附錄 99.1
Intellia Therapeutics公佈2023年第四季度和全年財務業績，並重點介紹公司近期進展
馬薩諸塞州劍橋，2024年2月22日——專注於使用基於CRISPR的療法徹底改變醫學的領先臨牀階段基因編輯公司Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和年度的經營要點和財務業績。
Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士説：“我們將執行戰略重點，以充分發揮基於CRISPR的基因編輯的潛力，在2024年有了一個非常良好的開端。我們的重點是迅速招收患者參加用於治療ATTR澱粉樣變性伴有心肌病的 NTLA-2001 的關鍵三期大規模試驗，預計將在今年第一季度為第一位患者服藥。我們還有望在今年晚些時候開始第二種基於CRISPR的體內療法，即用於遺傳性血管性水腫的 NTLA-2002 的三期試驗。同時，我們將繼續擴大基於CRISPR的療法的技術方法，以及它們可能解決的疾病範圍。我們計劃利用我們的模塊化基因插入平臺對候選產品啟動兩項首次人體研究——一項全資項目側重於α-1抗胰蛋白酶缺乏症相關肺部疾病，與Regeneron一起啟動第二項以乙型血友病為重點的項目
最後，我們正在提高我們的編輯能力，包括DNA寫作，並將其應用於起源於肝臟以外的疾病。我們上週宣佈與RecoDE Therapeutics進行一項新的合作，以
第 1 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
將新型基因編輯療法直接應用於囊性纖維化患者的肺部。這些管道和平臺方面的努力使我們更接近於為嚴重疾病患者設定新的護理標準，並擴大Intellia作為領先基因編輯公司的影響力。”
2023 年第四季度及近期運營亮點
轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性
遺傳性血管性水腫 (HAE)
第 2 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
體內靶向基因插入
體內平臺擴展，包括向肝臟以外的組織擴展
Ex Vivo 計劃更新
第 3 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
即將舉行的活動
公司將在三月份參加以下活動：
第四季度和2023年全年財務業績
第 4 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
電話會議將討論2023年第四季度和全年業績
該公司將在今天，美國東部時間2月22日星期四上午8點的電話會議上討論這些業績。
要加入通話，請執行以下操作：
從美國東部時間2月22日中午12點開始，將在Intellia網站intelliatx.com的 “投資者與媒體” 欄目的 “活動和演講” 頁面上重播電話會議。
關於 Intellia Therape
Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於通過基於CRISPR的療法徹底改變醫學。該公司的體內項目使用CRISPR來直接在人體內部精確編輯致病基因。Intellia的體外項目使用CRISPR來設計體外的人體細胞，用於治療癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科學、技術和臨牀開發經驗及其員工正在幫助為新一類藥物設定標準。為了充分利用基因編輯的潛力，Intellia繼續通過新穎的編輯和交付技術擴展其基於CRISPR的平臺的能力。要了解更多，請訪問 intelliatx.com並關注我們 @intelliatx.
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述包括但不限於關於 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陳述：其針對轉甲狀腺素（“ATTR”）澱粉樣變性的 NTLA-2001、用於治療遺傳性血管性水腫（“HAE”）的 NTLA-2002 和用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）的 NTLA-3001 臨牀項目的安全性、有效性、成功和進展-相關肺部疾病，根據其臨牀試驗申請（“CTA”）和研究性新藥（“IND”）提交的材料，包括預期的數據發佈時間、監管反饋、監管申報以及臨牀試驗的啟動、註冊、給藥和完成，例如 2024 年 NTLA-2001 和 NTLA-2002 臨牀試驗的更多數據公佈，2024 年第一季度全球關鍵 NTLA-2001 三期大規模試驗中首位患者的劑量及其快速註冊該研究的能力，計劃在 2024 年下半年啟動 NTLA-2002 的全球關鍵性三期研究，但須視監管反饋而定，其能力為其 NTLA-3001 1 期研究中的第一位患者服藥2024 年，NTLA-3001 有可能在單劑量後將功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的永久表達恢復到治療水平；其 CRISPR/Cas9 技術的擴展以及
第 5 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
相關的新技術，包括DNA寫作和相關的研究里程碑以及向肝臟以外的其他組織的交付；它能夠利用異基因平臺推進多個體外項目，該平臺旨在避免T細胞和NK細胞介導的排斥反應，以治療免疫腫瘤學和自身免疫性疾病；其推進其他體內和體外開發候選藥物的能力，以及推進此類開發候選藥物和發佈與此類技術和候選藥物相關的數據的時機預期;它有能力優化其合作對其開發計劃的影響，包括但不限於與Regeneron Pharmicals, Inc.（“Regeneron”）的合作及其ATTR澱粉樣變和B型血友病的共同開發項目，以及他們擴大研究合作，開發更多專注於神經系統和肌肉疾病的體內基於CRISPR的基因編輯療法及其與Recode Therapeutics的合作，.（“RecoDE”）將開發用於治療囊性纖維化的新型基因組藥物基於CRISPR的基因編輯，包括DNA寫入和選擇性器官靶向脂質納米顆粒遞送技術；及其作為公司的發展及其對資本、支出、未來累計赤字和財務業績的預期。
