供一份招股説明書補充資料，説明證券的具體金額、價格和其他重要條款。

普通股。我們可以不定期發行普通股。我們普通股的持有者每持有一股普通股，有權就董事選舉和提交股東表決的所有事項投一票。我們普通股的持有者有權從我們董事會宣佈的合法可用資金中按比例獲得股息(如果有的話)，但受當時已發行的任何優先股的任何優先股息權的限制。在我們解散、清算或清盤時，我們普通股的持有人有權按比例分享我們在償還所有債務和其他債務後可合法獲得的淨資產 ，但須受當時未償還的任何優先股的優先權利的限制。我們普通股的持有者沒有優先認購權、認購權、贖回權或轉換權。普通股持有人的權利、優先權和特權受制於我們未來可能指定和發行的任何系列優先股的持有者的權利，並可能受到這些權利的不利影響。除某些例外情況外，根據本公司經修訂及重述的公司註冊證書及經修訂及重述的附例，我們的大部分已發行股本一般須投贊成票才可採取行動。

我們被授權發行250,000,000股普通股，每股面值0.001美元，其中截至2023年12月31日已發行和流通股82,315,590股。

我們的普通股在納斯達克全球精選市場上市，代碼為 REARE？我們普通股的轉讓代理和登記人是Equiniti Trust Company，LLC。

優先股。我們 可能會不時以一個或多個系列發行我們的優先股。根據我們的公司註冊證書，我們的董事會被授權在不經股東採取行動的情況下，指定併發行一個或多個系列的最多2,500,000,000股優先股。董事會可以確定每個系列股票的權利、偏好和特權，以及它的任何資格、限制或限制。我們的董事會可能會 授權發行具有投票權或轉換權的優先股，這可能會對普通股持有人的投票權或其他權利產生不利影響。優先股的發行，雖然為未來可能的融資和收購以及其他公司目的提供了靈活性，但在某些情況下，可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，並可能損害我們普通股的市場價格。

我們的董事會將根據其對我們的最佳利益和我們 股東的最佳利益的判斷來決定發行此類股票。

如果我們根據本招股説明書發行優先股，我們將在與該系列相關的指定證書中確定每個系列優先股的權利、優先股、特權、資格和限制 。如果我們根據本招股説明書發行優先股，我們將在本招股説明書的註冊説明書中引用任何指定證書的形式，描述我們在發行相關係列優先股之前提供的優先股系列的條款。我們建議您閲讀與我們可能提供的任何 系列優先股相關的招股説明書附錄，以及包含適用系列優先股條款的完整指定證書。

債務證券。以下各段描述了我們可能發行的債務證券的一般條款和規定。當我們提出出售特定系列債務證券時，我們將在本招股説明書的附錄中説明證券的具體條款，包括任何額外的契諾或對現有契諾的更改

7

與此類系列有關的。招股説明書補編還將説明本招股説明書中描述的一般條款和規定是否適用於特定系列的債務證券。如果您不完全理解招股説明書中的術語或使用方式，您 應閲讀實際契約。

倘吾等以低於其本金額的折****r}發行債務證券，則就計算根據本招股章程發行的發售證券的首次發售價總額而言，吾等將僅計入債務證券的首次發售價，而非債務證券的本金額 。

吾等已於下文概述該指引的重大條文，或指出將於相關招股章程補充文件中 描述的重大條文。與任何特定證券有關的招股章程補充文件將描述證券的特定條款，這些條款可能是本招股章程概述的一般條款的補充或不同。我們已將該標識的格式作為我們的註冊聲明（本招股章程為其中一部分）的一個附件，並以引用方式併入本招股章程。由於本招股章程及任何 招股章程補充文件的摘要並不包含閣下可能認為有用的所有資料，故閣下應閲讀本招股章程或任何適用的招股章程補充文件所述與證券有關的文件。請閲讀本招股説明書中的 “在哪裏可以找到更多信息”，以瞭解如何獲得這些文件的副本。下文所提述的可換股債券指根據其發行特定 系列債務證券的可換股債券（經補充）。”如本標題下所用，“債務證券”一詞包括本招股章程所提呈發售的債務證券及本公司根據招股章程發行的所有其他債務證券。

一般信息

該industry：

•

並不限制我們可發行的債務證券的數量;

•

允許我們發行一個或多個系列的債務證券;

•

並不要求我們同時發行一系列的所有債務證券;及

•

允許我們重新開放一系列債券，以發行額外的債務證券，而無需獲得該系列債券持有人的同意。

每次發行債務證券的招股章程補充文件將提供以下條款（如適用）：

•

債務證券的名稱，以及它們是否是優先、優先次級或次級債務證券;

•

所發售的債務證券的本金總額及其本金總額的任何限額，以及（如該系列將按其面值的折讓發行）計算該折讓增加的方法;

•

債務證券將予發行的價格，以佔本金的百分比表示，以及如果不是全部本金，則在宣佈提前到期時應支付的本金部分，或者，如果適用，該等債務證券的本金額中可轉換的部分 分為普通股或優先股，或確定該部分的方法;

•

如可轉換，則該等債務證券可轉換的條款，包括初始轉換價格或匯率或計算方法、轉換價格或兑換比率可如何及何時調整、轉換或兑換是否為強制性、由持有人選擇或由我們選擇、轉換或兑換期，以及與此相關的任何其他條款，以及對轉換時收到的普通股或優先股的所有權或可轉讓性的任何適用限制;

8

•

債務證券本金的支付日期或確定支付日期的方法;

•

債務證券的固定或可變利率，或確定利率的方法;

•

開始計息的一個或多個日期，或確定該日期的方法;

•

須支付利息的日期;

•

利息支付日期的記錄日期，或我們確定這些日期的方法;

•

須獲付利息的人;

•

計算利息的基準，如果不是12個30天月的360天年限；

•

保證我們履行債務證券義務的任何抵押品；

•

債務證券的本金、溢價(如有)和利息應支付的一個或多個地方；

•

債務證券可以辦理轉讓、轉換、調換登記的；

•

可向吾等送達有關債務證券及適用契據的通知或要求；

•

關於我們贖回或購買債務證券的權利或持有人要求我們贖回或購買債務證券的權利的任何規定；

•

根據任何償債基金或類似條款，我們必須贖回、償還或購買債務證券的任何權利或義務；

•

債務證券以美元以外的貨幣計價和支付的一種或多種貨幣(包括任何複合貨幣)，以及將以其支付本金、溢價(如果有)和利息(如果有)的一種或多種貨幣(包括任何複合貨幣)，如果此類付款可以用債務證券計價的貨幣以外的貨幣支付，則確定此類付款的方式，包括確定此類證券計價的貨幣與支付此類證券或其中任何證券的貨幣之間的匯率的時間和方式，以及任何附加的修改或刪除債務證券的條款，以規定或便利發行以美元以外的貨幣計價或應付的債務證券；

•

債務證券的本金、溢價或利息的支付金額是否可以根據指數、公式或其他方法確定，以及如何確定；

•

債務證券是登記形式、無記名形式還是兩者兼有，以及這些形式的條款；

•

債務證券是全部還是部分以全球擔保的形式發行，如果適用，還包括這種全球擔保的保管人的身份；

•

以電子方式發行債務證券或以未經證明的形式發行債務證券的任何規定。

•

如果不同於補充契據或授權決議所涉系列的契據中所載的規定，該系列的債務證券是否可以作廢或解除，以及以何種條件解除；

•

在適用的招股説明書補編中規定的事件發生時，授予證券持有人特殊權利的任何規定；

9

•

對補充契約或授權決議所涉及的系列契約中所列違約事件或契約或其他條款的任何刪除、修改或增加；以及

•

債務證券的任何其他重大條款，可能與本招股説明書中的條款不同。

我們可以低於本金的折扣價發行債務證券，並在宣佈債務證券加速到期時提供少於全部本金的應付金額。在本招股説明書中，我們將任何此類債務證券稱為原始發行貼現證券。適用的招股説明書 附錄將描述適用於原始發行貼現證券的美國聯邦所得税後果和其他相關考慮因素。

無論是《特拉華州公司法》還是我們的管理文書，都沒有定義與資產出售有關的術語幾乎所有？ 此外，特拉華州的案件解釋術語幾乎所有？都依賴於每個特定案件的事實和情況。因此，要確定是否發生了幾乎所有資產的出售，債務證券的持有者必須審查我們向公眾披露的財務和其他信息。

適用的招股説明書附錄還將 描述一系列債務證券將受其約束的任何重要契約，以及這些契約對我們的任何受其限制的子公司的適用性，在此稱為受限制的子公司。適用的招股説明書附錄還將描述受限制的子公司不再受這些契約限制的條款。

