BioMarin報告了2023年第四季度和全年創紀錄的財務業績，並提供了2024年的財務指導

23財年總收入為24.2億美元（按固定貨幣計算，同比增長15％，同比增長20％）；GAAP攤薄後每股收益為0.87美元（同比增長16％），非公認會計準則攤薄後每股收益為2.08美元（同比增長36％）

VOXZOGO® 23年第四季度的淨收入為1.46億美元（季度同比增長118％），23財年的淨收入為4.7億美元（同比增長178％）

BioMarin的2024年財務展望反映了預期的兩位數總收入增長、非公認會計準則營業利潤率的顯著增長以及非公認會計準則每股收益的增長速度快於收入

電話會議和網絡直播定於今天美國東部時間下午 4:30

加利福尼亞州聖拉斐爾，2024年2月22日——BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：BMRN）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績。

“2023年強勁的財務業績是由全球對VOXZOGO（唯一獲批的兒童軟骨發育不全的治療藥物）的需求以及我們現有酶產品的貢獻推動的。BioMarin總裁兼首席執行官亞歷山大·哈迪説，繼美國食品藥品監督管理局（FDA）於10月批准VOXZOGO為所有年齡段的開放生長板兒童開具VOXZOGO之後，美國5歲以下兒童處方增加對VOXZOGO的積極影響。“展望2024年，我們的全年財務指導反映了我們通過實現今年早些時候概述的四個戰略優先事項來創造價值的重點。我們打算最大限度地利用VOXZOGO的機會，繼續為ROCTAVIAN建立全球准入渠道，謹慎地優先考慮最具潛在影響力的研發候選人，推動卓越運營和成本優化，目標是實現增長、效率和盈利能力。”

財務摘要（以百萬美元計，每股數據除外，未經審計）

(1) 酶產品包括 ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ 和 VIMIZIM。

(2) 截至2022年12月31日的十二個月中，GAAP淨收益包括扣除税款的8,900萬美元收益，該收益與出售該公司從美國食品藥品監督管理局（FDA）收到的與美國批准VOXZOGO相關的罕見兒科疾病優先審查憑證（PRV）有關。

(3) 非公認會計準則收益由公司定義為報告的GAAP淨收益（虧損），不包括攤銷費用、股票薪酬支出、或有對價，以及在某些時期內某些其他特定項目。該公司還針對對賬項目的估計所得税影響進行了非公認會計準則調整。有關公司非公認會計準則財務信息的完整討論以及與根據美國公認會計原則報告的可比信息的對賬情況，請參閲本新聞稿第9頁開頭的非公認會計準則信息。

(4) 公司將非公認會計準則攤薄後每股收益定義為非公認會計準則收益除以非公認會計準則攤薄後的加權平均已發行股份。公司將非公認會計準則加權平均攤薄後已發行股票定義為GAAP加權平均攤薄後的已發行股份，經調整後包括根據公司股票計劃可發行的任何普通股和非公認會計準則攤薄期間的可轉換債務。

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財務要點：

•2023年第四季度的總收入為6.462億美元，與2022年同期相比增長了20％。總收入的增長主要歸因於VOXZOGO銷量的增加，這得益於所有地區的新患者開始治療，其中包括大量針對5歲以下兒童在美國新發的患者。增長還歸因於VIMIZIM產品收入的增加，這主要是由政府下達大宗訂單的時機所推動的。這部分被KUVAN產品收入減少所抵消，這歸因於市場排他性的喪失導致仿製藥競爭持續下去。

•與2022年同期相比，2023年第四季度的GAAP淨收入增加了2,060萬美元，達到2,040萬美元。增長主要是由於收入增加以及與公司在2022年第四季度宣佈的組織重新設計相關的遣散費減少所推動的毛利增加。這被支持早期研究和臨牀活動的研發（R&D）項目支出增加以及與資產減值費用、公司治理和領導層過渡成本、成本相關的銷售、一般和管理（SG&A）支出增加所部分抵消