本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與Intellia與第三方的關係相關的風險，包括其合同製造商、許可人和被許可人；與其許可方保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與授權、啟動和進行臨牀前和臨牀研究以及對候選產品的其他開發要求相關的不確定性，包括與監管部門批准進行臨牀試驗相關的不確定性；與成功開發和商業化Intellia任何一種或多種候選產品的能力相關的風險；與臨牀前研究或臨牀研究的結果無法預測未來研究結果相關的風險；臨牀研究結果不呈陽性的風險；與監管反饋或其他發展可能導致計劃臨牀試驗延遲相關的風險；與Intellia合作相關的風險和Regeneron、RecoDE 或其其他合作無法繼續或不成功。有關這些風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Intellia的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Intellia最新的10-K表年度報告中題為 “風險因素” 的部分，以及Intellia向美國證券交易委員會提交的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Intellia沒有義務更新這些信息。
第 6 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
INTELLIA 治療公司
合併運營報表（未經審計）
（金額以千計，每股數據除外）
|
|
|
|
|
截至12月31日的三個月 |
|
|
截至12月31日的十二個月 |
|
||||||||||
|
|
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
協作收入 |
$ |
(1,917 |
) |
|
$ |
13,573 |
|
|
$ |
36,275 |
|
|
$ |
52,121 |
|
||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
|
研究和開發 |
|
108,981 |
|
|
|
100,034 |
|
|
|
435,069 |
|
|
|
419,979 |
|
|||
|
一般和行政 |
|
28,994 |
|
|
|
23,626 |
|
|
|
116,497 |
|
|
|
90,306 |
|
|||
|
|
運營費用總額 |
|
137,975 |
|
|
|
123,660 |
|
|
|
551,566 |
|
|
|
510,285 |
|
||
營業虧損 |
|
(139,892 |
) |
|
|
(110,087 |
) |
|
|
(515,291 |
) |
|
|
(458,164 |
) |
||||
其他收入（支出），淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
|
利息收入 |
|
12,459 |
|
|
|
5,354 |
|
|
|
49,832 |
|
|
|
8,542 |
|
|||
|
權益法投資的虧損 |
|
(4,728 |
) |
|
|
(3,248 |
) |
|
|
(15,633 |
) |
|
|
(11,079 |
) |
|||
|
或有對價公允價值的變化 |
|
- |
|
|
|
(5,426 |
) |
|
|
(100 |
) |
|
|
(13,485 |
) |
|||
|
|
其他收入（支出）總額，淨額 |
|
7,731 |
|
|
|
(3,320 |
) |
|
|
34,099 |
|
|
|
(16,022 |
) |
||
淨虧損 |
$ |
(132,161 |
) |
|
$ |
(113,407 |
) |
|
$ |
(481,192 |
) |
|
$ |
(474,186 |
) |
||||
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(1.46 |
) |
|
$ |
(1.40 |
) |
|
$ |
(5.42 |
) |
|
$ |
(6.16 |
) |
||||
基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 |
|
90,461 |
|
|
|
81,223 |
|
|
|
88,770 |
|
|
|
76,972 |
|
||||
INTELLIA 治療公司
合併資產負債表數據（未經審計）
（金額以千計）
|
|
十二月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
現金、現金等價物和有價證券 |
|
$ |
1,012,087 |
|
|
$ |
1,261,960 |
|
總資產 |
|
|
1,300,977 |
|
|
|
1,520,114 |
|
負債總額 |
|
|
250,808 |
|
|
|
284,530 |
|
股東權益總額 |
|
|
1,050,169 |
|
|
|
1,235,584 |
|
第 7 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |
Intellia 聯繫人：
投資者：
伊恩·卡普
投資者關係和企業傳播高級副總裁
ian.karp@intelliatx.com
李麗娜
投資者關係和企業傳播高級董事
lina.li@intelliatx.com
媒體：
馬特·克倫森
十橋通訊
media@intelliatx.com
mcrenson@tenbridgecommunications.com
第 8 頁，總共 8 頁 |
intelliatx.com |