違約事件

除非適用的招股説明書附錄另有説明，否則當我們提及契約中關於任何系列債務證券的違約事件時，我們的意思是：

•

我們未能支付到期和應付的任何此類債務擔保的利息，並且任何此類違約的持續時間為30天；

•

本公司未能在到期、加速、贖回或其他情況下到期支付該系列債務證券的本金或保費；

•

吾等未能或任何受限制附屬公司未能遵守其在該系列債務證券或契約(如與其有關)中的任何協議或契諾的任何規定，而在吾等從受託人或該系列未償還債務證券的持有人收到違約通知後60天內，該等違約情況持續60天(除非該契約中有關合並、合併、出售、租賃、轉讓或以其他方式處置我們的全部或幾乎所有資產(或適用的補充契約或授權決議中指定的任何其他規定)，這將構成違約事件，併發出通知但未超過 時間)；或

•

某些破產、資不抵債或重組事件發生在Ultragenyx或作為重要子公司的Ultragenyx的任何受限子公司(如契約中的定義)。

如果發生違約事件，且任何系列未償還債務證券的本金仍在繼續，則受託人或持有該系列未償還債務證券本金25%或以上的受託人或持有人有權宣佈該系列所有債務證券的本金金額立即到期和支付。然而，該系列未償還債務證券本金至少佔多數的持有人可以撤銷和廢除該聲明及其後果，但因不支付該系列的本金或利息而加速的情況除外，前提是撤銷不會與任何判決或法令相沖突，並且與該系列有關的所有現有違約事件已被治癒或放棄。

10

該契約還規定，任何系列未償還債務證券的本金金額至少佔多數的持有人，可代表所有持有人，代表所有持有人放棄該系列債務證券的任何現有違約及其後果，但本金或利息違約事件除外。

該契約將要求受託人在獲知已發生並仍在繼續的違約後90天內通知債務證券持有人。但是，受託人如認為為該系列債務證券持有人的利益着想，可以不向該系列債務證券的持有人發出關於該系列債務證券的任何違約的通知，但就該系列債務證券的本金或利息(如有的話)的支付(如有的話)除外。

任何系列債務證券的大部分未償還本金的持有人將有權指示進行任何訴訟的時間、方法和地點，以尋求受託人對該系列可獲得的任何補救措施，但須受契約中規定的限制 的限制。

修訂、補充及豁免

無需通知任何持有人或徵得其同意，吾等及受託人可修訂或補充一系列契約或債務證券：

•

糾正任何含糊、遺漏、缺陷或不一致之處；

•

遵守契約中關於合併、合併、出售、租賃、轉讓或以其他方式處置我們所有或幾乎所有資產的規定；

•

規定契約的具體規定不適用於以前未發行的一系列債務證券，或對僅適用於以前未發行的任何一系列債務證券或以前未發行的一系列額外債務證券的契約的具體規定作出更改；

•

創建系列化，確立系列化；

•

提供無證明債務證券，以補充或取代有證明債務證券；

•

對於按照適用於該系列的契約條款不再對其擔保負責的任何系列免除擔保人的責任；

•

就任何一系列債務證券增加一家擔保子公司；

•

擔保任何一系列債務證券；

•

為持有者的利益在Ultragenyx的契約中添加內容或放棄賦予Ultragenyx的任何權利或權力。

•

就該等證券委任一名繼任受託人；

•

遵守《美國證券交易委員會》的要求，以根據《信託契約法》生效或保持契約的資格；

•

作出不會對持有人的權利造成不利影響的任何變更；或

•

使任何系列債務證券的契約條款與最終發售文件相符。

該契約將規定，吾等及受託人可在獲得持有該系列未償還債務證券本金至少過半數的持有人的書面同意下，修訂或補充該系列債務證券的任何條文或與該系列有關的契約的任何條文。但是，未經每個持有人同意

11

對於條款被直接修訂、補充或放棄的債務擔保，修訂、補充或放棄不得：

•

減少持有者必須同意修改、補充或豁免的這類債務證券的數額；

•

降低付息率或延長付息時間，包括拖欠利息；

•

降低任何債務證券的本金或延長其固定到期日，或改變有關贖回或強制要約以不利持有人的方式回購系列債務證券的規定；

•

作出任何變更，對持有人根據該等證券的條款將任何債務證券轉換或交換為我們的普通股或其他證券、現金或其他財產的 股份的權利造成不利影響；

•

修改相關係列債務證券的排名或優先級；

•

解除任何一系列擔保人在擔保或契約項下的任何義務，而不是按照契約的條款；

•

對契約中關於放棄現有違約的任何規定、持有人接受債務證券本金和利息支付的權利、或關於經某一系列債券持有人書面同意修改或補充該系列債券或債務證券的條款作出任何更改，但增加修改或豁免所需的百分比或規定該系列債務證券的每一受影響持有人同意除外；

•

免除債務證券本金或利息的持續違約或違約事件； 或

•

使任何債務擔保在債務擔保以外的地方或以貨幣支付，或損害任何債務擔保持有人在契約允許的情況下提起訴訟的權利。

持有該系列未償還債務證券本金總額的多數的持有人可代表該系列債務證券的所有持有人，放棄根據與特定系列債務證券有關的任何特定系列債務證券或債券的任何現有違約或遵守，但利息或本金的任何違約情況除外。

失敗

本契約將允許吾等終止本契約項下與任何特定系列債務證券有關的所有義務，但支付該系列債務證券的利息和本金的義務以及某些其他義務除外，方法是：

•

根據一項不可撤銷的信託協議，以信託形式將資金或政府債務存放在受託人處，數額為 ，足以支付該系列債務證券的本金和利息(如有)，直至到期或贖回；以及

•

遵守其他條件，包括向受託人提交一份律師意見，大意是 持有人將不會因為我們行使此類權利而確認用於聯邦所得税目的的收入、收益或損失，並將按與否則相同的金額、相同的方式和相同的時間繳納聯邦所得税。

12

該契約還將允許我們終止本契約項下的所有義務，因為它們 與任何特定系列的債務證券有關，包括在任何時間支付該系列債務證券的利息和本金的義務以及某些其他義務，方法是：

•

根據一項不可撤銷的信託協議，將資金或政府債務以信託形式存入受託人，數額為 ，足以支付該系列債務證券的本金和利息(如有)，直至到期或贖回；以及

•

遵守其他條件，包括向受託人提交一份律師意見，大意是： (A)我們已收到國税局的裁決，或已由國税局發佈裁決，或(B)自該系列債務證券最初發行之日起，適用的聯邦所得税法律發生了變化，在這兩種情況下，根據律師的意見，持有人將不承認收入，因我們行使此項權利而產生的聯邦所得税收益或損失，並將按與其他情況相同的金額、方式和時間繳納 聯邦所得税。

此外，如果該系列債務證券將在一年內到期並應支付，或在存款後一年內被要求贖回，則該契約將允許我們通過向受託人存入足夠在到期日或贖回日支付該系列債務證券的全部本金和利息的資金或政府債務，基本上終止該契約項下與特定債務證券相關的所有債務。

轉讓和交換

持有者只能根據契約轉讓或交換債務證券。登記員除其他事項外，可要求持有人提供適當的背書和轉讓文件，並支付法律或契約所允許的任何税費。

關於受託人

該契約將包含對受託人的權利的限制，如果受託人成為我們的債權人，在特定情況下獲得債權付款或將就任何此類債權而收到的財產變現為擔保或其他權利。該契約將允許受託人從事其他交易；但如果它獲得了任何衝突的利益，它必須消除這種衝突或辭職。

契約將規定，如果違約事件發生且未能治癒，受託人將被要求在行使其權力時，在處理S本人的事務時，使用 在類似情況下謹慎的人的謹慎程度。受託人並無義務在任何持有人依據契據提出要求或指示下行使契據賦予受託人的任何權利或權力，除非該等持有人已向受託人提出令受託人滿意的保證或彌償，以支付因遵從該要求或指示而可能招致的費用、開支及法律責任。

不能向他人追索

該契約將規定，在適用契約中的任何義務、契約或協議下，或在任何債務擔保方面，對於我們或我們的繼任者S過去、現在或未來的任何股東、員工、高級管理人員或董事，都沒有追索權。

治理法律

契約和債務證券將由紐約州的法律管轄。

認股權證。我們可能會不時發行認股權證，以購買一個或多個系列的普通股、優先股和/或債務證券。我們可以獨立或與普通股、優先股和/或債務證券一起發行權證，這些權證可以附加在這些證券上，也可以與這些證券分開。