支持ROCTAVIAN的商業推出以及所得税優惠和投資損失的減少。

•與2022年同期相比，2023年第四季度的非公認會計準則收入增加了3180萬美元，達到9,490萬美元。非公認會計準則收入的增加主要是由於收入增加推動的毛利潤增加，但由於上述相同原因，研發支出的增加、與公司治理和領導層過渡相關的銷售和收購支出以及ROCTAVIAN商業啟動成本的增加以及所得税支出的增加部分抵消了這一增長。

2024 年戰略重點

一月份，BioMarin管理層概述了關鍵優先事項，重點是通過加速增長、優化效率和推動卓越運營來創造價值。2024年，該公司計劃根據以下戰略優先事項提供整個業務的實質性更新，包括科學和財務方面的更新：

加速並最大限度地利用 VOXZOGO 的機會

•在第四季度，美國食品藥品管理局批准VOXZOGO適用於5歲以下的兒童。繼2023年10月年齡標籤擴大批准後，美國第四季度開始的新治療中約有70％來自該年齡組。隨着VOXZOGO現已獲準在主要的大型市場中用於年幼的兒童，預計在2024年全年，年輕人羣的產品擴張將加速。

•與2022年底相比，2023年接受VOXZOGO治療的軟骨發育不全兒童人數增加了128％。截至2023年12月31日，在41個活躍的市場中，有2613名軟骨發育不全的兒童正在接受VOXZOGO的治療，而2022年底接受治療的兒童為1,150名。

•在第四季度，BioMarin與VOXZOGO啟動了治療兒童軟骨發育不全的關鍵計劃。這項為期6個月的試用研究之後，80名參與者的臨牀試驗將進入為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照階段，該治療研究預計將於2024年中期開始。

•Biomarin將在今年上半年與全球衞生當局就特發性矮小和多種遺傳性矮小通路疾病的開發計劃進行接觸，並計劃在今年晚些時候開始關鍵研究。

創建 ROCTAVIAN 機會

•作為重度A型血友病患者的重要新治療選擇，BioMarin預計，在2024年繼續取得進展，增加ROCTAVIAN的可及性和患者接受治療的機會。今年，BioMarin的商業團隊將繼續專注於支持採用ROCTAVIAN的關鍵要素，包括臨牀資格、臨牀準備情況以及患者和醫生教育。

•1月，意大利藥品管理局批准了對患有嚴重A型血友病的ROCTAVIAN的補償。

•2023年，三名患者接受了ROCTAVIAN治療，兩名在德國，一名在美國。

將研發重點放在生產力最高的資產上

•在2024年第一季度，BioMarin開始對所有研發計劃進行戰略投資組合審查，以確定哪些符合進一步投資和發展的標準。我們將在2024年晚些時候的投資者日上公佈優先研發資產的最新情況，即那些對患者具有最大潛在影響力和為股東創造最大潛在價值的資產。

加速每股收益增長並擴大利潤率

•Biomarin的2024年財務展望反映了預期的同比兩位數總收入增長、運營支出佔收入百分比的降低、非公認會計準則營業利潤率擴張的加速以及非公認會計準則每股收益的增長速度快於收入。

2024 年全年財務指導

BioMarin沒有為GAAP報告的財務指標（收入除外）提供指導，也沒有為前瞻性的非公認會計準則財務指標與最直接可比的GAAP報告財務指標的對賬提供指導，因為該公司無法合理地預測我們的戰略投資組合和業務運營模式審查產生的變化的財務影響；潛在的未來資產減值；投資損益；以及其他不尋常的收益和損失。這些項目不確定，取決於各種因素，可能會對指導期內GAAP報告的業績產生重大影響。因此，所提供的任何對賬都意味着一定程度的精確性，可能會使投資者感到困惑或誤導。

(1) 非公認會計準則營業利潤率由公司定義為GAAP運營收入，不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出和某些特定項目除以總收入。

(2) 非公認會計準則攤薄後每股收益指引假設已發行的加權平均值攤薄後約有2億股。

BioMarin將於今天，即2024年2月22日星期四美國東部時間下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論2023年第四季度和全年財務業績以及2024年全年財務指導。可以通過此鏈接或BioMarin網站www.biomarin.com的投資者欄目訪問此活動。