13

如果我們發行認股權證，它們將由認股權證協議或根據一個 或多個認股權證協議發行的認股權證證書證明，這些認股權證協議是我們與認股權證持有人的代理人之間的合同。我們敦促您閲讀與我們可能提供的任何系列認股權證相關的招股説明書補充資料，以及包含認股權證條款的完整認股權證協議和 認股權證證書。如果我們發行認股權證，則與購買普通股、優先股和債務證券的認股權證有關的認股權證協議和認股權證證書的格式將通過引用納入我們隨後向SEC提交的報告中的註冊聲明（本招股説明書是其中的一部分）。

單位.我們可發行由根據本招股章程發售的其他類型證券的任何組合組成的單位，分為一個或多個 系列。我們可以通過我們將根據單獨協議頒發的單位證書來證明每個系列的單位。我們可能會與單位代理簽訂單位協議。每個單位代理將是我們選擇的銀行或信託公司。我們將在與特定系列單位相關的適用招股説明書補充文件中註明 單位代理的名稱和地址。

以下説明以及任何適用的招股説明書附錄中包含的其他信息概述了我們在本招股説明書下可能提供的單位的一般特徵。您應閲讀我們授權向您提供的與所提供的系列單位相關的任何招股説明書補充資料和任何免費撰寫的招股説明書，以及包含單位條款的完整單位協議。具體的單位協議將包含額外的重要條款和條款，我們將提交作為本招股説明書一部分的註冊説明書的附件，或將通過參考我們提交給證券交易委員會的另一份報告，包括與本招股説明書下提供的單位有關的每個單位協議的格式。

如果我們提供任何單位，該系列單位的某些條款將在適用的招股説明書附錄中説明，包括但不限於以下適用條款：

•

該系列單位的名稱；

•

組成這些單位的獨立成分證券的標識和描述；

•

單位的發行價；

•

組成這些單位的成分證券將可單獨轉讓的日期(如果有)；

•

討論適用於這些單位的某些美國聯邦所得税考慮因素；以及

•

該單位及其組成證券的任何其他條款。

14

出售股東

售股股東是指直接或間接從我們處購買或將不時從我們處購買證券的個人或實體。此類 出售股票的股東可能是與我們簽訂的登記權協議的當事方，或者我們可能已經同意或將同意登記其證券以進行轉售。本公司證券的最初購買者，以及其受讓人、質押人、 受贈人或繼承人，我們將其統稱為非售股股東，可根據本招股説明書、任何適用的招股説明書補充文件或生效後的修訂，不時發售和出售本公司證券。

有關出售股東對我們證券的實益擁有權、出售股東發售的證券數量以及 出售股東在適用發售後實益擁有的證券數量的信息（如適用）將在招股説明書補充文件或生效後的修訂中予以規定。適用的招股説明書補充文件或 生效後修訂本還將披露在 適用的招股説明書補充文件或生效後修訂本日期之前的三年內，任何出售股票的股東是否曾在我們公司擔任任何職務或擔任任何職務，是否曾受僱於我們公司或以其他方式與我們有重大關係。

15

配送計劃

本公司可能不時以一次或多次發售方式出售本招股章程所涵蓋的證券。然而，本招股章程所涵蓋的證券的登記並不意味着該等證券必然會被要約或出售。

我們可以單獨或一起出售證券：

•

通過一個或多個承銷商或交易商進行公開發行和銷售;

•

直接向投資者出售；或

•

通過特工。

我們可能會不時出售證券：

•

以一個或多個固定價格進行的一筆或多筆交易，該價格可能會不時改變；

•

按銷售時的市價計算；

•

按與當時市場價格相關的價格計算；或

•

以協商好的價格。

我們將在適用的招股説明書附錄中説明根據本招股説明書發行的任何證券的分銷方法，以及根據本招股説明書發行的任何發行的條款。任何允許或重新允許或支付給經銷商的折扣或優惠可能會不時改變。

如果承銷商被用於任何證券的銷售，承銷商將為自己的賬户購買證券，並可能在上述一項或多項交易中不時轉售。證券可以通過以主承銷商為代表的承銷團向公眾發行，也可以由承銷商直接發行。一般來説，承銷商購買證券的義務 將受先決條件的約束，承銷商如果購買任何證券，將有義務購買所有證券。我們可以使用與我們有實質性關係的承銷商。我們 將在適用的招股説明書附錄中描述承銷商(S)，並指明承銷商和任何此類關係的性質。

我們可以 授權承銷商、交易商或代理徵求某些購買者的要約，以便根據規定在未來指定日期付款和交付的延遲交付合同，以適用的招股説明書附錄中規定的公開發行價從我們手中購買證券。這些合同將僅受適用的招股説明書附錄中所列條件的約束，並且適用的招股説明書附錄將列出我們為徵集這些合同而支付的任何佣金。

承銷商、交易商和代理人可能有權獲得我們對某些民事責任的賠償，包括證券法下的責任，或者根據我們與承銷商、交易商和代理人之間的協議，獲得關於承銷商、交易商或代理人支付的費用的賠償。

我們可能會授予參與證券分銷的承銷商購買額外證券的選擇權，以彌補與分銷有關的超額配售(如果有)。

承銷商、交易商或代理人可以折扣、優惠或佣金的形式從我們 或我們的購買者那裏獲得與證券銷售相關的補償。根據證券法，這些承銷商、交易商或代理人可能被視為承銷商。因此，承銷商、經銷商或代理商收到的折扣、佣金或轉售利潤可能被視為承保折扣和佣金。適用的招股説明書附錄將指明任何此類承銷商、交易商或代理人，並描述他們從我們那裏獲得的任何賠償。任何首次公開募股價格以及任何允許或重新允許或支付給交易商的折扣或優惠可能會不時發生變化。

16

除非在適用的招股説明書附錄中另有規定，否則我們提供的所有證券(普通股除外)都將是新發行的證券，沒有建立交易市場。任何承銷商可以在這些證券上做市，但沒有義務這樣做，也可以隨時停止任何做市行為，恕不另行通知。根據招股説明書附錄出售的任何普通股將在納斯達克全球精選市場或我們普通股的其他主要市場上市交易。我們可以申請在交易所上市任何系列的債務證券、優先股或權證，但我們沒有義務這樣做。因此，任何一系列證券都可能沒有流動性或交易市場。

任何承銷商均可根據《交易法》規定的規則M從事超額配售交易、穩定交易、空頭回補交易和懲罰性出價。超額配售涉及超過發售規模的銷售，這會產生空頭頭寸 。穩定交易允許出價購買標的證券，只要穩定出價不超過指定的最大值。空頭回補交易是指在分配完成後在公開市場買入證券，以回補空頭頭寸。懲罰性出價允許承銷商在回補交易中購買交易商最初出售的證券以回補空頭 時，從交易商那裏收回出售特許權。這些活動可能會導致證券價格高於正常情況下的價格。如果開始，承銷商可以隨時停止任何活動。對於此類交易可能對證券價格產生任何影響的方向或幅度，我們不做任何陳述或預測。有關這些活動的描述，請參閲適用的招股説明書補編中承銷或分銷計劃標題下的信息。

可能參與普通股銷售的承銷商、經紀交易商或代理人可以在正常業務過程中與我們進行交易併為我們提供其他服務，並從中獲得補償。

17

法律事務

加利福尼亞州舊金山的Gibson，Dunn&Crutcher LLP將對在此發行的證券的合法性以及在此發行的任何債務證券或認股權證的約束力進行審查。證券的合法性將由適用的招股説明書附錄中規定的任何承銷商、交易商或代理人的律師傳遞。

專家

獨立註冊會計師事務所安永會計師事務所（Ernst & Young LLP）已審計了我們截至2023年12月31日的 10-K表格年度報告中包含的合併財務報表，以及我們截至2023年12月31日的財務報告內部控制的有效性，如其報告所述，其以引用方式併入本招股説明書及註冊聲明的其他地方。我們的財務報表是根據安永會計師事務所的報告通過引用併入的，安永會計師事務所的報告是根據其作為會計和審計專家的權威提供的。

18

以引用方式併入某些資料

美國證券交易委員會允許我們通過引用將我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的信息納入本招股説明書，這意味着我們可以 通過向您推薦這些文件向您披露重要信息。就本 招股章程而言，以引用方式併入或視為以引用方式併入本招股章程的任何文件所載的任何陳述，在本招股章程或以引用方式併入或視為以引用方式併入本招股章程的任何其他隨後提交的文件所載的陳述修改或取代該陳述的範圍內，應被視為已被修改或取代。任何經如此修改或取代的 聲明，除非經如此修改或取代，否則不得視為構成本招股章程的一部分。我們通過引用將我們提交的下列文件合併：

•

我們於2024年2月21日向SEC提交的截至2023年12月31日的 10-K表格年度報告（包括通過引用併入其中的我們2024年年度股東大會的委託書部分）;以及

•

2014年1月24日向SEC提交的表格 8-A（文件編號001-36276）中的註冊聲明中包含的普通股描述，包括為更新此類描述而提交的任何修訂或報告。

我們根據《交易法》第13（a）、13（c）、14或15（d）條向SEC提交的所有文件，除非任何 報告或文件的任何部分在本招股説明書日期或之後未被視為根據該等規定提交，直至本招股説明書下登記的所有證券已售出之日或本 招股章程的一部分已被撤回，應被視為以引用方式納入本招股章程，並自該等文件提交之日起成為本招股章程的一部分。

本招股説明書中的任何內容均不應被視為包含根據表格8-K第2.02或7.01項提供但未向SEC提交的信息或根據表格8-K第9.01項提供的相關附件。

經 書面或口頭請求，我們將免費向收到招股説明書副本的每個人（包括任何受益所有人）提供通過引用併入本文的文件副本（此類文件的附件除外， 除非此類附件通過引用特別併入本文）。您可以通過寫信或致電以下地址要求免費獲得這些文件的副本：Ultragenyx Pharmaceutical Inc.，60 Leveroni Court，Novato， California 94949，收件人：投資者關係部，電話：（415）483-8800。我們並未授權任何人向閣下提供任何與本招股章程所載資料不同的資料。因此，閣下 不應依賴本招股章程以外的任何資料。閣下不應假設本招股章程所載資料於本招股章程封面日期以外的任何日期均屬準確。

19

在那裏您可以找到更多信息

我們必須遵守《交易法》的信息要求，並根據該要求向美國證券交易委員會提交文件報告、委託書和其他信息。我們的備案文件可通過互聯網在美國證券交易委員會和S網站上獲得，網址為Www.sec.gov，以及在我們的網站Www.ultragenyx.com.我們已將我們的網站地址包含在內，以供潛在投資者參考 ，並不打算將其作為我們網站的有效鏈接。本網站所載資料並不構成本招股章程或任何適用招股章程補充文件（或以引用方式併入本招股章程或其中的任何文件）的一部分。 本招股説明書所載有關任何合約或其他文件內容的陳述未必完整，在每種情況下，吾等均請閣下參閲作為登記聲明的證據而存檔的合約或文件副本， 每項該等陳述均在各方面受該等參考所規限。

20

普通股

優先股

債務 證券

認股權證

單位

招股説明書

    , 2024

招股説明書副刊		(至招股章程，日期為2024年2月21日)

$350,000,000

普通股

我們已與Cowen and Company，LLC或TD Cowen簽訂了關於本招股説明書附錄及隨附的招股説明書提供的普通股股份的銷售 協議(銷售協議)。根據出售協議的條款，本公司可不時透過或向作為本公司代理的TD Cowen發售或出售合共發行價高達350,000,000美元的普通股股份。

我們的普通股在納斯達克全球精選市場上上市，代碼是？REARE。2024年2月20日，我們普通股的最後一次報告售價為每股47.87美元。

根據本招股説明書附錄及隨附的招股説明書，我們普通股(如果有的話)的銷售將在根據1933年修訂的《證券法》(《證券法》)頒佈的第415(A)(4)條規則所界定的市場產品的銷售中進行。TD Cowen不需要出售任何特定數量的證券，但 將按照TD Cowen和我們共同商定的條款，按照其正常的交易和銷售做法，以商業上合理的努力擔任我們的銷售代理。不存在以任何託管、信託或 類似安排接收資金的安排。

根據銷售協議出售普通股向TD Cowen支付的賠償金額將為根據銷售協議出售的任何普通股的總收益的3.0%。在代表我們出售我們的普通股時，TD Cowen將被視為證券法意義上的承銷商，TD Cowen的 賠償將被視為承銷佣金或折扣。我們還同意就某些債務向TD Cowen提供賠償和出資，包括《證券法》或經修訂的《1934年交易法》規定的債務。

我們的業務和對我們普通股的投資涉及重大風險。從本招股説明書附錄第8頁開始，以及通過引用併入本招股説明書附錄的文件中，這些風險在標題下描述風險 因素。

證券交易委員會和任何州證券委員會都沒有批准或不批准這些證券或通過本招股説明書的 準確性或充分性。任何與此相反的陳述都是刑事犯罪。

TD Cowen

招股説明書副刊日期：2024年2月21日

目錄

招股説明書副刊

		頁
關於本招股説明書補充資料			S-1
有關前瞻性陳述的警示説明			S-3
招股説明書補充摘要			S-5
供品			S-6
風險因素			S-8
收益的使用			S-10
稀釋			S-11
配送計劃			S-13
專家			S-15
法律事務			S-15
在那裏您可以找到更多信息			S-15
以引用方式併入某些資料			S-16

S-I

關於本招股説明書補充資料

本招股説明書增刊與發行本公司普通股有關。在購買我們提供的任何普通股之前，我們 敦促您仔細閲讀本招股説明書附錄，以及標題中所述的以引用方式併入的信息，其中您可以在本招股説明書附錄和隨附的招股説明書中找到更多信息和某些信息的併入 參考，以及我們授權與本次發行相關的任何免費編寫的招股説明書。這些文檔包含您在做出投資決策時應考慮的重要信息。一般而言，當我們僅指招股説明書時，我們指的是招股説明書副刊和隨附的招股説明書的總和。

本招股説明書附錄描述了本次發行普通股的條款，並對通過引用併入本招股説明書的文件 中包含的信息進行了補充和更新。如果本招股説明書中包含的信息與在本招股説明書日期之前提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的任何通過引用併入本招股説明書的文件中包含的信息存在衝突，另一方面，您應依賴本招股説明書中的信息。例如，如果其中一份文件中的任何陳述與另一份日期較晚的文件中的陳述不一致，則通過引用併入本招股説明書的文件將修改或取代先前的陳述。

我們對本招股説明書附錄、隨附的招股説明書以及我們授權與本次發售相關使用的任何免費編寫的招股説明書中包含和通過引用併入的信息負責。我們沒有授權任何人向您提供任何其他信息，TD Cowen也沒有授權任何人向您提供任何其他信息，我們和TD Cowen對其他人可能向您提供的任何其他信息不承擔任何責任。我們不會，TD Cowen也不會在任何司法管轄區提出出售證券的要約，在這些司法管轄區，提出要約或要約的人未經授權或允許，或提出要約或要約的人沒有資格這樣做，或向任何人提出要約或要約是違法的。本招股説明書附錄、隨附的招股説明書以及我們已授權與本次發售相關使用的任何免費編寫的招股説明書中包含和引用的信息僅説明截至本文檔的日期，除非該信息明確指出另一個日期適用。本招股説明書附錄、隨附的招股説明書或我們授權與本次發行相關使用的任何免費撰寫的招股説明書的交付，以及根據這些文件進行的任何證券銷售，在任何情況下都不會暗示我們的事務自本招股説明書附錄、隨附的招股説明書或我們授權與本次發售相關使用的任何免費撰寫招股説明書的日期以來沒有任何變化，也不會暗示所包含或通過引用納入的信息在該等信息發佈日期之後的任何時間都是正確的。您應假定本招股説明書附錄、隨附的招股説明書以及我們 授權與本次發售相關使用的任何免費書面招股説明書中包含和通過引用併入的信息僅在包含該信息的文件的日期準確，除非該信息特別指明另一日期適用。自這些日期以來，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能發生了變化。

我們還注意到，我們在作為本招股説明書附錄或所附招股説明書中引用的任何文件的證物的任何 協議中作出的陳述、擔保和契諾，完全是為了該協議各方的利益而作出的，在某些情況下，包括在此類協議各方之間分擔風險的目的，不應被視為對您的陳述、保證或契諾。此外，此類陳述、保證或契諾只有在作出之日才是準確的。 因此，此類陳述、保證或契諾不應被視為準確地反映了我們當前的事務狀態。

本招股説明書副刊和隨附的招股説明書不構成出售要約或要約購買除與其相關的普通股以外的任何證券的要約，也不構成要約出售或要約購買

S-1

在任何司法管轄區向任何人提供證券，而在該司法管轄區向其提出此類要約或招攬是違法的。

除另有説明外，本招股説明書副刊及隨附的招股説明書所載或以引用方式併入本招股説明書的有關本行業及本公司所經營市場的信息，包括市場地位及市場機會，均基於本公司管理層S估計的信息，以及來自行業出版物及由 第三方進行的研究、調查及研究。管理層估計是根據公開的信息、我們對本行業的瞭解以及基於這些信息和知識的假設得出的，我們認為這些信息和知識是合理的。然而，對我們未來業績以及本行業未來業績的假設和估計會受到許多已知和未知的風險和不確定因素的影響，包括從本招股説明書補編第 S-8頁開始的標題“風險因素”下描述的風險因素，以及通過引用納入本招股説明書副刊和隨附的招股説明書中的風險因素中所述的風險因素。這些和其他重要因素可能會導致我們的 估計和假設與未來結果大相徑庭。您應完整閲讀本招股説明書附錄和隨附的招股説明書中包含或通過引用併入的信息，並瞭解未來的結果可能與我們預期的大不相同或更差。有關前瞻性陳述的信息，請參閲標題告誡下的信息。