關於 BioMarin

BioMarin成立於1997年，是一家全球生物技術公司，致力於通過基因發現改變生活。該公司開發和商業化針對遺傳病根源的靶向療法。BioMarin強大的研發能力為罕見遺傳疾病患者提供了多種創新的商業療法。該公司獨特的藥物發現方法已經產生了多種多樣的商用、臨牀和臨牀前候選藥物，這些候選藥物可以滿足尚未滿足的重大醫療需求，具有廣為人知的生物學原理，並提供了率先進入市場或比現有治療方案帶來實質性好處的機會。如需瞭解更多信息，請訪問 www.biomarin.com。

前瞻性陳述

本新聞稿以及相關的電話會議和網絡直播包含有關BioMarin製藥公司（BioMarin）業務前景的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：2024年全年總收入、非公認會計準則營業利潤率和非公認會計準則攤薄後每股收益的預期；經營活動產生的現金流；BioMarin減少運營支出和擴大利潤率的計劃；BioMarin對其戰略優先事項的關注以及同樣的預期收益；訂購的時機商業產品；BioMarin臨牀開發的時機和商業前景，包括公佈臨牀研究和試驗數據；BioMarin候選產品和商業產品的臨牀開發和商業化，包括（i）在軟骨發育不全以外的疾病（例如軟骨發育不全以及特發性矮小和其他遺傳性矮小通路疾病）中利用VOXZOGO的可能性，以及（ii）該產品 ROCTAVIAN 的擴張機會，包括任何相關臨牀的結果研究；BioMarin產品的商業化，包括（i）VOXZOGO在其他國家的商業銷售的預期開始和增長，以及（ii）用於治療美國和歐洲嚴重甲型血友病的ROCTAVIAN的商業化；BioMarin候選產品的預期收益和可用性；以及潛在的增長機會和趨勢，包括BioMarin預計VOXZOGO收入將加速增長產品將在未來幾個季度繼續推出，BioMarin預計，ROCTAVIAN的收入將增長產品在歐洲和美國的准入範圍有所擴大

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定性，因此實際結果可能與這些陳述存在重大差異。這些風險和不確定性包括：BioMarin成功實現其商業產品商業化、宏觀經濟和其他外部因素對BioMarin運營的影響；當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時間以及這些試驗數據的發佈；BioMarin成功製造其商業產品和候選產品的能力；FDA、歐盟委員會和其他監管機構就每項研究做出的決策的內容和時機描述的產品和候選產品；每種產品的市場；BioMarin商業產品的實際銷售情況；BioMarin商業產品的仿製版本，特別是KUVAN的仿製版本的推出；以及BioMarin向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳述的因素，包括但不限於BioMarin截至9月的季度10-Q表季度報告中 “風險因素” 標題下包含的因素因此，2023 年 30 日這些因素可能會在任何後續報告中更新。敦促股東不要過分依賴前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。BioMarin沒有義務並明確表示沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

BioMarin®、BRINEURA®、KUVAN®、NAGLAZYME®、PALYNZIQ®、VIMIZIM® 和 VOXZOGO® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 或其附屬公司的註冊商標。ROCTAVIAN® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 的商標，在歐洲註冊，在美國待註冊。ALDURAZYME® 是 BioMarin/Genzyme LLC 的註冊商標。本新聞稿中出現的所有其他品牌名稱和服務標誌、商標和其他商品名稱均為其各自所有者的財產。

BIOMARIN 製藥公司

簡明的合併資產負債表

2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日

（以千美元計，每股金額除外）

(1) 2022年12月31日的餘額來自公司於2023年2月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表。

BIOMARIN 製藥公司

簡明合併運營報表

截至 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日的三個月和十二個月

（以千美元計，每股金額除外）

BIOMARIN 製藥公司

簡明的合併現金流量表

截至 2023 年 12 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日的十二個月

（以千美元計）

非公認會計準則信息

本新聞稿中公佈的結果包括GAAP信息和非GAAP信息。公司將非公認會計準則收入定義為GAAP淨收益（虧損），不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出、或有對價支出以及在某些時期內的某些其他特定項目，詳情見下文（如果適用）。公司將非公認會計準則營業利潤率定義為GAAP運營收入，不包括無形資產攤銷、股票薪酬支出、或有對價支出以及在某些時期內的某些其他特定項目除以總收入。該公司還針對對賬項目的估計税收影響進行了非公認會計準則調整。公司將非公認會計準則攤薄後每股收益定義為非公認會計準則收益除以非公認會計準則攤薄後的已發行股份。該公司列報的按固定貨幣匯率計算的總收入變動百分比也是一項非公認會計準則財務指標，該百分比是使用本期當地貨幣銷售額按前一期外匯匯率計算得出的。該衡量標準提供有關公司總收入增長（或下降）的信息，就好像外幣匯率在前一時期和本期之間沒有變化一樣。