除非另有説明或文意另有所指，否則在本招股説明書補編中，術語Ultragenyx、？WE、 ？我們、？我們、？？公司或類似的引用指的是Ultragenyx製藥公司及其合併子公司；術語？證券？指的是我們的普通股。

我們在美國和其他多個司法管轄區擁有覆蓋Ultragenyx單詞商標的註冊商標。此外，我們在美國還有一個正在處理的商標申請，涉及我們的Ultragenyx徽標的風格化設計。我們還在美國和其他地區擁有與我們的Mepsevii相關的註冊商標^®和 多約維^®維斯特龍酶阿爾法和三庚醇的品牌名稱。此外，我們還從Kyowa麒麟有限公司和Regeneron製藥公司獲得了Crysvita的註冊商標許可證^®和Evkeeza^®在我們有權將這些產品商業化的地區分別提供品牌名稱。

S-2

有關前瞻性陳述的警示説明

本招股説明書附錄包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款做出此類前瞻性聲明。本招股説明書附錄中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在 某些情況下，您可以通過以下詞語來識別前瞻性陳述：？預期、？相信、？沉思、繼續、？可能、？估計、？預期、？預測、？意向、？可能、？計劃、？潛在、？預測、？計劃、？潛在、？預測、？項目、？尋求、？應該、？目標、？將、？將、超或這些詞語的否定，或其他類似術語。這些前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：

•

我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；

•

我們對臨牀研究開始時間和報告結果的期望；

•

我們的候選產品獲得監管部門批准的時間和可能性；

•

如果獲得批准，我們的候選產品的預期指標；

•

將我們的產品和候選產品商業化的潛在市場機會；

•

我們對我們的產品和候選產品的潛在市場規模和患者數量的預期，如果被批准用於商業用途；

•

對我們的支出、收入、資本需求和額外融資需求的估計；

•

我們開發、獲取和推動候選產品進入併成功完成臨牀研究的能力。

•

針對我們的業務、產品和候選產品的業務模式和戰略計劃的實施，以及我們已經收購或可能收購的任何業務的整合和業績；

•

正在進行的和未來的臨牀前和臨牀研究的啟動、時間、進度和結果，以及我們的研究和開發計劃；

•

我們能夠為我們的產品和候選產品建立和維護的知識產權保護範圍；

•

我們維持和建立協作或戰略關係或獲得額外資金的能力；

•

我們有能力維護和建立與第三方的關係，例如合同研究機構、合同製造機構、供應商和分銷商；

•

我們的財務業績和我們組織的擴張；

•

我們能夠獲得我們的產品和候選產品的供應；

•

我們製造方法和工藝的可擴展性和商業可行性；

•

與我們的競爭對手和行業相關的發展和預測；

•

商業和經濟狀況停滯不前或惡化，地緣政治不穩定加劇，包括通脹壓力、總體經濟放緩或衰退、高利率、匯率波動、金融機構不穩定、政府可能關門以及貨幣政策變化；

•

市場狀況和波動性對我們的非合格遞延薪酬計劃投資和我們的財務業績的未實現收益或虧損的影響；以及

•

其他風險和不確定性，包括在風險因素中通過引用列出或併入的風險和不確定性。

S-3

本招股説明書附錄中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件或我們未來財務業績的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大相徑庭的因素包括以下風險 因素中討論的因素，以及在其他地方討論並通過引用併入本招股説明書附錄中的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們不承擔任何義務 更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。

本招股説明書附錄 還包含或合併了關於我們的行業、我們的業務和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些疾病的發病率和流行率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定因素的影響，實際事件或情況可能與此信息中反映的事件和情況大不相同。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得此類行業、企業、市場和其他數據。

S-4

S-5

S-6

S-7

風險因素

投資我們的普通股涉及很高的風險。在投資我們的普通股之前，您應仔細考慮以下所述的風險， 連同本招股説明書附錄中包含的或通過引用併入本招股説明書附錄中的其他信息，包括我們在最新的Form 10-K年度報告和任何後續的Form 10-Q季度報告中的風險因素項下討論的風險和不確定因素，這些信息通過引用全文併入本文。如果發生此處引用或下文所述的任何風險，本公司的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景可能會受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌， 您可能會損失全部或部分投資。

與此次發行相關的風險

在公開市場上出售我們的大量普通股可能會導致我們的股價下跌。

如果我們或我們的現有股東在公開市場上出售或表示有意出售大量我們的普通股，我們普通股的市場價格可能會下跌。根據截至2023年12月31日的已發行普通股數量，在不考慮實益所有權限制的情況下，將1,666,722份預籌資權證轉換為1,666,722股普通股生效後，並假設此次發行中以每股47.87美元的公開發行價出售7,311,468股我們的普通股，這是2024年2月20日我們的普通股在納斯達克全球精選市場上的最後公佈銷售價格，由於此次發行，我們將發行總計約91,293,780股普通股。所有這些股票都將可以自由交易(受規則144中對我們關聯公司持有的普通股的限制)。在此次發行中出售的任何股票都將在公開市場上自由交易，不受限制。

我們對此次發行所得資金的使用擁有廣泛的自由裁量權，可能不會有效地使用所得資金。

我們的管理層將擁有廣泛的自由裁量權，將此次發行的淨收益應用於我們，包括將其用於標題為？使用收益，您將沒有機會評估淨收益是否得到適當使用的章節中所述的任何目的。由於將決定我們使用本次發售所得淨收益的因素的數量和可變性，它們的最終用途可能與其當前的預期用途不同。如果我們的管理層未能有效地運用這些資金，可能會損害我們的業務。在使用之前，我們可以將此次發行的淨收益投資於投資級、有息證券、存單或政府證券。這些投資可能不會給我們的股東帶來良好的回報。

如果您在此次發行中購買我們的普通股，您可能會立即遭受重大稀釋。

本次發行的部分或全部公開發行價可能超過我們已發行普通股的調整後每股有形賬面淨值。在實施假設出售總額為350,000,000美元的普通股後，假設公開發行價為每股47.87美元，這是2024年2月20日我們普通股在納斯達克全球精選市場上的最後報告銷售價，在扣除佣金和估計應支付的發售費用後，您將立即產生金額為每股43.65美元的大幅攤薄。

這種稀釋是由於我們在此次發行之前購買股票的投資者支付的價格比此次發行中向公眾提供的價格低得多，以及授予我們員工的股票期權的行使。此外，授予績效股票單位、限制性股票單位以及行使任何未償還期權以購買我們 普通股或預先出資的認股權證的股份將導致額外攤薄。由於在此次發行中購買股票的投資者被稀釋，如果我們進行清算，投資者獲得的收益可能會大大低於在此次發行中支付的購買價格。有關更多信息，請參閲稀釋。

S-8

無法預測根據銷售協議進行的銷售產生的總收益 。

在銷售協議的若干限制及遵守適用法律的規限下，吾等有權在整個銷售協議期限內隨時向TD Cowen發出發出通知。在遞送發行通知(如果有)後通過TD Cowen出售的股票數量將根據多個因素而波動，包括銷售期內我們普通股的市場價格、我們在任何適用的發行通知中與TD Cowen設定的限制以及銷售期內對我們普通股的需求。由於根據銷售協議出售的每股普通股的每股價格將在本次發售期間波動，目前無法預測將出售的普通股數量或我們將根據銷售協議從這些銷售中獲得的總收益，我們可能不會出售任何普通股。

如果證券或行業分析師沒有發表關於我們的研究報告，或者 發表了關於我們、我們的業務或市場的不準確或不利的研究報告，或者如果他們改變了對我們普通股的建議，我們普通股的交易價或交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場將在一定程度上受到證券或行業分析師可能發佈的關於我們、我們的業務、我們的市場或競爭對手的研究和報告的影響。如果這些分析師中的一位或多位以不利評級啟動研究，或下調我們的普通股評級，對我們的競爭對手提供更有利的推薦，或發佈關於我們業務的不準確或不利的 研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果任何可能報道我們的分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們普通股的交易價格或交易量下降。

S-9

收益的使用

我們可以不時發行和出售我們的普通股，總銷售收入高達350,000,000美元。由於沒有最低發行金額的要求作為完成此次發行的條件，因此目前無法確定我們獲得的實際公開發行金額、佣金和收益總額(如果有)。不能保證我們將根據與TD Cowen的銷售協議出售任何股份或充分利用該協議作為融資來源。

我們打算利用此次發行的淨收益繼續推進我們的後期臨牀計劃，支持全球商業推出活動，並通過研究性新藥申請進入臨牀開發，推進我們的臨牀前渠道。我們還打算使用淨收益的一部分繼續投資於早期研究能力，以促進我們的管道增長，並進一步開發和支持我們的一般基礎設施。最後，我們可以使用淨收益的一部分 對其他業務、技術、產品或資產進行許可、收購或投資，併為此類新收購的或許可內的產品和技術的開發提供資金。任何剩餘收益將用於其他正在進行的研發、營運資本和其他一般企業用途。

在使用此次發行所得資金之前，我們打算將所得資金投資於投資級計息證券、 存款單或政府證券。

S-10

稀釋

攤薄是指普通股購買者在本次發售中支付的普通股每股金額與本次發售後我們普通股的調整後每股有形賬面淨值之間的差額。本節中的數據來自我們截至2023年12月31日的資產負債表。每股普通股的有形賬面淨值 等於我們的總有形資產減去我們的總負債額，除以截至2023年12月31日的已發行普通股數量之和，不包括相關未償還期權的普通股股份 。截至2023年12月31日，我們的有形賬面淨值約為4080萬美元，或每股普通股0.50美元。就本稀釋部分而言，除非另有説明，否則所有隨後的股份和每股信息均假定行使所有未發行的預籌資權證，而不考慮實益所有權限制。假設這樣做，我們截至2023年12月31日的預計有形淨賬面價值為4,080萬美元，或每股普通股0.49美元。

在實施假設出售總額為350,000,000美元的普通股後，假設公開發行價為每股47.87美元，這是我們普通股在2024年2月20日最後一次在納斯達克全球精選市場公佈的銷售價，在扣除佣金和估計應支付的發售費用後，截至2023年12月31日，我們截至2023年12月31日的調整有形賬面淨值為3.852億美元，或每股普通股4.22美元。這意味着現有股東的每股普通股有形賬面淨值立即增加3.73美元，普通股購買者的有形賬面淨值立即稀釋，普通股每股43.65美元。下表説明瞭普通股的每股攤薄情況：

普通股每股假定公開發行價						$	47.87
截至2023年12月31日的普通股每股有形賬面淨值(不包括行使預籌資權證)		$	0.50
截至2023年12月31日的預計每股有形賬面淨值，使 行使預籌資權證生效，而不考慮實益所有權限制			0.49
可歸因於新投資者的普通股每股預計有形賬面淨值增加		$	3.73
預計本次發行後的調整後每股有形賬面淨值						$	4.22
向參與本次發售的投資者攤薄普通股每股						$	43.65

下表顯示，總計7,311,468股我們的普通股被以每股47.87美元的價格出售， 我們的普通股在納斯達克全球精選市場上最後一次報告的銷售價格是2024年2月20日。本次發行中出售的普通股，如有，將不定期以不同價格出售。假設普通股出售價格每股增加1.00美元 ，在扣除佣金和我們應支付的估計發售費用後，本次發售中普通股購買者的每股預計有形賬面淨值攤薄將增加至每股44.57美元。普通股的假設出售價格每股減少1.00美元，在扣除佣金和我們應支付的估計發售費用後，本次發售中普通股購買者獲得的每股預計有形賬面淨值攤薄將減少至每股42.73美元。此信息僅用於説明目的。

S-11

上述規定不包括截至2023年12月31日的每種情況：

•

截至2023年12月31日，可通過行使已發行股票期權發行的普通股8,787,712股，加權平均行權價為每股67.43美元。

•

1,380,998股普通股，可在2023年12月31日行使已發行績效股票期權時發行，加權平均行權價為每股67.37美元；

•

截至2023年12月31日，歸屬已發行的限制性股票單位時可發行的普通股3,444,112股；

•

506,106股普通股，根據截至2023年12月31日已發行的績效股票單位歸屬後可發行；

•

截至2023年12月31日，根據我們的2023年計劃下的未來股權獎勵為發行預留的5,359,901股普通股，以及根據本計劃為未來發行預留的普通股數量的任何未來增加；

•

截至2023年12月31日，根據我們2014年ESPP為未來發行預留的6,609,795股普通股 以及根據2014年ESPP為未來發行預留的普通股數量的任何未來增加；以及

•

截至2023年12月31日，根據我們的激勵計劃，可供未來發行的普通股為130,996股。

此外，由於市場狀況或戰略考慮，我們可能會選擇通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。如果我們的任何未償還期權被行使，新的 期權根據我們的股權激勵計劃發行和行使，或者我們未來發行更多普通股、其他股權證券或可轉換債券證券，新投資者可能會經歷進一步的稀釋。

S-12

配送計劃

我們已經與TD Cowen簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過TD Cowen作為我們的銷售代理髮行和銷售高達350,000,000美元的普通股。我們普通股的銷售，如果有，將以市場價格通過任何被視為在證券法規則415所定義的市場發售中進行的方式進行。如果獲得我們的書面授權， TD Cowen可以購買我們的普通股作為本金。

TD Cowen將在遵守銷售協議的條款和條件的情況下，按天或按我們與TD Cowen達成的其他協議提供我們的普通股。我們將指定每天通過TD Cowen出售的普通股的最高金額，或與TD Cowen一起確定該最高金額。根據銷售協議的條款和條件，TD Cowen將按照其正常的交易和銷售慣例，盡其商業上合理的努力，代表我們出售我們要求出售的所有普通股。如果銷售不能達到或高於我們在任何此類指示中指定的價格，我們可能會指示TD Cowen不要出售普通股。TD Cowen或我們可在 適當通知另一方後，暫停根據銷售協議通過TD Cowen發售我們的普通股。根據銷售協議的規定，TD Cowen和吾等均有權隨時以書面通知的方式終止銷售協議，由雙方S全權酌情決定。

根據銷售協議，支付給TD Cowen作為銷售代理的薪酬總額最高相當於通過TD Cowen出售的股份銷售總價的3.0%。吾等亦已同意向TD Cowen償還多達75,000美元的TD Cowen和S因是次發售而招致的實際外部法律費用。我們估計，我們應支付的要約總費用約為400,000美元，其中不包括根據銷售協議應支付給TD Cowen的佣金。

剩餘的銷售收益，在扣除我們應支付的任何費用和任何政府、監管或自律組織收取的與銷售相關的任何交易費用後，將相當於我們出售此類普通股的淨收益。

根據銷售協議，TD Cowen將在納斯達克全球精選市場作為銷售代理銷售普通股的每一天收盤後向我們提供書面確認。每次確認將包括當天通過其作為銷售代理售出的普通股數量、售出股票的成交量加權平均價、每日成交量的百分比和我們獲得的淨收益。

我們將至少每季度報告根據銷售協議通過TD Cowen出售的普通股數量、向我們支付的淨收益以及我們向TD Cowen支付的與普通股銷售相關的補償。

在2024年5月28日之前， 除非雙方另有約定，否則普通股銷售的結算將在第二個營業日進行，該營業日也是向我們支付淨收益的任何銷售日期之後的交易日。在 2024年5月28日之後，除非雙方另有約定，否則普通股銷售的結算將在第一個營業日進行，該營業日也是向 我們支付淨收益的任何銷售日期之後的交易日。不存在通過代管、信託或類似安排接收資金的安排。

在代表我們 出售我們的普通股時，TD Cowen將被視為《證券法》所指的承銷商，支付給TD Cowen的報酬將被視為承銷佣金或折扣。我們已在銷售協議中同意 就某些責任（包括《證券法》項下的責任）向TD Cowen提供賠償和出資。作為銷售代理，TD Cowen不會參與任何穩定我們普通股的交易。

S-13

我們的普通股在納斯達克全球精選市場上市，交易代碼為RELARE。” 我們普通股的轉讓代理是Equiniti Trust Company，LLC。

TD Cowen和/或其關聯公司已經為我們提供，並可能在未來提供 各種投資銀行和其他金融服務，他們已經收到這些服務，並可能在未來收到慣常的費用。

S-14

法律事務

本招股説明書補充資料中提供的普通股的有效性將由Gibson，Dunn & Crutcher LLP，San Francisco， California傳遞。與本次發行有關的某些法律事項將由加利福尼亞州聖地亞哥的Latham & Watkins LLP轉交給銷售代理

專家

獨立註冊會計師事務所安永會計師事務所（Ernst & Young LLP）已審計了我們截至2023年12月31日的 10-K表格年度報告中包含的合併財務報表，以及我們截至2023年12月31日的財務報告內部控制的有效性，如其報告所述，其以引用方式併入本招股章程補充文件及註冊聲明的其他地方。我們的合併財務報表是根據安永會計師事務所的報告通過引用合併的，安永會計師事務所的報告是根據其作為會計和審計專家的權威而提供的。’