BioMarin定期在內部使用GAAP和非GAAP業績和預期來評估其財務運營業績，並評估與其主要業務活動相關的關鍵業務決策：創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售。由於非公認會計準則收入、非公認會計準則營業利潤率百分比、非公認會計準則攤薄每股收益、非公認會計準則攤薄股票和固定貨幣是BioMarin的重要內部衡量標準，因此該公司認為，將這些信息與BioMarin的GAAP信息結合起來可以增強投資者和分析師對公司不同時期的業績及其前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定公司主要業務的經營趨勢。BioMarin還在內部使用非公認會計準則收入來了解、管理和評估其業務並做出運營決策，高管的薪酬部分基於這一衡量標準。

非公認會計準則收入及其組成部分不應單獨考慮，也不得作為可比GAAP指標的替代品或優於可比的GAAP指標，應與根據GAAP編制的合併財務信息一起閲讀。投資者應注意，非公認會計準則信息不是根據任何全面的會計規則或原則編制的，並不反映根據公認會計原則確定的與公司經營業績相關的所有金額。投資者還應注意，這些非公認會計準則財務指標沒有GAAP規定的標準化含義，因此對投資者的用處是有限的。此外，公司將來可能會不時地出於非公認會計準則財務指標的目的排除其他項目；同樣，公司將來可能會停止排除其歷來為非公認會計準則財務指標而排除的項目。由於非標準化定義，BioMarin在本新聞稿和附表中使用的非公認會計準則財務指標的計算方式可能與其他公司使用的類似標題的指標不同，因此可能無法直接比較。

下表顯示了報告的GAAP與非GAAP調整後的財務信息的對賬：

GAAP報告的淨收益（虧損）與非GAAP收入的對賬 (1)

（單位：百萬美元）

（未經審計）

將某些公認會計原則報告的信息與非公認會計準則信息的對賬 (1)

（以百萬計，每股數據除外）

（未經審計）

			三個月已結束 十二月三十一日												十二個月已結束 十二月三十一日
			2023						2022						2023						2022
GAAP 攤薄後每股			$	0.11					$	(0.00)					$	0.87					$	0.75
調整
股票薪酬支出			0.27						0.24						1.04						1.02
無形資產的攤銷			0.08						0.08						0.31						0.33
或有考慮			—						—						—						0.02
出售非金融資產的收益 (2)			—						—						—						(0.56)
遣散費和員工解僱補助金 (3)			—						0.09						—						0.12
資產減值 (4)			0.07						—						0.07						—
投資損失 (5)			0.06						—						0.12						—
調整對所得税的影響			(0.10)						(0.09)						(0.33)						(0.15)
非公認會計準則攤薄每股收益			$	0.49					$	0.33					$	2.08					$	1.53

    

(1) 由於四捨五入，某些金額可能無法相加或重新計算。

(2) 表示2022年第一季度向第三方出售該公司因美國批准VOXZOGO而從美國食品藥品管理局獲得的PRV的淨收益。

(3) 代表與2022年第四季度宣佈的公司組織重新設計相關的SG&A中包含的遣散費和員工解僱補助金費用以及後續調整。

(4) 代表銷售和收購中註銷的資本化工具和固定資產，這與公司決定在2023年第四季度停止開發第一代VOXZOGO筆設備有關。

(5) 代表2023年第一和第四季度分別在其他收益（支出）中記錄的非有價股票證券投資和可轉換票據的減值虧損。

(1) 在公司可轉換債務項下發行的普通股在反稀釋時不包括在GAAP加權平均已發行稀釋股的計算中。如果進行轉換，該公司將根據2024年到期的可轉換票據發行400萬股股票，根據2027年到期的可轉換票據發行440萬股股票。