在那裏您可以找到更多信息

我們遵守《證券交易法》的信息要求，並根據該要求向SEC提交年度、季度和特別報告、代理聲明和其他信息。美國證券交易委員會維護一個互聯網網站，其中包含有關注冊人（如我們）的報告、代理聲明和其他信息，這些信息以電子方式向美國證券交易委員會提交。該站點的地址為 Www.sec.gov.本招股章程補充文件所載有關任何合約或其他文件內容的陳述未必完整，而在每種情況下，吾等請閣下參閲作為登記聲明的證物 存檔的合約或文件副本，每項有關陳述均在各方面受有關提述所規限。

S-15

以引用方式併入某些資料

美國證券交易委員會允許我們通過引用合併我們向其提交的信息和報告，這意味着我們可以通過 向您推薦這些文件向您披露重要信息。通過引用併入的信息是本招股説明書補充文件的重要組成部分，我們在此日期之後向SEC提交的信息將自動更新並取代已經通過引用併入的信息 。我們通過引用合併下列文件：

•

我們於2024年2月21日向SEC提交的截至2023年12月31日的 10-K表格年度報告（包括通過引用併入其中的我們2024年年度股東大會的委託書部分）;以及

•

2014年1月24日向SEC提交的表格 8-A（文件編號001-36276）中的註冊聲明中包含的普通股描述，包括為更新此類 描述而提交的任何修訂或報告。

我們根據《證券交易法》第13（a）、13（c）、14或15（d）節向SEC提交的所有文件應被視為 通過引用併入本招股説明書補充文件，並自這些文件提交之日起成為本招股説明書補充文件的一部分，但未根據 提交的任何報告或文件的任何部分除外“”。該等條文於本招股章程補充文件日期或之後生效，直至下列日期（以較早者為準）為止：（1）根據本招股章程補充文件登記的所有證券已售出;或（2）本招股章程補充文件所屬的登記聲明書已撤回。

在任何情況下，除非表格8-K明確規定相反，否則根據表格8-K當前第2.02或7.01項提交的任何信息都不會被視為通過引用併入本文。

根據書面或口頭要求，我們將免費向收到招股説明書附錄副本的每個人提供一份通過引用方式併入本文的文件的副本(該等文件的證物除外，除非該等證物在本文中通過引用明確併入)。您可以通過寫信、致電或向我們發送電子郵件來免費索取這些文件的副本，聯繫方式如下： 我們沒有授權任何人向您提供與本招股説明書附錄中包含的信息不同的任何信息。因此，對於其他人可能向您提供的任何其他信息，我們不承擔任何責任。您 不應假設本招股説明書附錄中的信息在除本招股説明書附錄封面日期以外的任何日期都是準確的。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

60 Leveroni Court

加利福尼亞州諾瓦託，94949

(415) 483-8800

S-16

最高350,000,000美元

普通股

招股説明書副刊

TD Cowen

2024年2月21日

第II部

招股章程不需要的資料

項目 14.

發行、發行的其他費用。

下表列出了註冊人因發行和分銷在此登記的證券而應支付的費用和費用，承銷折扣和佣金除外。除美國證券交易委員會(簡稱美國證券交易委員會)的註冊費和FINRA備案費外，所有金額都是估計數字。

項目		金額 成為 付訖
美國證券交易委員會註冊費		$	51,660
印刷費和開支				*
律師費及開支				*
會計費用和費用				*
轉會代理費和開支				*
雜項費用				*
總計		$		*

*	估計費用目前尚不清楚。每份招股説明書補充資料將反映基於相關發行金額的預計費用。

項目 15。

對董事和高級職員的賠償。

特拉華州一般公司法第145(A)條規定，一般而言，公司可以賠償任何曾經或現在是或可能被威脅成為任何受威脅、待決或已完成的訴訟、訴訟或法律程序的一方的人，無論是民事、刑事、行政或調查(由公司提出或根據公司權利提起的訴訟除外)，因為他或她是或曾經是董事、高級職員、僱員或代理人，或目前或過去是應法團的請求作為另一公司、合夥企業、合資企業、信託公司或其他企業的董事高級職員、僱員或代理人服務，賠償費用 (包括律師費)、判決、罰款和該人在與該訴訟、訴訟或法律程序有關的實際和合理髮生的和解金額，如果他或她真誠行事，並以他或她合理地相信符合或不反對公司最大利益的方式行事，並且就任何刑事訴訟或訴訟而言，他或她沒有合理理由相信他或她的行為是非法的。

特拉華州一般公司法第145(B)條規定，一般而言，公司可以賠償任何曾經或現在是任何由公司或根據公司有權獲得勝訴判決的威脅、待決或完成的訴訟或訴訟的一方或威脅成為其中一方的人，因為該人是或曾經是該公司的董事、高級管理人員、僱員或代理人，或者 是應該公司的請求作為另一公司、合夥企業、合資企業、信託或其他企業的董事的高級管理人員、僱員或代理人服務的，如果該人本着善意行事，並以他或她合理地相信符合或不反對公司最大利益的方式行事，則對該人實際和合理地與該訴訟或訴訟的辯護或和解有關的費用(包括律師費)進行賠償，但不得就他或她被判決對公司負有法律責任的任何索賠、問題或事項進行賠償，除非且僅在衡平法院或其他判決法院裁定的範圍內 儘管判決了責任，但考慮到案件的所有情況，他或她公平和合理地有權獲得賠償，以支付衡平法院或其他審判法院認為適當的費用。

特拉華州公司法第145(G)條一般規定，公司可以代表任何現在或曾經是董事的高管、僱員或代理人購買和維護保險

II-1

公司，或現在或過去應公司的要求，作為另一公司、合夥企業、合資企業、信託公司或其他企業的董事、高級管理人員、員工或代理人，針對 該人以任何此類身份或因其身份而產生的任何責任，無論該公司是否有權根據《特拉華州公司法》第145條對該人的此類責任進行賠償。

我們修訂和重述的公司註冊證書或憲章第六條規定，我們公司的任何董事都不因違反作為董事的受信責任而向我們或我們的股東承擔個人的金錢損害責任，但以下責任除外：(1)違反董事對我們或我們的股東的忠誠義務的任何行為；(2)不真誠地或涉及故意不當行為或明知違法的作為或不作為；(3)非法股息支付、股票贖回或回購；或(4)董事從中獲得不正當個人利益的任何交易。此外，我們的憲章規定，如果修改《特拉華州公司法》以授權進一步取消或限制董事的責任， 那麼我們公司的董事的責任應在經修訂的《特拉華州公司法》允許的最大範圍內取消或限制。

憲章第六條進一步規定，我們的股東對該條款的任何廢除或修改或對特拉華州通用公司法的任何修訂，都不會對在該廢除或修改時對在該廢除或修改時提供的董事的任何作為或不作為所存在的任何權利或保護產生不利影響 。

我們已經與我們的每一位董事和高管簽訂了賠償協議。這些協議規定，我們 將在法律和《憲章》允許的最大程度上賠償我們的每一名董事和此類高管。

我們還維持一份保險單， 承保本公司董事和高級管理人員因其董事或高級管理人員的行為或不作為而提出的索賠所產生的某些責任。

在我們簽訂的與出售正在登記的普通股有關的任何承銷協議中，承銷商將同意在一定條件下賠償我們、我們的董事、我們的高級管理人員和證券法意義上控制我們的人的某些責任，該協議將作為附件1.1附於本文件。

項目 16。

展品和財務報表明細表。

以下文件隨函存檔(除非另有説明)，並作為本註冊聲明的一部分。

展品 數

展品説明

以引用方式併入

表格

日期

數

已歸檔 特此聲明

1.1*

承銷協議的格式

1.2

本公司與Cowen and Company，LLC之間的銷售協議，日期為2024年2月21日。

X

3.1

修訂及重訂的公司註冊證書

8-K

2/5/2014

3.1

3.2

第二次修訂和重新修訂附例

8-K

12/21/2023

3.1

4.1

普通股股票的格式

S-1

11/8/2013

4.2

4.2

義齒的形式

X

4.3*

指定證書的格式

II-2

4.4*

認股權證協議的格式

4.5*

授權書的格式

4.6*

單位協議的格式

5.1

Gibson，Dunn&Crutcher LLP對基本招股説明書的意見

X

5.2

Gibson，Dunn&Crutcher LLP關於銷售協議招股説明書補充資料的意見

X

23.1

獨立註冊會計師事務所的同意

X

23.2

Gibson，Dunn&Crutcher LLP的同意(包括在作為附件5.1提交的法律意見中)

X

24.1

授權書(包括在簽名頁上)

X

25.1**

根據經修訂的1939年《信託契約法》在表格T-1上的資格聲明

107

備案費表

X

*	根據1934年《證券交易法》或《交易法》提交的報告，如有必要，應在本登記聲明生效後提交，以供參考，或在適用的情況下作為本報告生效後的修正案的證據。

**	根據修訂後的1939年《信託契約法》第305(B)(2)節及其適用規則的要求提交。

項目17.

承諾。

以下籤署的登記人特此承諾：

(1)	在提供報價或銷售的任何時間段內，提交本註冊聲明的生效後修正案：

(i)

包括證券法第10(A)(3)節要求的任何招股説明書；

(Ii)

在招股説明書中反映在登記説明書生效日期(或其生效後的最新修訂)之後產生的、個別地或總體上代表登記説明書所載信息發生根本變化的任何事實或事件。儘管如上所述，如果證券發行量和價格的變化合計不超過有效註冊表中登記註冊費表中規定的最高發行價的20%，則證券發行量的任何增加或減少(如果發行證券的總美元價值不會超過登記的證券總價值)以及與估計最大發售範圍的低端或高端的任何偏離，可通過根據規則424(B)提交給委員會的招股説明書的形式反映出來。

(Iii)

將以前未在登記説明中披露的與分配計劃有關的任何重大信息或對此類信息的任何重大更改列入登記説明；

提供,然而，第(Br)款第(1)(I)、(1)(Ii)和(1)(Iii)款不適用於以下情況：第(1)(I)、(1)(Ii)和(1)(Iii)款要求包括在生效後修正案中的信息，是註冊人根據交易法第13條或第15(D)條向證監會提交或提交的報告中所載的信息，該等報告通過引用併入註冊説明書中，或包含在根據證券法第424(B)條提交的招股説明書中，該招股説明書是註冊説明書的一部分。

II-3

(2)	就確定《證券法》規定的任何責任而言，每一項生效後的修訂應被視為與其中所提供的證券有關的新的登記聲明，並且該證券當時的發售應被視為最初的善意的它的供品。

(3)	通過一項生效後的修訂，將在終止發行時仍未售出的任何正在登記的證券從登記中刪除。

(4)	就根據證券法確定對任何買方的責任而言：

(i)

如果註冊人依賴證券法下的規則430B：

(A)

註冊人根據第424(B)(3)條提交的每份招股説明書，自提交的招股説明書被視為本登記説明書的一部分幷包括之日起，應被視為登記説明書的一部分；以及

(B)

根據第424(B)(2)、(B)(5)或(B)(7)條規定提交的每份招股説明書，作為依據第430B條作出的與依據第415(A)(1)(I)、(****ii)、或(X)為了提供證券法第10(A)節所要求的信息，應被視為 的一部分，並自招股説明書首次使用該形式的招股説明書之日起或招股説明書中所述的第一份證券銷售合同生效之日起包括在註冊説明書中。根據規則430B的規定，為了發行人和在該日為承銷商的任何人的責任，該日期應被視為招股説明書中與證券有關的登記説明書中的證券登記説明書的新的生效日期，並且該證券的發售應被視為初始日期善意的它的供品。然而，前提是在登記聲明或招股説明書中作出的任何聲明，或在以引用方式併入或視為併入登記聲明或招股説明書的文件中作出的任何聲明，對於買賣合同時間在該生效日期之前的買方，不會取代或修改在緊接該生效日期之前在登記聲明或招股説明書中作出的任何聲明。

(5)	為確定《證券法》規定的註冊人在證券初次分銷時對任何買方的責任，

以下籤署的註冊人承諾，在根據本註冊聲明對簽署的註冊人進行的證券首次發售中，無論以何種承銷方式將證券出售給買方，如果證券是通過下列任何 通信方式向買方提供或出售的，則簽署的登記人將是買方的賣方，並將被視為向買方提供或出售此類證券：

(i)

任何初步招股説明書或以下籤署的註冊人的招股説明書，與根據第424條規定必須提交的發售有關；

(Ii)

任何與發行有關的免費書面招股説明書，這些招股説明書是由以下籤署的註冊人或其代表編寫的，或由簽署的註冊人使用或提及的；

(Iii)

任何其他免費撰寫的招股説明書中與發行有關的部分，其中包含以下籤署的註冊人或其代表提供的關於以下籤署的註冊人或其證券的重要信息；以及

(Iv)

以下籤署的登記人向買方發出的要約中的要約的任何其他信息。

以下籤署的註冊人特此承諾，為了確定證券法項下的任何責任， 通過引用方式併入註冊説明書中的註冊人根據交易法第13(A)或15(D)條提交的每一份S年報(以及根據交易法第15(D)條提交的每一份員工福利計劃年報) 應被視為新的

II-4

與本次發行的證券有關的註冊書，該證券當時的發行應視為初始發行善意的它的供品。

對於根據證券法產生的責任的賠償可能允許註冊人的董事、高級管理人員和控制人根據前述條款或其他方式進行，註冊人已被告知，美國證券交易委員會認為這種賠償違反證券法中表達的公共政策，因此無法執行。 如果董事、註冊人的高級職員或控制人就正在登記的證券提出賠償要求(註冊人為成功抗辯任何訴訟、訴訟或法律程序而招致或支付的費用除外)，除非註冊人的律師認為此事已通過控制先例解決，否則註冊人將向 具有適當管轄權的法院提交問題，該賠償是否違反證券法中表達的公共政策，並將受該問題的最終裁決管轄。

以下籤署的註冊人特此承諾：

(1)為了確定證券法項下的任何責任，根據規則430A提交的招股説明書表格中遺漏的信息，以及註冊人根據證券法第424(B)(1)或(4)或497(H)條提交的招股説明書表格中包含的信息，應被視為本註冊説明書 宣佈生效時的一部分。

(2)為了確定《證券法》規定的任何責任，包含招股説明書形式的每一項生效後的修訂應被視為與其中提供的證券有關的新的登記聲明，屆時該等證券的發售應被視為其首次真誠發售 。

以下籤署的登記人特此承諾提交申請，以確定受託人是否有資格根據信託契約法第310條(A)項或該法案，按照美國證券交易委員會根據該法案第305(B)(2)條規定的規則和條例行事。

II-5

簽名

根據修訂後的1933年證券法的要求，註冊人證明其有合理理由相信其滿足提交S-3表格的所有要求，並已於2024年2月21日在加利福尼亞州諾瓦託市正式授權代表註冊人簽署本註冊聲明。

授權書

通過這些禮物，我知道所有的人，每個在下面簽名的人組成並任命Emil D.Kakkis，M.D.，Ph.D.和Howard Horn，他們每個人都是真實和合法的事實律師和代理人，均具有完全的替代權，以任何和 所有身份，簽署對本註冊説明書的任何和所有修正案，包括根據規則462(B)增加尋求登記的證券的數量，簽署生效後的修正案或任何簡短的註冊書和對其的任何修正案，並將其連同所有證物和其他相關文件提交美國證券交易委員會，授予所述 事實律師和代理人，擁有各自單獨行動的全部權力，完全有權作出和執行與此有關的每一項和每一項必要的作為和事情，盡其可能或可以親自作出的一切意圖和目的，在此批准和確認所述的一切事實律師 代理人或其代理人或其替代者可根據本條例的規定合法行事或促使他人依法行事。

根據修訂後的《1933年證券法》的要求，本註冊聲明已由下列人員以指定的身份和日期簽署。

簽名		標題		日期
/S/埃米爾·D·卡基斯 Emil D.Kakkis，醫學博士，博士。		總裁和董事首席執行官 (首席行政主任)		2024年2月21日
/S/霍華德·霍恩 霍華德·霍恩		企業戰略首席財務官兼執行副總裁總裁 (首席財務官)		2024年2月21日
/S/西奧多·A·惠曾加 西奧多·A·惠曾加		高級副總裁與首席會計官 (首席會計主任)		2024年2月21日
/S/Daniel G.韋爾奇 Daniel·G·韋爾奇		董事會主席		2024年2月21日
撰稿S/黛博拉·鄧西雷 黛博拉·鄧西爾醫學博士		董事		2024年2月21日

II-6

/S/馬修·K·福斯特 馬修·K·福斯特		董事		2024年2月21日
/發稿S/邁克爾·納拉奇 邁克爾·納拉奇		董事		2024年2月21日
/S/阿穆裏特·雷 醫學博士阿姆裏特·雷		董事		2024年2月21日
/S/科爾西·D·桑德斯 科西灣Sanders博士		董事		2024年2月21日
/S/Shehnaz Suliman Shehnaaz Suliman，醫學博士		董事		2024年2月21日

II-7